バイオテクノロジー
PTC Therapeutics、2026年の業績見通しを引き上げ 第3四半期の売上高は3億5,800万ドルに
PTC Therapeutics PTC Therapeuticsは2026年10月29日、2026年9月30日終了の第3四半期決算を発表し、総売上高は3億5,780万ドルとなった。また、2026年通期の総売上高見通しを12億9,000万～13億2,000万ドルに引き上げた。ニュージャージー州ウォーレンに本社を置く同社はさらに、同四半期にSangamo Therapeuticsからファブリー病の遺伝子治療薬ST-920を取得し、現金で1億1,100万ドルを一括で支払ったと明らかにした。 同社の2026年第3四半期決算発表によると、総売上高は3億5,780万ドルで、2025年第3四半期の2億1,100万ドルから増加した。販売中の製品全体の純製品売上高は2億7,590万ドルで、前年同期の1億3,100万ドルと比べて増加し、同社は伸び率が100％を超えたと説明した。PTCは5,170万ドルの純損失（基本・希薄化後1株当たり0.62ドル）を計上した。2025年第3四半期は1,590万ドルの純利益（1株当たり0.20ドル）だった。同四半期の業績には、債務消滅損失1,930万ドルと法人税費用1,060万ドルが含まれた。一方、営業利益は2,510万ドルで、前年同期の300万ドルから増加した。 最高経営責任者（CEO）のMatthew B. Kleinは、Sephienceの発売後も勢いが続いたことで、製品売上高が過去最高となる「またしても好調な四半期を達成した」と述べた。また、この業績により、同社は今年中にキャッシュフローの損益分岐点という目標を達成できる見通しだと語った。発売から1年を迎えた現時点で、同氏は「あらゆる指標で見て成功を収めている」と述べた。 製品売上高とロイヤルティ収入の詳細 同社によると、Sephience（セピアプテリン）の2026年第3四半期の純製品売上高は1億8,190万ドルで、2026年第2四半期と比べて20％増加した。このうち、米国での売上高は1億4,500万ドル、米国外での売上高は3,700万ドルだった。PTCは、2026年9月30日時点で、世界で2,000人を超える患者がSephienceを使用していると報告した。 Translarna（アタルレン）の純製品売上高は4,850万ドルで、2025年第3四半期の5,070万ドルを下回った。同社によると、当四半期のTranslarnaの売上高にはロシア政府からの購入注文分が含まれている。Emflaza（デフラザコート）の純製品売上高は2,510万ドルで、前年同期の3,520万ドルから減少した。 Rocheが報告したEvrysdi（リスジプラム）の年初来売上高は約14億7,000万スイスフランで、これに伴いPTCが2026年第3四半期に計上したロイヤルティ収入は8,170万ドルとなった。2025年の同期間は7,080万ドルだった。 ST-920の取得と開発パイプラインの最新情報 PTCは2026年第3四半期に、ファブリー病を対象とする遺伝子治療薬ST-920をSangamo Therapeuticsから取得した。前払い金は1億1,100万ドルで、米国の規制当局による承認を条件とする最大1億ドルの追加マイルストーン支払いが設定されている。前払いの現金対価は、当四半期に仕掛研究開発費として計上された。同社はST-920について、1回の投与で済むアデノ随伴ウイルス遺伝子治療であり、慢性的な酵素補充療法に伴う負担を軽減できる可能性があると説明している。PTCは、ST-920の生物製剤承認申請を2026年第4四半期に完了する見込みで、FDAによる迅速承認と2027年の商業発売の可能性を見込んでいる。 ハンチントン病プログラムについて同社は、FDAのスケジュールの都合により、votoplamの第2相試験データと迅速承認の可能性がある申請経路について協議するFDAのタイプC会合が、2027年第1四半期に予定されたと発表した。votoplamのグローバル第3相試験INVEST-HDは世界各地の施設で登録を進めており、症状が早期に現れた患者を約770人登録することを目標としている。 フリードライヒ運動失調症の治療を目的とするNDA（新薬承認申請）の再提出を支えるためのvatiquinoneのPROVE-FA試験は、2026年第3四半期に開始された。同社によると、このグローバル試験では7～21歳の患者を約120人登録する予定で、非盲検の治療群と、条件を対応させた自然歴対照群が設けられている。 同社は次世代DHODH阻害薬PTC844の第2a相試験も開始した。経口NLRP3阻害薬PTC612の第1相試験は引き続き進展している。また、MSH3を標的とするスプライシング調節薬の開発候補PTC303は、2027年に臨床試験に入る見込みだ。 同社は2026年通期の総売上高見通しを12億9,000万～13億2,000万ドルに引き上げ、製品売上高の見通しも従来の8億5,000万～9億5,000万ドルから9億6,000万～9億9,000万ドルに引き上げた。GAAPベースの研究開発費および販売費・一般管理費の見通しは7億7,500万～8億1,500万ドルで据え置いた。一方、非GAAPベースの研究開発費および販売費・一般管理費の見通しも6億8,000万～7億2,000万ドルで据え置き、現金支出を伴わない株式報酬費用の推定額9,500万ドルを除外している。同社によると、経営陣は業務上の動向を評価・特定する際に、これらの非GAAP指標を使用している。 2026年第3四半期のGAAPベースの研究開発費は1億540万ドルで、前年同期の1億200万ドルから増加しました。非GAAPベースの研究開発費は9,490万ドルで、非現金の株式報酬費用1,050万ドルを除いています。GAAPベースの販売費及び一般管理費は8,010万ドルで、2025年第3四半期の8,400万ドルから減少しました。非GAAPベースの販売費及び一般管理費は6,670万ドルで、株式報酬費用1,330万ドルを除いています。 現金、現金同等物及び市場性のある有価証券は、2026年9月30日時点で21億2,790万ドルとなり、2025年12月31日時点の19億4,540万ドルから増加しました。有利子負債総額は5億3,630万ドルで、2025年末の2億8,660万ドルから増加しました。将来のロイヤルティ売却に伴う負債は23億560万ドルで、比較対象の23億840万ドルから減少しました。2026年9月30日時点の発行済みかつ流通している株式数は83,535,767株でした。 2026年9月30日までの9か月間の総収益は9億9,090万ドルで、2025年の同期間の15億6,600万ドルから減少しました。純利益は2,900万ドル、基本的1株当たり利益は0.35ドルでした。前年同期は純利益が8億1,760万ドル、基本的1株当たり利益が10.40ドルでした。
Illumina、2026年の業績見通しを引き上げ、第3四半期の売上高は11億3,000万ドルに増加
Illuminaは2026年10月29日、2026年度第3四半期の売上高が11億3,000万ドルとなり、前年同期の10億8,400万ドルから4.2%増加したと発表するとともに、通期の売上高と利益の見通しを引き上げた。2026年9月27日終了の四半期におけるGAAPベースの希薄化後1株当たり利益は1.43ドルで、前年同期の0.98ドルから増加した。また、GAAPベースの営業利益率は21.0%から27.0%に上昇したと、第3四半期決算発表資料で明らかにした。 2026年度の業績見通し 2026年度について、予想される関税還付の影響を除いた売上高は46億4,000万～46億6,000万ドルとなる見通しで、従来予想の46億～46億4,000万ドルから引き上げた。非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益の見通しも、従来の5.30～5.40ドルから5.40～5.45ドルに引き上げた。非GAAPベースの営業利益率は23.6%を見込んでおり、従来予想の23.4～23.6%に対して上限の水準となる。オーガニック売上高成長率は4%超、その他地域（ROW）のオーガニック売上高成長率は5%超との見通しを、従来予想から据え置いた。 Illuminaは、将来見通しに関する業績予想を非GAAPベースで示していると説明した。また、買収関連費用、条件付対価の公正価値調整、戦略的投資による損益、資産の減損、リストラクチャリング活動、係争中の訴訟の最終的な結果などを挙げ、過度な労力を要さずにこれらの指標を最も直接比較可能なGAAP指標に照合することはできないとしている。 当四半期の報告には、Illuminaが回収を見込む国際緊急経済権限法（International Emergency Economic Powers Act、IEEPA）に基づく関税還付の予想額が含まれている。その内訳は主に、売上原価の減少として認識した7,900万ドルの利益と、顧客に還元する予定の還付分として売上高から差し引いた3,700万ドルである。関税還付を除く売上高は11億7,000万ドル（11億6,600万ドル）だった。 同社の照合によると、関税還付を除いた四半期の売上高成長率は7.6%だった。買収と為替変動の影響も除いたオーガニック売上高成長率は4.8%、その他地域（ROW）のオーガニック売上高成長率は4.7%だった。Illuminaは、中国の「信頼できないエンティティ・リスト」に掲載されていることから、ROWを大中華圏を除くその他の地域と定義している。 GAAPベースの売上総利益率は73.5%で、前年同期の67.6%から上昇した。非GAAPベースの売上総利益率は75.3%で、関税還付を除くと69.4%だった。GAAPベースの営業利益は3億500万ドルで、前年同期の2億2,700万ドルから増加した。一方、非GAAPベースの営業利益は3億2,500万ドルで、関税還付を除くと2億9,200万ドルだった。非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益は1.62ドルで、前年同期の1.34ドルから増加した。非GAAPベースの1株当たり利益を0.18ドル押し下げた関税還付の影響を除くと、非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益は1.44ドルだった。 製品売上高は9億4,600万ドルで、前年同期の9億2,700万ドルから増加した。サービスおよびその他の売上高は1億8,300万ドルで、前年同期は1億5,700万ドルだった。売上原価合計は2億9,900万ドルで、前年同期の3億5,100万ドルから減少した。内訳は、製品売上原価が1億9,900万ドル（前年同期は2億6,700万ドル）、サービスおよびその他の売上原価が8,200万ドル（同6,800万ドル）、取得した無形資産の償却費が1,800万ドル（同1,600万ドル）だった。売上総利益は8億3,000万ドルで、前年同期の7億3,300万ドルから増加した。 研究開発費は2億4,400万ドルで、前年同期の2億2,900万ドルから増加した。販売費、一般管理費は2億8,100万ドルで、前年同期は2億7,700万ドルだった。その他の費用（純額）は4,100万ドルで、前年同期の700万ドルから増加した。法人税費用は4,400万ドルで、前年同期の7,000万ドルから減少した。Illuminaによると、前年同期の税額には、2025年7月4日に署名された米国の税法に伴い計上した、一部の米国外税額控除に関連する繰延税金資産に対する一時的な評価性引当金4,200万ドルが含まれていた。純利益は2億2,000万ドルで、前年同期の1億5,000万ドルから増加し、基本的1株当たり利益は1.46ドルで、前年同期の0.98ドルから増加した。 2026年度の最初の9カ月間に、Illuminaは売上高33億8,000万ドルを計上した。前年同期の31億8,400万ドルから6.2%増加した。内訳は、製品売上高が28億4,500万ドル、サービスおよびその他の売上高が5億3,500万ドルだった。9カ月間の純利益は5億6,100万ドル、希薄化後1株当たり利益は3.65ドルで、前年同期はそれぞれ5億1,600万ドル、3.29ドルだった。9カ月間の非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益は4.08ドルで、関税還付を除くと3.90ドルだった。その他地域（ROW）のオーガニック売上高成長率は5.4%だった。 キャッシュフローと貸借対照表 四半期の営業活動によるキャッシュフローは4億1,900万ドルで、前年同期の2億8,400万ドルから増加し、設備投資は4,100万ドルだった。Illuminaが営業キャッシュフローから有形固定資産の購入額を差し引いて算出するフリーキャッシュフローは3億7,800万ドルで、前年同期の2億5,300万ドルから増加した。減価償却費および償却費は7,100万ドルだった。 2026年9月27日の四半期末時点で、Illuminaの現金、現金同等物および短期投資は合計13億4,000万ドルでした。貸借対照表には、現金および現金同等物が12億8,900万ドル、短期投資が4,800万ドルと記載されています。総資産は68億1,200万ドルで、2025年12月28日時点の66億4,400万ドルから増加しました。棚卸資産は6億6,700万ドルで、同日時点の5億6,400万ドルから増加しました。有利子負債は17億8,900万ドルで、流動部分はありませんでした。2025年12月28日時点では、有利子負債が14億9,000万ドル、流動部分が4億9,900万ドルでした。株主資本は31億4,500万ドルで、前回の27億2,300万ドルから増加しました。 「第3四半期は、堅調な臨床需要とNovaSeq Xの力強い設置が業績を押し上げ、ガイダンスを上回りました。勢いが続いていることを受け、通期の売上高と利益のガイダンスを引き上げます」と、Illuminaの最高経営責任者（CEO）、Jacob Thaysenは述べました。「戦略の実行を進めるなかで、当社のイノベーションはIlluminaのエコシステムがもたらす価値を広げています。お客様とともに、AIがヒト生物学への理解を変革し、患者の転帰を改善するための基盤を築いています。」 当四半期の非GAAPベースの1株当たり利益（EPS）の調整項目には、1株当たり0.10ドルの買収関連費用、1株当たり0.03ドルの変革施策費用、1株当たり0.19ドルの戦略的投資純損失が含まれました。これらは、1株当たり0.13ドルの法人税調整によって一部相殺されました。一方、関税の還付により、非GAAPベースのEPSはさらに1株当たり0.18ドル押し下げられました。買収関連費用の主な内訳は、無形資産の償却費1,800万ドル、SomaLogicに関連する棚卸資産の公正価値評価額の増加分200万ドル、SomaLogicおよびGRAILの買収費用500万ドル、条件付対価に係る負債の純利益1,100万ドルです。変革施策費用の主な内訳は、同社のERPシステムをアップグレードするための導入費用です。 Illuminaは、2026年10月29日午後1時30分（太平洋時間、東部時間午後4時30分）に決算説明会を開催すると発表しました。録画は同社のウェブサイトに掲載され、開催後少なくとも30日間視聴できます。
FDAがVyglxiaの新薬承認申請の再提出を審査対象として受理、Biohavenの第3四半期純損失は縮小
Biohaven Ltd. 2026年10月29日、2026年9月30日までの第3四半期の純損失は1億2,930万ドル（1株当たり0.86ドル）となり、2025年の同じ期間の1億7,340万ドル（1株当たり1.64ドル）から縮小したと発表した。また、米食品医薬品局（FDA）が、脊髄小脳失調症を対象とするVyglxia（トリロルゾール）の新薬承認申請の再提出を審査対象として受理したと明らかにした。2026年第3四半期決算の発表では、Ono PharmaceuticalにMoDE IgG分解薬ポートフォリオの独占的な地域ライセンスを付与したことや、Kv7イオンチャネル・プラットフォームの全世界ライセンスをSK Biopharmaceuticalsに供与する4億ドルの契約の完了に向けた進捗についても説明した。 2026年第3四半期の業績 株式報酬費用（非現金費用）を含む研究開発費は、当四半期に1億190万ドルとなり、前年同期の1億4,120万ドルから減少した。同社は3,930万ドルの減少について、主にプログラム関連の直接費用と前臨床費用の減少によるものと説明した。直接費用の減少は、その大部分が2025年第4四半期に実施したプログラムの戦略的な優先順位の見直しを反映している。研究開発費に含まれる株式報酬費用（非現金費用）は1,210万ドルで、前年同期から190万ドル減少した。 一般管理費は2,460万ドルとなり、前年同期の2,820万ドルから360万ドル減少した。同社は、主に人件費の減少によるものと説明した。その他費用（純額）は290万ドルで、前年同期の380万ドルから90万ドル減少した。同社によると、主な要因は、支払手形負債の公正価値変動に伴う非現金損失の減少だった。 非GAAPベースの調整後純損失は1億1,070万ドル（1株当たり0.73ドル）となり、前年同期の1億5,590万ドル（1株当たり1.47ドル）から減少した。同社によると、非GAAP指標は株式報酬費用（非現金費用）とデリバティブの公正価値変動による損益を除外している。これらの指標はGAAP指標に代わるものではなく、調整表は発表資料に記載されている。 2026年9月30日までの9カ月間の純損失は3億9,710万ドル（1株当たり2.65ドル）となり、2025年の同じ期間の5億9,330万ドル（1株当たり5.74ドル）から減少した。当四半期の普通株式の加重平均発行済み株式数は1億5,100万株で、前年同期の1億580万株から増加した。 2026年9月30日時点の現金、現金同等物、有価証券および拘束性現金の合計は、約1億6,400万ドルだった。Biohavenは2026年10月20日にOnoから8,000万ドルの一時金を受領した。また、SK Biopharmaceuticalsとの契約締結時に、同社から追加で3億5,000万ドルを受け取る予定だと述べた。貸借対照表では、総資産が2億6,370万ドルで、2025年12月31日時点の4億5,140万ドルから減少した。支払手形は2億6,430万ドルで、株主資本は9,820万ドルのマイナスだった。2025年末時点では、株主資本は5,210万ドルのプラスだった。 ライセンス供与および規制に関する進展 FDAはBiohavenに対し、Vyglxiaの再申請を審査対象として受理したこと、また、2025年11月4日付の措置通知に対する完全な回答とみなしていることを伝えた。FDAは審査手数料に関する目標日を2027年第1四半期に設定し、末梢神経系・中枢神経系諮問委員会の会合を開く予定だが、開催日は後日発表するとしている。Biohavenによると、再申請には新たな肯定的な補足解析が含まれていた。 2026年10月、Biohavenは戦略的なライセンス供与・提携契約を締結した。この契約により、Ono Pharmaceuticalは、BHV-1300を主力とし、次世代の後続分解薬BHV-1310およびBHV-1320を含む、同社のMoDE汎IgG分解薬ポートフォリオを、日本、韓国、台湾および東南アジア諸国連合の加盟国で開発・商業化する独占的ライセンスを取得した。契約条件に基づき、Biohavenには短期的な支払いとして最大1億ドルが支払われる。この金額には、これまでに受領した8,000万ドルの一時金と、契約締結から1年以内に達成が見込まれるマイルストーンの達成時に支払われる2,000万ドルが含まれる。さらに、ライセンス対象地域におけるOnoの純売上高に対し、約20％のロイヤルティを受け取る。Biohavenは、米国、欧州、中国を含むライセンス対象地域外のポートフォリオに関するすべての権利を保持する。 会長兼最高経営責任者のVlad Coricは、Onoとの契約を「細胞外タンパク質分解薬における初の地域提携」と評し、同社のMoDEおよびTRAPプラットフォームの可能性を裏付けるものだと述べた。Coricはまた、この四半期について、「差別化されたプラットフォームを構築し、提携を通じて短期的・長期的な価値を生み出すという戦略の実行において、重要な進展があった」と語った。 開発中の低分子細胞外IgG分解薬BHV-1300は、バセドウ病を対象とする重要な第3相試験段階にあり、試験は2026年6月に開始された。米国とカナダでは50を超える施設で患者登録が可能となっており、日本、オーストラリア、英国、欧州連合（EU）でも施設の追加開設が見込まれている。同社によると、バセドウ病患者を対象とした第1b相試験では、BHV-1300により病原性の抗TSH受容体自己抗体が大幅に減少し、遊離T3および遊離T4が速やかに正常化するとともに、患者の症状が改善した。また、IgG3は選択的に温存された。 2026年8月に締結された契約に基づき、取引完了後、SK Biopharmaceuticalsは、opakalim（BHV-7000）を含むBiohavenのKv7イオンチャネル・プラットフォームと、同契約の対象となるその他のKv7化合物および製品について、独占的かつロイヤルティ付きの全世界ライセンスを取得する。契約条件では、Biohavenに対し、現金対価として4億ドルが支払われる。このうち3億5,000万ドルは取引完了時、5,000万ドルは完了から1年後に支払われるほか、開発および規制上のマイルストーン達成に応じて最大1億5,000万ドルを受け取る権利も認められている。またBiohavenは、opakalimの米国内純売上高に対して10％台半ばから20％台前半の段階的ロイヤルティ、米国外の純売上高に対して1桁台半ばのロイヤルティを受け取る権利を有する。今後、SK BiopharmaceuticalsがKv7プログラムの費用を負担し、Knopp Biosciencesに対する特定のマイルストーン支払いおよびロイヤルティ支払い義務も引き継ぐ。Biohavenによると、この契約に適用されるHSR法に基づく待機期間は2026年10月28日に満了し、残る取引完了条件を満たせるようになった。 FDAは2026年9月4日、臨床試験の一部を保留する通知を発出した。げっ歯類を用いた試験で確認された特定の代謝物について、ヒト被験者に対するリスクを評価するための情報が不十分だと判断し、opakalim試験の新規登録を一時停止するようBiohavenに指示した。保留の対象は新規患者登録のみであり、プログラム全体で、すでに無作為化された600人を超える患者への投与は継続されている。登録を完了したRISE 3試験は、2026年下半期に主要評価項目のデータを発表する予定に変更はない。RISE 2試験は、新規登録を停止し、今後数週間以内に得られる見込みの非臨床データを待ちながら投与を継続している。非盲検継続試験でも投与を続けている。Biohavenは米国外のグローバル施設でも、自主的に同じ対応を実施した。同社によると、代謝物の所見がヒトにとってどのような意味を持つかは不確かであり、この所見はげっ歯類に特有の可能性がある。また、臨床試験ではopakalimの安全性と忍容性は概して良好で、これまでに1,200人を超える参加者に投与されている。 Biohavenは、開発パイプラインの他の領域でも、ガラクトース欠損型IgA1を標的とするTRAP細胞外分解薬BHV-1400の重要な第3相試験を、2026年第4四半期にIgA腎症を対象として開始する計画に変更はないと述べた。予定地域には、日本をはじめとするアジア太平洋市場、米国、欧州、ラテンアメリカが含まれる。同社のFGFR3標的抗体薬物複合体BHV-1530の第1相試験データは、バルセロナで開催される第38回EORTC-NCI-AACRシンポジウムでの口頭発表に採択された。発表は、2026年11月18日から20日までの会期中、11月19日に予定されている。BHV-1530とRegeneron Pharmaceuticalsの 抗PD-1抗体Libtayo（cemiplimab-rwlc）を併用するコホートでは、臨床供給契約に基づき、2026年第3四半期に患者登録を開始した。同契約では、Biohavenが試験を主催して費用を負担し、RegeneronがLibtayoを提供する。同社はBHV-1530について、前治療歴の多い患者で確認された部分奏効など、初期の臨床活性を報告した。用量制限毒性は認められず、FGFR阻害薬に共通するクラス毒性も確認されなかった。BHV-1510の子宮内膜がん拡大コホートは進行中で、登録完了は2026年後半から2027年初頭を見込んでいる。 taldefgrobep alfaの肥満症を対象とする第2相試験は、GLP-1を基盤とする治療薬との併用評価を追加するため、計画を変更中である。同社は現在、単剤投与部分と併用投与部分の主要評価項目データを、いずれも2027年下半期に公表する見込みだと述べた。経口投与が可能で脳移行性を有する選択的TYK2/JAK1阻害薬BHV-8000は、早期パーキンソン病患者を対象とするグローバル第2/3相試験で評価中である。また、経口投与が可能で脳移行性を有するピルビン酸キナーゼM2（PKM2）調節薬BHV-8100は、初めてヒトに投与する試験が進行中である。 2026年8月、デラウェア地区連邦地方裁判所は、RA CapitalとAvilar TherapeuticsがMoDEプラットフォームに関連するYale Universityの営業秘密を故意かつ悪意をもって不正流用したとする、2026年7月の陪審評決を確認する判決を下した。これにより、YaleとBiohavenに対する合計400万ドルの賠償命令が正式化された。裁判後の申し立ては提出済みである。また2026年8月、同社はテクノロジー分野の投資家John Yetimogluを取締役に任命した。Biohavenによると、同社はBexorgと協業し、BexorgのNeuroLens AIプラットフォームと、BrainExプラットフォームで生成されたヒト全脳データを組み合わせて、神経科学分野の候補の選定やトランスレーショナル戦略の策定に役立てている。同社によれば、NeuroLensは約500人分のヒト脳データから構築されたデータレイクを用いて候補資産を評価し、最近検討された43件の中枢神経系プログラム全体で高い陽性的中率と陰性的中率を示した。
BioMarin、GC BiopharmaおよびHanmiからファブリー病治療薬のライセンスを取得
BioMarin Pharmaceutical Inc. 2026年10月29日、BioMarinはGC Biopharma Corp.およびHanmi Pharm Co., Ltd.と、ファブリー病を対象とする開発中の長時間作用型酵素補充療法HM15421/GC1134Aを開発・商業化するための独占的な全世界ライセンス契約を締結したと発表した。契約条件に基づき、BioMarinは7,000万ドルを一時金として支払う。また、一定の開発および商業化のマイルストーン達成に応じて、GC BiopharmaとHanmiは共同で最大4億500万ドルの追加支払いを受け取る権利を有し、さらにHM15421/GC1134Aの純売上高に応じた段階的ロイヤルティも受け取ると、同社の発表で説明された。 このライセンスにより、BioMarinは韓国を除く全世界で本候補薬の権利を取得する。韓国では、GC BiopharmaとHanmiがHM15421/GC1134Aの商業化権を保持する。現在進行中の第1/2相試験の終了後、BioMarinは韓国以外における本治療薬のその後の臨床開発、製造および商業化のすべてを単独で担う。 HM15421/GC1134Aは、ファブリー病患者を対象とする第1/2相臨床試験で現在評価されている、ヒト組換えα-ガラクトシダーゼA酵素療法である。BioMarinによると、本候補薬はファブリー病に対する初の皮下投与型酵素補充療法となる可能性があり、現在利用可能な酵素補充療法と比べて半減期を延長し、安定性を高めるよう設計されている。これにより、皮下投与が可能になるという。同社は、前臨床試験においてHM15421/GC1134Aが、腎機能、血管の健康状態、末梢神経系への影響など、主要な評価項目で独自の有効性を示したと述べた。本候補薬は2024年、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定を受けた。 「今回の契約は、今年初めのAmicus買収を基盤として、ファブリー病患者のコミュニティへの取り組みを強化していることを示すものです」と、BioMarinの社長兼最高経営責任者（CEO）であるAlexander Hardyは述べた。「社内研究と外部プログラムの両方を通じて臨床開発パイプラインを拡充するなかで、HM15421/GC1134Aは当社に非常によく適合する候補薬です。GALAFOLDによる治療が可能な変異を持つ患者にとどまらず、新たな世代の患者にも治療を届けられる可能性があります。」 進行中の第1/2相試験 HM15421/GC1134Aは、GC Biopharmaを主たるスポンサー、Hanmi Pharmaceuticalを共同研究者とする、非盲検、用量漸増型、概念実証を目的とした初回ヒト投与第1/2相試験で評価されている。この試験はClinicalTrials.govにNCT06858397として登録されている。登録情報によると、現在参加者を募集しており、実際の試験開始日は2025年5月14日、参加者数の推定は18人、試験完了予定日は2028年8月30日である。 参加者は低用量、中用量、高用量の3つのコホートに順次割り付けられ、薬剤の皮下投与を受ける。主要評価項目は、最長48週間にわたる有害事象の発生率とその特徴である。副次評価項目には、最高血清中濃度や終末消失半減期などの薬物動態パラメーターと、血漿および尿中のGb3・lyso-Gb3濃度、推算糸球体濾過量の変化などの薬力学的指標が含まれる。登録情報に記載された募集施設は、米国のカリフォルニア州、カンザス州、ミネソタ州、オハイオ州、ペンシルベニア州、バージニア州のほか、アルゼンチンと韓国にある。 開発の経緯 GC Biopharmaは2024年9月3日、韓国の2社がLA-GLAの名称で共同開発している本治療薬について、第1/2相試験に向けた治験薬申請をFDAが承認したと発表した。Hanmiの発表は2024年9月2日に公開された。GC Biopharmaは、LA-GLAがFDAから希少疾病用医薬品指定を受けたのは2024年5月だとし、本試験はファブリー病患者におけるLA-GLAの安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する目的で設計されたと述べた。 Hanmiは、LA-GLAをファブリー病に対する「世界初の月1回皮下投与の治療薬」と位置付けた。両社が2024年に発表した内容によると、ファブリー病の現在の治療には、組換え酵素を静脈内投与する酵素補充療法が含まれる。Hanmiによると、この治療法では患者が2週間ごとに点滴を受けるために通院する必要がある。また、長時間に及ぶ静脈内治療の負担や、腎疾患の進行を防ぐ効果が不十分であることなど、現行の治療法の限界を指摘した。GC Biopharmaは、これまでに実施した前臨床試験で、本治療薬の薬理活性が示されており、腎機能の改善や、その他の疾患症状への効果が確認されたと述べた。 BioMarinは、このライセンス契約により、ファブリー病に対する2つ目の治療選択肢となる可能性のある治療薬が加わると説明した。この契約は、BioMarinが2026年4月27日にAmicus Therapeuticsの買収を完了したことを受けたもの。買収は全額現金による取引で、1株当たり14.50ドル、株式価値の総額は約48億ドルだった。この買収により、Galafold（ミガラスタット）も加わった。BioMarinは、Galafoldをファブリー病に対する初の経口治療薬と説明しており、ミガラスタットが適応となるGLA遺伝子変異を持つ成人を対象としている。Amicusの推定では、ファブリー病の患者の約35～50％がミガラスタットの適応となるGLA遺伝子変異を持つ可能性があるが、適応率は地域によって異なる。Galafoldは米国、欧州連合、英国、日本を含む40カ国以上で承認されている。この取引では、ポンペ病に対する2剤併用療法であるPombiliti + Opfoldaと、巣状分節性糸球体硬化症を対象に第3相開発段階にある開発中の低分子化合物DMX-200の米国における権利も加わった。 ファブリー病は、GLA遺伝子に生じる遺伝性の変化によって酵素α-ガラクトシダーゼAの働きが損なわれる、まれなX連鎖性のリソソーム蓄積症である。酵素の活性が低下すると、リソソーム内にグロボトリアオシルセラミド（GL-3）が蓄積する。これが、痛み、腎不全、心臓発作や脳卒中のリスク上昇など、ファブリー病の症状を引き起こすと考えられている。BioMarinの発表によると、症状は重くなることがあり、人によって異なるほか、幼少期に現れる。 1997年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置くBioMarinは、販売中の治療薬を9種類有する世界的な希少疾患バイオテクノロジー企業と自らを位置づけている。旧称をGreen Cross CorporationとするGC Biopharmaは、韓国の龍仁市に本社を置き、血漿タンパク質製剤とワクチンを製造している。
Viking Therapeutics、第3四半期の純損失が1億8,320万ドルに拡大
Viking Therapeutics は2026年10月28日、財務実績を報告し、2026年9月30日までの第3四半期および9カ月間について、四半期の純損失が1億8,320万ドル（1株当たり1.55ドル）となったと発表した。2025年の同じ期間の純損失は9,080万ドル（1株当たり0.81ドル）だった。サンディエゴを拠点とする臨床段階のバイオ医薬品企業である同社は、9月の資金調達を経て、四半期末時点で現金、現金同等物および短期投資を合計9億6,000万ドル保有していた。 2026年9月30日までの3カ月間の研究開発費は1億6,680万ドルで、前年同期の9,000万ドルから増加した。Vikingは、増加の主な要因として、計画中および進行中の臨床試験、開発候補薬の製造、株式報酬、給与および福利厚生、第三者コンサルタントへの費用を挙げ、前臨床試験費用の減少が一部相殺したと説明した。一般管理費は2,030万ドルで、前年同期の860万ドルから増加した。同社によると、主な要因は法律・特許関連サービス、第三者コンサルタントへの費用、株式報酬、給与および福利厚生だった。同社の要約連結損益計算書によると、当四半期の売上高はなかった。 2026年9月30日までの9カ月間の研究開発費は4億3,270万ドルで、2025年の同じ期間の1億9,150万ドルから増加した。一般管理費は5,110万ドルで、前年同期は3,710万ドルだった。Vikingは、9カ月間の純損失が4億6,950万ドル（1株当たり4.03ドル）だったと報告した。2025年の対応する期間の純損失は2億200万ドル（1株当たり1.80ドル）だった。同社は、両期間における純損失の拡大について、研究開発費および一般管理費の増加が原因だと説明した。 2026年9月、Vikingは普通株式と転換社債型シニア債の公募を同時に実施し、規模を拡大した上で完了した。これにより、総額約5億7,500万ドルを調達した。同社によると、四半期末時点の残高は9億6,000万ドルで、2025年12月31日時点の7億600万ドルと比べて増加しており、資金調達による純調達額約5億5,000万ドルが含まれる。Vikingは、この資金により、進行中の肥満を対象とする第3相試験を完了し、初期段階の開発プログラムを進めるとともに、VK2735の商業化が実現する可能性に備えて商業活動とインフラを整備できる期間を確保できると述べた。 VANQUISHおよびSUNRISE第3相プログラム VK2735は、グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体とグルコース依存性インスリン分泌刺激ポリペプチド（GIP）受容体の両方に作用する、Vikingが完全所有する長時間作用型二重作動薬であり、肥満やその他の代謝性疾患の治療薬候補として開発中である。Vikingは、第2相VENTURE試験の良好な結果と、その後の米国食品医薬品局（FDA）からの意見を踏まえ、2025年6月に皮下注射製剤を対象とする第3相承認申請プログラムVANQUISHを開始した。同社によると、VENTURE試験の速報データでは、週1回の投与を13回行った後、ベースラインからの平均体重減少率が最大14.7%に達し、この減少は統計的に有意で、減少の停滞を示す兆候は見られなかった。 VANQUISHプログラムは、肥満の成人を対象とするVANQUISH-1と、肥満および2型糖尿病の成人を対象とするVANQUISH-2で構成される。いずれも、VK2735を週1回皮下注射で78週間投与し、有効性を評価する、無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験である。VANQUISH-1では、試験開始から約5カ月以内に約4,500人が登録され、VANQUISH-2では約9カ月以内に約1,000人が登録された。各試験の参加者は、週1回の7.5 mg、12.5 mg、17.5 mgのいずれかの投与群、またはプラセボ群に無作為に割り付けられた。主要評価項目は、78週後におけるベースラインからの体重変化率をプラセボと比較することだった。Vikingによると、両試験は当四半期も計画どおりに進み、2027年に完了する見込みである。参加者が最長52週間、さらに治療を継続できる延長試験は2027年第1四半期に開始する予定で、VANQUISH-1の延長試験には隔週および月1回の投与計画が含まれる。同社は、延長試験の結果を2028年に得られると見込んでいる。 2026年10月初旬、VikingはVK2735の経口錠剤製剤を評価する第3相承認申請プログラムSUNRISEの開始を発表した。このプログラムは、肥満の成人を対象とするSUNRISE-1と、肥満または過体重で2型糖尿病を有する成人を対象とするSUNRISE-2で構成され、いずれも成人560人の登録を目指す無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験である。参加者は、VK2735を1日1回、27.5 mg、35 mg、55 mgのいずれかで投与する群、またはプラセボ群に無作為に割り付けられ、68週間投与を受ける。同社によると、錠剤製剤を評価したこれまでの第1相および第2相試験では、主要評価項目と副次評価項目が達成された。また、第2相VENTURE経口投与試験の速報結果では、13週間後の平均体重減少率が最大12.2%となり、治療を受けた参加者の最大80%が少なくとも10%の体重減少を達成した。プラセボ投与群では、少なくとも10%の体重減少を達成した参加者は5%だった。 維持投与の結果とVK3019 第3四半期、Vikingは、VK2735の維持投与試験（2部構成）のパート1で良好な速報結果が得られたと発表した。この試験では、被験者180人を11の治療群に無作為に割り付け、15.0～22.5 mgの皮下導入用量を週1回、またはプラセボを21週間投与した。その後、さらに12週間、皮下維持投与レジメンに移行するか、プラセボを投与した。同社によると、21週時点の体重減少率は約16～約19％で、プラセボ群の約0％を上回り、各用量群のp値は0.0001未満だった。治療を受けた被験者のうち、98％が少なくとも5％、90％が10％、65％が15％、32％が20％の体重減少を達成した。一方、プラセボ群では13％が5％の体重減少を達成したが、10％、15％、20％を達成した被験者はいなかった。 同社によると、33週時点で、隔週投与に移行した被験者は平均体重減少量の83～97％を維持し、月1回投与に移行した被験者は82～90％を維持した。これに対し、週1回17.5 mgの投与からプラセボに切り替えた被験者では61％だった。各群とプラセボ群との比較におけるp値は0.01未満だった。探索的コホートでは、33週間を通じて週1回17.5 mgの投与を継続したところ、ベースラインから約22％の体重減少に達し、減少の頭打ちは観察されなかった。 Vikingは最近、維持投与試験のパート2を開始した。肥満の成人約195人を対象とする、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験である。参加者全員にVK2735を週1回、21週間皮下投与し、その後、経口薬の毎日投与、皮下薬の月1回投与、皮下薬の隔週投与、またはプラセボに移行する。同社はパート2の結果を2027年に発表する見込みで、維持投与データは、今後予定しているVANQUISHの延長試験における用量選択の参考になるとしている。 同社はまた、2026年第2四半期に開始した、開発中のデュアルアミリン・カルシトニン受容体作動薬VK3019を評価する第1相単回漸増用量試験が、完了に近づいていると発表した。Vikingは今四半期後半に同試験を完了し、2027年第1四半期に4週間の反復漸増用量試験を開始する見込みだ。 Vikingは、2026年11月14～17日にワシントンD.C.で開催予定のObesityWeekで、ポスター発表を2件行う予定だ。発表では、VANQUISH-2試験のベースライン特性と、VENTURE試験におけるVK2735の皮下投与が肥満の重症度および心血管代謝指標に及ぼす影響を取り上げる。経営陣は、2026年10月28日午後4時30分（米東部時間）に電話会議を開催する予定で、電話による録音再生は11月4日まで利用できる。
第3相試験で、LillyのレタトルチドがOzempicをHbA1c低下と減量効果で上回る
Eli Lilly and Company は、Mounjaro（チルゼパチド）とFoundayo（オルフォルグリプロン）の製造元で、2026年10月28日、成人2型糖尿病患者を対象にレタトルチドと注射剤Ozempic 2 mgを直接比較した第3相試験TRANSCEND-T2D-2で、良好な主要結果が得られたと発表した。同社によると、80週時点でレタトルチドは主要評価項目とすべての重要な副次評価項目を達成し、いずれの用量でもHbA1cを平均2.2%低下させた。Ozempicでは低下幅は1.8%だった。 レタトルチドを投与された参加者の体重減少は、9 mg群で平均44.3ポンド（19.5%）、12 mg群で47.4ポンド（20.9%）だった。Ozempic群では20.9ポンド（9.4%）だった。Lillyによると、レタトルチドは非HDLコレステロール、中性脂肪、収縮期血圧など、特定の心血管リスク因子についてもOzempicを上回る改善を示した。同社は、レタトルチドが強い有効性を示した第3相試験は、TRANSCEND-T2D-2で6件目になると説明した。 有効性と安全性の結果 発表資料の有効性に関する表によると、HbA1cの低下は平均ベースライン値8.3%からの変化として測定された。体重の変化率は、平均ベースライン体重102.4 kg（225.8ポンド）、平均BMI 36.8 kg/m²を基準に算出された。体重の絶対変化量は、9 mg群で-20.1 kg（-44.3ポンド）、12 mg群で-21.5 kg（-47.4ポンド）だった。Ozempic 2 mg群では-9.5 kg（-20.9ポンド）だった。 12 mg群のHbA1cの比較では、Ozempicに対する優越性について、ファミリーワイズ第1種過誤率を制御した上でp<0.001に達した。発表資料の脚注によると、9 mg群のHbA1cの比較では名目上p<0.001を示し、Ozempicに対する9 mg群のHbA1cの非劣性も、重要な副次評価項目としてファミリーワイズ第1種過誤率の制御下で達成された。レタトルチド9 mg群のOzempicに対するHbA1c変化量および収縮期血圧の優越性は、事前に規定された副次評価項目であり、名目上の統計的有意性を示した。発表資料に記載されたデータはすべて有効性推定対象集団（efficacy estimand）に基づく。この推定対象は、無作為化された全参加者が試験介入を80週間継続し、用量の一時中断や変更があり得るものの、追加の血糖降下薬を14日を超えて開始しなかった場合の有効性を表す。 レタトルチド9 mg群および12 mg群で最も多く見られた有害事象は、Ozempic群との比較で、下痢（28.3%、32.7%に対し26.4%）、悪心（21.2%、23.8%に対し21.3%）、便秘（14.2%、13.1%に対し19.8%）、嘔吐（10.2%、15.0%に対し13.2%）、消化不良（10.4%、8.5%に対し11.6%）だった。異常感覚はレタトルチド9 mg群と12 mg群でそれぞれ4.8%、6.5%に発生し、Ozempic群では2.7%だった。尿路感染症はそれぞれ5.8%、4.2%に発生し、Ozempic群では5.8%だった。同社によると、これらの事象の大半は軽度から中等度で、通常は治療中に消失した。有害事象による治療中止率は、レタトルチド9 mg群で4.8%、12 mg群で7.9%だった。Ozempic群では2.7%だった。 試験デザインとレタトルチドの開発プログラム TRANSCEND-T2D-2（NCT06260722）は、メトホルミンで十分にコントロールできていない成人2型糖尿病患者1,298人を登録した、無作為化非盲検試験である。SGLT2阻害薬の併用の有無は問わなかった。ベースラインのHbA1cが7.0%から10.5%の参加者を、週1回投与のレタトルチド9 mg群、週1回投与のレタトルチド12 mg群、週1回投与のOzempic 2…
Leqembi、第3四半期売上高は322億円 BioArcticのロイヤルティ収入は74％増
BioArctic ABは2026年10月28日、提携先のEisaiが、アルツハイマー病治療薬Leqembi（レカネマブ）の2026年第3四半期の世界売上高速報値として、322億円を発表したと明らかにした。提携先Biogenの第3四半期報告と同時に公表されたこの数値に基づくBioArcticへのロイヤルティは2億380万スウェーデンクローナとなり、同社の規制当局向け開示によると、BioArcticが2025年第3四半期に計上したロイヤルティと比べて約74％増加した。 BioArcticは、EU市場濫用規則に基づき、2026年10月28日11時（中央ヨーロッパ時間）に情報を公表した。 Eisaiは2026年10月28日付の別途の速報で、2026年度上半期（2026年4月1日から9月30日まで）のLeqembi世界売上高が、監査前ベースで615億円だったと発表した。前年度の同じ期間の世界売上高は411億円で、Eisaiの発表によると、この数値には第1四半期に中国の販売業者が在庫を積み増した影響が含まれていた。 Eisaiの発表によると、主要市場における上半期の売上高は、米国が325億円、日本が130億円、中国が97億円だった。前年度の同期間は、それぞれ193億円、117億円、79億円だった。Eisaiは、Leqembiの売上高の詳細を含む2026年度第2四半期の決算を、2026年11月10日に予定している決算開示で公表すると述べた。 Biogenの第3四半期業績 Biogenは2026年第3四半期の総売上高が28億ドルとなり、前年同期比11％増だったと発表した。第3四半期決算発表では、Eisaiが記録したLeqembiの世界市場売上高が当四半期に2億200万ドルに達したと報告した。2025年第3四半期の1億2,100万ドルから67％増で、米国の市場売上高は1億700万ドルだった。 Biogenのアルツハイマー病領域の提携収益は当四半期に6,800万ドルとなり、前年同期の4,300万ドルから60％増加した。Biogenによると、この項目にはLeqembiの提携に関する純収益と売上原価（ロイヤルティを含む）の50％相当分が含まれる。2026年9月30日までの9カ月間におけるBiogenのアルツハイマー病領域の提携収益は1億9,160万ドルで、前年同期は1億3,060万ドルだった。 提携条件と製品の状況 BioArcticは2005年以来、アルツハイマー病治療薬の開発と商業化においてEisaiと協業している。BioArcticによると、主な契約は、2007年に締結したレカネマブ抗体の開発・商業化契約と、2015年に締結したレカネマブのバックアップ抗体に関する開発・商業化契約である。EisaiとBiogenは2014年、レカネマブの共同開発・商業化契約を締結した。 Eisaiはアルツハイマー病治療薬の臨床開発、販売承認申請、商業化を担う一方、BioArcticはEisaiと共同で北欧地域においてレカネマブを商業化する権利を有する。BioArcticはアルツハイマー病に対するレカネマブの開発費用を負担せず、販売マイルストーンに応じた支払いに加え、世界売上高に対するロイヤルティを受け取る権利を有する。Eisaiによると、世界各地でのレカネマブの開発と規制当局への申請はEisaiが主導し、EisaiとBiogenが共同で製品を商業化・販売促進する一方、最終的な意思決定権はEisaiが持つ。 Leqembiは、可溶性の凝集体（プロトフィブリル）と不溶性のアミロイドβに対するヒト化免疫グロブリンγ1（IgG1）モノクローナル抗体であり、BioArcticとEisaiの戦略的研究提携から生まれた。BioArcticは、Lars Lannfelt教授がアルツハイマー病におけるアークティック変異を発見したことを基に、この抗体を創製した。 BioArcticによると、Leqembiは53カ国で承認され、6カ国・地域で規制当局の審査を受けている。18カ月間、2週間ごとに投与する初期治療段階の後に行う、4週間ごとの静脈内維持投与は、米国、日本、中国、英国を含む9カ国・地域で承認されており、11カ国・地域で申請が行われている。米国では、Leqembi Iqlikについて、早期アルツハイマー病の初回治療および維持治療として、オートインジェクターによる皮下投与が承認されている。皮下投与による初期治療は2026年9月に中国と日本で承認され、4カ国で審査中である。 前臨床期アルツハイマー病、すなわち臨床的には正常で、脳内のアミロイド濃度が中程度または高い参加者を対象とする、レカネマブの第3相試験「AHEAD 3-45」は2020年7月から実施されており、2024年10月に登録を完了した。4年間の本試験は、米国国立老化研究所（National Institute on Aging）の資金提供を受け、Eisai、Biogen、Alzheimer’s Clinical Trial Consortiumが参加する官民連携事業として実施されている。Dominantly Inherited Alzheimer’s diseaseを対象とする「Tau NexGen」試験は、Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unitが実施し、ワシントン大学セントルイス校医学部（Washington University School of Medicine in St. Louis）が主導している。同試験では、2022年1月からレカネマブを抗アミロイド療法の基盤薬として使用している。 2026年5月15日、Eisaiは、2026年度（2026年4月から2027年3月まで）のLeqembiの売上高を1,435億円（約84億クローナ）と予測した。これは前年度比63％の増加に相当すると、BioArcticは当時述べていた。BioArcticは、この予測により同期間中に約8億8,000万クローナのロイヤルティ収入が生じると述べた。…
Amgen、ACR Convergence 2026を前にシェーグレン病の第3相試験データを公表
Amgenは2026年10月27日、米国リウマチ学会（ACR）主催のACR Convergence 2026で、希少な自己免疫疾患やその他の重篤な自己免疫疾患を対象とする開発品の新たなデータを発表する計画を明らかにした。その中心となるのは、中等度から重度の全身性疾患活動性を有する成人のシェーグレン病患者を対象とした、dazodalibepの第3相試験OASIZ-301の速報結果だ。 OASIZ-301の発表は、2026年11月11日（水）午前8時45分から9時（米国東部時間）まで、速報演題第22番として予定されている。2026年10月20日にACRの学会抄録ウェブサイトで初めて公開された抄録によると、患者648人が、dazodalibep 1,500 mgの4週ごとの静脈内投与群（217人）、dazodalibep 3,000 mgの12週ごとの静脈内投与群（217人）、またはプラセボ群（214人）に1対1対1の割合で無作為に割り付けられた。一方、Amgenの発表では、試験への登録患者数は約621人とされている。 OASIZ-301に参加した患者の、欧州リウマチ学会連合（EULAR）のシェーグレン病疾患活動性指標の平均スコアは10.2だった。48週時点で、疾患活動性スコアのベースラインからの最小二乗平均変化量は、dazodalibepを4週ごとに投与された患者で-5.6ポイント（プラセボとの差は-1.8ポイント、調整済みp<0.001）、12週ごとに投与された患者で-5.2ポイント（プラセボとの差は-1.4ポイント、調整済みp=0.010）となり、プラセボ群では-3.8ポイントだったと同社は報告した。Amgenは 治療効果は早ければ投与開始から4週間で認められ、その改善は統計学的に有意で、臨床的にも意義のあるものだったと述べた。 4週ごとの投与群では、患者報告による乾燥症状も重要な副次評価項目として改善した。発表によると、患者が報告した乾燥症状の軽減は、「EULARシェーグレン症候群患者報告指標（ESSPRI）」の乾燥スコア（ベースラインからの最小二乗平均変化量は-2.50、プラセボ群は-1.33、調整済みp<0.001）と、「シェーグレン患者報告指標評価日誌（DASPRI）」の乾燥スコア（-1.98、プラセボ群は-1.05、調整済みp<0.001）のいずれでも、プラセボ群を上回った。ACRの抄録によると、プラセボとの差はESSPRIの乾燥スコアで-1.17、DASPRIの乾燥スコアで-0.93だった。 治療下で発現した有害事象、重篤な有害事象、および有害事象による投与中止は、各治療群で同程度の割合だったと、発表と抄録の双方が報告している。Amgenが2026年9月22日に速報結果を発表した際、発現率が5％以上で、かつプラセボ群より高頻度だった主な有害事象は、鼻咽頭炎、尿路感染症、高血圧、注入に関連する反応で、概して軽度から中等度だったと説明した。また、治療群間で血栓塞栓性事象や日和見感染症の発現に偏りはなかったという。 ACRの抄録によると、OASIZ-301（NCT06104124）は、ACR/EULAR 2016年分類基準を満たし、ESSDAIスコアが5以上の18歳以上の成人を対象とした、48週間の国際多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験だった。関節リウマチまたは全身性エリテマトーデスを併発している患者も参加可能だった。主要評価項目は48週時点でのESSDAIスコアのベースラインからの変化量で、重要な副次評価項目では、乾燥症状、圧痛関節数と腫脹関節数、疲労、およびESSDAI5反応を評価した。ESSDAI5反応は、ベースラインから少なくとも5ポイント低下することと定義された。長期継続試験に移行しなかった患者については、56週まで安全性を評価した。 Dazodalibepは、T細胞、腺上皮細胞、B細胞、その他の抗原提示細胞間の相互作用を阻害するCD40L拮抗薬であり、Amgenは、同薬が画期的な融合タンパク質となる可能性があるとしている。同社はシェーグレン病患者のうち、中等度から重度の全身性疾患を有する患者と、症状の負担が大きく全身性疾患活動性が低い患者の2群を対象に、同薬を開発している。 「シェーグレン病の患者さんにとって、全身性の疾患活動性や症状は、健康や日常生活に大きな影響を及ぼす可能性があります。それにもかかわらず、治療の選択肢は限られています」と、Duke University医学部准教授の Dr. Teresa K. Tarrant, MD は述べた。「dazodalibepによってESSDAIが速やかに改善し、患者自身が報告した乾燥症状も軽減したことは、特に心強い結果です。」 Amgenによると、現在、シェーグレン病を対象にFDAが承認した医薬品はない。同社は同疾患を、自己免疫性リウマチ性疾患の中で2番目に多い疾患と説明している。OASIZ-301に加え、同社は、症状の負担が大きく全身性疾患活動性が低い患者を対象とする第3相試験OASIZ 303を実施しており、2026年第4四半期に完了する見込みだ。また、OASIZ 304は、OASIZ 301およびOASIZ 303の適格参加者を対象とする非盲検長期継続試験である。 ACR Convergenceで発表予定のその他の演題 より広範なプログラムには、第3相MITIGATE試験の非盲検期間に関するポスター発表が3件含まれます。いずれも、IgG4関連疾患におけるUPLIZNA（イネビリズマブ-cdon）の長期安全性プロファイルと持続的な有効性について報告するもので、抄録番号0177は2026年11月8日（日）、1129は11月9日（月）、2107は11月10日（火）に発表されます。各ポスターセッションの開催時間は、米国東部時間の午前10時30分から午後0時30分です。UPLIZNAは成人において、抗アクアポリン4抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害、IgG4関連疾患、ならびに抗アセチルコリン受容体抗体または抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性の全身型重症筋無力症に適応があります。初回の2回の点滴投与後は、6カ月ごとに1回投与します。 TAVNEOS（アバコパン）に関するポスター発表は2件です。1件は、ANCA関連血管炎において、標準治療にアバコパンを追加した場合と標準治療のみの場合の有効性および安全性を扱います（抄録番号2133）。もう1件は、多発血管炎性肉芽腫症および顕微鏡的多発血管炎の患者における、糖質コルチコイド関連の病態を扱うもので、糖質コルチコイドを中～高用量で長期間使用した患者を対象としています（抄録番号1156）。TAVNEOSは、糖質コルチコイドを含む標準治療と併用する、重症の活動性ANCA関連血管炎を有する成人向けの補助療法として適応があります。 KRYSTEXXA（ペグロチカーゼ）に関するポスター発表は5件予定されています。内容は、痛風寛解の導入と維持に関する2.5年間の非盲検延長試験の事後解析（抄録番号0714）、米国の診療現場を基盤とするリウマチ診療ネットワークにおける痛風寛解の達成状況と持続性に関する実臨床データ（抄録番号0853）、地域のリウマチ診療所2施設におけるペグロチカーゼと免疫調節療法による臨床的寛解の導入（抄録番号2648）、MIRROR試験およびAGILE試験における痛風発作のパターン（抄録番号2657）、ならびにペグロチカーゼを新たに使用した患者における実臨床での免疫調節療法併用の状況（抄録番号2653）です。Amgenによると、KRYSTEXXAは、コントロール不良の痛風を有する成人を対象としてFDAが承認した初の生物学的製剤です。また、MIRRORランダム化比較試験の結果に基づき、2022年にはメトトレキサートとの併用投与を含むよう、製品表示が改訂されました。 「ACRで発表するデータは、希少な自己免疫疾患やその他の重篤な自己免疫疾患にわたるAmgenの製品ポートフォリオと開発パイプラインの幅広さを示しています」と、Amgenの上級副社長兼最高医学責任者であるPaul Burton医学博士（M.D.、Ph.D.）は述べました。
Bracco、米国初の造影剤製造工場に2億3,000万ドルを投資
Braccoは2026年10月27日、ノースカロライナ州サンフォードに、注射用造影剤を製造する米国初の施設を設立するため、2億3,000万ドルを投資する計画を発表しました。ミラノに本社を置く診断用画像診断企業のBraccoは、このプロジェクトにより200人の雇用が創出されると見込んでいます。 同社は、米国が最大の市場であると説明し、今回の投資によって生産能力を拡大し、サプライチェーンの強靭性を高めると述べました。Braccoによると、新施設は欧州、アジア、カナダにある既存の生産拠点を補完し、地理的な分散を進めて強靭性を高めた製造ネットワークの構築につながります。米国内の無菌製造能力が加わることで、注射用造影剤への高まる需要に応え、顧客のニーズに対応するとともに、診断画像検査に用いられる注射用造影剤を安定して供給できる体制が整うと、同社は述べています。 Braccoは、熟練した人材、確立されたライフサイエンス産業の集積、先端製造業を支える環境を理由に、サンフォードを選んだと述べました。創出が見込まれる200人分の職種は、製造、エンジニアリング、技術運用、品質管理、倉庫業務、管理業務にわたります。 「100年近くにわたり、Braccoは『人々の暮らしをより良くする』という一つの目的を指針としてきました。米国は当社にとって最大の市場であり、私たちが支える患者の多くが暮らす場所です」と、Bracco Imagingの副会長兼CEO、Fulvio Renoldi Braccoは述べました。「サンフォードで注射用造影剤を製造することで、米国の病院や患者の近くから製品を供給でき、供給網の強靭性もさらに高まります。人材とライフサイエンス産業の集積を理由に、ノースカロライナ州を選びました。家族経営の企業として、私たちは長期的な視点で投資しています。今後何十年にもわたり、サンフォードの地域社会とともに成長していくことを楽しみにしています。」 州の優遇措置 ノースカロライナ州商務省は同日、このプロジェクトを確認し、Josh Stein知事が、Braccoはリー郡のサンフォード市で200人を雇用し、2億3,000万ドルを投資すると発表したと伝えました。「Braccoと同社のノースカロライナ州への投資を歓迎できることをうれしく思います」とStein知事は述べ、製造業、イノベーション、人材育成における州の長年の強みが、企業が安心して投資できる環境を築いてきたと付け加えました。 この事業は、Bracco Imaging Operations USA LLCに付与され、同日早くに州の経済投資委員会が承認した雇用創出投資助成金（Job Development Investment Grant）によって、一部支援されます。この契約により、同社には12年間で最大2,859,300ドルが払い戻される可能性があります。州からの支払いは毎年、商務省と歳入局が実績を確認し、同社が雇用創出数の増加目標と投資目標を達成したことを確かめた後に限り行われます。 商務省は、このプロジェクトにより、助成期間の12年間で州経済が17億8,000万ドル成長すると推計しています。公的資金の投資収益率は397％と予測されており、潜在的な費用1ドルに対して州は4.97ドルの歳入を得る計算です。また、商務省によると、雇用創出投資助成金（JDIG）の対象プロジェクトは、助成金の払い戻し後も州の財政に純増の税収をもたらします。Braccoが選んだリー郡は、州の経済区分制度でティア2に分類されています。このため、契約では最大317,700ドルを工業開発基金の公益事業口座に充てることも定めています。同口座は、将来の企業誘致に必要なインフラ整備の資金を州内の農村地域に提供します。州によると、新たな雇用によって、この地域では年間給与総額が2,060万ドルを超える規模で増加する可能性があります。 商務省によると、新たな無菌製造工場は注射用造影剤への高まる需要に対応し、納期の短縮と輸送コストの削減につながります。商務長官のLee Lilleyは、Braccoの決定はこの地域のライフサイエンス産業の強さを示すものだと述べました。また、州の「First in Opportunity」戦略計画にも言及し、この計画は人材育成を進め、イノベーションを促し、企業が長期的な経済価値を生み出せる環境を整えると説明しました。上院議員のJim Burginは、今回の拡張は地域社会とその人材への強い信頼の表れだと述べ、下院議員のJohn Saulsは、サンフォードが州のライフサイエンス産業の成長を牽引する立場にあることを喜ばしく思うと語りました。 用地選定の競争と人員配置の予定 サンフォード地域成長同盟（Sanford Area Growth Alliance）は、民間の非営利経済開発団体です。同団体によると、この施設では2031年までに全ての職位への人員配置が完了する見込みです。また、サンフォードとリー郡は、国内外の複数の候補地とプロジェクトを競ったと述べました。製薬製造業の集積、熟練人材と人材育成の仕組み、そしてAstellas、Kyowa Kirin、STERISといった既存のヘルスケア関連メーカーの存在が、Bracco Imagingの決定を左右する重要な要因になったとしています。 リー郡委員会のSamantha Martin委員長は、このプロジェクトにより、熟練したSTEM関連職で高賃金の雇用が200人分生まれると述べました。サンフォード市長のRebecca Salmonは、今回の投資は同地域が築いてきた製造業の伝統を1世紀にわたり支えてきたことを改めて示すものだと語りました。サンフォード地域成長同盟（SAGA）のChet Mann理事長とJimmy Randolph CEOも、同社を歓迎する声明を発表しました。 州がプロジェクトのパートナーとして挙げたのは、North Carolina…
ピラマル・ファーマ、Q2売上高が28％増加しFY27見通しを引き上げ
Piramal Pharma Limited 2026年10月27日、第2四半期および2026年9月30日終了の上半期における単体・連結の未監査決算を発表し、四半期の連結営業収益は2,617 croreインドルピー（₹2,617 crore）となり、前年同期の₹2,044 croreから28％増加したと報告するとともに、FY27の見通しを引き上げた。 同社は同日、決算と投資家向けプレゼンテーションをBSEおよびインド国立証券取引所に提出した。Q2FY27の連結EBITDAは₹385 croreで、Q2FY26の₹224 croreに対し、決算表に記載された増加率は72％だった。EBITDAマージンは14.7％で、前年同期の11.0％から上昇した。税引後利益は₹5 croreとなり、前年同期の₹99 croreの損失から黒字に転じた。上半期の営業収益は₹4,887 croreで、H1FY26の₹3,977 croreを上回った。EBITDAは₹669 croreで、前年同期の₹389 croreから増加し、マージンは9.8％から13.7％に上昇した。税引後損失は₹64 croreで、前年同期の₹181 croreから縮小した。 上半期の好調な業績と事業の勢いが続いていることを受け、同社はFY27の見通しを引き上げ、売上高成長率を19％から20％と予想するとともに、収益性も大幅に改善するとの見通しを示した。 Nandini Piramal会長は、「H1FY27は好調で、売上高は23％増加し、EBITDAマージンは350ベーシスポイント超拡大しました。各事業での堅調な需要、規律ある業務遂行、営業レバレッジの改善が成長を支えました」と述べた。また、受託開発・製造（CDMO）事業は受注の力強い流入と着実な業務遂行により28％成長し、複雑な病院向けジェネリック医薬品事業は米国以外の市場での吸入麻酔薬の販売とKenalogの統合を追い風に24％成長したと説明した。コンシューマーヘルスケア事業は、Power Brandsと電子商取引を通じて14％成長したという。さらに、会計年度の下半期は通常、上半期を上回るとしたうえで、堅調な受注残、顧客との前向きな関係、継続的な業務規律を挙げた。 CDMO事業 CDMO事業の売上高はQ2FY27に₹1,424 croreとなり、報告ベースで前年同期比36％増加した。H1FY27は₹2,611 croreで、28％増だった。同社によると、成長はインドと海外の拠点に幅広く及び、インドと北米がけん引した。収益性の改善は、設備稼働率の向上と営業レバレッジによるものだという。 同社はH1FY27に新規顧客を22社獲得したと報告し、フェーズIIIの開発パイプラインが2026年3月時点の25分子から28分子に増加したと述べた。同社によると、上半期のイノベーション関連収益は前年同期比24％増、特許期間中の商業生産収益は39％増、ADCサービス収益は51％増だった。証券取引所に提出された投資家向けプレゼンテーションによると、特許期間中の商業生産収益は5,600万米ドルで、前年同期の4,000万米ドルから増加した。ADCサービス収益は4,000万米ドルで、前年同期の2,600万米ドルから増加した。また、差別化製品・サービスの収益はH1FY27に1億1,900万米ドルとなり、CDMO事業の売上高の43％を占めた。同資料では、バイオテクノロジー分野の資金調達額が前年同期比で約60％増加したとも記されている（2026年9月時点の直近12カ月累計）。 同社は、2026年8月に完了を発表したYapan Bioの経営権取得を通じて、バイオ医薬品分野の能力を強化したと述べた。ケンタッキー州レキシントンの拡張計画は予定どおり進んでおり、無菌充填・仕上げの能力を追加してADCの一貫提供体制を完成させる。また、同拠点では新たな微生物検査室の稼働を開始したという。 複雑な病院向けジェネリック医薬品事業とコンシューマーヘルスケア事業 複雑な病院向けジェネリック医薬品事業の売上高は、Q2FY27に₹849 croreとなり、報告ベースで32％増加した。H1FY27は₹1,592 croreで、24％増だった。同社はIQVIAのデータを引用し、米国のセボフルラン市場で48％の金額ベースのシェアを維持して首位に立ち、米国の髄腔内バクロフェン市場でもトップの地位を保ったと報告した。Q2FY27にはKenalogも同事業の売上に寄与し、同社はFY27における重要な成長要因になると見込んでいる。同事業では、505(b)(2)製品、複雑で差別化されたジェネリック医薬品、ブランド製品、導入品、共同開発への投資を継続した。 Piramal Consumer Healthcareの売上高は、Q2FY27に₹359 croreとなり、報告ベースで13％増加した。H1FY27は₹706 croreで、14％増だった。同社によると、Power BrandsはH1FY27に前年同期比21％成長し、同事業の売上高の53％を占めた。電子商取引は32％成長し、売上高の28％を占めた。また、デジタルと従来型の各チャネルで、同事業の売上高の約11％をメディアおよび販売促進に投じ、Lacto Calamineの下でVizibleシリーズを発売した。プレゼンテーションによると、コンシューマー事業の商品は、18万店を超える薬局・化粧品店、1万3,000店を超える近代的小売店、20を超える電子商取引プラットフォームで販売されている。…
EU、HER2陽性早期乳がんの術後補助療法としてエンハーツを承認
AstraZenecaとDaiichi Sankyoのエンハーツ（トラスツズマブ デルクステカン）が、術前にタキサン系薬剤およびHER2標的治療を受けた後に浸潤性残存病変が認められた、切除後のHER2陽性乳がん患者（成人）に対する術後補助療法として、欧州連合（EU）で単剤療法の承認を取得したと、AstraZenecaが発表した 2026年10月27日。欧州委員会による承認を受け、HER2陽性早期乳がんの術後補助療法の適応に対するマイルストーン支払いとして、AstraZenecaからDaiichi Sankyoへ7,500万ドルが支払われる。同社は、この決定が、治癒を目指す早期乳がん治療におけるエンハーツのEU初承認だと述べた。 欧州委員会の承認は、DESTINY-Breast05第III相試験の結果に基づく。同試験の結果は2025年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）総会で発表され、その後、The New England Journal of Medicineに掲載された。今回の承認に先立ち、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）は2026年9月18日、同じ適応症を承認するよう勧告する肯定的な見解を示していた。 DESTINY-Breast05の有効性と試験デザイン 発表によると、DESTINY-Breast05では、術前療法後に浸潤性残存病変が認められたHER2陽性乳がん患者において、エンハーツはトラスツズマブ エムタンシン（T-DM1）と比べ、浸潤性疾患の再発または死亡（浸潤性無病生存期間、IDFS）のリスクを53％低下させた。ハザード比は0.47（95％信頼区間 0.34～0.66、p<0.0001）だった。3年時点のIDFS率はエンハーツ群で92.4％（95％信頼区間 89.7～94.4）、T-DM1群で83.7％（95％信頼区間 80.2～86.7）だった。エンハーツの安全性プロファイルは既知のものと一致しており、新たな安全性上の懸念は確認されなかった。 DESTINY-Breast05は、術前療法後に乳房または腋窩リンパ節に浸潤性残存病変があり、再発リスクが高いHER2陽性早期乳がん患者を対象に、エンハーツ5.4 mg/kgとT-DM1を比較評価する、国際多施設共同、無作為化、非盲検の第III相試験である。高リスクは、術前療法開始前に手術不能ながんを呈していた場合、または術前療法後に病理学的に腋窩リンパ節陽性と判定された場合と定義された。試験にはアジア、欧州、北米、オセアニア、南米から1,635人が登録された。主要評価項目は、治験担当医師の評価によるIDFSで、無作為化から、浸潤性の局所再発、腋窩再発もしくは遠隔再発、または原因を問わない死亡が最初に発生するまでの期間と定義された。重要な副次評価項目は治験担当医師の評価による無病生存期間であり、その他の副次評価項目には全生存期間、遠隔再発無発生期間、脳転移無発生期間、安全性が含まれる。 DESTINY-Breast05の主任研究者であるGerman Breast GroupおよびGoethe University Medicine FrankfurtのSibylle Loibl氏は、次のように述べた。「DESTINY-Breast05において、トラスツズマブ デルクステカンは標準治療と比べて再発リスクを50％超低下させました。このEU承認により、本適応の対象となる患者の治療方法が変わる可能性があります。」 AstraZenecaのオンコロジー・血液領域事業部門でエグゼクティブ・バイスプレジデントを務めるDave Fredrickson氏は、今回の承認について、「治癒を目指すこの治療領域で新たな基準となる可能性があり、3年時点で患者の92％超が生存し、浸潤性疾患のない状態を保っています」と述べた。Daiichi Sankyo, Inc.のオンコロジー事業グローバル責任者、社長兼最高経営責任者（CEO）であるKen Keller氏は、この決定によりエンハーツが術後補助療法に導入され、HER2陽性早期乳がん患者の治療をより早い病期へと進めることになり、EUにおける早期乳がんへのエンハーツ初承認となると述べた。 発表で引用された数値によると、乳がんは世界の女性で最も多いがんであり、2024年には約240万件が診断され、世界全体で69万人を超える人が死亡した。欧州では2024年に約54万件が診断され、死亡者数は14万人を超えた。乳がんの約5件に1件はHER2陽性とされる。HER2は、多くの種類の腫瘍の細胞表面に発現する、増殖を促す受容体型チロシンキナーゼタンパク質である。HER2遺伝子の増幅によって生じることのあるHER2タンパク質の過剰発現は、乳がんの進行性や予後不良と関連することが多い。 発表によると、手術前に治療を受けた患者の約半数（39～66％）は病理学的完全奏効に至らない。病理学的完全奏効とは、術前療法後に切除した乳房組織またはリンパ節に浸潤がん細胞が認められないことを指し、これに至らない患者では再発リスクが高まる。残存病変があり、従来の術後補助療法を受けた患者の約4人に1人は、浸潤性疾患または死亡を経験する。さらに、転移が生じると、5年生存率は約90％から約30％に低下する。 財務条件と既存の承認 EUの大半の地域におけるEnhertuの売上は、提携に関する財務上の取り決めに基づき、第一三共に計上されます。両社は、2019年3月にEnhertu、2020年7月にDatroway（ダトポタマブ デルクステカン）を共同開発・商業化するグローバルな提携を開始しました。ただし日本では、各抗体薬物複合体について第一三共が独占的権利を保持しています。EnhertuとDatrowayの製造および供給は、第一三共が担います。 Enhertuは、第一三共が創製し、両社が共同で開発・商業化している、HER2を標的とするDXd抗体薬物複合体です。HER2モノクローナル抗体に、テトラペプチドベースの切断可能なリンカーを介して、トポイソメラーゼI阻害薬のペイロード（エキサテカン誘導体であるDXd）を結合した構造です。 発表によると、補助療法としてのこの適応で、Enhertuは現在、35カ国を超える国々で承認されています。また、HER2陽性のステージIIまたはステージIII乳がんの成人に対する術前補助療法として5カ国を超える国々で、切除不能または転移性のHER2陽性乳がんに対する一次治療としてペルツズマブとの併用で40カ国を超える国々で、さらに、治療歴のある切除不能または転移性のHER2陽性疾患に対して100カ国を超える国々で承認されています。その他、HER2低発現およびHER2超低発現の転移性乳がん、HER2変異陽性非小細胞肺がん、HER2陽性の胃腺がんまたは胃食道接合部腺がん、ならびにHER2陽性固形腫瘍を対象とする承認も取得しています。
ノバルティス、第3四半期売上高が4％増加し、通期コア営業利益の見通しを上方修正
ノバルティスは2026年第3四半期の純売上高が145億2,200万米ドルとなり、前年同期の139億900万米ドルから米ドルベース、為替変動の影響を除いたベースのいずれも4％増加したと発表した。また、10月27日付の2026年第3四半期メディアリリースによると、通期コア営業利益の見通しを上方修正した。 コア営業利益は米ドルベースで11％、為替変動の影響を除いたベースで10％増加し、60億3,600万米ドルとなった。コア営業利益率は純売上高の41.6％に達し、2.3ポイント（為替変動の影響を除いたベースでは2.0ポイント）上昇した。ノバルティスは2026年通期のコア営業利益について、従来予想の一桁台前半の減少から、横ばいから一桁台前半の増加へと見通しを引き上げた。一方、純売上高の一桁台前半の増加という見通しは据え置いた。この見通しは、予期せぬ事態が発生しないことを前提とし、前年実績との比較は為替変動の影響を除いたベースである。同社によると、10月下旬の為替レートが2026年の残りの期間も続いた場合、通年の為替影響は純売上高とコア営業利益をそれぞれ1ポイント押し上げる。 第3四半期の売上高には、販売数量の増加が14ポイント寄与した一方、後発医薬品との競争が9ポイント押し下げ要因となった。価格の影響はマイナス1ポイントで、為替の影響はなかった。 最高経営責任者（CEO）のヴァス・ナラシンハン氏は、「ノバルティスは第3四半期に堅調な売上成長を達成した。重点ブランドと新製品の上市が後発医薬品による侵食を上回り、事業の代替力を示した」と述べた。また、生産性向上の取り組みが利益面の業績を押し上げ、通期見通しの引き上げを可能にしたと付け加えた。 報告ベースの営業利益は、米ドルベースで59％、為替変動の影響を除いたベースで61％減少し、18億4,300万米ドルとなった。ノバルティスは、主な要因として研究開発費の増加を挙げた。これには、del-desiranの仕掛研究開発資産に対する19億米ドルの一部減損損失と、その他費用の増加が含まれ、純売上高の増加が一部相殺した。純利益は70％減の11億9,600万米ドル、1株当たり利益は69％減の0.63米ドルだった。営業活動による純キャッシュフローの減少を受け、フリーキャッシュフローは18％減の51億1,100万米ドルとなった。コア純利益は8％増の46億5,500万米ドル、コア1株当たり利益は9％増の2.46米ドルだった。同社によると、これらの増加には、発行済み株式数の加重平均の減少が寄与した。 第III相HARBOR試験では、筋強直性ジストロフィー1型の患者を対象に、動画で測定する手の開閉時間について、del-desiranはプラセボに対する主要評価項目を達成できなかった。ノバルティスによると、副次評価項目と探索的解析では臨床活性を示すエビデンスが認められた。同社はHARBOR試験のデータセット全体を評価しており、最も適切な開発方針を判断するため、保健当局と協議する予定だ。データは今後開催される医学会議で発表される。ナラシンハン氏は、「DM1を対象とするdel-desiranの結果は期待していたものではありませんでしたが、データから臨床活性を示すエビデンスが認められ、この薬剤の開発方針を検討しています」と述べた。 2026年1～9月の純売上高は420億4,300万米ドルで、米ドルベースでは2％増、為替変動の影響を除いたベースでは横ばいだった。販売数量の増加が14ポイント寄与した一方、後発医薬品との競争が12ポイント押し下げた。営業利益は23％減の108億2,800万米ドル、純利益は34％減の76億900万米ドルとなり、1株当たり利益は4.01米ドルだった。コア営業利益は168億7,300万米ドルで、米ドルベースでは1％減、為替変動の影響を除いたベースでは2％減となり、コア営業利益率は純売上高の40.1％だった。コア純利益は130億2,700万米ドルで4％減、コア1株当たり利益は6.85米ドルで1％減、フリーキャッシュフローは140億200万米ドルで12％減だった。 重点ブランドとパイプラインの主な進展 四半期の主な成長要因のうち、Kisqaliが首位となり、売上高は18億2,100万米ドル、為替変動の影響を除いたベースで37％増だった。ノバルティスは、早期乳がんでの市場シェア拡大と、転移性乳がんでのリーダーシップを挙げた。Cosentyxの売上高は18億5,700万米ドルで、為替変動の影響を除いたベースで9％増となり、化膿性汗腺炎および脊椎関節炎の適応症が成長をけん引した。Kesimptaは14億8,400万米ドルで22％増、Scemblixは為替変動の影響を除いたベースで67％増の5億9,300万米ドル、Leqvioは63％増の5億600万米ドルとなった。Leqvioは国家医療保険医薬品リスト（NRDL）への収載後、中国で引き続き普及が進んだ。Pluvictoは為替変動の影響を除いたベースで20％増の6億7,400万米ドル、ZolgensmaグループはItvismaの上市による勢いを反映して35％増の4億400万米ドルとなった。Fabhaltaは60％増の2億3,700万米ドルだった。Rhapsidoは上市初期の需要を受け、1億100万米ドルを記録した。Entrestoは後発医薬品による侵食の影響で38％減の11億6,500万米ドルとなり、上位20ブランドの売上高合計は7％増の120億5,200万米ドルだった。 開発パイプラインでは、経口薬レミブルチニブが、再発性多発性硬化症を対象とする第III相REMODEL-1試験およびREMODEL-2試験で主要評価項目を達成した。ノバルティスによると、テリフルノミドと比較して年間再発率を有意に低下させ、MRI病変の縮小や、臨床的に意義のある障害進行の遅延を含む、すべての主要な副次評価項目で優越性を示した。このデータは10月のMSToronto2026学会で発表された。一方、同社は、無益性解析の結果、レミブルチニブが有効性の目標を達成する可能性は低いと判断されたことを受け、全身型重症筋無力症を対象とする第III相試験を中止した。ノバルティスは、安全性上の懸念は確認されておらず、他の適応症を対象とするレミブルチニブの試験への影響もないとしている。 今四半期の主な規制上の進展として、10月には、H1抗ヒスタミン薬で十分にコントロールできない症候性皮膚描記症の成人に対する初の治療薬として、RhapsidoがFDAの承認を取得した。これにより、慢性自然発症蕁麻疹に加え、慢性誘発性蕁麻疹にも適応が広がった。FDAと中国の国家薬品監督管理局（NMPA）は、PSMA陽性の転移性前立腺がんのうち、アンドロゲン受容体経路調節療法を受けていない患者または同療法に感受性のある患者を対象に、アンドロゲン受容体経路阻害薬との併用でPluvictoを承認した。ノバルティスによると、Pluvictoは現在、PSMA陽性の転移性前立腺がんの全病期で承認されている。日本の厚生労働省はIgA腎症を対象にFabhaltaを承認し、同薬は日本でこの適応症に対する初の承認治療薬となった。また、FDAも同じ適応症でFabhaltaを正式承認した。FDAは、遺伝子変異がエクソン44スキッピングの対象となり得るデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けに、del-zotaに優先審査を認めた。骨髄線維症を対象とするpelabresibのEU申請が完了し、CHMPはリウマチ性多発筋痛症に対するCosentyxの承認を勧告する肯定的見解を採択した。 ノバルティスはまた、Lp(a)値が高く、心血管疾患が確認されている患者を対象としたpelacarsenの第III相HORIZON試験について、試験参加者のLp(a)値は低下したものの、プラセボと比較して心血管イベントのリスクを低減するという主要評価項目を達成できなかったと発表した。第III相NATALEE試験の6年間の追跡解析では、Kisqaliと内分泌療法の併用により、死亡リスクが低下することが示された。対象は、再発リスクの高いHR陽性/HER2陰性の早期乳がん患者のうち、これまでで最も幅広い集団で、内分泌療法単独と比べて死亡リスクが約20%低下した。このデータはESMO 2026で発表された。 自社株買い、純有利子負債および取引 2026年の最初の9カ月間に、ノバルティスはSIXスイス証券取引所のセカンド・トレーディング・ラインで3,090万株を47億米ドルで買い戻した。このうち1,880万株、28億米ドル分は、2025年7月に発表した最大100億米ドルの自社株買いによるもので、なお最大49億米ドル分の買い戻しが実施される予定である。さらに、従業員参加型報酬制度による通期の希薄化見込みを相殺するため、1,210万株を18億米ドルで買い戻し、従業員からも200万株を3億米ドルで買い戻した。発行済み株式総数は、2025年12月31日と比べて1,960万株減少した。 純有利子負債は、2025年12月31日時点の219億米ドルから、2026年9月30日時点で374億米ドルに増加した。フリーキャッシュフロー140億米ドルを上回る、M&A、無形資産取引およびその他の買収に伴う純キャッシュ流出167億米ドル、年間配当金91億米ドル、自己株式取引に伴うキャッシュ流出48億米ドルが、その要因となった。同社の長期信用格付けは、ムーディーズでAa3、 S&Pグローバル・レーティングでAA-となっている。 ノバルティスはMyricx Bioの買収を完了し、B7-H3およびHER2を標的とする2つの主要な開発品を含む、抗体薬物複合体の新たなクラスを獲得した。また、血液脳関門を通過する技術であるSironaxのBrain Delivery Moduleプラットフォームについて、世界全域の完全な権利を取得する独占オプションを行使したほか、開示されていない前臨床段階の放射性リガンド療法候補を対象に、BoomRay Pharmaceuticalsと世界独占ライセンス契約を締結した。10月には、RNAコード化治療薬の開発を進めるため、Abogen Biosciencesと戦略的ライセンス・オプション契約を締結した。この契約には、mRNAでコード化されたCD19xCD3 T細胞エンゲージャーであるABO2203の全世界独占ライセンスが含まれる。取引の完了には、通常のクロージング条件の充足が必要となる。 取締役会は、2027年の年次株主総会でRajesh Jhaを取締役候補として選任するよう推薦した。JhaはMicrosoftで36年間にわたり、ソフトウェアエンジニアリング、生産性向上プラットフォーム、エンタープライズテクノロジーの各分野で上級管理職を務め、2016年から退職までMicrosoftのシニア・リーダーシップ・チームに在籍した。直近では、エクスペリエンス＆デバイス担当エグゼクティブ・バイスプレジデントを務めた。 ノバルティスは、「Meet Novartis Management 2026」を2026年11月18～19日にロンドンで開催する予定である。また、2026年第4四半期および通期の業績を2027年2月3日に発表し、年次株主総会を2027年3月5日に開催する予定である。
バイエル、アスンデキシアンで中国の承認を取得—世界初の第XI因子活性化体阻害薬
バイエルは2026年10月26日、中国国家薬品監督管理局（NMPA）が、Sunharboの製品名でアスンデキシアンの販売を承認したと発表した。同社は、これが世界で初めて承認された第XI因子活性化体阻害薬だとしている。Sunharboは、選択的に作用する1日1回経口投与の第XI因子活性化体阻害薬で、用量は50 mg。非心原性虚血性脳卒中または高リスクの一過性脳虚血発作（TIA）を発症した成人を対象に、脳卒中リスクの低減を適応とする。 バイエルの発表によると、今回の承認に先立ち、中国国家薬品監督管理局の医薬品評価センターから優先審査の指定を受けていた。非心原性虚血性脳卒中とは、心臓以外で形成された血栓が脳に運ばれ、脳に血液を供給する血管を塞ぐことで起こる。一方、高リスクのTIAは「ミニ脳卒中」と呼ばれることもあり、脳の一部への血流が遮断または減少する状態で、脳卒中に移行するリスクが高い。試験の登録情報によると、以上のとおりである。 バイエルによると、中国では脳卒中が死亡および障害の主な原因となっている。2010年から2021年にかけて、同国の虚血性脳卒中の有病者数は10％増加し、2,000万人を超えた。発表によると、世界では非心原性虚血性脳卒中の生存者の約10人に1人が、利用可能な二次予防策を講じていても、1年以内に再発する。 「アスンデキシアンの承認により、重要な節目を迎えました。非心原性虚血性脳卒中または高リスクの一過性脳虚血発作を経験した中国の患者さんに、新たな治療選択肢を近く医師の皆さまに提供できることを誇りに思います」と、バイエル医薬品部門の研究開発グローバル責任者、Christian Rommel博士は述べた。Rommel氏は、今回の承認によって、過去20年間に治療の進歩が限られていたアンメット・ニーズにバイエルが応えられると述べた。また、同社は関係者や医療界と連携し、中国で治療対象となる患者が公平かつ迅速に治療を受けられるよう取り組んでいるとした。 承認を裏付ける第III相試験データ NMPAの承認は、国際共同第III相ピボタル試験OCEANIC-STROKEの良好なデータに基づく。バイエルによると、OCEANIC-STROKEは、第XI因子活性化体阻害薬を二剤併用抗血小板療法または単剤抗血小板療法（DAPT/SAPT）と併用し、DAPT/SAPT単独と比べて虚血性脳卒中の抑制における優越性を示した、完了済みの第III相試験として初めてのものだ。試験登録情報によると、これらの患者に対する現在の標準治療である抗血小板薬は、血液凝固に関わる血小板同士が凝集するのを防ぐことで作用する。 バイエルによると、非心原性虚血性脳卒中または高リスクTIAを発症した患者において、アスンデキシアン50 mgをDAPT/SAPTと併用した場合、DAPT/SAPT単独と比べて虚血性脳卒中が有意に26％減少した。すべての出血事象の発生率は、2つの治療群で同程度だった。バイエルは、主要評価項目に対する治療効果は、年齢、性別、初発イベントの種類、非心原性脳卒中のサブタイプ、脳卒中の重症度、予定されていた抗血小板療法など、主要なサブグループ全体で一貫していたと述べた。発表によると、OCEANIC-STROKEの全試験結果はThe New England Journal of Medicineに掲載された。 試験デザインと第XI因子活性化体の作用機序 OCEANIC-STROKEは、多施設・国際共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、並行群間、イベント駆動型の試験で、世界各地から12,327人が無作為に割り付けられた。ClinicalTrials.govに登録された本試験の記録（登録番号NCT05686070）では、バイエルが主たるスポンサーとして記載され、参加者、医療提供者、研究者、アウトカム評価者を対象とする四者盲検化、および実際の登録者数12,327人が示されている。参加者はアスンデキシアンまたはプラセボを1日1回経口投与で、少なくとも3カ月、最長31カ月にわたって受けた。 登録情報によると、実際の試験開始日は2023年1月26日、最初の掲載日は2023年1月17日で、主要評価の実際の完了日および試験完了日は2025年10月23日となっている。試験全体のステータスは現在「完了」と記載されている。主要有効性評価項目は虚血性脳卒中の初回発生までの期間、主要安全性評価項目はInternational Society on Thrombosis and Hemostasis（ISTH）の定義による大出血の初回発生までの期間だった。副次評価項目には、すべての脳卒中（虚血性および出血性）、心血管死・心筋梗塞・脳卒中の複合評価項目、90日時点で修正Rankin尺度スコアが3以上と定義される機能障害を伴う脳卒中、全死因死亡、TIA、症候性頭蓋内出血、致死的出血、最初の90日以内の虚血性脳卒中のほか、複数の追加的な出血複合評価項目が含まれた。 参加資格は18歳以上で、急性の非心原性脳卒中または高リスクTIAを発症していることだった。登録には、全身性もしくは脳血管のアテローム性動脈硬化症、または急性の非ラクナ梗塞のいずれかが必要とされた。除外基準には、初発イベント前7日以内の虚血性脳卒中、手技後に発生した初発脳卒中またはその他のまれな原因による初発脳卒中、ならびに心房細動または心房粗動、左室血栓、機械弁、あるいは抗凝固療法を要するその他の心原性脳卒中源の既往が含まれた。 Bayerによると、第XI因子活性化型（Factor XIa）は血液凝固経路に関わるタンパク質で、病的な血栓の増大や血管閉塞に寄与すると考えられている一方、血管損傷部位の漏出を塞ぐ止血栓の形成に果たす役割は小さい。同社は、asundexianが第XI因子活性化型を選択的に阻害して病的な血栓形成を抑えると説明し、このアプローチを止血と病的血栓症の切り離しと表現した。また、試験では治療群間であらゆる出血事象の発生率に差はなかったという。 Bayerによると、同社の心血管・脳血管領域の取り組みは、脳卒中、心不全、心筋症、慢性腎臓病などを対象としており、複数の製品や化合物が前臨床および臨床開発段階にある。2025年度、同社グループの従業員数は約88,000人で、売上高は456億ユーロ、研究開発費は58億ユーロだった。 asundexianは、世界各地の追加市場で販売承認申請が提出されている。Bayerによると、これらの申請は現在審査中であり、他の地域の患者にこの薬を届けるため、世界各地の保健当局との協議を続けている。
胃がん第III相試験で死亡リスクを42％低減したSone-Ve
AstraZenecaは2026年10月25日、世界規模の第III相試験CLARITY-Gastric01で良好な結果が得られたと発表した。発表によると、治験薬である抗体薬物複合体ソネシタツグ・ベドチン（Sone-Ve）は、CLDN18.2陽性の進行胃がんに対する2次治療以降において、治験担当医師が選択した治療と比べ、全生存期間を統計学的に有意に改善した。計画された中間解析では、全試験集団における死亡リスクが42％低下し、全生存期間のハザード比は0.58だった。全生存期間の中央値は、Sone-Ve投与患者で10.6か月、治験担当医師が選択した治療を受けた患者で6.4か月だった。同社の発表による。 この結果は同日、スペインのマドリードで開催された欧州臨床腫瘍学会（ESMO）総会2026のプレジデンシャル・シンポジウムで、抄録LBA7として発表される予定だった。 本試験には、局所進行または転移性の胃がん、胃食道接合部（GEJ）がん、あるいは食道腺がん（EAC）の患者が登録された。腫瘍細胞の少なくとも25％に、染色強度を問わずCLDN18.2の発現が認められることが条件だった。同社によると、この基準により、CLDN18.2陽性の現在の定義を超えて対象患者が拡大する。 データカットオフを2026年5月31日とした中間解析では、2次治療以降の全試験集団において、Sone-Ve投与患者267人と治験担当医師が選択した治療を受けた患者265人が対象となり、それぞれ139人、174人が死亡していた。報告されたハザード比は0.58で、95％信頼区間は0.47～0.73、p値は0.000004未満だった。全生存期間の中央値は、Sone-Ve群で10.6か月（95％信頼区間：9.1～12.0か月）、比較対照群で6.4か月（95％信頼区間：5.8～7.6か月）だった。12か月時点の全生存率は、それぞれ42.6％、27.8％だった。 試験の2つの主要評価項目の1つである3次治療以降の集団では、Sone-Veにより、治験担当医師が選択した治療と比べて死亡リスクが53％低下したと同社は報告した（ハザード比0.47、95％信頼区間：0.36～0.62、p<0.000001）。全生存期間の中央値は比較対照群の5.0か月からSone-Ve群の10.0か月へと倍増し、12か月時点の全生存率はそれぞれ38.1％、18.1％だった。この集団には、Sone-Ve投与患者178人と治験担当医師が選択した治療を受けた患者177人が含まれ、死亡者数はそれぞれ85人、122人だった。 もう1つの主要評価項目である、全試験集団における盲検下の独立中央判定による無増悪生存期間は、統計学的有意差に達しなかった。無増悪生存期間の中央値は、Sone-Ve群で4.2か月、治験担当医師が選択した治療群で3.8か月だった。ハザード比は0.77（95％信頼区間：0.62～0.96）、p値は0.053193であり、同社は改善傾向を示す結果と説明した。治験担当医師の評価による無増悪生存期間の探索的解析では、ハザード比は0.59（95％信頼区間：0.48～0.73）、中央値は4.4か月と3.0か月だった。同社によると、この治療効果は、この集団で観察された全生存期間の結果と一致していた。 発表によると、全生存期間のベネフィットは、全体集団と3次治療以降の集団の双方で、CLDN18.2発現量に基づくサブグループを含む、事前に規定されたサブグループの大半で一貫していた。腫瘍細胞の少なくとも75％に発現が認められた患者ではハザード比が0.59（95％信頼区間：0.45～0.78）、25％以上75％未満に認められた患者では0.63（95％信頼区間：0.42～0.94）だった。 同社は、Sone-Veの忍容性プロファイルは管理可能で、既知の安全性プロファイルと一貫しており、新たな安全性シグナルは確認されなかったと述べた。治療に関連するグレード3以上の有害事象は、Sone-Ve投与患者の36.4％、比較対照群の患者の44.8％に発生した。 中国・広州のSun Yat-Sen University Cancer Centerで腫瘍内科教授を務め、本試験の治験責任医師でもあるRui-Hua Xu氏は、次のように述べた。「初回治療が奏効しなくなると予後不良となる転移性胃がんの2次治療以降において、Sone-Veが示した生存期間の結果は目覚ましいものです」。Xu氏は、Sone-Veはこの治療段階で生存期間のベネフィットを示した初のCLDN18.2標的治療であり、治験担当医師が選択した治療と比べて生存期間の中央値を4か月超延長したと説明した。 AstraZenecaの腫瘍・血液学研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデント、Susan Galbraith氏 は、「Sone-Veは、転移性胃がんの2次治療以降における生存期間の新たな基準を打ち立てました。今回のデータは、Claudin 18.2を発現する患者のより広い集団に、この精密医療を拡大することを支持するものです」と述べた。また、この治療段階において、Sone-Veが従来の化学療法ベースのレジメンに代わる新たな標準治療となる可能性があると付け加えた。 試験デザインと患者集団 CLARITY-Gastric01は、Sone-Veを2次治療以降の治療薬として評価する、無作為化、非盲検、スポンサー盲検、多施設共同のグローバル第III相試験です。用量選択段階であるステージ1では、患者を1:1:1の割合で無作為に割り付け、3週間ごとにSone-Ve単剤療法を2.2 mg/kgまたは1.8 mg/kgで実施する群、あるいは治験責任医師が選択した治療を行う群としました。治験責任医師が選択した治療には、各地域で標準的に用いられている化学療法または分子標的療法が含まれました。ステージ2では、推奨第III相用量であるSone-Ve 2.2 mg/kgを用いて試験を継続しました。本試験は、北米、欧州、南米、アジアを含む19カ国の175施設で実施されています。 本試験の二つの主要評価項目は、3次治療以降の全生存期間と、2次治療以降における盲検化された独立中央判定による無増悪生存期間です。2次治療以降の全生存期間は、重要な副次評価項目です。同社によると、本試験の有効性解析は、CLDN18.2を発現する進行性または転移性の胃がん、胃食道接合部（GEJ）がん、食道腺がん（EAC）の患者のうち、Sone-Veの効果が期待できる患者を特定するためのVentana SP455アッセイの臨床性能を評価する根拠にもなります。 疾患の背景と開発計画 世界保健機関（WHO）国際がん研究機関（IARC）のデータとして発表文で引用された情報によると、胃がんは世界で5番目に多いがんであり、がん関連死亡の原因としても5番目に多く、2024年には世界で約100万人が新たに診断され、約65万人が死亡しました。胃食道接合部（GEJ）がんは、食道と胃の接合部に発生し、その領域にまたがる胃がんの一種です。発表文によると、胃がんまたはGEJがんの患者の大半は進行期または転移期に診断され、この段階では予後が特に悪く、1年を超えて生存する患者は20%未満です。また、2次治療以降の全身療法を受ける患者の生存期間中央値は5～10カ月です。 同社によると、胃がんおよびGEJがんの約60%では、腫瘍細胞の25%以上にCLDN18.2が発現しています。米国、EU、中国、日本では、進行性または転移性のCLDN18.2陽性かつHER2陽性ではない胃がんまたはGEJがんに対し、毎年およそ183,500人が2次治療以降の治療を受けています。 同社はSone-Veについて、胃の内壁に存在するタンパク質CLDN18.2を標的とする、世界初となる可能性のある治験中の抗体薬物複合体と説明しています。この薬剤は、抗CLDN18.2モノクローナル抗体、プロテアーゼによって分解されるリンカー、細胞傷害性の低分子薬物MMAEから構成されています。Sone-Veは、胃がんおよびGEJがんの治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）と欧州委員会から希少疾病用医薬品指定を受けています。また、中国では胃がんの2次治療薬として画期的治療薬指定を受けています。 AstraZenecaは2023年3月、Sone-Veの開発および商業化に向け、KYM Biosciencesとグローバル独占ライセンス契約を締結しました。同社はまた、Summit Therapeuticsとの臨床提携契約を発表し、 消化器がんを対象に、同社がファーストインクラスのPD-1/VEGF二重特異性抗体と説明するivonescimabとの併用療法を評価します。 Sone-Veは、進行性または転移性の胃がん、GEJがん、EACを対象とする1次治療として、カペシタビンとの併用（rilvegostomigを併用する場合としない場合の両方）を第III相試験CLARITY-Gastric02で評価中です。第II相開発では、進行固形腫瘍の患者を対象に、複数の治療段階でさまざまな併用療法を評価しており、その中にはCLDN18.2陽性の膵がんおよび胆道がんも含まれます。
バイエルのダロルタミド、第III相試験で転移または死亡のリスクを58％低下
バイエルは2026年10月24日、第III相DASL-HiCaP試験の中間結果で、標準治療であるアンドロゲン除去療法（ADT）および局所領域放射線療法にアンドロゲン受容体阻害薬ダロルタミドを追加した場合、プラセボにADTと放射線療法を併用した場合と比べて、再発リスクの高い前立腺がん患者の転移または死亡のリスクが58％低下したと発表した。このデータは、2026年10月24日（土）16時30分（CET）に開催される欧州臨床腫瘍学会（ESMO）2026年大会のプレジデンシャル・シンポジウムIで、最新知見抄録LBA4として発表される予定だ。 追跡期間中央値3.8年の時点で実施された中間解析では、従来の画像診断に基づく無転移生存期間（MFS-CI）という複合主要評価項目について、ハザード比は0.42、95％信頼区間は0.27～0.66、p値は0.0001だったと、バイエルの発表で報告された。4年無転移生存率は、ダロルタミド投与群で95％、プラセボ群で88％だった。バイエルによると、ダロルタミドは現時点でこの治療状況に対して承認されていない。 同社によると、副次評価項目でもダロルタミド群では一貫して良好な傾向が認められた。前立腺特異抗原（PSA）に基づく無増悪生存期間（PSA-PFS）ではリスクが53％低下し、ハザード比は0.47、95％信頼区間は0.33～0.67だった。4年時点のPSA-PFS率は、プラセボ群の83％に対し91％だった。前立腺がん特異的生存期間と全生存期間のハザード比は、それぞれ0.58（95％信頼区間：0.17～1.97、4年時点で両群とも99％）および0.88（95％信頼区間：0.49～1.59、4年時点で97％対95％）であり、追跡調査は継続中である。 「DASL-HiCaP試験の中間結果で認められた無転移生存期間の明確な改善は、根治を目指す初回治療を受けたにもかかわらず進行リスクが高い患者において、標準的なアンドロゲン除去療法と放射線療法にダロルタミドを追加することで、病気の進行を予防または遅らせられる可能性を示しています」と、McGill Universityの腫瘍学准教授であり、カナダ・モントリオールのJewish General Hospitalの放射線腫瘍医、同試験の共同主任研究者でもあるTamim Niazi医師は述べた。 バイエルによると、ダロルタミドの安全性プロファイルは既知の忍容性と一致し、有害事象はプラセボ群と同程度だった。ダロルタミド群とプラセボ群における、特に注目すべきグレード2以上の有害事象の発現率は、疲労／無力症が14％対10％、高血圧が7％対9％、骨折が2％対3％、心臓関連事象が3％対3％だった。グレード3以上の有害事象は、ダロルタミド群の43％、プラセボ群の36％に発生した。 試験デザインと運営体制 DASL-HiCaP（ANZUP1801、NCT04136353）は、再発リスクの高い前立腺がん患者を対象に、標準治療であるADTおよび局所領域放射線療法にダロルタミドを追加する治療を評価する、研究者主導の無作為化プラセボ対照第III相試験である。オーストラリア、ニュージーランド、カナダ、米国、アイルランド、英国の計1,106人が、ダロルタミド600 mgを1日2回投与する群または対応するプラセボ群に1対1の比率で無作為に割り付けられ、96週間にわたり投与を受けた。これに加え、LHRHアナログを96週間併用し、前立腺または前立腺床および骨盤リンパ節に放射線療法を実施した。主要評価項目はMFS-CIであり、試験実施計画書では、MFS-CIイベントが87件発生した時点で中間解析を行うことが定められていた。 ANZUPのDASL-HiCaP試験ページによると、試験のスポンサーはUniversity of Sydney、国際調整センターはNHMRC Clinical Trials Centreであり、試験責任者はChristopher Sweeney教授とTamim Niazi准教授が務めている。登録対象は、18歳以上で放射線療法が適応となる成人のうち、非常に高リスクの限局性前立腺がんを有する人、または非常に高リスクの特徴を有し、根治的前立腺全摘除術後1年以内にPSA値が持続もしくは上昇した人だった。登録は終了しており、試験は追跡調査中である。共同研究グループには、Canadian Cancer Trials Group、Cancer Trials Ireland、Memorial Sloan Kettering Cancer Center、Prostate Cancer Clinical Trials Consortiumが参加した。またANZUPは、本試験に資金と治験薬を提供したバイエルに謝意を示している。 「ダロルタミドをより早期の病期における治療へと進めることで、前立腺がん治療のあらゆる段階にいる、より多くの患者に届けたいと考えています」と、バイエル医薬品部門のグローバル製品戦略・商業化担当エグゼクティブバイスプレジデント、Christine Rothは述べた。また同氏は、研究においてANZUP、Sydney Clinical Trials Centre、CCTGおよび各国のパートナーを支援できることを誇りに思うと語った。 開発プログラムと各国・地域での承認状況 Bayerによると、DASL-HiCaPはダロルタミドの第III相試験として4件目であり、早期前立腺がんを対象とする初の試験です。先行するARAMIS、ARASENS、ARANOTEでは、進行前立腺がんにおける同薬の有効性と安全性が示されました。Nubeqaの製品名でADTと併用するダロルタミドは、米国、EU、中国を含む世界85カ国・地域を超える市場で承認されています。ドセタキセルを併用するmHSPCの成人患者向けには85カ国を超える国で、ドセタキセルを併用しないmHSPC向けには75の市場で、また、転移性疾患を発症するリスクが高いnmCRPCの成人患者向けには85カ国を超える国で承認されています。ダロルタミドは、Bayerとフィンランドの製薬会社Orion…
