Editas Medicine（NASDAQ: EDIT）への投資

Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) は、CRISPR を用いた医薬品の研究に注力するバイオテクノロジー企業です。CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats の略）は、ウイルス内で自然に起こるプロセスを観察することで開発された技術です。ウイルスの複製と削除に関与する CRISPR 部分を分離することで、科学者は「遺伝子ハサミ」を開発し、DNA の一部を削除・除去・改変できるようになりました。これらの治療により、現在治療法がない多くの深刻な疾患を含む、世界の最も重大な病気のいくつかが治癒できることを同社は期待しています。

Editas Medicine（EDIT）とは何か？

Editas Medicine は 2013 年に、ハーバード大学と MIT とつながりのある科学者チームによって設立されました。優れた科学チームの指揮の下、同社は早期に資金を確保し、重要な CRISPR 研究を進めることができました。シリーズ B の最初の資金調達ラウンドでは、ビル・ゲイツ氏やその最高科学技術顧問であるボリス・ニコリック氏を含む多数の投資家から関心を集めました。Editas はこの関心を活かして 1億2000万ドル以上を調達し、業界の大手企業との貴重なつながりも築きました。初期段階で、同社は Juno Therapeutics とがん治療薬の開発で協業を開始しました。両社はこの協業の潜在的価値を $737 million dollars. と見積もっています。

同社の研究開発チームは、体内で遺伝子を編集する in vivo 医薬品と、体外で遺伝子を編集して患者に戻す ex vivo 医薬品の両方に注力しています。CRISPR 医薬品開発に使用されるプラットフォームは、Cas9 と Cas12a ニュークレアーゼ の両方を利用しています。これら二つの異なるタンパク質は DNA に結合し、やや異なる方法で遺伝子編集を可能にします。この二つの CRISPR バリアントは、ターゲティングと編集能力が異なり、研究者は特定の疾患を対象とした医薬品開発の最適な選択肢を複数持つことができます。

Editas Medicine（EDIT）はなぜ重要なのか？

Editas は、眼疾患、血液疾患、腫瘍学という 3 つの大きなカテゴリーに焦点を当てた医薬品パイプラインを開発しています。最も進んでいるのは眼疾患治療用の遺伝子編集医薬品です。レーバー先天性黒内障（LCA）は、少なくとも 18 種類の遺伝子に遺伝的変異がある先天性疾患です。LCA は子供の色覚異常の主な原因であり、時間とともに著しい視力低下を引き起こす可能性があります。この変異は 10 万人中 3 人の子供に見られ、現在市場に治療法はありません。同様に進んでいるのは血液疾患、すなわちヘモグロビン病の治療です。Editas はこの分野で活動する CRISPR Therapeutics にやや遅れを取っており、同社は臨床試験で鎌状赤血球病やβ-サラセミアを治療する複数の薬剤を持っています。パイプラインのもう一つのカテゴリーは腫瘍治療薬で、T 細胞を編集して体内のがんと闘う能力を高めることに焦点を当てています。

Editas が採用している CRISPR ベースの医薬品への新しいアプローチは、競合他社との差別化に寄与しています。Editas は in‑vivo 用薬剤を開発・テストした最初の企業 でした。この手法により、Editas の研究者は LCA 患者に編集された DNA を含むウイルスを注入しました。この編集された DNA には、体が自身の DNA を改変し、疾患を引き起こす遺伝子セグメントを除去する指示が組み込まれています。まだ初期段階ではありますが、この種の治療オプションの可能性は、将来の医療における CRISPR の潜在力をさらに確固たるものにしています。

Editas Medicine（EDIT）の見通し

Editas は現在、さまざまな開発段階にある約 12 種類の CRISPR 開発医薬品を保有しています。これらの多くは Allergan Pharmaceuticals などの大手企業と提携して開発されています。これらの提携により、医薬品は 共同開発され、利益が平等に分配 されており、商業化プロセスの大部分は大手企業が担当しています。Editas とパートナーは、内部および外部の製造プロセスを強固に構築しており、薬が承認段階に達すれば規模拡大の準備ができています。腫瘍領域では、業界大手のブリストル・マイヤーズ・スクイブと提携しています。この関係により、Editas はこれまでに 1億ドル以上の資金提供を受けています。

眼疾患、血液疾患、腫瘍という現在の焦点に加えて、同社がこれまでに開発した手法は、他のさまざまな遺伝性疾患を治療する将来の医薬品の基盤を築いています。同社は、6,000 以上のヒト遺伝性疾患が存在し、すべてが遺伝子編集によって治癒可能であると見積もっています。Editas が現在 CRISPR プラットフォームを用いて行う研究は、他分野への将来的な成長を加速させるだけです。同社は多数の新手法を用いており、特許でこれらを保護しています。総計で 220 件以上の特許を保有し、さらに 800 件の出願中です。世界初の in‑vivo 治療オプションなどの実験は、CRISPR 技術が可能とする範囲を拡大し続けています。

Editas Medicine（EDIT）はどこで購入できるか？

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まとめ

Editas は、CRISPR プラットフォームを活用して新薬の研究・開発を行う新興バイオテクノロジー企業の一つです。競争が激しい市場で差別化するため、同社は研究開発に資金を投入し、CRISPR に関する既存の知見を活かしつつ、より広範な応用を促進する新しく革新的な方法を模索しています。CRISPR は間違いなく次世代医療の最前線に立つ技術であり、Editas は世界的リーダーとしての地位を確固たるものにしています。