バイオテクノロジー
Novo、FDAが施設改善に伴いDenecimigのBLA審査を延長したと発表
Novo Nordiskは、2026年10月2日の企業発表で、米国食品医薬品局（FDA）が血友病A治療用のdenecimigに対するBiologics License Application (BLA) の審査を、製造施設での継続的な改善活動が原因で延長したと発表した。FDAは本審査に関する新たなスケジュールを示しておらず、Novoは審査期間の延長が2026年の財務見通しに影響を与えないと述べた。 本申請は、成人および小児の血友病A（阻害因子の有無を問わず）の治療を対象としている。Novoは2025年9月にBLAをFDAに提出し、2026年第3四半期に規制当局の決定が下ることを見込んでいた。提出後、FDAは製造施設に対して事前許可検査を実施し、フィードバックを提供した。 発表によると、FDAは2026年10月2日にNovoへ、審査延長の原因は継続中の施設改善活動であると通知し、FRONTIER臨床試験プログラムから提出されたBLAの臨床有効性または安全性データに関する欠陥は特定されていないとした。NovoはFDAのフィードバックに対応して施設改善活動の実施を継続し、当局と協力して未解決の要件に対処していると述べた。製造施設に関するフィードバックは、他の販売中のNovo製品には影響しない。 「Novoは、FDAの要請にできるだけ効率的に対応しており、米国の患者にdenecimigを提供するべく、当局と緊密に協力し続けている」と、Novoの社長兼CEOであるMike Doustdarは述べた。 規制当局の決定を待つ中、Novoは2027年前半に米国でdenecimigを発売することを目指すと述べた。 FRONTIER臨床プログラム BLAには、FRONTIER臨床試験プログラム（FRONTIER1からFRONTIER5までの試験を含む）からの有効性および安全性データが含まれ、血友病A（阻害因子の有無を問わず）の小児および成人集団における出血エピソードを予防する予防的治療としてdenecimigを検証している。FRONTIER2、FRONTIER3、FRONTIER4がdenecimigの販売承認申請の基礎となった。FRONTIER2では、12歳以上の成人および思春期患者に対し、月1回および週1回の投与を評価した。一方、FRONTIER3では12歳未満の小児に対し、月1回および週1回の投与を評価した。FRONTIER4は、2週間ごとの投与の有効性と、すべての投与レジメンにわたるdenecimigの長期安全性を評価するオープンラベル延長試験である。 Novoは、重要なFRONTIER2試験において、denecimigが血友病A患者（阻害因子の有無を問わず）に対し、従来の凝固因子予防投与やオンデマンド治療に比べて年平均出血率を有意に低減したと報告した。同社によれば、12歳未満の小児を対象としたFRONTIER3の結果は、思春期および成人で観察された有効性と一致しており、FRONTIERプログラム全体でdenecimigは報告された第3相集団において平均年平均出血率が概ね1未満という一貫して低い数値を示し、かなりの割合の参加者が治療出血ゼロを経験した。FRONTIER5試験では、emicizumabからdenecimig予防投与への直接切替後に新たな安全性シグナルは確認されず、研究はdenecimigデバイスへの明確な選好を示したとNovoは述べた。FRONTIER2のデータはNew England Journal of Medicineに、FRONTIER5のデータはJournal of Thrombosis and Haemostasisに掲載された。 欧州規制状況 2026年9月17日、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会は、FREHEMGOというブランド名でdenecimigの血友病A（阻害因子の有無を問わず）成人および小児治療用の販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと、別の企業発表で報告された。この製品はEMAからの販売承認が保留中で、他の規制当局でも審査中である。NovoはFREHEMGOを、単回使用のプリフィルペンで月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供できる初のFVIIIaミミックと説明し、2026年第4四半期に欧州の最初の国々で発売し、2027年初頭からEU全域で広く展開する予定だと述べた。 Denecimigは皮下投与されるFVIIIaミミック二価抗体である。血友病A（阻害因子の有無を問わず）患者に対し、月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供するよう設計されている。この抗体は因子IXaと因子Xを橋渡しし、FVIIIaの補因子機能を模倣することで、体内のトロンビン生成能力を回復させ、血液凝固を促進する。 2026年10月2日の更新はデンマーク・バグスヴェルトから、企業発表 No 59/2026 として、マーケット・アビューズ規則第17条に基づく内部情報の公表として発表された。
$2.2 Billion オハイオ州における医薬品製造キャンパス、バイエルが発表
バイエルは2026年10月2日、オハイオ州ニューアルバニーに新たな医薬品製造拠点への投資として22億米ドルを計画すると発表し、同プロジェクトを同社の長期成長戦略の中心的要素であり、最大の医薬品市場におけるイノベーションと患者へのアクセスへのコミットメントと位置付けました。 Bayerの発表によると、施設はNew Albany International に位置する予定です。 Business Park. 同社はこの拠点で約600件の高付加価値雇用と、施設建設期間中に約1,500件の建設雇用を創出すると見込んでいます。今回の数年にわたる投資は、過去5年間に米国の医薬品研究開発および製造に70億ドル以上が費やされたことに基づいています。 モジュラーキャンパス、最初のモジュールは2031年に稼働予定 同社によれば、柔軟でモジュラー式のキャンパスは医薬品原薬と医薬品製剤の製造を統合し、先進的なデジタルおよび自動化技術を活用し、がん、心血管、腎臓ケア分野でバイエルの拡大するポートフォリオを支えるよう設計されています。原薬製造に特化した第一モジュールは2031年に稼働する見込みです。医薬品製剤製造向けの第二モジュールは2034年に続く予定です。 この新拠点は、バイエルの米国製薬本部が所在するニュージャージー州ウィッパニーおよび、ペンシルベニア州ピッツバーグ、カリフォルニア州バークレー、マサチューセッツ州ケンブリッジ、ノースカロライナ州リサーチトライアングルパーク、カリフォルニア州サンディエゴにある同社の他の拠点を補完します。 「バイエルは長年、米国を重要な製造拠点かつイノベーションハブと位置付けてきました。この画期的な投資は当社のコミットメントを強調するものです」とバイエルCEOのビル・アンダーソン氏は述べました。「新拠点は製造の専門知識と熟練した人材の拠点となり、米国および海外の患者に対して革新的で高品質な医薬品を提供する能力を強化します」 バイエル製薬のグローバル最高執行責任者兼バイエル米国社長であるセバスチャン・ガス氏は、米国を製薬部門にとって重要な市場であり、同社の最も成長が速い医薬品市場と位置付けました。彼はこの拡大を、製薬事業を拡大し、米国内外の顧客と患者の需要に応えるためのもう一つの重要なステップと述べました。 バイエル製薬部門の製品供給部門長であるホルガー・ヴァイントリット氏は、当施設が同部門のグローバルな製品供給ネットワークにとって強力な戦略的追加になると述べました。バイエルが世界各地の既存製造拠点への投資を継続する中、計画中のオハイオ拠点は、同社が市場に対してより高いレジリエンスと信頼性でサービスを提供できる能力をさらに高めると語りました。 バイエルはまた、この拠点が米国内の新たな協働エコシステムの一部になると述べました。同社の野望は、最先端の学術イノベーションと高度な製造技術を結びつけ、将来に備えた医薬品生産を支える強固なエコシステムを構築することです。 DeWine と JobsOhio がオハイオでの発表に参加 オハイオ州知事マイク・デワインは金曜日にバイエルとJobsOhioと共に計画を発表しました、New Albany市によると。デワイン氏は、世界的に評価の高いライフサイエンス企業であるバイエルが新拠点を米国内のどこにでも建設できたが、オハイオ州を選んだと述べました。「このプロジェクトは、オハイオ州をライフサイエンス投資の目的地として、世界的なバイオ製造リーダーの中で確固たる位置に押し上げます」と語りました。 バーニー・モレノ上院議員は、この投資をオハイオ州のイノベーションとインフラへのコミットメント、そして企業が成功できる環境の創出に帰すると述べ、州が多数の候補地を上回ってこのプロジェクトを獲得したと語りました。完成時には、同拠点がオハイオ州で約600人の医薬品製造従事者を雇用できると彼は述べました。 オハイオ州の魅力の中心には労働力の準備があると市は述べました。バイエルは現在建設中で2027年夏に開業予定のオハイオ・ライフサイエンス・トレーニングセンターを活用し、オハイオ州民をバイオ製造オペレーターや技術者として訓練します。New Albany市長スローン・スパルディングは、このセンターを3,800万ドル規模の最先端バイオ製造トレーニング施設で、オハイオ州初の施設であり、New Albany International Business Parkに所在すると説明しました。 JobsOhioの社長兼CEOであるJ.P. ナウジーフ氏は、バイエルが選んだのは単なる拠点ではなく労働力だと述べました。彼は、JobsOhio、Ohio Life Sciences、New Albany市、そしてコロンバス州立大学が協力して、医薬品の未来がオハイオで築かれるようにする人材パイプラインを構築していると語りました。 市は、最高水準のインフラと即時利用可能な敷地が、CNBCが2026年にオハイオ州をビジネス最適州第1位に選んだ理由の一つであり、New Albanyが20年間にわたる戦略的計画で電力・水・インフラへのアクセスを確保してきたことが、本プロジェクトの迅速な進行を可能にしたと述べました。バイエルは、Amgen、Hims & Hers、American Regent、Pharmaviteなどが所在する拡大するライフサイエンスクラスターに加わります。スパルディング氏は、同業界が中央オハイオで18,000人、州全体で64,000人を雇用しており、バイエルがさらに600人の雇用を創出すると期待されていると述べました。 New Albany‑Plain Local SchoolsのスーパーテンデントであるDr. Jason Fineは、地区がこの投資を歓迎し、成長する産業と教育を結びつける機会を探求し、学生に将来のキャリアパスを紹介し、高品質で高給与の仕事に必要なスキルを理解させることを期待していると述べました。
Novonesis、規制当局の承認後にMicroBioGenの買収を完了
Novonesisは2026年10月1日、産業用途向け酵母株に注力するオーストラリアのバイオテクノロジー企業MicroBioGenの買収を完了したと発表した。コペンハーゲン拠点の同社は完了発表で、すべての規制承認が取得され、取引が完了したと述べた。MicroBioGenは、バイオエタノールでの実績ある高度な酵母育種専門知識と、産業全体にわたる広範な可能性をもたらすと説明された。 この買収は、Novonesisが2013年に行ったMicroBioGenへの最初の投資と、既存の23％の所有株式に基づき、10年以上にわたる両社の協業を拡大するものです。そのパートナーシップは、バイオエタノール生産向けの高度な酵母ソリューションに焦点を当てていました。 “この買収により、酵母とR&Dの専門性を強化し、2030年戦略の実現に向けたさらなる一歩を踏み出します。Novonesisに新しい同僚を迎え入れ、これらの能力を当社に取り入れることで、より広範な可能性を解き放つことができます。この買収は、成長のための投資に対する当社の規律あるアプローチを示しています”とNovonesisのCEO、Ester Baigetは述べた。 Novonesisは、微生物学と産業発酵に関する深い専門知識に基づく純粋なバイオロジー企業であると自称している。同社は、MicroBioGenの高度な酵母育種能力がこの科学的基盤を補完し、複数の産業にわたる顧客向けに新たなバイオソリューションを開発する機会を創出すると述べた。 Novonesisの最高科学責任者Claus Crone Fuglsangは、MicroBioGenが10年以上にわたり非常に価値あるパートナーであり、今回の完了はその旅路の次のステップであると述べた。”相補的な専門知識と技術を結集することで、酵母能力をさらに強化し、顧客が必要とするバイオソリューションの開発を継続できます。バイオエタノールだけでなく、当社がサービス提供する他の産業でも応用可能性があると見込んでいます。多くの技術がその例です”と彼は語った。 署名から完了まで Novonesisは2026年8月10日に、MicroBioGenの取得を目的とした契約に署名したと初めて発表し、同取引をMicroBioGenの残り株式の取得と位置付けた。署名発表では、完了は慣例的な規制当局の承認（オーストラリアの競争・消費者・公正取引・製品安全規制機関であるACCCを含む）を条件とし、取引条件は開示しないと述べた。 8月の発表では、Novonesisが微生物学と産業発酵に関する深い科学的専門知識に、年間売上の約10％をイノベーションに投資していることを組み合わせ、今回の買収は生物学的ソリューションの核心的専門性を強化することでその基盤をさらに拡大すると述べた。 Baigetは署名時に、今回の買収が同社の2030年戦略における追加的なステップであり、酵母とR&Dの能力を強化し、成長を促進するための規律ある投資焦点を反映していると述べた。Fuglsangは、Novonesisが10年以上の緊密な協業に基づく適合性を持つMicroBioGenと見なしており、その技術をNovonesisに統合することを楽しみにしていると語った。 MicroBioGenのCEO兼共同創業者Geoffrey Bellは、Novonesisへの参加はMicroBioGenとその従業員にとって非常に適合しており、10年以上の緊密な協業を経て、これ以上の適切な拠点は考えられないと述べた。 MicroBioGenの酵母プラットフォーム MicroBioGenはオーストラリアに拠点を置き、酵母の産業的能力向上に注力している。8月の発表に記載された会社説明によれば、同社は20年にわたって開発されたエリート酵母遺伝子のプラットフォーム技術とライブラリを保有し、業界リーダーに対して「Yeast Innovation as a Service（酵母イノベーション・アズ・ア・サービス）」を提供している。 両社のバイオエタノールパートナーシップは、卓越した産業性能を提供すると発表されたInnova酵母シリーズの共同開発を含んでいた。MicroBioGenの機会は、ベーキング、持続可能な飼料・エネルギー、食品用途向けの酵母最適化に至るまで、既存および新興産業全般にわたる。 Novonesisは、MicroBioGenの既存パートナーを引き続き支援し、協業の継続性を確保すると述べた。MicroBioGenのウェブサイトは現在、統合ページへと誘導しており、MicroBioGenがNovonesisの一部となったことを示し、既存顧客には従来のMicroBioGen担当者へ連絡するよう案内している。また、同ページは同社の酵母ソリューションに関心のある者に対し、問い合わせフォームの記入を促している。
FDAがBayer Lynkuetに対し、第二適応で優先審査指定を付与
米国食品医薬品局は、Bayerの補足新薬申請（sNDA）を受理し、ホルモン受容体陽性（HR+）乳がんの治療または予防のための内分泌療法を受けている女性における中等度から重度の血管運動症状（VMS、いわゆるホットフラッシュ）の治療用にLynkuet（エリンズアネタン）に対して優先審査指定を付与したと、Bayerが発表した2026年9月28日。 エリンズアネタンは、2025年10月に米国で更年期による中等度から重度のVMS治療薬として初めて承認され、3つの第III相臨床試験（OASIS-1、OASIS-2、OASIS-3）のデータに基づいて承認された。Bayerはこの化合物を、NK-1受容体とNK-3受容体の両方に拮抗する初の二重神経キニン標的療法と説明し、経口で1日1回投与されると述べている。 Bayerは、自然更年期または内分泌療法によるエストロゲン活性の低下が、kisspeptin、neurokinin B、dynorphinにちなんで名付けられた視床下部KNDyニューロンの過活動を引き起こし、これらのニューロンがNK-1受容体とNK-3受容体の両方を発現して体温調節に関与すると説明している。その結果、体温調節中枢の調節不全がVMSを生じさせ、NK-1受容体は発汗や末梢血管拡張による冷却反応、さらには睡眠障害にも関与する可能性がある。 OASIS-4試験のデザインと結果 新たな申請は、米国外の90施設で実施された52週間の二重盲検・無作為・プラセボ対照第III相試験であるOASIS-4の結果に基づいている。試験には、HR+乳がんまたはその予防のための補助的内分泌療法（AET）に起因する中等度から重度のVMSを有する18歳から70歳の女性474名が登録された。参加者は2:1の比率で無作為に割り付けられ、エリンズアネタンを52週間投与（n=316）する群、またはプラセボを12週間投与した後にエリンズアネタンを40週間投与する群（n=158）に分けられた。 Bayerは、本研究が主要評価項目を満たし、ベースラインから第4週および第12週にかけて中等度から重度のVMS頻度がプラセボと比較して統計的に有意に減少したことを報告した。さらに、すべての二次評価項目も達成され、第4週・第12週におけるVMSの重症度の減少、第1週におけるVMS頻度の減少、睡眠障害および更年期関連の生活の質がベースラインから第12週までプラセボと比較して改善し、これらの効果は試験期間を通じて維持された。 本研究の主要な所見は、ASCO 2025で発表され、同時に2025年6月にNew England Journal of Medicineに掲載された（Cardosoら、N Engl J Med 2025;393:753-763）。フランス・ニースのCentre Antoine Lacassagne乳腺ユニットのOASIS-4主任研究者ファティマ・カルドゾは、「内分泌療法はHR+乳がんに直面する多くの女性にとって標準治療であり、血管運動症状などの副作用を引き起こすことが一般的です」と述べ、内分泌療法による血管運動症状についての知見を深め、乳がん治療全体を通じて女性を支援することが重要であると付け加えた。 Bayer製薬部門の女性健康担当副社長兼グローバル医療情報・エビデンス創出リーダーであるセシリア・カエタノは、肯定的なOASIS-4の結果について「エリンズアネタンが更年期ケアにおける未充足ニーズ、特に乳がん治療に伴う血管運動症状に直面する女性に対する対応可能性をさらに裏付ける」と述べた。また、これらの所見は、さまざまなライフステージや健康状況にある女性への治療オプション拡大における本化合物の可能性を確認するものだと語った。 規制状況と臨床的背景 Bayerによると、Lynkuetは更年期に伴うVMSという最初の適応に加えて、乳がんに対するAETによって引き起こされる中等度から重度のVMS治療薬として、英国、スイス、カナダで初めて承認された療法でもある。欧州連合では、2025年11月に更年期に伴うVMSまたは乳がん関連AETによるVMSに対して中等度から重度のVMS治療薬として承認された。米国での申請、カナダ・スイス・英国での適応拡大、そしてEUでの承認はすべてOASIS-4の結果に基づいている。 エリンズアネタンは、オーストラリアと米国で更年期に伴うVMS治療薬としてLynkuetブランドで承認されており、EU、英国、スイス、カナダでは更年期に伴う、または乳がん関連AETによって引き起こされる中等度から重度のVMS治療薬として承認されている。 発表によれば、乳がんは世界的に女性で最も頻繁に診断されるがんである。2022年には約230万人の女性がこの疾患と診断され、女性全体のがんの30％を占め、約70％がホルモン受容体陽性である。AETはHR+乳がん治療の確立された標準治療であり、使用期間はがんのタイプやその他の臨床的考慮事項により5年から10年と幅がある。診断後20年にわたり、最大10年のAET治療は乳がん死亡率を大幅に低減することが示されている。ホットフラッシュはAETの一般的な副作用であり、HR+という診断のために多くの女性がホルモン放出薬の使用を控えるように指導されている。 2026年初めに、National Comprehensive Cancer Networkは生存者ガイドライン（Version 3.2025）を改訂し、Lynkuetを医療的または外科的に誘発された更年期による中等度から重度のVMS治療のための選択的NK-1および/またはNK-3受容体拮抗薬カテゴリにおける推奨非ホルモン薬剤として掲載しました。 Bayerが引用したFP Analyticsの報告書によると、2030年までに約5億人の女性が更年期移行期に入る見込みです。発表では、VMSと睡眠障害が最も頻繁に報告され、かつ更年期の症状として妨げになるものとして特定されており、これらは女性の健康、生活の質、仕事の生産性に大きく影響する可能性があります。Bayerは、elinzanetantの販売承認申請が世界各国で進行中であると述べました。
Imfinzi‑Enfortumab Vedotin、膀胱がんに対するFDA優先審査を取得
AstraZeneca の補足生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）である Imfinzi（durvalumab）と enfortumab vedotin の併用は、シスプラチンベースの化学療法が受けられない、または拒否した筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）患者を対象に、米国食品医薬品局（US Food and Drug Administration）によって受理され、優先審査が付与された、と AstraZeneca が発表した 2026年9月25日。 同社によると、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）日付、すなわちFDAの規制決定の実施日付は2026年第4四半期に予定されている。発表によれば、FDAは安全性または有効性の改善を示し、重篤な状態の予防や患者のコンプライアンス向上をもたらすことで、利用可能な治療オプションに対して有意な改善を提供する医薬品に対し、優先審査を付与する。 AstraZeneca の腫瘍血液学R&Dエグゼクティブ・バイスプレジデントである Susan Galbraith は次のように述べた。「この優先審査は、膀胱摘出手術後も再発率が高い筋層浸潤性膀胱がんにおいて、Imfinzi が免疫療法の基盤治療になる可能性を裏付ける。」さらに、承認されれば、このレジメンは手術前のみ投与される enfortumab vedotin を用いた初の術前治療になると付け加えた。 本申請は VOLGA 第III相試験の結果に基づく。計画された中間解析において、Imfinzi と新補助的 enfortumab vedotin の併用術前治療は、膀胱を除去する根治的嚢胞切除術（radical cystectomy）と比較して、イベントフリー生存率および全生存率の統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した（補助的治療の有無を問わず）、と同社は報告した。併用の安全性と忍容性は、個々の薬剤の既知の安全性プロファイルと一致しており、新たな安全性シグナルは確認されなかった。 AstraZeneca 2026年5月14日にVOLGAのハイレベル中間結果を初めて開示した。当時、同社は第二の実験群である術前 Imfinzi と Imjudo（tremelimumab）を併用し、さらに新補助的 enfortumab vedotin を組み合わせたものが、イベントフリー生存率で統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、全生存率でも好ましい傾向を示したと報告した；しかし、全生存率のデータは中間解析時点では統計的有意性を示さず、後続の解析で正式に再評価される予定である。ロンドンの Barts…
AstraZenecaのTrixeo、喘息維持療法としてEU承認を取得
AstraZeneca 2026年9月23日に発表した欧州委員会が、12歳以上で中等度用量の吸入ステロイド（ICS）と長時間作用型β2作動薬（LABA）の併用で十分にコントロールできない喘息患者に対し、Trixeo Aerosphere（ブデソニド／グリコピリリウム／ホルモテロールフマル酸ジヒドレート、BGF 320/28.8/10μg）を維持治療薬として承認したと述べた。同社は、TrixeoがEUで12歳以上の患者を対象とした初の、そして唯一の三剤併用療法であり、増悪歴に関係なく使用できると説明した。 米国、中国、日本でBreztri Aerosphereとして販売されているTrixeo Aerosphereは、ICS/LABAの組み合わせと長時間作用型ムスカリン拮抗薬（LAMA）を組み合わせた単一吸入器である。本製品は、LABAであるホルモテロールフマル酸、LAMAであるグリコピリニウムブロミド、そしてICSであるブデソニドの固定用量三剤併用薬で、Aerosphere圧縮式定量吸入器を通じて投与される。AstraZenecaは、Trixeoを急性の呼吸困難を緩和するために使用される救急吸入器の代替ではなく、維持療法として位置付けている。 委員会の決定は、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）からの肯定的意見に続くものである。AstraZenecaは2026年7月24日にその勧告を発表した、当時、承認によりTrixeoは慢性閉塞性肺疾患（COPD）以外にヨーロッパで第二の適応が追加されると述べた。 KALOSおよびLOGOS 第III相プログラム 承認は、KALOSおよびLOGOS第III相試験の肯定的な結果に基づくもので、同社によれば、Trixeoは併用ICS/LABA比較薬に対して肺機能の統計的に有意な改善を示した。2つの試験の統合解析では、Trixeoは広範な患者集団において、前年に喘息増悪がなくても、併用ICS/LABA比較薬に比べて重度喘息増悪の年率を統計的に有意に減少させた。主要な二次評価項目では、Trixeoは投与後5分以内にベースラインから肺機能が有意に改善する迅速な発現を示した。AstraZenecaは、試験でTrixeoに関して新たな安全性または忍容性のシグナルは確認されなかったと報告した。KALOSおよびLOGOSの結果は、2026年2月にThe Lancet Respiratory Medicineに掲載された。 KALOSおよびLOGOSは、再現性確認試験として、無作為化、二重盲検、二重ダミー、平行群、多施設、24〜52週の可変期間試験で、Breztri/Trixeo Aerosphereと、ブデソニドとホルモテロールフマル酸を組み合わせた2つの固定用量二剤併用療法（Symbicort圧縮式定量吸入器およびAerosphere製剤のPT009）との有効性と安全性を評価するよう設計された。2つの試験には約4,300名の無作為化患者が含まれた。 EMAに提出されたデータパッケージでは、各試験の主要肺機能エンドポイントは24週間にわたる朝の投薬前トラフFEV1のベースラインからの変化であり、主要二次エンドポイントは同期間のFEV1 AUC0-3のベースラインからの変化で、いずれも併用ICS/LABA群と比較したものである。検定手順で優先された統合主要エンドポイントは、併用二剤療法群に対する重度喘息増悪の率であった。試験における主要・二次エンドポイントおよび治療比較は、規制提出アプローチに応じて異なっていた。 喘息の負担と世界的規制状況 同社の発表で引用された数値によると、ヨーロッパでは約4300万人が喘息を抱えており、毎年約400万人が新たに診断されている。世界では最大3億6300万人が喘息に罹患しており、患者の約半数が二剤併用療法でもコントロールできず、気道炎症や気管支収縮を引き起こし、喘鳴、呼吸困難、胸部圧迫感、咳嗽、増悪、さらには死亡に至る。 フェラーラ大学呼吸医学部の教授兼部長であり主任研究者のAlberto Papiは次のように述べた。「12歳以上の患者を対象とした単一吸入器での初の三剤併用療法としてのTrixeoの欧州承認は、喘息コントロールの改善と増悪リスクの将来的低減が示された重要な新治療オプションを提供するものであり、増悪歴に関係なく効果がある」 アストラゼネカのバイオ医薬品事業部エグゼクティブ・バイスプレジデント兼プレジデントであるRuud Dobberは次のように述べた。「本日の喘息における承認は、COPD患者におけるTrixeoの効果的な役割に基づくものである。これにより、欧州で12歳以上で二剤吸入療法でも喘息がコントロールできない人々に、単一吸入器三剤併用療法の恩恵を提供できるようになった」 EU以外では、Trixeo/Breztriは米国と日本で12歳以上の喘息患者の治療薬として承認されており、同社は現在中国や他国でも審査中で、他の主要地域でも喘息に対する規制申請が審査中であると述べた。Trixeo/Breztriはまた、米国、EU、中国、日本を含む全世界90か国以上で成人のCOPD治療薬として承認されており、2025年には全世界で680万人以上の患者に処方されたというAstraZenecaのデータがある。
TempusとRecursion、データパートナーシップを2029年11月まで延長
Tempus AI, Inc. 2026年9月21日に発表した、同社はRecursion Pharmaceuticals, Inc. とのデータライセンス契約を延長した。 2029年11月まで、そして両社は別個の契約を締結し、TempusがRecursionのRNA基盤モデルをライセンスすることになった。延長に伴い、両社は元のマスタ―契約に基づく年次ライセンス料を改訂することで合意し、今後2年間にわたる最大84百万米ドルの裁量的ライセンス料を、今後3年間にわたる合計42百万米ドルの確定支払いに置き換えるとTempusは述べた。同社は、両社が基盤モデルを活用して精密医療を推進するという使命を共有しており、2023年に協業を開始したと述べた。 2026年9月21日に米国証券取引委員会に提出されたForm 8-K（項目1.01、重要確定契約の締結）によると、修正契約および新しいライセンス契約は2026年9月15日に締結された。この報告書はRecursionの最高法務責任者であるNathan Hatfieldの署名を受けており、各契約の全文は実行された四半期のRecursionのForm 10-Q四半期報告書の付録として提出されると記載されている。 「当初のコミット期間を超えてRecursionとの協業を拡大できることを大変嬉しく思います。このパートナーシップの継続的な価値を示すものです」とTempusのData & Apps部門CEO、Ryan Fukushimaは述べた。 修正データ契約条件 RecursionとTempusとの間のマスタ―契約は2023年11月3日付で、2023年11月9日にRecursionが提出した8-Kで以前に開示された。新たな提出によると、本契約は5年間の期間を有し、Recursionは最初の3年経過後に便利上の理由で契約を解除できるとされている。年次ライセンス料は、発効日から1年目に$22 million、2年目に$32 million、3年目および4年目にそれぞれ$42 millionと規定され、Recursionの選択によりRecursionのクラスA普通株式で100％支払うことができる。 修正契約により、Recursionは有効日からの期間を5年から6年に延長し、便利上の解除権を廃止することに合意した。修正により、年次ライセンス料は有効日からの3年目、4年目、5年目の各記念日に$14 millionに改訂され、各料金のうち少なくとも$4 millionは現金で支払われ、残りはRecursionのクラスA普通株式、現金、またはその組み合わせで、Recursionの選択により支払われる。また、修正により、期間中にRecursionがアクセスできる非識別化データのユニークレコード総数も減少した。 TxFMモデルライセンス RNA基盤モデルライセンス契約（2026年9月15日締結）に基づき、RecursionはTempusに対し、腫瘍学分野での使用に限り、TxFMモデルの非独占的、サブライセンス不可、譲渡不可、全世界的ライセンスを付与した。許可された使用例には診断用途、臨床用途、そしてTempusの内部研究開発が含まれ、ライセンス期間は有効日から2年間である。TempusはRecursionに対し、$12 millionの返金不可ライセンス料を$6 millionずつの2回払いで支払う。第一回は契約締結時に、第二回は有効日から1年目の記念日に支払われる。また、Tempusは期間中にリンクされた臨床データを伴う一定数の非識別化病理記録へのアクセスをRecursionに提供することになっている。 RecursionはTxFMを、Recursion OS内で実験的撹乱と患者の生物学を結びつけるよう設計されたトランスクリプトミクス基盤モデルと説明している。同社は2026年5月6日に発行された2026年第1四半期決算報告で、同モデルがICLR Workshop on Foundation Models for Scienceで発表され、公開データと独自データからなる大規模で精選されたデータセットで訓練され、データセットが10倍から100倍大きいモデルを含む16の主要基盤モデルとベンチマークを上回る性能を示したと述べた。Recursionは、同モデルがターゲット同定、機構的理解、患者層別化を支援し、バッチ補正とノイズ除去機能により実験の再実施を削減し、実験間比較を可能にすると語った。 同報告書では、Recursionは2026年第一四半期の研究開発費が前年の$129.6 millionから$87.9 millionに減少したと述べており、この減少は主にTempusの記録購入時期によるプラットフォームコストの低減と、運用効率の向上によるものと説明した。同社は2025年第一四半期に、R&Dパイプライン内で患者中心のマルチモーダル腫瘍学データを使用したことに起因する$27.1 millionの非現金費用が含まれていたと述べた。…
NovoのCagriSema、フェーズ3試験で体重減少においてTirzepatideを上回る
Novo Nordiskは2026年9月21日に、週1回投与のCagriSema（cagrilintideとsemaglutideの固定用量併用薬の候補）に関するフェーズ3のトップライン結果を報告し、2型糖尿病成人においてtirzepatide 5 mgと比較して優れた体重減少を示し、過体重または肥満の成人ではプラセボと比較して21.0%の体重減少を達成したことを明らかにした。 デンマーク・バグスヴェアドに本拠を置く同社は、REIMAGINE 5およびREDEFINE 9試験の結果を企業発表で発表し、CagriSemaを体重管理と2型糖尿病における次のイノベーションと位置付けた。同日のロンドンで開催されたNovoのCapital Markets Day投資家向けブリーフィングでこの結果がハイライトされた。 REIMAGINE 5およびREDEFINE 9の結果 REIMAGINE 5は、メトホルミン、SGLT2阻害薬、またはその両方で血糖コントロールが不十分な2型糖尿病患者を対象に、週1回投与のCagriSema 1.0 mg/1.0 mgとtirzepatide 5 mgを比較検討したフェーズ3試験である。主要な二重一次評価項目は、ベースラインから60週までのHbA1cの変化と体重の相対変化であった。 同社によると、CagriSema 1.0 mg/1.0 mgはtirzepatide 5 mgに対して体重減少で優れており、推定平均体重減少率は12.4%で、tirzepatideは9.1%であった。CagriSemaはHbA1cの低下においても非劣性を確認しており、1.71%の低下はtirzepatideの1.67%と比較できる。 REDEFINE 9は、過体重または肥満の参加者を対象に、低カロリー食と運動増加を併用し、週1回投与のCagriSema 1.7 mg/1.7 mgおよびCagriSema 1.0 mg/1.0 mgをプラセボと比較したフェーズ3試験である。主要評価項目は体重の相対変化と、ベースラインから68週までに体重が5%以上減少した参加者の割合であった。 Novoは、CagriSema 1.0 mg/1.0 mgがプラセボの2.0%に対して21.0%の体重減少をもたらし、主要な優位性エンドポイントを達成したと報告した。CagriSemaは、事前に設定された補助的評価項目でもプラセボより大きな改善を示し、収縮期血圧、ウエスト・身長比、空腹時脂質プロファイルが含まれる。両試験で報告された有効性数値は、効果推定対象（efficacy estimand）に基づいている。 同社によれば、両試験においてCagriSemaは全体的に良好な忍容性を示し、安全性プロファイルはこれまでの研究と一致していた。 「CagriSemaの結果は非常に励みになるもので、semaglutideとcagrilintideの併用の強力な効果を示している。1.0 mg/1.0 mgという低用量でも、CagriSemaはtirzepatide 5 mgに対して優れた体重減少を示すだけでなく、肥満と2型糖尿病においても強い効果を示している」とNovoのエグゼクティブ・バイスプレジデント兼研究開発部長、チーフ・サイエンティフィック・オフィサーのMartin Holst Langeは述べた。彼は、CagriSemaはまだ研究段階にあるが、今回の結果は同社の潜在力に対する信頼を強化し、アミリン生物学に関する証拠を増やし、肥満と2型糖尿病の次世代治療の推進という同社の野望を裏付けると付け加えた。 同社は、肥満および2型糖尿病における治療判断はしばしば個別化されており、すべての患者が現在利用可能な最高用量を受けるわけでも継続するわけでもないと述べた。また、データはCagriSema 1.0 mg/1.0 mgの可能性を示す証拠であり、効果、忍容性、用量柔軟性が個別化医療を支える方法に関する理解を深めるとした。 またCapital Markets Dayの間、Novoは2型糖尿病における疼痛性糖尿病性神経障害に関するデータを初めて提示し、結果を有望と評価した。同社は、詳細は後日発表されると述べた。 規制状況およびCapital Markets Day 週1回皮下投与のCagriSemaは、NovoによりREDEFINEプログラムで過体重または肥満の成人の治療薬、REIMAGINEプログラムで2型糖尿病の成人の治療薬として調査されている。CagriSemaは、長時間作用型アミリン受容体作動薬であるcagrilintideと、GLP-1受容体作動薬であるsemaglutideの固定用量併用薬である。 Novoは2025年12月に米国食品医薬品局（FDA）へCagriSemaの体重管理用新薬申請（NDA）を提出した。同社は、決定は2026年第4四半期に行われる見込みだと述べた。 ロンドンで開催された資本市場デーイベントは、09:00から15:30 BST（10:00から16:30 CET）まで実施されました。プログラムでは、エグゼクティブ・マネジメントやその他の上級管理職が、同社の戦略、R&Dパイプライン、事業運営および業績についてプレゼンテーションを行い、全体講演と質疑応答セッションが含まれました。イベントページによると、すべてのセッションはウェブキャストでライブ配信され、オンデマンドでも視聴可能でした。 社長兼CEOのMaziar Mike Doustdarは、企業戦略セッションでイベントを開始した。LangeはMishal Patel（GVP AI & Digital Innovation）と共にR&Dおよびポートフォリオ戦略セッションを行い、Hong Chow（EVP Product & Portfolio…
CHMP、アストラゼネカのKlygefaを全身性重症筋無力症に推奨
アストラゼネカは2026年9月18日に発表した Klygefa（gefurulimab）は、同社の希少疾患ユニットであるAlexionによって開発され、欧州連合において、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身性重症筋無力症（gMG）成人に対する標準療法に加える形で承認が推奨されました。欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、2026年9月17日に肯定的意見を採択しました。EMAのKlygefaに関する医薬品レコードによると、申請者はAlexion Europe SASで、欧州委員会の決定を待っていると記載されています。この推奨は、重要なPREVAIL第III相試験に基づいており、アストラゼネカはKlygefaが第26週で日常生活機能の改善という主要エンドポイントを達成したと報告しました。 PREVAIL試験の結果によると、Klygefaはプラセボと比較して、26週時点で重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）総スコアがベースラインから改善したことが示され、治療差は-1.6（95％信頼区間：-2.4、-0.8）、p<0.0001と報告されました。臨床的に有意な改善は第1週で早期に観察され、26週まで持続しました。承認されれば、Klygefaはこの患者集団に対する初の唯一の二重結合ナノボディC5阻害剤になると、アストラゼネカは述べています。 PREVAIL第III相試験の設計と開示の経緯 PREVAIL（ALXN1720-MG-301）は、北米、欧州、アジア、太平洋地域の20か国から260名の患者を登録した、世界的な無作為化二重盲検プラセボ対照平行多施設第III相試験です。参加者はスクリーニングの少なくとも3か月前に重症筋無力症と診断され、抗AChR自己抗体の血清学的陽性であり、スクリーニング時にMyasthenia Gravis Foundation of America Clinical ClassificationのクラスII〜IVに該当している必要がありました。患者は1:1の比率でKlygefaまたはプラセボにランダム割付され、26週間の対照治療期間中、Day1に体重に基づく単回負荷投与を行い、Day8以降は体重に基づく維持投与を週1回実施しました。主要エンドポイントであるベースラインからのMG-ADL総スコアの変化は第26週に評価され、複数の二次エンドポイントも同時に評価されました。対照期間を完了した患者は、現在も継続中のオープンラベル延長試験に参加する資格が得られました。 アストラゼネカは最初に2025年7月24日のトップラインPREVAIL結果を開示し、gefurulimabが主要エンドポイントとすべての二次エンドポイントを達成し、新たな安全性シグナルは観測されなかったと報告しました。この結果は後に、American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine 2025年年次総会で開催されたMyasthenia Gravis Foundation of America Scientific Sessionで発表され、2026年7月27日にJAMA Neurologyに掲載されました。Klygefaは試験全体で概ね良好に耐容性が示され、gMGにおけるC5阻害剤エキュリズマブおよびラブリズマブの先行研究と一致した安全性プロファイルであると、同社は述べています。 EMA製品プロファイルと会合結果 Klygefaは、300 mgの注射用溶液として、プリフィルドペンまたはプリフィルドシリンジで提供される予定です（EMA意見サマリーによる）。有効成分gefurulimabはATCコードL04AJ12の免疫抑制剤に分類され、医薬品番号はEMA製品番号EMEA/H/C/006558です。EMAは、Klygefaの利益として、MG-ADL、定量的重症筋無力症スコア、重症筋無力症コンポジットスコアを用いて測定された疾患重症度の軽減と機能改善、さらに改訂15項目版重症筋無力症生活の質尺度による生活の質向上があると述べています。これらの利益は、体重に基づく投与で実施された26週間の無作為化プラセボ対照試験およびその後のオープンラベルフェーズで示されました。Klygefaの最も一般的な副作用は、注射部位反応、背部痛、関節痛、筋痙攣、筋肉痛、悪心、嘔吐です。本薬は神経筋疾患患者の管理に熟練した医療専門家の指導下で使用されることを想定しており、製品特性要約は欧州委員会が販売承認を付与した後、すべての公式EU言語で公表されます。 Klygefaは、2026年9月14日から17日に開催されたCHMP会合で承認が推奨された12件の新薬のうちの1つであり、同会合では治療適応拡大の11件についても肯定的意見が出されました（委員会が公表した会合ハイライト）。 EMA記録によれば、gefurulimabはC5補体タンパク質に結合して阻害し、炎症性アナフィラトキシンC5aおよびC5bへの切断を防止することで、末端補体系の病原性活性化を阻止します。この分子は血清アルブミンにも結合し、半減期を延長して週1回投与を可能にします。アストラゼネカはKlygefaを、皮下自己注射に最適化された新規の二重結合ナノボディで、オートインジェクターを用いて週1回投与できると説明しています。gefurulimabは米国で重症筋無力症治療のためにオーファン医薬品指定を受けています。 gMGは希少な自己免疫疾患で、筋肉機能の低下と重度の筋力低下を特徴とすると同社は発表した。gMG患者の85％はAChR抗体陽性で、神経筋接合部のシグナル受容体に結合する抗体を産生し、その結合が補体系を活性化させ、免疫系が接合部を攻撃して炎症を起こし、脳と筋肉間の情報伝達が障害される。疾患は女性では40歳以前、男性では60歳以降に最も頻繁に発症し、初期症状として構音障害、複視、眼瞼下垂、バランス感覚の欠如などが現れ、嚥下障害、窒息、極度の疲労、呼吸不全へと進行する可能性がある。AstraZeneca の社内データによれば、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペインで診断されたgMG患者は82,500人で、そのうち66,000人がAChR陽性であると推定されている。 Marc Dunoyer、Alexionの最高経営責任者は次のように述べた。「この肯定的なCHMP意見は、EUにおいてgMG患者に対し、革新的な二重結合ナノボディC5阻害剤であるKlygefaを提供する重要なステップです。」彼は、Klygefaは同社がSolirisおよびUltomirisで示したC5阻害の有効性を基盤とし、週1回の皮下自己注射で迅速かつ持続的な症状コントロールを提供するよう設計されていると語った。 Tobias Ruck、BG University Hospital…
CHMP、HER2陽性早期乳がんに対する補助療法としてEnhertuを支持
AstraZenecaとDaiichi SankyoのEnhertu（trastuzumab deruxtecan）は、EUにおいて、術前タキサンベース治療とHER2標的治療後に残存浸潤性疾患を有する成人患者の補助療法として単剤投与が承認推奨されました、AstraZenecaが発表した 2026年9月18日付けで。この推奨は、医薬品委員会（CHMP）からの肯定的意見であり、DESTINY-Breast05第III相試験の結果に基づいています。その試験で、Enhertuはtrastuzumab emtansine（T-DM1）と比較して、浸潤性疾患の再発または死亡リスクを53％低減させたと同社は報告しています。 European Medicines Agencyの会合ハイライトは、CHMPが2026年9月14日～17日の会合で意見を採択したことを確認しています。Enhertu（国際非特許名はtrastuzumab deruxtecan、EUにおける販売承認権者はDaiichi Sankyo Europe GmbH）は、会合で治療適応拡大に対する肯定的意見を受けた11薬剤のうちの1つでした。委員会はさらに12の新薬の承認も推奨しました。 AstraZenecaによると、意見の根拠となったDESTINY-Breast05の結果は、2025年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表され、その後『The New England Journal of Medicine』に掲載されました。 DESTINY-Breast05の結果とデザイン DESTINY-Breast05において、Enhertuは侵襲性疾患の再発または死亡リスク（侵襲性無再発生存率（IDFS）として測定）をT-DM1と比較して53％有意に低減させたと同社は報告しています。ハザード比は0.47（95％信頼区間0.34‑0.66、p<0.0001）でした。3年時点で、Enhertu群の患者の92.4％が生存し侵襲性疾患がなく、T-DM1群は83.7％でした。AstraZenecaは、Enhertuの安全性プロファイルは既知のものと一致しており、新たな安全性懸念は確認されていないと述べました。 DESTINY-Breast05は、全球的な多施設共同、無作為化、オープンラベル第III相試験で、術前治療後に乳房または腋窩リンパ節に残存浸潤性疾患を有し、再発リスクが高いHER2陽性早期乳がん患者に対し、5.4 mg/kgのEnhertuとT-DM1の有効性と安全性を比較評価しています。高リスクは、術前治療前に切除不能がんであること、または術前治療後に病理学的に陽性な腋窩リンパ節が認められることと定義されました。主要評価項目は研究者評価のIDFSで、無作為化から最初の局所・腋窩・遠隔浸潤性再発またはあらゆる原因による死亡までの時間と定義されます。主要な二次評価項目は研究者評価の無病生存率で、その他の二次評価項目には全生存率、遠隔再発無期間、脳転移無期間および安全性が含まれます。本試験は、アジア、ヨーロッパ、北米、オセアニア、南米の合計1,635名の患者を登録しました。 AstraZenecaの腫瘍血液学R&Dエグゼクティブ・バイスプレジデントであるSusan Galbraith氏は、残存疾患を有する患者に対し、Enhertuは「補助標準治療と比較して再発リスクを半分以上削減した」と述べ、承認されればEUにおける手術後ケアを再定義できる可能性があると付け加えました。Daiichi SankyoのグローバルR&D責任者であるJohn Tsai氏は、術前治療後に残存疾患を有するHER2陽性早期乳がん患者は再発リスクが著しく高く、今回の意見は「Enhertuが根治意図の治療領域で果たす可能性を強調している」と述べました。 乳がんは世界の女性に最も多いがんです。2024年には約240万例が診断され、世界で69万人以上の死亡が報告されています（発表で引用された世界保健機関（WHO）のデータ）。ヨーロッパでは年間約54万例が診断され、14万人以上が死亡しています。乳がんの約5分の1がHER2陽性とされ、HER2陽性早期疾患患者の約3分の1が高リスクと見なされ、再発リスクが高く予後不良であると同社は述べています。EUにおける残存浸潤性疾患を有するHER2陽性補助療法の現在の標準治療はT-DM1です。転移性疾患と診断されると、5年生存率はほぼ100％から約34％に低下すると、リリースで引用された米国国立がん研究所（NCI）のSEERデータが示しています。 既存の承認と協力関係 Enhertuは、DESTINY-Breast05に基づき、米国、ブラジル、インド、カナダで同じ補助療法設定、すなわち術前トラスツズマブ（ペルツズマブ併用可）およびタキサンベース治療後に残存浸潤性疾患を有するHER2陽性乳がん成人に対して既に承認されています。術前設定では、Enhertuに続くTHPは、DESTINY-Breast11に基づき、米国、中国、インド、シンガポール、ブラジル、台湾でHER2陽性ステージIIまたはIII乳がん成人に対して承認されています；中国での継続的承認は確認試験の結果に左右される可能性があります。ペルツズマブと併用する場合、同薬は40か国以上・地域で切除不能または転移性HER2陽性乳がんの第一選択治療として承認されています。 これらの適応症以外にも、EnhertuはDESTINY‑Breast03に基づき、既に治療を受けたHER2陽性転移性乳がんに対して100か国以上の地域で承認されています。また、DESTINY‑Breast06に基づき、ホルモン受容体陽性・HER2低発現または超低発現転移性乳がんに対して、内分泌療法後に75か国以上で承認され、さらにDESTINY‑Breast04に基づき、既に全身療法を受けたHER2低発現転移性乳がんに対して100か国以上で承認されています。さらに、既に治療を受けたHER2変異型転移性非小細胞肺がんに対して80か国以上の地域で、既に治療を受けたHER2陽性胃癌または胃食道接合部腺癌に対して90か国以上で、満足できる代替治療オプションがない既存治療済みHER2陽性固形腫瘍に対して45か国以上で、同社の情報によれば承認されています。 Enhertuは第一三共の独自DXd ADC技術を基盤としたHER2標的型抗体薬物複合体です。HER2単克隆抗体に、トポイソメラーゼI阻害剤であるDXd（エキサテカン誘導体）をテトラペプチドベースの切断可能リンカーで結合させた構造となっています。この医薬品は第一三共が発見し、2019年3月に締結されたグローバル協業に基づき、同社と提携企業が共同で開発・販売しています。第一三共は日本国内におけるEnhertuの独占的権利を保持し、製造と供給を担当しています。 EMAはEnhertuの拡張適応申請が欧州委員会の決定を待っている状態であると掲載しています。
AstraZeneca Efzimfotase Alfa BLA、HPPに対しFDAが優先審査を付与
AstraZeneca 2026年9月18日、アストラゼネカ・レアディジーズが提出したエフジムフォタゼアルファ（efzimfotase alfa）に関するBiologics License Application（BLA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、低ホスファターゼ症（HPP）患者（2歳以上）向けの治療として優先審査が付与されたと同社は発表した。規制決定のためのFDAの行動日である処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）期限は、2027年上半期に設定される見込みである、会社の発表による。 FDAは、承認されれば安全性または有効性の向上を示し、重篤な状態の予防や患者のコンプライアンス向上など、既存の治療オプションに対して有意な改善をもたらす医薬品の申請に対し優先審査を付与する。efzimfotase alfaに関する規制申請は日本や他の市場でも審査中である。アストラゼネカは、承認されればefzimfotase alfaは疾患の発症時期に関わらず骨格異常と機能障害に対処する初の治療薬となり、2週間ごとの投与スケジュールになると述べた。 アレクシオン（Alexion）の最高経営責任者（CEO）であるマーク・デュノイヤーは、”本日の優先審査はHPPコミュニティにとって重要な前進であり、efzimfotase alfaが治療成果を再定義する可能性を裏付けるものです” と述べた。デュノイヤーは、この治療薬は2週間ごとの自己投与で疾患の骨格および機能的症状に対応するよう設計されており、承認済みHPP治療薬であるStrensiqと比較して注射部位反応の年間発生率が5倍低いと指摘した。 HPPは、アルカリホスファターゼ（ALP）酵素活性の欠乏に起因する、稀少で慢性の遺伝性代謝疾患である。この疾患は骨の石灰化障害、カルシウムとリン酸の調節障害、筋力低下、神経症状、全身倦怠感や疼痛といった機能障害を特徴とする。疾患は進行性であり、臨床症状はあらゆる年齢で発症し、時間とともに変化する可能性がある。アストラゼネカの保有データによれば、米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本、そして中国における対象可能なHPP患者数は約13,800人と推定されており、HPP患者の約80％は成人である。 3試験フェーズIIIプログラム BLAは、アストラゼネカがHPPにおける最大規模のフェーズIII臨床プログラムと位置付ける試験結果に基づいている。具体的には、Strensiq（asfotase alfa）で治療歴のない12歳以上の青年・成人を対象としたHICKORY、2歳から12歳未満でStrensiq未使用の小児を対象としたMULBERRY、そしてStrensiq既使用の小児を対象としたCHESTNUTである。このプログラムは、22か国で小児発症型または成人発症型HPPの子ども、青年、成人計196名を登録したと、同社は2026年3月31日にトップライン結果を報告した。 MULBERRYは、北米、南米、欧州、アジアの14か国から29名の患者を登録した、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験である。参加者は骨X線でHPP関連のくる病が認められ、血清ALP活性が低いことが条件で、2:1の比率でefzimfotase alfaの体重別投与量またはプラセボを2週間ごとに皮下投与し、24週間投与した。主要評価項目は放射学的全体変化印象スコア（Radiographic Global Impression of Change、RGI-C）で、169日目に評価された。二次評価項目には、くる病重症度スコア（Rickets Severity Score、RSS）、6分間歩行テスト（6MWT）、Bruininks-Oseretsky運動能力テスト（BOT-2）およびPeabody発達運動尺度（PDMS-3）が含まれる。 CHESTNUTは、7か国から参加した43名の小児を対象とした、ランダム化・オープンラベル・有効対照試験で、試験開始前に少なくとも6か月間、週6 mg/kgのStrensiqを投与されていた。参加者は1:1の比率で、2週間ごとのefzimfotase alfa投与群または週3回または6回の皮下注射でStrensiqを継続投与する群に割り付けられ、24週間実施された。主要評価項目は治療開始後に発生した有害事象（TEAE）の発生率で、二次評価項目としてRSSおよびRGI-Cのベースラインからの変化が主要な指標となった。 HICKORYは、17か国から124名の青年・成人を登録した、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験である。適格患者はALP値が低く、年齢・性別・体重・身長で調整した予測距離の85％未満の6分間歩行テスト（6MWT）を2回実施した者である。患者は2:1の比率で24週間割り付けられ、主要評価項目は6MWTのベースラインからの変化、二次評価項目には30秒立ち上がりテスト、下肢機能尺度（Lower Extremity Functional Scale）、簡易疼痛質問票（Brief Pain Inventory）短縮版、FACIT-疲労スコアが含まれた。各試験のランダム化期間を完了した患者は、継続中のオープンラベル拡張期間へ移行する資格がある。 第25週の結果と安全性データ MULBERRYは主要評価項目を達成し、efzimfotase alfa投与患者は25週目に観測された中央値RGI-Cスコアが1.67で、プラセボは0であり、中央値の差は1.67（95％信頼区間：0.66〜2.00、p=0.0003）であった。2026年6月28日に公開された詳細結果によると、同結果はモントリオールで開催された第12回国際小児骨健康会議（ICCBH）で発表された。試験は主要二次評価項目も達成し、観測中央値RSSはプラセボが0に対し-1.00で、中央値の差は-1.00（95％信頼区間：-2.00〜-0.33、p=0.0008）であった。その他の二次評価項目として、Paediatric Outcomes Data Collection Instrument（PODCI）グローバル機能規範スコアの中央値差9.0（名目p=0.0234）、6分間歩行テスト（6MWT）の中央値差34.5メートル（名目p=0.4785）、BOT-2 Strength and…
Adaptive Highlights NCCN 多発性骨髄腫ガイドライン更新：clonoSEQの名称
Adaptive Biotechnologies Corporation 発表した 2026年9月17日、National Comprehensive Cancer Network (NCCN) が多発性骨髄腫に関する腫瘍学臨床診療ガイドラインを更新し、初めて同社のclonoSEQアッセイを特に言及した、最小残存病変（MRD）検査の原則をまとめた専用ページを追加した。 シアトル拠点の商業段階にあるバイオテクノロジー企業は、新しいページ（MYEL‑Eと呼称）はMRD検査の推奨事項を一元化し、臨床医に対して患者におけるMRD検査の使用をより明確で一貫したアプローチを提供すると述べた。Adaptiveによれば、この更新は、MRD陰性が無増悪生存期間および全生存期間の延長と関連していることを示す長年の臨床エビデンスに基づいており、患者と医療チームとの間で疾患状態、治療決定、継続的モニタリングについてより情報に基づく対話を支援する可能性がある。NCCNは、多発性骨髄腫ガイドラインを自らのがん種別治療ガイドラインライブラリ内で維持・公開している。 更新された検査推奨事項 Adaptiveの更新ガイドラインの説明によれば、骨髄ベースのMRD評価は、FDA承認済みのアッセイ（例：clonoSEQ）を用いた次世代シーケンシング（NGS）または多色フローサイトメトリーで実施することが推奨されている。同社は、clonoSEQがNCCNガイドラインで特に名称が挙げられている唯一のアッセイであると指摘した。 同社によると、更新された推奨では、予後価値が高いためMRD検査の優先感度として10⁻⁶が示され、10⁻⁵は最低推奨感度と記載されている。MRD評価の推奨タイムポイントは、維持療法中の年1回の検査や、後続治療ライン後（CAR T細胞療法後を含む）も含めるよう拡大され、Adaptiveはこの変更が疾患状態の縦的指標としてのMRDの役割を強化すると述べた。 同社によれば、ガイドラインはMRD結果が診療にどのように活用できるかも示している。MRD陰性および持続的なMRD陰性は、患者との共同意思決定プロセスの一環として、治療のエスカレーション、デエスカレーション、維持療法の指針となり得る。一方、MRD陽性の増加は、少なくともより緊密なモニタリングと臨床評価を促す可能性がある。 Ola Landgren医学博士、PhD、Sylvester Comprehensive Cancer CenterのSylvester Myeloma Institute（University of Miami Miller School of Medicine）所長は、更新されたガイドラインは多発性骨髄腫におけるMRDの活用において重要な前進であると述べた。「感度の向上は臨床アウトカムと関連しており、10⁻⁶の感度でMRDを評価することで、応答の深さをより正確に把握できる」と語った。Landgrenはまた、MRDは時間経過とともに追跡すべきであり、持続的なMRD陰性は単一の陰性結果よりも情報価値が高く、治療期間の決定にMRDを組み込むこと—持続的なMRD陰性の患者で治療中止の可能性を含む—は、分野をより個別化されたアプローチへと導くと述べた。 Adaptive BiotechnologiesのMRD部門チーフ・コマーシャル・オフィサーであるSusan Bobulskyは、更新された多発性骨髄腫ガイドラインがMRD検査のタイムポイントと頻度に関するより詳細な推奨を提供し、臨床医が治療全体を通じてMRD評価を診療に組み込むのに役立つと述べた。彼女は、NCCNガイドラインが患者の標準治療を前進させる上で重要な役割を果たし、特に地域の腫瘍医が最新の指針にアクセスし適用できるよう支援すると語った。「これらの更新は、血液学的MRD検査におけるclonoSEQの確立されたリーダーシップを強調し、MRDに基づく患者ケアへと分野が継続的に進化していることを示している」と彼女は述べた。 clonoSEQ の承認と保険適用 同社によれば、clonoSEQは多発性骨髄腫またはB細胞性急性リンパ性白血病の患者に対し骨髄を用いてMRDを検出・追跡するための、FDA認可を受けた初の唯一の体外診断検査であり、慢性リンパ性白血病の患者に対しては血液または骨髄を用いて同様に検出できる。この検査はびまん性大細胞型B細胞リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、その他のリンパ系がんや検体タイプに対しても、CLIA認証済みのラボ開発テストとして利用可能である。Adaptiveは、clonoSEQが多発性骨髄腫、慢性リンパ性白血病、急性リンパ性白血病、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、マントル細胞リンパ腫に対してMedicareでカバーされていると述べた。 同社は、clonoSEQが悪性細胞中のDNA配列を特定・定量し、健康細胞100万個中に1個の癌細胞を検出できること、そしてこのアッセイは300件以上の査読付き論文で研究されていると述べている。Adaptiveによれば、clonoSEQはEU体外診断規則に基づきCEマーキングを取得している。 Adaptiveは、自社を商業段階にあるバイオテクノロジー企業と位置付け、適応免疫系の遺伝情報を臨床製品に転換し、疾患の診断と治療に活用することに注力していると説明している。同社は、独自の免疫医薬プラットフォームを「最小残存病変」および「免疫医療」の2つの事業領域で展開し、バイオ医薬品企業との提携、薬剤開発への情報提供、がん、自己免疫疾患、感染症などの疾患に対する臨床診断の開発にこのプラットフォームを活用していると述べた。
Bayer Kerendia、1型糖尿病に伴う腎疾患に対しFDA承認を取得
Bayerは2026年9月17日、米国食品医薬品局が1型糖尿病に伴う慢性腎疾患の成人患者の治療薬として、選択的非ステロイド性ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬であるKerendia（フィナレノン）を承認したと発表した。新たな適応において、10 mgおよび20 mgの用量で販売されるフィナレノンは、尿中アルブミン対クレアチニン比（UACR）を低減することが示されており、これにより成人における推定糸球体濾過率の持続的低下や末期腎不全のリスクが低減すると期待される、とBayerの発表は述べている。 同社はKerendiaを、1型糖尿病に伴う慢性腎疾患の成人に対する30年以上ぶりのFDA承認治療オプションとして位置付けた。この決定は、同薬の米国での3番目の承認適応であり、2021年に2型糖尿病に伴う慢性腎疾患に対する承認、2025年に左室駆出率が40％以上の症候性慢性心不全に対する承認に続くものである。 2026年5月、FDAは1型糖尿病集団に対するフィナレノンの補足新薬申請に優先審査指定を付与した。Bayerは、承認が重要な第III相FINE-ONE試験の肯定的結果に基づくものであり、第III相FIDELIO-DKDおよびFIGARO-DKD試験における慢性腎疾患（2型糖尿病に伴う）からの統合解析を含む総合的エビデンスに支えられていると述べた。これらの解析は、フィナレノンの腎臓への利益の80％以上がUACRの低下によって説明できることを示した、と同社は述べている。 FINE-ONE 第III相結果 FINE-ONEは、慢性腎疾患と1型糖尿病を有する患者を対象とした、世界規模の無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設第III相試験である。試験は、9か国の80か所以上の施設から242名の参加者をランダムに割り付け、フィナレノンまたはプラセボを1日1回投与し、患者は症状および併存症の治療のために標準療法も受けた。 Bayerによると、標準治療に加えてフィナレノンを投与した場合、プラセボと比較して6か月間でUACRの相対変化の主要エンドポイントが25％有意に低減した。フィナレノンによるUACRの低減は、3か月時点で22％、6か月時点で28％であり、プラセボと比較した結果である。ベースライン以降の任意の時点で、フィナレノン投与群の68.1％がUACRを30％以上低減させたのに対し、プラセボ群は46.6％であった。Bayerは、UACRの30％低減がAmerican Diabetes Associationにより設定された閾値であり、慢性腎疾患と2型糖尿病患者において腎疾患進行の遅延と関連すると指摘し、同様の規模の低減が第III相試験において2型糖尿病成人の腎疾患進行遅延と心血管イベントの減少と関連していたと述べた。フィナレノンの安全性プロファイルは、2型糖尿病に伴う慢性腎疾患成人における既存のエビデンスと概ね一致している、と同社は述べた。 FINE-ONEの結果は2026年3月にNew England Journal of Medicineに掲載され、2025年11月にはAmerican Society of NephrologyのKidney Weekの開会基調講演で「注目のハイインパクト臨床試験」として発表された、とリリースは述べている。 「慢性腎疾患と1型糖尿病を抱える患者は、30年以上にわたり腎疾患進行リスクに対処する選択肢が限られていました」と、Washington University School of Medicine in St. Louisの内分泌・代謝・脂質研究部門の医学教授であり、本研究実行委員会の共同議長であるJanet McGill博士は述べた。「UACRを低減し、1型糖尿病成人における慢性腎疾患の進行を遅らせると期待されるKerendiaの承認は、未だ大きな未充足ニーズに直面しているこの集団にとって重要な新たな治療オプションとなります。」 Bayerのグローバル製品戦略・商業化担当エグゼクティブ・バイスプレジデントであり、製薬リーダーシップチームのメンバーでもあるChristine Rothは次のように述べた。「本日の米国での承認は、1型糖尿病に伴う慢性腎疾患という深刻でしばしば認識されにくい状態にある患者にとって重要な前進です。この患者集団に対する30年以上ぶりの新たなFDA承認治療オプションとして、KerendiaはBayerが重大な未充足ニーズに対応し、患者に意義ある新治療オプションを提供することへのコミットメントを示しています。」 メカニズム、疾患負担および世界的状況 フィナレノンは選択的非ステロイド性ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬であり、ミネラルコルチコイド受容体の過剰活性化による有害作用を阻害することが示されている。Bayerは、これが代謝的、血行動態的、または炎症・線維化因子によって引き起こされる慢性腎疾患の進行および心血管障害に寄与すると述べている。同社によれば、フィナレノンは20,000人以上の患者を対象に、慢性腎疾患および/または心不全を有する複数の集団で研究されており、ミネラルコルチコイド受容体経路を標的とした薬剤として初めて、5つの重要な第III相試験において広範な患者集団で心臓および/または腎臓への利益を示した。 Bayerは、米国において1型糖尿病患者の約30%が慢性腎臓病を発症し、腎不全や心血管イベントのリスクが高まると推定していると述べた。プレスリリースによると、2018年の粗い推計では、20歳以上の米国成人1.4百万人、すなわち診断された糖尿病を有する米国成人の5.2%が1型糖尿病でインスリンを使用していると報告された。2017年の世界的な1型糖尿病による慢性腎臓病の有病率は、10万人あたり推定32.5人であった。ガイドラインで推奨されるACE阻害薬およびアンジオテンシン受容体ブロッカーによる治療にもかかわらず、慢性腎臓病と1型糖尿病を抱える人々の残存リスクは依然として高く、最大で4分の1が末期腎不全に進行すると同社は述べた。また、HbA1cを7%以下に抑える血糖介入が1型糖尿病患者の腎臓病の発症と進行を遅らせることができ、慢性腎臓病は1型糖尿病における主要な死亡原因であると付け加えた。 2021年以降、finerenoneはKerendiaとして、また一部の国ではFirialtaとして販売されており、China、Europe、Japan、U.S.を含む100カ国以上で2型糖尿病に伴う慢性腎臓病の成人治療薬として承認されている。また、左心室駆出率が40%以上の心不全に対しても、U.S.、Europe、Japan、Chinaなど複数の市場で承認されている。非糖尿病性慢性腎臓病に対する販売承認申請はChinaとJapanで提出されているが、finerenoneはいずれの国でも非糖尿病性慢性腎臓病には承認されていない。今回のFDAの決定により、U.S.はKerendiaが1型糖尿病に伴う慢性腎臓病の成人治療薬として承認されている唯一の国となった。
Twist Bioscience、Lilly TuneLab向けに抗体データサービスを提供
Twist Bioscience Corporation 2026年9月16日、Lilly TuneLab（Eli Lilly and Company が創設した、協調型人工知能・機械学習による薬剤探索プラットフォーム）との契約を発表した。 . 本契約に基づき、サウスサンフランシスコ拠点の同社は、TuneLab向けに抗体特性データサービスを提供し、抗体開発可能性予測モデルであるAbLabにも対応します。 TuneLabは、参加企業がLillyの数十年にわたる独自研究データで訓練されたAI/ML薬剤探索モデルにアクセスできるようにすることで、バイオテクノロジーイノベーションの加速を目的に創設されました。参加企業は予測モデルを活用して候補分子の選別をより迅速に行うことができます。Twistとの契約により、ユーザーはTuneLabが推奨するTwistプロトコルを使用して、Twistから抗体サービスを注文し、ウェットラボデータを生成できるようになります。 「AIモデルの出力品質は、学習に使用されるデータの品質に依存する」と、Emily M. Leproust博士、CEO兼共同創業者であるTwist Bioscienceは述べた。Leproustは、Twistは規模とハイスループット能力を備えており、モデルの訓練に必要な一貫性と信頼性のある抗体特性データを生成できると語った。彼女は、TuneLabユーザーは好みのプロトコルと価格でデータを生成でき、ターゲットに対する抗体配列をより効率的に選択し、そのデータをTuneLabに戻してフェデレーテッド学習に貢献できると述べた。同社は、このアプローチが実験データとAI支援の探索を結びつけ、研究者が抗体医薬品の発見を加速できる可能性があると述べた。 Lilly TuneLabはLilly Catalyze360の一部であり、Lilly Ventures、Lilly Gateway Labs、Lilly ExploR&Dと共に、戦略的資本、ラボスペースと技術、研究開発能力へのアクセスを提供することでバイオテクノロジーイノベーションを支援しています。 TuneLabのフェデレーテッドラーニングモデル Eli Lilly and Companyは2025年9月9日にLilly TuneLabを開始した。Lillyは、プラットフォーム上の最初のAIモデルリリースには、10億米ドル以上のコストで取得した独自データが含まれていると見積もっており、TuneLabは数十万のユニーク分子から得られた実験データを含む、完全な薬物動態、安全性、前臨床データセットに支えられていると述べました。アクセスの見返りとして、選定されたバイオテックパートナーはトレーニングデータを提供し、Lillyはそれがエコシステム内の他者向けにプラットフォームの継続的な改善を促進すると述べました。 Lillyは、プラットフォームが第三者によってホストされ、フェデレーテッドラーニングというプライバシー保護アプローチを採用しており、バイオテック企業が自社やLillyの独自データを直接公開せずにLillyのAIモデルを利用できると述べました。「Lilly TuneLabは、日々Lillyの科学者が使用しているAI機能の一部に小規模企業もアクセスできるようにするための平等化ツールとして作られました」と、Lillyの最高科学責任者でありLilly Research LaboratoriesおよびLilly Immunologyの社長であるDaniel Skovronsky医師、Ph.D.は語った。Lilly Catalyze360のグループ副社長兼責任者であるNisha Nanda博士は、多くの小規模バイオテックは効果的なモデルを訓練するために必要な大規模で高品質なデータへのアクセスが不足していると述べました。 公式TuneLabサイトによると、プラットフォームの独自の基礎AI/MLモデルは、20年以上にわたり収集された500,000件以上の前臨床データポイント（in vivoおよびin vitroの薬物動態・毒性データを含む）で訓練されており、小分子および抗体ベースの治療薬に広く適用可能です。同サイトは、TuneLabがサードパーティのソフトウェア企業Rhino…
Novo Nordisk、Ginkgoの自律ラボを新Waltham R&D拠点向けに購入
Ginkgo Bioworks 2026年9月15日に発表、同社がマサチューセッツ州ウォルサムにあるNovo Nordiskの新米国研究開発拠点で、同社のReconfigurable Automation Cart（RAC）アーキテクチャを搭載した自律ラボを構築するために選定されたことを示した。Novo Nordiskはその自律ラボを購入し、同契約によりGinkgoは米国R&D向け社内ラボを支える自動化ツールとソフトウェアの提供者となる。 この契約は、Novo Nordiskがすでに外部R&DパートナーとしてGinkgoと協働していた関係を拡大するものです。Ginkgoはこの購入を、ライフサイエンス全体で手作業の実験台やウォークアップ自動化から自律ラボへと進む広範な転換のさらなる兆候と位置付けました。発表では、ラボの財務条件や納期は明らかにされていません。 “NovoはAIとロボティクスを医薬品R&Dに導入することで業界をリードし続けており、自律ラボへの投資を行っています” とGinkgo Bioworksの共同創業者兼CEOであるJason Kellyは述べました。”私たちはNovoの科学者の手に直接ロボティクスを提供できることを誇りに思います” RACハードウェアとCatalystソフトウェア Ginkgoの自律ラボシステムは、RACシステムの柔軟なロボットハードウェアと、同社のCatalyst統合ソフトウェアを組み合わせています。Ginkgoによれば、この組み合わせは実験台の柔軟性を失うことなく、オートメーションの速度、規模、再現性を提供するとされています。さらに、このシステムはプロトコルを作成したり共同研究者として機能するAIエージェントと接続でき、実験プロセスにAIを直接組み込むことが可能です。 RACは8年以上にわたり、Ginkgoの事業全体および2022年にGinkgoがZymergenを買収する前のZymergenにおいて、活発に使用され継続的に開発されてきました。これはGinkgoの自動化製品ドキュメントによるとされています。同社は、モジュラーアプローチにより顧客は任意の機器を任意の数・順序で組み合わせられ、再設計不要で、システム拡張は最短で1か月、新規構築は3〜4か月で納品できると述べています。 Ginkgoは自動化ソフトウェアがウェブベースであるため、科学者はどこからでもプロトコルを起動でき、大企業のITおよび情報セキュリティ要件に準拠できると述べています。新規機器に対しては、同社の文書化されたプロセスに統合キット、ハードウェア設計・テスト、ソフトウェアドライバ開発が含まれ、通常は自社施設で同一機器を用いたテストを実施した後、FATおよびSATを経て顧客に展開します。新規機器の統合は導入スケジュールに数か月を追加することが一般的です。また、RACは通常1年以上の精度を維持し、再教育が不要であり、新たなRACを追加しても既存のティーチポイントに影響を与えないとしています。 複数年にわたるR&D関係 Walthamの契約は、2022年6月7日に、両社が複数年にわたる協業を発表し、医薬品向け新規発現宿主を創出することを目的としたパートナーシップが開始されたことに端を発します。そのパートナーシップの条件に基づき、Ginkgoは前払いのR&D費用を受け取り、協業が進展するにつれてマイルストーン支払いを受け取る資格がありました。 2023年7月11日、両社はパイロットフェーズの完了を発表し、第一のマイルストーンを達成しました。このマイルストーンには、微生物発現システムの大幅な改変とテストが含まれ、改変が主要な性能指標に与える影響を理解することが目的でした。その後、パートナーは開発フェーズに移行し、より効果的な製造プロセスに向けて取り組みました。Novo Nordiskのグローバル研究技術部上級副社長であるBrian Vandahlは、当時このマイルストーンによりNovo Nordiskはプロジェクトの次フェーズへ進む自信を得たと述べました。 2024年4月10日、両社は提携を拡大し、当初5年での実施を想定した枠組み契約の下で行われました。パートナーは、糖尿病や肥満治療薬を含む重篤な慢性疾患向けNovo Nordiskの医薬品製造を改善することを目指し、いくつかの初期パイプラインプロジェクト、さらなる技術探索、ポートフォリオ全体にわたるスケーラブルな製造ソリューションのエンジニアリングで協力する計画です。Novo Nordisk執行副社長兼最高科学責任者のMarcus Schindlerは、今回の合意により「Novo NordiskはGinkgoとより多くのプロジェクトを、より迅速かつ機敏に開始できるようになる」と述べました。 Waltham拠点は、リース2023年12月15日にAlexandria Real Estate Equitiesが発表 にさかのぼります。 : Novo Nordiskは、165,940 RSFの全棟リースを60 Sylvan Roadで長期的に締結し、Greater BostonのAlexandria…
