バイオテクノロジー

バイオテクノロジー株10銘柄：2023年当時の企業概況

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医療の革新を支える分野

バイオテクノロジーは幅広い分野であり、医療にも重要な用途があります。現代医療は研究に基づいていますが、多くの病気の診断や治療には未解決の課題があります。生物学的な手法は、より標的を絞った治療の開発につながる可能性があります。

医療は症状だけでなく原因にも対処できます。例えばインスリンは不足するホルモンを補います。バイオテクノロジーは、損傷した組織の置き換えや病気の仕組みへの直接的な介入も研究しています。

細胞療法、遺伝子発現の調節、特定のDNA配列の編集などが応用例です。可能性と限界は、方法や疾患によって異なります。

本稿は2023年の状況を基に、10社のバイオテクノロジー企業を投資・技術・医療の観点から取り上げます。

医療分野のバイオテクノロジー企業10社：2023年の概況

（企業は原文が書かれた2023年当時の時価総額順に並んでいます。）

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX 価格チャート

Vertexは重い遺伝性疾患である嚢胞性線維症の治療を手がける主要企業です。2023年には特定の変異を持つ患者向けに4種類のCFTR調節薬が承認されていました。Vanzacaftorを含む3剤併用療法は、反応性のあるCFTR変異を対象とする第III相試験中でした。既存治療の対象外であるすべての患者に使える薬ではありません。

別のVX-522プログラムでは、細胞にCFTRタンパク質を作らせる吸入型mRNA療法を研究していました。患者のDNAを恒久的に編集する方法ではありません。Vanzacaftor併用療法のALYFTREKは、その後2024年12月にFDAの承認を受けました。

出典: Vertex

VertexとCRISPR Therapeuticsは2023年、鎌状赤血球症と輸血依存性ベータサラセミアに対するexa-celの承認を目指していました。CASGEVYは特定の鎌状赤血球症患者について2023年12月、輸血依存性ベータサラセミアについて2024年1月にFDAの承認を受けました。

Vertexは1型糖尿病も研究し、CRISPR Therapeuticsと遺伝子編集細胞の開発で協力していました。これは他の細胞補充プログラムとは別です。ViaCyteの買収は2022年に行われました。

VX-880は通常の免疫抑制と併用する幹細胞由来の膵島細胞を、VX-264はその細胞のカプセル化を研究していました。免疫反応を抑えるために遺伝子を編集したVCTX211は、CRISPR Therapeuticsとの別プログラムでした。

急性疼痛治療薬VX-548は2023年に後期臨床開発段階にありました。後にsuzetrigineと名付けられJOURNAVXとして販売された非オピオイド薬は、成人の中等度から重度の急性疼痛に対し2025年1月にFDAの承認を受けました。非オピオイドであることは副作用がないことを意味しません。

出典: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA 価格チャート

Modernaはパンデミック期の主要なmRNAワクチン開発企業です。2023年5月の資料では開発プログラムは合計47件で、うち5件が第III相、8件が第II相でした。研究対象にはRSV、ジカウイルス、HIV、エプスタイン・バーウイルス、サイトメガロウイルスなどが含まれました。開発段階の異なる研究であり、すべて承認済みのワクチンという意味ではありません。

Modernaは、がん治療へのmRNAの応用も研究していました。

同社は買収と研究提携を通じて技術基盤を広げていました。2023年には無細胞DNA合成技術のOriCiroを買収しました。ゲノム編集技術を開発するMetagenomi、および改変マクロファージ療法を開発するCarisma Therapeuticsとは、それぞれ2021年と2022年に研究契約を結びました。この2社を買収したわけではありません。

出典: Moderna

戦略は有望な初期技術へのアクセスを得るものでした。2023年5月時点のModernaは年間研究開発費を約45億ドルと予想していました。2022年の33億ドルに比べ約36％の増加であり、3倍ではありません。研究開発費の大きさだけで臨床的・商業的成功が決まるわけではありません。

3. BioNTech SE

BNTX 価格チャート

BioNTech (BNTX )はPfizerと共同でCOVID-19のmRNAワクチンを開発し、技術の他の用途も研究していました。

研究には帯状疱疹、結核、マラリア、HIVのワクチン候補が含まれ、臨床開発段階はそれぞれ異なりました。

もう一つの重点分野はがん治療でした。BioNTechは複数の技術を使い、卵巣、前立腺、腸、皮膚、頭頸部のがんや他の固形腫瘍に対する治療を開発していました。候補のすべてがmRNA療法ではありません。自社プログラムのほか、Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) やGenentechとの共同開発もありました。

BioNTechは細胞・遺伝子治療、抗体、化学薬剤も研究していました。

パンデミックによる収益は研究を拡大する資金になりました。がん治療プログラムの将来は臨床結果、承認、競争に左右されます。ここに示した情報は、競合全社を合わせたよりもmRNAがん治療の試験が多かったことや、この分野で必ず勝者になることを証明していません。

4. Exact Sciences Corporation

がんは明らかな症状がないまま進行することがあります。早期発見は一部のがんの転帰を改善し得ますが、検診の利益はがんの種類、検査法、対象集団によって異なります。

Exact Sciencesは分子マーカーに基づくがん検査を開発します。Cologuardは便中のDNAとヘモグロビンを分析し、Oncotype DXは治療選択を支援するために腫瘍組織の遺伝子発現を調べます。検体も目的も異なる検査です。

同社は血液を使う検査や、がん医療の他の段階への応用も研究していました。

すべての検査が血液によるリキッドバイオプシーではありません。原文は期間を特定せず、売上高の年平均成長率を38％と記していました。2023年第1四半期の売上高は6億250万ドルで、前年同期比24％増でした。調整後EBITDAは4,590万ドルの黒字でしたが、未調整EBITDAは2,690万ドルの赤字、純損失は7,420万ドルでした。

血液を使うがん検査の普及には臨床的利益の実証が必要です。早い発見がすべての患者で自動的に安価かつ安全になるわけではありません。Abbottは2026年3月にExact Sciencesの買収を完了しました。この概況の出発点は2023年です。

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX 価格チャート

Neurocrineは神経系・神経内分泌疾患を研究します。2023年の概況では承認薬2品と、ロイヤルティを受け取る条件でAbbVieにライセンスした2製品 (ABBV )が挙げられていました。

2023年の開発ポートフォリオには次のものがありました。

  • 神経精神疾患の候補7件。統合失調症の追加治療に関する第III相試験も含まれました。
  • 神経内分泌治療1件：成人と小児の先天性副腎過形成に対し第III相にあったcrinecerfontです。その後2024年12月にCRENESSITYとして承認されました。
  • 開発段階の異なる神経系プログラム5件で、すべて第III相ではありません。第III相研究にはハンチントン病に伴う舞踏運動と脳性麻痺に伴うジスキネジアに対するvalbenazineがありました。INGREZZAは2023年8月にハンチントン病に伴う舞踏運動で承認されましたが、疾患自体を治癒するものではありません。

出典: Neurocrine

承認製品は売上を生み、研究ポートフォリオには機会と開発リスクの両方がありました。統合失調症やハンチントン病の治療候補は、具体的な適応と試験結果に基づいて評価する必要があります。

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS 価格チャート

RNAには異なる機能を持つさまざまな分子があります。メッセンジャーRNAはタンパク質合成の情報を伝え、マイクロRNAなどは遺伝子発現を調節できます。

非コードRNAはタンパク質へ翻訳されません。アンチセンスオリゴヌクレオチドはRNAに結合し、その安定性やスプライシングに影響する短い合成核酸配列です。DNA配列を編集することとは異なります。

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS)はアンチセンス医薬の主要な開発企業です。2023年の概況では4品の市販薬と第III相の候補9件がありました。以下の分類はこの9件だけでなく開発ポートフォリオ全体を指します。

  • 神経系治療12件。
  • 心血管治療8件。
  • 希少疾患治療3件。
  • B型肝炎や腎疾患など他の疾患のプログラム8件。

当時Isis Pharmaceuticalsという社名だったIonisは、2007年にAlnylam（ALNY）と合弁会社Regulusを設立しました。2023年の株式コードはRGLSでした。Regulusは設立企業の技術を使うマイクロRNA療法の開発を目指しました。Novartisは2025年6月に買収を完了し、株式は上場廃止となりました。

RNA干渉（RNAi）は生物学的な過程であり、RNA分子の種類ではありません。siRNAはこの過程を誘導できる分子の一種です。RNA療法ごとに作用機序、細胞への送達の課題、臨床用途は異なります。

7. 10x Genomics, Inc.

TXG 価格チャート

現代のバイオテクノロジーはDNA配列決定、RNA解析、タンパク質検出などを利用します。各研究室に必要な手法は研究課題によって異なります。

10x Genomics (TXG )や当時のNanoStringなどの企業は空間生物学のツールを開発していました。単独の企業がこの研究分野を作ったわけではありません。

空間解析は、特定のRNA配列などの分子が組織のどこにあるかを示します。手法によって2次元または3次元で地図化できます。Nature Methodsは空間トランスクリプトミクスを「2020年のメソッド・オブ・ザ・イヤー」に選び、2021年1月に発表しました。

原文は潜在的な対象市場について160億ドルという推計を挙げました。これは市場機会の推計であり、この分野の実際の売上高ではありません。

出典: Nanostring

当時の概況では、10x Genomicsの研究開発投資の累計は10億ドル超とされていました。同社は2018年にSpatial Transcriptomicsを買収した後、Visiumを開発しました。2018年に完成済みのVisiumを取得したわけではありません。

ここで扱うツールは研究用であり、そのまま承認済みの診断検査になるわけではありません。配列決定やPCRには2000年代以前にも臨床用途がありました。空間解析の普及は証拠、費用、実用性に左右されます。Brukerは2024年5月にNanoStringの事業資産の買収を完了しました。

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP 価格チャート

CRISPRに基づく手法は特定のDNA配列を編集できます。一部の疾患への可能性がありますが、細胞への送達や意図しない変化は重要な制約です。すべての遺伝性疾患を治す一般的な方法ではありません。

CRISPR Therapeuticsの共同創業者には、CRISPR-Cas9の開発に貢献したエマニュエル・シャルパンティエがいます。彼女はジェニファー・ダウドナと2020年のノーベル化学賞を共同受賞しました。同社は遺伝子編集の医療応用を研究しています。

出典: CRISPR Therapeutics

CRISPR TherapeuticsはVertexと、血液疾患および1型糖尿病向けの遺伝子編集細胞の研究で協力しています。

主要な血液疾患プログラムには、輸血依存性ベータサラセミアと鎌状赤血球症に対するexa-celがありました。CASGEVYは特定の患者群について2023年12月と2024年1月に承認されました。

同社はドナー由来の同種CAR-T細胞も開発していました。すべてのがん患者に適合するという意味ではありません。2023年5月にはCTX110、CTX130、CTX112、CTX131の4つのCAR-Tプログラムが臨床開発中であり、2つだけではありませんでした。

CRISPR Therapeuticsは臨床遺伝子編集の主要企業でしたが、個々のプログラムは安全性と有効性を示す必要がありました。

Vertexとの協力は資金や臨床経験を提供しました。可能性は技術全般への期待ではなく、各プログラムの結果に基づいて評価する必要があります。

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ 価格チャート

Sangamoは遺伝子・細胞療法を開発していました。主要プログラムは血友病Aの遺伝子治療で、Pfizer (PFE )と共同開発し、2023年に第III相にありました。生物学的製剤承認申請（BLA）は当時2024年末に予定されていました。これは予測であり、提出済みや承認済みという意味ではありません。Pfizerは2024年12月に申請しないと通知し、提携は2025年4月に終了しました。

2023年の開発ポートフォリオに含まれた他のプログラムは次のとおりです。

他の研究にはプリオン病やハンチントン病などの神経疾患がありました。過去の提携先にはPfizer、Novartis、Biogen、Takedaが含まれますが、NovartisとBiogenとの提携は2023年6月、Pfizerとの提携は2025年に終了しました。

Sangamoは特定のDNA領域を認識するジンクフィンガー技術を使います。ジンクフィンガーヌクレアーゼはDNAを切断し、ジンクフィンガー転写因子は遺伝子発現を調節できます。一方が必ず全ゲノムに、他方が狭い領域だけに作用するという違いではありません。

この技術には研究上の可能性がありましたが、本稿は過去の企業概況です。Sangamoは2026年6月に連邦破産法第11章の適用を申請し、株式はOTC市場でSGMOQのコードになりました。2023年と比べリスクの状況は大きく変わっています。

10. Evofem Biosciences, Inc.

(注：Evofemは2023年5月に旧125株を新1株へ併合しました。この措置は過去の株価比較に影響します。)

EvofemはFDAが2020年5月22日に承認した非ホルモン性の腟内避妊薬Phexxiを販売していました。イリノイ大学シカゴ校の研究者が開発に貢献しました。非ホルモン性避妊を望む人の選択肢であり、適否は個人によって異なります。

製品は乳酸、クエン酸、酒石酸水素カリウムを含み、腟内のpHに作用します。クラミジア、淋菌感染症、HIVや他の性感染症を予防しません。2022年10月の発表によれば、クラミジアと淋菌感染症の予防を調べた第III相EVOGUARD試験は評価項目を達成しませんでした。

原文は2023年2月の販売数量が2022年2月より15％増えたと記していました。これは1か月の過去の比較であり、現在の成長率や利益を示すものではありません。

出典: Evofem

2023年の経営陣の目標はキャッシュフローの損益分岐点到達と主要取引所への復帰でした。達成済みの結果ではなく目標であり、当時の株式はOTC市場で取引されていました。

当時の分析は少なくとも2033年までの特許保護に言及していました。特許期間はすべての用途の独占権や利益を保証しません。単一製品企業という説明も過去のもので、後にSOLOSECが加わりました。拡張の可能性には追加用途や海外ライセンスがありました。

女性の健康には重要な未充足ニーズがあります。Phexxiは避妊のために承認されており、あらゆる追加用途に承認されているわけではありません。200万ドル未満という時価総額は2023年の原文の数値で、現在の価値や割安さの証拠ではありません。

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ジョナサンは元生化学研究者で、遺伝子解析と臨床試験に従事していました。現在は株式アナリスト兼ファイナンスライターとして、イノベーション、市場サイクル、地政学に焦点を当て、彼の出版物『The Eurasian Century』で執筆しています。