AstraZeneca、$2 十億 Summit Therapeutics株式投資を完了
AstraZeneca 発表した 2026年10月5日、Summit Therapeutics への$2 十億株式投資が成功裏に完了したことを AstraZenecaは、この投資により、PD-1とVEGFを標的とする二重特異性抗体であるivonescimabの、抗体薬物複合体（ADC）との併用による腫瘍タイプ全体での開発が加速されると述べた。 Summit Therapeuticsは、同日の自社の発表で取引完了を確認した。両社間の証券購入契約に基づき、AstraZenecaは約108,955株のSummit優先株式を取得した。これらは1:1,000の比率でSummit普通株式に転換可能で、総投資額は$2.0 十億である。この転換比率において、投資は1株あたり$18.36の普通株価に相当し、Summitはこれが投資発表日の終値に対するプレミアムであると述べた。 「この投資は、AstraZenecaがSummitおよびivonescimabのがん治療を再定義する可能性に対する信頼を示すものです」とSummit Therapeuticsの会長兼共同最高経営責任者であるRobert W. Dugganは述べた。彼は、戦略的関係がSummitのそのビジョンを追求する能力を強化すると付け加えた。Baker Hostetler LLPは本取引におけるSummitの法務顧問を務めた。 Summitは、追加資金により、ivonescimabの固形腫瘍領域での開発が加速され、ADCとの併用も含められると述べた。 合意の背景 取引は、AstraZenecaが新発行のSummit Therapeutics株式に$2 十億の投資に合意した2026年9月28日に発表した。AstraZenecaは当時、投資完了後、Summitの発行済普通株式の約12.0%に相当する権利、または完全希薄化ベースで約10.6%を保有すると述べた。9月の発表では、取引完了は1週間以内と見込まれ、将来の優先株式から普通株式への転換は通常の規制承認を要するとされた。両社はまた、ivonescimabとAstraZenecaのがん医薬品、さらに追加のADCを組み合わせたグローバル開発プログラムを開始する契約に向けた覚書（MOU）を締結した。 IvonescimabとADC併用 投資契約に加えて、SummitとAstraZenecaは、CLDN18.2を標的とするADCであるsonesitatug vedotin（Sone‑Ve）をivonescimabと併用して評価する臨床協力契約を締結した。両社は9月の発表で、消化器がんにおける試験を速やかに開始する意向を示した。契約条件では、各社が自社の医薬品を併用試験に提供し、試験費用を共同で負担し、各社は自社医薬品の開発および商業化権を保持する。AstraZenecaはまた、Sone‑Veの第2ライン以降のCLDN18.2陽性進行性胃がんに対するCLARITY‑Gastric01試験の高水準な肯定的結果を最近報告し、全生存期間が治験医師選択療法と比較して統計的に有意かつ臨床的に高度に有意な改善を示したと述べた。AstraZenecaは、これらの結果が2026年European Society for Medical Oncology Congressの大統領シンポジウムで発表されると述べた。 2026年10月2日、AstraZenecaとDaiichi SankyoはSummitと別個の臨床協力を締結した、Datroway（datopotamab deruxtecan）というDaiichi Sankyoが発見し、AstraZenecaとDaiichi Sankyoが共同で開発・販売するTROP2指向DXd ADCを、ivonescimabと併用して肺癌や乳癌を含む複数の腫瘍タイプで評価する。両社は、第一選択の三重陰性乳癌（TNBC）に対する第III相試験から開始する意向である。その合意の下、併用試験はAstraZenecaまたはDaiichi Sankyoが主導し、3社が試験費用を負担し、各社は自社医薬品の開発・商業化権を保持する。Datrowayは30か国以上で、切除不能または転移性のTNBCでPD-1/PD-L1阻害剤が適用できない成人患者に対して承認されていると、協力発表で述べられた。 IvonescimabはAkeso Inc.によって開発された。Summitは北米、南米、欧州、中東、アフリカ、そして日本（SMT112として知られる）において、同薬の開発・販売の独占権を保有し、Akesoは中国およびその他の地域（AK112として知られる）で権利を保持している。Summitはivonescimabを、PD-1阻害による免疫療法効果とVEGF阻害による抗血管新生効果を単一分子で組み合わせた、潜在的な初のクラスの探索的二重特異性抗体と説明している。ivonescimabは2024年5月に中国で初めて販売承認を受け、米国や欧州を含むSummitのライセンス領域では依然として探索段階にある。EGFR変異非小細胞肺癌に対する承認を求める生物学的製剤承認申請（BLA）は、2026年1月に米国食品医薬品局（FDA）に受理され、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）による目標日が2026年11月14日と設定された。 Summitによると、ivonescimabの第III相試験は16件が発表、進行中、または完了しており、そのうち5件はSummitが主導するグローバル試験、1件は頭頸部がんにおけるGORTEC協同グループがスポンサーとなった多地域試験、残りの10件はAkikoが中国で実施または実施中の試験です。Summitは2023年に、非小細胞肺がん（NSCLC）に対する最初の2つの多地域第III相試験であるHARMONiおよびHARMONi-3の患者登録を開始しました。Summitは、これまでにivonescimabの第III相試験が5件報告されており、すべてが肯定的なデータを示したと述べました。4件はNSCLCに関するもので、SummitのHARMONi試験と、Akesoが中国単一地域で実施したHARMONi-A、HARMONi-2、HARMONi-6の3試験があり、いずれの中国試験でも統計的に有意な全生存期間の改善が報告されています。5件目は、進行性胆道系がんに対するAkesoのHARMONi-GI1試験で、こちらも統計的に有意な全生存期間の改善を示したとSummitは述べています。世界的な臨床試験で5,000人以上の患者がivonescimabで治療を受けており、商業的に使用された中国の患者を含めると10万人を超えると、AkesoはSummitに対して指摘しました。
Novo、FDAが施設改善に伴いDenecimigのBLA審査を延長したと発表
Novo Nordiskは、2026年10月2日の企業発表で、米国食品医薬品局（FDA）が血友病A治療用のdenecimigに対するBiologics License Application (BLA) の審査を、製造施設での継続的な改善活動が原因で延長したと発表した。FDAは本審査に関する新たなスケジュールを示しておらず、Novoは審査期間の延長が2026年の財務見通しに影響を与えないと述べた。 本申請は、成人および小児の血友病A（阻害因子の有無を問わず）の治療を対象としている。Novoは2025年9月にBLAをFDAに提出し、2026年第3四半期に規制当局の決定が下ることを見込んでいた。提出後、FDAは製造施設に対して事前許可検査を実施し、フィードバックを提供した。 発表によると、FDAは2026年10月2日にNovoへ、審査延長の原因は継続中の施設改善活動であると通知し、FRONTIER臨床試験プログラムから提出されたBLAの臨床有効性または安全性データに関する欠陥は特定されていないとした。NovoはFDAのフィードバックに対応して施設改善活動の実施を継続し、当局と協力して未解決の要件に対処していると述べた。製造施設に関するフィードバックは、他の販売中のNovo製品には影響しない。 「Novoは、FDAの要請にできるだけ効率的に対応しており、米国の患者にdenecimigを提供するべく、当局と緊密に協力し続けている」と、Novoの社長兼CEOであるMike Doustdarは述べた。 規制当局の決定を待つ中、Novoは2027年前半に米国でdenecimigを発売することを目指すと述べた。 FRONTIER臨床プログラム BLAには、FRONTIER臨床試験プログラム（FRONTIER1からFRONTIER5までの試験を含む）からの有効性および安全性データが含まれ、血友病A（阻害因子の有無を問わず）の小児および成人集団における出血エピソードを予防する予防的治療としてdenecimigを検証している。FRONTIER2、FRONTIER3、FRONTIER4がdenecimigの販売承認申請の基礎となった。FRONTIER2では、12歳以上の成人および思春期患者に対し、月1回および週1回の投与を評価した。一方、FRONTIER3では12歳未満の小児に対し、月1回および週1回の投与を評価した。FRONTIER4は、2週間ごとの投与の有効性と、すべての投与レジメンにわたるdenecimigの長期安全性を評価するオープンラベル延長試験である。 Novoは、重要なFRONTIER2試験において、denecimigが血友病A患者（阻害因子の有無を問わず）に対し、従来の凝固因子予防投与やオンデマンド治療に比べて年平均出血率を有意に低減したと報告した。同社によれば、12歳未満の小児を対象としたFRONTIER3の結果は、思春期および成人で観察された有効性と一致しており、FRONTIERプログラム全体でdenecimigは報告された第3相集団において平均年平均出血率が概ね1未満という一貫して低い数値を示し、かなりの割合の参加者が治療出血ゼロを経験した。FRONTIER5試験では、emicizumabからdenecimig予防投与への直接切替後に新たな安全性シグナルは確認されず、研究はdenecimigデバイスへの明確な選好を示したとNovoは述べた。FRONTIER2のデータはNew England Journal of Medicineに、FRONTIER5のデータはJournal of Thrombosis and Haemostasisに掲載された。 欧州規制状況 2026年9月17日、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会は、FREHEMGOというブランド名でdenecimigの血友病A（阻害因子の有無を問わず）成人および小児治療用の販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと、別の企業発表で報告された。この製品はEMAからの販売承認が保留中で、他の規制当局でも審査中である。NovoはFREHEMGOを、単回使用のプリフィルペンで月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供できる初のFVIIIaミミックと説明し、2026年第4四半期に欧州の最初の国々で発売し、2027年初頭からEU全域で広く展開する予定だと述べた。 Denecimigは皮下投与されるFVIIIaミミック二価抗体である。血友病A（阻害因子の有無を問わず）患者に対し、月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供するよう設計されている。この抗体は因子IXaと因子Xを橋渡しし、FVIIIaの補因子機能を模倣することで、体内のトロンビン生成能力を回復させ、血液凝固を促進する。 2026年10月2日の更新はデンマーク・バグスヴェルトから、企業発表 No 59/2026 として、マーケット・アビューズ規則第17条に基づく内部情報の公表として発表された。
$2.2 Billion オハイオ州における医薬品製造キャンパス、バイエルが発表
バイエルは2026年10月2日、オハイオ州ニューアルバニーに新たな医薬品製造拠点への投資として22億米ドルを計画すると発表し、同プロジェクトを同社の長期成長戦略の中心的要素であり、最大の医薬品市場におけるイノベーションと患者へのアクセスへのコミットメントと位置付けました。 Bayerの発表によると、施設はNew Albany International に位置する予定です。 Business Park. 同社はこの拠点で約600件の高付加価値雇用と、施設建設期間中に約1,500件の建設雇用を創出すると見込んでいます。今回の数年にわたる投資は、過去5年間に米国の医薬品研究開発および製造に70億ドル以上が費やされたことに基づいています。 モジュラーキャンパス、最初のモジュールは2031年に稼働予定 同社によれば、柔軟でモジュラー式のキャンパスは医薬品原薬と医薬品製剤の製造を統合し、先進的なデジタルおよび自動化技術を活用し、がん、心血管、腎臓ケア分野でバイエルの拡大するポートフォリオを支えるよう設計されています。原薬製造に特化した第一モジュールは2031年に稼働する見込みです。医薬品製剤製造向けの第二モジュールは2034年に続く予定です。 この新拠点は、バイエルの米国製薬本部が所在するニュージャージー州ウィッパニーおよび、ペンシルベニア州ピッツバーグ、カリフォルニア州バークレー、マサチューセッツ州ケンブリッジ、ノースカロライナ州リサーチトライアングルパーク、カリフォルニア州サンディエゴにある同社の他の拠点を補完します。 「バイエルは長年、米国を重要な製造拠点かつイノベーションハブと位置付けてきました。この画期的な投資は当社のコミットメントを強調するものです」とバイエルCEOのビル・アンダーソン氏は述べました。「新拠点は製造の専門知識と熟練した人材の拠点となり、米国および海外の患者に対して革新的で高品質な医薬品を提供する能力を強化します」 バイエル製薬のグローバル最高執行責任者兼バイエル米国社長であるセバスチャン・ガス氏は、米国を製薬部門にとって重要な市場であり、同社の最も成長が速い医薬品市場と位置付けました。彼はこの拡大を、製薬事業を拡大し、米国内外の顧客と患者の需要に応えるためのもう一つの重要なステップと述べました。 バイエル製薬部門の製品供給部門長であるホルガー・ヴァイントリット氏は、当施設が同部門のグローバルな製品供給ネットワークにとって強力な戦略的追加になると述べました。バイエルが世界各地の既存製造拠点への投資を継続する中、計画中のオハイオ拠点は、同社が市場に対してより高いレジリエンスと信頼性でサービスを提供できる能力をさらに高めると語りました。 バイエルはまた、この拠点が米国内の新たな協働エコシステムの一部になると述べました。同社の野望は、最先端の学術イノベーションと高度な製造技術を結びつけ、将来に備えた医薬品生産を支える強固なエコシステムを構築することです。 DeWine と JobsOhio がオハイオでの発表に参加 オハイオ州知事マイク・デワインは金曜日にバイエルとJobsOhioと共に計画を発表しました、New Albany市によると。デワイン氏は、世界的に評価の高いライフサイエンス企業であるバイエルが新拠点を米国内のどこにでも建設できたが、オハイオ州を選んだと述べました。「このプロジェクトは、オハイオ州をライフサイエンス投資の目的地として、世界的なバイオ製造リーダーの中で確固たる位置に押し上げます」と語りました。 バーニー・モレノ上院議員は、この投資をオハイオ州のイノベーションとインフラへのコミットメント、そして企業が成功できる環境の創出に帰すると述べ、州が多数の候補地を上回ってこのプロジェクトを獲得したと語りました。完成時には、同拠点がオハイオ州で約600人の医薬品製造従事者を雇用できると彼は述べました。 オハイオ州の魅力の中心には労働力の準備があると市は述べました。バイエルは現在建設中で2027年夏に開業予定のオハイオ・ライフサイエンス・トレーニングセンターを活用し、オハイオ州民をバイオ製造オペレーターや技術者として訓練します。New Albany市長スローン・スパルディングは、このセンターを3,800万ドル規模の最先端バイオ製造トレーニング施設で、オハイオ州初の施設であり、New Albany International Business Parkに所在すると説明しました。 JobsOhioの社長兼CEOであるJ.P. ナウジーフ氏は、バイエルが選んだのは単なる拠点ではなく労働力だと述べました。彼は、JobsOhio、Ohio Life Sciences、New Albany市、そしてコロンバス州立大学が協力して、医薬品の未来がオハイオで築かれるようにする人材パイプラインを構築していると語りました。 市は、最高水準のインフラと即時利用可能な敷地が、CNBCが2026年にオハイオ州をビジネス最適州第1位に選んだ理由の一つであり、New Albanyが20年間にわたる戦略的計画で電力・水・インフラへのアクセスを確保してきたことが、本プロジェクトの迅速な進行を可能にしたと述べました。バイエルは、Amgen、Hims & Hers、American Regent、Pharmaviteなどが所在する拡大するライフサイエンスクラスターに加わります。スパルディング氏は、同業界が中央オハイオで18,000人、州全体で64,000人を雇用しており、バイエルがさらに600人の雇用を創出すると期待されていると述べました。 New Albany‑Plain Local SchoolsのスーパーテンデントであるDr. Jason Fineは、地区がこの投資を歓迎し、成長する産業と教育を結びつける機会を探求し、学生に将来のキャリアパスを紹介し、高品質で高給与の仕事に必要なスキルを理解させることを期待していると述べました。
AstraZeneca、Summit Therapeuticsの優先株式に$2十億投資
AstraZenecaは、Summit Therapeutics が新たに発行した株式に$2十億の投資に合意しました。 そして、消化器がんにおいて、抗体薬物複合体sonesitatug vedotinとivonescimabの併用を評価する臨床協力に参入することも、2026年9月28日付で公開されたAstraZenecaの発表によります。この投資は、PD-1とVEGFを標的とする二価抗体ivonescimabの開発を、腫瘍タイプ全体で抗体薬物複合体（ADC）と併用して加速することを目的としています。 株式投資の条件 本契約の下、AstraZenecaは、Summitの優先株式約109千株を、Summitの普通株式1株につき1,000株の比率で転換可能な形で購入します。Summitの発表によれば、両社間の株式購入契約に基づき、AstraZenecaは約108,955株の優先株式を購入し、転換比率において本投資は1株当たり$18.36の普通株価を表し、これは前週の5取引日の出来高加重平均価格（VWAP）に10%上乗せしたもので、当日の終値に対するプレミアムとなります。 投資完了後、AstraZenecaはSummitの発行済普通株式の約12.0%に相当する権利、及び完全希薄化ベースで約10.6%に相当する権利を保有します。AstraZenecaは優先株式投資の決済が1週間以内に完了することを見込んでおり、将来的な優先株式から普通株式への転換は慣例的な規制承認の対象となると述べています。Summitは、慣例的な条件に従い、決済は週末までに完了する見込みであるとしています。 Summitは、優先証券が1933年証券法の下で登録されておらず、証券取引委員会に対し、証券購入契約の締結後に普通株式の再販を登録するための登録声明を提出することに合意したと述べています。 臨床協力および計画された併用プログラム 投資に併せて、両社は臨床協力契約を締結し、ivonescimabと併用した潜在的な世界初のCLDN18.2標的ADCであるsonesitatug vedotin（Sone‑Ve）を評価し、消化器がんでの試験を速やかに開始することを意図しています。各社は計画された併用試験に自社の医薬品を提供し、試験費用を共同で負担し、各自の医薬品に対する開発および商業権を保持します。Summitは、併用研究はAstraZenecaがスポンサーになることを意図していると述べています。 Sone‑Veは、胃粘膜に存在し、AstraZenecaが腫瘍学における検証済み治療標的、特に消化器がんに対して有効と述べるタンパク質CLDN18.2を標的とします。このADCは、CLDN18.2抗体モノクローナル抗体、プロテアーゼ分解性リンカー、細胞毒性小分子ペイロードで構成されています。AstraZeneca 2023年3月に、AstraZenecaはKYM BiosciencesとSone‑Veの開発および商業化に関する世界的な独占ライセンス契約を締結しました。 AstraZenecaは最近、CLARITY‑Gastric01試験におけるSone‑Veの第2ライン以降のCLDN18.2陽性進行性胃がんに対する高レベルの肯定的結果を報告し、治験医師の選択した治療と比較して全生存期間の統計的に有意かつ臨床的に高度に有意義な改善を示したと述べました。これらの結果は、2026年に開催されるEuropean Society for Medical Oncology Congressの大統領シンポジウムで発表されます。Summitによれば、これらは中国のAkesoが支援する試験HARMONi‑GI1と共に掲載され、ivonescimab＋化学療法がdurvalumab＋化学療法と比較して、第一選択の進行性胆道がんにおいて全生存期間の統計的に有意かつ臨床的に有意義な改善を示したことが示されています。 Sone‑Veは、進行または転移性胃がん、胃食道接合部（GEJ）がん、食道腺癌（EAC）の第一選択治療として、カペシタビンと併用し、rilvegostomigの有無で第III相CLARITY‑Gastric02試験でも評価されています。第II相開発では、CLDN18.2陽性の膵臓がんや胆道がんを含む、進行固形腫瘍患者に対し、複数の併用設定で評価が進められています。 両社は、ivonescimabとAstraZenecaのがん医薬品（追加のADCを含む）を組み合わせたグローバル開発プログラムを開始する契約に向けた覚書（MOU）も締結しました。Summitは、覚書は拘束力がなく相互に排他的でないものであり、両社は将来の潜在的研究の臨床開発費用を共有する意向であり、各社は現在の開発および商業権を保持し、マイルストーン、ロイヤリティ、収益分配や利益分配といった追加の金銭的条件はないと述べています。Summitは、意図された協力が実現する保証はないと警告しています。 「アストラゼネカの腫瘍学戦略の核心は、次世代免疫療法と併用した組み合わせにより、ADCポートフォリオの適用範囲を腫瘍タイプ全体に拡大し、治療のバックボーンとすることです」とサン・ガルブレイス、エグゼクティブ・バイスプレジデント、オンコロジー・ヘマトロジーR&Dが述べた。PD-1とVEGFを標的とするバイスペシフィック抗体は開発が急速に進んでおり、特に肺がん、乳がん、消化器がんにおいて、現在の免疫療法を上回る可能性がある、と彼女は語った。 Robert W. Duggan, Summit Therapeuticsの会長兼共同最高経営責任者は、「この重要な投資と協業は、ivonescimabの可能性を強力に裏付けるものです」と述べた。Maky Zanganeh博士、Summitの社長兼共同最高経営責任者は、今回の展開によりivonescimabの進展に新たな章が開かれ、同社はADCを含む有望な新規抗がん化合物と組み合わせた試験を計画しており、腫瘍細胞殺傷、抗腫瘍免疫、腫瘍微小環境という相補的アプローチを統合すると語った。 Ivonescimabは新規で、クラス初の可能性を持つバイスペシフィック抗体で、PD-1阻害による免疫療法効果とVEGF阻害による抗血管新生効果を単一分子に統合している。Akeso Inc.が開発した。Summitは中国以外の主要地域におけるivonescimabの開発・商業化の独占権を保有し、Akesoは中国およびその他の地域で権利を保持している。 Ivonescimabは中国で2024年5月に初承認された非小細胞肺がん（NSCLC）の特定患者の治療に承認されており、EGFR変異型NSCLCに対する生物学的製剤ライセンス申請が米国食品医薬品局で審査中である。Summitによれば、FDAは2026年1月に申請を受理し、処方薬ユーザー料金法（PDUFA）目標日を2026年11月14日と設定した。 Summitは、世界中の臨床試験で5,000人以上の患者がivonescimabを投与され、商業環境での中国での使用を含めると10万人以上になると、Akesoが指摘した。 Summitによれば、ivonescimabの第III相臨床試験は16件が発表、進行中、または完了しており、5件はSummit主導のグローバル試験、1件は協同グループがスポンサーする多地域試験、残り10件はAkesoが中国で実施した。Summit独自の後期プログラムは、尿路上皮がんにおけるHARMONi、HARMONi-3、HARMONi-7、HARMONi-GI3第III相試験とHARMONi-GU1第II/III相試験で構成され、これまでにivonescimabの第III相試験は5件が肯定的な結果を示しており、4件はNSCLC、1件は胆道系がんである。アストラゼネカは、NSCLC、小細胞肺がん、胆道系がん、膀胱がん、トリプルネガティブ乳がん、頭頸部扁平上皮がん、結腸直腸がん、膵臓がんにおける第III相試験が進行中であると一覧化している。
FDAがBayer Lynkuetに対し、第二適応で優先審査指定を付与
米国食品医薬品局は、Bayerの補足新薬申請（sNDA）を受理し、ホルモン受容体陽性（HR+）乳がんの治療または予防のための内分泌療法を受けている女性における中等度から重度の血管運動症状（VMS、いわゆるホットフラッシュ）の治療用にLynkuet（エリンズアネタン）に対して優先審査指定を付与したと、Bayerが発表した2026年9月28日。 エリンズアネタンは、2025年10月に米国で更年期による中等度から重度のVMS治療薬として初めて承認され、3つの第III相臨床試験（OASIS-1、OASIS-2、OASIS-3）のデータに基づいて承認された。Bayerはこの化合物を、NK-1受容体とNK-3受容体の両方に拮抗する初の二重神経キニン標的療法と説明し、経口で1日1回投与されると述べている。 Bayerは、自然更年期または内分泌療法によるエストロゲン活性の低下が、kisspeptin、neurokinin B、dynorphinにちなんで名付けられた視床下部KNDyニューロンの過活動を引き起こし、これらのニューロンがNK-1受容体とNK-3受容体の両方を発現して体温調節に関与すると説明している。その結果、体温調節中枢の調節不全がVMSを生じさせ、NK-1受容体は発汗や末梢血管拡張による冷却反応、さらには睡眠障害にも関与する可能性がある。 OASIS-4試験のデザインと結果 新たな申請は、米国外の90施設で実施された52週間の二重盲検・無作為・プラセボ対照第III相試験であるOASIS-4の結果に基づいている。試験には、HR+乳がんまたはその予防のための補助的内分泌療法（AET）に起因する中等度から重度のVMSを有する18歳から70歳の女性474名が登録された。参加者は2:1の比率で無作為に割り付けられ、エリンズアネタンを52週間投与（n=316）する群、またはプラセボを12週間投与した後にエリンズアネタンを40週間投与する群（n=158）に分けられた。 Bayerは、本研究が主要評価項目を満たし、ベースラインから第4週および第12週にかけて中等度から重度のVMS頻度がプラセボと比較して統計的に有意に減少したことを報告した。さらに、すべての二次評価項目も達成され、第4週・第12週におけるVMSの重症度の減少、第1週におけるVMS頻度の減少、睡眠障害および更年期関連の生活の質がベースラインから第12週までプラセボと比較して改善し、これらの効果は試験期間を通じて維持された。 本研究の主要な所見は、ASCO 2025で発表され、同時に2025年6月にNew England Journal of Medicineに掲載された（Cardosoら、N Engl J Med 2025;393:753-763）。フランス・ニースのCentre Antoine Lacassagne乳腺ユニットのOASIS-4主任研究者ファティマ・カルドゾは、「内分泌療法はHR+乳がんに直面する多くの女性にとって標準治療であり、血管運動症状などの副作用を引き起こすことが一般的です」と述べ、内分泌療法による血管運動症状についての知見を深め、乳がん治療全体を通じて女性を支援することが重要であると付け加えた。 Bayer製薬部門の女性健康担当副社長兼グローバル医療情報・エビデンス創出リーダーであるセシリア・カエタノは、肯定的なOASIS-4の結果について「エリンズアネタンが更年期ケアにおける未充足ニーズ、特に乳がん治療に伴う血管運動症状に直面する女性に対する対応可能性をさらに裏付ける」と述べた。また、これらの所見は、さまざまなライフステージや健康状況にある女性への治療オプション拡大における本化合物の可能性を確認するものだと語った。 規制状況と臨床的背景 Bayerによると、Lynkuetは更年期に伴うVMSという最初の適応に加えて、乳がんに対するAETによって引き起こされる中等度から重度のVMS治療薬として、英国、スイス、カナダで初めて承認された療法でもある。欧州連合では、2025年11月に更年期に伴うVMSまたは乳がん関連AETによるVMSに対して中等度から重度のVMS治療薬として承認された。米国での申請、カナダ・スイス・英国での適応拡大、そしてEUでの承認はすべてOASIS-4の結果に基づいている。 エリンズアネタンは、オーストラリアと米国で更年期に伴うVMS治療薬としてLynkuetブランドで承認されており、EU、英国、スイス、カナダでは更年期に伴う、または乳がん関連AETによって引き起こされる中等度から重度のVMS治療薬として承認されている。 発表によれば、乳がんは世界的に女性で最も頻繁に診断されるがんである。2022年には約230万人の女性がこの疾患と診断され、女性全体のがんの30％を占め、約70％がホルモン受容体陽性である。AETはHR+乳がん治療の確立された標準治療であり、使用期間はがんのタイプやその他の臨床的考慮事項により5年から10年と幅がある。診断後20年にわたり、最大10年のAET治療は乳がん死亡率を大幅に低減することが示されている。ホットフラッシュはAETの一般的な副作用であり、HR+という診断のために多くの女性がホルモン放出薬の使用を控えるように指導されている。 2026年初めに、National Comprehensive Cancer Networkは生存者ガイドライン（Version 3.2025）を改訂し、Lynkuetを医療的または外科的に誘発された更年期による中等度から重度のVMS治療のための選択的NK-1および/またはNK-3受容体拮抗薬カテゴリにおける推奨非ホルモン薬剤として掲載しました。 Bayerが引用したFP Analyticsの報告書によると、2030年までに約5億人の女性が更年期移行期に入る見込みです。発表では、VMSと睡眠障害が最も頻繁に報告され、かつ更年期の症状として妨げになるものとして特定されており、これらは女性の健康、生活の質、仕事の生産性に大きく影響する可能性があります。Bayerは、elinzanetantの販売承認申請が世界各国で進行中であると述べました。
Imfinzi‑Enfortumab Vedotin、膀胱がんに対するFDA優先審査を取得
AstraZeneca の補足生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）である Imfinzi（durvalumab）と enfortumab vedotin の併用は、シスプラチンベースの化学療法が受けられない、または拒否した筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）患者を対象に、米国食品医薬品局（US Food and Drug Administration）によって受理され、優先審査が付与された、と AstraZeneca が発表した 2026年9月25日。 同社によると、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）日付、すなわちFDAの規制決定の実施日付は2026年第4四半期に予定されている。発表によれば、FDAは安全性または有効性の改善を示し、重篤な状態の予防や患者のコンプライアンス向上をもたらすことで、利用可能な治療オプションに対して有意な改善を提供する医薬品に対し、優先審査を付与する。 AstraZeneca の腫瘍血液学R&Dエグゼクティブ・バイスプレジデントである Susan Galbraith は次のように述べた。「この優先審査は、膀胱摘出手術後も再発率が高い筋層浸潤性膀胱がんにおいて、Imfinzi が免疫療法の基盤治療になる可能性を裏付ける。」さらに、承認されれば、このレジメンは手術前のみ投与される enfortumab vedotin を用いた初の術前治療になると付け加えた。 本申請は VOLGA 第III相試験の結果に基づく。計画された中間解析において、Imfinzi と新補助的 enfortumab vedotin の併用術前治療は、膀胱を除去する根治的嚢胞切除術（radical cystectomy）と比較して、イベントフリー生存率および全生存率の統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した（補助的治療の有無を問わず）、と同社は報告した。併用の安全性と忍容性は、個々の薬剤の既知の安全性プロファイルと一致しており、新たな安全性シグナルは確認されなかった。 AstraZeneca 2026年5月14日にVOLGAのハイレベル中間結果を初めて開示した。当時、同社は第二の実験群である術前 Imfinzi と Imjudo（tremelimumab）を併用し、さらに新補助的 enfortumab vedotin を組み合わせたものが、イベントフリー生存率で統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、全生存率でも好ましい傾向を示したと報告した；しかし、全生存率のデータは中間解析時点では統計的有意性を示さず、後続の解析で正式に再評価される予定である。ロンドンの Barts…
AstraZenecaのTrixeo、喘息維持療法としてEU承認を取得
AstraZeneca 2026年9月23日に発表した欧州委員会が、12歳以上で中等度用量の吸入ステロイド（ICS）と長時間作用型β2作動薬（LABA）の併用で十分にコントロールできない喘息患者に対し、Trixeo Aerosphere（ブデソニド／グリコピリリウム／ホルモテロールフマル酸ジヒドレート、BGF 320/28.8/10μg）を維持治療薬として承認したと述べた。同社は、TrixeoがEUで12歳以上の患者を対象とした初の、そして唯一の三剤併用療法であり、増悪歴に関係なく使用できると説明した。 米国、中国、日本でBreztri Aerosphereとして販売されているTrixeo Aerosphereは、ICS/LABAの組み合わせと長時間作用型ムスカリン拮抗薬（LAMA）を組み合わせた単一吸入器である。本製品は、LABAであるホルモテロールフマル酸、LAMAであるグリコピリニウムブロミド、そしてICSであるブデソニドの固定用量三剤併用薬で、Aerosphere圧縮式定量吸入器を通じて投与される。AstraZenecaは、Trixeoを急性の呼吸困難を緩和するために使用される救急吸入器の代替ではなく、維持療法として位置付けている。 委員会の決定は、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）からの肯定的意見に続くものである。AstraZenecaは2026年7月24日にその勧告を発表した、当時、承認によりTrixeoは慢性閉塞性肺疾患（COPD）以外にヨーロッパで第二の適応が追加されると述べた。 KALOSおよびLOGOS 第III相プログラム 承認は、KALOSおよびLOGOS第III相試験の肯定的な結果に基づくもので、同社によれば、Trixeoは併用ICS/LABA比較薬に対して肺機能の統計的に有意な改善を示した。2つの試験の統合解析では、Trixeoは広範な患者集団において、前年に喘息増悪がなくても、併用ICS/LABA比較薬に比べて重度喘息増悪の年率を統計的に有意に減少させた。主要な二次評価項目では、Trixeoは投与後5分以内にベースラインから肺機能が有意に改善する迅速な発現を示した。AstraZenecaは、試験でTrixeoに関して新たな安全性または忍容性のシグナルは確認されなかったと報告した。KALOSおよびLOGOSの結果は、2026年2月にThe Lancet Respiratory Medicineに掲載された。 KALOSおよびLOGOSは、再現性確認試験として、無作為化、二重盲検、二重ダミー、平行群、多施設、24〜52週の可変期間試験で、Breztri/Trixeo Aerosphereと、ブデソニドとホルモテロールフマル酸を組み合わせた2つの固定用量二剤併用療法（Symbicort圧縮式定量吸入器およびAerosphere製剤のPT009）との有効性と安全性を評価するよう設計された。2つの試験には約4,300名の無作為化患者が含まれた。 EMAに提出されたデータパッケージでは、各試験の主要肺機能エンドポイントは24週間にわたる朝の投薬前トラフFEV1のベースラインからの変化であり、主要二次エンドポイントは同期間のFEV1 AUC0-3のベースラインからの変化で、いずれも併用ICS/LABA群と比較したものである。検定手順で優先された統合主要エンドポイントは、併用二剤療法群に対する重度喘息増悪の率であった。試験における主要・二次エンドポイントおよび治療比較は、規制提出アプローチに応じて異なっていた。 喘息の負担と世界的規制状況 同社の発表で引用された数値によると、ヨーロッパでは約4300万人が喘息を抱えており、毎年約400万人が新たに診断されている。世界では最大3億6300万人が喘息に罹患しており、患者の約半数が二剤併用療法でもコントロールできず、気道炎症や気管支収縮を引き起こし、喘鳴、呼吸困難、胸部圧迫感、咳嗽、増悪、さらには死亡に至る。 フェラーラ大学呼吸医学部の教授兼部長であり主任研究者のAlberto Papiは次のように述べた。「12歳以上の患者を対象とした単一吸入器での初の三剤併用療法としてのTrixeoの欧州承認は、喘息コントロールの改善と増悪リスクの将来的低減が示された重要な新治療オプションを提供するものであり、増悪歴に関係なく効果がある」 アストラゼネカのバイオ医薬品事業部エグゼクティブ・バイスプレジデント兼プレジデントであるRuud Dobberは次のように述べた。「本日の喘息における承認は、COPD患者におけるTrixeoの効果的な役割に基づくものである。これにより、欧州で12歳以上で二剤吸入療法でも喘息がコントロールできない人々に、単一吸入器三剤併用療法の恩恵を提供できるようになった」 EU以外では、Trixeo/Breztriは米国と日本で12歳以上の喘息患者の治療薬として承認されており、同社は現在中国や他国でも審査中で、他の主要地域でも喘息に対する規制申請が審査中であると述べた。Trixeo/Breztriはまた、米国、EU、中国、日本を含む全世界90か国以上で成人のCOPD治療薬として承認されており、2025年には全世界で680万人以上の患者に処方されたというAstraZenecaのデータがある。
NovoのCagriSema、フェーズ3試験で体重減少においてTirzepatideを上回る
Novo Nordiskは2026年9月21日に、週1回投与のCagriSema（cagrilintideとsemaglutideの固定用量併用薬の候補）に関するフェーズ3のトップライン結果を報告し、2型糖尿病成人においてtirzepatide 5 mgと比較して優れた体重減少を示し、過体重または肥満の成人ではプラセボと比較して21.0%の体重減少を達成したことを明らかにした。 デンマーク・バグスヴェアドに本拠を置く同社は、REIMAGINE 5およびREDEFINE 9試験の結果を企業発表で発表し、CagriSemaを体重管理と2型糖尿病における次のイノベーションと位置付けた。同日のロンドンで開催されたNovoのCapital Markets Day投資家向けブリーフィングでこの結果がハイライトされた。 REIMAGINE 5およびREDEFINE 9の結果 REIMAGINE 5は、メトホルミン、SGLT2阻害薬、またはその両方で血糖コントロールが不十分な2型糖尿病患者を対象に、週1回投与のCagriSema 1.0 mg/1.0 mgとtirzepatide 5 mgを比較検討したフェーズ3試験である。主要な二重一次評価項目は、ベースラインから60週までのHbA1cの変化と体重の相対変化であった。 同社によると、CagriSema 1.0 mg/1.0 mgはtirzepatide 5 mgに対して体重減少で優れており、推定平均体重減少率は12.4%で、tirzepatideは9.1%であった。CagriSemaはHbA1cの低下においても非劣性を確認しており、1.71%の低下はtirzepatideの1.67%と比較できる。 REDEFINE 9は、過体重または肥満の参加者を対象に、低カロリー食と運動増加を併用し、週1回投与のCagriSema 1.7 mg/1.7 mgおよびCagriSema 1.0 mg/1.0 mgをプラセボと比較したフェーズ3試験である。主要評価項目は体重の相対変化と、ベースラインから68週までに体重が5%以上減少した参加者の割合であった。 Novoは、CagriSema 1.0 mg/1.0 mgがプラセボの2.0%に対して21.0%の体重減少をもたらし、主要な優位性エンドポイントを達成したと報告した。CagriSemaは、事前に設定された補助的評価項目でもプラセボより大きな改善を示し、収縮期血圧、ウエスト・身長比、空腹時脂質プロファイルが含まれる。両試験で報告された有効性数値は、効果推定対象（efficacy estimand）に基づいている。 同社によれば、両試験においてCagriSemaは全体的に良好な忍容性を示し、安全性プロファイルはこれまでの研究と一致していた。 「CagriSemaの結果は非常に励みになるもので、semaglutideとcagrilintideの併用の強力な効果を示している。1.0 mg/1.0 mgという低用量でも、CagriSemaはtirzepatide 5 mgに対して優れた体重減少を示すだけでなく、肥満と2型糖尿病においても強い効果を示している」とNovoのエグゼクティブ・バイスプレジデント兼研究開発部長、チーフ・サイエンティフィック・オフィサーのMartin Holst Langeは述べた。彼は、CagriSemaはまだ研究段階にあるが、今回の結果は同社の潜在力に対する信頼を強化し、アミリン生物学に関する証拠を増やし、肥満と2型糖尿病の次世代治療の推進という同社の野望を裏付けると付け加えた。 同社は、肥満および2型糖尿病における治療判断はしばしば個別化されており、すべての患者が現在利用可能な最高用量を受けるわけでも継続するわけでもないと述べた。また、データはCagriSema 1.0 mg/1.0 mgの可能性を示す証拠であり、効果、忍容性、用量柔軟性が個別化医療を支える方法に関する理解を深めるとした。 またCapital Markets Dayの間、Novoは2型糖尿病における疼痛性糖尿病性神経障害に関するデータを初めて提示し、結果を有望と評価した。同社は、詳細は後日発表されると述べた。 規制状況およびCapital Markets Day 週1回皮下投与のCagriSemaは、NovoによりREDEFINEプログラムで過体重または肥満の成人の治療薬、REIMAGINEプログラムで2型糖尿病の成人の治療薬として調査されている。CagriSemaは、長時間作用型アミリン受容体作動薬であるcagrilintideと、GLP-1受容体作動薬であるsemaglutideの固定用量併用薬である。 Novoは2025年12月に米国食品医薬品局（FDA）へCagriSemaの体重管理用新薬申請（NDA）を提出した。同社は、決定は2026年第4四半期に行われる見込みだと述べた。 ロンドンで開催された資本市場デーイベントは、09:00から15:30 BST（10:00から16:30 CET）まで実施されました。プログラムでは、エグゼクティブ・マネジメントやその他の上級管理職が、同社の戦略、R&Dパイプライン、事業運営および業績についてプレゼンテーションを行い、全体講演と質疑応答セッションが含まれました。イベントページによると、すべてのセッションはウェブキャストでライブ配信され、オンデマンドでも視聴可能でした。 社長兼CEOのMaziar Mike Doustdarは、企業戦略セッションでイベントを開始した。LangeはMishal Patel（GVP AI & Digital Innovation）と共にR&Dおよびポートフォリオ戦略セッションを行い、Hong Chow（EVP Product & Portfolio…
CHMP、アストラゼネカのKlygefaを全身性重症筋無力症に推奨
アストラゼネカは2026年9月18日に発表した Klygefa（gefurulimab）は、同社の希少疾患ユニットであるAlexionによって開発され、欧州連合において、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身性重症筋無力症（gMG）成人に対する標準療法に加える形で承認が推奨されました。欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、2026年9月17日に肯定的意見を採択しました。EMAのKlygefaに関する医薬品レコードによると、申請者はAlexion Europe SASで、欧州委員会の決定を待っていると記載されています。この推奨は、重要なPREVAIL第III相試験に基づいており、アストラゼネカはKlygefaが第26週で日常生活機能の改善という主要エンドポイントを達成したと報告しました。 PREVAIL試験の結果によると、Klygefaはプラセボと比較して、26週時点で重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）総スコアがベースラインから改善したことが示され、治療差は-1.6（95％信頼区間：-2.4、-0.8）、p<0.0001と報告されました。臨床的に有意な改善は第1週で早期に観察され、26週まで持続しました。承認されれば、Klygefaはこの患者集団に対する初の唯一の二重結合ナノボディC5阻害剤になると、アストラゼネカは述べています。 PREVAIL第III相試験の設計と開示の経緯 PREVAIL（ALXN1720-MG-301）は、北米、欧州、アジア、太平洋地域の20か国から260名の患者を登録した、世界的な無作為化二重盲検プラセボ対照平行多施設第III相試験です。参加者はスクリーニングの少なくとも3か月前に重症筋無力症と診断され、抗AChR自己抗体の血清学的陽性であり、スクリーニング時にMyasthenia Gravis Foundation of America Clinical ClassificationのクラスII〜IVに該当している必要がありました。患者は1:1の比率でKlygefaまたはプラセボにランダム割付され、26週間の対照治療期間中、Day1に体重に基づく単回負荷投与を行い、Day8以降は体重に基づく維持投与を週1回実施しました。主要エンドポイントであるベースラインからのMG-ADL総スコアの変化は第26週に評価され、複数の二次エンドポイントも同時に評価されました。対照期間を完了した患者は、現在も継続中のオープンラベル延長試験に参加する資格が得られました。 アストラゼネカは最初に2025年7月24日のトップラインPREVAIL結果を開示し、gefurulimabが主要エンドポイントとすべての二次エンドポイントを達成し、新たな安全性シグナルは観測されなかったと報告しました。この結果は後に、American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine 2025年年次総会で開催されたMyasthenia Gravis Foundation of America Scientific Sessionで発表され、2026年7月27日にJAMA Neurologyに掲載されました。Klygefaは試験全体で概ね良好に耐容性が示され、gMGにおけるC5阻害剤エキュリズマブおよびラブリズマブの先行研究と一致した安全性プロファイルであると、同社は述べています。 EMA製品プロファイルと会合結果 Klygefaは、300 mgの注射用溶液として、プリフィルドペンまたはプリフィルドシリンジで提供される予定です（EMA意見サマリーによる）。有効成分gefurulimabはATCコードL04AJ12の免疫抑制剤に分類され、医薬品番号はEMA製品番号EMEA/H/C/006558です。EMAは、Klygefaの利益として、MG-ADL、定量的重症筋無力症スコア、重症筋無力症コンポジットスコアを用いて測定された疾患重症度の軽減と機能改善、さらに改訂15項目版重症筋無力症生活の質尺度による生活の質向上があると述べています。これらの利益は、体重に基づく投与で実施された26週間の無作為化プラセボ対照試験およびその後のオープンラベルフェーズで示されました。Klygefaの最も一般的な副作用は、注射部位反応、背部痛、関節痛、筋痙攣、筋肉痛、悪心、嘔吐です。本薬は神経筋疾患患者の管理に熟練した医療専門家の指導下で使用されることを想定しており、製品特性要約は欧州委員会が販売承認を付与した後、すべての公式EU言語で公表されます。 Klygefaは、2026年9月14日から17日に開催されたCHMP会合で承認が推奨された12件の新薬のうちの1つであり、同会合では治療適応拡大の11件についても肯定的意見が出されました（委員会が公表した会合ハイライト）。 EMA記録によれば、gefurulimabはC5補体タンパク質に結合して阻害し、炎症性アナフィラトキシンC5aおよびC5bへの切断を防止することで、末端補体系の病原性活性化を阻止します。この分子は血清アルブミンにも結合し、半減期を延長して週1回投与を可能にします。アストラゼネカはKlygefaを、皮下自己注射に最適化された新規の二重結合ナノボディで、オートインジェクターを用いて週1回投与できると説明しています。gefurulimabは米国で重症筋無力症治療のためにオーファン医薬品指定を受けています。 gMGは希少な自己免疫疾患で、筋肉機能の低下と重度の筋力低下を特徴とすると同社は発表した。gMG患者の85％はAChR抗体陽性で、神経筋接合部のシグナル受容体に結合する抗体を産生し、その結合が補体系を活性化させ、免疫系が接合部を攻撃して炎症を起こし、脳と筋肉間の情報伝達が障害される。疾患は女性では40歳以前、男性では60歳以降に最も頻繁に発症し、初期症状として構音障害、複視、眼瞼下垂、バランス感覚の欠如などが現れ、嚥下障害、窒息、極度の疲労、呼吸不全へと進行する可能性がある。AstraZeneca の社内データによれば、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペインで診断されたgMG患者は82,500人で、そのうち66,000人がAChR陽性であると推定されている。 Marc Dunoyer、Alexionの最高経営責任者は次のように述べた。「この肯定的なCHMP意見は、EUにおいてgMG患者に対し、革新的な二重結合ナノボディC5阻害剤であるKlygefaを提供する重要なステップです。」彼は、Klygefaは同社がSolirisおよびUltomirisで示したC5阻害の有効性を基盤とし、週1回の皮下自己注射で迅速かつ持続的な症状コントロールを提供するよう設計されていると語った。 Tobias Ruck、BG University Hospital…
CHMP、HER2陽性早期乳がんに対する補助療法としてEnhertuを支持
AstraZenecaとDaiichi SankyoのEnhertu（trastuzumab deruxtecan）は、EUにおいて、術前タキサンベース治療とHER2標的治療後に残存浸潤性疾患を有する成人患者の補助療法として単剤投与が承認推奨されました、AstraZenecaが発表した 2026年9月18日付けで。この推奨は、医薬品委員会（CHMP）からの肯定的意見であり、DESTINY-Breast05第III相試験の結果に基づいています。その試験で、Enhertuはtrastuzumab emtansine（T-DM1）と比較して、浸潤性疾患の再発または死亡リスクを53％低減させたと同社は報告しています。 European Medicines Agencyの会合ハイライトは、CHMPが2026年9月14日～17日の会合で意見を採択したことを確認しています。Enhertu（国際非特許名はtrastuzumab deruxtecan、EUにおける販売承認権者はDaiichi Sankyo Europe GmbH）は、会合で治療適応拡大に対する肯定的意見を受けた11薬剤のうちの1つでした。委員会はさらに12の新薬の承認も推奨しました。 AstraZenecaによると、意見の根拠となったDESTINY-Breast05の結果は、2025年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表され、その後『The New England Journal of Medicine』に掲載されました。 DESTINY-Breast05の結果とデザイン DESTINY-Breast05において、Enhertuは侵襲性疾患の再発または死亡リスク（侵襲性無再発生存率（IDFS）として測定）をT-DM1と比較して53％有意に低減させたと同社は報告しています。ハザード比は0.47（95％信頼区間0.34‑0.66、p<0.0001）でした。3年時点で、Enhertu群の患者の92.4％が生存し侵襲性疾患がなく、T-DM1群は83.7％でした。AstraZenecaは、Enhertuの安全性プロファイルは既知のものと一致しており、新たな安全性懸念は確認されていないと述べました。 DESTINY-Breast05は、全球的な多施設共同、無作為化、オープンラベル第III相試験で、術前治療後に乳房または腋窩リンパ節に残存浸潤性疾患を有し、再発リスクが高いHER2陽性早期乳がん患者に対し、5.4 mg/kgのEnhertuとT-DM1の有効性と安全性を比較評価しています。高リスクは、術前治療前に切除不能がんであること、または術前治療後に病理学的に陽性な腋窩リンパ節が認められることと定義されました。主要評価項目は研究者評価のIDFSで、無作為化から最初の局所・腋窩・遠隔浸潤性再発またはあらゆる原因による死亡までの時間と定義されます。主要な二次評価項目は研究者評価の無病生存率で、その他の二次評価項目には全生存率、遠隔再発無期間、脳転移無期間および安全性が含まれます。本試験は、アジア、ヨーロッパ、北米、オセアニア、南米の合計1,635名の患者を登録しました。 AstraZenecaの腫瘍血液学R&Dエグゼクティブ・バイスプレジデントであるSusan Galbraith氏は、残存疾患を有する患者に対し、Enhertuは「補助標準治療と比較して再発リスクを半分以上削減した」と述べ、承認されればEUにおける手術後ケアを再定義できる可能性があると付け加えました。Daiichi SankyoのグローバルR&D責任者であるJohn Tsai氏は、術前治療後に残存疾患を有するHER2陽性早期乳がん患者は再発リスクが著しく高く、今回の意見は「Enhertuが根治意図の治療領域で果たす可能性を強調している」と述べました。 乳がんは世界の女性に最も多いがんです。2024年には約240万例が診断され、世界で69万人以上の死亡が報告されています（発表で引用された世界保健機関（WHO）のデータ）。ヨーロッパでは年間約54万例が診断され、14万人以上が死亡しています。乳がんの約5分の1がHER2陽性とされ、HER2陽性早期疾患患者の約3分の1が高リスクと見なされ、再発リスクが高く予後不良であると同社は述べています。EUにおける残存浸潤性疾患を有するHER2陽性補助療法の現在の標準治療はT-DM1です。転移性疾患と診断されると、5年生存率はほぼ100％から約34％に低下すると、リリースで引用された米国国立がん研究所（NCI）のSEERデータが示しています。 既存の承認と協力関係 Enhertuは、DESTINY-Breast05に基づき、米国、ブラジル、インド、カナダで同じ補助療法設定、すなわち術前トラスツズマブ（ペルツズマブ併用可）およびタキサンベース治療後に残存浸潤性疾患を有するHER2陽性乳がん成人に対して既に承認されています。術前設定では、Enhertuに続くTHPは、DESTINY-Breast11に基づき、米国、中国、インド、シンガポール、ブラジル、台湾でHER2陽性ステージIIまたはIII乳がん成人に対して承認されています；中国での継続的承認は確認試験の結果に左右される可能性があります。ペルツズマブと併用する場合、同薬は40か国以上・地域で切除不能または転移性HER2陽性乳がんの第一選択治療として承認されています。 これらの適応症以外にも、EnhertuはDESTINY‑Breast03に基づき、既に治療を受けたHER2陽性転移性乳がんに対して100か国以上の地域で承認されています。また、DESTINY‑Breast06に基づき、ホルモン受容体陽性・HER2低発現または超低発現転移性乳がんに対して、内分泌療法後に75か国以上で承認され、さらにDESTINY‑Breast04に基づき、既に全身療法を受けたHER2低発現転移性乳がんに対して100か国以上で承認されています。さらに、既に治療を受けたHER2変異型転移性非小細胞肺がんに対して80か国以上の地域で、既に治療を受けたHER2陽性胃癌または胃食道接合部腺癌に対して90か国以上で、満足できる代替治療オプションがない既存治療済みHER2陽性固形腫瘍に対して45か国以上で、同社の情報によれば承認されています。 Enhertuは第一三共の独自DXd ADC技術を基盤としたHER2標的型抗体薬物複合体です。HER2単克隆抗体に、トポイソメラーゼI阻害剤であるDXd（エキサテカン誘導体）をテトラペプチドベースの切断可能リンカーで結合させた構造となっています。この医薬品は第一三共が発見し、2019年3月に締結されたグローバル協業に基づき、同社と提携企業が共同で開発・販売しています。第一三共は日本国内におけるEnhertuの独占的権利を保持し、製造と供給を担当しています。 EMAはEnhertuの拡張適応申請が欧州委員会の決定を待っている状態であると掲載しています。
AstraZeneca Efzimfotase Alfa BLA、HPPに対しFDAが優先審査を付与
AstraZeneca 2026年9月18日、アストラゼネカ・レアディジーズが提出したエフジムフォタゼアルファ（efzimfotase alfa）に関するBiologics License Application（BLA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、低ホスファターゼ症（HPP）患者（2歳以上）向けの治療として優先審査が付与されたと同社は発表した。規制決定のためのFDAの行動日である処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）期限は、2027年上半期に設定される見込みである、会社の発表による。 FDAは、承認されれば安全性または有効性の向上を示し、重篤な状態の予防や患者のコンプライアンス向上など、既存の治療オプションに対して有意な改善をもたらす医薬品の申請に対し優先審査を付与する。efzimfotase alfaに関する規制申請は日本や他の市場でも審査中である。アストラゼネカは、承認されればefzimfotase alfaは疾患の発症時期に関わらず骨格異常と機能障害に対処する初の治療薬となり、2週間ごとの投与スケジュールになると述べた。 アレクシオン（Alexion）の最高経営責任者（CEO）であるマーク・デュノイヤーは、”本日の優先審査はHPPコミュニティにとって重要な前進であり、efzimfotase alfaが治療成果を再定義する可能性を裏付けるものです” と述べた。デュノイヤーは、この治療薬は2週間ごとの自己投与で疾患の骨格および機能的症状に対応するよう設計されており、承認済みHPP治療薬であるStrensiqと比較して注射部位反応の年間発生率が5倍低いと指摘した。 HPPは、アルカリホスファターゼ（ALP）酵素活性の欠乏に起因する、稀少で慢性の遺伝性代謝疾患である。この疾患は骨の石灰化障害、カルシウムとリン酸の調節障害、筋力低下、神経症状、全身倦怠感や疼痛といった機能障害を特徴とする。疾患は進行性であり、臨床症状はあらゆる年齢で発症し、時間とともに変化する可能性がある。アストラゼネカの保有データによれば、米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本、そして中国における対象可能なHPP患者数は約13,800人と推定されており、HPP患者の約80％は成人である。 3試験フェーズIIIプログラム BLAは、アストラゼネカがHPPにおける最大規模のフェーズIII臨床プログラムと位置付ける試験結果に基づいている。具体的には、Strensiq（asfotase alfa）で治療歴のない12歳以上の青年・成人を対象としたHICKORY、2歳から12歳未満でStrensiq未使用の小児を対象としたMULBERRY、そしてStrensiq既使用の小児を対象としたCHESTNUTである。このプログラムは、22か国で小児発症型または成人発症型HPPの子ども、青年、成人計196名を登録したと、同社は2026年3月31日にトップライン結果を報告した。 MULBERRYは、北米、南米、欧州、アジアの14か国から29名の患者を登録した、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験である。参加者は骨X線でHPP関連のくる病が認められ、血清ALP活性が低いことが条件で、2:1の比率でefzimfotase alfaの体重別投与量またはプラセボを2週間ごとに皮下投与し、24週間投与した。主要評価項目は放射学的全体変化印象スコア（Radiographic Global Impression of Change、RGI-C）で、169日目に評価された。二次評価項目には、くる病重症度スコア（Rickets Severity Score、RSS）、6分間歩行テスト（6MWT）、Bruininks-Oseretsky運動能力テスト（BOT-2）およびPeabody発達運動尺度（PDMS-3）が含まれる。 CHESTNUTは、7か国から参加した43名の小児を対象とした、ランダム化・オープンラベル・有効対照試験で、試験開始前に少なくとも6か月間、週6 mg/kgのStrensiqを投与されていた。参加者は1:1の比率で、2週間ごとのefzimfotase alfa投与群または週3回または6回の皮下注射でStrensiqを継続投与する群に割り付けられ、24週間実施された。主要評価項目は治療開始後に発生した有害事象（TEAE）の発生率で、二次評価項目としてRSSおよびRGI-Cのベースラインからの変化が主要な指標となった。 HICKORYは、17か国から124名の青年・成人を登録した、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験である。適格患者はALP値が低く、年齢・性別・体重・身長で調整した予測距離の85％未満の6分間歩行テスト（6MWT）を2回実施した者である。患者は2:1の比率で24週間割り付けられ、主要評価項目は6MWTのベースラインからの変化、二次評価項目には30秒立ち上がりテスト、下肢機能尺度（Lower Extremity Functional Scale）、簡易疼痛質問票（Brief Pain Inventory）短縮版、FACIT-疲労スコアが含まれた。各試験のランダム化期間を完了した患者は、継続中のオープンラベル拡張期間へ移行する資格がある。 第25週の結果と安全性データ MULBERRYは主要評価項目を達成し、efzimfotase alfa投与患者は25週目に観測された中央値RGI-Cスコアが1.67で、プラセボは0であり、中央値の差は1.67（95％信頼区間：0.66〜2.00、p=0.0003）であった。2026年6月28日に公開された詳細結果によると、同結果はモントリオールで開催された第12回国際小児骨健康会議（ICCBH）で発表された。試験は主要二次評価項目も達成し、観測中央値RSSはプラセボが0に対し-1.00で、中央値の差は-1.00（95％信頼区間：-2.00〜-0.33、p=0.0008）であった。その他の二次評価項目として、Paediatric Outcomes Data Collection Instrument（PODCI）グローバル機能規範スコアの中央値差9.0（名目p=0.0234）、6分間歩行テスト（6MWT）の中央値差34.5メートル（名目p=0.4785）、BOT-2 Strength and…
Bayer Kerendia、1型糖尿病に伴う腎疾患に対しFDA承認を取得
Bayerは2026年9月17日、米国食品医薬品局が1型糖尿病に伴う慢性腎疾患の成人患者の治療薬として、選択的非ステロイド性ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬であるKerendia（フィナレノン）を承認したと発表した。新たな適応において、10 mgおよび20 mgの用量で販売されるフィナレノンは、尿中アルブミン対クレアチニン比（UACR）を低減することが示されており、これにより成人における推定糸球体濾過率の持続的低下や末期腎不全のリスクが低減すると期待される、とBayerの発表は述べている。 同社はKerendiaを、1型糖尿病に伴う慢性腎疾患の成人に対する30年以上ぶりのFDA承認治療オプションとして位置付けた。この決定は、同薬の米国での3番目の承認適応であり、2021年に2型糖尿病に伴う慢性腎疾患に対する承認、2025年に左室駆出率が40％以上の症候性慢性心不全に対する承認に続くものである。 2026年5月、FDAは1型糖尿病集団に対するフィナレノンの補足新薬申請に優先審査指定を付与した。Bayerは、承認が重要な第III相FINE-ONE試験の肯定的結果に基づくものであり、第III相FIDELIO-DKDおよびFIGARO-DKD試験における慢性腎疾患（2型糖尿病に伴う）からの統合解析を含む総合的エビデンスに支えられていると述べた。これらの解析は、フィナレノンの腎臓への利益の80％以上がUACRの低下によって説明できることを示した、と同社は述べている。 FINE-ONE 第III相結果 FINE-ONEは、慢性腎疾患と1型糖尿病を有する患者を対象とした、世界規模の無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設第III相試験である。試験は、9か国の80か所以上の施設から242名の参加者をランダムに割り付け、フィナレノンまたはプラセボを1日1回投与し、患者は症状および併存症の治療のために標準療法も受けた。 Bayerによると、標準治療に加えてフィナレノンを投与した場合、プラセボと比較して6か月間でUACRの相対変化の主要エンドポイントが25％有意に低減した。フィナレノンによるUACRの低減は、3か月時点で22％、6か月時点で28％であり、プラセボと比較した結果である。ベースライン以降の任意の時点で、フィナレノン投与群の68.1％がUACRを30％以上低減させたのに対し、プラセボ群は46.6％であった。Bayerは、UACRの30％低減がAmerican Diabetes Associationにより設定された閾値であり、慢性腎疾患と2型糖尿病患者において腎疾患進行の遅延と関連すると指摘し、同様の規模の低減が第III相試験において2型糖尿病成人の腎疾患進行遅延と心血管イベントの減少と関連していたと述べた。フィナレノンの安全性プロファイルは、2型糖尿病に伴う慢性腎疾患成人における既存のエビデンスと概ね一致している、と同社は述べた。 FINE-ONEの結果は2026年3月にNew England Journal of Medicineに掲載され、2025年11月にはAmerican Society of NephrologyのKidney Weekの開会基調講演で「注目のハイインパクト臨床試験」として発表された、とリリースは述べている。 「慢性腎疾患と1型糖尿病を抱える患者は、30年以上にわたり腎疾患進行リスクに対処する選択肢が限られていました」と、Washington University School of Medicine in St. Louisの内分泌・代謝・脂質研究部門の医学教授であり、本研究実行委員会の共同議長であるJanet McGill博士は述べた。「UACRを低減し、1型糖尿病成人における慢性腎疾患の進行を遅らせると期待されるKerendiaの承認は、未だ大きな未充足ニーズに直面しているこの集団にとって重要な新たな治療オプションとなります。」 Bayerのグローバル製品戦略・商業化担当エグゼクティブ・バイスプレジデントであり、製薬リーダーシップチームのメンバーでもあるChristine Rothは次のように述べた。「本日の米国での承認は、1型糖尿病に伴う慢性腎疾患という深刻でしばしば認識されにくい状態にある患者にとって重要な前進です。この患者集団に対する30年以上ぶりの新たなFDA承認治療オプションとして、KerendiaはBayerが重大な未充足ニーズに対応し、患者に意義ある新治療オプションを提供することへのコミットメントを示しています。」 メカニズム、疾患負担および世界的状況 フィナレノンは選択的非ステロイド性ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬であり、ミネラルコルチコイド受容体の過剰活性化による有害作用を阻害することが示されている。Bayerは、これが代謝的、血行動態的、または炎症・線維化因子によって引き起こされる慢性腎疾患の進行および心血管障害に寄与すると述べている。同社によれば、フィナレノンは20,000人以上の患者を対象に、慢性腎疾患および/または心不全を有する複数の集団で研究されており、ミネラルコルチコイド受容体経路を標的とした薬剤として初めて、5つの重要な第III相試験において広範な患者集団で心臓および/または腎臓への利益を示した。 Bayerは、米国において1型糖尿病患者の約30%が慢性腎臓病を発症し、腎不全や心血管イベントのリスクが高まると推定していると述べた。プレスリリースによると、2018年の粗い推計では、20歳以上の米国成人1.4百万人、すなわち診断された糖尿病を有する米国成人の5.2%が1型糖尿病でインスリンを使用していると報告された。2017年の世界的な1型糖尿病による慢性腎臓病の有病率は、10万人あたり推定32.5人であった。ガイドラインで推奨されるACE阻害薬およびアンジオテンシン受容体ブロッカーによる治療にもかかわらず、慢性腎臓病と1型糖尿病を抱える人々の残存リスクは依然として高く、最大で4分の1が末期腎不全に進行すると同社は述べた。また、HbA1cを7%以下に抑える血糖介入が1型糖尿病患者の腎臓病の発症と進行を遅らせることができ、慢性腎臓病は1型糖尿病における主要な死亡原因であると付け加えた。 2021年以降、finerenoneはKerendiaとして、また一部の国ではFirialtaとして販売されており、China、Europe、Japan、U.S.を含む100カ国以上で2型糖尿病に伴う慢性腎臓病の成人治療薬として承認されている。また、左心室駆出率が40%以上の心不全に対しても、U.S.、Europe、Japan、Chinaなど複数の市場で承認されている。非糖尿病性慢性腎臓病に対する販売承認申請はChinaとJapanで提出されているが、finerenoneはいずれの国でも非糖尿病性慢性腎臓病には承認されていない。今回のFDAの決定により、U.S.はKerendiaが1型糖尿病に伴う慢性腎臓病の成人治療薬として承認されている唯一の国となった。
Tagrisso、ADAURA肺がん試験で8年生存率を維持
AstraZenecaは2026年9月14日に、ADAURA第III相試験の最新探索的結果を報告し、Tagrisso（オシメルチニブ）が根治的切除後の早期（IB、II、IIIA）EGFR変異型非小細胞肺がん（NSCLC）患者において8年時点で全生存率の利益を維持し、全試験集団でプラセボと比較して死亡リスクを48％低減したことを示した。データは韓国ソウルで開催されたIASLC 2026世界肺がん会議の大統領シンポジウムで発表され、同時にJournal of Thoracic Oncologyに掲載された。 最新の8年生存データ ステージII‑IIIA患者の主要集団において、Tagrissoはプラセボと比較して死亡リスクを47％低減し、ハザード比（HR）は0.53、95％信頼区間（CI）は0.38‑0.75であった。Tagrisso投与群の患者の推定74％が8年時点で生存していたのに対し、プラセボ群は58％で、追跡中央値はそれぞれ233名と237名の患者で92か月、68.5か月であった。 全体集団（ステージIB‑IIIA）では、Tagrisso投与群の推定79％が8年時点で生存していたのに対し、プラセボ群は64％で、追跡中央値はそれぞれ339名と343名の患者で93.3か月、79.6か月であった。AstraZenecaは、全生存率の利益が事前に定義されたすべてのサブグループで認められ、計画された最終解析と一致しており、今回の結果はこの設定で報告されたグローバル第III相試験としては最長の生存データであると述べた。 更新された解析は2026年5月4日をデータカットオフ日とし、全ての無作為化患者を対象に実施された。最終計画された全生存率解析のカットオフ時点で生存している患者の約77％から、追加の試験データまたは入手可能な医療記録・最終連絡情報を用いて、完全または部分的な長期生存データを組み込んだ。会社は、127名の患者に追加の生存データがなく、検閲状態のままであり、計画された最終解析と生存期間に変化がないと述べた。結果はInternational Association for the Study of Lung Cancerが主催する学会でAbstract PL03.01として発表され、タイトル”切除されたEGFR変異型ステージIB–IIIA非小細胞肺がんに対する補助オシメルチニブ：ADAURA試験からの探索的8年全生存率ランドマーク更新”で掲載された。 ダートマスがんセンターのディレクターで本試験の主任研究者であるRoy S. Herbst医師（MD, PhD）は、補助オシメルチニブによる早期介入が患者に長期的な利益をもたらし続けていることを示す結果であり、”プラセボと比較して8年時点で全生存率が16ポイント向上した” と述べた。彼は、疾患再発後のオシメルチニブへのクロスオーバー率が高いことに言及し、持続的な利益が診断時のEGFR検査の優先的重要性を裏付けると指摘した。AstraZeneca のOncology Haematology R&D部門 エグゼクティブ・バイスプレジデントであるSusan Galbraithは、 , 補助Tagrisso投与患者の約80％が8年時点で生存しており、結果は”Tagrissoを疾患の全ステージにわたる補助的標準治療および基盤療法として強化する”ことを示すと述べた。 ADAURAの最終安全性データは、計画された最終全生存率解析で収集されたもので、Tagrissoの既知のプロファイルと一致し、新たな安全性懸念は報告されなかったと同社は述べた。会議では別途、米国の早期（I‑IIIA）EGFR変異型NSCLC患者を対象としたレトロスペクティブ実世界コホート研究（Abstract P1.142）において、3年治療コース完了前にTagrissoを早期中止した場合、疾患再発または死亡リスクが2倍以上に増加することが示された。進行がんの設定では、FLAURA2第III相安全性解析（Abstract PT2.03.03）で中央値追跡期間42.6か月にわたり、Tagrisso＋プラチナ・ペメトレキシド化学療法の安全性と忍容性がこれらの薬剤の確立されたプロファイルと一致し、初期誘導期間後の新規有害事象発生が明確に減少したことが示された。探索的FLAURA2解析（Abstract P2.237）では、ベースラインのTP53共変異の有無にかかわらず、無増悪生存率および全生存率のハザード比が併用療法がTagrisso単剤療法に対して数値的に有利であることが示された。 ADAURAのデザインとTagrissoのプロファイル ADAURAは、完全切除後のステージIB、II、IIIA EGFR変異型NSCLC患者682名を対象とした、無作為化・二重盲検・プラセボ対照のグローバル第III相試験で、医師および患者の判断で補助化学療法が行われた。患者はTagrisso 80mgの経口錠剤を1日1回、3年または疾患再発まで投与し、対照群はプラセボを投与した。試験は米国、欧州、南米、アジア、中東を含む20か国以上、200以上の施設で実施された。主要エンドポイントはステージII‑IIIA患者の無増悪生存期間で、主要二次エンドポイントにはステージIB‑IIIA患者の無増悪生存期間および主要集団と全体集団の全生存率が含まれた。 Tagrissoは第3世代の不可逆的EGFRチロシンキナーゼ阻害剤です。AstraZenecaは、同薬が世界中でその適応症において100万人以上の患者に使用されており、米国、EU、中国、日本を含む120か国以上で単剤療法として承認されていると述べています。適応は、局所進行または転移性EGFR変異陽性NSCLC、T790M変異陽性NSCLC、早期疾患の補助療法、プラチナベースの化学放射線療法後の局所進行切除不能NSCLCです。また、80か国以上で化学療法との併用により、局所進行または転移性疾患の一次治療としても承認されています。ADAURAに加えて、同社はNeoADAURAおよびLAURA第III相試験での改善された結果を報告しており、ADAURA2、SAFFRON（Orpathys／savolitinib併用）、TROPION‑Lung14およびTROPION‑Lung15（Datroway併用）試験でTagrissoを検討しています。 同社の発表に含まれる背景情報によれば、肺がんは世界のがん死亡のほぼ5分の1（19％）を占め、肺がん患者の80〜85％がNSCLCと診断され、診断時に切除可能な病変を有する患者は約25〜30％です。5年生存率はステージIBで73％、ステージIIで56〜65％、ステージIIIAで41％であり、米国と欧州のNSCLC患者の約10〜15％、アジアの患者の30〜40％がEGFR変異陽性NSCLCです。
Etcamah、SERENA-4 乳がん試験で主要評価項目に未達
AstraZeneca 2026年9月11日、AstraZenecaは、エストロゲン受容体（ER）陽性・HER2陰性の進行乳がん患者で、進行性疾患に対する全身治療を受けていない患者を対象とした一次治療において、Etcamah（カミゼストラント）とサイクリン依存性キナーゼ（CDK）4/6阻害剤パルボシクリブの併用療法の第III相試験（SERENA-4）が、無増悪生存期間（PFS）の主要評価項目に到達しなかったことを発表した。ただし、数値的な改善は認められた。試験では、Etcamah併用療法と、アロマターゼ阻害剤アナストロゾールとパルボシクリブの併用療法とを比較した。 会社発表はインサイダー情報を含むとマークされ、2026年9月11日21:15（BST）にEU市場乱用規則に基づき公開のために提出された。 アストラゼネカの腫瘍血液学R&Dエグゼクティブ・バイスプレジデント、スーザン・ガルブレイスは次のように述べた。「SERENA-4の結果に失望はしていますが、SERENA-6に基づき本日Etcamahの恩恵を受けられる患者数を最大化することに注力する必要性が明確になり、一次治療を受ける患者に対するESR1検査の重要性が再確認されました。早期乳がんは重要な機会であり、当社はより広範なプログラムを推進する中で、早期設定におけるEtcamahの長期的な可能性に自信を持っています。」 アストラゼネカは、SERENA-4におけるEtcamahとパルボシクリブの併用療法の安全性プロファイルは、各薬剤の既知の安全性プロファイルと一致しており、新たな安全性懸念は確認されなかったと述べた。同社は、データは適時に共有されると付け加えた。 SERENA-4 試験デザイン SERENA-4は第III相、二重盲検、ランダム化試験で、ER陽性・HER2陰性の局所進行または転移性乳がん患者において、カミゼストラントとパルボシクリブの併用療法と、アナストロゾールとパルボシクリブの併用療法の有効性と安全性を比較評価した。全世界で、転移性疾患に対する全身治療を受けていないステージIVの新規または再発患者1,371名が登録された。早期疾患からの再発患者は、アロマターゼ阻害剤またはタモキシフェンによる標準的な補助内分泌療法を最低24か月受け、最後の補助アロマターゼ阻害剤投与から少なくとも12か月が経過し、治療中に疾患進行が認められなかった。 SERENA-4の主要評価項目は、治験医が評価する無増悪生存期間（PFS）であり、二次評価項目には全生存期間（OS）、第二次無増悪生存期間（PFS2）および健康関連生活の質が含まれる。 承認用途とSERENA-6 のエビデンス基盤 EtcamahはCDK4/6阻害剤（パルボシクリブ、リボシクリブ、またはアベマシクリブ）と併用し、米国、EU、日本およびその他複数の国で、一次内分泌療法中にESR1変異が検出または出現した際に、ホルモン受容体（HR）陽性・HER2陰性の局所進行または転移性乳がんの成人患者の治療薬として承認されている（SERENA-6第III相試験の結果に基づく）。アストラゼネカは、Etcamahを一次治療領域で効果を示す唯一の経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）と説明している。 SERENA-6は、HR陽性・HER2陰性の進行乳がん患者315名を対象に、一次治療としてアロマターゼ阻害剤（アナストロゾールまたはレトロゾール）とCDK4/6阻害剤の併用療法を受けている成人患者を登録した。同社によれば、本試験は循環腫瘍DNA（ctDNA）を用いたアプローチで内分泌抵抗性の出現を検出し、疾患進行前に治療変更を指示する、世界初の登録第III相試験である。設計では、2〜3か月ごとの定期腫瘍スキャン時に血液検査でctDNAをモニタリングし、疾患進行がなくESR1変異が検出された場合、同じCDK4/6阻害剤を継続しつつ、アロマターゼ阻害剤からカミゼストラントへ内分泌療法を切り替えた。 2026年6月2日シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表された最新のSERENA-6結果によれば、カミゼストラント併用療法は、アロマターゼ阻害剤＋CDK4/6阻害剤と比較して、疾患進行または死亡リスクを55％低減させ、ハザード比は0.45（95％信頼区間0.34‑0.59、p<0.00001）であった。中央値無増悪生存期間（PFS）は、カミゼストラント併用で16.8か月、アロマターゼ阻害剤併用で9.2か月で、中央値で7.6か月の改善となった。 6月の更新では、第一進行以降の治療耐久性を測るPFS2の最終解析も報告された。カミゼストラント併用療法は、第二次疾患進行または死亡リスクを37％低減させ（ハザード比0.63、95％信頼区間0.46‑0.86、p=0.00373）、中央値PFS2は25.7か月対19.1か月であった。カミゼストラント併用に切り替えた患者は、8週時点で総ctDNAが中央値99％減少し、51％が総ctDNAのクリアランスを達成した。一方、アロマターゼ阻害剤併用を継続した患者は、総ctDNAが中央値64％増加し、クリアランス率は1.9％であった。主要二次評価項目である全生存期間（OS）のデータは、カミゼストラント併用が数値的に有利な傾向（ハザード比0.87、95％信頼区間0.57‑1.30）を示し、成熟度30％であり、試験はOSの最終解析へと進む予定である。 SERENA-6の主要結果は、2025年のASCO総会で初めて発表され、同時にThe New England Journal of Medicineに掲載された。開発プログラムの初期段階では、SERENA-2第II相試験で、内分泌療法を既に受けたER陽性の局所進行または転移性乳がん患者において、カミゼストラントがFaslodex（フルベストラント）と比較して無増悪生存期間（PFS）に統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した。さらに、SERENA-1第I相試験では、カミゼストラント単独およびCDK4/6阻害剤（パルボシクリブ、リボシクリブ、アベマシクリブ）との併用を評価した。 転移性設定を超えて、Etcamahは早期乳がんにおけるCAMBRIA-1およびCAMBRIA-2第III相試験で評価されている。再発リスクが中等度から高リスクの約10,000名を対象とするこれらの補助療法試験では、Etcamah単独、CDK4/6阻害剤との併用、そしてCDK4/6阻害剤治療後の使用が検討されている。アストラゼネカは、本プログラムを早期乳がんにおける最も包括的な経口SERD開発プログラムと位置付けている。 Etcamahは次世代の経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）であり、完全なER拮抗薬でもある。1日1回経口投与される。CDK4/6阻害剤との併用時の推奨投与量は75 mgである。 発表で示されたデータによれば、乳がんは世界で2番目に多いがんであり、がん関連死の主要因の一つでもある。2024年には200万人以上の患者が乳がんと診断され、世界で69万人以上が死亡した。エストロゲン受容体（ER）またはプロゲステロン受容体（PR）あるいはその両方が発現するHR陽性乳がんは最も一般的なサブタイプで、腫瘍の70％がHR陽性・HER2陰性とされ、HR陽性腫瘍の97％以上がER陽性である。早期乳がんと診断された患者の生存率は高いものの、転移性疾患と診断された、または転移性に進行した患者の約30％しか診断後5年生存できないと予測されている。
BayerのSevabertinib、HER2変異NSCLCに対する第一選択FDA承認取得
Bayerが発表しました 2026年9月9日、U.S. Food and Drug Administration (FDA)が、HER2（ERBB2）チロシンキナーゼドメイン（TKD）活性化変異を有する腫瘍を持つ、局所進行または転移性非扁平上皮型非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者を対象とした第一選択治療オプションとして、sevabertinibに対し加速承認を付与したことを発表しました。同社によれば、この決定はFDA Priority ReviewとBreakthrough Therapy Designationに続くものです。 Sevabertinibは経口投与型の可逆性小分子チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）です。Bayerは、この化合物がHER2変異体（HER2エクソン20挿入やHER2点変異を含む）を強力に阻害し、がん細胞の増殖に関与するチロシンキナーゼをブロックすると述べています。また、可逆性TKIは標的を一時的に阻害するため、治療の制御がより精密になり、不可逆性TKIに比べて長期的な副作用が軽減される可能性があると同社は説明しています。この薬は、BayerとMITおよびハーバード大学のBroad Instituteとの戦略的研究提携から生まれました。 SOHO-01 データと確証試験条件 FDAは、進行中の第I/II相SOHO-01試験（NCT05099172）において、治療未経験患者69名のコホートで客観的奏効率（ORR）と奏効持続期間（DOR）に基づき、第一選択適応を加速承認経路で認可しました。この試験は、局所進行または転移性HER2変異NSCLC患者に対するsevabertinibの有効性と安全性を評価しています。そのコホートにおけるORRは75％で、完全奏効が6％、部分奏効が70％でした。奏効者の73％は少なくとも6か月間奏効を維持しましたとBayerは報告しています。同社は、sevabertinibの安全性プロファイルはこれまでの知見と一致していると述べました。 第一選択適応の継続的な承認は、進行中の第III相SOHO-02確証試験（NCT06452277）で臨床的利益が検証・記述されることに依存する可能性があるとBayerは述べています。この試験は、進行したHER2変異NSCLCの治療未経験患者に対し、標準治療とsevabertinibを比較評価しています。 「FDAによるsevabertinibの加速承認は、これまで予後不良とされてきたHER2変異NSCLCの治療未経験患者にとって重要な前進です」と、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター胸部・頭頸部腫瘍医学部准教授でSOHO-01主任研究者のXiuning Le医師（MD, PhD）は述べました。Leは、診断時に包括的な分子検査、特に活性化HER2変異の検出が重要であり、患者ができるだけ早く最適な治療を受けられるようにすべきだと付け加えました。 グローバル製品戦略・商業化担当エグゼクティブ・バイスプレジデントでBayer製薬リーダーシップチームのメンバーであるChristine Rothは、今回の承認を「最も未充足な領域における精密腫瘍学の推進に対するBayerのコミットメントを強力に裏付けるもの」と評価しました。Rothは、HER2変異NSCLCは喫煙歴のない患者に多く見られる独自のサブタイプであり、これらの患者に対する追加の治療オプションが依然として重要であると指摘しました。 米国、中国、日本における過去の承認 2025年11月19日、FDAはsevabertinib（商品名Hyrnuo、Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.）に対し、HER2（ERBB2）TKD活性化変異を有する局所進行または転移性非扁平上皮型非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者を対象とした加速承認を付与しました。この承認は、FDA承認テストで検出された患者で、既に既往の全身療法を受けた者を対象としています。同時に、Life Technologies CorporationのOncomine Dx Target Testが、sevabertinib治療の適格患者のHER2（ERBB2）TKD活性化変異検出を支援するコンパニオン診断として承認されました。 以前の承認もSOHO-01に基づいており、オープンラベル、単一群、多施設、多コホート試験で、主要有効性評価項目はBICRがRECIST v1.1に基づき評価した確認されたORRとDORで、HER2（ERBB2）活性化変異は登録前に局所検査または血漿検査で判定されました。HER2標的治療未経験の70名の既治療患者において、FDAはORR 71％（95% CI: 59, 82）、中央値DOR 9.2か月（95% CI:…
