バイオテクノロジー
Lilly、TaltzとZepboundの乾癬性関節炎試験における1年間の結果を詳述
Eli Lilly and Company 2026年11月11日、52週間にわたる詳細な探索的結果を発表した。これは、同社のTOGETHER-PsA第3b相試験の結果である。第52週に、Taltz（イキセキズマブ）とZepbound（チルゼパチド）を併用した患者の43.7%がACR50を達成した。ACR50は、乾癬性関節炎の疾患活動性が少なくとも50%低下したことを示す。Taltz単独投与群では15.7%だった。対象は、活動性乾癬性関節炎があり、肥満または過体重に加えて、体重に関連する併存疾患を少なくとも1つ有する成人だった。 この結果はACR Convergence 2026で口頭発表され、学会抄録としてArthritis & Rheumatologyに掲載された。Lillyはすでに2026年8月31日に1年間の主要結果を発表しており、2026年11月5日の学会プレビューにも、第52週のACR50達成率の概要を掲載していた。今回の詳細な発表では、第36週と第52週の比較の全容、患者報告アウトカム、安全性に関する知見が追加された。 抄録によると、第52週のACR50反応率の群間差は28.0パーセントポイントと推定された。95%信頼区間は17.1～38.9ポイントで、名目P値は0.001未満だった。 ACR50達成と体重の10%以上の減少を組み合わせた複合評価項目は、第52週に併用群の39.2%、Taltz単独群の1.7%が達成した。第36週では、それぞれ31.7%と0.8%だった。これとは別に、1年時点で体重が10%以上減少した患者は、併用群で85.7%、単剤療法群で6.7%だった。Lillyによると、臨床的に意味のある体重減少が認められる前の第4週には、すでにACR50反応率に群間差が現れ始めていた。 身体機能と代謝に関する転帰 主要な乾癬性関節炎の指標全般で疾患活動性が低い状態を示し、治療目標となる最小疾患活動性は、第52週に併用群の28.2%、単剤療法群の13.6%が達成した。全身性炎症の血液マーカーである高感度C反応性タンパク（hs-CRP）は、ベースラインと比べて併用群で2.2 mg/L、Taltz単独群で0.4 mg/L低下した。 HAQ-DIで測定した身体機能スコアは、ベースラインと比べて併用群で0.6ポイント、Taltz単独群で0.3ポイント低下した。FACIT-Fatigueスコアは、それぞれ9.7ポイントと4.8ポイント改善した。スコアが高いほど疲労が少ないことを示す。Lillyはさらに、Taltz単剤療法と比べて、併用療法ではBMI、体重、収縮期血圧、血糖値、HbA1c、中性脂肪、総コレステロールも改善したと報告した。 試験デザインと安全性 TOGETHER-PsA試験では、成人271人を1対1の比率で無作為に割り付け、52週間にわたる多施設共同、評価者盲検、非盲検試験を実施した。両薬剤は皮下投与され、両群とも摂取カロリーを抑えた食事と身体活動の増加について指導を受けた。抄録によると、ベースライン時の平均BMIは37.6 kg/m²で、参加者の71.6%が試験治療を完了した。 抄録では、新たな安全性上の懸念は報告されず、有害事象による治療中止率は両群で同程度だった。 Lillyは、併用療法で発生した有害事象は概して軽度から中等度で、各薬剤について確立された安全性プロファイルと一致していたと説明した。併用群でよく見られた事象には、悪心、下痢、便秘、注射部位反応、嘔吐、尿路感染症、副鼻腔炎、めまい、頭痛が含まれた。 第52週の解析は、事前に規定された探索的評価項目であり、多重性の調整は行われていない。また、報告されたP値はすべて名目値だった。第36週と第52週の比較は記述的なもので、正式な統計検定は実施されていない。今回の詳細な結果は、炎症性関節疾患と代謝機能障害に同時に対処するためのエビデンスを広げるものだが、確証を支える基盤となるのは、併用療法が主要評価項目とすべての主要な副次評価項目で統計学的な優越性を示した第36週の主要解析である。
FDA、米国での販売に連動するAbbiskoへのマイルストーンを伴いPIMJETMIを承認
EMD Seronoは2026年11月10日、米国食品医薬品局（FDA）が、外科的切除によって機能制限の悪化や重篤な罹患につながるおそれのある、症候性の腱滑膜巨細胞腫瘍（TGCT）を有する成人を対象に、PIMJETMI（ピミコチニブ）を承認したと発表した。1日1回服用する経口薬の承認により、開発元のAbbisko Therapeuticsには、米国で初めて商業販売された時点で追加のマイルストーン支払いを受ける機会も生じる。 Abbiskoは、低分子のコロニー刺激因子1受容体（CSF-1R）阻害薬を独自に開発し、世界での商業化権をMerck KGaAに付与した （ドイツ・ダルムシュタットに本社を置く同社は、米国とカナダのヘルスケア事業をEMD Seronoとして展開している）。Abbiskoが2026年11月11日に発表した声明で、創業者兼最高経営責任者（CEO）のYao-Chang Xuは、PIMJETMIを「商業化に至った当社初の独自開発の革新的医薬品」と評した。 世界規模のライセンス契約が収益条件を規定 2023年12月のライセンス契約では当初、Merckに中国本土、香港、マカオ、台湾での独占的な商業化権が付与され、世界全域の権利を取得できるオプションも設けられた。Merckは2025年3月にこのオプションを行使し、世界全域での独占的な商業化ライセンスを確保した。 Abbiskoは2024年2月に前払い金7,000万米ドルを受領した。ライセンス関連の金額はいずれも米ドル建てである。同社は2025年5月にオプション行使料8,500万米ドルを受領し、後者の金額を2025年に収益として認識すると述べた。この2件の受領額は、開示された支払額に基づく計算で合計1億5,500万米ドルとなる。契約に基づき、Abbiskoは前払い金、開発マイルストーンおよび販売マイルストーンを含め、最大6億550万米ドルの支払いを受け取る資格があるほか、年間の全世界純売上高に応じた二桁台の料率によるロイヤルティを受け取る権利がある。 第3相試験で腫瘍縮小と機能改善の関連を確認 両社によると、TGCTは関節、腱鞘、滑液包に生じる、まれで局所的に浸潤性の高い腫瘍である。症状には痛み、腫れ、こわばり、可動性の低下がある。未治療の場合や再発した場合、骨、関節および周辺組織に不可逆的な損傷をもたらすことがある。腫瘍性滑膜細胞におけるコロニー刺激因子1（CSF-1）の過剰発現により、CSF-1Rを発現する炎症細胞が腫瘍内に集積し、病態が進行する。 FDAの承認判断は、全身療法の対象となり、抗CSF-1／CSF-1R療法を過去に受けていない患者を対象とした国際第3相試験MANEUVERの主要解析結果および長期成績に基づく。二重盲検の第1部では、94人の患者が2対1の割合で無作為に割り付けられ、PIMJETMI 50 mgを1日1回投与する群（63人）またはプラセボ群（31人）として、24週間治療を受けた。その後、条件を満たす患者は非盲検治療および延長期に移行できた。 EMD Seronoによると、RECIST v1.1に基づく盲検下の独立評価で測定した第25週の客観的奏効率は、PIMJETMI群で56％、プラセボ群で3％だった（p<0.0001）。また、相対可動域、身体機能、疼痛についても、統計学的に有意な改善が認められた。ピミコチニブ群に当初無作為に割り付けられた患者の追跡期間中央値は14.3カ月で、この時点で奏効期間の中央値には到達していなかった。同評価時点で奏効していた患者の77％は、さらに12カ月が経過した後も臨床的ベネフィットを維持していた。こうした機能評価は、腫瘍縮小だけでなく、日常生活を妨げる症状の改善も確認するもので、患者にとってのベネフィットを測る指標を加えるものだ。 EMD Seronoによると、MANEUVERでは胆汁うっ滞性肝毒性、または毛髪や皮膚の色素脱失を示す証拠は認められなかった。無作為化二重盲検期には、治療下で発現した有害事象により、ピミコチニブ投与患者の1.6％が治療を中止し、7.9％で用量が減量された。 発表資料に掲載されたFDA承認済みの処方情報では、PIMJETMIが重篤な肝障害を引き起こす可能性があり、肝酵素の上昇がよくみられると警告している。また、治療開始前と開始後の定期的な肝機能検査を求めている。 4カ国目の承認 米国での承認は、PIMJETMIにとって4カ国目の販売承認となる。それに先立ち、中国で2025年12月、カナダで2026年6月、スイスで2026年10月に承認されていた。米国の申請は、国際的な規制当局間の連携を促進するFDA腫瘍学センターの取り組みであるProject Orbisのもとで審査された。発表時点では、ほかのProject Orbis参加国による審査は継続中だった。 これまでに公表された支払いは、ライセンス契約の締結と、その対象地域の世界全域への拡大に伴うものだった。今後は、販売実績に基づくマイルストーンとロイヤルティによって、承認済み市場でのMerckの販売拡大に連動した追加収入が発生するため、規制当局の承認を売上につなげられるかが、契約の次の測定可能な段階となる。
Azenta、第4四半期売上高が5%増 サンプル管理ソリューション事業は9%成長
Azentaが2026年11月10日に発表した第4四半期および通期決算によると、2026年9月30日終了の四半期における継続事業の売上高は、前年同期比5%増の1億6,710万ドルとなった。会社独自の収益性指標である調整後EBITDAは7%減の1,940万ドルとなり、利益率は140ベーシスポイント縮小して11.6%となった。 サンプル管理ソリューション事業の売上高は9%増の9,400万ドルとなった一方、マルチオミクス事業の売上高は横ばいの7,300万ドルだった。為替の影響がわずかにあったほか、UK Biocentreの買収による3パーセントポイントの寄与を除くと、売上高のオーガニック成長率は2%だった。サンプル保管サービスと消耗品・機器の売上高が増加したものの、自動保管庫の売上高減少が一部相殺した。マルチオミクス事業では、遺伝子合成の成長が、サンガーシーケンシングおよび次世代シーケンシングの売上高減少を一部補った。 Azentaの補足業績資料によると、遺伝子合成は10%台前半の成長を記録し、特に中国での需要が大きく寄与した。一方、サンガーシーケンシングは10%台後半の減少、次世代シーケンシングは1桁台前半の減少となった。 のれんの減損が年間損失に影響 2026年度の継続事業は、売上高が5%増加したにもかかわらず、1億5,790万ドルの純損失を計上した。この損失には、第2四半期に認識した1億4,910万ドルの非現金のれん減損損失が含まれ、その内訳はマルチオミクス事業が1億1,240万ドル、サンプル管理ソリューション事業が3,660万ドルだった。 Azentaの定義に基づく営業キャッシュフローから設備投資を差し引いたフリーキャッシュフローは、2026年度に全社ベースで2,700万ドルとなった。 新たな投資が2027年度の事業を方向づける Azentaは2026年10月28日、Elegenとライセンス、設備、供給およびサービスに関する契約を締結した。将来の設備購入額や、ライセンスを永続的な独占ライセンスに転換するオプションを行使するかどうかに応じて、これらの契約に基づく総資本投下額は約3,200万～7,100万ドルになるとAzentaは見込んでいる。 同日、DNAアセンブリー企業のSynPlexityも買収した。買収価格は現金1,500万ドルを基本とし、2029年9月30日までに売上高のマイルストーンを達成した場合、最大1,000万ドルの条件付き対価が加算される。両取引により、マルチオミクス事業の遺伝子合成能力が拡充する。 経営陣が示した2027年度の見通しでは、継続事業の報告ベース売上高は約6億4,800万～6億6,000万ドル、オーガニック成長率は3～5%となっている。サンプル管理ソリューション事業はオーガニックベースで1桁台半ば、マルチオミクス事業は1桁台前半の成長を見込む。売上高予想レンジの上限にはElegenとSynPlexityによる寄与の可能性が織り込まれており、2027年度は主に統合、事業規模の拡大、商業化に注力する見通しだ。 見通しでは、調整後EBITDA利益率を200～250ベーシスポイント改善する目標も掲げており、この中には両取引による約100ベーシスポイントの希薄化見込みが含まれる。フリーキャッシュフローは2026年度比で約25%増加する見通しだ。 これらの投資によりAzentaは遺伝子合成技術をさらに獲得する一方、見通しの達成は統合と商業化の成否にも左右される。Azentaが予想される希薄化を吸収し、目標とする利益率とキャッシュフローの改善を実現しながら、マルチオミクス事業の持続的な成長につなげられるかが焦点となる。
New England Biolabs、Mammothの研究用酵素MB-CasFireを発売
2026年11月10日、New England Biolabs（NEB）はMammoth Biosciencesと全世界を対象とするライセンス契約を締結し、MB-CasFireの製造と商業化を行うと発表した。これにより、CRISPR酵素がNEBおよびその販売網を通じて、研究用として世界中で直ちに利用可能になった。 NEBの製品掲載ページでは、酵素500 pmolを含む0.1ミリリットル入りのカタログ番号M0670Sの希望小売価格を98ドルとしている。掲載ページには、MB-CasFireは研究目的に限られ、ヒトや動物への治療または診断を目的としたものではないと記載されている。研究用製品の製造と世界規模での商業化はNEBが担い、商用利用ライセンスに関する問い合わせはMammothに案内されている。 ワンポット方式で増幅と検出を一体化 MB-CasFireは、単一のガイドRNAによって誘導される、人工的に設計された耐熱性のV型CRISPRヌクレアーゼである。37°Cから65°Cまで活性を保つため、核酸を一定温度で複製する等温増幅と併用できる。この酵素は、50°Cから65°Cで行うループ介在等温増幅法（LAMP）、および37°Cから42°Cで行うリコンビナーゼポリメラーゼ増幅法（RPA）と組み合わせられる。 増幅とCRISPRによるレポーター切断を1つの反応にまとめることで、温度を変えて別々にインキュベートしたり、各成分を段階的に加えたりする必要がなくなる。さらに、認識の段階がもう1つ加わる。増幅後、酵素が活性化してレポーターを切断する前に、ガイドRNAが目的の配列を認識しなければならない。NEBとMammothによると、これにより、迅速なRPAやニッキング酵素増幅反応（NEAR）のワークフローで生じることがある非特異的なバックグラウンド増幅に対処できる。 「開発者は、こうした手法のスピードとCRISPRの精度を組み合わせたいと考えていましたが、ワークフローが複雑になりすぎることがよくありました」と、NEBで応用分子生物学研究部門の副ディレクターを務めるNathan Tannerは述べた。 NEBは、40ヌクレオチドのガイドRNAと、標的配列とは反対側のDNA鎖上にある5′ YYNプロトスペーサー隣接モチーフを指定している。NEB独自の単一ヌクレオチド実験では、LAMPシグナルだけでは野生型テンプレートと変異型テンプレートを区別できなかった一方、標的特異的なガイドRNA–MB-CasFire複合体では区別できた。テンプレートには、野生型のgyrA配列、またはNeisseria gonorrhoeaeにおけるシプロフロキサシン耐性に関連するCからTへの変化（S91F）のいずれかが含まれていた。 プレプリント、臨床検体との比較結果を報告 2026年11月9日にmedRxivで公開された関連論文では、Mammothの研究者が350億を超えるタンパク質配列を含むメタゲノムデータベースを検索して、天然の耐熱性を持つCas12aを特定し、さらに耐熱性を高め、等温増幅用バッファーとの適合性を向上させる改変を施した経緯が説明されている。この論文は、査読による認証を受けていないプレプリントである。著者らの所属先はMammoth Biosciencesと記載されていた。 SARS-CoV-2を対象とした実験では、研究者らは、LAMPベースのOnePot DETECTRが反応あたり50コピーで20検体すべてを検出したと報告した。一方、25コピーでは20検体中15検体、10コピーでは20検体中7検体を検出した。臨床の鼻咽頭ぬぐい液検査では、比較対象法でRNase P対照とSARS-CoV-2の両方が陰性だった2検体を除外した後、RT-qPCRとの陽性一致率は94.1%（34検体中32検体）、陰性一致率は100%（36検体中36検体）だった。 淋菌について、研究者らは、NEARベースのOnePot DETECTRが、基準法で陽性だった尿検体19件のうち17件を検出したと報告した。同じプライマーとバッファー条件を用いた分子ビーコンによる判定では、19件中14件だった。基準法で陰性だった34検体は、どちらの方法でもすべて正しく判定された。別の実験では、MB-CasFireを用いたガイドアッセイにより、基準株11株のgyrA S91/S91F遺伝子型を20分で判定し、基準法との一致率は100%だった。この実験では、一塩基の違いを識別できることが示された。 今回の発売により、臨床診断用製品ではなく、ワンポットのCRISPR検出技術を商業的に供給する経路が整った。当面の事業領域は研究ツールにとどまる。NEBが酵素を供給し、販売網を担う一方、商用利用ライセンスに関する個別の問い合わせはMammothが受け付ける。開発者は、自らアッセイを構築する際に、プレプリントで報告された比較結果を評価できる。
Protalix、第3四半期の製品売上高が23.5%増加 研究開発費は55%増
Protalix BioTherapeuticsは2026年11月10日、第3四半期の売上高が2,190万ドルに達したと発表した。Chiesi向け販売が成長を牽引し、製品売上高は23.5%増加した。研究開発費が55%増加したにもかかわらず、純利益は240万ドルから400万ドルに増加し、同社は2026年の売上高見通しを据え置いた。 Chiesi向け販売が四半期の成長を牽引 Elfabrioの世界的な開発・販売パートナーであるChiesi向けの売上高は、880万ドルから1,310万ドルに増加した。Pfizer向けの売上高は増加した一方、Fiocruz向けは減少しており、同社はこの変動の主な要因を納入時期としている。また、Elfabrioはブラジルで、2週間ごとおよび4週間ごとの両方の投与間隔について販売承認を取得した。 四半期報告書は、顧客別の売上変動について重要な留保を加えている。Protalixは、医薬品をパートナーの在庫に納入した時点で製品売上高を認識する。そのため、Chiesi、Pfizer、Fiocruzからの注文は期間ごとに変動する可能性があり、患者の需要を直接反映するものではない。したがって、今四半期の成長が示しているのはパートナーへの納入の増加であり、患者による使用が同程度に変化したことを必ずしも意味しない。 マイルストーン収入が見通しを左右 9か月間の売上高は4,360万ドルから7,560万ドルに増加した。これは主に、Elfabrioの4週間ごとの投与法が欧州連合（EU）で承認されたことを受け、2026年3月31日にChiesiから受領した2,500万ドルのマイルストーン収入によるものだ。この支払いにより、年初来の売上高の急増と、四半期の製品売上高の伸びは区別される。また、この収入は基礎的な製品需要とは別のものである。 経営陣は、マイルストーン収入を含め、2026年の総売上高が約7,800万～8,300万ドルという会社予想を達成、または上回ると見込んでいる。2026年9月30日時点の現金、現金同等物および短期預金は合計4,850万ドルで、未返済の負債およびワラントはなかった。 最初の9か月間に営業活動で創出した現金は1,550万ドルだった。前年同期には1,400万ドルを使用していたが、860万ドルの在庫増加が当期の利益の一部を吸収した。経営陣は、現金と預金で報告書の発行日から少なくとも12か月間の資金需要を賄えると考えている。 RELEASE関連の支出が増加 第3四半期の研究開発費は690万ドルに達した。主な要因は、コントロール不良の痛風を対象とするPRX-115の第2相RELEASE試験にかかった外部委託費用だった。約100万ドルの助成金により、報告された費用は抑えられた。RELEASEの進展や、他の前臨床・臨床プログラムの進行に伴い、Protalixは研究開発費が大幅に増加すると見込んでいる。 RELEASEでは登録が続いている。この試験では、PRX-115について、投与間隔を変え、メトトレキサート併用の有無を分けて、プラセボと比較している。試験は尿酸値のコントロールが持続するかを評価する設計で、Protalixは引き続き、2027年下半期に主要結果が得られると見込んでいる。 Protalixによると、別途実施された2026年11月9日の解析では、第1相試験のコホートを1回の点滴後85日間追跡した結果、測定可能なPRX-115濃度がより長く維持されるほど、尿酸値が目標値を下回る期間も長くなることが示された。同社の見解を裏付ける結果であり、投与間隔を延ばせる可能性を示している。先行する安全性報告では、関連する有害事象の大半は軽度から中等度で一過性のものであり、アナフィラキシー反応が1件あったものの回復し、それ以外に重篤な有害事象はなかった。 Protalixは、パートナーへの納入が増加し、業績見通しを据え置いた状態で最終四半期を迎える。一方、臨床試験費用が増えるなか、売上高は出荷時期に左右されやすい。今後の業績をめぐる焦点は、試験の2027年の結果発表が近づくなか、商業注文と営業キャッシュ創出がRELEASEの費用増加に追いつくかどうかだ。
Beamの鎌状赤血球症治療、BLA申請計画を前に主要目標を達成
Beam Therapeutics 2026年11月10日に発表したところによると、鎌状赤血球症を対象とする開発中の単回投与細胞療法、リストグロゲン・オートジェテムセル（risto-cel）は、BEACON第1/2相試験の事前規定された中間解析で主要有効性評価項目と主要安全性評価項目を達成した。これにより、早ければ2026年末に米国で生物製剤承認申請（BLA）を提出する計画が後押しされる。 BEACON試験は、独立判定による結果に基づき、重度の血管閉塞発作が少なくとも12カ月連続で発生しないことと定義される主要有効性評価項目VF12を達成した。重度の発作による入院が少なくとも12カ月連続でないことなど、すべての主要安全性評価項目と副次有効性評価項目も達成した。2026年10月20日のデータカットオフ時点で、成人39人と思春期患者10人が治療を受けており、31人がVF12評価項目に必要な追跡期間を完了していた。 Risto-celの作用機序 Risto-celでは、患者自身のCD34陽性造血幹細胞および前駆細胞を使用する。BeamはHBG1/2遺伝子のプロモーター領域に塩基編集を施し、その細胞を造血幹細胞移植によって投与する。この編集は、BCL11Aの発現を損なうことなく、転写抑制因子BCL11Aがプロモーターに結合するのを防ぐよう設計されている。これにより、鎌状化しない胎児ヘモグロビンおよび鎌状化を抑制する胎児ヘモグロビンを増やし、遺伝性胎児ヘモグロビン持続症に関連する自然発生変異を模倣することを目指す。 BEACONは、重度の血管閉塞発作を伴う鎌状赤血球症の成人および思春期患者を対象とした、現在も進行中の非盲検・単群・多施設共同試験である。Beamによると、データカットオフ時点の安全性所見は、これまでに報告されたBEACONのデータと一致しており、プレリキサホルの使用と細胞採取、ブスルファンによる骨髄破壊的前処置、自家造血幹細胞移植、および基礎疾患である鎌状赤血球症について知られている影響と意図された影響にも合致していた。 申請の予定と資金状況 最高経営責任者のJohn Evans氏は、予定している申請について「塩基編集療法として初のBLAとなる可能性がある」と述べた。今回発表された解析の詳細な主要試験結果は、2027年の医学会議で発表する予定だ。 これとは別に、Beamは2026年12月12～15日にニューオーリンズで開催される第68回米国血液学会（ASH）年次総会で、BEACON試験のより早い時点のデータカットオフに基づく結果を発表する。口頭発表は12月12日に予定されており、ASHの公式プレスプログラムにも選ばれた。Beamが2026年11月4日に発表した通知によると、この発表では、身体機能、痛み、疲労、精神面および社会面のウェルビーイング、症状の重症度に関する患者報告アウトカムの初期結果を紹介する。 Beamの第3四半期報告書は、申請計画をめぐる財務状況を示している。現金、現金同等物および有価証券の合計は、2026年9月30日時点で10億ドルとなり、2025年12月31日時点の12億ドルから減少した。第3四半期の純損失は1億3,440万ドル、研究開発費は1億1,010万ドル、一般管理費は3,150万ドルだった。これらの数値は、予定する申請が近づくなかでの同社の最近の四半期支出規模を示している。 Beamは、2026年9月30日時点の流動性に、Sixth Streetの融資枠から見込まれる追加の2億ドルを合わせることで、借入条件が満たされることを前提に、2029年半ばまで営業費用と設備投資を賄い、risto-celの発売が実現する可能性のある時期まで事業を支えられると見込んでいる。 商業販売の開始は、いずれもFDAの承認が条件となる。Beamは申請計画を支える中間有効性・安全性データを得ており、条件付きながら、その計画時期を超える資金余力も見込んでいる。しかし、risto-celが承認治療となるかどうかは、申請の提出と当局による審査によって決まる。
研究費の増加でTyra Biosciencesの第3四半期純損失は5,110万ドルに拡大
2026年11月10日、Tyra Biosciencesは 第3四半期決算を発表し、2026年9月30日終了の四半期の純損失が5,110万ドルとなったことを明らかにした。前年同期の純損失は2,990万ドルだった。主力の薬剤候補ダボグラチニブを対象とする3つの臨床プログラムへの支出が増加したことが背景にある。臨床段階の同社は、9月の資金調達を経て、四半期末時点で現金、現金同等物および市場性のある有価証券を合計7億50万ドル保有していた。現在の資金で、計画中の事業を2030年まで継続できると見込んでいる。 研究開発費の増加が損失拡大の主因に 研究開発費は2,550万ドルから4,310万ドルに増加した。Tyraによると、増加の主因はSURF303、SURF302、BEACH301におけるダボグラチニブの開発費だった。臨床試験や開発活動の拡大に伴い、人件費、施設費なども増加に寄与した。 一般管理費は750万ドルから1,170万ドルに増加した。主に人員増に伴う報酬やその他の人件費が要因となった。これら2つの費用項目から、試験活動と組織の拡大の両方が損失に影響したことが分かる。 9月の資金調達で資金確保の見通しが延長 2026年9月に完了した普通株式および前払込ワラントの引受公募により、引受割引、手数料、募集費用を差し引く前の総額で約4億ドルを調達した。資金調達はRA Capital Managementが主導し、2026年9月14日に価格が決定された。 Tyraによると、調達資金の純額と既存の流動資金は、ダボグラチニブの3つのプログラム、前臨床研究および探索研究、運転資金、一般的な企業目的に充てられる。今回の資金調達により、規制当局との協議や第3相開発の可能性に備えるための、複数年にわたる資金確保の見通しが立った。 SURF302の既報データが第3相試験の計画を後押し 四半期報告に含まれる臨床試験結果は、データカットオフ日を2026年8月31日として、2026年9月9日に初めて発表された。FGFR3変異を有する低悪性度・中間リスクの筋層非浸潤性膀胱がんを対象とする第2相SURF302試験で、Tyraは、60 mgを1日1回投与したところ、単発および複数のマーカー病変を有する参加者全体で、全奏効率が79％（14人中11人）、最良総合効果における完全奏効率が64％（14人中9人）だったと報告した。単発のマーカー病変を有する参加者8人では、これらの割合はそれぞれ100％、75％だった。いずれの奏効も、治療継続および追跡調査によって変わる可能性がある。 50 mg群と60 mg群の安全性評価対象者44人について、Tyraは、グレード4または5の治療下で発現した有害事象はなく、グレード3の治療関連有害事象が2件あったと報告した。2件はいずれも50 mg群で発生した。臨床的に重大な高リン血症、爪の毒性、眼毒性は認められなかった。 60 mg群の登録は完了し、焼灼治療の位置づけをさらに検討するため、70 mg群の登録を進めている。Tyraは、規制当局からのフィードバックを条件に、2027年に術後補助療法を評価する第3相試験を開始する予定だ。 他のプログラムも2027年の結果発表に近づく SURF303は、低悪性度の上部尿路上皮がんを対象に、60 mgおよび80 mgを1日1回投与する用量を評価する、承認申請を見据えて設計された多施設共同・非盲検第2a/b相試験である。Tyraは、60 mgの投与を受けた最初の被験者で3カ月時点の完全奏効が確認され、8月31日時点で治療下に発現した有害事象は認められなかったと報告した。また、2027年に追加データを発表する見込みだ。この1人の被験者に関する所見も、2026年9月に初めて報告された。 BEACH301では、軟骨無形成症の3～10歳の小児を評価している。安全性確認のための5段階の用量漸増を終えた後、データ安全性モニタリング委員会は、6段階目として0.875 mg/kgの投与を承認した。Tyraは、2027年に約25人の小児を対象とした初期結果を発表する見込みで、その内容には6カ月間の年間換算身長成長速度と安全性データが含まれる。 今回の四半期決算では、臨床開発の対象拡大に伴って損失が拡大した一方、9月の資金調達によって次の段階に向けた資金が確保された。2027年に向けた最大の焦点は、SURF302の追加データと規制当局からのフィードバックが、計画中の術後補助療法第3相試験を後押しするかどうかだ。同時に、SURF303の追加所見とBEACH301で最初に得られるセンチネル群の結果が、Tyraの3つのプログラム全体にわたるエビデンスをどのように明確にするかも注目される。
Lundbeck、Vyeptiの売上高45％増を受け、2026年見通しを引き上げ
H. Lundbeck A/Sは2026年11月10日、9カ月間の売上高が13％、Vyeptiの売上高が45％増加したことを受け、2026年通期の売上高および調整後EBITDAの成長率見通しを引き上げた。いずれも為替一定ベース（CER）で、総売上高は202億デンマーククローネ（DKK）に達した。見通し引き上げの発表では、米国でVyeptiが引き続き好調だったことと、Partner Marketsの業績が予想を上回ったことが主な要因として挙げられた。 Lundbeckは、CERベースの通期売上高成長率を従来の7～9％から11～12％に、継続的な事業収益性を示す主要指標である調整後EBITDAの成長率を従来の8～14％から15～19％に引き上げた。 売上高の伸びをけん引するVyepti 同社の2026年9月30日に終了した9カ月間の財務報告書によると、Vyeptiの売上高は45億3,000万DKKに達し、米国での売上高はCERベースで46％増加した。Lundbeckは米国での好調について、新規患者の治療開始が継続的に堅調だったこと、既存患者基盤が拡大したこと、高い治療継続率、300 mg用量の使用増加を要因に挙げた。 グループの戦略ブランドの成長の約84％は、米国におけるVyeptiとRexultiによるもので、売上高の増加の大部分が2製品と1市場に集中した。 9カ月間の業績には、27市場でパートナーシップモデルへ移行したことに伴う、第1四半期の一時的な4億7,000万DKKの在庫積み増しも含まれる。この影響を除くと、基礎的な売上高はCERベースで11％増加した。この調整により、パートナーへの初回出荷分と基礎的な需要を切り分けられる。これは第4四半期の見通しを考えるうえで重要な違いだ。 四半期利益、売上高を上回る伸び 第3四半期の売上高はCERベースで7％増加し、調整後EBITDAは17％増加した。調整後EBITDAマージンは前年同期の32.7％から34.2％に上昇し、売上総利益率が反対の動きを示すなかでも、営業レバレッジが高まったことを示した。 売上総利益率は3.6ポイント低下して82.9％となった。報告書は、低下の要因として、Vyeptiの在庫評価損引当金の戻入れによる恩恵の縮小、パートナー市場での手数料、Lundbeckの製品構成が主に経口剤であるのに対し、静脈投与の生物学的製剤であるVyeptiの製造コストが高いこと、地域別の売上構成を挙げた。 第4四半期に新たな逆風 パートナー向けの在庫積み増しが再発しないこと、Trintellixが2026年12月に後発医薬品との競争に直面する見込みであること、Rexultiをめぐる競争が激化していることから、Lundbeckは第4四半期の売上高成長率が9カ月間のペースから鈍化すると予想している。また、年初に支出が計画を下回ったことを受け、一部の販売関連投資を第4四半期に繰り延べた。 Lundbeckは調整後売上総利益率の見通しを86～87％に設定した。従来は約87％としていたが、Vyeptiの追加売上高の利益率が低いことと、パートナーへの手数料を反映した。R&D支出の予想範囲は、プロジェクト支出の時期調整を理由に、56億～59億DKKから56億～57億DKKに縮小した。開発への意欲が変わったためではない。 見通し引き上げの主な根拠はVyeptiとPartner Marketsだが、Vyeptiとパートナー手数料の比重が高まることで、売上総利益率には圧力がかかっている。第4四半期の焦点は、在庫積み増しによる押し上げ効果がなくなり、TrintellixとRexultiをめぐる競争が激化するなかで、売上高の勢いがどれだけ残るかだ。
バイエル、再発性脳卒中リスクを低減するSunharboでFDA承認を取得
米国食品医薬品局（FDA）は2026年11月9日、最近、軽度から中等度の非心原性虚血性脳卒中を発症した成人、または高リスクの一過性脳虚血発作（TIA）を起こした成人の脳卒中リスクを低減するため、抗血小板療法と併用するBayer HealthCare PharmaceuticalsのSunharbo（asundexian）50 mg錠を承認した。この用途で承認された第XIa因子阻害薬は本剤が初めてであり、12,327人を対象とした第3相試験では、抗血小板療法に本剤を追加すると、治療期間の中央値14.2カ月における虚血性脳卒中のリスクがプラセボと比べて26％低下した。 適応対象は、脳卒中発症時の米国国立衛生研究所脳卒中尺度（NIHSS）スコアが15以下だった成人である。非心原性とは、脳卒中の原因となった血栓が心臓に由来しないことを指す。Sunharboは1日1回服用する薬剤だが、心房細動患者の脳卒中予防薬としては承認されていない。FDAは本剤にファストトラック指定と優先審査指定を付与した。 バイエルの米国での発表では、asundexianは活性化第XI因子の選択的阻害薬と説明されている。第XIa因子は、病的な血栓の増大や血管閉塞に関与すると考えられている一方、損傷した血管を塞ぐ止血栓における役割は小さい。この違いが、病的な血栓形成と止血を切り分けようとする根拠となっている。 承認の根拠となった試験結果 The New England Journal of Medicineに掲載されたOCEANIC-STROKE試験の論文によると、この二重盲検試験では、症状発現から72時間以内に患者をasundexian群またはプラセボ群に無作為に割り付け、両群とも単剤または2剤併用の抗血小板療法を予定どおり受けた。追跡期間の中央値は19カ月だった。参加には、画像検査で確認されたラクナ梗塞以外の梗塞、動脈硬化の既往、または脳血管画像で確認された動脈硬化性プラークのうち、少なくとも1つに該当することが求められた。 リスク低下の基礎となった実測発生率は、asundexian群で6.2％、プラセボ群で8.4％であり、主要有効性評価項目のP値はP<0.001だった。重要な副次評価項目である心血管死、心筋梗塞または脳卒中の複合評価項目も、asundexian群で発生が少なかった。 出血に関する結果と使用上の制限 主要安全性評価項目である大出血は、asundexian投与患者の1.9％、プラセボ投与患者の1.7％に発生した。原因別ハザード比は1.10で、95％信頼区間は0.85～1.44だった。研究者らは、asundexianによって大出血の全体的なリスクが高まることはなかったと結論づけた。 ただし、FDAの安全性概要では、重要な注意事項が示されている。75歳を超える患者および治療開始後90日間は、Sunharboの投与に伴い出血が増加し、消化管出血もプラセボより多かった。最も多く報告された副作用は下痢で、Sunharbo投与患者の少なくとも3％に発生した。 Sunharboは、カルバマゼピンなど、P-gp誘導作用と強力なCYP3A4誘導作用の両方を持つ薬剤との併用は推奨されない。これらの薬剤によってSunharboの有効性が低下する可能性があるためだ。また、中等度または重度の肝機能障害がある患者にも推奨されない。FDAは、予定手術または侵襲的処置の少なくとも24時間前から、また急性虚血性脳卒中に対する血栓溶解療法後は少なくとも24時間、服用を中止するよう求めている。 米国での措置は、Bayerによる2026年10月26日の発表を受けたもので、中国国家薬品監督管理局が、非心原性虚血性脳卒中または高リスクの一過性脳虚血発作（TIA）を発症した成人を対象にSunharboを承認したという内容だった。その他の市場での販売承認申請は、引き続き審査中だ。 今回の承認は、初の同種薬であることに加え、再発性虚血性脳卒中を減らし、試験では大出血の全体的なリスクを高めなかったことが示された薬剤をもたらす。一方、使用対象は心房細動患者を除く患者に限られ、年齢、投与時期、処置に関するFDAの注意事項も適用される。他の規制当局による審査は続いている。
PharmaLogic、長期供給契約を伴うLantheusのCDMO事業買収で合意
PharmaLogic Holdings Corp.は2026年11月9日、本合意を発表し、Lantheus Holdingsの医薬品開発製造受託（CDMO）事業と、ニュージャージー州スプリングフィールドにある製造施設を買収する最終契約を締結したと明らかにした。金銭的条件は公表されていない。 本取引には長期供給契約も含まれ、この契約に基づき、PharmaLogicの治療薬CDMO事業であるAgileraが、Lantheus向けにlutetium Lu 177 dotatateを製造する。この取り決めにより、事業売却と新たに承認された治療薬の製造支援が結び付く。また、供給契約に加え、PharmaLogicは米国での治療薬製造能力を拡充できる。 スプリングフィールドの施設では放射性医薬品を製造しており、セラノスティクスの製造、研究、臨床開発で実績を重ねてきた。買収完了後、同施設のチームはAgileraに加わる。 新たに承認されたBRAVNETSAを対象とする供給契約 Lantheusはlutetium Lu 177 dotatateをBRAVNETSAとして展開しており、同剤は2026年9月22日に米国食品医薬品局（FDA）の最終承認を取得した。Lantheusは2026年11月5日の業績発表で、BRAVNETSAは、ソマトスタチン受容体陽性の消化管・膵神経内分泌腫瘍を有する成人の治療において、LUTATHERAと生物学的同等性および治療学的同等性があるとFDAが判断した唯一の放射性医薬品だと述べた。同社は、安定供給と幅広い患者の利用機会を確保するため、商業販売の開始に向けて準備を進めていた。 「当社はPharmaLogicと長年にわたる関係を築いており、同社は当社のPET製品にとって重要な製造パートナーです」と、Lantheusの取締役会長兼最高経営責任者（CEO）であるMary Anne Heino氏は述べた。また、PharmaLogicの放射性医薬品に関する専門性と製造能力を踏まえ、CDMO事業とスプリングフィールド施設の長期的な所有者として同社が最適であり、Lantheusの新たに承認された放射性治療薬の安定供給を支える能力があると語った。 スプリングフィールド施設の追加でAgileraの大西洋横断事業を拡大 PharmaLogicによると、スプリングフィールド施設の追加により、放射性リガンド療法について、初期臨床開発から商業販売の開始、世界規模の供給までを担う大西洋横断型プラットフォームを提供する、初の治療薬CDMOとなる。買収により、米国内で放射性医薬品の治療薬を製造する能力も拡大する。 PharmaLogicによると、Agileraはすでに30カ国を超える国々にアルファ線治療薬を供給しており、放射性リガンド療法の開発支援と商業販売の開始に携わってきた経験は15年以上に及ぶ。 このプラットフォームのノルウェー事業は、PharmaLogicが2025年6月23日にノルウェーのエネルギー技術研究所からAgilera Pharma ASの過半数株式を取得したことに始まる。PharmaLogicによると、この取引によって、臨床用および商業用の治療用放射性医薬品に関する開発、製造、世界規模の流通能力が強化されるとともに、地理的な事業範囲と事業規模が拡大した。 PharmaLogicの社長兼最高経営責任者（CEO）であるEtienne Montagut氏は、スプリングフィールドのチームは「パートナーや、そのパートナーが支援する患者からの需要拡大に応えるため、当社の事業拡大を後押ししてくれる」と述べた。 本買収は、適用される規制当局の審査およびその他の一般的な契約完了条件を満たすことが前提となる。契約完了までは、両社は独立して事業を運営する。完了時期は公表されていない。 本取引の事業運営上の意義は、米国内の新たな製造能力と長期的な製造契約を組み合わせる点にある。PharmaLogicはAgileraの大西洋横断事業を拡大する一方、Lantheusは販売開始に向けた準備を支える供給契約を得ることになる。この計画を実際に稼働するプラットフォームへと移すには、規制当局の審査、買収の完了、スプリングフィールドのチームのAgileraへの統合が必要となる。
Simtra、2億5,000万ドル超を投じたH棟を開設、バイアル充填ラインは2027年稼働予定
Simtra BioPharma Solutionsは、インディアナ州ブルーミントンの製造キャンパスを2億5,000万ドル超かけて拡張し、2026年11月9日にH棟を開設すると発表しました。床面積15万3,000平方フィートのこの施設では、無菌注射剤に特化した医薬品開発製造受託機関（CDMO）として、プレフィルドシリンジ、バイアル、凍結乾燥に対応する能力を追加します。 Simtraの技術仕様によると、Bausch + Ströbel製のプレフィルドシリンジ充填ラインを2基備え、SKANのアイソレーターを設置します。公称処理速度は毎分700本で、稼働時期は2026年とされています。アイソレーター方式のIMA製バイアル充填ラインは、LYOMAX 30凍結乾燥機3基を備え、処理速度は毎分400本、稼働時期は2027年の予定です。したがって、建物の開設と同時に、記載された生産能力のすべてが利用可能になるわけではありません。 製造スイートとインフラ この施設のうち、2万8,000平方フィートが製造エリアに分類されています。柔軟に運用できる区画分離型の製造スイートには、並行稼働を想定したプレフィルドシリンジ専用エリアとバイアル専用エリアが設けられています。関連インフラはGMP対応済みで、中断のない操業を想定して設計されており、増設された床面積と、新たな製造ラインを支えるために必要なシステムを結び付けています。 ブルーミントンとハレにまたがる拡張計画 H棟は、ブルーミントンの事業所とドイツのハレにまたがる、より広範な投資計画の一環です。同社はハレで製造能力の拡張に1億2,500万ドル超を投資し、ブルーミントンに新設するPark Campusにも初期投資として1億5,000万ドル超を投じました。別施設であるPark Campusは、2階建てで床面積30万平方フィートです。標準力価製品と高力価製品に対応するカスタマイズ可能なスペースに加え、高度な凍結乾燥設備と、2027年に利用可能となる予定の高封じ込め型充填・仕上げスイートを備えます。 Simtraによると、ハレの拡張施設に設置するアイソレーター方式のプレフィルドシリンジ充填ラインは、ガラス製およびプラスチック製のシリンジに対応し、0.5～20ミリリットルのサイズを毎分最大600本充填できます。同社は、顧客需要の拡大に対応するため、米国と欧州のネットワーク全体で充填ラインを2027年までに11基から18基へ増やす計画です。この目標により、個別の建設プロジェクトをネットワーク全体の共通の生産能力指標で捉えられます。 最高執行責任者（COO）のRay Guidotti氏は、今回の投資は、顧客が製造場所や製造方法を柔軟に選べるようにし、各プログラムの成長に合わせて拡張できる生産能力を提供することを目的としていると述べました。「お客様は何年も先を見据えて計画を立てています。私たちにも同じように対応できる製造パートナーが必要です」と同氏は語りました。 Simtraは、H棟の開設によりブルーミントンで数百人の雇用が創出されると見込んでいますが、採用人数や時期は明らかにしていません。 H棟の開設により、製造用の床面積は大幅に増えますが、設備の稼働予定を見ると、生産能力は段階的に利用可能になることが分かります。Simtraは、より広範な計画の中で、床面積の拡大と専門的な充填・封じ込め能力の強化を組み合わせています。開設によって建物は整いますが、顧客向け生産にどれだけの能力を活用できるかは、設備の稼働スケジュールによって決まります。
リリーのFoundayo、2件の第3相試験で睡眠時無呼吸イベントを減少
イーライリリーは2026年11月9日に発表し、1日1回経口投与するFoundayo（orforglipron）が、52週間にわたる第3相ATTAIN-OSA試験2件で、中等度から重度の閉塞性睡眠時無呼吸（OSA）と肥満または過体重のある成人における呼吸中断を有意に減少させたと明らかにした。リリーは、2026年末までに、この薬剤を追加適応症として米国食品医薬品局（FDA）に申請する予定だ。結果は同日、JAMAにオンライン掲載され、シカゴで開催された米国心臓協会の学術集会でも発表された。 主要評価項目は無呼吸低呼吸指数（AHI）で、1時間当たりの呼吸停止または浅い呼吸の回数を示す。JAMA論文の主要な治療レジメン解析では、陽圧気道療法（PAP）を使用していない参加者のAHIは、Foundayo群で1時間当たり平均17.8件減少し、プラセボ群では4.5件減少した。推定治療差は1時間当たり13.2件の減少だった（P<.001）。PAP使用者では、減少数は1時間当たり17.3件対5.3件で、推定差は12.0件の減少だった（P<.001）。 無作為化二重盲検試験は、9カ国の66施設で実施された。一方の試験には、PAPを使用できない、または使用する意思のない成人363人が登録され、もう一方には、少なくとも3カ月間PAPを使用していた成人349人が登録された。参加条件は、AHIが15以上、かつボディマス指数（BMI）が27以上であることだった。PAPによる交絡を最小限に抑えるため、PAP使用者は、必須の睡眠検査と患者報告による評価を受ける前に、7日間治療を中断した。 リリーは、無作為化された参加者全員が割り付けられた治療を継続したと仮定した場合の有効性も解析した。この別個の有効性の推定対象では、PAPを使用しない試験でAHIはFoundayo群で43.8％、プラセボ群で6.3％低下し、PAP試験ではそれぞれ27.5％、3.0％低下した。 主要なAHI結果以外の評価項目 有効性の推定対象では、治療を受けた参加者のうち、PAPを使用しない群の31.5％、PAP使用群の19.6％が、試験で定められた寛解または軽症の基準を満たした。寛解はAHIが1時間当たり5件未満であること、軽症はAHIが5以上15未満で、エプワース眠気尺度のスコアが10以下であることと定義された。これは、日中の過度な眠気がないことを示す。 睡眠時無呼吸に特有の低酸素負荷（酸素濃度がどの程度低下し、その状態がどれほど続くかを示す指標）は、PAPを使用しない解析でFoundayo群が55.9％、プラセボ群が18.3％低下し、PAP使用解析ではそれぞれ45.8％、17.0％低下した。平均体重減少率は、順に11.5％対1.8％、11.2％対0.9％だった。リリーはまた、炎症マーカーである高感度C反応性タンパク質が48.9％および38.6％低下したと報告した。 JAMAの主要解析では、患者中心の指標のうち一つは明確な結果とはならなかった。主要な副次評価項目7項目のうち6項目は統計学的に有意だったが、患者報告による睡眠関連機能障害の統合比較では有意差が認められなかった。推定差はFoundayo群に有利な1.5ポイントだったものの、95％信頼区間はゼロをまたいだ（P=.07）。 忍容性とエビデンスの限界 治療中に発現した消化器系の有害事象は、PAPを使用しない試験ではFoundayo群の68.0％、プラセボ群の37.4％に発生し、PAP試験ではそれぞれ70.6％、36.6％に発生した。研究者らによると、これらの事象はおおむね軽度から中等度だった。有害事象による治療中止は、PAPを使用しない場合、Foundayo群で12.2％、プラセボ群で3.8％、PAPを使用する場合はそれぞれ6.8％、0.6％だった。 重篤な有害事象は、最初の試験ではFoundayo群の8.8％、プラセボ群の4.9％に発生し、2件目の試験ではそれぞれ6.2％、5.2％に発生した。報告された死亡は2人で、各試験のプラセボ群で1人ずつだった。 著者らは、長期追跡調査がないこと、人種・民族の多様性が低いこと、重度OSAの患者が大半を占めていたこと、糖尿病や軽症OSAの患者などが除外されていたことを限界として挙げた。体重減少が改善に寄与した可能性が高い一方、体重減少とは独立した効果の可能性はまだ確立されていないとした。リリーは研究に資金を提供し、試験治療薬を供給したほか、試験の実施を監督し、データの収集・分析・解釈に参加し、論文執筆と投稿を支援した。 次の段階はFDAへの申請 食事や水分摂取の制限なく1日1回服用する低分子のグルカゴン様ペプチド1（GLP-1）受容体作動薬Foundayoは、すでに肥満のある成人、または体重に関連する健康上の問題を抱える一部の過体重の成人における慢性的な体重管理を目的として、FDAの承認を受けている。ここで取り上げたOSAへの使用は追加適応症の申請案であり、新たな承認を得たものではない。リリーによると、予定している米国での申請に続き、他の国・地域でも申請する。 今回予定されている申請は、PAPの使用状況にかかわらず、呼吸、酸素化、体重、炎症に関する客観的な改善結果を根拠としている。一方で、治療中止率の上昇、主要解析で患者報告の結果に有意差がなかったこと、効果が長期にわたって持続するか、また効果のうちどの程度が体重減少によるものかという未解決の問題もある。これらは、提案された適応症に関する規制当局の審査で引き続き重要な論点となる。
Whitehawk、第3四半期の損失が2,120万ドルに拡大、第3のADCが臨床試験入り
Whitehawk Therapeutics Whitehawk Therapeuticsは2026年11月9日、2026年第3四半期の純損失が2,120万ドルとなり、前年同期の1,770万ドルから拡大したと発表した。また、決算発表資料で、3つ目の抗体薬物複合体（ADC）プログラムが臨床試験に入ったことを明らかにした。臨床段階にある同社は、いずれの年も第3四半期に売上高を計上していない。 研究開発費は1,430万ドルから1,810万ドルに増加した。販売費および一般管理費は減少し、営業費用全体では研究開発費の増加を一部相殺した。2026年第2四半期の決算では、純損失が1,660万ドル、研究開発費が1,290万ドルだった。つまり、直近の四半期には、前四半期比で費用と損失のいずれも増加した。 HWK-206、米国で第1相試験を開始 WhitehawkはHWK-206の米国第1相試験を開始し、米国食品医薬品局から同プログラムのファストトラック指定を受けた。この薬剤はSEZ6を標的とするバイパラトピックADCで、Whitehawkの最初の2つのプログラムと同じTOP1iリンカー・ペイロードを用いている。初期の開発では、小細胞肺がんをはじめとする神経内分泌腫瘍を対象とする。Whitehawkによると、HWK-206は12カ月以内に臨床試験入りした同社独自のADCプログラムとして3つ目となる。 CEOのDave Lennon氏は、HWK-206が他のSEZ6標的ADCと比べ、前臨床試験でより高い抗腫瘍活性を示したと述べた。今回の試験では、こうした前臨床段階での特性が小細胞肺がん患者でどのように発揮されるかを評価する。 本試験では、WhitehawkがHWK-007およびHWK-016で得た経験に基づき、3 mg/kgを開始用量とする、予定用量段階の加速的な順次投与を検証する。初期の用量漸増では小細胞肺がん患者を対象とする。Whitehawkは中国で治験薬申請（IND）も提出しており、2027年第1四半期に中国初の治験実施施設を稼働させることを目指している。HWK-206の初期データは2027年末までに得られる見込みだ。 手元資金と今後予定されるデータ発表 2026年9月30日時点で、現金、現金同等物および短期投資の合計は1億6,970万ドルとなり、2026年6月30日時点の1億9,000万ドルから減少した。公表された残高に基づくと、減少額は約2,030万ドルとなる。Whitehawkは、現在の計画のもとで、既存の資金により2028年下半期まで事業を継続できると見込んでいる。この資金の持続期間の見通しは、第2四半期時点から変わっていない。 HWK-007およびHWK-016の第1相試験でも、用量漸増が続いている。HWK-007はPTK7を標的とし、非扁平上皮型かつEGFR野生型の非小細胞肺がん、プラチナ製剤抵抗性卵巣がん、子宮内膜がんを対象に評価されている。HWK-016は、進行卵巣がんおよび進行子宮内膜がんでMUC16を標的とする。Whitehawkによると、両プログラムの初期データは2027年上半期に発表する予定で、現在も計画どおり進んでいる。 これらのプログラムは臨床試験に入ったものの、患者を対象とした初期データはまだ報告されていない。2027年に予定されるデータ発表により、研究開発費の増加と手元資金の減少が続くなか、WhitehawkのADCパイプラインで初めて患者データが明らかになる見込みだ。
ADC Therapeutics、第3四半期の製品売上高は2,100万ドル、純損失は縮小
ADC Therapeutics 2026年第3四半期決算を発表し、製品純売上高は前年同期の1,580万ドルから2,100万ドルに増加した。主な要因は販売数量の増加だった。営業費用の減少に伴い純損失は4,100万ドルから2,530万ドルに縮小し、2026年10月の事業再編により負債が削減され、株式による資金調達も行われた。 研究開発費の減少により損失が縮小 営業費用合計は24％減少し、4,740万ドルから3,610万ドルとなった。研究開発費は2,680万ドルから1,470万ドルに減少した。同社は、中止した開発プログラムへの支出削減、PSMAを標的とする抗体薬物複合体のIND申請を可能にするための作業の完了、ZYNLONTA関連支出の減少、ならびに一部の人件費を商業生産および製品供給に振り向けたことを要因として挙げた。 こうした人員配置の見直しも、製品売上原価が120万ドルから200万ドルに増加した一因となった。それでも営業損失は3,100万ドルから1,440万ドルに縮小した。支払利息1,370万ドルの一部は受取利息その他の収益で相殺されたが、純損失が営業損失を上回った理由の一つとなっている。 事業再編で現金と負債の構成を見直し 2026年9月30日時点の現金および現金同等物は1億8,920万ドルで、2025年12月31日時点の2億6,130万ドルから減少した。主な要因は営業活動での現金支出だった。同社は、事業再編により現金の手元資金が2029年まで確保できる見通しだとしている。 2026年10月8日の事業再編には、前払型ワラントが現金で行使されることを前提に、手数料差し引き前で約8,660万ドルの総収入を見込む第三者割当増資が含まれていた。新規投資家としてBain Capital Life Sciencesが参加し、既存投資家のRedmile、TCGX、Nantahala Capitalも加わった。ADC Therapeuticsによると、手取り資金はZYNLONTAの臨床試験、運転資金および一般的な事業目的に充てる予定だった。 融資契約の変更により、シニア担保付借入金の未返済元本は6,850万ドル減額され、5,000万ドルとなった。また、予定されていた元本返済がなくなり、最低流動性維持条項も撤廃された。別途、HealthCare Royaltyとの契約変更により、支配権の変更のみを理由として本来必要となる1億5,000万ドルの支払いが免除された。 日本での申請とASHのデータが今後の展開を示す 別途、2026年10月29日の発表によると、田辺ファーマは、全身療法を2ライン以上受けた後に再発または難治となったびまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象に、ZYNLONTAの製造販売承認を日本で申請した。開発および薬事に関する責任は田辺ファーマが引き続き担い、日本新薬は再許諾契約に基づき、日本での独占的な販売権を取得した。申請の受理と初回商業販売は既存のライセンス契約に基づくマイルストーンとなる可能性があるが、発表では支払額は開示されなかった。 2026年11月4日の発表では、2026年12月12～15日に開催される米国血液学会（American Society of Hematology）年次総会で予定されている5件の口頭発表について詳述された。2026年6月15日時点のデータを用いたLOTIS-7の抄録では、指定されたZYNLONTA初回投与量とglofitamabの併用投与を受け、有効性評価が可能だった97人における全奏効率は88.7％、完全奏効率は75.3％と報告された。治療下で発現したグレード5の有害事象が3件報告され、著者らは、この結果が第3相試験でのさらなる検討を支持すると述べた。 患者420人を対象としたLOTIS-5の抄録では、無増悪生存期間の中央値はZYNLONTAとrituximabの併用群で6.14カ月、R-GemOxによる免疫化学療法群で4.73カ月であり、主要評価項目で統計学的に有意な改善が認められた。全生存期間に有意差はなかった。プロトコルで定められた105日間の報告期間内に発生したグレード5の事象は、それぞれ患者の13.2％と4.6％に認められた。 今回の四半期決算では、ADC Therapeuticsの製品売上高が増加し、営業費用が減少するとともに、短期的な債務負担も軽減した。一方で、支払利息と現金支出は引き続き発生している。臨床開発プログラムの次段階に資金を投じながらZYNLONTAの売上を伸ばせるかが、今回の決算によって浮き彫りになった中心的な財務課題だ。
InnoventのSintbilo、第3相試験でLDL-Cを約65％低下
Innovent Biologicsは2026年11月8日の発表で、第3相CREDIT-5試験が主要評価項目を達成したと発表した。単剤療法としてSINTBILO（tafolecimab）を投与した結果、12週間後に低比重リポタンパク質コレステロール（LDL-C）が最大65.19％低下した。同社は、中国国家薬品監督管理局（NMPA）に新たな適応症の承認を申請し、すでに中国で販売され、保険償還の対象となっている本剤について、スタチンを併用しない一次治療での使用を目指す。 この無作為化二重盲検プラセボ対照試験には、非家族性高コレステロール血症および混合型脂質異常症の中国人患者198人が参加した。脂質低下薬および関連製品の使用を禁止した4週間の導入期間の後、参加者にはtafolecimabを150 mgで2週間ごと、または450 mgで4週間ごとに皮下投与するか、それぞれに対応するプラセボを投与した。全体では、131人がtafolecimabを、67人がプラセボを投与された。 ベースライン時のLDL-C平均値は、tafolecimab群で3.7 mmol/L、プラセボ群で3.8 mmol/Lだった。参加者の大半は心血管リスクが低いと分類され、tafolecimab群では67.9％、プラセボ群では79.1％を占めた。 12週時点で、150 mg投与群のLDL-Cはベースラインから65.19％低下し、対応するプラセボ群では6.61％の低下だった。450 mg投与群では64.01％低下し、対応するプラセボ群では4.31％低下した。いずれの比較もp値は0.0001未満だった。同社はまた、tafolecimabの初回投与から2週間後に、LDL-Cが有意に低下したと報告した。 その他の脂質指標と安全性 主要な副次評価項目でも、tafolecimabの両投与群は、それぞれに対応するプラセボ群を上回った。評価項目には、LDL-Cが2.6 mmol/L未満または1.8 mmol/L未満に達すること、ならびにベースラインから50％以上低下することが含まれ、群間比較のp値はいずれも0.0001未満だった。発表では、これらの基準に達した参加者の実際の割合は明らかにされなかった。 効果はLDL-C以外にも及んだ。Innoventは、非HDL-C、超低比重リポタンパク質コレステロール、アポリポタンパク質B、リポタンパク質(a)について、プラセボ群より大きな低下を報告し、リポタンパク質(a)は約50％低下した。これらは脂質マーカーに関する結果であり、CREDIT-5試験で心血管イベントの減少が示されたとの報告はない。 安全性についてInnoventは、試験期間中に重度または重篤な治療下で発現した有害事象はなかったと報告した。有害事象による試験薬の投与中断や中止はなく、過去のtafolecimab試験と比べて新たな安全性シグナルも認められなかった。 Peking University Third HospitalのTang Yida教授は、本試験の主任研究者として、スタチンへの反応が不十分な患者、スタチンに耐えられない患者、または長期にわたる服薬継続が不十分な患者にとって、今回の結果は重要だと述べた。Tang教授によると、本試験では「スタチンとの併用療法を必要とせずに」臨床的に意義のあるLDL-C低下が示された。 既存の承認と販売状況 Tafolecimabは、PCSK9に結合する完全ヒト型IgG2モノクローナル抗体である。PCSK9を介したLDL受容体のエンドサイトーシスを抑制することで、LDL受容体の量を増やし、血中からのLDL-C除去を促進する。 一次治療での使用を目指す今回の申請内容は、本剤の既存の承認上の位置づけとは異なる。Innoventは2023年8月16日の承認発表で、SINTBILOについて、食事療法の補助として、スタチン単独またはスタチンと他の脂質低下療法との併用で使用すると説明した。対象は、中等度以上の用量のスタチンを使用してもLDL-Cの目標値に達していない、原発性高コレステロール血症および混合型脂質異常症の成人患者だった。 この承認はCREDIT-1、CREDIT-2、CREDIT-4の各試験に基づくものだった。承認対象の用量は、150 mgを2週間ごと、450 mgを4週間ごと、600 mgを6週間ごとの3種類だった。CREDIT-5で評価されたのは最初の2種類の投与法のみで、背景治療としての脂質低下療法は行われなかった。 SINTBILOは、2025年1月1日付で中国国家医療保険医薬品リストに収載された。Innoventによると、本剤は中国で販売されている国内開発のPCSK9抗体療法として初めての製品であり、発売以来100万人を超える患者が恩恵を受けている。 規制当局への申請は、まだ提出済みではなく、現時点では計画段階にある。NMPAが申請された適応症を承認するかどうかによって、CREDIT-5の結果を受けて、SINTBILOの役割がLDL-Cの目標値に達していない患者への追加療法から、一次治療の単剤療法へと広がるかが決まる。
