バイオテクノロジー

マルチオミクスとAIが医療を変える：創薬の新たなフロンティア

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精密医療は医療の未来です

応用ハードサイエンスにおいて、進歩の源はより正確な測定とツールです。これは特に物理学や化学で顕著で、分析ツールは現在、個々の原子が実験に対してどのように反応するかを観測できるようになり、クリーンエネルギー、材料科学、ナノテクノロジー、製造、そしてコンピューティングの分野で急速な進歩をもたらしています（これらのトピックに関する記事はリンクをご参照ください）。

しかし、ある科学分野は精密測定が最も難しい課題となっています：生物学です。これは、生物は「単純」な数種類の元素からなる材料ではなく、数百万、場合によっては数十億もの異なる部品からなる超複雑な分子機構であるためです。

したがって、単一のヒト細胞を正確に表現することは、数年前にバイラルになったコンピュータ生成のヒト細胞画像が示すように、ほぼ理解不能なほど複雑です。

出典： Newsweek

このため、生物学的および生化学的現象の真の理解は、長年にわたる課題となっています。

ゲノミクスは、細胞が内部構成要素を構築するために使用するテンプレート／指示を説明する重要な第一歩でした。さらに、AIの活用が進んでおり、先進的なニューラルネットワークは膨大なデータを人間の脳よりも効果的に処理できます。

これらが組み合わさることで、個々の遺伝子構成、代謝、医療履歴などに合わせた、真にパーソナライズされた精密医療の実現が促進されます。

現在、精密医療は5,000億ドル規模の市場であり、モノクローナル抗体（2023年に2,220億ドルの市場）や、最先端がん治療であるCAR-T療法が含まれます。

マルチオミクスとは何か？

生体システムの膨大な複雑性は、マルチオミクスの登場へとつながりました。マルチオミクスは、生物科学のすべての-omicsサブセグメントを統合し、バイオテクノロジーの次のステップとされる分野です：

  • ゲノミクス：細胞核内のDNA配列の解析。
  • トランスクリプトミクス：DNAの指示を運ぶmRNAの解析。
  • エピゲノミクス：遺伝子配列を変えずにゲノムを修飾する、いわゆる「エピジェネティクス」。
  • プロテオミクス：タンパク質の解析、糖で修飾されたタンパク質（「翻訳後」）も含む。
  • メタボロミクス：化学化合物と代謝の解析。
  • マイクロバイオミクス：体内または体表に生息するすべての微生物の解析。
  • シングルセル・マルチオミクス：個々の細胞に対するマルチオミクス解析。
  • 空間生物学：特定のmRNA、タンパク質、または細胞の位置を3次元で解析。

新たに登場している分野として、例えばアグリゲノミクス（農業収量向上のためのゲノミクス）、エコロジカルゲノミクス（生態系の健康と遺伝的多様性の正確な評価）、あるいは合成生物学（特定の目的のために新しい遺伝子、形質、または全生物体を創造）があります。

これらの分野は、ナノテクノロジー、光学、半導体技術、コンピューティングパワーの革命的進歩に支えられた新しく改良された分析手法により、飛躍的な進歩を遂げています。

しかし、生物科学と医療は、これら新しいデータを扱い、さらにすべての-omics分野間の複雑な相互作用を理解することに苦慮し始めています。

主な原因は、個々の遺伝子、タンパク質、バイオ分子、細菌などの間に、文字通り何兆、あるいは何千兆もの潜在的な相互作用が存在することです。

理論的には、真にパーソナライズド医療を実現するためには、これらのデータがすべての個人について収集され、デジタルヘルス記録と結びつけられる必要があります。

コスト低下とデータの洪水

分析ツールの技術的向上により、新規データ収集コストは急激に低下しました。たとえば、ヒト全ゲノムのシーケンス費用は30年で100万分の1以下にまで下がり、DNA合成は現在10,000倍安価になっています。

2001年に1つのゲノムをシーケンスするのに45万ドルかかっていたのが、現在では同じ価格で14億個、すなわち世界人口の17％に相当するゲノムをシーケンスできるようになりました。

その結果、ゲノミクスやその他の-omicsデータが生物学者の手元に溢れています。

例として、世界最大の公開ゲノムデータベースであるUKバイオバンクは、Metaが開発したAI Llama 405b（(FB )）を支えるデータ量の27倍に相当するデータを保有しています。

もし世界中の新生児すべてのゲノムがシーケンスされれば、今後数年でLlamaが毎年使用するデータ量の10,000倍に相当するデータが生成されることになります。

幸いなことに、データ量が何千倍に増えても、デジタル分析ツール、特にAIの効率も同様に向上しており、同じコストで1,000倍の処理能力を実現しています。

創薬への応用

バーチャルセル

最近まで、潜在的な新薬の効果やタンパク質同士の相互作用を知るには、研究者が実験を手作業で行う必要があり、これは高コストで時間がかかる作業でした。

このため、新薬の発見は自然に遅れ、革新的治療の医療費が上昇しました。実験はin‑vitro（試験管内）またはin‑vivo（生体内、通常は動物）で行われます。

最近登場した新しい選択肢はin‑silicoアプローチです。コンピュータ上で1つまたは複数のバーチャルセルをシミュレートし、これらのバーチャルセルに潜在的な新薬を曝露させ、シミュレーションが反応を計算します。

シミュレーションの高度化

全ゲノム・トランスクリプトームデータに加えて、別のツールがin‑silicoシミュレーションに登場しています。それは、GoogleのAI AlphaFold（(GOOGL )）のようなタンパク質折りたたみシミュレータです。

タンパク質ベースの医薬品は、薬剤と体内細胞の受容体、あるいは標的となる細菌やがん細胞の表面との相互作用に依存しています。

タンパク質の3次元構造（折りたたみ）をin‑silicoで正確に予測できれば、創薬の成功率と速度が劇的に向上し、コストが削減されます。

AlphaFoldは2018年以来最大で500倍の性能向上を遂げており、in‑silicoシミュレーションはほとんどのバイオテック企業にとって必須技術になるでしょう。

他の企業も、タンパク質以外の分子に対するAlphaFold類似技術に取り組んでおり、たとえばSchrödinger（）は「トップ5 AI & デジタルバイオテック企業」で取り上げました。

がん検出

がんの早期検出は、MRIスキャナーに映らない段階でも命に関わる重要な要素です。

新しい技術「リキッドバイオプシー」は、血液中のがん特有のDNA配列を検出することで、目に見えないがんを早期に見つけることが期待されています。このDNA配列は極めて稀です。

リキッドバイオプシーは従来の組織採取に比べて侵襲性がはるかに低く、血液サンプルだけで済みます。また、同時に複数のがんをスクリーニングすることも可能です。

2024年6月、Guardant Health（(GH )）はFDAに「Shield」大腸がんスクリーニング検査の承認を取得しました。Illumina（(ILMN )）からスピンオフしたGrail（(GRAL )）も同様の検査を開発しています。

リキッドバイオプシーに加えて、最小残存病変（MRD）検査もがん患者の寛解状態を確認するためにますます一般的になっています。MRDは従来の画像診断より最大20か月早くがん再発を検出できます。

MRDとリキッドバイオプシーの両方において、民間および国家の健康保険制度からの償還が導入速度を左右する重要な要因となります。

自動化ラボ

データがますます必要となり、検出ツールが安価になるにつれ、PhDレベルの人材の労働がコストとキャパシティのボトルネックとなっています。

これは、サンプル抽出といった手作業だけでなく、実験設計全体にも当てはまります。

新たに登場した代替手法は「セルフドライビングラボ（SDL）」です。ロボティクスと自動化を組み合わせ、手作業の煩雑さと遅さを置き換え、高スループット実験を実現します。また、LLMを活用してデータ解析と次の実験設計を行います。

この新しい創薬手法のリーダーはRecursion Pharmaceuticals（(RXRX )）です（以下で詳述）。

投資インサイト

AIとマルチオミクスの交差点で革新を続ける企業は多数ありますが、重要性や野望に基づき際立つ企業があります。

Recursion Pharmaceuticals

RXRX 価格チャート

Recursionは創業時からAIを活用して新薬発見を加速することに注力してきました。そのために、ドライラボ（in‑silico）とウェットラボ（生体サンプル）を組み合わせています：

  • 170万件の小分子ライブラリ。
  • 細胞培養、CRISPR遺伝子編集、可溶性因子、ライブウイルス等。
  • 週に最大220万件の実験を可能にする自動化ロボットワークフロー。
  • ハイスループット顕微鏡とシーケンシングシステム。
  • 動物行動の全体測定を記録するカメラからの継続的ビデオフィード。
  • 21ペタバイト超の独自高次元データを生成する高度計算リソース。
  • ADMET（吸収、分布、代謝、排泄、毒性）データ。

Recursionは世界最速のスーパーコンピュータの一つを所有し、AIモデルは20億枚以上の画像ライブラリで学習し、遺伝子と化合物の全組み合わせ間で6兆以上の関係性を推論しました。

(SDGR )

2024年8月、Recursionは精密治療に注力し「包括的ロボティックオートメーション」を提供するExscientiaと合併しました。さらに、2023年5月にCyclicaとValanceという薬剤化学に特化した前臨床スタートアップを合計8,750万ドルで取得しています。

これらの新規取得企業がRecursionの基盤データセットと統合されたことで、同社はターゲット同定、in‑silico予測、in‑vivo検証、臨床試験までを一手に担う完全統合型バイオテック企業となりました。

出典： Recursion

Recursionは20以上の分子をR&Dパイプラインのさまざまな段階で保有しており、そのうち7は臨床試験の第1/第2相にあり、主に腫瘍学と希少疾患に焦点を当てています。

これらのプログラムには、R&Dマイルストーンで最大200億ドルの潜在的支払いが見込まれる10以上の提携プログラムが含まれ、すでに4億5,000万ドルが支払われています。

全体として、買収とAI活用による早期の取り組みで成長したRecursionは、大手製薬会社がR&Dパイプラインを補充するための重要なパートナーになる姿勢を示しています。

Illumina

他の-omicsはすべて、ある意味でゲノミクスに集約されます。ゲノミクスはすべての生細胞の「取扱説明書」です。

圧倒的に、ゲノムシーケンサーの最大メーカーはIlluminaです。同社はがん検出に使用される短鎖遺伝子配列の読み取りに注力しており、現在165か国で22,000台以上のシーケンサーが稼働しています。

Illuminaのシーケンサー消耗品の約半分は臨床用途に、残り半分は公的・民間の研究ラボで使用されています。臨床用途では、需要の半分が腫瘍学から来ています。

出典： Illumina

ゲノミクスとマルチオミクスが創薬プロセスやがん診断の中心になるにつれ、Illuminaの機器需要は高まると予想されます。同社は臨床向けNGS（次世代シーケンシング）の需要が年平均成長率（CAGR）18％、研究向けが6％で拡大し、2033年までに臨床向け市場規模を1,000億ドル、研究向けを250億ドルに押し上げると見込んでいます。

出典： Illumina

Illuminaは液体バイオプシー企業Grailとの複雑な関係を抱えてきました（(GRAL )）。GrailはIlluminaからスピンオフし、後に再取得され、現在は米国とEUの競争当局により再度スピンオフが求められています。

この問題が解決すれば、Illuminaは長期的な成長と株価上昇を再開できるでしょう。最終的に、Grailの液体バイオプシー検査はIlluminaシーケンサーに依存する見込みです。

Ginkgo Bioworks

マルチオミクスに特化した企業の多くは、ブロックバスターがん治療や希少疾患治療の収益性に注目し、製薬・バイオテック領域に集中しています。

しかし、バイオシステムは化学品製造、農業、材料、バイオ燃料など、無数の他分野でも驚異的な可能性を秘めています。

Ginkgo Bioworksは「オンデマンドで生物体を構築」する革新的モデルで、合成生物学の新興分野のリーダーとして位置付けられています（「トップ5 合成生物学上場企業」参照）。

このアプローチにより、Ginkgoは単なるツール販売から、ソリューション提供、フルパートナーシップまで、あらゆるレベルの協業を提供できます。

Ginkgoのさまざまな研究プログラムとパートナーシップの例：

Ginkgoの専門性は、ここ数年で獲得した多様なクライアントとパートナーシップに裏付けられています。グローバルな産業・農業企業から大手製薬まで幅広く協業しています。

出典： Gingko Bioworks

同社の研究ハードウェアは「Reconfigurable Automation Carts（RAC）」というモジュールで構成され、これらを組み合わせて高スループットの生物データ生成ラボ全体を構築できます。

2024年にGinkgoは事業モデルを改革しました。拡大と多数の拠点展開の結果、四半期あたり5億1,500万ドルのオペレーション支出（OPEX）を3億7,500万ドルに削減し、主に間接費を半減させました。

これにより、収益性に近づくだけでなく、支払いマイルストーンに基づく研究契約のさらなる進展も期待できます。

課題

プライバシー

マルチオミクス解析とパーソナライズド医療の時代がすぐに訪れるとしても、課題は伴います。最初の課題はデータプライバシーです。データが単なるデジタルライフではなく、私たちの身体そのものを表すため、特に敏感な問題となります。

適切なセキュリティ、権限を持つ者だけへのアクセス、データの匿名化、そして医療や保険の提供を拒否するためにデータが利用されないようにすることは、技術革命を受け入れるための必須条件です。

警察や国家機関など医療以外の専門家が遺伝子データにアクセスできることへの懸念も対処が必要です。

規制

生体データの機微さから、規制強化が予想されます。これはプライバシー問題だけでなく、以下のようなテーマも含みます：

  • 少数の企業が全ての生体データを支配し、データが増えるほどAI解析が効率化されることで、独占リスクが生じる。
  • 個人や集団のリスクを理解しつつ、差別や不公正な商慣行を防ぐバランスの管理。
  • 富裕層に限らず、すべての人がパーソナライズド医療を受けられる公平な取り扱いと、集合的コストの管理。

アクセシビリティ

パーソナライズド医療とマルチオミクスデータは極めて複雑であり、非科学者や医師以外に説明するのが難しいでしょう。公平性やプライバシーの懸念と相まって、抵抗や反発が起こる可能性があります。

COVIDに対するmRNAワクチンの大規模接種政策が高度に政治化されたように、マルチオミクスとAI駆動医療にも同様の結果が起こり得ます。

また、当初は高コストになる可能性があり、富裕層とそうでない層の間で生物学的・健康的な格差が生まれないよう配慮が必要です。

AI駆動医療の未来

増大する医療データ、強力なAI、自動化生物ラボ、in‑silicoタンパク質シミュレーション、さらには全細胞シミュレーションが組み合わさり、全く新しい医療・医療研究分野が創出されています。

これは始まりに過ぎず、さらなる進展がイノベーションを加速させるでしょう：

  • DeepSeekのオープンソース計算の急速な改善（最新例）やAlphaFold（AlphaFold）やOpenCRISPR-1（OpenCRISPR-1）など、AIの性能向上。
  • 量子コンピューティングがタンパク質の3次元構造解決などの課題に強力なツールとなる可能性（量子コンピューティング）。
  • 次世代シーケンシング（NGS）から空間生物学まで、分析ツールの高度化（NGS、空間生物学）。
  • CRISPR（CRISPR）、指向進化（指向進化）や合成・プログラマブル生物学など、より正確で安全な遺伝子操作ツール。
  • 液体バイオプシーや早期がん検出などの新たな応用が、マルチオミクス解析の規模経済を創出。

最終的に、遠い未来では医療の大半が個々の遺伝子構成に合わせてカスタマイズされ、血液検査だけで年1回のがんチェックが可能になり、代謝、マイクロバイオーム、ゲノムの完璧なバランスにより、より健康で活力に満ちた生活が実現するでしょう。

投資観点から見ると、AIバイオテック競争の主な勝者は、巨大な生物データセットを創出できる企業であり、独自のアルゴリズムや計算力だけではなく、AI技術が超大規模データセンターを超えて分散型オープンソースモデルへと急速に移行しているためです。

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ジョナサンは元生化学研究者で、遺伝子解析と臨床試験に従事していました。現在は株式アナリスト兼ファイナンスライターとして、イノベーション、市場サイクル、地政学に焦点を当て、彼の出版物『The Eurasian Century』で執筆しています。