バイオテクノロジー
ジェニファー・ダウドナ関連企業と研究機関：2023年5月の概観
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CRISPR革命
この記事は、2023年5月時点でのジェニファー・ダウドナ関連企業と研究機関の概観です。資金調達、研究計画、見通しは当時の状況を示します。バイオテクノロジーの新技術は、製造、研究、医療に新たな可能性を開きます。
2012年、ジェニファー・ダウドナ、エマニュエル・シャルパンティエらは、CRISPR-Cas9を特定のDNA配列を切断するようにプログラムする方法を示しました。これはゲノム編集の重要な基盤となりました。 二人は2020年にその業績でノーベル化学賞を受賞しました。
それ以来、CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）はバイオテクノロジー界で大流行しており、多くの企業がCRISPR遺伝子編集を用いて不治の病を解決したり、植物、微生物、動物から全く新しい能力を創り出すことを目指しています。
ダウドナはこの発展で重要な役割を果たしましたが、その成果は多くの研究者の貢献にも支えられています。
ジェニファー・ダウドナ
ジェニファー・ダウドナは、米国カリフォルニア大学バークレー校の分子生物学者です。初期の研究ではRNAを専門としていました。
エマニュエル・シャルパンティエは、2013年にCRISPR Therapeutics (CRSP )を共同設立しました。同社については、Beam Therapeutics (BEAM )やEditas Medicineの記事で比較しています。
ダウドナはさまざまな企業で活動の幅を広げました（以下参照）。
詳しく知りたい方は、Britannicaでのダウドナ氏の長い伝記またはスティーブ・ジョブズの伝記作者による彼女の伝記をご覧ください。
ダウドナの企業と研究機関
ダウドナは以下の共同創設者の一人です:
Innovative Genomics Institute（IGI）は2014年の初期資金提供を経て、2015年に正式発足しました。ダウドナが設立に関わり、カリフォルニア大学バークレー校、サンフランシスコ校などの研究者が連携しています。
彼女はまた、Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology とバークレーのDoudnaラボでも活動しており、Center for Genomic Editing and Recording（CGER）を管理しています。
ダウドナは投資会社Sixth Streetの顧問も務めています。また、呼吸器ウイルス感染を防ぐための鼻腔内製剤を開発するInvisiShieldにも助言しています。
1. Editas Medicine
EDIT 価格チャート
EDIT 価格チャート
2023年当時、Editasは初期のCas9研究から、自社で改変したCas12aの一種であるAsCas12aを重視する戦略へ移行していました。
Cas12aを扱った記事でも紹介したように、その性質には次の点があります。
- Cas9とは異なる配列を標的にでき、編集可能な範囲を広げられます。
- 特定の標的や実験条件では効率を高められますが、Cas9より常に優れているわけではありません。
- 複数の遺伝子を同時に編集する用途に適しています。多重編集はCas9でも可能です。
当時の重点分野は血液疾患などでした。2023年1月には、EDIT-202を含むiNK細胞研究プログラムをShoreline Biosciencesに譲渡する契約を発表しています。以下のパイプライン画像は当時の状況を示します。
当社の対応記事で、同社の歴史、パイプライン、財務情報の詳細をご覧いただけます
2. Mammoth Biosciences
Mammothは当時非上場企業でした。2021年には1億9500万ドルの資金調達を発表し、評価額は10億ドルを超えました。この総額には1億5000万ドルのシリーズDと、2020年末に完了した4500万ドルのシリーズCが含まれます。
同社は2018年に事業を公表しました。CRISPRを利用し、病院や家庭で使える検査キットとスマートフォンアプリで約20分の判定を目指す構想を示しました。これは開発目標であり、あらゆる検査で実用化済みという意味ではありません。
同社はCas12、Cas13、Cas14、CasPhiなどのCRISPRシステムを利用し、診断や治療への応用を研究しています。独自技術の開発に加え、提携によって治療プログラムを進める事業です。
3. Scribe Therapeutics
Scribe Therapeutics (SCTX )は2023年当時、非上場企業として独自のCRISPRシステムの開発に取り組んでいました。2021年3月には1億ドルのシリーズBを発表しました。現在の株価表示は2026年のNasdaq上場後のもので、この歴史的記述とは時点が異なります。
同社はCas9より小さいCasXを改変しています。小型であることは細胞への送達に役立ちますが、それだけで細胞内での有効性が高いと断定はできません。当時は研究対象となる疾患や技術の概要を公表していました。
出典: Scribe Therapeutics
2020年のBiogenとの提携はALS向けの研究と、別の神経疾患標的を追加する選択権を含んでいました。条件は1500万ドルの契約一時金、4億ドル超の条件付きマイルストーン、ロイヤルティーで、2022年には追加標的の選択権が行使されました。2022年9月のSanofi (SNY ) (SNW.DE )とのNK細胞療法開発提携は、2500万ドルの一時金、10億ドル超の条件付きマイルストーン、ロイヤルティーを含みます。総額がすべて支払い済みだったわけではありません。
4. Caribou Biosciences
CRBU 価格チャート
CRBU 価格チャート
同社はバークレーが保有するCRISPR特許を商業化・ライセンス提供するために設立されました。そのライセンス先はノバルティスやコルテバなど大手企業を含む、非常に印象的です。
同社はまた、AbbVie (ABBV )とのCAR-T細胞療法の提携を2021年に発表しました。この提携は後に2023年に終了しました。当時は独自のCAR-T・CAR-NK研究も進めていました。
chRDNAはRNAとDNAを組み合わせたガイドを用いる技術で、Cas9にもCas12aにも利用できます。Cas12そのものの別名ではありません。同社は特異性を高め、標的外の編集を抑えながら複数遺伝子を挿入する方法を研究していました。
2022年12月31日時点の現金、現金同等物、有価証券は合計3億1700万ドルでした。2023年3月の発表では、これで2025年中まで事業資金を賄えると予測していました。これは当時の見通しで、黒字化や追加調達が不要になることを保証するものではありません。
5. Innovative Genomics Institute (IGI)
2023年4月、ダウドナとジル・バンフィールドが率いる、CRISPRによるマイクロバイオーム改変で気候と健康に取り組む計画に、TEDのAudacious Projectを通じた寄付者から7000万ドルの支援が発表されました。
それ以前の2022年6月には、Chan Zuckerberg Initiativeが1100万ドルの支援を約束していました。遺伝子編集によって植物と土壌微生物の炭素吸収・貯留を高める方法を研究する計画です。
研究所は他にも複数のイニシアチブに取り組んでいます。例として：
- マイクロバイオームの遺伝子編集。詳しくは、マイクロバイオーム企業に関する記事をご覧ください。
- イネの乾燥耐性向上。
- 抗生物質耐性菌に対応する新しい方法を目指した、RNAバクテリオファージとそのタンパク質の研究。詳しくは、バクテリオファージ企業に関する記事をご覧ください。
- 光合成の改善。
- RNA干渉とは異なるCRISPR-Csmによる標的RNAの分解
- 病原体を媒介する蚊を制御する遺伝的技術。
これらは医療、農業、気候対策におけるゲノム技術の応用の広がりを示しています。それぞれ異なる開発段階にあり、すべてが実用化された製品というわけではありません。
最終的な考察
ダウドナはCRISPR研究と、企業、研究機関、研究室を結ぶネットワークの形成に重要な役割を果たしました。その発展は、多くの研究者、起業家、協力者の貢献にも支えられています。
この歴史的概観は、CRISPR技術の発展を理解する手がかりとなります。他の応用については「人の健康を超えるCRISPR：遺伝子編集の新たな投資分野」でも取り上げました。
