バイオテクノロジー
Novo、FDAが施設改善に伴いDenecimigのBLA審査を延長したと発表
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Novo Nordiskは、2026年10月2日の企業発表で、米国食品医薬品局（FDA）が血友病A治療用のdenecimigに対するBiologics License Application (BLA) の審査を、製造施設での継続的な改善活動が原因で延長したと発表した。FDAは本審査に関する新たなスケジュールを示しておらず、Novoは審査期間の延長が2026年の財務見通しに影響を与えないと述べた。
本申請は、成人および小児の血友病A（阻害因子の有無を問わず）の治療を対象としている。Novoは2025年9月にBLAをFDAに提出し、2026年第3四半期に規制当局の決定が下ることを見込んでいた。提出後、FDAは製造施設に対して事前許可検査を実施し、フィードバックを提供した。
発表によると、FDAは2026年10月2日にNovoへ、審査延長の原因は継続中の施設改善活動であると通知し、FRONTIER臨床試験プログラムから提出されたBLAの臨床有効性または安全性データに関する欠陥は特定されていないとした。NovoはFDAのフィードバックに対応して施設改善活動の実施を継続し、当局と協力して未解決の要件に対処していると述べた。製造施設に関するフィードバックは、他の販売中のNovo製品には影響しない。
「Novoは、FDAの要請にできるだけ効率的に対応しており、米国の患者にdenecimigを提供するべく、当局と緊密に協力し続けている」と、Novoの社長兼CEOであるMike Doustdarは述べた。
規制当局の決定を待つ中、Novoは2027年前半に米国でdenecimigを発売することを目指すと述べた。
FRONTIER臨床プログラム
BLAには、FRONTIER臨床試験プログラム（FRONTIER1からFRONTIER5までの試験を含む）からの有効性および安全性データが含まれ、血友病A（阻害因子の有無を問わず）の小児および成人集団における出血エピソードを予防する予防的治療としてdenecimigを検証している。FRONTIER2、FRONTIER3、FRONTIER4がdenecimigの販売承認申請の基礎となった。FRONTIER2では、12歳以上の成人および思春期患者に対し、月1回および週1回の投与を評価した。一方、FRONTIER3では12歳未満の小児に対し、月1回および週1回の投与を評価した。FRONTIER4は、2週間ごとの投与の有効性と、すべての投与レジメンにわたるdenecimigの長期安全性を評価するオープンラベル延長試験である。
Novoは、重要なFRONTIER2試験において、denecimigが血友病A患者（阻害因子の有無を問わず）に対し、従来の凝固因子予防投与やオンデマンド治療に比べて年平均出血率を有意に低減したと報告した。同社によれば、12歳未満の小児を対象としたFRONTIER3の結果は、思春期および成人で観察された有効性と一致しており、FRONTIERプログラム全体でdenecimigは報告された第3相集団において平均年平均出血率が概ね1未満という一貫して低い数値を示し、かなりの割合の参加者が治療出血ゼロを経験した。FRONTIER5試験では、emicizumabからdenecimig予防投与への直接切替後に新たな安全性シグナルは確認されず、研究はdenecimigデバイスへの明確な選好を示したとNovoは述べた。FRONTIER2のデータはNew England Journal of Medicineに、FRONTIER5のデータはJournal of Thrombosis and Haemostasisに掲載された。
欧州規制状況
2026年9月17日、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会は、FREHEMGOというブランド名でdenecimigの血友病A（阻害因子の有無を問わず）成人および小児治療用の販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと、別の企業発表で報告された。この製品はEMAからの販売承認が保留中で、他の規制当局でも審査中である。NovoはFREHEMGOを、単回使用のプリフィルペンで月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供できる初のFVIIIaミミックと説明し、2026年第4四半期に欧州の最初の国々で発売し、2027年初頭からEU全域で広く展開する予定だと述べた。
Denecimigは皮下投与されるFVIIIaミミック二価抗体である。血友病A（阻害因子の有無を問わず）患者に対し、月1回、2週間ごと、週1回の予防投与を提供するよう設計されている。この抗体は因子IXaと因子Xを橋渡しし、FVIIIaの補因子機能を模倣することで、体内のトロンビン生成能力を回復させ、血液凝固を促進する。
2026年10月2日の更新はデンマーク・バグスヴェルトから、企業発表 No 59/2026 として、マーケット・アビューズ規則第17条に基づく内部情報の公表として発表された。
