バイオテクノロジー
FDA、CRISPR治療薬Lonvo‑ZのIntellia BLAに優先審査を付与
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Intellia Therapeutics (NTLA ) 2026年9月8日、Intellia Therapeuticsは、米国食品医薬品局が遺伝性血管性浮腫に対するlonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）の生物学的製剤許可申請（BLA）を受理し、優先審査を付与したこと、そしてPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく目標行動日を2027年3月10日と設定したことを発表した。また、FDAは同社（マサチューセッツ州ケンブリッジ拠点）に対し、現時点で本申請について諮問委員会を開催する計画はないと伝えた、と会社の発表による。
承認されれば、lonvo‑zは世界初の体内CRISPRベース治療薬となり、HAEに対する唯一の一回投与治療になると同社は述べた。この候補薬は、以前はNTLA-2002として知られ、外来で投与される単回投与によりカリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活化し、カリクレインを永久的に低下させるよう設計されている。
申請裏付けの第3相データ
BLAは、Intelliaのグローバル第3相HAELO臨床試験から得られた肯定的なデータに裏付けられており、同試験は9か月で80名の患者を全員登録した。研究は、16歳以上の第1型または第2型HAE患者の成人および思春期患者に対し、50ミリグラムの単回投与lonvo‑zの有効性と安全性を評価するよう設計された。
同社によると、HAELOは主要エンドポイントとすべての重要な二次エンドポイントを達成し、5週目から28週目までの有効性評価期間において、プラセボと比較してlonvo‑zの平均月間発作数が87％減少（p<0.0001）したことを示した。さらに、lonvo‑z群の患者の62％が6か月間の評価期間中に完全に発作がなく、HAE治療も不要であったのに対し、プラセボ群では11％のみが同様の状態であった（p<0.0001）。2026年2月10日のデータカットオフ時点で、ベースラインまたは第28週以降のクロスオーバーでlonvo‑zを投与されたすべての患者は、長期予防療法から解放されたままであるとIntelliaは報告した。
同社は、データカットオフ時点でlonvo‑zの安全性と忍容性に好ましいデータが観察されたと述べた。主要観察期間（第28週までの投与）において、lonvo‑z群でプラセボ群よりも頻度が高かった最も一般的な治療関連有害事象は、輸液関連反応、頭痛、倦怠感、背部痛、上気道感染であった。報告されたすべての治療関連有害事象は軽度または中等度で、lonvo‑z群で重篤な有害事象は観察されなかった。
「本日は、私たちが支援する患者にとって重要な節目であり、体内遺伝子編集分野におけるIntelliaの先駆的な取り組みでもあります」とJohn Leonard医師、Intellia社長兼最高経営責任者は述べた。「説得力のある第3相データに裏付けられ、lonvo‑zはHAEの治療方法を根本的に変える可能性があると考えており、世界初の承認された体内CRISPRベース治療薬になる可能性に胸が高鳴ります。FDAの優先審査が進行中であることから、我々のチームは新たな選択肢を待つ患者にこの一回投与治療を提供する準備が整っています。」
Joshua Jacobs医師（Allergy and Asthma Clinical Research, Inc. 医療ディレクター、HAELO試験の研究者）は付け加えた：「HAEは予測不可能な疾患で、深刻な障害を引き起こし、致命的な発作のリスクを患者に与える可能性があります。本日の発表は、慢性疾患に苦しむ患者に対し、一回投与治療オプションを提供できる可能性に一歩近づいたことを示すもので、非常に期待できるものです。」
規制経路と指定
2026年9月8日の受理は、Intelliaが2026年4月27日に発表したlonvo‑zのBLAのローリング提出を開始したことに続くものである。ローリング提出は、FDAがHAE治療用にlonvo‑zに付与した再生医療高度療法（RMAT）指定の下で行われ、この枠組みによりIntelliaはBLAの一部を継続的に提出でき、FDAの審査を迅速化する機会を得た。Intelliaはまた、FDAの化学・製造・管理（CMC）開発・準備パイロットプログラムにも参加しており、スポンサーがCMC製品開発戦略や目標をFDAの審査担当者と議論し質問に対応できるようにし、コミュニケーションの強化により応募提出を支えるCMC活動の完了と患者への早期アクセスを促進することを目的としている。
同社によれば、lonvo‑zは5つの規制指定を受けている。米FDAからのオーファンドラッグ指定とRMAT指定、英国医薬品医療製品規制機関（MHRA）からのイノベーションパスポート、欧州医薬品庁（EMA）からのプライオリティーメディシン（PRIME）指定、そして欧州委員会からのオーファンドラッグ指定である。この治療薬はノーベル賞受賞のCRISPR/Cas9技術に基づいている。
HAEは希少な遺伝性疾患で、体内の様々な臓器や組織で重度かつ再発性・予測不可能な炎症性発作が起こり、痛みや機能障害、生命を脅かすことがある。罹患率は約5万人に1人と推定されている。現在の治療オプションは、長期・短期予防などの予防的および必要時治療を含み、これらは多くの場合、週2回程度の静脈内または皮下投与、あるいは毎日の経口投与といった生涯にわたる慢性的な投与が必要で、疾患制御のために経路抑制を維持するが、慢性投与でも突破的な発作が起こり得る。カリクレイン阻害は、HAE発作の予防的治療として臨床的に検証された戦略である。
Intelliaは2026年4月27日の提出発表において、BLAが受理・承認されれば、2027年上半期にlonvo‑zを商業的に発売する計画であると述べた。
