New England Biolabs、Mammothの研究用酵素MB-CasFireを発売
2026年11月10日、New England Biolabs（NEB）はMammoth Biosciencesと全世界を対象とするライセンス契約を締結し、MB-CasFireの製造と商業化を行うと発表した。これにより、CRISPR酵素がNEBおよびその販売網を通じて、研究用として世界中で直ちに利用可能になった。 NEBの製品掲載ページでは、酵素500 pmolを含む0.1ミリリットル入りのカタログ番号M0670Sの希望小売価格を98ドルとしている。掲載ページには、MB-CasFireは研究目的に限られ、ヒトや動物への治療または診断を目的としたものではないと記載されている。研究用製品の製造と世界規模での商業化はNEBが担い、商用利用ライセンスに関する問い合わせはMammothに案内されている。 ワンポット方式で増幅と検出を一体化 MB-CasFireは、単一のガイドRNAによって誘導される、人工的に設計された耐熱性のV型CRISPRヌクレアーゼである。37°Cから65°Cまで活性を保つため、核酸を一定温度で複製する等温増幅と併用できる。この酵素は、50°Cから65°Cで行うループ介在等温増幅法（LAMP）、および37°Cから42°Cで行うリコンビナーゼポリメラーゼ増幅法（RPA）と組み合わせられる。 増幅とCRISPRによるレポーター切断を1つの反応にまとめることで、温度を変えて別々にインキュベートしたり、各成分を段階的に加えたりする必要がなくなる。さらに、認識の段階がもう1つ加わる。増幅後、酵素が活性化してレポーターを切断する前に、ガイドRNAが目的の配列を認識しなければならない。NEBとMammothによると、これにより、迅速なRPAやニッキング酵素増幅反応（NEAR）のワークフローで生じることがある非特異的なバックグラウンド増幅に対処できる。 「開発者は、こうした手法のスピードとCRISPRの精度を組み合わせたいと考えていましたが、ワークフローが複雑になりすぎることがよくありました」と、NEBで応用分子生物学研究部門の副ディレクターを務めるNathan Tannerは述べた。 NEBは、40ヌクレオチドのガイドRNAと、標的配列とは反対側のDNA鎖上にある5′ YYNプロトスペーサー隣接モチーフを指定している。NEB独自の単一ヌクレオチド実験では、LAMPシグナルだけでは野生型テンプレートと変異型テンプレートを区別できなかった一方、標的特異的なガイドRNA–MB-CasFire複合体では区別できた。テンプレートには、野生型のgyrA配列、またはNeisseria gonorrhoeaeにおけるシプロフロキサシン耐性に関連するCからTへの変化（S91F）のいずれかが含まれていた。 プレプリント、臨床検体との比較結果を報告 2026年11月9日にmedRxivで公開された関連論文では、Mammothの研究者が350億を超えるタンパク質配列を含むメタゲノムデータベースを検索して、天然の耐熱性を持つCas12aを特定し、さらに耐熱性を高め、等温増幅用バッファーとの適合性を向上させる改変を施した経緯が説明されている。この論文は、査読による認証を受けていないプレプリントである。著者らの所属先はMammoth Biosciencesと記載されていた。 SARS-CoV-2を対象とした実験では、研究者らは、LAMPベースのOnePot DETECTRが反応あたり50コピーで20検体すべてを検出したと報告した。一方、25コピーでは20検体中15検体、10コピーでは20検体中7検体を検出した。臨床の鼻咽頭ぬぐい液検査では、比較対象法でRNase P対照とSARS-CoV-2の両方が陰性だった2検体を除外した後、RT-qPCRとの陽性一致率は94.1%（34検体中32検体）、陰性一致率は100%（36検体中36検体）だった。 淋菌について、研究者らは、NEARベースのOnePot DETECTRが、基準法で陽性だった尿検体19件のうち17件を検出したと報告した。同じプライマーとバッファー条件を用いた分子ビーコンによる判定では、19件中14件だった。基準法で陰性だった34検体は、どちらの方法でもすべて正しく判定された。別の実験では、MB-CasFireを用いたガイドアッセイにより、基準株11株のgyrA S91/S91F遺伝子型を20分で判定し、基準法との一致率は100%だった。この実験では、一塩基の違いを識別できることが示された。 今回の発売により、臨床診断用製品ではなく、ワンポットのCRISPR検出技術を商業的に供給する経路が整った。当面の事業領域は研究ツールにとどまる。NEBが酵素を供給し、販売網を担う一方、商用利用ライセンスに関する個別の問い合わせはMammothが受け付ける。開発者は、自らアッセイを構築する際に、プレプリントで報告された比較結果を評価できる。
Beamの鎌状赤血球症治療、BLA申請計画を前に主要目標を達成
Beam Therapeutics 2026年11月10日に発表したところによると、鎌状赤血球症を対象とする開発中の単回投与細胞療法、リストグロゲン・オートジェテムセル（risto-cel）は、BEACON第1/2相試験の事前規定された中間解析で主要有効性評価項目と主要安全性評価項目を達成した。これにより、早ければ2026年末に米国で生物製剤承認申請（BLA）を提出する計画が後押しされる。 BEACON試験は、独立判定による結果に基づき、重度の血管閉塞発作が少なくとも12カ月連続で発生しないことと定義される主要有効性評価項目VF12を達成した。重度の発作による入院が少なくとも12カ月連続でないことなど、すべての主要安全性評価項目と副次有効性評価項目も達成した。2026年10月20日のデータカットオフ時点で、成人39人と思春期患者10人が治療を受けており、31人がVF12評価項目に必要な追跡期間を完了していた。 Risto-celの作用機序 Risto-celでは、患者自身のCD34陽性造血幹細胞および前駆細胞を使用する。BeamはHBG1/2遺伝子のプロモーター領域に塩基編集を施し、その細胞を造血幹細胞移植によって投与する。この編集は、BCL11Aの発現を損なうことなく、転写抑制因子BCL11Aがプロモーターに結合するのを防ぐよう設計されている。これにより、鎌状化しない胎児ヘモグロビンおよび鎌状化を抑制する胎児ヘモグロビンを増やし、遺伝性胎児ヘモグロビン持続症に関連する自然発生変異を模倣することを目指す。 BEACONは、重度の血管閉塞発作を伴う鎌状赤血球症の成人および思春期患者を対象とした、現在も進行中の非盲検・単群・多施設共同試験である。Beamによると、データカットオフ時点の安全性所見は、これまでに報告されたBEACONのデータと一致しており、プレリキサホルの使用と細胞採取、ブスルファンによる骨髄破壊的前処置、自家造血幹細胞移植、および基礎疾患である鎌状赤血球症について知られている影響と意図された影響にも合致していた。 申請の予定と資金状況 最高経営責任者のJohn Evans氏は、予定している申請について「塩基編集療法として初のBLAとなる可能性がある」と述べた。今回発表された解析の詳細な主要試験結果は、2027年の医学会議で発表する予定だ。 これとは別に、Beamは2026年12月12～15日にニューオーリンズで開催される第68回米国血液学会（ASH）年次総会で、BEACON試験のより早い時点のデータカットオフに基づく結果を発表する。口頭発表は12月12日に予定されており、ASHの公式プレスプログラムにも選ばれた。Beamが2026年11月4日に発表した通知によると、この発表では、身体機能、痛み、疲労、精神面および社会面のウェルビーイング、症状の重症度に関する患者報告アウトカムの初期結果を紹介する。 Beamの第3四半期報告書は、申請計画をめぐる財務状況を示している。現金、現金同等物および有価証券の合計は、2026年9月30日時点で10億ドルとなり、2025年12月31日時点の12億ドルから減少した。第3四半期の純損失は1億3,440万ドル、研究開発費は1億1,010万ドル、一般管理費は3,150万ドルだった。これらの数値は、予定する申請が近づくなかでの同社の最近の四半期支出規模を示している。 Beamは、2026年9月30日時点の流動性に、Sixth Streetの融資枠から見込まれる追加の2億ドルを合わせることで、借入条件が満たされることを前提に、2029年半ばまで営業費用と設備投資を賄い、risto-celの発売が実現する可能性のある時期まで事業を支えられると見込んでいる。 商業販売の開始は、いずれもFDAの承認が条件となる。Beamは申請計画を支える中間有効性・安全性データを得ており、条件付きながら、その計画時期を超える資金余力も見込んでいる。しかし、risto-celが承認治療となるかどうかは、申請の提出と当局による審査によって決まる。
Ginkgo Bioworks、第3四半期の損失縮小とNovoとのラボ契約を発表
Ginkgo Bioworksは発表した 2026年11月5日、継続事業に係るGAAPベースの第3四半期純損失が、前年の7,300万ドルから4,100万ドルに縮小したことを明らかにした。また、大手製薬会社Novoとの間で、自律型ラボの初の販売契約を締結した。 前年同期比での改善は、売上高の増加ではなく支出の減少によるものだった。2026年9月30日終了の四半期の売上高は2,800万ドルで、前年同期の2,900万ドルから6％減少した。一方、2026年第2四半期の2,000万ドルからは増加した。営業費用合計は1億1,170万ドルから7,130万ドルに減少した。研究開発費は6,940万ドルから4,090万ドルに、一般管理費は3,700万ドルから2,860万ドルに減少した。 Novoへの販売で設備顧客を獲得 このシステムは、マサチューセッツ州ウォルサムにあるNovoの新しい研究開発拠点に導入される。Ginkgoの「Autonomous Labs Equipment」事業の製品であり、製薬会社、国立研究所、大学、米国政府にRACシステムとCatalystシステムを販売している。今回の契約により、同事業は製薬会社の顧客を新たに獲得した。ただし、販売価格、契約額、売上計上の時期は開示されておらず、財務への寄与は不明だ。 別途締結されたARPA-H GIVEの下請契約は、最大1,750万ドルに上る。この契約により、RACとCatalystが初めてRNA医薬品の製造に導入される。Novoとの取引とは異なり、この下請契約では潜在的な契約額が開示されており、同じシステムを製造用途にも展開するものとなる。 Cloud Labで顧客との取引が拡大 Ginkgoのもう一つの事業であるCloud Labは、同じ自動化プラットフォームを使い、100台を超える再構成可能な自動化カートを備えたNebulaで実験を行う。製薬会社向けにADME、DRUG-seq、抗体データの生成を提供するほか、最先端のAI研究所やテックバイオ企業向けにAI学習データも生成する。Ginkgoによると、第3四半期にADMEの顧客を22社獲得し、そのうち20社はGinkgoを初めて利用する顧客だった。 Takeda、Argenx、Lundbeck、AbbVieはGinkgoのAntibody Developability Consortiumを設立した。また、GSK、Novartis、Biogenも新たな業務を発注した。OpenAIはAIデータの生成にCloud Labを利用している。 キャッシュバーンが引き続き財務上の制約に 2026年9月30日時点で、現金および現金同等物と有価証券の合計は2億8,500万ドルだった。Ginkgoが報告した第3四半期のキャッシュバーンは2,700万ドルで、これは非GAAP指標である。2026年最初の9カ月間に営業活動で使用した正味現金は1億1,930万ドルで、2025年の同じ期間の1億2,340万ドルと比べて減少した。 経営陣は、2026年通年のキャッシュバーン総額を1億2,500万ドルから1億5,000万ドルとする予想を改めて示した。今四半期は、商業面での前進と、なお途上にある財務面の移行を併せて示している。Ginkgoは設備顧客を獲得し、Cloud Labの顧客基盤を拡大した一方、売上高は前年同期を下回り、事業では引き続き現金が流出している。今後の決算で焦点となるのは、顧客の増加が持続的な売上高の伸びにつながるか、そしてキャッシュバーンを改めて示した予想の範囲内に抑えられるかだ。
Regenxbio、第3四半期は売上減少も和解益で損失縮小
REGENXBIOは 2026年11月5日、前年同期の6,190万ドルから第3四半期の純損失が4,070万ドルに縮小したと報告した。Sarepta Therapeuticsとの 特許訴訟の和解による利益が最終損益の改善に寄与した一方、ロイヤルティ収入は減少し、RGX-202の臨床試験費用は増加した。 売上高は、2025年の同四半期の2,970万ドルから920万ドルに減少した。REGENXBIOによると、この減少の主因はZOLGENSMAのロイヤルティ収入が2,120万ドル減少したことで、主に2026年1月に米国でライセンスを受けた特許の有効期間が満了したことを反映している。ITVISMAのロイヤルティ収入280万ドルが、この減少を一部相殺した。Novartisは2026年第1四半期に米国でITVISMAの販売を開始しており、REGENXBIOは、特許が2037年まで有効な米国およびその他の地域における一定の純売上高に対してロイヤルティを受け取る権利を有する。 純損失の改善は、開発費の減少によるものではなかった。研究開発費は5,610万ドルから6,100万ドルに増加した。主にRGX-202の臨床試験費用が増加したためである。一方、一般管理費は2,030万ドルに対し2,060万ドルだった。こうした支出がある一方で、当四半期にはREGENXBIOとSareptaのすべての特許訴訟を解決する合意に関連して、3,800万ドルの利益を計上した。この利益は、Sareptaから支払われる3,900万ドルから、一部のライセンサーに支払う収益分配額を差し引いた金額である。 2026年9月30日時点の現金、現金同等物および有価証券の合計は2億5,100万ドルで、2025年12月31日時点の2億4,090万ドルから増加した。この増加は主に、2026年7月に受け取った次の2件の資金流入を反映している。第IIb/III相NAAVIGATE試験で最初の被験者に投与したことに伴うAbbVieからのマイルストーン支払い1億ドルと、普通株式およびプレファンド・ワラントの引受公募による純収入1億780万ドルである。営業活動で使用した現金が、これらの資金流入を一部相殺した。9月末時点の残高には、2026年10月に入金されたSareptaとの和解金は含まれていない。 REGENXBIOは、現在の事業計画に基づき、9月末時点の現金残高と10月に受け取った和解金で、2027年第4四半期後半まで事業資金を賄えると見込んでいる。この資金余力の見通しには、開発または規制上のマイルストーン、製品の承認や商業化に伴って発生する可能性のある多額の支払いに加え、株式の希薄化を伴う、または伴わない追加の資金調達機会は含まれていない。 この資金余力が見込まれる期間には、同社が目標とする臨床・規制上のマイルストーンが複数控えている。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とする遺伝子治療候補RGX-202について、REGENXBIOは2026年第4四半期にFDAとの生物製剤承認申請（BLA）前面談を予定している。また、迅速承認制度の下で2027年第1四半期にBLAを提出する計画に変更はなく、2027年下半期の承認を目指す。社内のManufacturing Innovation Centerでは、商業供給を想定した製品の製造を引き続き進めている。 AbbVieと共同開発するsurabgene lomparvovec（sura-vec）についても、近くデータが得られる見込みだ。REGENXBIOは、滲出型加齢黄斑変性を対象とする網膜下投与の主要試験ATMOSPHEREおよびASCENTについて、2026年第4四半期にAbbVieとともにトップライン結果を発表する予定で、世界各国での規制当局への申請は2027年を見込んでいる。糖尿病網膜症を対象とするNAAVIGATE試験では、中心窩を含む糖尿病黄斑浮腫を伴わない非増殖糖尿病網膜症の患者を登録し、sura-vecを診療所内で1回投与する方法を評価している。 別の開発プログラムは、引き続き臨床試験の一時中断措置を受けている。REGENXBIOは2026年8月、CAMPSIITE試験の参加者5人に無症候性の脊椎MRI所見が確認されたことを受け、FDAがRGX-121の臨床試験を保留にしたと明らかにした。同社は、追加の患者画像と長期追跡データの収集・評価を続けている。 今四半期の業績からは、既存のロイヤルティ収入が縮小する一方で、研究開発費が増加している状況がうかがえる。一時的なSareptaとの和解益により報告上の損失は縮小したが、資金流入は同社の予定を左右する重要な要素だ。資金余力が、sura-vecの申請やRGX-202の承認が見込まれる時期まで及ぶため、これらのマイルストーンが今後の発表でも引き続き焦点となる。
Intellia、第3四半期の赤字が拡大し1億2,750万ドルに 発売準備費用が増加
Intellia Therapeutics 2026年11月5日に第3四半期決算を発表し、純損失は1億2,750万ドルとなった。2025年第3四半期の1億130万ドルから拡大した。商業化に向けた立ち上げ費用の増加と共同開発収入の減少が研究費の削減を相殺し、投資評価額の変動も最終損益を押し下げた。 2026年9月30日までの四半期における提携収入は、主にRegeneronからの収入減少により、1,380万ドルから720万ドルに減少した。研究開発費は9,470万ドルから8,330万ドルに減少した。これは一部、lonvo-zに関連する外部委託費用の減少を反映している。 研究費の削減分を上回る規模で、商業化に向けた体制整備に費用がかかった。一般管理費は3,050万ドルから4,610万ドルに増加した。主な要因は商業インフラに関連するコンサルティング費用で、法務費用、施設関連費用、人件費も増加した。その結果、営業費用合計は1億2,530万ドルから1億2,950万ドルに増加した。 損失の拡大には、投資に関する1,040万ドルの未実現損失も影響した。比較対象となる2025年同期には、340万ドルの未実現利益を計上していた。いずれも投資の公正価値の変動によるものだ。この変動により、収入減少と製品発売に備えるための管理費用による圧力がさらに強まった。 資金余力の見通しに追加融資分は含まず 現金、現金同等物および有価証券の合計は、2026年9月30日時点で6億1,480万ドルだった。2025年12月31日時点では6億510万ドルだった。Intelliaは、既存の手元資金で少なくとも2028年まで事業を継続でき、lonvo-zの承認見込み時期と商業発売時期を大幅に超えて事業を支えられると見込んでいる。 この予測には、lonvo-zによる将来の商業収入の可能性や、同社のタームローン枠からの将来の資金調達は一切含まれていない。この区別が重要なのは、融資枠として示された上限額の全額がすでに調達済みでも、無条件に利用できるわけでもないためだ。 Intelliaは2026年9月4日の資金調達に関する発表で、OrbiMedとの間で最大4億ドルの株式希薄化を伴わないシニア担保付きタームローン枠を設けたことを明らかにした。契約締結時に実行されたのは7,500万ドルのみだった。合計最大2億2,500万ドルの追加5回分は、主にlonvo-zに関する所定のマイルストーン達成を条件として、Intelliaの判断で借り入れることができる。さらに1億ドルを借り入れるには、契約期間である5年間のうちに両当事者の合意が必要となる。したがって、追加融資枠の利用は臨床面または規制面での進展に左右され、最後の部分については貸し手との別途合意も必要となる。 lonvo-zの発売準備費用、FDAの判断に先行 管理体制の整備は、明確な規制上のスケジュールに沿って進められている。2026年9月、米国食品医薬品局（FDA）はlonvo-zの生物製剤承認申請を受理し、優先審査の対象に指定した。これにより、審査結果の目標日として2027年3月10日が設定された。FDAは、審査中の同申請について協議する諮問委員会を現時点で開催する予定はないと伝えた。 Intelliaは、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象に、2027年第1四半期の発売を計画して準備を進めている。フィールド組織の配置を完了し、治療施設や保険支払者との連携を拡大している。 lonvo-zは、外来で1回投与する体内投与型CRISPR治療薬として設計されており、KLKB1遺伝子を不活化して、カリクレインとブラジキニンの濃度を恒久的に低下させることを目指す。最高経営責任者のJohn Leonardは、Intelliaが「歴史的な節目、すなわち世界初の体内投与型CRISPR治療薬としてlonvo-zが承認される可能性」に向けて取り組んでいると述べた。 Nex-zの登録状況が次の臨床試験の作業規模を左右 Intelliaは2026年11月4日、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスの多発神経障害を対象とするnex-zの第3相試験、MAGNITUDE-2について、被験者登録の完了を発表した。無作為化された患者数は目標の60人を上回った。 この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、成人を1対1の割合で、nex-zの55 mg単回点滴投与群またはプラセボ群に割り付けた。主要評価項目は、18カ月時点での修正神経障害スコアの変化と、29日目の血清TTR値の変化だ。患者は18カ月経過後、任意で盲検下のクロスオーバー試験に参加できる。 nex-zは、肝臓のTTR遺伝子を不活化し、トランスサイレチンタンパク質の産生を防ぐことを目指している。また、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスを対象とする別の第3相試験MAGNITUDEでも評価が進められており、被験者登録が進行中だ。IntelliaはRegeneronとの提携のもとで開発と商業化を主導しており、この後期開発段階のプログラムは、提携収入の比較の背景にあるパートナーシップとも結び付いている。 今回の決算からは、Intelliaが研究開発段階から商業化段階へと移行しつつある状況がうかがえる。四半期の研究費は減少している一方、発売に向けたインフラ整備と、nex-zを対象とする2件の第3相試験は、依然として大きな事業上の負担となっている。経営陣の資金余力見通しは、製品収入や追加融資の実行を見込まずとも、計画中のlonvo-z発売時期を超えている。今後の節目となるのは、FDAの判断、発売の実行、そしてマイルストーン達成を条件とする追加融資枠の利用だ。
CRISPR Therapeutics、第3四半期のCASGEVY売上高が9,900万ドルに
CRISPR Therapeutics 2026年11月2日に2026年第3四半期の業績を発表し、2026年9月30日に終了した四半期のCASGEVY売上高は9,900万ドル、純損失は1億1,140万ドルだった。前年同期の純損失は1億640万ドルだった。 同社によると、CASGEVYの売上高は前四半期比で30％増加し、2025年第3四半期のほぼ6倍に達した。世界で750人を超える患者が治療を開始している。この治療法は、北米、欧州、中東の39カ国で12歳以上の適格患者を対象に承認されており、そのうち5カ国ではさらに年齢の低い小児にも承認されている。 2026年7月、米国食品医薬品局（FDA）は、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアの2歳以上の小児を対象にCASGEVYを承認した。サウジアラビア、アラブ首長国連邦、バーレーンも同じ年齢層を対象に承認した。一方、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、これらの疾患の重症型を有する5歳以上の小児を対象に承認した。 Vertex Pharmaceuticals Vertex PharmaceuticalsはCASGEVYの世界的な開発、製造、商業化を主導し、製造元かつ独占的ライセンス保有者でもある。改定後の提携契約に基づき、VertexとCRISPR Therapeuticsは利益とプログラム費用を60対40の割合で分担する。 CRISPR Therapeuticsの総売上高は1,266万9,000ドルで、このうち提携収益は1,232万3,000ドルだった。前年同期の総売上高は88万9,000ドルだった。基本的および希薄化後の1株当たり純損失はいずれも1.15ドルで、2025年第3四半期の1.17ドルから減少した。 研究開発費は7,190万ドルで、前年の5,890万ドルから増加した。主な要因は、外部研究開発費とサブライセンス料の増加であり、人件費関連の減少が一部相殺した。取得した仕掛研究開発費は1,170万ドルで、主にSiriusとの契約に基づく開発マイルストーン費用だった。前年同期には同費用は計上されていない。純提携費用は5,710万ドルから4,130万ドルに減少した。主な要因は、CASGEVY売上高に占める同社の取り分が増加したことだった。 9月30日時点の現金、現金同等物および市場性のある有価証券は22億8,000万ドルで、2025年12月31日時点の19億8,000万ドルから増加した。増加の主な要因は、2026年3月に発行した転換社債から得た純収入5億8,540万ドルであり、営業費用がその一部を相殺した。 CTX310およびCTX611の開発 FDAは、重度の高トリグリセリド血症およびLDL-C高値の患者を対象に、CTX310を再生医療先進治療（RMAT）に指定した。この指定には、ファストトラック指定やブレークスルーセラピー指定と同様の利点があり、FDAとの早期協議や、優先審査および迅速承認の対象となる可能性が含まれる。CTX310はアンジオポエチン様タンパク質3を標的とし、第1相試験は引き続き進行中である。 同社によると、第1a相試験の持続性データでは、CTX310を1コース投与した後の低下が、1年間の追跡期間を通じて持続した。高トリグリセリド血症、高LDL-C、またはその両方を有する患者からなる混合集団では、最高用量で、ベースラインからの平均低下率はANGPTL3が79％、トリグリセリドが48％、LDL-Cが53％だった。CTX310の忍容性は良好で、治療に関連する重篤な有害事象は認められなかった。 同社によると、重度の高トリグリセリド血症を対象とした第1b相試験のデータは、2026年11月9日に開催される米国心臓協会学術集会で、最新研究を発表する口頭セッションにて報告される。難治性全身性強皮症を対象としたzugocabtagene geleucel（zugo-cel）の第1相試験データは、2026年11月8日の米国リウマチ学会年次総会（ACR Convergence）で発表される。 人工膝関節全置換術を受ける患者を対象に、凝固第XI因子を標的とする長時間作用型低分子干渉RNA（siRNA）治療薬CTX611の第2相試験が、登録を完了した。同社は2026年下半期に最新情報を発表する見込みだ。CRISPR Therapeuticsが世界での第3相開発を主導し、Sirius Therapeuticsが大中華圏での開発を統括する。 今回の発表では、CTX611の最新情報を公表する具体的な日付は示されていない。
Azenta、SynPlexityを買収し、ElegenのDNA技術をライセンス取得
Azenta, Inc. 2026年10月30日、Azentaは、GENEWIZ事業の次なる成長段階を推進するための戦略的投資を2件発表した。先進的な無細胞DNA製造技術を開発するElegen Corp.との独占ライセンス契約と、生物学研究向けのハイスループット遺伝子ライブラリーを提供する合成生物学企業SynPlexity Inc.の買収である。マサチューセッツ州バーリントンに本社を置く同社は、投資家向け広報資料での発表において、いずれの取引についても買収価格やその他の財務条件を明らかにしなかった。 ライセンス取得・買収した技術 Azentaによると、Elegenとのライセンス契約により、DNAの品質、納期、製造の拡張性の向上を目的とする無細胞DNA合成プラットフォームがGENEWIZの製品群に加わる。同社によれば、このプラットフォームには、抗体探索などの後続実験に向けた準備を簡素化する、配列検証済みのDNAコンストラクトとテンプレートが含まれる。また、コンパクトな製造ワークフローにより、必要に応じて需要に対応できるよう、顧客の近くに地域ごとの生産能力を追加できるという。Azentaの発表では、Elegenは独自の無細胞技術を活用し、農業、化学、ヘルスケア、製薬の各業界向けに、より長く高品質なDNAを短期間で製造すると説明されている。 自社ウェブサイトでElegenは、独自の無細胞DNA製造技術を用いてENFINIA DNAを製造し、長さ最大7 kbの製品を6～8営業日で出荷すると説明している。製品はNGS検証済みで、塩基あたりの精度は99.999％、塩基対エラー率は1:70,000であり、クローニングなしですぐに使用できる状態で届く。Elegenはまた、GEN IIを、特許取得済みの無細胞クローニング技術を用いた、指向性スプリットプール方式のマイクロ流体合成装置として紹介している。Elegenは、最高経営責任者のMatthew Hillによって創業された。 SynPlexityの買収により、Azentaはプール型遺伝子アセンブリー技術を獲得する。この技術により、1つのライブラリー内に数千種類の全長遺伝子バリアントを提供できる。Azentaによると、こうした機能は、生物学的設計の規模拡大に対応し、AIが生成した設計を含む多数の候補を研究者が効率的に構築・検証できるようにする。AzentaはSynPlexityを、機能スクリーニング、創薬、治療法、その他の用途に向けた大規模な多重化ライブラリーを中心に、製品とサービスを提供するDNAアセンブリー技術企業と説明している。 自社ウェブサイトでSynPlexityは、微小な液滴を使って大規模合成を可能にし、コストと材料を削減するDropSynthマイクロリアクター技術を紹介している。品質管理は社内で次世代シーケンシングを用いて行う。同サイトによると、ライブラリーの規模は500から25,000超のフラグメントまでで、最小ライブラリーサイズは500フラグメント、収量は400ナノグラム超、納期は14営業日未満。2026年2月時点のフラグメントあたりの推定価格は2.00～9.80米ドル。400塩基対のフラグメントは、500フラグメントのライブラリーでは1フラグメントあたり7.60米ドル、5,000フラグメントのライブラリーでは2.00米ドルとされている。また、700塩基対のフラグメントは、それぞれ9.80米ドルと2.80米ドルとされている。SynPlexityは、タンパク質工学、生物学的AIモデル、並列レポーターアッセイ、創薬、機能スクリーニングなどを用途として挙げている。 「今回の戦略的投資により、顧客に提供できる製品と機能が拡充し、GENEWIZの競争力が高まります。これは、当社の成長を加速させるうえで重要です」と、Azentaのマルチオミクス事業部門プレジデント、Trey Martinは述べた。Martinは、ライセンス取得・買収した技術をAzentaのグローバルなインフラと既存の遺伝子から抗体までを網羅する製品群と組み合わせることで、生物製剤の探索・開発に向けた差別化されたプラットフォームを構築できると述べた。 Azentaによると、GENEWIZは1999年にニュージャージー州で創業し、世界規模のシーケンシングおよび遺伝子合成事業を築いてきた。今回の投資により、この基盤を合成生物学、タンパク質工学、AIを活用した創薬など、成長率の高い分野へと広げる。 Martinは2026年4月にAzentaに加わった。同社は2026年4月6日付で、Martinをマルチオミクス事業部門のプレジデントに任命し、プレジデント兼最高経営責任者のJohn Marottaの直属とした。Azentaによると、この任命は、2025年12月の投資家向け説明会で示したマルチオミクス事業の長期計画の実行を加速し、グローバルな合成能力の拡大に引き続き注力することを目的としていた。マルチオミクス事業部門のプレジデントを退任したGinger Zhouは、2026年11月までアドバイザーとして同社を支援する。Martinは以前、Maravai Life Sciencesの最高経営責任者兼取締役を務め、それ以前にはDanaher Corporationでゲノム医薬品担当シニアバイスプレジデントを務め、 さらにIntegrated DNA Technologiesのプレジデントも務めた。IDTの2018年の買収を通じてDanaherに加わった。 マルチオミクス事業の財務状況 2026年度第3四半期決算報告書で、Azentaは、2026年6月30日までの期間におけるマルチオミクスの売上高が7,300万ドルとなり、前年同期比10％増だったと報告しました。オーガニック売上高は8％増で、主に次世代シーケンシングと遺伝子合成の売上高増加が寄与し、サンガーシーケンシングの売上高減少が一部相殺しました。継続事業の総売上高は1億6,100万ドルで、前年同期比12％増でした。同報告書の時点でAzentaは、2026年度通期の継続事業売上高を約6億1,300万～6億1,800万ドル、マルチオミクスのオーガニック売上高を約1％減から横ばいと見込んでいました。6月期末時点の現金、現金同等物、使途制限付き現金および有価証券は、合計5億2,900万ドルでした。 Azentaは、取引に関する追加情報を2026年度第4四半期決算説明会で提供すると述べました。2026年10月28日付の発表によると、同社は2026年9月30日までの期間を対象とする2026年度第4四半期および通期の業績を、2026年11月10日（火）の市場取引終了後に発表し、2026年11月11日（水）午前8時30分（米国東部時間）から電話会議とライブウェブキャストを開催します。録画は2026年11月12日から視聴できます。
BillionToOne、2026年第3四半期決算を11月4日に発表へ
BillionToOne, Inc. 同社は2026年10月14日、2026年9月30日に終了した第3四半期の決算を、2026年11月4日（水）の市場取引終了後に発表する予定だと明らかにした。分子診断企業である同社は、同日午後1時30分（太平洋時間）／午後4時30分（東部時間）に決算説明の電話会議を開催する。これは、カリフォルニア州メンローパーク発の同社の発表によると。 電話会議への参加を予定しているアナリストは、午後1時30分（太平洋時間）／午後4時30分（東部時間）の開始前に登録する必要がある。関心のある人は、BillionToOneの投資家向けウェブサイトにある「イベント」ページで、ライブ配信およびアーカイブ配信のウェブキャストを視聴できる。 NasdaqにティッカーシンボルBLLNで上場するBillionToOneは、誰もが利用できる高性能かつ高精度な検査の開発を使命とする次世代の分子診断企業だと自社を紹介している。同社によると、特許取得済みの分子カウントプラットフォーム「Quantitative Counting Templates（QCT）」は、単一分子レベルでDNA分子を正確に数えられる唯一のマルチプレックス技術だという。 2026年第2四半期決算 11月4日の決算発表は、BillionToOneが2026年8月5日に発表した第2四半期決算に続くものとなる。2026年6月30日に終了した四半期の総売上高は1億940万ドルで、2025年第2四半期の6,660万ドルから64%増加した。出生前検査の売上高は9,420万ドルで前年同期比55%増、がん検査の売上高は1,370万ドルで、前年同期の490万ドルから176%増となった。臨床試験支援およびその他のサービスによる売上高は150万ドルで、前年同期の80万ドルを上回った。 BillionToOneが2026年第2四半期に実施した検査は19万6,000件で、前年同期の14万5,000件から35%増加した。検体登録数は合計19万7,000件で、前年同期の14万8,000件から増加した。全体のASPは455ドルから21%上昇し、551ドルとなった。同社は、検査実施件数の増加と全体のASP上昇が総売上高の伸びにつながったとしている。 2026年第2四半期の売上総利益は7,710万ドルで、売上総利益率は70%となり、2025年第2四半期の65%から上昇した。同社によると、全体のASP上昇が利益率の改善をもたらした。一方、検査1件当たりの全体コストはわずかに増加した。がん検査製品と出生前検査製品のいずれも検査1件当たりのコストは改善したものの、検査1件当たりのコストが高いがん検査製品の成長がより速く、その改善分を相殺したためだという。営業費用合計は7,160万ドルで、前年同期の4,510万ドルから59%増加した。 営業利益は550万ドルで、前年同期の営業損失160万ドルから黒字に転じ、営業利益率は5%となった。純利益は810万ドル、希薄化後1株当たり利益は0.15ドルだった。2025年第2四半期は純損失20万ドル、希薄化後1株当たり損失0.02ドルだった。設備投資を営業キャッシュフローから差し引いたものと同社が定義するフリーキャッシュフローは510万ドル、調整後EBITDAは1,610万ドルだった。2026年6月30日時点の現金および現金同等物は5億4,860万ドル、長期債務は9,100万ドルだった。2026年上半期の売上高は2億1,780万ドルで、2025年上半期の1億2,550万ドルから74%増加した。 「第2四半期は、差別化された技術プラットフォーム、カテゴリーを定義する製品、そして規律ある事業運営によって、当社のビジネスモデルの持続力が示され、成長と収益性の向上が続きました」と、BillionToOneの共同創業者兼CEOであるDr. Oguzhan Atayは8月の発表で述べた。同氏はまた、「売上高は前年同期比64%増の年換算ランレート4億3,800万ドルに達しました。Unity Confirmの発売に加え、拡張版Fetal Risk ScreenとNorthstar Originの発売を控え、製品ロードマップも前進しています」と語った。 2026年の業績見通しと第3四半期の製品発売 8月5日の発表で、BillionToOneは2026年通期の総売上高見通しを4億5,000万～4億6,500万ドルと改めて示した。これは2025年通期比で48～52%の成長に相当する。また、大規模な投資を継続しながらも、現在と同程度の収益性を維持できるよう事業を運営していく見込みだと述べた。 同じ発表では、第3四半期に予定する2つの製品展開について詳述された。1つ目は、130遺伝子パネルを備えたUnity Fetal Risk Screenの拡張で、同社は提供中の単一遺伝子NIPTパネルとして最大規模と説明し、2026年8月17日に商用提供を開始するとした。2つ目は、Northstar Select検査に組織由来を判定する機能を追加したNorthstar Originの発売計画で、商用提供開始日は2026年9月1日に設定された。 2026年9月1日、BillionToOneはNorthstar Originの発売を発表した。Northstar Originは、原発不明がんまたはがんの診断が不確定な患者を対象に、循環血中遊離DNAから組織起源を直接予測する、医師の指示に基づくリキッドバイオプシーの追加検査である。これと併せて、Northstar Selectの包括的ゲノムプロファイリングパネルの対象遺伝子数を84から102に拡大した。同社によると、1,578人の患者を対象とした独立検証コホートでは、Northstar Originは症例の87%で組織起源を第1候補として正しく特定し、91%で上位3候補以内に正しく特定した。この結果は、同社が保有するデータに基づくという。また、教師あり分類器は、進行がん患者から採取され、過去に同社の臨床検査室に提出された血液検体6,025件を用いて開発された。同社は、対象となる腫瘍の種類を増やすためのモデル拡張と、臨床的有用性のさらなる評価を目的に、前向き研究を実施する計画だと述べた。 9月1日の発表によると、Northstar Select、Northstar Origin、Northstar Responseは、CLIA認証およびCAP認定を受けた検査室で実施される検査室開発検査であり、米国食品医薬品局による承認または認可を受けていない。同社は、Northstar Originは組織起源の病理学的判定を補完することを目的としており、それに取って代わるものではないと述べた。
Boston Robotic Lab、Ginkgoの誓約に基づき、NSF X-Labs向けに予定される
Ginkgo Bioworksが発表した 2026年10月8日（木曜日）、同社は、ボストンにある自律ラボへの現物提供アクセスを、National Science Foundation（NSF）のX-Labsプログラムに参加する研究チームに提供し、クラウドラボ時間とタンパク質検査サービスを10億5,000万ドル規模の10年にわたる連邦イニシアチブに寄付すると発表した。 同社の支援は、同じ日にホワイトハウス科学技術政策局長のMichael Kratsiosが、ワシントンD.C.で開催された「Science: A New Golden Age」サミットで発表された。同サミットは、連邦政府、産業、学界、慈善団体全体で60億ドル超の投資を含むイニシアチブを開始したと、White Houseのファクトシートによれば、産業・慈善部門から3億1,000万ドル超の資金提供を受けたX-Labsコンソーシアムが、連邦資金提供のX-Labsチームに先進的な科学機器と施設スペースを提供することを支援している。 クラウドラボ時間とタンパク質検査 この寄付により、NSF X-LabsチームはGinkgoの自律ラボでクラウドラボ時間を受け取り、研究者は遠隔でロボット実験室インフラにアクセスし、実験の設計・実行・解析が可能になる。Ginkgoはまた、チームにタンパク質検査サービスも提供し、同社によれば、研究者は人工知能モデルで生成された設計を含むタンパク質設計を迅速に発現・特性評価でき、独自のウェットラボ設備を構築する必要がないという。 同社によれば、ボストンラボはReconfigurable Automation Carts上で稼働しており、ロボットアーム、磁気浮上サンプルトランスポート、Catalystソフトウェアを組み合わせたモジュラー型ロボットで、24時間体制で多品種実験作業を実行する。研究者はGinkgo Cloud Labを通じて遠隔でラボにアクセスでき、70台以上の機器群（サンプル調整、液体ハンドリング、分析読み出し、保管、培養）を提供している。 この取り決めは、Ginkgoと同機関との既存の関係を拡大するものです。Ginkgoはすでに、プログラマブルクラウドラボラトリー・テストベッドプログラムを通じてNSFと協働しており、Caltech、メリーランド大学、ノースウェスタン大学のクラウドラボ拠点にReconfigurable Automation Cartsとソフトウェアを提供することが期待されています。 「自律ラボは米国政府が掲げるアメリカ科学の黄金時代ビジョンの重要な要素であり、我々の自律ラボをNSF X-Labsチームのために活用できることを誇りに思います」と、Ginkgoの共同創業者兼CEOであるJason Kellyは述べた。Kelly氏は、ロボットラボは中国との競争や米国科学の再現性と成果向上の鍵であり、X-Labsのようなプログラムは研究者がロボットラボにアクセスできたときにどれだけ迅速に動けるかを示すと付け加えた。 X-Labsコンソーシアムとプログラム構造 National Science Foundationの10月8日発表によると、NSF X-Labsコンソーシアムの最初の創設パートナーは3億ドル超のコミットメントを示し、チームにフロアスペース、機器アクセス、直接支援を提供する。創設パートナーは研究機関、先端計算センター、慈善団体、産業界で構成され、物理的空間、科学機器・インフラ、専門知識といったリソースを提供する。NSFはまた、産業界・慈善パートナーと共に、2026年7月に発表されたNSF Programmable Cloud Laboratories Networkに連動した資金機会を近々公開すると述べており、同プログラムは「Super Intelligence-Native Instruments」と呼ばれる分野に焦点を当て、今後5年間で最大7,500万ドルの投資を見込んでいる。 ホワイトハウスのファクトシートによれば、NSFとエネルギー省はそれぞれ、スーパーインテリジェンス対応の科学機器と自律ラボに対して1億ドル超の投資を発表した。これは、NSFが7月に発表したプログラマブルクラウドラボへの4億ドル投資に続くものだ。サミットは、Kratiosがドナルド・トランプ大統領のために執筆した「Science: A New…
Caribou Biosciences、CAR‑Tプログラムを中止し、戦略的レビューを開始
Caribou Biosciences 2026年10月6日に発表した同社は株主価値の最大化を目指し戦略的代替案を検討していること、そして、再発または難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫用のvispa‑celおよび再発または難治性多発性骨髄腫用のCB‑011という2つの同種CAR‑T細胞療法プログラムの開発を中止する計画であること、さらに、2026年第4四半期までに大部分が完了する見込みの大規模な人員削減を実施することを明らかにした。カリフォルニア州バークレーに拠点を置く臨床段階のCRISPRゲノム編集企業は、2026年6月30日時点で現金、現金同等物および売却可能証券として$113.8百万を保有していた。 同社の取締役会は2026年10月2日に評価プロセスの開始を承認し、2026年10月6日に米国証券取引委員会に提出されたForm 8‑Kに基づいている。取締役会は取引委員会を設置し、合併、買収、事業統合、または同社およびその資産を対象としたその他の戦略的取引を含む戦略的代替案の検討、評価、勧告を行う。Wedbush Securities Inc.は同社の専属財務アドバイザーとして契約された。Caribouはレビュー完了のタイムラインを設定しておらず、取締役会が方針を承認し、レビューが終了するか、開示が適切と判断されない限り、追加の更新を提供する意向はないと述べた。同社はこのプロセスが取引につながることを約束できないと表明した。 取締役会は、同種CAR‑T細胞療法に対する現在の資金調達環境を考慮して行動した。提出資料によれば、プログラムを責任を持って推進するために必要な資本確保がますます困難になっているという。Caribouの社長兼最高経営責任者であるRachel Haurwitz博士は「これは極めて困難な決断であり、特にvispa‑celとCB‑011が患者に利益をもたらす可能性があるという我々の信念を反映したものでは決してありません」と述べた。彼女は、vispa‑celは重要な試験開始準備が整っており、フェーズ3臨床試験設計についてはすでにFDAと合意に達していると語った。 リストラ費用と人員削減 Caribouは、総リストラ費用が約$15百万から$19百万になると見積もっており、その大部分は2026年第4四半期に計上される見込みであると8‑Kで述べている。予想される費用は主に、一時的な退職金支払い、継続的な医療保険カバー、および約$10百万から$11百万の関連費用、さらにvispa‑celのANTLERフェーズ1試験とCB‑011のCaMMouflageフェーズ1試験を終了させるための将来費用$5百万から$8百万を含む。会社は現時点で、施設リース、契約終了、資産減損に関連するその他の費用について誠実に見積もることができず、そのような判断が下された後、4営業日以内に8‑Kの修正を提出すると述べた。 人員削減は段階的に実施される見込みで、影響を受ける従業員の大多数は2026年第4四半期に退職する予定である。限られた数の従業員は、取引実行および事業整理活動を支援するために戦略プロセスの完了まで残ると見込まれる。Caribouはまた、該当する契約を終了し、さまざまな知的財産ライセンス契約を解決し、施設のサブリースまたはリース解約の方法を模索する意向である。以前にCaribouの試験的製品候補で治療を受けた患者を対象とした長期フォローアップ研究は継続中である。 別途、最高財務責任者であるSriram Ryaliの雇用は、同社が戦略的代替案に関する拘束力のある最終合意書を締結した日付に終了し、その終了は2025年1月2日付の雇用契約に基づく無理由解雇として扱われると、提出資料は述べている。 中止されたCAR‑Tプログラム Vispa‑cel（vispacabtagene regedleucel、旧称CB‑010）は、再発または難治性B細胞非ホジキンリンパ腫患者を対象に評価された同種抗CD19 CAR‑T細胞療法である。Caribouによれば、これはPD‑1ノックアウトを備えた臨床初の同種CAR‑T細胞療法で、早期のCAR‑T細胞疲労を抑制することでCAR‑T細胞活性を高めるゲノム編集戦略である。FDAは、B‑NHLに対してvispa‑celに再生医療高度治療（RMAT）、ファストトラック、孤児薬指定を付与した。 2026年6月に提示されたANTLERフェーズ1試験の長期フォローアップデータによれば、30歳未満のドナーから採取され、少なくとも2つのHLA遺伝子型が一致した最適化されたvispa‑cel細胞80百万個を単回投与した第2選択の大型B細胞リンパ腫患者27例は、全体反応率82％、完全奏効率67％、中央値無増悪生存期間が17.1か月であると同社の2026年第2四半期決算発表で報告された。Caribouは以前に、移植が不適格で自己CAR‑T細胞療法が利用困難または医療条件により対象外となるCD19陰性の第2選択LBCL患者約250名を対象としたランダム化対照試験であるANTLER‑3ピボタルフェーズ3試験について、FDAと合意に達していた。 CB-011 は、再発または難治性多発性骨髄腫に対して評価された、アロジナス抗BCMA CAR‑T 細胞療法であり、同社はこれを、B2M ノックアウトと B2M–HLA‑E‑ペプチド融合タンパク質の導入による免疫隠蔽戦略を組み合わせ、免疫介在性拒絶反応を抑制するよう設計された臨床初のアロジナス CAR‑T 細胞療法と説明しています。FDA は CB-011 に対し RMAT、Fast Track、Orphan Drug の指定を付与しました。CaMMouflage 第1相用量漸増データでは、リンパ除去後に拡大推奨用量である 4.5 億細胞で治療された BCMA 未経験患者 12…
Twist Bioscience、Lilly TuneLab向けに抗体データサービスを提供
Twist Bioscience Corporation 2026年9月16日、Lilly TuneLab（Eli Lilly and Company が創設した、協調型人工知能・機械学習による薬剤探索プラットフォーム）との契約を発表した。 . 本契約に基づき、サウスサンフランシスコ拠点の同社は、TuneLab向けに抗体特性データサービスを提供し、抗体開発可能性予測モデルであるAbLabにも対応します。 TuneLabは、参加企業がLillyの数十年にわたる独自研究データで訓練されたAI/ML薬剤探索モデルにアクセスできるようにすることで、バイオテクノロジーイノベーションの加速を目的に創設されました。参加企業は予測モデルを活用して候補分子の選別をより迅速に行うことができます。Twistとの契約により、ユーザーはTuneLabが推奨するTwistプロトコルを使用して、Twistから抗体サービスを注文し、ウェットラボデータを生成できるようになります。 「AIモデルの出力品質は、学習に使用されるデータの品質に依存する」と、Emily M. Leproust博士、CEO兼共同創業者であるTwist Bioscienceは述べた。Leproustは、Twistは規模とハイスループット能力を備えており、モデルの訓練に必要な一貫性と信頼性のある抗体特性データを生成できると語った。彼女は、TuneLabユーザーは好みのプロトコルと価格でデータを生成でき、ターゲットに対する抗体配列をより効率的に選択し、そのデータをTuneLabに戻してフェデレーテッド学習に貢献できると述べた。同社は、このアプローチが実験データとAI支援の探索を結びつけ、研究者が抗体医薬品の発見を加速できる可能性があると述べた。 Lilly TuneLabはLilly Catalyze360の一部であり、Lilly Ventures、Lilly Gateway Labs、Lilly ExploR&Dと共に、戦略的資本、ラボスペースと技術、研究開発能力へのアクセスを提供することでバイオテクノロジーイノベーションを支援しています。 TuneLabのフェデレーテッドラーニングモデル Eli Lilly and Companyは2025年9月9日にLilly TuneLabを開始した。Lillyは、プラットフォーム上の最初のAIモデルリリースには、10億米ドル以上のコストで取得した独自データが含まれていると見積もっており、TuneLabは数十万のユニーク分子から得られた実験データを含む、完全な薬物動態、安全性、前臨床データセットに支えられていると述べました。アクセスの見返りとして、選定されたバイオテックパートナーはトレーニングデータを提供し、Lillyはそれがエコシステム内の他者向けにプラットフォームの継続的な改善を促進すると述べました。 Lillyは、プラットフォームが第三者によってホストされ、フェデレーテッドラーニングというプライバシー保護アプローチを採用しており、バイオテック企業が自社やLillyの独自データを直接公開せずにLillyのAIモデルを利用できると述べました。「Lilly TuneLabは、日々Lillyの科学者が使用しているAI機能の一部に小規模企業もアクセスできるようにするための平等化ツールとして作られました」と、Lillyの最高科学責任者でありLilly Research LaboratoriesおよびLilly Immunologyの社長であるDaniel Skovronsky医師、Ph.D.は語った。Lilly Catalyze360のグループ副社長兼責任者であるNisha Nanda博士は、多くの小規模バイオテックは効果的なモデルを訓練するために必要な大規模で高品質なデータへのアクセスが不足していると述べました。 公式TuneLabサイトによると、プラットフォームの独自の基礎AI/MLモデルは、20年以上にわたり収集された500,000件以上の前臨床データポイント（in vivoおよびin vitroの薬物動態・毒性データを含む）で訓練されており、小分子および抗体ベースの治療薬に広く適用可能です。同サイトは、TuneLabがサードパーティのソフトウェア企業Rhino…
Novo Nordisk、Ginkgoの自律ラボを新Waltham R&D拠点向けに購入
Ginkgo Bioworks 2026年9月15日に発表、同社がマサチューセッツ州ウォルサムにあるNovo Nordiskの新米国研究開発拠点で、同社のReconfigurable Automation Cart（RAC）アーキテクチャを搭載した自律ラボを構築するために選定されたことを示した。Novo Nordiskはその自律ラボを購入し、同契約によりGinkgoは米国R&D向け社内ラボを支える自動化ツールとソフトウェアの提供者となる。 この契約は、Novo Nordiskがすでに外部R&DパートナーとしてGinkgoと協働していた関係を拡大するものです。Ginkgoはこの購入を、ライフサイエンス全体で手作業の実験台やウォークアップ自動化から自律ラボへと進む広範な転換のさらなる兆候と位置付けました。発表では、ラボの財務条件や納期は明らかにされていません。 “NovoはAIとロボティクスを医薬品R&Dに導入することで業界をリードし続けており、自律ラボへの投資を行っています” とGinkgo Bioworksの共同創業者兼CEOであるJason Kellyは述べました。”私たちはNovoの科学者の手に直接ロボティクスを提供できることを誇りに思います” RACハードウェアとCatalystソフトウェア Ginkgoの自律ラボシステムは、RACシステムの柔軟なロボットハードウェアと、同社のCatalyst統合ソフトウェアを組み合わせています。Ginkgoによれば、この組み合わせは実験台の柔軟性を失うことなく、オートメーションの速度、規模、再現性を提供するとされています。さらに、このシステムはプロトコルを作成したり共同研究者として機能するAIエージェントと接続でき、実験プロセスにAIを直接組み込むことが可能です。 RACは8年以上にわたり、Ginkgoの事業全体および2022年にGinkgoがZymergenを買収する前のZymergenにおいて、活発に使用され継続的に開発されてきました。これはGinkgoの自動化製品ドキュメントによるとされています。同社は、モジュラーアプローチにより顧客は任意の機器を任意の数・順序で組み合わせられ、再設計不要で、システム拡張は最短で1か月、新規構築は3〜4か月で納品できると述べています。 Ginkgoは自動化ソフトウェアがウェブベースであるため、科学者はどこからでもプロトコルを起動でき、大企業のITおよび情報セキュリティ要件に準拠できると述べています。新規機器に対しては、同社の文書化されたプロセスに統合キット、ハードウェア設計・テスト、ソフトウェアドライバ開発が含まれ、通常は自社施設で同一機器を用いたテストを実施した後、FATおよびSATを経て顧客に展開します。新規機器の統合は導入スケジュールに数か月を追加することが一般的です。また、RACは通常1年以上の精度を維持し、再教育が不要であり、新たなRACを追加しても既存のティーチポイントに影響を与えないとしています。 複数年にわたるR&D関係 Walthamの契約は、2022年6月7日に、両社が複数年にわたる協業を発表し、医薬品向け新規発現宿主を創出することを目的としたパートナーシップが開始されたことに端を発します。そのパートナーシップの条件に基づき、Ginkgoは前払いのR&D費用を受け取り、協業が進展するにつれてマイルストーン支払いを受け取る資格がありました。 2023年7月11日、両社はパイロットフェーズの完了を発表し、第一のマイルストーンを達成しました。このマイルストーンには、微生物発現システムの大幅な改変とテストが含まれ、改変が主要な性能指標に与える影響を理解することが目的でした。その後、パートナーは開発フェーズに移行し、より効果的な製造プロセスに向けて取り組みました。Novo Nordiskのグローバル研究技術部上級副社長であるBrian Vandahlは、当時このマイルストーンによりNovo Nordiskはプロジェクトの次フェーズへ進む自信を得たと述べました。 2024年4月10日、両社は提携を拡大し、当初5年での実施を想定した枠組み契約の下で行われました。パートナーは、糖尿病や肥満治療薬を含む重篤な慢性疾患向けNovo Nordiskの医薬品製造を改善することを目指し、いくつかの初期パイプラインプロジェクト、さらなる技術探索、ポートフォリオ全体にわたるスケーラブルな製造ソリューションのエンジニアリングで協力する計画です。Novo Nordisk執行副社長兼最高科学責任者のMarcus Schindlerは、今回の合意により「Novo NordiskはGinkgoとより多くのプロジェクトを、より迅速かつ機敏に開始できるようになる」と述べました。 Waltham拠点は、リース2023年12月15日にAlexandria Real Estate Equitiesが発表 にさかのぼります。 : Novo Nordiskは、165,940 RSFの全棟リースを60 Sylvan Roadで長期的に締結し、Greater BostonのAlexandria…
FDA、CRISPR治療薬Lonvo‑ZのIntellia BLAに優先審査を付与
Intellia Therapeutics 2026年9月8日、Intellia Therapeuticsは、米国食品医薬品局が遺伝性血管性浮腫に対するlonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）の生物学的製剤許可申請（BLA）を受理し、優先審査を付与したこと、そしてPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく目標行動日を2027年3月10日と設定したことを発表した。また、FDAは同社（マサチューセッツ州ケンブリッジ拠点）に対し、現時点で本申請について諮問委員会を開催する計画はないと伝えた、と会社の発表による。 承認されれば、lonvo‑zは世界初の体内CRISPRベース治療薬となり、HAEに対する唯一の一回投与治療になると同社は述べた。この候補薬は、以前はNTLA-2002として知られ、外来で投与される単回投与によりカリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活化し、カリクレインを永久的に低下させるよう設計されている。 申請裏付けの第3相データ BLAは、Intelliaのグローバル第3相HAELO臨床試験から得られた肯定的なデータに裏付けられており、同試験は9か月で80名の患者を全員登録した。研究は、16歳以上の第1型または第2型HAE患者の成人および思春期患者に対し、50ミリグラムの単回投与lonvo‑zの有効性と安全性を評価するよう設計された。 同社によると、HAELOは主要エンドポイントとすべての重要な二次エンドポイントを達成し、5週目から28週目までの有効性評価期間において、プラセボと比較してlonvo‑zの平均月間発作数が87％減少（p<0.0001）したことを示した。さらに、lonvo‑z群の患者の62％が6か月間の評価期間中に完全に発作がなく、HAE治療も不要であったのに対し、プラセボ群では11％のみが同様の状態であった（p<0.0001）。2026年2月10日のデータカットオフ時点で、ベースラインまたは第28週以降のクロスオーバーでlonvo‑zを投与されたすべての患者は、長期予防療法から解放されたままであるとIntelliaは報告した。 同社は、データカットオフ時点でlonvo‑zの安全性と忍容性に好ましいデータが観察されたと述べた。主要観察期間（第28週までの投与）において、lonvo‑z群でプラセボ群よりも頻度が高かった最も一般的な治療関連有害事象は、輸液関連反応、頭痛、倦怠感、背部痛、上気道感染であった。報告されたすべての治療関連有害事象は軽度または中等度で、lonvo‑z群で重篤な有害事象は観察されなかった。 「本日は、私たちが支援する患者にとって重要な節目であり、体内遺伝子編集分野におけるIntelliaの先駆的な取り組みでもあります」とJohn Leonard医師、Intellia社長兼最高経営責任者は述べた。「説得力のある第3相データに裏付けられ、lonvo‑zはHAEの治療方法を根本的に変える可能性があると考えており、世界初の承認された体内CRISPRベース治療薬になる可能性に胸が高鳴ります。FDAの優先審査が進行中であることから、我々のチームは新たな選択肢を待つ患者にこの一回投与治療を提供する準備が整っています。」 Joshua Jacobs医師（Allergy and Asthma Clinical Research, Inc. 医療ディレクター、HAELO試験の研究者）は付け加えた：「HAEは予測不可能な疾患で、深刻な障害を引き起こし、致命的な発作のリスクを患者に与える可能性があります。本日の発表は、慢性疾患に苦しむ患者に対し、一回投与治療オプションを提供できる可能性に一歩近づいたことを示すもので、非常に期待できるものです。」 規制経路と指定 2026年9月8日の受理は、Intelliaが2026年4月27日に発表したlonvo‑zのBLAのローリング提出を開始したことに続くものである。ローリング提出は、FDAがHAE治療用にlonvo‑zに付与した再生医療高度療法（RMAT）指定の下で行われ、この枠組みによりIntelliaはBLAの一部を継続的に提出でき、FDAの審査を迅速化する機会を得た。Intelliaはまた、FDAの化学・製造・管理（CMC）開発・準備パイロットプログラムにも参加しており、スポンサーがCMC製品開発戦略や目標をFDAの審査担当者と議論し質問に対応できるようにし、コミュニケーションの強化により応募提出を支えるCMC活動の完了と患者への早期アクセスを促進することを目的としている。 同社によれば、lonvo‑zは5つの規制指定を受けている。米FDAからのオーファンドラッグ指定とRMAT指定、英国医薬品医療製品規制機関（MHRA）からのイノベーションパスポート、欧州医薬品庁（EMA）からのプライオリティーメディシン（PRIME）指定、そして欧州委員会からのオーファンドラッグ指定である。この治療薬はノーベル賞受賞のCRISPR/Cas9技術に基づいている。 HAEは希少な遺伝性疾患で、体内の様々な臓器や組織で重度かつ再発性・予測不可能な炎症性発作が起こり、痛みや機能障害、生命を脅かすことがある。罹患率は約5万人に1人と推定されている。現在の治療オプションは、長期・短期予防などの予防的および必要時治療を含み、これらは多くの場合、週2回程度の静脈内または皮下投与、あるいは毎日の経口投与といった生涯にわたる慢性的な投与が必要で、疾患制御のために経路抑制を維持するが、慢性投与でも突破的な発作が起こり得る。カリクレイン阻害は、HAE発作の予防的治療として臨床的に検証された戦略である。 Intelliaは2026年4月27日の提出発表において、BLAが受理・承認されれば、2027年上半期にlonvo‑zを商業的に発売する計画であると述べた。
Intellia Therapeutics、最大4億ドルの非希薄化 OrbiMed タームローンを獲得
Intellia Therapeutics は、2026年9月4日に医療投資会社 OrbiMed と非希薄化のシニア担保付きタームローン施設を締結したと、遺伝子編集企業が発表しました。この施設は最大4億ドルを提供し、7,500万ドルが即時に資金提供され、残りの3億2,500万ドルはマイルストーンに連動して支払われます。 マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置く同社は、この取引が財務および運用の柔軟性を高め、いくつかの重要なマイルストーンに向けて前進する上で役立つと説明しました。その中には、遺伝性血管浮腫（HAE）患者向けの単回投与治療薬として、lonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）の米国での承認取得と商業化開始が計画されています。 本契約の下、最初のタームローンとして7,500万ドルがクロージング時に資金提供されました。Intellia の選択により、最大2億2,500万ドルに相当する5つの追加トランシェを引き出すことができ、主に lonvo‑z に関連する特定のマイルストーンの達成が条件となります。さらに、契約期間の5年間にわたり、当事者間の相互合意に基づき1億ドルが利用可能です。 「Lonvo‑z は HAE 患者の治療パラダイムを変革し、当社の将来の資本ニーズにも大きく貢献する可能性があります」と Intellia の最高財務責任者 Edward Dulac は述べました。「この非希薄化資金調達により、HAE における lonvo‑z の成功裏の上市をより自由に実行でき、トランスサイレチンアミロイドーシスにおける複数の重要マイルストーンを通じて nexiguran ziclumeran を前進させ、初期パイプライン開発による価値創出が可能になります。」 「OrbiMed は、in vivo 遺伝子編集革命の著名なリーダーである Intellia Therapeutics と提携できることを誇りに思います」と OrbiMed のジェネラルパートナー Matthew Rizzo は述べました。「チームが数多くのエキサイティングで変革的なマイルストーンに近づくのを支援できることを楽しみにしています。」 TD Cowen…
