ノーベル賞

ノーベル賞の成果への投資 – 正確な遺伝子工学のためのCRISPR

公開日 2024年7月16日

更新日 2026年7月31日

著者

Jonathan Schramm

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ノーベル賞は科学界で最も権威のある賞です。アルフレッド・ノーベル氏の遺言に基づき、前年に「人類に最大の利益をもたらした」人物に対し、物理学、化学、生理学・医学、文学、平和の分野で授与されます。第6の賞は後にスウェーデン中央銀行によって経済学賞として創設されました。

受賞者の選定は複数のスウェーデン学術機関が担当しています。

遺産への懸念

アルフレッド・ノーベルがノーベル賞を創設しようと決めたのは、フランスの新聞が彼の死去を誤って報じ、彼の死亡記事の見出しが「死の商人が死んだ」となったことがきっかけです。その記事は、ノーベルが発明した煙の出ない爆薬、特にダイナマイトに対して激しく非難しました。

彼の発明は近代戦争の形を大きく変え、ノーベルは大規模な鉄鋼工場を買収して主要な兵器メーカーへと転換しました。化学者・技術者・発明家としてのキャリアを持つノーベルは、戦争や他者の死によって富を得た人物としての遺産を残したくなかったのです。

ノーベル賞

現在、ノーベルの財産は基金として運用され、ノーベル財団や金メダル、ディプロマ、受賞者へ支払われる1100万スウェーク（約100万米ドル）を賄うための収入を生み出しています。

Source: Britannica

ノーベル賞の賞金はしばしば複数の受賞者に分配されます。特に科学分野では、画期的な発見に2人または3人の研究者が共同で貢献することが一般的です。

長年にわたり、ノーベル賞はTHE科学賞として、理論的発見と実用的発見のバランスを取ろうとしてきました。放射能（マリー・キュリーとピエール・キュリー）、抗生物質（フレミング）、X線（レントゲン）、PCR（カリック）、太陽のエネルギー源（核融合）、電子の電荷（ミリカン）、原子構造（ボーア）、超流動性（ロバートソン）など、現代社会の基盤を築いた業績が表彰されています。

CRISPR – 遺伝子工学の革命

遺伝子工学の難しさ

1993年のノーベル賞でPCRが表彰されて以来、科学者や医師は人間・動物・植物のゲノムを自由に編集できることを夢見てきました。しかし、実際には非常に困難で、初期の手法は十分に機能しませんでした。

単に遺伝子を特定したり、試験管内で正しい配列を作製したりするだけでは不十分です。その遺伝子を生細胞に導入し、ゲノムに統合しなければなりません。

たとえば「新しい品種の植物」を作るだけであれば、失敗率が高くてもランダムな挿入が許容されることがあります。処理された細胞の99.9％が死滅または遺伝子を正しく発現しなくても、0.1％が目的の結果を示せば、増殖させて農家に販売できます。

しかし、このような手法は人間への治療には全く不適切であり、植物や動物への応用でもその粗さが批判されました。

新たなパラダイム

2012年にジェニファー・ダウドナとエマニュエル・シャルパンティエがCRISPR‑Cas9というタンパク質を発見したことで状況は一変しました。二人は2020年に化学賞を受賞しています。発見からノーベル賞までわずか8年という短期間で、すぐに生物学分野のゲームチェンジャーと認識されました。

CRISPRシステムは、特定のゲノム領域を「編集」できるようにします。目的の配列でその部位を置換したり、既存の遺伝子を阻害したり、特定の配列を削除したり、正しい配列を挿入したりできます。

いずれの場合も、編集はゲノムの特定セクションだけで、完全に予測可能に行われます。無秩序な遺伝子挿入はがんリスクなど重大な問題と関連付けられているため、これは重要です。

Source: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

さらに重要なのは、標的細胞に対する毒性が従来の手法に比べて桁違いに低く抑えられる点です。

さらに多くのCRISPR

その圧倒的な可能性から、CRISPRはバイオテック全体のR&Dの中心となりました。Cas12、Cas12a、Cas13、Cas5、Cas8、Csx10など、さまざまな新しいCRISPRシステムが次々に発見されています。

現在、人間医療の研究は主にCas9とCas12に集中しています。

技術的に詳しい方は、この学術論文とこの記事、さらに当サイトのCRISPR‑Cas12a解説をご参照ください。

AI CRISPR

現代生物学ではデータ過多が深刻な問題です。何十億ものアミノ酸配列、数千種の細菌が含まれるマイクロバイオームマップ、原子レベルの構造変化が機能に影響を与えるといった、解析すべきデータは膨大です。

幸い、AIの台頭により研究者はこのデータ洪水を処理できるようになり、CRISPRも例外ではありません。さらに、OpenCRISPR‑1などのオープンソースリソースが登場しています。これらのAIシステムは、自然界に存在しない多様なCRISPR様タンパク質や「Cas9様エフェクタタンパク質用のsgRNA配列」を生成できます。

実際に新しいCRISPR様タンパク質とRNA配列を実験したところ、生成された遺伝子エディタはSpCas9と同等、あるいはそれ以上の活性と特異性を示しました。

CRISPR は奇跡的な治療法

遺伝性疾患

CRISPRの最も明白な応用は遺伝性疾患の治療です。遺伝性疾患は致命的または重度の障害をもたらし、米国では10人に1人が7,000以上の希少疾患のいずれかに罹っています。そのうち半数は子どもです。

希少疾患は遺伝的要因が72％を占めるため、薬剤で刺激・活性化できない完全に欠損した生物学的機能を持つことが多く、治療が極めて困難です。単一遺伝子の欠陥や過剰コピー、欠失などが原因で、細胞内レベルでの欠損が治療の標的部位への到達を阻むことが多いです。

これらの疾患それぞれに対し、欠損したゲノム領域を特異的に標的とし、修復するカスタムCRISPRシステムが構想可能です。

最初の成功例

最初に実証されたCRISPR応用は、2023年に米国食品医薬品局（FDA）が鎌状赤血球症（SCD）治療を承認したことです。この成果はCRISPR Therapeuticsが達成し、共同発見者であるエマニュエル・シャルパンティエが創業した企業です。

(詳細は 「SCDに取り組む全企業」記事をご覧ください)

このSCD治療はその後、別の血液遺伝疾患であるベータサラセミアの治療にも承認が拡大されました。

さらなる治療例

近い将来、CRISPRは失明の一部形態を治す可能性があります。この研究はEditas Medicine (EDIT ) が支援しており、同社はCRISPR共同発見者のジェニファー・ダウドナが創業しました。

「試験参加者の一人は、携帯電話を紛失した後に見つけられたことや、コーヒーマシンの小さなライトで稼働を確認できたことを報告しています。視覚が正常な人にとっては些細なことに思えるかもしれませんが、低視力者の生活の質に大きなインパクトを与えるでしょう。」– マーク・ペネシ医師、オレゴン健康科学大学主任科学者

この失明治療は「in‑vivo」療法であり、体内の細胞遺伝子を直接改変します。

一方、SCD治療は「ex‑vivo」方式で、体外で細胞を取り出し編集した後、再び患者に戻す手法です。

先天性失明治療は、初期臨床試験で得られた有望な結果の始まりに過ぎません。

2024年1月、先天性難聴の11歳少年に対する治療が世界初の成功を収めました。この臨床試験はEli Lilly(LLY)と子会社Akouosが実施しました。CRISPRによる難聴治療は「遺伝子治療臨床試験で聴覚回復」記事で取り上げられています。
他にも中国でOtovia TherapeuticsとShanghai Refreshgene Therapeuticsが支援する2件、米国のRegeneron(REGN)とDecibel Therapeuticsが実施する試験が進行中です。

CRISPR を遺伝性以外の疾患に応用する

CRISPRは遺伝子の追加・除去が自由にできるため、遺伝性疾患以外の治療にも応用可能です。

例として、Excision BioのEBT‑101はヒト免疫不全ウイルス（HIV）に対し、統合されたレトロウイルスをゲノムから「切除」することを目指し、第一回の安全性試験で好結果を示しました。

また、Verve Therapeutics は心血管疾患を標的とした2つのin‑vivo遺伝子治療（VERVE‑101、VERVE‑102）を開発中で、ベースエディティング技術を用いて従来のCRISPRより安全かつ強力なアプローチを提供します。

糖尿病

CRISPRが貢献できるもう一つの疾患は1型糖尿病です。

有力な候補はCRISPR Therapeuticsで、ViaCyte（2022年7月にVertexが買収）との協業により、幹細胞を遺伝子編集し、免疫系から保護された医療デバイスに組み込み、患者に移植して膵臓機能を再現しようとしています。

Source: CRISPR Therapeutics

この薬剤の第1相臨床試験は2022年2月に開始しました。CRISPR TherapeuticsとVertexは、SCD治療で初のFDA承認を得たパートナーシップを持ち、関係は複雑です。

2024年1月、Vertexは糖尿病幹細胞治療から撤退し、CRISPRが単独で臨床フェーズを継続することを発表しました。

この決定の背景は不明ですが、投資家の熱意はやや冷めました。とはいえ、インスリン産生と免疫回避の両方を実現する戦略は、全体としては正しい方向性と言えるでしょう。

他の研究については、システマティックレビュー「Gene Therapy – Can it Cure Type 1 Diabetes?」をご参照ください。

CRISPR とがん

ベースエディティングは以前に「Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics」 (BEAM ) で取り上げましたが、CRISPRベースのがん治療の一環です。

Beam Therapeuticsはベースエディティングを用いてCAR‑T細胞を改変し、T‑ALLやT‑LLなどの血液がんを治療しようとしています。

「Beamや他のCRISPRベースがん治療」の考え方は、免疫細胞（T細胞）を改変し、がん細胞を認識・攻撃できるようにすることです。

Source: Cancer.gov

mRNAベースのがん治療（例：mRNAワクチン）と組み合わせることで、CRISPRは特定用途を超えて多面的なツールとして、ほぼすべての疾患治療に応用できる可能性があります。

CRISPR は治療以外にも活躍

CRISPRの高精度は、ヒト疾患の治療に留まらず、農業や産業でも活用できます。例えば、作物や家畜の新しい品種創出が挙げられます。

「CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing」で述べたように、作物の品種改良が可能です。

さらに、以下のような農業利用が考えられます：

植物や動物を「バイオファクトリー」に転換し、
- ヒト医薬：抗体、治療薬など
- 臓器移植用臓器
バイオ燃料（微細藻類含む）
キノコからより美味しく健康的な代替肉を作る
香料、着色料、スパイス
アレルギーを起こさない品種

(農業におけるCRISPR遺伝子編集の可能性と課題については、Innovative Genomics Institute のページをご参照ください。)

CRISPRは特定配列と完全に一致するため、従来のPCR検査に代わり、ラボ不要・常温試薬でウイルス検出が可能な新技術としても期待されています。

さらに、Colossal Laboratories & Biosciencesは凍結DNAからマンモスを復元しようとするプロジェクトで、CRISPRを用いた「絶滅種の復活」も視野に入れています。

CRISPR への投資

CRISPRは現在、多くのバイオテック企業や大手製薬企業のツールキットに組み込まれていますが、最も先進的なプログラムはやはりCRISPR‑Cas9の共同発見者である二人が創設した企業が主導しています。

したがって、CRISPRに関心のある投資家は、最初にCRISPRを解明した二人が設立した企業に注目すべきです。

米国ブローカー、カナダブローカー、オーストラリアブローカー、英国ブローカー、その他多数の国々でCRISPR関連企業への投資が可能です。

個別企業に絞りたくない場合は、Ark Genomic Revolution ETF（ARKG）やGlobal X Genomics & Biotechnology ETF（GNOM）といったバイオテックETFも分散投資の選択肢です。

エマニュエル・シャルパンティエの会社 – CRISPR Therapeutics

CRSP 価格チャート

CRISPR‑Cas9を発見した後、シャルパンティエ氏はCRISPR Therapeuticsを設立しました。創業当初から、同社は鎌状赤血球症（SCD）とベータサラセミアに焦点を当て、同一アプローチで治療できる点を狙いました。これらは患者数が多く、医療費が膨大な疾患です。

そのため、SCDとベータサラセミアはFDA初承認の理想的なターゲットとなりました。患者の生涯治療費は約170万ドルと推定され、1人あたり220万ドルという高額価格を正当化しています。

CRISPR Therapeuticsは、CRISPR治療が承認された最初の企業として、技術からキャッシュフローへの転換と応用範囲の拡大に有利な立場にあります。この実績は、他の製薬会社がCRISPR領域で追随する際のパートナー選定でも大きなアドバンテージとなります。

CEOサマート・クルカルニは2024年に次のように述べました：

「当社はプログラムを推進し、パイプラインを拡大して、患者に画期的な遺伝子編集治療を提供することを目指します。腫瘍、自己免疫、心血管、糖尿病など多様な治療領域で臨床試験を実施できる体制が整っています。」

CRISPR Therapeuticsは現在、腫瘍・免疫領域で5つ、主に心血管系のin‑vivo治療で7つ、希少疾患で3つ、糖尿病治療で1つ、計16のプログラムを展開しています。

特に糖尿病プログラムは、対象市場規模が最大であり、投資家は臨床試験（CVTX211）の進捗と技術理解に注目すべきです。

ジェニファー・ダウドナの企業群

もう一人のCRISPR‑Cas9共同発見者であるダウドナ氏は、以下のように多くの企業を共同設立しましたが、シャルパンティエ氏とは異なるアプローチを取っています：

ダウドナ氏は2014年にInnovative Genomics Institute (IGI)を設立し、カリフォルニア州の複数大学の研究者を結集しました。

また、Gladstone Institute of Data Science and BiotechnologyやBerkeley の Doudna LabでCenter for Genomic Editing and Recording (CGER)を統括しています。

さらに、投資会社Sixth Streetの顧問や、InvisiShield（鼻腔内予防ウイルスの開発）にも関与しています。

詳しくはブリタニカの長文伝記やスティーブ・ジョブズ伝記作者による伝記をご覧ください。

EDIT 価格チャート

Editasは当初CRISPR‑Cas9に取り組んでいましたが、現在は独自に開発したCas12a（別名CAs12）に注力しています。

Cas12aの特徴については、当サイトの専用記事「What Is CRISPR‑Cas12a2? & Why Does It Matter?」をご参照ください。

主な特徴は以下の通りです：

Cas9で解決しにくい課題がCas12aで解決可能
Cas9に比べ遺伝子編集成功率が高い
Cas12aは同時に複数遺伝子を改変できる

Source: Editas

EditasはSCDとベータサラセミアに注力していますが、CRISPR Therapeutics と BlueBirdBio に先行され、承認が遅れています。

SCDプログラムはreni‑cell と改名し、2024年中頃と年末にアップデートが期待されていますが、度重なる遅延で投資家の懸念が高まっています。

それでもEditasは、オーストラリア・ニューサウスウェールズ大学がCOVID‑19 ストリップテストに活用したCRISPR‑Cas12に関する重要特許を保有しています。

さらに、Vertex と5,000万ドルのCas9ライセンス契約を締結し、CRISPR Therapeutics との糖尿病幹細胞治療での協業が途絶えても、Vertex の関心は依然として高いことが示されています。

Editasは「古典的」CRISPR‑Cas9以外のバリエーションに注力しており、FDA承認製品がなくても特許活用や提携で収益を上げ、2026年までにキャッシュランウェイを確保する戦略です。

Caribou Biosciences

CRBU 価格チャート

CaribouはBerkeleyが保有するCRISPR特許の商業化とライセンス供与を目的に設立されました。NovartisやCortevaなど大手企業へのライセンス実績は非常に豊富です。

同社はAbbVie (ABBV ) と提携し、がん細胞療法（CAR‑T）や自社開発のCAR‑NK療法を展開しています。

CaribouはEditasと同様に、Cas12技術「chRDNA」に取り組んでおり、RNAとDNAのハイブリッドガイドを用いて高特異性かつ低オフターゲットで「マルチプレックス遺伝子挿入」を実現しようとしています。

「初期のCRISPRゲノム編集研究では、自然界のバクテリアが使用する全RNAガイドはオフターゲットリスクが高く、哺乳類治療では危険です。CaribouはハイブリッドRNA‑DNAガイドを用いることで、オフターゲットを検出できないレベルまで低減し、ターゲット編集を実現しました。」
Dr. Steve Kanner – Caribou Biosciences 最高科学責任者