バイオテクノロジー
Recursion と Exscientia の合併で新たな AI 薬剤探索リーダーが誕生
Securities.io を Google の優先ソースに追加
新しい薬剤探索手法
新薬の探索は過去数十年でますます高額かつ複雑になり、新しい治療法の開発には10億ドルを超える費用がかかるようになっています。
これは、既知の薬用植物や「見つけやすい」生化学物質など、比較的容易な発見の多くがすでに実現していることが一因です。
もう一つの要因は、まだ効果的な治療法が見つかっていない疾患が最も複雑であり、しばしば体全体の機能不全（糖尿病、アルツハイマー病、癌、肥満など）や、到達しにくい原因（例：マラリア原虫のような寄生虫やHIVなど、免疫系を巧みに回避する病原体）によって引き起こされることです。
つまり、現在新しい分子を発見するには、数十万、あるいは数百万もの化合物を検討し、その中から数個に絞り込む必要があるということです。
これは困難な作業であり、同時に高コストなプロセスでもあります。
幸いなことに、AI と計算技術の進歩により、膨大なデータ量をはるかに低コストかつ短時間で解析できるようになりました。
そして、2 社が合併し、AI 主導の薬剤探索の導入を加速させようとしています。
Exscientia と Recursion の合併
2024年8月8日、Exscientiaと、より規模の大きい同業のRecursion Pharmaceuticals (RXRX )との合併が発表されました。
両社はそれぞれ、AIと自動化を活用して薬剤探索を加速し、コストを削減する独自のプロセスを開発していました。
合併の大きな根拠は、両社の技術が高い補完性を持つことです。以下で各社を詳しく見ていきますが、全体像は次のとおりです。
- Recursion は、生物学的メカニズムの深い理解を通じて疾患の理解を起点とする機会に注力しています。
- Exscientia は、精密化学と分子合成の専門知識を活かし、「最高水準」の薬剤に注力しています。
合併会社は、規模の拡大によって管理費や規制対応費を削減できるだけではありません。これは通常、バイオテクノロジー企業の合併の目的ですが、今回は化学合成の強みと生物学的知見も組み合わせられます。
Exscientia
同社はAIを用いて精密治療を開発しています。
薬剤探索の各段階に専用ソフトウェアを備えた、全工程を網羅するAI創薬技術を運用しています。
ExscientiaのPrecision Design AIは、既存の分子を探すのではなく、Precision Target AIが見つけた標的に合わせて分子を設計します。
出典: Exscientia
Exscientiaによると、その技術は生物学的標的の特定から対応する薬剤の発見までの時間を70%短縮し、資本効率を80%改善します。
時間とコストの削減には、「実験サイクル全体にわたる包括的なロボット自動化」を含む、高度に自動化されたプロセスが寄与しています。
これにより、初期臨床段階の化合物4件、計30件のプログラム、提携先からのマイルストーン収益65億ドルという成果につながったとされています。主な対象は腫瘍学、つまりがんと、炎症性疾患です。
出典: Exscientia
Recursion Pharma
RXRX 価格チャート
Recursion Pharmaceuticalsは薬剤探索にAIを活用しています。AIが創薬や開発に深く関わるほど、その訓練に使うデータの価値は高まります。
生物学は非常に複雑な分野であり、統合され検証されたデータが不足する場合があります。データの誤りはAIに偏りや制約、誤りを生み、最初から訓練し直さなければならなくなる可能性があるため、これは深刻な問題です。
そのため、同社は設立以来、信頼性の高いデータセットの構築に注力し、生物学的データに関する次の課題の解決を目指してきました。
- アナログデータ（FAX、PDF、スキャンした印刷物など）
- サイロ化されたデータで、注釈がほとんどない、または全くないもの
- 再現が困難な研究
これらの課題を解決するため、Recursionは世界最大級の自動化ウェットラボを構築し、自社の数百万件の実験をデジタル化しました。実験数は週220万件に達します。
同社は計算によるドライラボと、生物試料を扱うウェットラボを、次のような資源を使って組み合わせています。
- 170 万種の小分子ライブラリ
- 細胞培養、CRISPR 遺伝子編集、可溶性因子、生ウイルスなど
- 週に最大 220 万件の実験を可能にする自動化ラボロボティクスワークフロー
- ハイスループット顕微鏡とシーケンシングシステム
- カメラからの連続ビデオフィードで、動物行動の全体的測定を記録
- 高度な計算リソースにより、21 ペタバイト超の独自の高次元データが生成されています。
- ADMET（吸収、分布、代謝、排泄、毒性）データ
これにより、プロテオミクス（タンパク質レベル）、トランスクリプトミクス（mRNA レベル）、フェノミクス（細胞形態）、ADMET、そして “in‑vivonomics”（動物行動）といった “マルチオミクス” バイオサイエンスのすべてのレベルで、ユニークかつ膨大なデータセットが生成されます。同社は今後、メタボロミクスとゲノミクスもデータセットに加えることを検討しています。
出典: Recursion
(マルチオミクスが重要である理由の詳細は「マルチオミクスはバイオテクノロジーの次の段階」でご覧いただけます)。
したがって、Exscientia が生物学的メカニズムの研究とそれに基づく薬剤設計から始めたのに対し、Recursion はゼロから標準化・再現性のある大規模な生物学研究データベースを構築しました。
Recursion も 2023 年 5 月に、薬剤化学に特化した前臨床スタートアップである Cyclica と Valence を総額 8,750 万ドルで買収しました。
同社は、薬剤探索用の LLM と AI を訓練するために、世界最速クラスのスーパーコンピュータを所有しています。モデルは 20 億枚以上の画像ライブラリで訓練され、遺伝子と化合物のすべての組み合わせに対して 6 兆件の関係性を推測しました。
出典: Recursion
Recursion は AI リーダーである Nvidia (NVDA ) とパートナーシップを築きました。また、NVIDIA の新しい BioNeMo プラットフォームを通じて一部の AI モデルを商業パートナーに提供する可能性があります。また、NVIDIA DGX™ Cloud を通じて最新の GPU への優先アクセスも得られます。
同社はまた、2023 年 7 月に NVIDIA から 5,000 万ドルの投資を受けました。
Recursion の独自の R&D パイプラインは主に希少疾患と腫瘍学に焦点を当てており、臨床第2相で 3 つの候補薬が進行中です。
出典: Recursion
神経科学や治療が困難な腫瘍学など、より複雑な分野では、同社は既存の企業とのパートナーシップを構築することを好みます。例えば、神経科学分野では Roche、治療が困難な腫瘍学や線維症分野では Bayer と提携しています。
総計で、同社は 50 以上のプログラムとロイヤリティを含め、130 億ドル規模の潜在的マイルストーンを見込んでいます。
最後に、同社は技術とデータのライセンス提供に向けた関係を構築しており、特にデータ交換が交渉可能な場合、将来両社が活用できる情報を拡充することができます。
合併後の状況
所有権と経営
形式上は合併ですが、全体としてはRecursionによるExscientiaの買収に近い取引と見られます。
合併により、Exscientiaの株主は保有株式1株につきRecursionのクラスA普通株式0.7729株を受け取ります。合併後、Recursion の株主が合併会社の 74% を、Exscientia の株主が 26% を所有することになります。
取引は 2025 年初頭までに完了する見込みです。
Recursion の CEO 兼共同創業者が合併後の企業の CEO を務め、Exscientia の CEO は最高科学責任者（CSO）となります。
しかし、拠点はやや複雑になる可能性があり、850 人超の従業員がソルトレイクシティ、ロンドン、トロント、モントリオール、サンフランシスコベイエリア、オックスフォード、ボストン、ウィーン、ダンディー、マイアミといった多数の継承拠点に分散しています。
中期的には、いくつかの拠点の移転や統合が必要になる可能性が高いです。
合併後の R&D
合併後の R&D パイプラインは腫瘍学と希少疾患に均等に分かれており、臨床第2相で 4 つのプログラムが進行中です。
出典: Recursion
同社の今後の研究においては、特に初期段階で、Recursion と Exscientia のデータおよび AI ツールの統合により多くの研究ステップが補完されます。
例えば、Exscientia の自動化された化学合成システムは、Recursion の世界最大規模の自動化ウェットラボにとって強力な追加要素となります。
Recursion の生物学と疾患に関する深い理解は、Exscientia が提供する数百万の実体化合物と数十億のターゲット予測の中から有用なものをより適切に選択する際にも活用できます。
出典: Recursion
この独自パイプラインに加えて、同社は 4 つの大規模戦略的提携（例：Roche、Bayer、Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) 、Merck KGaA (MRK.DE ) ）を持ち、腫瘍学と免疫学の分野で既に 10 件のプログラムがオプション化されています。
継続中の提携範囲が広がることで、同社の経営陣は将来の戦略的提携交渉において、複数の大手製薬会社を相互に競争させる追加オプションを持つことになり、交渉力が高まると考えられます。
出典: Recursion
財務データ
両社はほぼ収益化前の段階であり、まだ市場に出ている薬はありません。既存の資金は、段階的な資金調達と、主に大手製薬会社と共同で立ち上げた研究プログラムのマイルストーン達成による収入から得られています。
合併後の事業は 8.5 億ドルの資金を保有し、2027 年までの資金余裕が確保されます。
今後 2 年で、R&D の成功に対して最大 2 億ドル規模のマイルストーン支払いが見込まれます。研究プログラムの多くは大規模市場を対象としており、成功すれば売上 10 億ドル超を目指すものが多数です。
薬剤探索の未来
将来的に新たな治療法やより優れた薬剤を見つける上で、AI とビッグデータが鍵になるという傾向が高まっています。
LLM やその他の AI イニシアチブからも、この分野ではデータが最重要であることがますます明らかになっています。
したがって、今後も Exscientia と Recursion のような合併が続くと予想されます。これらについては、当社の記事「バイオテクノロジーのビッグデータ企業トップ10」および「AI・デジタルバイオテクノロジー企業トップ5」で詳しく論じています。
今後 Recursion や他の同様の AI 薬剤探索企業に有用となり得るその他のデータセットとしては、次のものがあります：
- 空間ゲノミクス、すなわち 3D でゲノムとトランスクリプトームを研究することは、遺伝子の細胞レベル、さらには細胞内レベルでの活性を可視化することを可能にします。
- 10x Genomics は、競合の Nanostring が Bruker Corporation に買収されたことにより 、現在この分野の主要な独立企業となっています。
- 物理ベースの分子モデリング
- Schrödinger (SDGR) は、目的に合わせて最適な分子を見つけるリーダーであり、効力、溶解性、半減期、合成可能性など相反する指標をバランスさせます。
- DNA の読み取りとシーケンシング
- 主要企業は Illumina (ILMN)、Pacific Biosciences(PACB)、および Oxford Nanopore (ONT.L)
- 合成生物学、すなわち医療、バイオテクノロジー、産業など特定の目的のために新しい形質や生物体をオンデマンドで設計すること
- 主要企業は Ginkgo Bioworks (DNA) です。
