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ゲノミクスとCRISPRへの投資 – 必要なすべての情報
新たに台頭している産業があり、AIやブロックチェーンと同様に破壊的になると期待されています。その産業はゲノミクスです。CRISPRの恩恵、手頃な価格のヒトゲノムシーケンシング、そしてデータサイエンスの進歩により、少数の企業がこの新しい医療の時代を活用しようと位置付けています。この記事では、ゲノミクスとは何か、将来に向けてどの企業がポジショニングしているか、そしてそれがなぜ重要かを探ります。
ゲノミクスとは何か？
ゲノミクス は個人の遺伝子（ゲノム）を研究する学問であり、遺伝子同士や個人の環境との相互作用を検証します。ゲノムは生物の全DNAセットであり、個々の身体的特徴をプログラムします。実質的に体内のほぼすべての細胞が、約30億塩基対（文字）からなるヒトゲノムの完全なコピーを保持しています。データサイエンス の力により、遺伝子の相互作用を研究し、場合によっては遺伝子を編集して単一のDNA文字（塩基）を変更することが可能になっています。
ヒトゲノムのシーケンシング
完全なヒトゲノムのシーケンシングを容易かつ低コストで可能にするために、複数の指数関数的技術が統合されています。最初のヒトゲノムのシーケンシングは27億ドルかかり、13年かかりました。ムーアの法則やその他の指数関数的技術により、現在はコストが1,000ドルにまで削減され、さらに100ドルまで下がると予測されています。
これは、誰でも自分の完全なヒトゲノムをシーケンスし、エラーや特定の病気や健康問題への素因を調べることができる時代に突入していることを意味します。
複数の企業が、市場で最初は消費者が自分のゲノムシーケンスを求め、最終的には医療専門家がそれを要求するようになるという市場を求めて競い合っています。これが多くのゲノム企業の原動力となっており、第二の原動力はCRISPR技術の変革的な力です。
CRISPRとは何か？
CRISPRに慣れるためには、まずこの用語が複数の使用例を持つことを理解する必要があります。生物学において、CRISPRは細菌やその他の微生物のゲノムに自然に存在するDNA配列を指します。CRISPRは細菌がウイルスから身を守る免疫系の重要な構成要素の配列です。CRISPR免疫系は侵入ウイルスのゲノムを破壊することでウイルス攻撃から防御します。ここでCRISPR技術が登場します。
一般的な使用法や説明では、”CRISPR” はCRISPR-Cas9 の略称です。CRISPRはCas9というタンパク質（”CRISPR関連”）と組み合わせることで、DNA鎖を切断できる分子はさみのように働く酵素になります。遺伝子編集の概念は1950年代以来存在していますが、CRISPRはこれまでにない精度で、コスト効果の高い遺伝子編集を可能にしました。
ゲノミクスに関わる企業
現在、ゲノミクスを活用している企業は数十社あり、ここでは上場している主要な5社をレビューします。
CRISPR Therapeutics AG
(CRSP )
他の企業と差別化する点は、CRSPR Therapeutics の創業者チームがオールスターであることです。これには、CRISPR-Cas9技術の主要メカニズムを明らかにした画期的な研究で知られるエマニュエル・シャルパンティエ博士が含まれ、CRISPR-Cas9を多用途で精密な遺伝子編集ツールとして利用する基盤を築きました。数々の賞が彼女の業績を称えており、生命科学分野のブレイクスルー賞も受賞しています。
CRISPR Therapeutics は、効率的かつ多用途な CRISPR/Cas9 遺伝子編集プラットフォームを開発し、ヘモグロビン異常症、がん、糖尿病、その他の疾患の治療薬へと転換しようとしています。
彼らが進めている最初の治療は、血液疾患であるβサラセミアと鎌状赤血球病 を対象としたもので、現在臨床試験に入っています。また、B細胞悪性腫瘍を対象とした最初の同種CAR-Tプログラムも臨床段階です。鎌状赤血球病は市場規模が小さいと議論されますが、技術が成熟すれば他の疾患ベクターにも拡大できるでしょう。
Pacific Biosciences of California, Inc
(PACB )
Pacific Biosciences of California, Inc は、2004年に設立されたバイオテクノロジー企業で、遺伝子シーケンシングおよび新しいリアルタイム生物観測システムの開発・製造を行っています。単一分子リアルタイム（SMRT）シーケンシング技術リアルタイム（SMRT）シーケンシング技術 を開発し、高いコンセンサス精度と前例のないリード長を実現しています。これは、生化学、光学、ナノファブリケーションなどの進歩を活用して、DNA、RNA、タンパク質の合成と制御を研究する新しい方法です。
現在取り組んでいる応用例の一部として、シーケンシング中にエピジェネティック変化を検出し、遺伝子型と表現型を結びつけるDNA修飾の探索を容易にすることが挙げられます。これにより、遺伝子発現、宿主-病原体相互作用、環境応答、DNA損傷、DNA修復など、幅広い生物学的プロセスに対するエピジェネティクスの影響を理解できるようになります。さらに、エピジェネティクスが世代間での形質継承に果たす役割も明らかになるでしょう。
Twist Biosciences Corp
(TWST )
Twist Biosciences Corp はバイオテクノロジー業界の顧客向けに合成DNAを製造しています。従来のDNA合成方法に内在するスループット、スケーラビリティ、コストの制限に対応するため、DNA合成プラットフォーム を設計しました。これにより、スケールでのDNAの精密製造が可能になります。
高スループットのシリコンプラットフォームにより、Twist Biosciences はDNA合成に必要な化学反応をミニチュア化できます。このミニチュア化により、反応体積を100万分の1に削減しながら、スループットを1000倍に向上させ、1枚のシリコンチップ上でフルスケールで9,600遺伝子の合成が可能になります。
これは、他の企業が必要に応じてDNAを簡単に注文できる手段です。
Illumina, Inc
(ILMN )
Illumina, Inc は、遺伝的変異と生物学的機能の解析のための統合システムを開発・製造・販売しています。同社はシーケンシング、ジェノタイピング、遺伝子発現、プロテオミクス市場向けの製品とサービスのラインを提供しています。
この技術は現在、COVID-19への支援 に利用されており、24時間体制で活動する企業が感染拡大の追跡、監視、治療薬やワクチンの開発を行うことを可能にしています。
現在の提供内容には、RNAや全ゲノムシーケンシングなど、迅速で高品質なサンプルからデータへの次世代シーケンシング（NGS）サービスへのアクセスが含まれます。
証券ブローカーを選ぶ
投資の第一歩は証券ブローカーを選ぶことです。私たちが推奨するブローカーはFirstradeです。
まとめ
低コストのヒトゲノムシーケンシングと遺伝子編集を活用している主要企業をいくつか紹介しましたが、他にも有望な企業は多数存在します。医療業界は変革の機会に恵まれており、戦略的にこれらの市場リーダーの株主になる投資家は、新たな産業の到来に最も有利な立場となります。投資家はゲノミクス、特にCRISPRに重点を置いて熟知しておくべきです。
