精密治療は2030年までに5000億から3兆へ6倍に成長する可能性があります

古い治療法

最近まで、製薬業界の大半は薬として使用できる新しい化学分子の探索に注力してきました。目的は、体や細胞に影響を与える化学化合物を見つけることです。

これはしばしば困難な手法でした。当初、製薬業界は従来の医薬品に頼り、植物やその他の天然資源から有効成分を分離していました。アスピリンのような薬もここから生まれました。

次第に、全く新しい分子を見つける必要が出てきました。これは多くの試行錯誤を伴います。目安として、1つの医療治療を特定するだけでも最大1万個の候補分子が必要になることがあります。このプロセスは自然に非常に時間とコストがかかります。

要するに、このアプローチは「問題を探す解決策」と表現できます。化学から始めて、体内で何かできるかを判断します。そして理想的には、患者を殺さないことです…

出典: 臨床薬開発の90％が失敗する理由と改善策

ほとんどの場合、これらの薬は症状のみを治療します。鎮痛剤を投与して痛み信号を除去することはできますが、痛みの原因は解決しません。がん細胞がどのようなものか、何がそれを死滅させるかは分かっても、なぜがん化したのかは分かりませんでした。

このため、医師は暗闇で射撃するように、効果のある何かを探すしかありませんでした。

この手法の別の問題は、活性分子が複数の生化学的効果を持つ傾向があることです。したがって、例えば肺に対して意図した効果があっても、心臓や肝臓、脳にも影響を及ぼす可能性があります。

これがほとんどの薬に長い「副作用」リストがある理由です。活性薬が唯一望ましい効果だけを持つことはかなり稀だからです。

新しいアプローチ

古い方法は数十年前には理にかなっていました。当時は体のメカニズムについてほとんど知らなかったからです。1953年以前は、DNAが二重らせんであることすら分かっていませんでした。PCRが発見されたのは1970年代まで遡り、実用的なコストで日常的に行えるようになるまでさらに時間がかかりました。ヒトゲノムは2003年まで配列決定されておらず、プロジェクトには何十億もの費用がかかりました。

違いは、現在では全ゲノムシーケンスのコストが1,000ドル以下になっていることです。

そのため、ようやく体内の細胞で何が起きているかを合理的に把握できるようになりました。DNAという「データベース」がRNAという「コード指示」に変換され、さらに活性タンパク質になる仕組みを正しく理解できるようになったのです。

出典: Ark Invest

この知識の最初の結果は、多くの疾患の根本原因が分かるようになったことです。欠損したタンパク質、欠失した遺伝子、または特定のホルモンが正しく機能しないことです。盲目的に体の化学を変えて最善を期待するのではなく、私たちは何が問題かを知っています。

第二の結果は、製薬業界が従来のアプローチに転換できるようになったことです。今や体内の問題点から始めてそれを修正することが可能です。

問題から出発し、解決策を探す。

新しいツール

過去10年で、多くの生化学的ツールが研究室から医療研究や商業化された治療へと移行しました:

• モノクローナル抗体
• カスタマイズされた遺伝子編集
• RNAサイレンシング（RNAi）
• mRNAワクチン
• 組織特異的ターゲティング
• 幹細胞
• タンパク質分解剤
• 免疫調整剤
• 遺伝子・タンパク質ベースの診断
• 組織3Dプリンティング

これらすべての治療はしばしば「精密治療」という傘の下にまとめられます。化学ベースの非標的治療という「古い方法」と対照的です。

モノクローナル抗体が最初に登場しました。mRNAワクチンはパンデミック時に劇的に登場しました。他のものも同様に重要で変革的になるでしょう。

精密治療市場

現在、Ark Investの推定によると、精密治療は5000億ドル規模の市場です。それはもはや単なるアイデアや潜在的な医薬品ではなく、過去10年間の製薬セクター成長の主な原動力です。

（精密治療の正確な市場価値は、何を精密治療とみなすかにより、推定間で大きく異なる可能性があります）

同じ調査で、Ark Investはこの市場が2030年までに3兆ドルに成長すると見積もっています。これはわずか7年で6倍の成長です。

いくつかのサブセクターがこの成長の原動力となっています

遺伝子編集

多くの希少疾患は欠損または欠失した遺伝子が原因です。疾患の根本原因はすべての細胞に深く関わり、欠損した生化学的機能に起因します。したがって、化学薬剤が「活性化」や「抑制」できる対象がありません。欠損した機能をすべての細胞で回復させることだけが疾患を治すことができます。

初期の遺伝子編集はex vivoに焦点を当て、ラボで細胞を修正し体内に再注入していました。新しい手法はin vivo治療に焦点を当て、体内の標的細胞すべての遺伝子を直接編集します。

mRNA

これはCOVID-19に対するmRNAワクチンのおかげで一般に最も知られています。しかし、ワクチンはmRNAの唯一の応用ではありません。最も有望なのは実際にがん治療です。詳細や他のmRNA応用については、当記事「mRNA技術の次なる応用：がん治療」をご覧ください。

合成生物学

遺伝子編集が既存の遺伝子を修正するのに対し、合成生物学は全く新しい遺伝子や長いDNA配列を追加します。したがって、これは遺伝子治療の自然な次のステップです。詳細は当記事「トップ5 合成生物学上場企業」をご覧ください。

標的タンパク質分解剤（TPD）

時には、疾患は欠損した遺伝子ではなく、誤ったタンパク質の存在が原因です。TPDはこのタンパク質の量を減少させ、薬剤や遺伝子編集では解決できない症候群に対処できます。この分野は2016年以降に研究が始まった新興分野ですが、すでに第II相臨床試験に入っている候補薬があります。

液体生検／分子がん診断

ほとんどのがんは、健康な細胞と区別できる特定の遺伝子配列を持っています。長い間、これらの変化を直接臓器の一部をサンプリングせずに検出することが課題でした。さらに、がんが早期に検出されればされるほど、生存率が高まります。

液体生検は、最も高度な遺伝子検出法を用いて血液中のがんマーカーを検出します。これにより、低コストで定期的ながん検査と早期発見が可能になります。

液体生検のリーディングカンパニーであるGrailについては、親会社に関する当記事「Illumina vs Pacific Bioscience：次世代ゲノムシーケンシング企業の選択」をご覧ください。

最後に、特定のがんタイプに対する事前の脆弱性を検出する全ゲノム解析は、どの患者がより頻繁なモニタリングを必要とするかを事前に把握するのに役立ちます。

精密治療企業の選択

各社の詳細な分析は行わず、精密治療を数十億ドル規模のブロックバスター治療に変えている主要企業をいくつか紹介します（これらの一部は以前に言及され、対応する記事で詳しく分析されています）。