バイオテクノロジー
トップ5 CRISPR企業への投資 (9月 2026)
Securities.io を Google の優先ソースに追加
CRISPR革命
数百、さらには数千もの疾患が遺伝子に起因しています。これらの多くは現在も治療法がないか、十分に治療できていません。そしてほとんどは重度の障害をもたらすか致命的です。
1990年代からいくつかの遺伝子改変技術は存在していましたが、やや粗く、改変された細胞に多くの損傷や不要な変異を引き起こしていました。これはGMOトウモロコシの製造には十分でしたが、人間の医療には不十分でした。
そこで、2012年にジェニファー・ダウドナとエマニュエル・シャルパンティエがCRISPR-Cas9を発見したとき、多くの期待が高まりました。これは、CRISPRシステムがそれまで不可能だった、標的を絞った遺伝子「編集」を可能にするからです。
出典: CRISPR Therapeutics
この発見により、二人はそれぞれ独立して自社を設立し、この発明の研究と収益化に取り組み、2020年に化学ノーベル賞を受賞しました。
現在、約12種類のCRISPR治療法がテストされ、これまで治療不可能だった疾患に対する臨床試験が進行中です。
CRISPR熱狂
その莫大な可能性から、CRISPRはバイオテクノロジー業界における大規模なR&Dの中心となりました。新たなCRISPRシステムが次々に発見され、Cas12、CAs12a、さらにCas13、Cas5、Cas8、Csx10などが登場しました。
現在、人間医療向けの研究は主にCAs9とCAs12に集中しています。技術的に興味があり、これら二つの主要CRISPRシステムの違いを知りたい方は、この科学論文とこの記事を読むことをおすすめします。
CRISPRへの巨額投資は、この分野に特化した新興企業や、他のバイオテック・製薬企業による新プログラムの立ち上げを促しました。パンデミック中のバイオテック関連への熱狂と相まって、ある種の熱狂を生み出しました。2021年以降、評価額はやや低下し、落ち着きを見せています。
最近、これらの治療法の多くが臨床試験の最終段階を終了し、すでに承認されたものもあります。したがって、投資家がセクターを見直し、CRISPRベース治療の商業化波に乗るための最適な株式を探す絶好の機会です。
トップ5 CRISPR株式
(選定は技術的成果と財務プロファイルの主観的評価に基づいて行われました)
1. CRISPR Therapeutics AG
CRSP 価格チャート
CRSP 価格チャート
CRISPR Therapeuticsは、CRISPR Cas9の共同発見者であるエマニュエル・シャルパンティエによって設立されました。同社はCas9システムを人間医療に応用することに注力しています。
同社のR&Dパイプラインでは、2つの主力プログラムはベータサラセミアと鎌状赤血球病（SCD）向けの血液療法です。どちらもVertexと提携して開発されています。
CRISPR Therapeuticsの技術の別の応用はがん治療です。改変された免疫細胞を用いてがん細胞を攻撃するという考え方です。これまで、患者から採取した細胞を遺伝子改変する必要があり、数週間かかるため、患者の健康状態が急速に悪化する場合には遅すぎることがありました。
代わりに、CRISPR Therapeuticsは事前に製造でき、すべての患者に適用可能な改変免疫細胞の開発を進めています。同社は現在、パイプラインに8つの候補薬を抱えており、そのうち2つはすでに臨床試験中です。
同社はViaCyteと糖尿病治療に関するパートナーシップも結んでいます。CRISPR Therapeuticsは、初期のViaCyte治療が必要とする生涯にわたる免疫抑制薬を不要にし、根本的な治癒へと技術を向上させることを目指しています。
ViaCyteは2022年夏にVertexに買収されました。これによりVertexとCRISPR Therapeuticsの関係がさらに深まりました。
長期的には、CRISPR Therapeuticsは体内で直接細胞を改変できるin vivo療法の開発を目指しています。現在のex vivoアプローチ（改変細胞を患者に再注入する）とは異なります。
CRISPR Therapeuticsはまだ収益がない段階ですが、R&Dパイプラインで大きな進展を遂げました。また、2024年までの費用を賄うために20億ドルの現金を保有しています。そのため、血液療法が2024年までに承認されなければ追加資金調達が必要になる可能性がありますが、糖尿病プログラムでVertexからのR&Dマイルストーン達成による収益で回避できる可能性もあります。
2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VRTX 価格チャート
VRTX 価格チャート
Vertexは致死的な遺伝性疾患である嚢胞性線維症治療のリーダーで、4つの異なる治療薬が異なる患者プロファイルを対象としています。現在の治療法で治療できない患者向けに、フェーズIIIの臨床試験中の薬剤Vanzacaftorがあります。また、mRNA技術を用いた嚢胞性線維症の遺伝子治療も開発しています。
全体として、VertexはR&Dに非常に注力しており、運営費の70％を新薬・新療法の探索に費やしています。
出典: Vertex
彼らは上記の血液疾患遺伝子治療の開発のためにCRISPR Therapeuticsと提携しています。また、1型糖尿病のために2つの異なるプログラムを開発しています。最初のプログラムはCRISPR Therapeuticsのプログラムで詳述したものです。2つ目はインスリン産生細胞を免疫系から分離し、ViaCyteの低免疫技術を不要にするデバイスです。この糖尿病治療技術については詳細記事で読むことができます。
この二重アプローチにより、Vertexは糖尿病を完全に治癒可能な疾患に変える、さらには免疫抑制剤なしで治療できる可能性が高まります。
最後に、急性疼痛治療用のVX-548は開発最終段階にあり、オピオイドの代替として、依存リスクが低く副作用も少ない新たな選択肢になる可能性があります。
出典: Vertex
Vertexは嚢胞性線維症でのリーダーシップから得られる安定した収益により、新たな治療領域への拡大資金を賄うことができます。これにより、収益がない企業に慎重な投資家にとっても魅力的なCRISPR株となります。
3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.
DNA 価格チャート
DNA 価格チャート
同社は特定の用途向けにオンデマンドで生物体を生産しています。多数の研究プログラムとパートナーシップにより、用途を幅広く多様化しています：
- カンナビノイド
- mRNAワクチン製造と核酸医薬品
- 食品タンパク質
- 生物肥料の生産（Bayerとのパートナーシップ）
- 腸疾患向けプログラマブル微生物
- マイクロプラスチックの生物分解
- バイオセキュリティと病原体検出
- 廃棄物と汚染物質のリサイクル
これらの多くの改変はCRISPRや類似の遺伝子編集技術に依存しており、特に同社のCAR-Tがん細胞療法が挙げられます。
細胞工学の即時利用可能なプラットフォームを提供することで、Ginkgoはバイオテック業界の主要なサービスプロバイダーとなり、製薬業界を超えて農業、バイオセキュリティ、産業化学プロセスにも進出しています。専門知識とスピードを提供し、研究プロジェクトに必要な固定費や設備投資額の削減に貢献します。
これは、同社が過去数年間にわたって抱えてきた非常に多様な顧客とパートナーによって示されています。
出典: Gingko Bioworks
同社はまだ黒字化しておらず、R&Dに現在の総収益（2023年第1四半期は8,100万ドル）を上回る投資を行っています。それでも、2023年第1四半期には12億ドルの現金を比較的余裕を持って保有していました。同期間の純現金は1億1,000万ドル減少しましたが、Ginkgoは今後も事業を継続し成長させるのに十分な資本を有しているようです。
このため、遺伝子編集や細胞工学技術に投資したい投資家にとって魅力的な株式ですが、特定の応用に限定されません。成長志向の投資家にとっても一般的に興味深いです。
4. Beam Therapeutics Inc.
BEAM 価格チャート
BEAM 価格チャート
同社は2017年に設立され、“ベースエディティング”技術の開発に注力しています。これは従来のCRISPR-Cas9技術よりも高精度な遺伝子編集を約束し、遺伝子内の複数部位や複数遺伝子を同時に編集することも可能です。
“多くの既存の遺伝子編集手法はゲノムを切断する『はさみ』のようです。ベースエディターはゲノムの文字を一度に一文字ずつ消去・書き換えることができる『鉛筆』のようです。” – ジュゼッペ・チャラメッレ、Beam Therapeutics (BEAM ) 社長兼CSO
Beam Therapeuticsは他のCRISPR企業に比べて早期段階にあり、製造施設は2023年後半に開始予定です。パイプラインの大部分はまだ研究段階で、臨床試験のフェーズ1/2に入ろうとしています。
焦点はCRISPR Therapeuticsとほぼ同様で、血液学（鎌状赤血球病）、腫瘍学、そして稀少遺伝性疾患（糖原病障害やα1アンチトリプシン欠損症 – AATD）です。
Beam Therapeuticsは全体として予測が難しい企業です。かなり早期段階にあるため、競合他社よりも優れた治療成果を実証する必要があります。競合は先に市場に出る見込みです。早期段階であることから、FDA承認や商業化に至るまで追加資金調達が必要になる可能性が高いです。
5. Editas Medicine, Inc.
EDIT 価格チャート
EDIT 価格チャート
EditasはCRISPR-Cas9の発見者であるジェニファー・ダウドナによって設立されました。Editasは当初Cas9で取り組んでいましたが、現在は独自に開発したCas12のバージョン、AsCas12aに注力しています。
Cas12aのユニークな特性については、専用記事「CRISPR-Cas12a2とは何か そしてなぜ重要なのか」で詳しく読むことができます。
簡潔にまとめると、Cas12aの独自性は以下の点にあります:
- Cas9では解決が難しい問題がCas12aでは実現可能になる
- Cas9に比べて遺伝子編集が成功する確率が高くなる
- Cas12aでは同時に複数の遺伝子を改変できる
ジェニファー・ダウドナのすべての企業の概要は、該当記事「注目すべきジェニファー・ダウドナ企業」でも読むことができます。
Editasは鎌状赤血球病（SCD）に注力しており、フェーズ1/2の臨床試験で40人の患者が参加しています。最初の結果は2023年末に期待されています。
鎌状赤血球病の臨床試験において、EditasはCRISPR Therapeuticsに遅れていますが、Beam Therapeuticsよりは先行しています。
この治療法と疾患に対する革新的な治療がやや混み合ってきているため、投資家は臨床試験結果を詳細に検討し、AsCas12aが「従来」のCRISPR Therapeutics Cas9技術よりも優れた結果を出しているかどうかを評価したいでしょう。後者はFDAの承認を最初に受ける可能性が高いです。
