Twist Bioscience、Lilly TuneLab向けに抗体データサービスを提供
Twist Bioscience Corporation 2026年9月16日、Lilly TuneLab（Eli Lilly and Company が創設した、協調型人工知能・機械学習による薬剤探索プラットフォーム）との契約を発表した。 . 本契約に基づき、サウスサンフランシスコ拠点の同社は、TuneLab向けに抗体特性データサービスを提供し、抗体開発可能性予測モデルであるAbLabにも対応します。 TuneLabは、参加企業がLillyの数十年にわたる独自研究データで訓練されたAI/ML薬剤探索モデルにアクセスできるようにすることで、バイオテクノロジーイノベーションの加速を目的に創設されました。参加企業は予測モデルを活用して候補分子の選別をより迅速に行うことができます。Twistとの契約により、ユーザーはTuneLabが推奨するTwistプロトコルを使用して、Twistから抗体サービスを注文し、ウェットラボデータを生成できるようになります。 「AIモデルの出力品質は、学習に使用されるデータの品質に依存する」と、Emily M. Leproust博士、CEO兼共同創業者であるTwist Bioscienceは述べた。Leproustは、Twistは規模とハイスループット能力を備えており、モデルの訓練に必要な一貫性と信頼性のある抗体特性データを生成できると語った。彼女は、TuneLabユーザーは好みのプロトコルと価格でデータを生成でき、ターゲットに対する抗体配列をより効率的に選択し、そのデータをTuneLabに戻してフェデレーテッド学習に貢献できると述べた。同社は、このアプローチが実験データとAI支援の探索を結びつけ、研究者が抗体医薬品の発見を加速できる可能性があると述べた。 Lilly TuneLabはLilly Catalyze360の一部であり、Lilly Ventures、Lilly Gateway Labs、Lilly ExploR&Dと共に、戦略的資本、ラボスペースと技術、研究開発能力へのアクセスを提供することでバイオテクノロジーイノベーションを支援しています。 TuneLabのフェデレーテッドラーニングモデル Eli Lilly and Companyは2025年9月9日にLilly TuneLabを開始した。Lillyは、プラットフォーム上の最初のAIモデルリリースには、10億米ドル以上のコストで取得した独自データが含まれていると見積もっており、TuneLabは数十万のユニーク分子から得られた実験データを含む、完全な薬物動態、安全性、前臨床データセットに支えられていると述べました。アクセスの見返りとして、選定されたバイオテックパートナーはトレーニングデータを提供し、Lillyはそれがエコシステム内の他者向けにプラットフォームの継続的な改善を促進すると述べました。 Lillyは、プラットフォームが第三者によってホストされ、フェデレーテッドラーニングというプライバシー保護アプローチを採用しており、バイオテック企業が自社やLillyの独自データを直接公開せずにLillyのAIモデルを利用できると述べました。「Lilly TuneLabは、日々Lillyの科学者が使用しているAI機能の一部に小規模企業もアクセスできるようにするための平等化ツールとして作られました」と、Lillyの最高科学責任者でありLilly Research LaboratoriesおよびLilly Immunologyの社長であるDaniel Skovronsky医師、Ph.D.は語った。Lilly Catalyze360のグループ副社長兼責任者であるNisha Nanda博士は、多くの小規模バイオテックは効果的なモデルを訓練するために必要な大規模で高品質なデータへのアクセスが不足していると述べました。 公式TuneLabサイトによると、プラットフォームの独自の基礎AI/MLモデルは、20年以上にわたり収集された500,000件以上の前臨床データポイント（in vivoおよびin vitroの薬物動態・毒性データを含む）で訓練されており、小分子および抗体ベースの治療薬に広く適用可能です。同サイトは、TuneLabがサードパーティのソフトウェア企業Rhino…
Novo Nordisk、Ginkgoの自律ラボを新Waltham R&D拠点向けに購入
Ginkgo Bioworks 2026年9月15日に発表、同社がマサチューセッツ州ウォルサムにあるNovo Nordiskの新米国研究開発拠点で、同社のReconfigurable Automation Cart（RAC）アーキテクチャを搭載した自律ラボを構築するために選定されたことを示した。Novo Nordiskはその自律ラボを購入し、同契約によりGinkgoは米国R&D向け社内ラボを支える自動化ツールとソフトウェアの提供者となる。 この契約は、Novo Nordiskがすでに外部R&DパートナーとしてGinkgoと協働していた関係を拡大するものです。Ginkgoはこの購入を、ライフサイエンス全体で手作業の実験台やウォークアップ自動化から自律ラボへと進む広範な転換のさらなる兆候と位置付けました。発表では、ラボの財務条件や納期は明らかにされていません。 “NovoはAIとロボティクスを医薬品R&Dに導入することで業界をリードし続けており、自律ラボへの投資を行っています” とGinkgo Bioworksの共同創業者兼CEOであるJason Kellyは述べました。”私たちはNovoの科学者の手に直接ロボティクスを提供できることを誇りに思います” RACハードウェアとCatalystソフトウェア Ginkgoの自律ラボシステムは、RACシステムの柔軟なロボットハードウェアと、同社のCatalyst統合ソフトウェアを組み合わせています。Ginkgoによれば、この組み合わせは実験台の柔軟性を失うことなく、オートメーションの速度、規模、再現性を提供するとされています。さらに、このシステムはプロトコルを作成したり共同研究者として機能するAIエージェントと接続でき、実験プロセスにAIを直接組み込むことが可能です。 RACは8年以上にわたり、Ginkgoの事業全体および2022年にGinkgoがZymergenを買収する前のZymergenにおいて、活発に使用され継続的に開発されてきました。これはGinkgoの自動化製品ドキュメントによるとされています。同社は、モジュラーアプローチにより顧客は任意の機器を任意の数・順序で組み合わせられ、再設計不要で、システム拡張は最短で1か月、新規構築は3〜4か月で納品できると述べています。 Ginkgoは自動化ソフトウェアがウェブベースであるため、科学者はどこからでもプロトコルを起動でき、大企業のITおよび情報セキュリティ要件に準拠できると述べています。新規機器に対しては、同社の文書化されたプロセスに統合キット、ハードウェア設計・テスト、ソフトウェアドライバ開発が含まれ、通常は自社施設で同一機器を用いたテストを実施した後、FATおよびSATを経て顧客に展開します。新規機器の統合は導入スケジュールに数か月を追加することが一般的です。また、RACは通常1年以上の精度を維持し、再教育が不要であり、新たなRACを追加しても既存のティーチポイントに影響を与えないとしています。 複数年にわたるR&D関係 Walthamの契約は、2022年6月7日に、両社が複数年にわたる協業を発表し、医薬品向け新規発現宿主を創出することを目的としたパートナーシップが開始されたことに端を発します。そのパートナーシップの条件に基づき、Ginkgoは前払いのR&D費用を受け取り、協業が進展するにつれてマイルストーン支払いを受け取る資格がありました。 2023年7月11日、両社はパイロットフェーズの完了を発表し、第一のマイルストーンを達成しました。このマイルストーンには、微生物発現システムの大幅な改変とテストが含まれ、改変が主要な性能指標に与える影響を理解することが目的でした。その後、パートナーは開発フェーズに移行し、より効果的な製造プロセスに向けて取り組みました。Novo Nordiskのグローバル研究技術部上級副社長であるBrian Vandahlは、当時このマイルストーンによりNovo Nordiskはプロジェクトの次フェーズへ進む自信を得たと述べました。 2024年4月10日、両社は提携を拡大し、当初5年での実施を想定した枠組み契約の下で行われました。パートナーは、糖尿病や肥満治療薬を含む重篤な慢性疾患向けNovo Nordiskの医薬品製造を改善することを目指し、いくつかの初期パイプラインプロジェクト、さらなる技術探索、ポートフォリオ全体にわたるスケーラブルな製造ソリューションのエンジニアリングで協力する計画です。Novo Nordisk執行副社長兼最高科学責任者のMarcus Schindlerは、今回の合意により「Novo NordiskはGinkgoとより多くのプロジェクトを、より迅速かつ機敏に開始できるようになる」と述べました。 Waltham拠点は、リース2023年12月15日にAlexandria Real Estate Equitiesが発表 にさかのぼります。 : Novo Nordiskは、165,940 RSFの全棟リースを60 Sylvan Roadで長期的に締結し、Greater BostonのAlexandria…
FDA、CRISPR治療薬Lonvo‑ZのIntellia BLAに優先審査を付与
Intellia Therapeutics 2026年9月8日、Intellia Therapeuticsは、米国食品医薬品局が遺伝性血管性浮腫に対するlonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）の生物学的製剤許可申請（BLA）を受理し、優先審査を付与したこと、そしてPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく目標行動日を2027年3月10日と設定したことを発表した。また、FDAは同社（マサチューセッツ州ケンブリッジ拠点）に対し、現時点で本申請について諮問委員会を開催する計画はないと伝えた、と会社の発表による。 承認されれば、lonvo‑zは世界初の体内CRISPRベース治療薬となり、HAEに対する唯一の一回投与治療になると同社は述べた。この候補薬は、以前はNTLA-2002として知られ、外来で投与される単回投与によりカリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活化し、カリクレインを永久的に低下させるよう設計されている。 申請裏付けの第3相データ BLAは、Intelliaのグローバル第3相HAELO臨床試験から得られた肯定的なデータに裏付けられており、同試験は9か月で80名の患者を全員登録した。研究は、16歳以上の第1型または第2型HAE患者の成人および思春期患者に対し、50ミリグラムの単回投与lonvo‑zの有効性と安全性を評価するよう設計された。 同社によると、HAELOは主要エンドポイントとすべての重要な二次エンドポイントを達成し、5週目から28週目までの有効性評価期間において、プラセボと比較してlonvo‑zの平均月間発作数が87％減少（p<0.0001）したことを示した。さらに、lonvo‑z群の患者の62％が6か月間の評価期間中に完全に発作がなく、HAE治療も不要であったのに対し、プラセボ群では11％のみが同様の状態であった（p<0.0001）。2026年2月10日のデータカットオフ時点で、ベースラインまたは第28週以降のクロスオーバーでlonvo‑zを投与されたすべての患者は、長期予防療法から解放されたままであるとIntelliaは報告した。 同社は、データカットオフ時点でlonvo‑zの安全性と忍容性に好ましいデータが観察されたと述べた。主要観察期間（第28週までの投与）において、lonvo‑z群でプラセボ群よりも頻度が高かった最も一般的な治療関連有害事象は、輸液関連反応、頭痛、倦怠感、背部痛、上気道感染であった。報告されたすべての治療関連有害事象は軽度または中等度で、lonvo‑z群で重篤な有害事象は観察されなかった。 「本日は、私たちが支援する患者にとって重要な節目であり、体内遺伝子編集分野におけるIntelliaの先駆的な取り組みでもあります」とJohn Leonard医師、Intellia社長兼最高経営責任者は述べた。「説得力のある第3相データに裏付けられ、lonvo‑zはHAEの治療方法を根本的に変える可能性があると考えており、世界初の承認された体内CRISPRベース治療薬になる可能性に胸が高鳴ります。FDAの優先審査が進行中であることから、我々のチームは新たな選択肢を待つ患者にこの一回投与治療を提供する準備が整っています。」 Joshua Jacobs医師（Allergy and Asthma Clinical Research, Inc. 医療ディレクター、HAELO試験の研究者）は付け加えた：「HAEは予測不可能な疾患で、深刻な障害を引き起こし、致命的な発作のリスクを患者に与える可能性があります。本日の発表は、慢性疾患に苦しむ患者に対し、一回投与治療オプションを提供できる可能性に一歩近づいたことを示すもので、非常に期待できるものです。」 規制経路と指定 2026年9月8日の受理は、Intelliaが2026年4月27日に発表したlonvo‑zのBLAのローリング提出を開始したことに続くものである。ローリング提出は、FDAがHAE治療用にlonvo‑zに付与した再生医療高度療法（RMAT）指定の下で行われ、この枠組みによりIntelliaはBLAの一部を継続的に提出でき、FDAの審査を迅速化する機会を得た。Intelliaはまた、FDAの化学・製造・管理（CMC）開発・準備パイロットプログラムにも参加しており、スポンサーがCMC製品開発戦略や目標をFDAの審査担当者と議論し質問に対応できるようにし、コミュニケーションの強化により応募提出を支えるCMC活動の完了と患者への早期アクセスを促進することを目的としている。 同社によれば、lonvo‑zは5つの規制指定を受けている。米FDAからのオーファンドラッグ指定とRMAT指定、英国医薬品医療製品規制機関（MHRA）からのイノベーションパスポート、欧州医薬品庁（EMA）からのプライオリティーメディシン（PRIME）指定、そして欧州委員会からのオーファンドラッグ指定である。この治療薬はノーベル賞受賞のCRISPR/Cas9技術に基づいている。 HAEは希少な遺伝性疾患で、体内の様々な臓器や組織で重度かつ再発性・予測不可能な炎症性発作が起こり、痛みや機能障害、生命を脅かすことがある。罹患率は約5万人に1人と推定されている。現在の治療オプションは、長期・短期予防などの予防的および必要時治療を含み、これらは多くの場合、週2回程度の静脈内または皮下投与、あるいは毎日の経口投与といった生涯にわたる慢性的な投与が必要で、疾患制御のために経路抑制を維持するが、慢性投与でも突破的な発作が起こり得る。カリクレイン阻害は、HAE発作の予防的治療として臨床的に検証された戦略である。 Intelliaは2026年4月27日の提出発表において、BLAが受理・承認されれば、2027年上半期にlonvo‑zを商業的に発売する計画であると述べた。
Intellia Therapeutics、最大4億ドルの非希薄化 OrbiMed タームローンを獲得
Intellia Therapeutics は、2026年9月4日に医療投資会社 OrbiMed と非希薄化のシニア担保付きタームローン施設を締結したと、遺伝子編集企業が発表しました。この施設は最大4億ドルを提供し、7,500万ドルが即時に資金提供され、残りの3億2,500万ドルはマイルストーンに連動して支払われます。 マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置く同社は、この取引が財務および運用の柔軟性を高め、いくつかの重要なマイルストーンに向けて前進する上で役立つと説明しました。その中には、遺伝性血管浮腫（HAE）患者向けの単回投与治療薬として、lonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）の米国での承認取得と商業化開始が計画されています。 本契約の下、最初のタームローンとして7,500万ドルがクロージング時に資金提供されました。Intellia の選択により、最大2億2,500万ドルに相当する5つの追加トランシェを引き出すことができ、主に lonvo‑z に関連する特定のマイルストーンの達成が条件となります。さらに、契約期間の5年間にわたり、当事者間の相互合意に基づき1億ドルが利用可能です。 「Lonvo‑z は HAE 患者の治療パラダイムを変革し、当社の将来の資本ニーズにも大きく貢献する可能性があります」と Intellia の最高財務責任者 Edward Dulac は述べました。「この非希薄化資金調達により、HAE における lonvo‑z の成功裏の上市をより自由に実行でき、トランスサイレチンアミロイドーシスにおける複数の重要マイルストーンを通じて nexiguran ziclumeran を前進させ、初期パイプライン開発による価値創出が可能になります。」 「OrbiMed は、in vivo 遺伝子編集革命の著名なリーダーである Intellia Therapeutics と提携できることを誇りに思います」と OrbiMed のジェネラルパートナー Matthew Rizzo は述べました。「チームが数多くのエキサイティングで変革的なマイルストーンに近づくのを支援できることを楽しみにしています。」 TD Cowen…
