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Vertex Pharmaceuticals（VRTX）: 遺伝子編集と糖尿病の治療
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Vertexの旅: 嚢胞性線維症からバイオテックリーダーへ
ほとんどのバイオテック企業は失敗し、成功する企業は通常、以前は不治または治療が不十分だった特定の疾患に焦点を当てることで成功します。これこそがVertex Pharmaceuticals (VRTX ) が嚢胞性線維症で成し遂げたことです。嚢胞性線維症は肺に損傷を与える希少な遺伝性疾患で、世界中で109,000人が罹患しており、主に米国、ヨーロッパ、オーストラリア、カナダに分布しています。
それにより、野心的なバイオテックスタートアップは資金豊富な製薬会社へと変貌し、利益をさらなる画期的な研究に再投資できるようになりました。
今日、Vertexは遺伝子編集療法による多様な遺伝性疾患から、1型糖尿病の潜在的な永久治療まで、新たな医療ニッチへ急速に拡大しています。成長にもかかわらず破壊的イノベーションの能力を維持できているため、バイオテック企業の潜在力を求める投資家にとって、業界で一般的な混乱や破産リスクが少ない魅力的な対象となります。
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Vertexの中核: 嚢胞性線維症
嚢胞性線維症の概要
嚢胞性線維症は粘液を生成する細胞に影響を与える遺伝子異常が原因です。これらの分泌物は異常に粘稠で、特に肺や膵臓で閉塞を引き起こし、粘液中のバイオフィルムで増殖する細菌による慢性感染も生じます。治療せずに放置すると、健康状態は悪化し生活の質は極めて低下し、最終的に早期死亡につながります。
長い間、治療法は存在せず、早期に死亡することは避けられませんでした。近年の治療法は主にVertexが開発し、状況を改善しています。
現在、先進国における平均余命は42〜50歳で、中央値は40.7歳です。肺の問題が嚢胞性線維症患者の死亡原因の70％を占めています。
Vertexの嚢胞性線維症治療
2012年、分子ivacaftorがKalydecoというブランド名で嚢胞性線維症治療薬として承認されました。これは、粘液除去など症状の緩和だけでなく、正常な粘液産生を回復させようとする初の薬剤です。
時間とともに、Vertex Pharmaceuticalsはこの原則に基づき、疾患を引き起こす可能性のある多数の変異を対象とした薬剤群を開発しました。
Vertexの薬は75,000人以上、すなわち嚢胞性線維症患者の68％に届いています。
米国の患者の99％は民間・公的保険で広く払い戻しを受け、欧米諸国の患者の94％が同様です。
世界中の患者の90％がこれらの治療から恩恵を受けられますが、未治療の大半は低所得国に住んでいます。そのため、Vertexは慈善団体Direct Reliefが調整する寄付プログラムにも参加しています。
2025年3月時点で寄付プログラムの対象国はエジプト、エルサルバドル、ホンジュラス、インド、コートジボワール、ケニア、レバノン、ネパール、パキスタン、スリランカ、タンザニア、チュニジア、ウガンダ、ウクライナです。
現在、嚢胞性線維症はVertexの収益の中心であり、患者が増え、より効率的な二剤併用または三剤併用療法へ移行するにつれて、過去数年で堅実に成長しています。
嚢胞性線維症の次なる展望: Vertexの最新イノベーション
最新バージョンはAlyftrekというブランド名で、3つの異なる薬剤を同時に使用する三剤併用療法です。1日1回の投与で済み、従来版より効果的です。vanzacaftorを含み、これまで他の嚢胞性線維症薬で効果がなかった変異を持つ患者にも効果があります。
Alyftrekは2025年に米国外の多くの西側諸国で規制当局の承認を受ける可能性があります。
しかし、嚢胞性線維症治療の最終目標は実際の治癒です。欠損した粘液細胞を再活性化しようとする薬だけでは十分でない可能性があります。
そのため、VertexはmRNA技術を用いた嚢胞性線維症の遺伝子治療、VX-522プログラムも開発しています。
残念ながら、このプログラムは現在一時停止中です。2025年5月に「耐容性の問題」が発表された後、治療に多数の副作用があったことを示唆しています。
したがって、現在は2020年に開始されたModernaとの提携で開発された吸入型mRNA脂質ナノ粒子（LNP）療法が、Vertexが期待した奇跡の治療法ではない可能性があります。
しかしながら、これは今後の方向性と考えられます。肺細胞の遺伝子編集用の新型脂質ナノ粒子は、最終的に実現可能にする欠けていた技術です。
嚢胞性線維症を超えて: Vertexの拡大するパイプライン
CRISPRおよび遺伝子編集療法におけるVertexの役割
VertexはCRISPR Therapeutics (CRSP ) の最初の承認されたCRISPR遺伝子治療の開発における重要なパートナーでした。
Casgevyというブランドで商品化されたこの療法は、血友病と鎌状赤血球症を治療します。VertexはCasgevyの商業化および製造に対する独占権を保有し、販売された各投与ごとにCRISPR Therapeuticsへロイヤリティを支払います。
患者1人あたり220万ドルという価格は、非常に収益性の高いプログラムになる可能性があり、この高額は企業が採用した革新的なアプローチに対する規制当局からの報酬的要素も含まれています。
(ここでCRISPR Therapeuticsに関する完全なレポートをご覧いただけます)
新たな治療ターゲット: 腎臓、肝臓、筋肉、その他
Vertexは嚢胞性線維症という希少疾患で成功を収め、現在は血液遺伝性疾患以外にも複数の新しい遺伝性・希少疾患へと拡大しています。
特に、Vertexは腎臓（腎）疾患に特化した新たな領域を開発しており、遺伝性および自己免疫性疾患に関連する腎不全に対する複数の並行プログラムを持っています。
他に対象となる臓器は肝臓と肺（AATD）および筋肉（筋ジストロフィー）です。ハンチントン病の可能性を持つ小分子も調査中で、前臨床試験段階にあります。
疼痛緩和の新時代: VertexのJOURNAVX療法
疼痛薬は巨大な市場で、オピオイドは年間少なくとも4000万人に処方されています。しかし、この解決策は問題も抱えており、オピオイドは依存性があり、毎年85,000人以上の急性疼痛患者が依存症（オピオイド使用障害）を発症し、10％が長期的にオピオイドを使用しています。
この程度の依存は社会全体に莫大なコストをもたらし、米国だけで年間1800億ドルの費用がかかると推定されています。
Vertexは2025年に承認され、JOURNAVXというブランドで商品化された新薬suzetrigineで支援できると考えています。
JOURNAVXはすでに33,000の薬局で利用可能で、2025年4月18日までに20,000回処方されています。
JOURNAVXが現在オピオイドが支配する疼痛薬市場をどれほど速く奪取できるかはまだ未知数です。
1錠あたり15.50ドルという高価格は当初の使用を妨げる可能性があります、ただし依存リスクがないことは保険や公共政策の観点から価格に見合う価値があると考えられます。いずれにせよ、これは非常に安定した追加収益源となり、アナリストの中には年間10億ドルに達する可能性があると見込んでいます。
さらに、JOURNAVXは将来的に神経系の損傷による慢性疼痛（末梢神経障害性疼痛 – PNP）に対して処方される可能性があり、この問題は1100万人の患者に影響しています。
1型糖尿病に対する幹細胞療法: Vertexのアプローチ
Vertexは長年にわたり、1型糖尿病の治癒可能性に取り組んでおり、疾患において体の免疫系に破壊された膵臓細胞の機能回復を目指しています。
一つの道筋はzimislecelというヒト幹細胞由来の膵島細胞療法で、現在第III相臨床試験（最終段階）にあり、2025年に投与が完了する予定です。
Zimislecelは免疫抑制剤と併用され、細胞が移植され患者の免疫系に破壊されないようにします。
ここでVertexによる最新のプレゼンテーションをご覧ください、同社はすでに商業化に向けた容量を構築しており、FDAによる規制承認を待っています。
“私たちはzimislecelプログラムの急速な進展に非常に満足しています。このプログラムは今夏に第3相試験の登録と投与を完了し、2026年の世界的な規制申請に向けた体制を整える見込みです。
この進展に合わせて、Vertexは製造および商業能力の拡大に投資し、発売準備を確実にしています。
M.D. Carmen Bozic – Vertexの最高医療責任者
米国と欧州で380万人の患者がいる中、最初の60,000件のzimislecel治療は全体市場のごく一部に過ぎません。
この60千人の患者は最も未充足のニーズが高く、重度の低血糖イベント（SHE）を経験します。これはインスリン療法の深刻で生命を脅かす合併症で、発作、心不整脈、昏睡、さらには死亡につながります。
戦略的転換と挫折: Vertexの2025年ロードマップ
Vertexが糖尿病デバイスプログラムを中止した理由
Vertexの糖尿病治療プログラムの見通しはすべてが完璧というわけではなく、別の有望なアイデアであるVX-264が最近中止されました。このアイデアは、免疫系からインスリン産生のzimislecel様インプラントを保護する医療デバイスを使用し、インスリンと糖はバリアを通過させることでした。
“C-ペプチドの増加は、効果をもたらすのに必要なレベルでは観察されませんでした。
“治療は安全で良好に耐容されましたが、バイオマーカーの改善が見られないため、Vertexは[VX-264]を臨床試験でさらに進めません。”
この結果はVertexと長期投資家にとって失望であり、同社はこの方法で完全な糖尿病治療を実現できると大きく期待していました。また、2019年にSemma Therapeutics、2022年にViaCyteという小規模バイオテック企業をそれぞれ9億5千万ドルと3億2千万ドルで買収し、インスリンデバイスを取得しました。
中止: VertexのAAV遺伝子治療プログラム
別の分野でVertexが手を引いているのはAAV遺伝子治療、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子導入です。
これは同社がこの分野を諦めたことを意味せず、“細胞および遺伝子療法へのコミットメントは依然として強い”と宣言していますが、2025年2月にVerve Therapeuticsとのin vivo遺伝子編集協業からも撤退しました。
全体として、2025年初頭に続く多数のプログラム中止は、以前から数年続いていたものも含め、同社が再焦点を当て、インスリンデバイスやAAVなど、前進に十分な効率を示さなかった主要技術の再評価を行っていることを示唆しています。
未解決の疑問は、嚢胞性線維症治療を目指すmRNAプログラムVX-522が中止されたプログラムにすぐに合流するか、あるいは将来的に耐容性が向上した改良版がテストされるかです。
全体として、失望はあるものの、これらの中止はVertexの資本規律として理解すべきであり、行き詰まりに更なる資金を投入しないよう注意し、損失を削減するためにR&Dプログラムを早期に中止しています。
Alpine Immune Sciencesの買収
2024年4月、VertexはAlpine Immune Sciences を49億ドルで買収しました。同社は自己免疫・炎症性疾患および癌を専門としています。
これによりVertexはpovetaciceptへのアクセスを得ました。povetaciceptは現在、IgAN（IgA腎症）を対象とした腎疾患プログラムの重要な一部となっています。
IgANの根本原因を標的とする承認済み治療法はなく、末期腎不全へと進行します。
IgANは世界的に最も一般的な原発性（特発性）糸球体腎炎の原因で、米国で約13万人、欧州で27万人、中国で75万人が罹患しています。
“才能あるAlpineチームをVertexに迎えることを楽しみにしており、共にIgANに対するベストインクラスの潜在的治療薬povetaciceptを患者により早く届けられると信じています。”
M.D. Reshma Kewalramani – Vertexの最高経営責任者兼社長
povetaciceptは腎不全以外にも多くの自己免疫疾患への応用が期待でき、Alpineの技術力はVertexの将来にとって重要になる可能性があります。
“私たちはpovetaciceptの‘パイプライン・イン・ア・プロダクト’としての可能性を十分に探求し、Alpineのタンパク質工学と免疫療法の能力をVertexのツールボックスに加えることを楽しみにしています。”
M.D. Reshma Kewalramani – Vertexの最高経営責任者兼社長
収益、R&D、成長: Vertexの財務概観
Vertexの財務はキャッシュフローが増加していることを示していますが、研究プログラムの最終段階での支出増加によりやや鈍化しています。
同社は収益の多く（26％）をR&Dに再投資しており、従業員5人中3人が研究開発に従事し、2024年の総運営費5.1億ドルのうちR&D運営費は36億ドルに上ります。
これらの収益のほぼすべては、同社の嚢胞性線維症薬であるTRIKAFTA/KAFTRIOからのみ得られています。
したがって、非依存性疼痛薬、血液疾患遺伝子治療、潜在的な糖尿病治療、さらには嚢胞性線維症の三剤併用療法Alyftrekの成果はまだ収益に反映されていません。
全体として、今後数年で収益は安定的に成長すると予想され、2021年以降2倍に上昇したVertexの比較的高い評価額を正当化する助けとなります。
最終考察: Vertexは依然としてトップバイオテック投資先か？
Vertex Pharmaceuticalsは、嚢胞性線維症における極めて堅固なリーダーシップにより、同疾患の生存率向上と患者の生活の質向上に単独で貢献し、安定かつ収益性の高い企業です。
現在、同社は1型糖尿病（西側諸国で300〜400万人）やオピオイド使用・依存リスク（年間8000万人規模）のような主要な公衇衛生課題でこの成功を再現しようとしています。また、史上初の承認CRISPR遺伝子治療であるCasgevyの大規模展開からも大きな利益が期待されます。
腎臓および遺伝性疾患に関するさらなるプログラムは、R&Dポートフォリオに追加的な成長をもたらすでしょう。
同社は常に正しい戦略に賭けているわけではなく、バイオテクノロジーという不確実性の高い分野では不可能に近い課題です。これは、いくつかの中止されたプロジェクトが数十億ドルのR&Dおよび買収費用を消費したことからも明らかです。
しかし、Vertexは2025年初頭の大規模な戦略転換により、コースを修正しリスクを管理できることも示しています。
したがって、Vertexの投資家は、安定した収入源（嚢胞性線維症）と、現在不十分な医療オプションに苦しむ数千万人の重症患者の生活を変える可能性のある療法の成長ポテンシャルを組み合わせた安全性を見出すことができます。
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