CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)への投資

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) は、新しく革新的な手法を用いて治療薬を開発しているバイオテクノロジー企業です。CRISPR Therapeutics (CRSP ) は、共同創業者の一人が開発した遺伝子編集技術にちなんで名付けられました。非公式に「遺伝子ハサミ」と呼ばれるCRISPR技術は、遺伝子を切断、置換、編集する能力を科学研究コミュニティにもたらします。この技術を開発することで、同社はさまざまな疾患に対する治療オプションを開発する全く新しい方法への扉を開きました。これらの新しい選択肢は疾患の捉え方を変えており、遺伝性疾患を完全に根絶する可能性が現実味を帯びています。

What is CRISPR Therapeutics (CRSP)

同社の名前は、clustered regularly interspaced short palindromic repeats（クラスター化された定期的に間隔を置いた短い回文反復配列）の略であるCRISPRに由来しています。CRISPRは、ウイルスの増殖と感染に関与するバクテリオファージを検出し破壊するDNA配列の一種です。同社がCRISPRにちなんで名付けられたのは、共同創業者の一人であるエマニュエル・シャルパンティエが、科学的環境でCRISPRを用いて遺伝子素材を編集する方法を開発した先駆者だったからです。シャルパンティエは同僚のジェニファー・ダウドナと共に、細菌におけるこの分子挙動を解明し、観察から得た知見を遺伝子編集ツールの開発に応用しました。細菌で見つかったこのメカニズムを分離することで、二人の科学者はDNAを容易に切断し、特定の遺伝子セグメントを追加または置換できるシンプルな方法を作り出しました。この画期的な発見により、世界中の研究者は生物を容易に研究でき、DNAが疾患に果たす役割をより深く理解できるようになりました。彼らの功績により、シャルパンティエとダウドナは2020年 ノーベル化学賞を受賞しました。

同社はスイスに本社を置き、米国にも研究開発拠点があります。シャルパンティエが2011年にCRISPRの研究を開始してから数年後の2013年に同社を共同設立しました。設立当初から、世界最大級の製薬会社であるバイエルが投資するなど大きな関心を集めました。その後、従業員は300人を超え、2016年に上場しました。CRISPRを用いた複数の治療薬を開発しており、現在は臨床試験のさまざまな段階にあります。

Why does CRISPR Therapeutics (CRSP) Matter?

CRISPR遺伝子編集プラットフォームは、深刻な疾患に対処できる可能性を持つ革命的な手法です。現在、いくつかの画期的な医薬品が臨床試験中です。規制当局の承認に最も近いのは、同社の輸血依存性βサラセミア（TDT）および鎌状赤血球症（SCD）治療で、致死率の高い重篤な血液疾患に対処します。この治療の目的は、特定の個人に見られる遺伝的変異を模倣し、症状が軽減または無くなるようにすることです。SCDやβサラセミア患者にこの変異を導入することで、症状が軽減されることが示されています。これらの血色素異常は通常、生涯にわたる治療（輸血や頻繁な入院）を必要とします。毎年36万人がこれらの疾患で生まれますが、すべてが重症で生涯治療が必要というわけではありません。このCRISPR開発治療の目標は、致死率を低減し、患者が病気をより管理しやすくすることです。SCDとβサラセミアの治療が最も進んでいる一方で、同社はパイプラインに他にも有望な候補を多数抱えています。

CRISPR Therapeutics (CRSP) Prospects

SCDとβサラセミアに対する現在の取り組みは、CRISPR技術が医療に応用できるごく一部でありながら有望な例です。米国と欧州だけでも臨床試験が行われている地域では、現在この治療から恩恵を受ける可能性のある患者は30,000人以上と見積もられています。これは最も重症なケースのみであり、CRISPR Therapeuticsは治療レジメンが簡素化されれば、軽症の患者も治療を受けると予測しています。そうすれば米国と欧州だけで患者数は160,000人を超えるでしょう。EUと米国で規制当局の承認を得れば、他国でも採用が進む可能性があります。この疾患の有病率はアフリカなどの地域でより高く、広範な普及は世界中の人口に大きな影響を与えるでしょう。

これらの統計は印象的ですが、SCDとβサラセミアはCRISPR技術が治療できる多くの疾患のうちの一例に過ぎません。がん、糖尿病、嚢胞性線維症などの治療を目指したCRISPRベースのレジメンがさまざまな開発段階にあります。進行中の試験の約半数はバイエルや他の大手企業との共同研究であり、これにより同社はリスクを低減し、豊富な知見と専門性を得ています。他のパートナーには米国のViacyteやVertex Pharmaceuticals (VRTX ) が含まれます。かつてVertexがCRISPRとの合併を検討していたという噂があり、株価が急騰したこともありました。優秀な科学チームと最先端の研究に支えられ、同社は業界の注目を集めており、長期的な投資価値は非常に高いと評価されています。

Summary

CRISPR技術は近年の科学的発見の中でも最もエキサイティングで有望なものの一つです。DNAを正確に研究・改変する手段を提供することで、遺伝性疾患の治癒が現実に近づいています。優秀な科学チームを擁し、同社は薬剤開発プロセスの後半まで進んでおり、テストおよび承認プロセスにある有望な治療薬を複数保有しています。主要製薬会社とのつながりもあり、CRISPR Therapeuticsはこの分野で主要プレーヤーになるためのすべてのツールを備えています。