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バイオテクノロジーでがんと闘う – mRNAワクチンが画期的な理由

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mRNA革命

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックは、世界の医療体制に大きな負担をもたらしました。2024年までにWHOへ報告された死亡者は700万人を超えましたが、これは確認・報告された死亡数であり、実際の影響全体ではありません。WHOは2020～2021年だけでも、直接・間接の影響による超過死亡を約1,490万人と推計しています。

mRNAワクチンは長年の研究を基礎に、パンデミック中に急速に開発・実用化されました。病原体の遺伝情報を使って設計できる点が特徴です。ただし従来のワクチンにも複数の方式があり、mRNAワクチンも安全性と有効性を確認する臨床試験や製造品質の検証が必要です。

ウイルスのゲノム配列が分かると、標的となるタンパク質を作るためのmRNAを設計できます。COVID-19用ワクチンでは、接種を受けた人の細胞が一時的にウイルスタンパク質を作り、それに対する免疫反応を誘導します。

この方法により、免疫系はウイルスタンパク質に直接反応することを学び、実際のウイルスに曝露されたときにすぐに活性化できるようになります。

遺伝情報に基づく設計は、候補の作製を迅速化できます。しかし、候補を数週間で設計することと、実用化に必要な試験・承認・量産を完了することは別です。この柔軟性が、mRNA技術への期待につながっています。

この技術は、従来ワクチン開発が難しかった感染症にも応用できる可能性があります。各社は次のような疾患を対象に研究開発を進めています。進捗や開発の継続状況は候補ごとに異なります。

感染症を超えて

mRNAを使えば、遺伝子配列で指定したタンパク質を一時的に細胞に作らせることができます。この性質は、感染症以外の標的に対する免疫反応や、治療用タンパク質の産生にも応用できる可能性があります。

がん細胞の中には、正常な細胞とは異なる抗原を示すものがあります。CAR-T細胞療法や一部のモノクローナル抗体は、こうした標的を利用します。これらの技術は「モノクローナル抗体：精密治療の先駆け”.

課題の一つは、正常組織への影響を抑えつつ、免疫系にがん細胞を認識させることです。抗体や免疫細胞を使う治療には、製造費用や供給体制の制約もあります。

mRNAを用いたがん免疫療法は、抗原の情報を届けて免疫反応を誘導する方法の一つです。多くの候補が臨床試験で検証されています。

mRNA肺がん臨床試験

2024年8月、BioNTech (BNTX )が開発する肺がん向け候補BNT116について、英国で最初の患者への投与が発表されました。同社はPfizer (PFE )とCOVID-19ワクチンを共同開発した企業です。この試験は7か国34施設で約130人を登録する計画でした。

対象は非小細胞肺がん（NSCLC）です。初期段階の試験では、BNT116単独および既存治療との併用について、安全性と適切な用量を調べ、抗腫瘍効果の可能性を評価します。

試験には、手術や放射線治療の前段階から進行・再発例まで、異なる病期の患者が含まれます。

報道された投与例では、異なるRNAを含む6回の注射を5分間隔で実施しました。その後も週1回や3週ごとの投与が計画されていました。投与スケジュールは試験群やプロトコルに依存します。

再発抑制

研究者が期待する効果の一つが、治療後の再発を減らすことです。がん抗原を認識する免疫反応が持続すれば、再び現れたがん細胞への対応に役立つ可能性があります。

これは、特定の抗原を記憶した免疫細胞が監視を続けるという考え方です。ただし、BNT116で再発抑制が実証されたという意味ではありません。

こうした候補は、通常の感染予防ワクチンとは異なり、既にがんがある患者を対象とする治療用ワクチンです。有効性と安全性は臨床試験で確認する必要があります。

その他のmRNA応用

mRNAは免疫反応の誘導だけでなく、特定のタンパク質を作らせる手段としても研究されています。感染症やがん以外には、次のような応用が考えられます。

  • 希少疾患・遺伝性疾患：嚢胞性線維症やフェニルケトン尿症などで、必要なタンパク質を補う方法が研究されています。
  • 診断：がん細胞の遺伝子発現やRNAの特徴を検出する研究もあります。これはmRNAを投与する治療とは別の応用で、リキッドバイオプシー.
    • などに関係します。早期発見に役立つ可能性がありますが、診断精度や生存率への効果は検査と対象疾患ごとに検証が必要です。
  • 心疾患や損傷した臓器の修復: ペンシルベニア大学の研究者はmRNAを利用し、肝臓のタンパク質産生や心臓の線維化に関連する治療を研究しています。mRNA自体が必ず遺伝子を恒久的に書き換えるわけではなく、運ぶ情報や併用する技術によって作用は異なります。
  • 一過性のタンパク質発現：一部の遺伝子治療はDNAの導入や編集を行いますが、mRNAの投与は通常、一時的なタンパク質産生を目的とします。恒久的な作用を避けたい用途で利点になり得ます。
    • ただし、mRNAにも投与経路、標的組織への送達、用量、免疫反応などの課題があります。適切なmRNA送達技術の開発が応用を支える重要な分野です。
  • 自己免疫疾患：免疫系が正常な細胞を攻撃する疾患では、免疫反応を刺激するのではなく、特定の標的への過剰な反応を抑えるmRNA技術が研究されています。
    • その方法の一つとして、制御性T細胞（Treg)）を誘導し、誤った免疫反応を抑えることが検討されています。

mRNAのリスク

mRNAの安全性は、製品、用量、投与経路、対象者によって評価する必要があります。COVID-19ワクチンでは、まれに心筋炎や心膜炎との関連が確認されています。

こうしたリスクを判断する際には、頻度、年齢や性別による違い、感染症そのもののリスク、予防効果を併せて考えることが重要です。

CDCによると、報告された心筋炎・心膜炎はまれであり、特にmRNA COVID-19ワクチンの2回目接種後7日以内の思春期・若年成人男性で多くみられました。女性、他の年齢層、別の接種回数でも報告されています。

2024年9月の研究では、接種間隔と心筋炎リスクの関係も分析されました。

研究者は、追加接種を含む接種間隔が長いほどワクチン関連心筋炎の発生が少ないという関連を報告しました。特に50歳未満で差がみられ、6か月以上の間隔を検討する根拠となり得ると述べています。これは研究結果であり、すべての人に一律の接種計画を勧めるものではありません。

mRNA COVID-19ワクチンの接種間隔が心筋炎リスクに及ぼす影響

— Nature Communications

mRNA製品も他の医薬品と同様、副作用の可能性があります。

がん治療への応用では、COVID-19ワクチンのデータをそのまま当てはめることはできません。重篤ながんに対する潜在的利益と治療固有のリスクを、各臨床試験で評価する必要があります。

mRNAワクチンへの投資

mRNA関連企業は、パンデミックを背景に2020～2022年に投資家の注目を集めました。その後のCOVID-19ワクチン需要の減少は、多くの関連企業の売上高や株価に影響しました。

mRNAは感染症やがんなどで幅広い可能性を持ちますが、研究候補の多くはまだ承認されていません。既存の開発経験は強みになり得る一方、臨床試験、規制、製造、競争のリスクは残ります。

mRNA関連企業にはさまざまな証券会社を通じて投資できます。securities.ioでは、米国, カナダ, オーストラリア, 英国, その他の多くの国の証券会社を紹介しています。

個別のmRNA企業に限らず、バイオテクノロジー分野へ分散投資したい場合は、WisdomTree BioRevolution UCITS ETF (WBIO) 、VanEck Biotech ETF (BBH)、またはFirst Trust NYSE Arca Biotechnology Index Fund (FBT)などのETFも調べられます。組入銘柄、費用、対象市場は商品ごとに異なります。

mRNAソリューションを提供する企業

BNTX 価格チャート

mRNAを用いたがん治療を開発する企業の一つがBioNTechです。Pfizerと共同開発したCOVID-19ワクチンの経験を、他の分野にも活用しようとしています。

がん

BioNTech 当時の資料では11種類のがん治療候補が示され、卵巣、前立腺、消化管、皮膚、頭頸部のがんや、複数の固形がんが対象となっていました。

がん領域の候補は多くが第I相・第II相段階にあり、一部は第III相試験へ進んでいました。候補数や開発段階は更新されます。

出典: BioNTech

当時の資料では、がん領域に計21の臨床プログラムが示されていました。mRNAだけでなく、低分子薬、免疫療法薬、抗体薬物複合体（ADC）も含まれます。

同社は2026年以降のがん治療製品の発売を目指していましたが、臨床結果と承認に依存する目標でした。

出典: BioNTech

感染症

BioNTechはPfizerとCOVID-19ワクチン事業を続け、COVID-19とインフルエンザの混合ワクチンも開発しています。将来の発売時期や市場シェアは、臨床結果、承認、需要、競争によって変わります。

感染症領域では、帯状疱疹、単純ヘルペス、結核、マラリア、エムポックスなどを対象に研究開発を進めています。それぞれ大きな医療上の課題ですが、感染者数や罹患数は異なる指標であり単純比較はできません。

出典: BioNTech

AI

BioNTechはAIを創薬に活用するため、InstaDeepと協力してきました。InstaDeepは2014年創業で、2020年には両社でAI Innovation Labを設立しました。BioNTechによる買収は2023年に完了しました。

出典: BioNTech

InstaDeepは、DNAやタンパク質配列のモデル化、組織画像の解析、研究工程の自動化などにAIを活用しています。これらは免疫療法や創薬を支援するための技術です。

目標は、研究開発のさまざまな段階にAIを導入することです。

同社はNvidia (NVDA ) H100 GPUなどを備えた計算基盤を活用しています。計算規模やモデルの利用実績は研究能力の一面を示しますが、臨床的な成功を保証するものではありません。

財務情報

パンデミック期の収益により、BioNTechは大きな資金基盤を築きました。2024年半ばの資料では、現金・現金同等物や証券投資などの金融資産が合計約169億ユーロとされていました。2023年にはCOVID-19ワクチン関連を中心に約38億ユーロの売上高を計上しました。

COVID-19関連売上高の減少が見込まれる一方、資金基盤は研究開発を支える強みです。ただし同社は既に上場企業であり、単なる初期段階のスタートアップではありません。新たな製品の実用化までには大きな費用と不確実性があります。

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ジョナサンは元生化学研究者で、遺伝子解析と臨床試験に従事していました。現在は株式アナリスト兼ファイナンスライターとして、イノベーション、市場サイクル、地政学に焦点を当て、彼の出版物『The Eurasian Century』で執筆しています。