バイオテクノロジー
バイオテック ビッグデータ企業トップ10
より良い医療のためのデータ増加
生物学を学べば学ぶほど、知らないことがいかに多いかがわかります。これはゲノム革命と、2000年代初頭に最初のヒトゲノムが配列決定されたことから始まりました。
ゲノミクスは現在、トランスクリプトミクス、プロテオミクス、メタボロミクス、マイクロバイオームなどの他のデータセットと結びつき、新たな「マルチオミクス」科学を形成しています。この進化については「マルチオミクスはバイオテクノロジーの次のステップ」で詳しく議論しました。
これらの新しいツールはデータの洪水をもたらし、細胞内部の活動に関する詳細情報を、時には原子レベルまで提供しています。このデータ増加の主要な要因は、遺伝子やタンパク質などの生体材料のシーケンシングコストの急激な低下です。
出典: ResearchGate
これにより、他のIT主導の分野でのビッグデータ概念を模倣した、バイオテックにおける「ビッグデータ」の可能性への熱意が生まれました。
すでに2018年、雑誌Barron’sは「ビッグデータはバイオテックの大きなリターンにつながるか？」と問いかけ、業界は「バイオプロセッシングのための大規模データ処理と分析の実装」を問うようになりました。
多くの企業が、大規模な生物データの作成と分析の推進から恩恵を受ける体制を整えています。
AI とビッグデータの融合？
ここ数年の新たな展開はAIの台頭です。AIは主に2023年にChatGPTなどの大規模言語モデル（LLM）を通じて一般に認知されましたが、バイオテック業界はそれより何年も前からAIを受け入れてきました。
そして、データとAIはある種の共生関係にあるため、これは理にかなっています。
- AIモデルの訓練には、高品質で注釈付きの大量のデータが必要です。
- AIは直接的な人間の介入なしに膨大なデータセットを整理し、手作業では不可能な点を結びつけることができます。
その結果、今日では、以前はビッグデータに特化していた多くのバイオテック企業がAI企業へと転換しています。
画像生成のようにビジネスモデルを模索中のAIアプリケーションとは異なり、創薬や医療研究はAIモデルから収益化への道筋が比較的明確です。
ビッグデータバイオテック株トップ10
1. Illumina
(ILMN )
Illuminaは業界最大かつ最も確立されたゲノミクス企業で、売上は12億ドルで、過去5年間で年平均成長率11%を記録しています。
これにより、バイオテック業界全体へのゲノムデータの主要供給者でもあります。
ほとんどのゲノムシーケンサー企業と同様に、Illuminaはシーケンサー自体の販売だけでなく、シーケンサーで使用される消耗品の販売で収益を上げています。機器あたりの収益は、使用率がフルタイムに近づくにつれて時間とともに増加する傾向があります。
同社の新しいゲノムシーケンサー、NovaSeqXは好評で、2023年には352台が導入されました。これにより、Illuminaの顧客はマルチオミクス解析や単一細胞・空間解析の規模拡大を通じて、大規模ゲノムシーケンスの採用が加速しています。
NovaSeqXの販売は、既に2万5千台以上が導入されている大規模なゲノムシーケンサー部門に加えてのものです。
出典: Illumina
Grail の問題
Illuminaについて論じる際、液体生検と呼ばれる血液サンプルでのがん検出という新しいゲノミクス応用について長い説明が必要です。
Illuminaはこの技術の開発に取り組み、その後Grailという会社にスピンオフしました。
Grailは技術的・商業的に非常に成功しています。2023年第2四半期には7,500の医療機関がGrailの検査を処方し、10万件の検査実施というマイルストーンを超えました。また、6種類の血液がんにおいてがん再発を92%検出しています。
数年後、Illuminaははるかに高額でこの会社を再取得しました。
これによりいくつかの問題が生じました。まず、米国とEUの規制当局が独占リスクを懸念し、Illuminaが多くのGrail競合他社にゲノムシーケンサーを供給していることが問題視されました。その結果、EUから4億3200万ユーロの罰金が科されました。
別の問題は、高額なGrailスピンオフの条件、資金調達、そしてIlluminaへの再吸収に起因しています。
活動家投資家カール・アイカーンが同社の取締役会を攻撃し、内部者に有利で株主の利益に反する不正または悪意のある取引が行われたと示唆しました。SECもこの問題を調査しています。これらの疑惑と非難については、Non-GAAP investing の一連の記事でも読むことができます。
最終的に、Grailの再度の売却決定が下され、取締役会は2024年6月4日にこの決定を承認しました。
Grailの騒動はIlluminaとその株主に多くの問題をもたらしましたが、同社のゲノムシーケンスにおける地位には影響しませんでした。
最終的に、Grailのがん検出は大規模なビジネスへ成長し、医師が多数のIlluminaゲノムシーケンサーと消耗品を使用するようになる可能性が高いです。
Illuminaは2023年にバイオインフォマティクスソフトウェア企業Partekを買収し、シーケンサーと消耗品以外の提供範囲を拡大しました。
2. Schrödinger, Inc.
(SDGR )
同社は物理ベースのモデルを専門とし、効力、溶解性、半減期、合成可能性などの相反する指標をバランスさせながら、特定の目的に最適な分子を見つけます。
機械学習も活用していますが、物理ベースのモデルを加えることで、AIを「訓練」するデータセットが存在しない全く新しい領域でもテスト可能になります。これにより、Schrödingerは10億の潜在分子から数日でわずか8つの有望候補に絞り込むことができ、すべてデジタル計算のみで実現しています。
出典: Schrödinger
Schrödingerは2020年にBayerと5年契約を締結し、1,000万ドルの収益を得ました。この協定の目的は、Schrödinger技術とBayerのインシリコ予測モデルを組み合わせて活用することです。
最近の別のパートナーシップはLillyで、成功した探索に対して最大4億2500万ドルのマイルストーン支払いがあります。
過去の協業には武田、サノフィ、ブリストル・マイヤーズ・スクイブなど、他の小規模製薬会社が含まれます。
出典: Schrödinger
全体として、Schrödingerは独自かつ完全所有の分子を増やしつつ、ポートフォリオを拡大しています。売上はまだなく、利益も出ていませんが、技術向上のために拡大とR&D投資に注力しています。
同社は創薬以外にも、複雑なバイオ医薬品や化学品、バッテリー、ポリマーといった材料分野への拡大も検討しています。
出典: Schrödinger
投資家は新たな協業に注目すべきです。これらは業界リーダーが評価するSchrödinger技術の進展や、コア技術を新市場へ拡大できる可能性を示すからです。
3. Exscientia
(EXAI )
同社はAIを活用して精密治療薬を開発しています。創薬プロセスのすべての段階で専用ソフトウェアを用いた「フルスタック」AI創薬技術を運用しています。
出典: Exscientia
Exscientiaの技術は、生物学的ターゲットから対応する薬を見つけるまでに要する時間を70%短縮し、資本投入も80%削減します。
これにより、初期臨床段階の化合物が4つ、全体で30プログラム、パートナーとのマイルストーンから65億ドルの収益が得られました。主な焦点は腫瘍学（がん）と炎症性疾患です。
出典: Exscientia
これは、豊富な資金余裕と複数の継続的パートナーシップを持つ、確立されたAI創薬企業を求める投資家にとって興味深い選択肢となるでしょう。
4. 10x Genomics, Inc.
(TXG )
10x Genomicsは空間生物学のリーダーで、ゲノムとトランスクリプトームを3次元で研究し、細胞レベル、さらには細胞内レベルで遺伝子活動を可視化します。
同社は2012年に設立され、創業者の一人であるSerge Saxonovは、パーソナライズドゲノム検査会社23andMeのR&Dディレクターです。
10x Genomicsは、これまでに10億ドル以上をR&Dに投資し、買収も組み合わせて成長しました。特に、Visiumプラットフォームは2018年のSpatial Transcriptomicsの買収により取得されました。
出典: 10x Genomics – 10x Genomics acquisitions timeline
このようにして、10x Genomicsは2020年にReadcoorとCartanaを買収し、Xeniumプラットフォームを取得しました。
2020年にはChromiumプラットフォームを立ち上げ、翌年にChromium Xへとアップデートしました。
2021年にTetramer Shopを買収し、2022年にBEAM（Barcode Enabled Antigen Mapping）を開始しました。これにより、研究者は免疫系の構成要素を詳細に特定でき、免疫や新疾患の研究に大きなインパクトを与える可能性があります。
2023年第2四半期の売上は前年同期比で17%増加し、Xeniumの販売が牽引し、2023年8月に100台販売のマイルストーンを達成しました。
同社は2023年9月に主要競合のNanostringに対し重要な勝利を収めました。Nanostringは現在、10x Genomicsの特許侵害によりEUの大部分でCosMx Spatial Molecular Imager（SMI）機器の販売が禁止されています。
同社はまだ初期段階にあり、Illuminaの初期とやや似ています。現在、空間生物学は学術的・基礎研究の領域に限られていますが、多くのバイオテクノロジーと同様に将来的には広く普及し、医療ツール、さらには「日常的」な検査へと進化する可能性があります。いずれにせよ、導入機器の増加は消耗品の販売と収益成長を促すでしょう。
5 . Oxford Nanopore Technologies plc (ONT.L)
Oxford Nanoporeはフローベセルに依存した独自のゲノムシーケンシング技術を使用しています。これにより、DNAは化学的手法ではなく、ナノポアを通過する際の電流測定によって「読み取られ」ます。
つまり、コンピュータが遺伝子配列（DNAおよびRNA）をリアルタイムで読み取る初めてのケースと言えます。
出典: Oxford Nanopore
同社技術のもう一つの独自の利点は、従来のシーケンシング手法よりも長い遺伝子配列を読み取れることです。長い配列とリアルタイム読取は、がん解析や抗生物質耐性菌などの感染症において、より迅速かつ高精度な結果を得るのに役立ちます。
最後に、電気測定により、従来の大型機械に比べて小型で携帯性の高いシーケンサーが実現します。これにより、同社は低速・小型・極めて低価格（1,000ドルから）のシーケンサーを含む多様な製品を提供でき、市場を根本的に拡大する可能性があります。モバイルや低コストのシーケンスは従来は選択肢にありませんでした。
この画期的な技術のため、Oxfordが成熟したゲノムシーケンスエコシステムの中でどの位置に入るかは不明です。
化学・光学的なゲノム読取技術を完全に置き換える可能性があります。
あるいは、低ボリュームやモバイルシーケンス、長い遺伝子配列の高精度読取が必要なシーケンス向けの成功したニッチな応用になる可能性があります。
同社は、タンパク質やタンパク質の翻訳後修飾、または小分子の読取など、生命科学の最前線にある測定領域への拡大も計画しています。
6 . Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.
(DNA )
同社は特定の用途向けにオンデマンドで有機体を生産しています。多数の研究プログラムとパートナーシップにより、応用範囲を大幅に多様化しています。
- カンナビノイド
- mRNAワクチン製造と核酸医薬品
- 食品タンパク質
- バイエルとの提携による生物肥料の生産
- 腸疾患向けのプログラム可能微生物
- マイクロプラスチックのバイオレメディエーション
- バイオセキュリティと病原体検出
- 廃棄物と汚染物質のリサイクル
これらの多くの改変はCRISPRや類似の遺伝子編集技術に依存しており、特に同社のCAR-Tがん細胞療法が顕著です。
細胞工学の即時利用可能なプラットフォームを提供することで、Ginkgoはバイオテック業界の重要なサービスプロバイダーとなり、製薬業界を超えて農業、バイオセキュリティ、産業化学プロセスへと拡大しています。
専門知識と迅速さを提供し、研究プロジェクトに必要な固定費や設備投資額の削減に貢献できます。
これは、同社が過去数年で抱えてきた非常に多様なクライアントとパートナーにより実証されています。
出典: Gingko Bioworks
Gingkoがビッグデータ企業である理由は、細胞バンク、データセット、実験の無数の応用と有機体タイプにわたる独自の広がりにあります。
遺伝子編集や細胞工学技術に賭けたい投資家にとって魅力的な株式ですが、特定の単一アプリケーションに限定されません。成長志向の投資家にとっても一般的に興味深いです。
CRISPR企業の大多数はヒト医療や遺伝性疾患に焦点を当てているため、Gingkoは農業、バイオエンジニアリング、エネルギー、バイオ製品（カンナビノイドを含む）への機会が開かれています。
遺伝子データセット、遺伝子編集ツール、AI（オープンソースを含む）の急速な拡大と相まって、これはGingko Bioworksにとって大きな機会となる可能性があります。
7. BenevolentAI SA (BAI.AS)
BenevolentAIはAIを活用した創薬で、アトピー性皮膚炎や慢性疾患、がんの潜在的治療法を開発しています。
他社がAIで細胞活性やタンパク質の3D構造を予測するのに対し、BenevolentのBenAIエンジンは35百万件以上の科学論文データベースを調査し、新たな洞察を引き出します。
その後、これらの潜在的発見を実験的検証、インシリコ解析、適応拡大/薬剤再利用を含むプロセスに統合します。
出典: Benevolent
多くの既存薬や既知の生物学的メカニズムが新たな治療に再利用できるという考えです。全体として、この戦略は規制作業の多くが既に完了しているため（例：臨床第I相で安全性が実証済み）、新しい治療法をより迅速に生み出すはずです。
同社はAstraZenecaと、線維症と慢性腎疾患向け薬の開発（2019年の最初の取引）に関する継続的な協業を行っており、2022年には心不全と全身性エリテマトーデス（SLE）も対象に拡大しました。
また、Merck KGaAと提携し、腫瘍学と神経炎症における専門知識を活用し、実行可能な小分子候補の探索に注力することで、同社のAI主導創薬計画を支援しています。
以前、Eli Lillyと共同でバリシチニブの新たな適応拡大を実現し、COVID-19治療薬としてFDA承認を得ました。
8. AbCellera
(ABCL )
AbCelleraは新しいカテゴリの抗体医薬の開発を専門としています。
特に、これまで抗体が開発できなかった治療標的であるGPCRおよびイオンチャネルプラットフォームに取り組んでいます。もう一つのプラットフォームはT-Cell Engagersで、抗体ベースのがん治療の効率を高め、毒性を低減します。
出典: AbCellera
10年以上にわたり、同社は多数のパートナーと共に100以上の治療プログラムを開発し、そのうち50%は腫瘍学です。13分子がすでに臨床試験段階に達し、2つは治療用に承認されています。
出典: AbCellera
AbCelleraのプロセスの重要な部分は、膨大な候補抗体へのアクセスです。その後、機械ビジョンによるハイスループット単一細胞スクリーニングで適切な抗体を選択します。
9. Therapeutics
(BTAI )
Bioxcellは「薬剤再イノベーション」と呼ぶ概念に注力しています。薬剤再イノベーションは、すでに安全性が証明されているが、開発者により様々な理由で放棄された薬剤をAIで分析します。
また、承認済み製品の新たな応用も調査します。
出典: Bioxcell
ビッグデータとAIを用いた概念生成は6か月で完了し（新規分子では数年かかる）、その後、コンピュータビジョン、ディープラーニング、意思決定マトリックス、インシリコ検証を活用した仮説の検証に12か月を要します。
再イノベーションは最近、特に副作用除去や低効率改善のための再製剤と組み合わせることで、当初放棄された薬剤候補の成功例が見られました。
このモデルはすでに成果を上げており、プロジェクト開始から承認まで4年未満でIGALMI（統合失調症または双極性障害に伴う興奮の治療）を承認させました。
IGALMIの場合、以前の低いバイオアベイラビリティは、投与方法の変更と代謝安定化剤の併用により解決されました。
出典: Bioxcell
同社はすでに第III相臨床試験で進行中の2つの先進プログラムと、パイプラインに5つの他プログラムを抱えています。
最初のプログラムは、アルツハイマー認知症に伴う興奮（AAD）向けで、新規薬剤である抗ヒスタミン薬ラトレピルジンの新しい製剤です。
第2はIGALMIの適用拡大で、双極性障害または統合失調症に伴う興奮を在宅環境で治療するものです。
出典: Bioxcell
IGALMIでのBioxcellの成功は、ビッグデータの可能性が新薬発見を超えて、既存薬の改良（再製剤）や安全な既知薬の新たな適用発見にも拡大できることを示しています。
10 . Recursion Pharmaceuticals
(RXRX )
Recursion Pharmaceuticalsは創薬にAIを活用しています。
同社のアプローチは、新薬を市場に出すまでの時間とコストを大幅に削減することを目指しています。
堅牢なデータセットの作成は、創業以来同社の焦点であり、バイオデータに関するいくつかの課題を解決しようとしています：
- アナログデータ（FAXやPDF、スキャンされた印刷物）
- サイロ化されたデータで、注釈がほとんどない、または全くない
- 再現が困難な研究
これらの課題を解決するため、Recursionは世界最大級の自動化ウェットラボを構築し、独自の実験を数百万件（週に220万件）デジタル化しました。
また、創薬用のLLMやAIを訓練するために、世界最速級のスーパーコンピュータも保有しています。モデルは20億枚以上の画像ライブラリで訓練され、遺伝子と化合物の全組み合わせ間で6兆の関係性を推論します。
出典: Recursion
RecursionはAIリーダーのNvidiaと提携し、NVIDIAの新しいBioNeMoプラットフォームを通じて一部のAIモデルを商業パートナーに提供する可能性があります。また、NVIDIA DGX™ Cloudを通じて最新GPUへの優先アクセスも得られます。
Recursionの独自R&Dパイプラインは主に希少疾患と腫瘍学に焦点を当てており、臨床第II相で3つの候補薬があります。
出典: Recursion
神経科学や治療困難な腫瘍学など、より複雑な分野では、同社は既存の企業とのパートナーシップを構築することを好みます。
例として、神経科学分野でRoche、治療困難な腫瘍学ターゲットでBayerがあります。
最後に、同社は技術とデータのライセンス提供に関する関係を確立しており、特にデータ交換が将来双方が利用できる情報を増やす形で交渉できる場合に重点を置いています。
