ARK Investが予測する遺伝子編集は2030年までに$30B-$60B規模の産業になる

DNA二重らせんの発見から70年が経ち、血友病や嚢胞性線維症などの多くの神秘的で治療不可能な疾患の原因を本格的に理解し始めました。これらの多くは欠陥のある遺伝子配列に起因します。しばしば、遺伝子の配列が誤っており、機能しないまたは機能不全のタンパク質を産生します。このエラーが重要な臓器の機能不全を引き起こします。

このような疾患を解決することは長らく課題でした。問題はゲノムレベルにあり、患者のすべての細胞が同様に欠陥を抱えています。そして、必要なすべての細胞に「正しい」タンパク質を導入することは実現不可能です。

遺伝子編集が現実となるまで、そうでした。過去数か月で承認された画期的な新治療により、この市場の可能性を見る時が来ました。

遺伝子編集

遺伝子編集は研究者によって約20年間注目されてきました。初期の技術であるジンクフィンガーヌクレアーゼやTALENは有望に見えましたが、限られたケースを除き、治療効果を得るには十分でないことが多かったです。

転機となったのは2012年のCRISPR-Cas9の発見です。これにより、遺伝子編集への非常にターゲットを絞ったアプローチが可能になりました。また、発見者は2020年にノーベル化学賞を受賞しました。

それ以降、いくつかの異なるCRISPR-Casシステムが発見されています。特に、CRISPR-Cas12は、当記事「CRISPR-Cas12aとは何か？ そしてなぜ重要か？」で取り上げました。また、一般的な遺伝子編集技術についてはこの文章で詳しく読むことができます。

現在、10年ほど経った今、CRISPR技術から新しい治療法が見られます。また、さらに高度な遺伝子編集技術も登場しています。

遺伝子編集市場

2022年11月に血友病遺伝子編集療法が承認されたことは、遺伝子編集が医学的に強力であり、かつ財政的にも実行可能であることを示しました。

価格が$3.5M/治療で、以前はNovartisのZolgensma（$2M/治療）が保持していた承認価格記録を更新しました。

この費用は非常に高額に思えるかもしれませんが、実際の治療費と比較すべきです。例えば、血友病の治療費は最大で$28Mに達し、十分な生活の質を保証できないこともあります。

出典: ARK Invest

遺伝子治療の臨床試験はほぼ400件に上り、この市場は非常に速く成長する準備ができています。今後7年間で10倍以上に拡大する可能性があります。

出典: ARK Invest

ARK Investの予測では、年間収益は$30Bがベースケースです。

そのため、遺伝子治療はこの10年間、希少疾患や遺伝的問題に限定され続けます。

出典: ARK Invest

より大きな可能性

別の可能性として、遺伝子編集をはるかに多くの疾患に適用することが考えられます。希少遺伝性疾患は、何を修正すべきかが明確で、既存の治療法がほとんどない、または全くないため、技術の明らかなテスト対象でした。高価な遺伝子編集でさえ、ほとんどの従来療法よりも安価です。

しかし、可能性はさらに広がります。進行中の臨床試験の多くは、神経学、腫瘍学（がん）、糖尿病などの新しい治療領域にあります。

希少疾患は数千人から数万人に影響することが多いのに対し、これらの新しい応用は数千万人に及びます。

出典: ARK Invest

これらの治療法が希少疾患以外でも遺伝子編集の有効性を示すなら、ARK Investは潜在市場がはるかに大きくなると見積もっています。したがって、2030年までに年間収益が最大$60Bに達する可能性があります。また、その後も成長が続く可能性があります。

遺伝子編集企業

これらの企業はすべて遺伝子編集技術に取り組んでおり、希少疾患の範囲を超えた領域にも関わっています。この記事執筆時点で、時価総額の大きい順に並べています。

1. Vertex

VRTX 価格チャート

Vertexは、特に承認された医薬品ポートフォリオに関して、嚢胞性線維症の治療に主に取り組んでいる企業です。最も難しい嚢胞性線維症の遺伝子治療の可能性に投資しています。

しかし、遺伝子編集への主な関与は二つあります。

第一に、CRISPR Therapeuticsと共同で開発した血液疾患向けの治療法、すなわちベータサラセミアと鎌状赤血球病です。

第二に、ViaCyteの買収です。ViaCyteはCRISPR Therapeuticsと提携し、1型糖尿病のソリューションを開発しています。この治療は幹細胞療法と遺伝子編集療法の組み合わせとなります。この糖尿病治療技術についての詳細な記事をご覧ください。

2. CRISPR Therapeutics

CRSP 価格チャート

CRISPR Therapeuticsの創業者の一人は、エマニュエル・シャルパンティエ、CRISPR–Cas9の発見者であり、2020年にその功績でノーベル化学賞を受賞した人物です。

CRISPRは血液疾患、腫瘍学、糖尿病（糖尿病治療はVertexとの共同開発）など、複数のテーマに取り組んでいます。

遺伝子編集：CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) (CRSP ) という記事でCRISPR Therapeuticsについて詳しく読むことができます。

3. Beam Therapeutics

BEAM 価格チャート

もう一つの急速に進展している遺伝子編集スタートアップはBeam Therapeuticsです。ベースエディティングと呼ばれる遺伝子編集の変種を使用し、遺伝子コードの1文字だけを変更できます。主な焦点は血液学（鎌状赤血球病）、腫瘍学、希少疾患です。

上記のリンクでBeamとCRISPR Therapeuticsの詳細な比較を見ることができます。

4. UniQure

QURE 価格チャート

UniQureは、最近米国とEUで承認された$3.5M/投与量の血友病遺伝子治療を取り上げた企業です。

同社はCRISPRに類似した技術は使用せず、AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクターを好んで使用しています。

同社は、血友病での最近の成功が、特にハンチントン病など他の病態にも拡大できることを期待しています。

5. Editas Medicine

EDIT 価格チャート

EditasはCRISPR-Cas12aシステムの能力を活用することに専念しています。専用の記事でCas-12aの独自の能力を詳細に取り上げましたが、簡潔にまとめると：

• Cas9で解決が難しい問題が、Cas12aでは実現可能になる可能性があります。
• Cas9に比べて遺伝子編集が起こる確率が高くなります。
• Cas12aを用いることで、一度に複数の遺伝子を改変できます。

同社は臨床試験の初期段階にあり、眼疾患と血液疾患に焦点を当てています。

CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) という記事で、より詳細なプロフィールとCRISPR Therapeuticsとの比較を見ることができます。

6. Sangamo Therapeutics

SGMO 価格チャート

同社は複数の幹細胞療法と、現在第3相臨床試験中の血友病A遺伝子治療に取り組んでおり、2024年末までに承認申請が期待されています。

また、肝臓に影響を与えるファブリー病の遺伝子編集療法にも取り組んでいます。

2023年4月版 5つのベスト幹細胞企業への投資という記事で、Sangamo（およびVertex）について詳しく読むことができます。

7. Precigen

PGEN 価格チャート

同社はがん治療に遺伝子編集を活用する分野でリーダー的存在です。

そのUltraCAR-Tプラットフォームは、患者自身の白血球の遺伝子を改変し、がん細胞を標的的に攻撃させます。

CAR-T治療の大半はまだ第1相臨床試験段階にあり、遺伝子編集以外の製品は研究開発パイプラインでより進んでいます。

ヒト以外の治療領域へ

遺伝子編集はまだ初期段階の技術です。生物の治療方法を根本的に変革する可能性があります。

例えば、農業において以下のように利用できます：

• 新しい品種や系統を作り出す。
• 必要性を減らす。
• 収量を増加させる。

CRISPR Beyond Human Health：遺伝子編集の新たな投資フロンティアという記事で、農業分野で活躍する企業について詳しく読むことができます。

さらに、植物や微生物を医薬品や高付加価値の材料・分子を生産するバイオ工場に変えることも可能です。この概念はしばしば合成生物学と呼ばれます。その分野の上場企業については、トップ5合成生物学上場企業という記事で詳しく知ることができます。