投資に適した10銘柄の有望バイオテック株 (9月 2026)

医療革命の発祥地

バイオテクノロジー（BioTech）は非常に広範な分野ですが、最大のインパクトは医療にあります。長い間、医療は主に患者の体内で何が問題なのかを推測してきました。科学的に進んだとしても、依然として仮定や間接的な測定、部分的な知識に頼って人々の健康回復を試みていました。

医療のもう一つの限界は、原因ではなく症状を治療することでした。医師はコレステロール値を下げることはできても、なぜ高いのかという根本原因は解決できません。インスリンを追加投与することはできても、体内で生成させることはできません。

バイオテクノロジー、特に現在市場に出ている新たなイノベーションは異なります。制御された方法で操作することで、バイオテクノロジーは損傷した組織の再生や欠陥遺伝子コードの修正を目指すことができます。

そこで、本リストでは、投資的観点と技術・医療的観点の両方から最も有望なバイオテック株を検証します。

医療分野で有望な10銘柄のバイオテック株

(これらの銘柄は執筆時点の時価総額順に並んでいます)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX 価格チャート

Vertexは致死的な遺伝性疾患である嚢胞性線維症治療のリーダーで、異なる患者プロファイルに対応する4つの治療薬を提供しています。現在の治療法で対応できない患者には、臨床第III相試験中の薬剤Vanzacaftorがあります。

同社はmRNA技術を用いた嚢胞性線維症の永久的治療を目指す遺伝子治療も開発しています。

出典: Vertex

しかし、Vertexが有望である理由は、嚢胞性線維症を管理可能にしたり治癒したりするだけではありません。鎌状赤血球症治療薬とベータサラセミア療法の承認も目指しています。

希少疾患以外でも、CRISPR Therapeuticsとのパートナーシップとその遺伝子編集技術を活用し、1型糖尿病の治療に取り組んでいます。この関係はViaCyteの買収後に深化しました。

さらに、技術的な課題に対応するための同様の目標を持つ別のプログラムもあります。

最後に、急性疼痛用のVX-548治療薬は開発最終段階にあり、依存リスクがなく副作用も少ないオピオイドの新たな代替となる可能性があります。

出典: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA 価格チャート

パンデミックとmRNAワクチン技術の大きな成功者の一つであるModernaは、mRNAのワクチン応用にさらに注力しています。mRNAワクチンに関しては14種の病原体（RSV、ジカウイルス、HIV、エプスタイン・バーウイルス、サイトメガロウイルスなど）を対象に、合計32件の臨床試験を実施しています。

ワクチンへの強い注力に加えて、ModernaはmRNA技術をがん治療に応用する可能性も探求しています。

Modernaのもう一つの有望な側面は、全く新しい技術プラットフォームに取り組む野心的なスタートアップの買収が相次いでいることです。例えば、合成ゲノム企業 OriCiro、メタゲノミクスおよび AI遺伝子探索 Metagenomi、そしてマクロファージ療法 Carisma Therapeuticsです。

出典: Moderna

全体的な戦略は、かつてmRNAがそうであったように、極めて有望だがまだ実用的な製品として市場に届いていない新技術を早期に捉えることにあるようです。2023年にR&D予算が2023年と比較して3倍に増加したこともあり、Modernaは今後10年で世界で最も革新的な企業の一つになる可能性があります。

3. BioNTech SE

BNTX 価格チャート

COVID-19 mRNAワクチンのリーダーであるBioNTech (BNTX ) は、現在mRNA技術の可能性を拡大しようとしています。

まずはワクチンで、帯状疱疹、結核、マラリア、HIV、ヘルペスウイルスの候補があります。

しかし、より野心的な目標はmRNAを用いてがんを治すことです。BioNTechは現在、卵巣、前立腺、腸、皮膚、頭頸部、複数の固形腫瘍に対する12種類のがん治療候補を保有しています。ほとんどが第I相臨床試験中で、すでに第II相に進んでいる候補が3つあります。これらは全て自社所有、またはサノフィやジェネンテックとの提携によるものです。

BioNTechは、細胞・遺伝子治療、抗体、化学薬剤など、さまざまな治療法にも取り組んでいます。

同社のイノベーション文化とパンデミックによる巨額の収益のおかげで、BioNTechはmRNAイノベーションの最前線に留まる体制が整っています。mRNAがん治療に関する臨床試験の数は、競合他社をすべて合わせたよりも多く、技術が実用化すればこの分野の勝者になる可能性が高いです。

4. Exact Sciences Corporation

がんはしばしば無症状の病気であるため特に致命的です。多くの場合、症状が見えるのはすでに手遅れになってからです。したがって、早期発見はがん患者の生存率を劇的に向上させます。

効果的なモニタリングには、非侵襲的で定期的な検査が可能なほど低コストである技術が必要です。これがExact Sciencesの考え方で、DNAとRNAの両方のデータを用いて早期がんを検出し、単純なDNA検査では見逃す可能性があるものを捕捉します。

同社はがん検出のすべての段階に対応するソリューションを開発しています。

出典: Exact Sciences

このがん検出は簡単な血液サンプルから行われ、リキッドバイオプシーとも呼ばれます。Exact Sciencesは年平均成長率38％で収益を伸ばし、2023年にプラスのEBITDAを達成しました。

出典: Exact Sciences

長期的には、リキッドバイオプシーが日常的な検査になる可能性が高く、早期がん検出は後で見つけるよりもはるかに安価（かつ安全）であるため、保険や社会全体にとって非常にコスト効率の良い選択肢となります。

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX 価格チャート

Neurocrineは神経学に注力しており、2つの承認済み医薬品と、ロイヤリティ支払いと引き換えにAbbVieにライセンスされた他の2つの医薬品 (ABBV ) があります。

パイプラインには以下が含まれます：

• 7つの潜在的な神経精神治療薬があり、そのうち統合失調症用が第III相です。
• 1つの潜在的な神経内分泌（脳ホルモン）治療薬が第III相です。
• 5つの潜在的な神経学治療薬が第III相にあり、うちハンチンガン病用と脳性麻痺用がそれぞれ1つずつです。

出典: Neurocrine

承認済み医薬品は現在のキャッシュフローを提供しますが、株式の価値はR&Dパイプラインにあります。統合失調症やハンチンガン病は現在治療が不十分であり、Neurocrineにとっては非常に大きな市場を創出・獲得できる可能性があります。

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS 価格チャート

過去3年間mRNAが注目されてきましたが、RNAは多くのサブタイプを持つ複雑な分子です。その中にはマイクロRNA（miRNA）やアンチセンスRNA（asRNA）があります。

これらは自然に存在するRNAで、遺伝子をコードしません。代わりに標準的なmRNAの活性を調節し、細胞の遺伝子活動を変化させます。miRNAとasRNAは複数の疾患に関与していることが判明しています。

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS)はアンチセンスRNA治療のリーダーです。現在、4 市販薬があり、潜在的な新薬の豊富なパイプラインを持ち、そのうち9件が第III相臨床試験中です:

• 12件の神経系治療薬。
• 8件の心血管系治療薬。
• 3件の希少疾患治療薬。
• 8件のその他の疾患（B型肝炎、腎臓疾患など）

IonisはRNAiリーダーのAlnylam（ALNY）と合弁事業を設立しました: Regulus（RGLS）。この合弁会社は両社の独自特許を活用し、2社の専有技術間のシナジーを創出します。

RNAi、miRNA、asRNAが治療クラスとしてどこまで進むかはまだ未知数です。しかし、mRNAの事例から学べることは、誘導または調節された遺伝子発現に依存する応用はまだ始まったばかりであり、RNA分子がこの新しいバイオテック・医療分野の中心になるということです。

7. 10x Genomics, Inc.

TXG 価格チャート

現代のバイオテクノロジーの進歩は、直接的・間接的に現代ゲノミクスのおかげです。完全なゲノムシーケンシング、RNA解析、タンパク質検出なしに機能する現代のラボはありません。

したがって、新たなバイオテクノロジー解析分野が現れると、研究者や投資家は興奮する正当な理由があります。10x Genomics (TXG ) は競合のNanostringと共に「空間生物学」を創出することでこれを実現しています。

サンプル中の分子の「混合物」を見るのではなく、空間生物学は組織や単一細胞内で関心のある分子（例えば特定のRNA配列）がどこに存在するかを特定できます。これは2次元または3次元で行われます。2020年、Nature Methodsは空間トランスクリプトミクスを「今年の方法」と称しました。

いくつかの推定では、空間生物学の総アドレス可能市場は160億ドルとされており、遺伝子・分子生物学研究の大部分は依然として古く、性能の低い技術で行われています。

出典: Nanostring

10x GenomicsはR&D（これまでに10億ドル超の投資）と買収の組み合わせで成長しました。特に、Visiumプラットフォームは2018年のSpatial Transcriptomicsの買収で取得しました。

現在、空間生物学と10x Genomicsの機器は研究者専用です。これは2000年代初頭の遺伝子シーケンサーやPCR装置と同様で、現在ではすべての病院や医療ラボに普及しています。空間生物学ツールも同様に、研究コミュニティでの採用が拡大すれば、同様の普及が期待されます。

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP 価格チャート

CRISPRは、細胞の遺伝子や全生物体を高精度で編集できる革命的技術です。これにより、これまで治療不可能だった無数の遺伝性疾患を解決できる可能性があります。

CRISPR Therapeuticsは、CRISPR Cas9の共同発見者で2020年ノーベル賞受賞者のエマニュエル・シャルパンティエによって設立されました。同社はCas9システムをヒト医療に応用することに注力しています。

出典: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeuticsは、より大手バイオテックのVertexと緊密に協力し、血液疾患の治療薬と1型糖尿病の潜在的治療法を開発しています。

糖尿病に加えて、CRISPR TherapeuticsのR&Dパイプラインの2つの旗艦プログラムは、ベータサラセミアと鎌状赤血球症（SCD）向けの血液療法です。いずれもVertexとの提携で開発されています。

CRISPR Therapeuticsは、事前に製造でき、すべてのがん患者に適合させることができる改変免疫細胞も開発しています。同社は現在、パイプラインに8つの候補薬を抱えており、そのうち2つはすでに臨床試験中です。

CRISPRは過去10年で最も有望なバイオテクノロジー企業の一つであり、多くの失敗を経て遺伝子治療を実現しようとしています。

CRISPRは遺伝性疾患とがんという、最も治療が不十分な2つの健康問題の治癒に貢献できるため、セクターのリーダー企業として大きな潜在力があります。これは、より古く大手のバイオテックで希少疾患リーダーであるVertexとの関係深化により明らかです。

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO 価格チャート

Sangamoは遺伝子治療と幹細胞バイオテック企業です。旗艦プログラムは血友病A遺伝子治療で、Pfizer (PFE ) と提携し、臨床第III相試験中です。生物学的製剤ライセンス申請（BLA）は2024年末に提出される見込みです。

開発中のその他の重要な幹細胞治療パイプラインは次のとおりです：

• ファブリー病の遺伝子治療、第I相
• 腎移植拒絶リスクを除去する幹細胞治療　第I相
• 鎌状赤血球症のための幹細胞治療、臨床第I相

Sangamoのゲノムエンジニアリングは、プリオン病（狂牛病など）やハンチンガン病などの神経系問題の解決に利用できる可能性があります。これらのプログラムはPfizer、Novartis、Biogen、Takedaとの提携で開発されています。

Sangamoは、より確立された“ジンクフィンガー”技術を遺伝子編集に利用しています。時に複雑ですが、CRISPRベースの手法よりもゲノム全体に効果を及ぼすことができます。

医療応用におけるジンクフィンガー技術のリーダーとして、Sangamoは単一遺伝子編集では十分な結果が得られない疾患に取り組む大きな可能性を持っています。

10. Evofem Biosciences, Inc.

(余談ですが、 Evofemは1対125の逆株式分割を実施し、やや奇妙な株価チャートの理由を説明しています。)

EvofemはPhexxiという、2020年夏に承認された画期的なホルモンフリー避妊法の販売企業です。イリノイ大学シカゴ校の支援を受けて開発されました。このため、以前は他の避妊方法を望まなかった、または使用できなかった女性（多くは医療上の理由）に主に採用されています。

この方法は乳酸、クエン酸、酒石酸カリウムの組み合わせを使用し、クラミジアと淋病からの保護を提供します。また、製造が比較的簡単で低コストです。

Phexxiの販売は承認後急速に増加し、女性の認知と採用が高まっていることを示しています。2023年も成長が続き、2023年2月の販売台数は2022年2月と比べて15％増加しました。

出典: Evofem

同社は2023年にキャッシュフローの損益分岐点に達し、主要証券取引所での再上場を目指しています（現在はOTC市場で取引されています）。

Phexxiの特許は少なくとも2033年まで有効であり、知的財産の長期的な余地を持つ興味深いニッチな単一製品企業です。さらなる成長は追加の適用範囲や国際的なライセンスからも期待できます。

女性の健康に焦点を当てるバイオテック企業は極めて少なく、未治療・未収益化の市場となっています。Evofemのシンプルで効果的な製品は、R&D投資から大きな成果を得られる可能性を示しています。承認された薬がさらに多くの用途に有用となる可能性があることから、Evofemは非常に低い評価額（執筆時点で200万ドル未満）で取引されている、非常に有望なバイオテック企業です。

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