AI・計算バイオテクノロジーの五つの企業：2023年の視点

AIと計算バイオテクノロジー

バイオテクノロジー研究では、医薬品の研究開発に AI やデジタルモデルを活用する機会が増えています。

生物学的システムは複雑で、絶えず変化します。一つのタンパク質の機能にも多くの相互作用が影響するため、あらゆる反応や臨床的影響を予測することは困難です。

大規模データと計算モデルは、情報を整理し、実験で検証する仮説を選ぶ助けになります。

観察と実験は古くから生物医学の中心でした。過去の研究が科学的方法のない無作為な試みにすぎなかったわけではありません。

ゲノミクスによって、病気に関連する遺伝子やタンパク質をより的確に調べられます。

デジタルモデルは、タンパク質、細胞、臓器の一部の構造や機能を再現できます。ただし、人体の完全で信頼性のある複製ではなく、すべての実験を代替するものでもありません。

何が変わる可能性があるのか

多くの創薬プロジェクトは成功に至りません。精密医療と低分子医薬品は補完関係にもあり、ゲノミクスがすべての従来薬を自動的に置き換えるわけではありません。

承認までに多くの候補が脱落します。プロジェクトに応じて実験室での試験、非臨床試験、臨床試験が必要です。一つの成功率をすべての方法に当てはめることはできません。

開発には長い年月と多額の資金が必要になることがあります。失敗したプロジェクトにも費用はかかりますが、有益な科学的知見が得られる場合もあります。

出典: Biosourcing

予測モデルは、高額な実験を行う前に候補の優先順位を決める助けになります。ただし、モデルの結果だけでは医薬品の安全性や有効性は証明できません。

このため、創薬はAIとバイオテクノロジーを組み合わせる企業にとって重要な応用分野です。

機械学習はデータのパターンを見いだし、確率に基づく予測を行えます。これもアルゴリズムを用いる方法であり、信頼性はデータ、設計、評価に左右されます。

こうした進歩は、生物学、化学、物理学、情報科学における長年の研究に支えられています。

広く注目された成果の一つが2020年のDeepMindによるAlphaFoldを使ったタンパク質の立体構造予測の大幅な進歩です (GOOG )。2022年にはデータベースが、登録されたタンパク質の構造予測2億件以上へ拡張されました。これらがすべての生物学的機能を完全に説明するわけではありません。Alphabetは2021年にIsomorphic Laboratoriesも設立し、AIを活用した医薬品設計と創薬を進めていました。

2023年の視点で見る五つの企業

Alphabetには多様な事業があり、バイオテクノロジーはその一部です。本記事は五つの企業を2023年の視点で検討します。すべてがAI専業企業ではなく、現在も独立した上場企業とは限りません。

計算用のハードウェアやソフトウェアを提供する企業は別の分野に当たります。 例えば、 ゲノミクス用ソフトウェアParabricksを提供するNvidia (NVDA )があります。

元の掲載順は2023年の執筆時点の時価総額に基づき、現在の企業規模を示すものではありません。

1. Roivant Sciences Ltd.

ROIV 価格チャート

Roivantは、名称の末尾に-vantが付くことの多い企業を通じてバイオ医薬品のプロジェクトを開発・取得します。

グループ全体がAIだけを対象としているわけではありません。計算技術の事業と医薬品開発の双方を区別して評価する必要があります。

2021年にRoivantは、4億5,000万ドル相当のRoivant株式を対価とするSilicon Therapeuticsの買収契約を発表しました。追加の条件付きマイルストーン支払いの可能性もありました。同社の計算物理学は、VantAIの機械学習事業を補完するものでした。

DatavantとCiox Healthの合併後、RoivantはDatavantの少数持分を保有していました。Datavantは医療データをつなぐ企業です。少数持分は完全な所有や支配を意味しません。

当時の計算技術を用いる事業には、Psivantの物理学に基づく分子シミュレーションや、Lokavantの臨床試験分析プラットフォームもありました。所有関係や企業構造は元の検討時点のものです。

出典: Roivant

Roivantの売上高には製品販売、ライセンス、その他の契約代金が含まれていました。当時、その大半が必ず承認薬の販売によるものだったわけではありません。売上高は純利益とも異なります。

グループは計算技術の事業と医薬品開発を組み合わせていました。当時の商業活動の一例が、Dermavantを通じた乾癬治療薬VTAMAです。一つの製品の成功がグループ全体の成功を保証するものではありません。

2. Schrödinger, Inc.

SDGR 価格チャート

Schrödingerは物理学に基づくモデルで分子を評価し、薬効、溶解性、半減期、合成の実現可能性などを比較します。

これらの特性にはトレードオフがあります。計算で有望とされた候補も、実験での検証が必要です。

同社は機械学習も組み合わせています。Schrödinger (SDGR )は、大規模な仮想分子ライブラリーから実験用の候補を絞り込めます。ただし、10億個の分子から数日で八つの有効な医薬品が得られる保証はありません。

出典: Schrodinger

Schrödingerは2020年、Bayerとの5年間の技術協力と約1,000万ユーロの見込み支払いを発表しました。通貨はドルではありません。協力は分子設計と計算による予測モデルを組み合わせるもので、契約額全体が直ちに計上された売上高ではありません。

2022年発表のEli Lillyとの協力には初期支払いのほか、最大4億2,500万ドルの条件付きマイルストーン支払いと追加のロイヤルティが含まれていました。最大額は保証された額でも、既に受領した額でもありません。

当時の協力先にはTakeda、Sanofi (SNW.DE ) (SNY )、Bristol Myers Squibb、小規模な製薬会社がありました。

出典: Schrodinger

Schrödingerは自社の分子も開発していました。ソフトウェアや協力事業の売上高は利益と同じではありません。研究、開発、事業拡大には費用がかかっていました。

医薬品以外にも、複雑なバイオ医薬品や化学製品、電池、高分子などの材料への応用を研究していました。

出典: Schrodinger

評価では協力事業の進捗、実験・臨床結果、財務の持続可能性が重要です。新しい契約だけで治療の成功が証明されるわけではありません。

3. Exscientia

ExscientiaはAIを 精密医療や医薬品開発の各段階の支援に用いていました。同社は2024年11月にRecursionと統合したため、2023年当時のような独立した上場投資対象ではありません。

出典: Exscientia

時間の70％削減と資本効率の80％改善は、創薬の特定段階に関する同社の主張でした。開発全体の期間や承認までの費用について、普遍的かつ独立に検証された削減率ではありません。

2023年初め、ExscientiaはAIで設計された四つの分子が、がんや炎症性疾患などの臨床試験に進んだと報告しました。多額の協力契約は主に将来の条件付き支払いを含むもので、65億ドルが既に実現した売上高だったわけではありません。

出典: Exscientia

2022年9月30日時点で、Exscientiaは現金、現金同等物、銀行預金として約6億2,470万ドルを報告しました。営業活動の純現金流出1,500万ドルは年初から9か月間のもので、第3四半期だけや流動性全体の減少額ではありません。協力事業の入金も現金収支に影響していました。ドル額は発表資料の為替レートでポンドから換算されたものです。

これらの資金は研究を支えますが、どれだけ長く使えるかは支出と入金に左右されます。提携によって臨床上や資金調達上のリスクがなくなるわけではありません。

4. Absci Corporation

ABSI 価格チャート

Absciは2011年に設立され、米国ワシントン州バンクーバー、ニューヨーク、スイスのツークで事業を行っていました。2021年に取得した技術には Totient の抗体・標的探索と Denovium の深層学習によるタンパク質探索・設計が含まれます。

これらの技術取得は、標的の探索からタンパク質の設計までを計算技術で支える取り組みの一部でした。

同社はコンピューターによる抗体設計と実験室での試験に注力していました。約6週間のサイクルは設計と試験を指し、臨床開発全体や承認までの期間ではありません。

2023年1月、Absciはゼロショット方式で新しい抗体を設計し、実験室で検証できると発表しました。モデルは、その特定の標的に結合する既知の抗体では訓練されていませんでした。これは事前データが一切存在しないという意味ではなく、臨床的有効性の証拠でもありません。

AbsciとMerck（MSD）の協力は、最大三つの標的について、初期支払いとマイルストーン支払いを合わせ最大6億1,000万ドルの可能性がある契約でした。オプション行使や条件達成が必要であり、最大額が直ちに売上高となったわけではありません。記事ではAstellasとの研究協力やNvidiaの計算技術の利用も紹介されていました。

Absciは開発の初期段階でした。技術的な進歩や契約は投資成功の保証ではなく、臨床結果、費用、必要資金とともに評価する必要があります。

5. e-therapeutics plc

e-therapeuticsは計算生物学とRNA干渉（RNAi）に基づく治療を組み合わせていました。RNAに作用して特定の遺伝子の発現を抑えることが目的で、DNAの編集ではありません。

Novo Nordiskなどとの研究協力もありました。協力事業の売上高は承認済み医薬品の販売とは異なります。

2022年7月31日までの6か月間で、同社は売上高30万ポンド、税引後損失380万ポンド、現金2,180万ポンドを報告しました。したがって売上高が皆無だったわけではありません。費用控除前1,350万ポンドの資金調達は2022年9月30日に発表されました。資金調達は売上高や利益ではありません。AIMでの取引は2024年5月に終了しました。

評価では流動性、支出、株主の権利、候補薬の進捗が重要です。過去の上場は現在の売買可能性を保証しません。

計算生物学への投資を評価する

この分野はAIとバイオテクノロジーという二つの複雑な領域を組み合わせます。一方だけの知識では他方を十分に評価できません。

多くの企業が低分子や抗体など似た用途を研究しており、科学的・経済的リスクを共有することがあります。

分散投資は一社への依存を減らせますが、業界リスクをなくすものではありません。元の記事が示した2022～2027年の急成長予測は仮定に基づく見通しで、実現済みの成長や投資収益の約束ではありません。

各モデルの評価にはデータの質、費用、臨床的進展、商業的な利用可能性が重要です。技術的な期待だけでは十分ではありません。