Biotechnology 株式

バイオテクノロジー November 10, 2025
By Jonathan Schramm

10x Genomics (TXG): Bringing Biological Data To A New Level

Why Spatial Biology MattersThe past decade has seen the rise of precision therapies and Next-Generation-Sequencing (NGS), which have revolutionized diagnostics and medicine. These methods allowed doctors...

バイオテクノロジー September 18, 2025
By Jonathan Schramm

New Insights Into Semaglutide and Weight Loss

Semaglutide & Incretin Wonder-DrugsWeight loss has been for decades a very lucrative market. From diet companies to books describing magic solutions or food supplements supposed to...

バイオテクノロジー September 1, 2025
By Jonathan Schramm

Twist Bioscience (TWST): DNA On-Demand With Silicon Chips

How Silicon Chip Tech Supercharges BiotechAt first glance, the worlds of silicon tech and biotech are rather far apart. On one hand, IT-related technologies deal with...

バイオテクノロジー July 7, 2025
By Jonathan Schramm

Eli Lilly (LLY): Dominating Diabetes, Cancer, and Obesity Drugs

Eli Lilly: From Insulin Blockbuster to Obesity LeaderThe largest pharmaceutical companies are often built over one “blockbuster” product, a medical discovery so impactful that it shapes...

バイオテクノロジー June 23, 2025
By Jonathan Schramm

Vertex Pharmaceuticals (VRTX): Gene Editing and a Cure for Diabetes

Vertexの旅：囊性纤維症からバイオテックリーダーへ大多数のバイオテック企業は失敗し、成功するものは通常、以前は治療が不可能であった、または不十分な疾患に焦点を当てることで成功します。Vertex Pharmaceuticalsは、囊性纤維症という、肺に損傷を与える稀な遺伝性疾患に対してこのことを実現しました。この疾患は、世界中で10万9000人に影響を与え、その大多数が米国、ヨーロッパ、オーストラリア、カナダに住んでいます。このことが、野心的なバイオテックスタートアップを、利益をさらに革新的な研究に再投資できる、豊富な薬品会社に変えました。今日、Vertexは、遺伝子編集療法から、1型糖尿病の潜在的な永久的な治療まで、さまざまな遺伝性疾患に対する遺伝子編集療法を含む、新しい医療分野に急速に拡大しています。会社が成長にもかかわらず、革新的なイノベーションの能力を維持できたことは、投資家にとって、バイオテック会社の潜在性を探しているものの、通常この分野で見られる中断や破産のリスクがないため、興味深いものです。Vertexの核：囊性纤維症囊性纤維症の概要囊性纤維症は、粘液を生成する細胞に影響を与える遺伝的異常によって引き起こされます。この分泌物は異常に厚く、特に肺と膵臓で、そして粘液の中で増殖する細菌による慢性感染により、閉塞を引き起こします。治療せずに放置すると、囊性纤維症は健康状態の悪化と非常に貧しい生活の質につながり、最終的に早期の死亡につながります。長い間、治療法は利用できず、早期の死亡は避けられませんでした。現代の治療法、主にVertexによって作成されたものは、状況を改善しました。今日、発達した世界での平均余命は42歳から50歳の間で、中央値は40.7歳です。70％の囊性纤維症患者が肺の問題により死亡しています。Vertexの囊性纤維症治療2012年、分子ivacaftorが囊性纤維症治療のために承認され、商品名Kalydecoで発売されました。これは、症状を単に治療するのではなく、正常な粘液生成を回復しようとする最初の薬でした。時間の経過とともに、Vertex Pharmaceuticalsは、可能な限り多くの囊性纤維症を引き起こす遺伝子変異を対象とすることを目指して、囊性纤維症に対する薬剤のアレイを開発しました。Vertexの薬剤は、7万5000人以上の患者、つまり囊性纤維症患者の68％に届いています。米国の99％の患者は、広く私的および公的保険を通じて補償されています。西側諸国の94％の患者も同様です。世界中の90％の患者は、治療の恩恵を受けることができますが、治療を受けていない多くの患者は低所得国に住んでいます。したがって、Vertexは、慈善団体が調整する寄付プログラムにも参加しています。 2025年3月現在、寄付プログラムに含まれる国は、エジプト、エルサルバドル、ホンジュラス、インド、コートジボワール、ケニア、レバノン、ネパール、パキスタン、スリランカ、タンザニア、チュニジア、ウガンダ、ウクライナです。現在、囊性纤維症はVertexの収益の核であり、収益は過去数年間でしっかりと成長しています。患者が治療を受け、より効率的な二重または三重療法に移行するにつれて、収益は増加しています。囊性纤維症の次のステップ：Vertexの最新のイノベーション最新バージョンは、商品名Alyftrekで、3つの異なる薬を同時に使用する三重療法で、1日1回の投与で済み、以前のバージョンよりも効果的です。Vanzacaftorを含み、以前の囊性纤維症薬に影響されなかった変異を持つ患者を助けることができます。 Alyftrekは、2025年にほとんどの非米国西側諸国で規制承認を受ける可能性があります。しかし、囊性纤維症治療の最終目標は、実際の治療です。単に機能不全な粘液細胞を再活性化しようとするだけの薬では不十分です。これが、Vertexが囊性纤維症のためのmRNA技術を使用した遺伝子治療、VX-522プログラムを開発している理由です。残念ながら、このプログラムは現在中断されています。2025年5月の「耐容性の問題」の発表の後、つまり治療には多すぎる副作用があったということです。したがって、現在、Modernとの提携で開発された吸入性mRNA-リポイドナノ粒子（LNP）治療法は、Vertexが期待していた奇跡の治療法ではないかもしれません。しかし、これは将来の方向性です。肺細胞の遺伝子編集のための新しいタイプのリポイドナノ粒子が、最終的に可能にするかもしれない、欠けている技術の種類です。囊性纤維症を超えて：Vertexの拡大するパイプラインVertexのCRISPRおよび遺伝子編集療法における役割Vertexは、最初の承認されたCRISPR遺伝子治療の開発において、CRISPR Therapeutics の重要なパートナーでした。カスゲビーというブランド名で商業化されたこの治療法は、血友病と鎌状赤血球症を治療します。Vertexは、販売される毎回、CRISPR Therapeuticsにロイヤリティを支払うことになる、カスゲビーの商業化と製造の独占的権利を所有しています。1人あたり220万ドルという価格で、これは非常に利益の高いプログラムとなる可能性があります。この価格は、革新的なアプローチに対する報酬として、規制当局によって与えられたものです。 (CRISPR Therapeuticsに関する詳細なレポートはこちら)新しい治療標的：腎臓、肝臓、筋肉などVertexは、稀な遺伝性疾患である囊性纤維症での成功から始まり、血液疾患を含む遺伝性疾患や稀な疾患にも拡大しています。Vertexは、特に遺伝性および自己免疫性疾患に関連する腎不全に対する新しい専門分野を開発しています。他の標的となる臓器は、肝臓と肺（AATD）および筋肉（筋ジストロフィー）です。ハンチントン病に対する潜在的な小分子も、前臨床試験段階で調査中です。痛み緩和の新時代：VertexのJOURNAVX療法痛み薬は巨大な市場で、オピオイドは毎年4000万人以上の患者に処方されています。しかし、この解決策は、オピオイドが依存性があるため、問題でもあります。毎年、85000人以上の患者が慢性痛みを患い、オピオイド使用障害（依存症）を発症し、10％の患者がオピオイドの使用を長期にわたって続けています。このレベルの依存症は、社会全体に巨大なコストをもたらします。米国だけで年1800億ドルのコストがかかると推定されています。 Vertexは、2025年に承認され、JOURNAVXというブランド名で販売されている、新しい薬スゼトリギンで助けることができます。JOURNAVXは、2025年4月18日現在、すでに33000の薬局で販売されており、20000回以上処方されています。 JOURNAVXがオピオイドに支配されている痛み薬市場をどのくらいの速さで奪うかは、まだ見る必要があります。 1錠あたり15.50ドルの高価格設定は、最初は使用を妨げるかもしれませんが、依存のリスクがないことから、保険と公的政策の観点からは価値があるかもしれません。いずれにせよ、これは追加の非常に安定した収益ストリームとなるはずです。一些のアナリストは、年間1億ドルの収益をもたらす可能性があると考えています。...

バイオテクノロジー April 14, 2025
By Jonathan Schramm

Ginkgo Bioworks (DNA): Building Life On Demand

A New Era For BiotechOver time, knowledge about medicine and biotechnology has changed in successive important phases. At first, it was mostly about understanding natural biochemical...

バイオテクノロジー March 25, 2025
By Jonathan Schramm

ヤールがCas12aベースのブレークスルーを発表、マルチ遺伝子CRISPR編集の新時代

CRISPRの可能性の拡大CRISPR（「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats」）は、2020年のノーベル化学賞を受賞し、医学と生物技術を革命的に変えました。これは、CRISPRが非常に正確な遺伝子編集を可能にする最初の方法であり、特定の遺伝子配列を修正することができるからです。遺伝子編集は、試験管内または生体内で行うことができ、意図しない突然変異のリスクなしで遺伝子エラーを修正することができます。これは重要です。無指向性遺伝子挿入は、がんのリスクなど、大きな問題につながることがわかっているからです。これにより、遺伝子編集の治療的な使用は困難で、論争の的となっています。 CRISPRは、既存の遺伝子を中断する、特定のシーケンスを削除する、または正しい遺伝子シーケンスを編集/挿入するために、多くの方法で使用できます。これは、2023年にFDAが最初のCRISPRベースの治療薬を承認したことで、医学的ブレークスルーとなりました。CRISPR Therapeuticsによって開発されたこの治療薬は、遺伝性血液疾患の治療に使用されます（詳細はリンク先のレポートを参照）。しかし、CRISPR治療と遺伝子工学は、1回に1つの遺伝子しか修正できないため、制限があります。これは、イェール大学の研究者们が新しいCRISPR方法を開発し、1度に複数の遺伝子を修正できるため、CRISPR技術の新しい時代が始まったかもしれません。これは、37人の研究者が共同で行ったブレークスルー的な研究で、Nature Biomedical Engineeringに「Cas12a-knock-in mice for multiplexed genome editing, disease modeling, and immune-cell engineering」というタイトルで発表されました。これにより、新しい疾患モデルや治療法が開発され、肝臓、肺がん、皮膚がんなどの疾患に関する研究が進むことが期待されます。CRISPRシステムの多様性CRISPRについて議論される際、ノーベル賞を受賞した初期の発見や、すでにFDAが承認した治療薬でも、実際にはCRISPR-Cas9について言及されていることが多いです。...

バイオテクノロジー February 24, 2025
By Jonathan Schramm

Illumina (ILMN): Building The Picks And Shovels Of the Genomic Age

ゲノムシーケンシングコスト曲線医療の歴史のほとんどにおいて、医師は症状を観察し、それらを軽減しようとすることしかできませんでした。これは、遺伝病を含む身体の機能不全から生じる非感染性疾患に特に当てはまります。DNAの構造と機能の発見により、1962年ノーベル生理学・医学賞が与えられ、生物システムが真正にどのように機能するかについての理解が深まりました。 1993年ノーベル化学賞を受賞したPCR技術により、分析する新しい方法が開けられました。これは、フルゲノムのシーケンシングが開始されたときにさらに拡大しました。最初のヒトゲノムは、13年の厳しい作業の末に2003年にシーケンシングされ、費用は30億ドルでした。すぐに、フルゲノムのシーケンシングはより安くなり、2007年までに「仅」100万ドルでフルゲノムをシーケンシングできるようになりました。 2014年までには、仅1,000ドルでした。今日、コストは約200ドルで、まだ低下しています。これは、ムーアの法則を模倣しており、コンピューターを私たちの日常生活の一部にすることで、マイクロチップ1平方インチあたりのトランジスターの数が毎年2倍になることを予測し、コンポーネントあたりの製造コストが半減することを予測しました。しかし、ゲノミクスコストの減少はさらに壮観でした。 Next Generation Sequencing (NGS) によって実現されました。シリコンチップの進歩を利用し、バイナリーコードではなく遺伝子コードを読み取ります。シリコンチップの製造が進むにつれて、NGSはより効率的になりました。過去10年間で、ゲノムあたりのコストは、医療専門家が利用できるテストのアーセナルの中で安価なテストになるまでに崩壊しました。この革命の中心には、最大のゲノムシーケンシングマシン会社であるIlluminaがありました。Illuminaの概要Illuminaの数字ゲノムシーケンシングマシンの最大の製造会社であるIlluminaは、数十年間にわたってこの分野の先駆者であり、シーケンシング技術を推進してきました。現在、165カ国に22,000以上のシーケンサーが設置されています。Illuminaのシーケンシングマシンの消耗品の約半分は臨床応用で使用され、残りの半分は公的および私的研究ラボで使用されます。臨床応用では、需要の半分はがん治療から来ています。その次に、遺伝子疾患テスト (GDT) が続きます。 Illuminaのほとんどの収入はアメリカとヨーロッパから来ています。中国からの収入は7%のみです。したがって、最近、Illuminaが中国の「非信頼できるエンティティリスト」に分類されたことは、トランプの関税に対する報復として、多大な影響を与える可能性は低いです。ただし、2028年までに、中国での生産を機器と消耗品の両方に拡大する計画を中止する可能性があります。ショートリードゲノミクスIlluminaはショート遺伝子シーケンシングに焦点を当てています。これは、小さなゲノムのセグメントを1つずつ読み取り、次にそれらをまとめて全体像を作ります。これは、長いリードシーケンシングを使用する複雑な研究プロジェクトに使用されるタイプのシーケンシングではありませんが、これが最も一般的に行われています。長いリードシーケンシングは、Illuminaの長年のライバルであるPacific Bioscienceによって徐々にニッチ化されています。ショートリードは、ジェノタイピング、遺伝子疾患に関連する単一核苷酸バリアントの発見、液体生検を使用したがんの早期検出（最も一般的なケース）に使用される方法です。会社は、臨床応用のためのNGS（次世代シーケンシング）の需要が18%のCAGRで成長し、研究の場合は6%のCAGRで成長し、2033年までにセクターの総アドレス可能市場（TAM）が100億ドル（臨床）と25億ドル（研究）に達することを予想しています。ビジネスモデルと市場シェアIlluminaはシーケンシングマシンの販売で収入を得ますが、収入のほとんどは、これらのマシンを操作してシーケンシングを実行するために使用される消耗品から来ています。これらの消耗品は、特殊な化学物質とDNA鎖で、各シーケンシングマシンは通常、元の製造元が提供する製品のみで動作します。例えば、2024年4月期には、総収入11億ドルのうち6億9800万ドルが消耗品の販売によるものでした。再発生収入の多くは、Illuminaの最新の高速シーケンシングマシンNovaSeq Xに結びついています。2023年末にリリースされ、現在は完全に導入されており、消耗品の総収入の2040%を占めています。これにより、Illuminaは安定した収入の流れを得るだけでなく、顧客も長期的なパートナーシップにロックインされます。既存の顧客は、既存の研究または医療プロトコルがIlluminaのマシンと調整されているため、別のサプライヤーに切り替えることを躊躇する可能性があります。技術者や研究者がシーケンシングを実行するために再トレーニングを受ける必要があり、また、フォローアップ研究の結果を異なるマシン間で比較することも困難になる可能性があります。したがって、再設計はコストがかかり、時間がかかり、また、既存のIlluminaエコシステムからの既存の顧客をロックインする効果により、競合他社の参入を大幅に制限する強力な競争上の優位性を歴史的に持っています。市場支配力の反映として、2024年には、Illuminaは臨床ゲノミクス試験の市場シェアが90%以上を占めました。したがって、ニッチ市場や特定の研究分野では競争が激化しています（例：PacBioのロングリード、Element Bioscienceのミディアムスループット、またはUltima Genomicsの低コストシーケンシングなど）が見られますが、Illuminaは依然としてDNAおよびゲノムシーケンシング市場のほとんどを支配しています。Illuminaの財務実績爆発的な進歩を遂げたにもかかわらず、ゲノミクステクノロジー、そして最初のCRISPRベースの遺伝子編集薬の承認のために、Illuminaの投資家にとっては過去数年が難しいものでした。これは、パンデミックの期間中の強力な成長と期待に続く、バイオテクノロジー部門全体の衰退に続いたものです。これらの株式市場の数字は、会社の成長を反映していません。シーケンシングアクティビティの年間成長率は30%で、特に高スループットおよびミディアムスループットの機器の採用が増えたためです。また、Illuminaは次世代のシーケンシング技術の準備のために多大な金額をR&Dに費やしており、2024年だけで12億ドルを費やしています。Illuminaの将来マルチオミクスゲノムシーケンシングの安価で自動化された技術の出現により、以前になく大量の生物学的データが生成されました。並行して、生体システムの複雑さにより、マルチオミクスという分野が生まれ、生物科学のすべてのオミクスサブセグメントをまとめるもので、バイオテクノロジーにおける次のステップと呼ばれています：ゲノミクス: 細胞の核にあるDNAシーケンスの分析。トランスクリプトミクス: DNAの指令を運ぶmRNAの分析。エピジェノミクス: 遺伝子シーケンスに影響を与えることなくゲノムを変更すること、または「エピジェネティクス」。プロテオミクス: タンパク質の分析、糖の修飾（翻訳後）を含む。メタボロミクス: 化学化合物と代謝の分析。...

積層造形 February 24, 2025
By David Hamilton

Drug Development with Bioelectronic Scaffolds – Another Use Case for 3D Printing (Japanese)

の分野は無限の可能性を示し続けています。革新は、3Dプリンターをカスタマイズされたフィギュアの作成から、全ての近所、動作する電子機器、さらには人間の臓器の印刷まで進歩させました。現在、セントルイス・ワシントン大学の研究者は、組織形成を支援するために設計されたバイオエレクトロニクス・スキャフォールドを3D印刷するための新しい方法を開発しました。この技術はまだ完全に機能する臓器の直接印刷を可能にしないですが、医療用途向けのエンジニアリング組織の改善に向けた重要なステップを表しています。伝統的な組織開発方法ほとんどの人々は、組織開発が薬剤試験やその他の重要な医療慣行の重要なプロセスであることを認識していません。研究者は、一次細胞、幹細胞、不死化細胞株を含むさまざまな細胞をサポートする自然または人工的に作成されたスキャフォールドを使用して、薬剤試験やその他の目的のために生きた組織を作成します。スキャフォールドにより、細胞が成長して発達することができます。目標は、人間の生理学を再現し、生きた細胞に対する治療のテストと監視を可能にすることです。たとえば、研究者は、これらのスキャフォールドを使用して、薬剤試験用の組織モデルを作成し、薬剤が生物システムとどのように相互作用するかについての理解を深めることができます。バイオエレクトロニクスバイオエレクトロニクスの分野は、生物システムと電子特性を統合することに焦点を当てています。ワシントン大学の研究は、この概念を利用して、組織形成をサポートしながら電気伝導性を維持する3D印刷スキャフォールドを開発しています。これは、薬剤開発と再生医療で役立つ可能性があります。これらのデバイスは、より多くの柔軟性を提供し、さまざまな用途と機能を可能にします。興味深いことに、バイオエレクトロニクスの概念は、100年以上前に提唱された理論で、電子刺激を使用して病気を治療することを目的としています。古代には、エジプト人などの文化があり、痛みや炎症を軽減するために電気を発生する魚のような動物を利用していました。17世紀には、電気治療はヨーロッパ全域で行われている医療行為でした。19世紀になると、人間は自然の電気を発生させる動物を利用する必要性を排除し、電気を独立して生成する方法を学びました。今日、バイオエレクトロニクス技術はさまざまな目的で広く使用されています。バイオエレクトロニクスの欠点現在、バイオエレクトロニクス市場は、導電性材料の大部分が硬いことによって制限されています。この硬さは、生理学的な制限が悪影響をもたらす可能性があるシナリオで使用されることを制限しています。幸いなことに、この状況はすぐに変化する可能性があります。バイオエレクトロニクス・スキャフォールドの研究最近の研究1 は、Advanced Materials Technologies 誌に掲載されており、「3D 印刷バイオエレクトロニクス・スキャフォールドの軟組織のような剛性」について論じています。この研究では、信頼性の高いバイオエレクトロニクス・スキャフォールドを生成できる新しい 3D 印刷方法が紹介されています。研究者によると、これらの 3D 印刷バイオエレクトロニクス・スキャフォールドは、細胞と組織の成長に理想的な環境を提供します。PEDOT: PSSこの研究では、スキャフォールド構造として新しい材料である PEDOT: PSS (ポリ(3,4-エチレンジオキシチオフェン): ポリ(スチレンスルホン酸) を使用することについて論じています。興味深いことに、これは細胞をサポートするために設計された格子状構造で構築されています。注目すべきは、このスキャフォールドがプロセスの一環として水性ゲルに浸漬されていることです。このゲルには、150〜300 マイクロメートルのサイズの多数の孔があります。目に見えない程度ですが、スキャフォールドは 6mm 幅の暗色のドットのように見えますが、実際には細胞の健康な成長を促進する上で重要な役割を果たします。これらの孔は、細胞培養がどの方向にどのくらいの速さで発達するか、また各細胞がどのように相互作用して増殖するかを決定する上で重要な要素です。これにより、研究者は細かい詳細まで正確に指定して作成することができます。たとえば、孔の角度を調整することで、全体のサポート構造のグリッド線レイアウトを変更することができます。バイオエレクトロニクス・スキャフォールドのテスト結果エンジニアは、スキャフォールドが従来の方法と比較して優秀であることを発見しました。彼らは、PEDOT: PSS を使用することで、安定性と伝導性を含む複数の利点があることを発見しました。この特性により、水化電子システムの作成が可能になります。これらの電子機器は、生きたフレームワークの中に存在します。将来、重傷やその他の症状の治療プロセスで極めて重要となる可能性があります。重要な要素は、フレームワークが生体安定性を維持することに優れていることです。追加のテストでは、細胞が高い形態と増殖性を示したため、成長のための理想的な微小環境であることが示されました。バイオエレクトロニクス・スキャフォールドの利点この研究が市場にもたらす利点は数多くあります。たとえば、柔軟性により、研究者は新しい組織テスト方法や電子機器を作成できるようになり、重大な医療のブレークスルーにつながる可能性があります。迅速性3D印刷アプローチにより、研究者はスキャフォールド構造を正確に設計できるため、組織工学の某些側面を合理化できる可能性があります。しかし、全体的な組織成長プロセスには、細胞がスキャフォールド内で発達して統合するのに時間が必要です。過去には、試験管内で培養されたサンプルを完成させるのに数週間かかり、個別に収集または作成するのに時間がかかりました。この新しい3D印刷方法により、効率が向上し、廃棄物が減り、印刷時間が大幅に短縮されます。柔軟性この研究の主な利点の1つは、その柔軟性です。チームは、スキャフォールドのサイズと配置を変更するだけで、細胞の発達の多くの側面を変更できることを指摘しました。この柔軟性により、エンジニアは、治療が効果的であることを保証するために必要な組織の種類を作成できるようになります。入手性この研究のもう1つの大きな利点は、3D印刷組織が従来の試験管内で培養されたサンプルよりもはるかにアクセスしやすいということです。組織を簡単に印刷できるようにすることで、薬剤製造業者はより迅速かつ徹底的な薬剤検査を行うことができます。将来的には、このタイプの3Dプリンターは、ローカルの医療施設で見られ、治療プロセスで役割を果たす可能性があります。バイオエレクトロニクス・スキャフォールドの応用この技術の潜在的な応用は数多くあります。将来的には、組織修復や移植をサポートするためにこれらの構造が使用される可能性があります。迅速に作成でき、患者に合わせてカスタマイズでき、直接の電子機器やセンサーの統合をサポートできるため、理想的なシナリオです。移植物、ペースメーカー、他のスマート技術を3D印刷する能力は市場を変えるでしょう。将来的には、この技術により、より軽量で迅速で強固なデバイスが開発され、皮膚の組織に似た特性を持つようになります。これらのデバイスには、貴方の健康のすべての側面について貴重な洞察を提供するセンサーが搭載されます。さらに、この研究により、細胞活動に関するより深い研究が行われ、新しい生物物理的リンクが発見され、エンジニアが予想していなかったものが明らかになるでしょう。したがって、エンジニアは、この技術を使用して、新しい薬剤が承認される前に最高レベルのテストを受けることを保証し、医療ミスや傷害のリスクを低減することができます。バイオエレクトロニクス・スキャフォールドの研究者バイオエレクトロニクス・スキャフォールドに関する研究は、セントルイス・ワシントン大学の Alexandra Rutz と Somtochukwu...

人工知能 February 11, 2025
By Jonathan Schramm

マルチオミクスとAIを用いたヘルスケア：新しい薬剤発見のフロンティア

精密医療はヘルスケアの未来である応用ハードサイエンスにおける進歩の源泉は、より正確な測定とツールの開発である。これは、特に物理学と化学において当てはまり、分析ツールは現在、実験に対する個々の原子の反応を観察できるようになり、クリーンエネルギー、材料科学、ナノテクノロジー、製造、コンピューティングの分野で急速な進歩を促している（関連トピックの記事はリンクを参照）。しかし、精密測定が困難な科学分野の一つが生物学である。これは、生物は単純な材料ではなく、数百万、あるいは数十億個の異なる部品で構成される超複雑な分子機械だからである。したがって、単一のヒト細胞の真正な表現は、数年前にウイルス的に広まったコンピューター生成の単一のヒト細胞の画像によって示されるように、ほとんど理解不能なほど複雑である。これは、生物学的および生化学的現象の真正な理解を、持続的な課題としている。ゲノミクスは、細胞が内部構成要素を構築するために使用するテンプレート/指示を説明する上で、重要な第一歩であった。別の成長要因は、AIの使用であり、先進的なニューラルネットワークは、人間の精神よりも大量のデータを処理できるからである。これらを組み合わせると、ヘルスケアの変革を促進し、真正に個別化された精密医療の出現を促すことになる。これは、各個人の独自の遺伝子、代謝、医療歴などに合わせてカスタマイズされる。現在、精密医療は5000億ドル規模の市場であり、モノクローナル抗体（2023年には2220億ドル規模の市場）や、CAR-T療法のような最先端のがん治療などを含む。マルチオミクスとは何か生体システムの驚くべき複雑さは、マルチオミクスの出現をもたらした。これは、生物科学のすべてのサブセグメントを統合する分野であり、バイオテクノロジーの次のステップとされている：ゲノミクス：細胞核内のDNAシーケンスの分析。トランスクリプトミクス:mRNAの分析。DNAの指示を運んでいる。エピゲノミクス:遺伝子シーケンスに影響を与えることなく、ゲノムの修飾。つまり、「エピジェネティクス」。プロテオミクス:タンパク質の分析。糖類による修飾（翻訳後）を含む。代謝物分析:化学化合物と代謝の分析。微生物オミクス:体内または体表に住むすべての微生物の分析。シングルセルマルチオミクス:個々の細胞に対するマルチオミクス分析。空間生物学:特定のmRNA、タンパク質、または細胞の3Dでの位置の分析。新しい分野が登場している。たとえば、アグリゲノミクス(農業生産量を向上させるためのゲノミクス)、生態学ゲノミクス（生態系の健康状態とその遺伝的多様性を正確に評価する）、または合成生物学(特定の目的を持つ新しい遺伝子、特性、または生物を作成する)などである。これらの分野はすべて、新しい分析方法やナノテクノロジー、光学、半導体技術、コンピューティングパワーの革命的な進歩により、驚くべき進歩を遂げている。しかし、生物科学と医学は、これらすべての新しいデータを処理し、さらに、すべての可能なオミクス分野間の複雑な相互作用を理解するのに苦労し始めている。これは、個々の遺伝子、タンパク質、生物分子、細菌などが相互作用する可能性が、実際には数兆、または数千兆に上るからである。そして、理論的には、真正に個別化された医療のために、このデータは各個人のために収集され、デジタルヘルスデータのレコードに接続されることになる。コストの低下とデータの氾濫分析ツールの技術的改善により、データの収集コストが急激に低下した。これは、たとえば、ヒトゲノムのシーケンシングのコストが30年間で100万倍以上に低下したこと、またはDNAシーケンシングが現在10000倍以上安くなったことなどがその例である。これは、当初2001年に1つのゲノムをシーケンシングするのに45万ドルかかったのに対し、現在では同等の価格で14億ゲノムをシーケンシングできることを意味する。つまり、世界人口の約17%に相当する。結果として、ゲノミクスや他のオミクスデータが生物学者を襲っている。たとえば、最大の公開ゲノミクスデータベースであるUKバイオバンクには、メタが開発した最大のLLM（Large Language Model）であるLlama 405bを動かすデータの27倍のデータが含まれている。世界中のすべての新生児がゲノムをシーケンシングされることが、近い将来に起こり得る慣行である場合、このデータはLlamaが使用するデータの10000倍になることになる。幸いなことに、データの量が何千倍にも増えている一方で、デジタル分析ツール、特にAIの効率も何千倍にも増している。薬剤発見への応用バーチャルセル最近までは、潜在的な新薬の効果を知るには、またはタンパク質が他のタンパク質とどのように相互作用するかを知るには、生物学者が実験を手動で実行する必要があった。これは費用がかかり、時間がかかる作業である。これは、新薬の発見を遅くし、革新的な治療の医療費を高くした。これは、インビトロ(研究室で)またはインビボ(生体内、通常は動物で)で実行できた。新しい選択肢が最近登場した。コンピューターでシミュレートされた仮想細胞を使用するインシリコアプローチである。これらの仮想細胞はコンピューターでシミュレートされ、潜在的な新しい治療にさらされ、シミュレーションはそれがどのように反応するかを計算する。シミュレーションの改善ゲノムとトランスクリプトームの完全なデータに加えて、GoogleのAI AlphaFoldのようなタンパク質のフォールディングシミュレーターが、インシリコシミュレーションに導入されるようになった。多くのタンパク質ベースの薬は、薬と細胞の受容体、または標的がん細胞または細菌の表面との相互作用に依存している。タンパク質の3D構造（フォールディング）をインシリコで正確に予測することで、薬の開発の成功率と速度が大幅に向上し、コストが削減される。AlphaFoldが2018年から500倍に向上したため、インシリコシミュレーションは、ほとんどのバイオテック企業にとって必須の技術になるだろう。AlphaFoldと同様の技術を開発している他の企業もあり、たとえば、Schrödinger （「Top 5 AI & Digital Biotech Companies」で紹介）などが、非タンパク質分子向けにAlphaFoldと同様の技術を開発している。がん検査がんの早期発見は、がんがMRIスキャナーで見えるほど大きくない場合でも、しばしば命を救うことになる。液体生検と呼ばれる新しい技術が、見えないがんを検出するという約束をもたらしている。これは、ゲノムシーケンシングツールを使用して、がん特有のDNAシーケンスを患者さんの血液から検出することで機能する。液体生検は、実際の生検よりもはるかに侵襲性が低く、血液サンプルだけが必要である。複数の潜在的ながんを同時に検索することもできる。2024年6月、Guardant Health の「Shield」大腸がんスクリーニング検査がFDAに承認された。Illumina からスピンオフしたGrail も、同様の検査を開発している企業である。液体生検に加えて、がん患者が完治しているかどうかを確認するために、最小残存疾患（MRD）検査も普及しつつある。MRDと液体生検の両方において、民間および国営の医療保険制度による報酬は、採用を促進するための重要な要素となる。自動化された研究所より多くのデータが必要になり、検出ツールのコストが低くなるにつれて、制限要因（コストと容量の両方で）は、Ph.D.レベルの資格を持つ人間の労力になる。これは、サンプルの抽出などの手作業だけでなく、実験の設計も同様である。新しい代替方法が登場している。ロボティクスと自動化を組み合わせて、高スループットの実験を実現するセルフドライビングラボ（SDL）である。これには、退屈で遅い手作業を置き換えるために、データを分析し、次の実験を設計するためのLLMも含まれる。この新しい薬剤発見方法のリーダーは、Recursion Pharmaceuticals...