注目すべきジェニファー・ダウドナ企業トップ (10月 2026)

CRISPR革命

バイオテクノロジーはしばしば、運、天才、そして努力の組み合わせによって革命が起こります。新しい技術は、バイオテクノロジーの製造、研究、医療に全く新しい地平を切り開くことができます。

2012年に、ジェニファー・ダウドナ（エマニュエル・シャルパンティエと共に）がCRISPR-Cas9を発見し、ゲノム編集におけるその可能性を提唱したことが、そのような革命の一例です。 二人は2020年にその業績でノーベル化学賞を受賞しました.

それ以来、CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）はバイオテクノロジー界で大流行しており、多くの企業がCRISPR遺伝子編集を用いて不治の病を解決したり、植物、微生物、動物から全く新しい能力を創り出すことを目指しています。

So, when it comes to CRISPR, we might want to pay special attention to the woman with whom it all started.

ジェニファー・ダウドナ

ジェニファー・ダウドナは米国の分子生物学者で、バークレー大学で勤務しており、キャリアの初期はRNAに焦点を当てていました。

ダウドナの共同発見者であるエマニュエル・シャルパンティエは、2013年にCRISPR Therapeutics (CRSP ) を立ち上げ、CRISPRの発見を収益化しようとする会社を設立しました。CRISPR Therapeuticsに関する詳細は、当社の専用記事でBeam Therapeuticsと比較 (BEAM ) およびEditas Medicineと比較をご覧ください。

ダウドナはさまざまな企業で活動の幅を広げました（以下参照）。

詳しく知りたい方は、Britannicaでのダウドナ氏の長い伝記またはスティーブ・ジョブズの伝記作者による彼女の伝記をご覧ください。

ダウドナの企業と研究機関

ダウドナは以下の共同創設者の一人です:

• Editas Medicine (EDIT )
• Mammoth Biosciences
• Scribe Therapeutics
• Caribou Biosciences (CRBU )

ジェニファー・ダウドナは2014年にInnovative Genomics Institute（IGI）も設立し、カリフォルニア州の複数大学の研究者を結集させました。

彼女はまた、Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology とバークレーのDoudnaラボでも活動しており、Center for Genomic Editing and Recording（CGER）を管理しています。

最後に、ダウドナは投資会社Sixth Streetの顧問役や、鼻腔内予防呼吸器ウイルスを開発するInvisiShieldでも顧問を務めています。

1. Editas Medicine

EDIT 価格チャート

Editasは当初Cas9での作業を開始しましたが、現在は独自に設計したCas12のバージョンであるAsCas12aに注力しています。Editasの戦略は、設計されたAsCas12a CRISPRシステムに依存しています。

専用の記事で、Cas-12aのユニークな能力について取り上げました。簡潔にまとめると：

• Cas9で解決が難しい問題も、Cas12aでは実現可能になる可能性があります
• Cas9に比べて遺伝子編集が成功する確率が高くなります
• Cas12aでは同時に複数の遺伝子を改変できます

Editasの主な焦点は血液疾患で、腫瘍学やその他の病理も対象としています。

当社の対応記事で、同社の歴史、パイプライン、財務情報の詳細をご覧いただけます

2. Mammoth Biosciences

Mammothは上場しておらず、2021年に1億9500万ドルを調達し、評価額は10億ドルを超えました。

2018年にステルスモードを解除し、CRISPR技術を活用して、病院や自宅でも20分で結果が得られる使いやすいキットとスマートフォンアプリの開発を目指しています。

同社はまた、Cas13、Cas14、CasZ、CasY、CasPhiなどの新しいCRISPRシステムの発見にも取り組んでいます。ある程度、MammothのビジネスモデルはCRISPRシステムに関する特許を開発し、将来的に治療用または産業用としてライセンス供与することに基づくようです。

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) は上場しておらず、2018年に設立されました。新しいSCRIPRシステムのエンジニアリングに注力しており、2021年に1億ドルを調達しました。

同社はCas9よりも小さいタンパク質であるCas-Xに依存しており、生細胞内での機能がより期待できます。進捗については比較的控えめで、治療領域や技術的成果の一般的なリストのみが公表されています。

出典: Scribe Therapeutics

公の目には見えませんが、最近の多数のパートナーシップから見て、同社は大きく前進しています。Biogenと提携し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するCasXの研究を行うことで、総額4億ドルの可能性があります。また、サノフィと10億ドル規模のライセンス契約を結び、がん治療用の新規ナチュラルキラー（NK）細胞療法を開発します。

4. Caribou Biosciences

CRBU 価格チャート

同社はバークレーが保有するCRISPR特許を商業化・ライセンス提供するために設立されました。そのライセンス先はノバルティスやコルテバなど大手企業を含む、非常に印象的です。

出典: Caribou Biosciences

同社はまた、AbbVie (ABBV ) とがん細胞療法（CAR-T）および独自のがん療法（CAR-NK）で提携しています。

Editasと同様に、Cas12技術であるchRDNAに取り組んでおり、「高い特異性と第一世代CRISPR-Casより低いオフターゲット編集率を持つマルチプレックス遺伝子挿入」を実現します。

同社は2023年4月時点で3億1700万ドルの現金を保有しており、2025年までの資金繰りを確保できると見込んでいます。その時点で追加資金調達が必要になる可能性もありますが、パートナーシップやライセンス料から十分な収入を得て、自己資金での運営が可能になるかもしれません。

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

IGIは2023年4月に、研究イニシアチブ「CRISPRでマイクロバイオームを工学的に改変し、気候と健康を向上させる」のために7000万ドルの助成金を受け取りました。

これは、マーク・ザッカーバーグとプリシラ・チャン財団からの1100万ドルの助成金に続くもので、“革命的な遺伝子編集ツールを植物に利用し、炭素貯蔵能力を高める新プログラム”を支援するものです。

研究所は他にも複数のイニシアチブに取り組んでいます。例として：

• マイクロバイオームの遺伝子編集。 (当社の専用記事でマイクロバイオーム企業について詳しく読む)
• イネの乾燥耐性向上。
• RNAバクテリオファージの理解と抗生物質代替の可能性。（当社の専用記事でバクテリオファージ企業について詳しく読む）
• 光合成の改善。
• RNAi法とは異なる、RNAを標的とする新しい手法
• 病原体拡散蚊の遺伝子制御。

出典: Innovative Genomics Institute

これらすべてのイニシアチブは、CRISPR技術が世界にもたらす変革の規模を示しています。これは医療だけでなく、農業や炭素捕獲など、バイオテクノロジーが関わるすべての領域に影響します。

最終的な考察

総じて、ジェニファー・ダウドナは依然としてCRISPR科学の最前線に立ち続けており、民間・公的企業、研究機関、ラボを含むエコシステム全体の基盤を一人で支えているようです。

したがって、投資家として、CRISPR技術の次なるステップへの洞察を得ることができ、これは「CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing」でも取り上げました。

(SNW.DE ) (SNY )