投資に最適な幹細胞企業トップ 5 (2026 年 XNUMX 月)

幹細胞の力

私たちの体は何百もの異なる細胞で構成されています。 ニューロン、筋肉、血管、肝臓、腎臓などは、それぞれ非常に異なる種類の細胞で構成されています。 それらは、生化学、サイズ、形状、機能など、多くの点で異なります。

しかし、常にそうであったわけではありません。 私たちは皆、たった 2 つの細胞から生まれ、その後胚、そして胎児へと変化します。 私たちの体のすべての細胞には、あらゆる種類の細胞になるための遺伝的プログラム全体が含まれています。 このような細胞は「幹細胞」と呼ばれます。 しかし、一度筋肉細胞になってしまったら、ニューロンに進化することはできません。 したがって、XNUMX 種類の幹細胞を区別します。

• 多能性: あらゆる組織に変化することができます。
• 多能性: 限られた数の組織および細胞タイプにのみ変化することができます。

出典： バイオ・ラッド

幹細胞はあらゆるものに変化できるため、治療においても大きな可能性を秘めています。心臓発作後の損傷組織を置き換えることも可能です。アルツハイマー病による神経変性も修復できます。あるいは、脊椎骨折後の複数の神経組織を置き換えることも可能です。

幹細胞による治癒

この可能性は以前から知られていましたが、いくつかの問題が邪魔をしています。

1. 幹細胞は体内ではまれであり、生き続けるためには特定の条件が必要です。
2. 臓器移植でよく起こることですが、宿主の免疫系が他人からの幹細胞を拒否する可能性があります。
3. 幹細胞を望ましい有用な分化組織に変えることは制御が困難です。

最初の取り組みでは、幹細胞の化学環境とその分化を再現しようとしました。 限定的な成功はありましたが、十分ではありませんでした。

バイオテクノロジーの多くの事柄と同様、DNA と RNA についてのより深い理解により、真の進歩が可能になりました。

分化中に何が起こるかをリアルタイムで理解することで、研究者は分化プロセスをより適切に制御できるようになります。 また、多くの場合、患者から組織細胞を採取し、未分化の幹細胞に戻すこともできます。

幹細胞の最良の治療分野

健康な組織が破壊されたり機能しなくなったりする場合、幹細胞を治療に使用することが最も合理的です。 その文脈では、新しい細胞を導入することで、機能不全に陥った臓器を正常な機能に回復させることができます。 したがって、いくつかの病状は幹細胞療法に特に関連します。

• 神経学的な多くの神経疾患は、ニューロンや神経の死滅によって引き起こされます。失われた細胞を補充することは、特にニューロンが必要に応じて隣接する細胞と再接続する能力を持つことを考えると、直接的な解決策のように思われます。
• 心臓血管の: ほとんどの場合、心臓発作は心筋の一部が機能不全に陥ることを簡単に言い表します。 死んだ組織を新しい細胞に置き換えることは、心臓系の修復に役立ちます。
• 1型糖尿病このタイプの糖尿病は、体の免疫システムがインスリン産生細胞を破壊することで引き起こされます。これらの細胞を補充することで、完全に治癒する可能性があります。
• 腎不全腎臓組織が死滅すると、体は毒素を濾過する能力を失います。機能不全に陥った腎臓を修復することで、患者の命を救い、毎日何時間もかかる透析を避けることができます。
• バーンズ: 深く火傷した皮膚は元に戻す必要があり、幹細胞から新しく成長した皮膚は火傷を治すのに非常に適しています。
• 関節炎: ほとんどの関節疾患や関節疾患には、破壊または磨耗した軟骨の一部が関係します。 再成長させると問題が修復されます。

ステムセラピーについて詳しくは、NIH の記事をご覧ください。.

幹細胞企業トップ5

企業はこの記事の執筆時点での時価総額順に並べられています。 これは好みや経済的なアドバイスを表すものではありません。

1. 頂点

(VRTX )

Vertex は嚢胞性線維症 (4 つの承認薬) 治療のリーダーであり、現在、新しい分野で積極的に多様化を進めています。 同社は研究開発に非常に重点を置いており、営業経費の 70% と 3/5 を占めています。^th 研究開発に従事する従業員の数。

同社は、遺伝子編集のリーダーの 1 つである CRISPR Therapeutics と緊密に連携しています。 彼らは鎌状赤血球症の治療、ベータサラセミア、XNUMX 型糖尿病の治療に取り組んでいます。

最後に、フェーズ 3 では痛みの治療法も開発されており、現在 4 億ドルの市場はオピオイドが独占しています。 非オピオイドの代替品は割高な価格設定となり、医療専門家全体にとって興味深いものとなるでしょう。

糖尿病: Vertex の今後の焦点

糖尿病は、Vertex 治療の潜在的な市場としては断然最大であり (ヨーロッパと北米だけで 2.5 万人)、現在治療法が存在しない市場です。 糖尿病治療薬開発のストーリーは興味深いものであり、これが Vertex の主要な焦点の XNUMX つであることは明らかです。 まず、2019 年に Semma を買収しました。その後、2022 年に Semma の競合会社である ViaCyte を買収しました。 ViaCyte はすでに CRISPR 治療薬との治療法を共同開発する契約を結んでいるため、これは Vertex の強みとうまく調和しています。 これに続きました 製品を継続的に改善するための CRISPR と Vertex 間の追加合意による の三脚と 新しい臨床試験の承認.

(この糖尿病治療技術について詳しくは、この詳細な記事をご覧ください。)

嚢胞性線維症の収益は、3 年の 2018 億ドルから 8.9 年には 2022 億ドルへと着実に成長を続けています。同社は 635 年に 2018 億 3.3 万ドルの営業利益を記録し、2022 年には XNUMX 億ドルに成長しました。

Vertexはこのリストの中では圧倒的に最大の企業ですが、糖尿病に対する幹細胞療法が同社のイメージを大きく変えるほどの規模ではありません。第3相試験中の鎮痛剤療法も、同社の成長を後押しする可能性があります。そのため、このセグメントでは最も安全な投資と言えるでしょう。たとえ幹細胞療法が失敗に終わったとしても、嚢胞性線維症治療薬の継続的な収益源によって、企業価値は妥当な水準に留まるからです。

2. ベリセル

(VCEL )

ベリセル認定製品 スポーツ医学と皮膚火傷のケアに重点を置いています。

軟骨修復治療「MACI」 使用が拡大しており、軟骨修復製品のリーダーです。同社の治療における関節形成術を実施するための新しい外科用ツールの開発など、より多くの用途が試験されています。潜在的市場規模は3億ドルと推定されています。

皮膚の火傷の治療法 2022年冬に承認され、2023年半ばまでに商業化される予定です。 対応可能な市場の総額は 600 億ドルと推定されています。

出典： ベリセル

Vericel は 140 年第 4 四半期時点で 2022 億 2020 万ドルの現金を保有しており、負債はありません。 同社は 3 年以来、フリー キャッシュ フローがプラスになっています。また、今後 20 年間で年間 +XNUMX% という大きな収益成長が見込まれています。

出典： ベリセル

ベリセルは、プラスのフリーキャッシュフローとすでに承認された製品を求める保守的な投資家にとって興味深い戦略です。 同社は強固な財務基盤を持ち、規模は小さいが浸透していない市場で事業を展開しており、合計数十億の TAM があります。

現在の収益にはまだ承認された皮膚製品が含まれていないため、今後 2 ～ 3 年間の収益成長が保証されています。

 3. サンガモセラピューティクス

(SGMO )

同社は遺伝子治療会社であると同時に幹細胞会社でもある。 その主力プログラムは次の 2 つです。

• 血友病の遺伝子治療、ファイザーと提携し、臨床試験フェーズ3中。 生物製剤ライセンス申請 (BLA) 2024年末になると予想されています。
  • 最初の結果は非常に良好で、「ファイザーは第4四半期決算で、これが依然として最も有望な資産のXNUMXつであると発表した。'
• ファブリー病の遺伝子治療、フェーズ1/2中。

開発中の主な幹細胞療法は次の 2 つです。

• 腎移植拒絶反応のリスクを取り除くための幹細胞療法、フェーズ1/2中。
• 鎌状赤血球症に対する幹細胞療法、フェーズ1/2中。

研究パイプライン さらに5つも含まれています 幹細胞療法 そして、9 ゲノム工学 治療。

ゲノムエンジニアリングは、プリオン病（狂牛病など）、ハンチントン病などの神経学的問題を解決するために使用できる可能性があります。これらのプログラムは、ファイザー、ノバルティス、バイオジェン、武田と提携して開発されています。

同社は独自の製造能力に多額の投資を行ってきました。 2022 年末時点で、サンガモの現金は 308 億 815 万ドルでした。 また、臨床研究のマイルストーンを達成するためにパートナーから資金も受け取っており、現在までに3.6億XNUMX万ドルを受け取っている。 将来的には細胞治療に対するマイルストーン支払いとして最大 XNUMX 億ドルが予定されており、ゲノム工学からはさらに多くの支払いが行われる可能性があります。

全体として、Sangamo は遺伝子および細胞治療技術の説明を提供する投資機会です。 同社の財務状況は、大手製薬会社数社と希薄化を伴わない提携関係にあるため、比較的堅調です。

4. BrainStorm 細胞治療学

(BCLI )

ブレインストームは、多発性硬化症、アルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、自閉症スペクトラム障害といった神経疾患に焦点を当てています。ALS治療薬はフェーズ3にある唯一の薬剤であり、早期の承認取得が期待されています。 予備的な結果は、予防的に使用すれば役立つ可能性があることを示しているようです.

出典： ブレーンストーミングセル

Brainstorm Cell は、 自己細胞技術プラットフォーム (NurOwn®)：同社は患者の骨髄細胞を採取し、それらをニューロンやその他の神経細胞に変えます。 これはかなり短いプロセスであり、わずか 7 日間かかります。

同社は資金繰りが厳しいようで、4年31月2022日時点で現金は19万ドルしか残っていない。最新四半期の純損失がXNUMX万ドルだったことと比較すると、これは不安だ。 したがって、ALS治療薬の商業化に到達し、他の研究開発プログラムを推進するには、株式や負債からより多くの資金を調達する必要があることは明らかである。

全体として、Brainstorm はテクノロジーの観点からは興味深い企業に見えますが、深刻な財務リスクを抱えています。 リスクを取る投資家は、状況を注意深く監視し、こうした差し迫った財務上の懸念によって株価が下落した後に購入したいと考えるかもしれません。

5. ガミダセル

(GMDA )

Gamidaテクノロジーに注力 ニコチンアミド（NAM）を用いた幹細胞の治療効果の向上に関する研究.

同社は現在 2 つの治療法を開発中です。

• オミデュビセル: 骨髄内の癌細胞を健康な細胞に置き換える幹細胞療法。 NAM で強化された幹細胞は生存率を高め、危険な感染症のリスクを低下させることが示されています。
  • オミビセル PDUFA 日付は 1 年 2023 月 6 日に固定されており、FDA による承認の可能性は 10 ～ XNUMX か月後になります。
• GDA-201: 非ホジキンスリンパ腫、骨髄腫などの他のがんに対する修正白血球療法

出典： ガミダ

ガミダ治療は骨髄ドナーを見つけられない何千人もの患者を救う可能性がある。 すでに建設され、検査済みの製造施設も備えています。

前四半期（3年第2022四半期）の同社の流動資産は62万ドルでした。 当四半期の純損失は 17 万ドルでした。 同社は14年第3四半期に2022万ドル相当の株式を発行しました。72万ドルの転換社債によりさらに希薄化が生じる可能性があります。

Gamida は、パイプラインにある製品が少なく、既存株主の希薄化リスクが大きいため、より投機的な賭けとなります。 したがって、良好な投資収益を得るには、十分に安いバリュエーションが重要となります。

幹細胞研究に関与するその他の企業

他にも幹細胞治療に取り組んでいる企業もあるが、規模が大きすぎるため、これらの治療法が企業概要にとってどれほど重要であるかは不明である。

アストラゼネカとサノフィは先進的な幹細胞治療プログラムを展開しており、同分野の企業を買収した。 しかし、そのような巨人では、 製薬会社、大ヒット医薬品の中核事業が将来の収入の主な原動力であり続ける可能性が高い。