Intellia Therapeutics（NASDAQ: NTLA）への投資

Intellia Therapeutics (NTLA ) （NASDAQ: NTLA）は、CRISPR遺伝子編集技術を使用して複数の実験薬を開発しているバイオテクノロジー企業であり、その多くは無数の命を救う可能性があります。比較的新しい薬剤開発技術として、IntelliaはCRISPRベースの薬剤研究開発の最前線にいる数社の一つです。製薬パートナーの強固なネットワークといくつかの独自手法により、IntelliaはCRISPRで研究開発を行う有望な製薬会社として混雑した分野で際立っています。

Intellia Therapeutics（NTLA）とは？

Intellia Therapeuticsは、米国の科学者グループが国内の学術研究ラボでCRISPR関連研究に取り組む中で、2014年に設立されました。このグループの中で特筆すべきは、共同創設者であり、2020年に先駆的なCRISPR研究でノーベル賞を受賞した科学者のJennifer Doudnaです。CRISPRは「clustered regularly interspaced short palindromic repeats」の略で、ウイルス内で自然に起こるプロセスを観察した結果として開発された技術です。ウイルスの複製と削除に関与するCRISPRセグメントを分離することで、科学者は「遺伝子ハサミ」を開発でき、DNAの一部を削除、除去、修正することが可能になりました。

マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置く同社は、研究・臨床のさまざまな現場で200人余りのスタッフを雇用しています。多くのスタートアップ製薬企業と同様に、Intelliaは有望な治療薬のパイプラインを構築し研究を開始するために多額の資本調達が必要でした。スイスの製薬会社NovatrisはIntelliaの初期投資家の一つでした。IntelliaはNovatrisと協力し、CRISPRベースのキメラ抗原受容体T細胞療法を開発する代わりに、1500万ドルの資金提供を受ける契約を結びました。NovatrisやRegeneronなどの大手製薬会社との関係により、Intelliaはスタートアップ段階を乗り切ることができました。この支援により、同社は初期の数年間でいくつかの画期的な成果を上げることができました。数年後の2016年に、IntelliaはNASDAQに上場しました。

Intellia Therapeutics（NTLA）が重要な理由は？

CRISPRベースの薬剤開発技術を活用し、同社はさまざまな開発段階にある複数の薬剤をパイプラインに抱えています。臨床試験プロセスで最も進んでいるのはIntelliaのOTQ923/HIX763鎌状赤血球症薬です。バイオテクノロジー分野の他の企業、例えばCRISPR Therapeutics (CRSP ) やEditas Medicine (EDIT ) もCRISPRを用いて鎌状赤血球症の治療法を開発しています。Intellia Therapeuticsはその取り組みが評価され、2020年11月にBill and Melina Gates Foundationから鎌状赤血球症治療薬の研究をさらに進めるための助成金を受け、大きな後押しを得ました。この助成金は、Intelliaが独自に開発したin vivoゲノム編集用の非ウイルス送達システムの研究を進めるために授与されました。

CRISPRを用いた鎌状赤血球症治療に取り組む企業が複数ある一方で、Intelliaは未解決の高いニーズを持つ疾患の治療法の進展にも注力しています。開発中の比較的新しい薬剤の一つは、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬で、現在臨床第1相試験にあります。トランスサイレチンアミロイドーシスは、臓器や組織にタンパク質沈着が蓄積する疾患で、診断後の平均余命は2〜15年です。世界で約5万人がこの病気を先天的に持ち、さらに生涯で20万から50万人が発症すると推定されています。現在利用可能な治療法はなく、Intelliaは治療法の発見に最も進んでいる企業です。

Intellia Therapeutics（NTLA）の見通し

同社はCRISPR薬剤開発において「フルスペクトラム」アプローチに注力しています。このアプローチは、薬剤をex‑vivo（体外）とin‑vivo（体内）の両方で使用できるように開発することを意味します。in‑vivo薬剤では体内で遺伝子が編集され、ex‑vivo薬剤では体外で遺伝子を編集し、患者に再導入します。このフルスペクトラムアプローチの中で、同社は独自の脂質ナノ粒子（LNP）送達システムを採用しています。LNP送達システムは、必要な遺伝子変化をコードしたメッセンジャーRNAと、DNA配列内の特定セグメントを標的とするガイドRNAの二つの要素から構成されます。この技術により、遺伝子の除去、修復、または同時に両方を行うことが可能となります。これにより遺伝子編集の可能性が大幅に拡がり、薬剤は特定の配列をノックアウトしたり、挿入したり、あるいは二つの手法を組み合わせて連続的に編集したりできます。このように組み合わせて使用することで、異なる遺伝子編集技術を同時に適用できるようになります。

パイプラインに複数の高額な研究開発費がかかる薬剤があるため、同社は財政的・科学的支援を提供する大手製薬会社と提携しています。特に注目すべきはRegeneronとNovatrisとのパートナーシップです。Regeneronは現在、Intelliaが開発中の6つのin‑vivo薬剤のうち3つに関与しており、Novatrisは現在開発中の5つのex‑vivo薬剤のうち2つに関与しています。Regeneronは2016年にIntelliaに対し、開発段階が異なる10薬剤の株式取得のために1億2500万ドルを提供しました。これに加えて、2020年にさらに1億ドルがヘモフィリアAおよびBの治療薬開発のために投入されました。

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まとめ

Intellia Therapeuticsは、CRISPRベースの医薬品に取り組む主要企業の一つです。同社は複数の薬剤で大きな進展を遂げており、すべてが無数の命を変える可能性を秘めています。大手製薬会社の支援と卓越した科学チームに裏付けられ、Intelliaはパイプラインの薬剤を推進し続けるための財務的・科学的基盤を有しています。研究開発への投資により、いくつかの独自手法が開発され、プロセスの迅速化に貢献しています。これらすべての要素が組み合わさり、Intellia Therapeuticsは成長余地の大きい有望な企業となっています。