FDAがVyglxiaの新薬承認申請の再提出を審査対象として受理、Biohavenの第3四半期純損失は縮小

Biohaven Ltd. (BHVN ) 2026年10月29日、2026年9月30日までの第3四半期の純損失は1億2,930万ドル（1株当たり0.86ドル）となり、2025年の同じ期間の1億7,340万ドル（1株当たり1.64ドル）から縮小したと発表した。また、米食品医薬品局（FDA）が、脊髄小脳失調症を対象とするVyglxia（トリロルゾール）の新薬承認申請の再提出を審査対象として受理したと明らかにした。2026年第3四半期決算の発表では、Ono PharmaceuticalにMoDE IgG分解薬ポートフォリオの独占的な地域ライセンスを付与したことや、Kv7イオンチャネル・プラットフォームの全世界ライセンスをSK Biopharmaceuticalsに供与する4億ドルの契約の完了に向けた進捗についても説明した。

2026年第3四半期の業績

株式報酬費用（非現金費用）を含む研究開発費は、当四半期に1億190万ドルとなり、前年同期の1億4,120万ドルから減少した。同社は3,930万ドルの減少について、主にプログラム関連の直接費用と前臨床費用の減少によるものと説明した。直接費用の減少は、その大部分が2025年第4四半期に実施したプログラムの戦略的な優先順位の見直しを反映している。研究開発費に含まれる株式報酬費用（非現金費用）は1,210万ドルで、前年同期から190万ドル減少した。

一般管理費は2,460万ドルとなり、前年同期の2,820万ドルから360万ドル減少した。同社は、主に人件費の減少によるものと説明した。その他費用（純額）は290万ドルで、前年同期の380万ドルから90万ドル減少した。同社によると、主な要因は、支払手形負債の公正価値変動に伴う非現金損失の減少だった。

非GAAPベースの調整後純損失は1億1,070万ドル（1株当たり0.73ドル）となり、前年同期の1億5,590万ドル（1株当たり1.47ドル）から減少した。同社によると、非GAAP指標は株式報酬費用（非現金費用）とデリバティブの公正価値変動による損益を除外している。これらの指標はGAAP指標に代わるものではなく、調整表は発表資料に記載されている。

2026年9月30日までの9カ月間の純損失は3億9,710万ドル（1株当たり2.65ドル）となり、2025年の同じ期間の5億9,330万ドル（1株当たり5.74ドル）から減少した。当四半期の普通株式の加重平均発行済み株式数は1億5,100万株で、前年同期の1億580万株から増加した。

2026年9月30日時点の現金、現金同等物、有価証券および拘束性現金の合計は、約1億6,400万ドルだった。Biohavenは2026年10月20日にOnoから8,000万ドルの一時金を受領した。また、SK Biopharmaceuticalsとの契約締結時に、同社から追加で3億5,000万ドルを受け取る予定だと述べた。貸借対照表では、総資産が2億6,370万ドルで、2025年12月31日時点の4億5,140万ドルから減少した。支払手形は2億6,430万ドルで、株主資本は9,820万ドルのマイナスだった。2025年末時点では、株主資本は5,210万ドルのプラスだった。

ライセンス供与および規制に関する進展

FDAはBiohavenに対し、Vyglxiaの再申請を審査対象として受理したこと、また、2025年11月4日付の措置通知に対する完全な回答とみなしていることを伝えた。FDAは審査手数料に関する目標日を2027年第1四半期に設定し、末梢神経系・中枢神経系諮問委員会の会合を開く予定だが、開催日は後日発表するとしている。Biohavenによると、再申請には新たな肯定的な補足解析が含まれていた。

2026年10月、Biohavenは戦略的なライセンス供与・提携契約を締結した。この契約により、Ono Pharmaceuticalは、BHV-1300を主力とし、次世代の後続分解薬BHV-1310およびBHV-1320を含む、同社のMoDE汎IgG分解薬ポートフォリオを、日本、韓国、台湾および東南アジア諸国連合の加盟国で開発・商業化する独占的ライセンスを取得した。契約条件に基づき、Biohavenには短期的な支払いとして最大1億ドルが支払われる。この金額には、これまでに受領した8,000万ドルの一時金と、契約締結から1年以内に達成が見込まれるマイルストーンの達成時に支払われる2,000万ドルが含まれる。さらに、ライセンス対象地域におけるOnoの純売上高に対し、約20％のロイヤルティを受け取る。Biohavenは、米国、欧州、中国を含むライセンス対象地域外のポートフォリオに関するすべての権利を保持する。

会長兼最高経営責任者のVlad Coricは、Onoとの契約を「細胞外タンパク質分解薬における初の地域提携」と評し、同社のMoDEおよびTRAPプラットフォームの可能性を裏付けるものだと述べた。Coricはまた、この四半期について、「差別化されたプラットフォームを構築し、提携を通じて短期的・長期的な価値を生み出すという戦略の実行において、重要な進展があった」と語った。

開発中の低分子細胞外IgG分解薬BHV-1300は、バセドウ病を対象とする重要な第3相試験段階にあり、試験は2026年6月に開始された。米国とカナダでは50を超える施設で患者登録が可能となっており、日本、オーストラリア、英国、欧州連合（EU）でも施設の追加開設が見込まれている。同社によると、バセドウ病患者を対象とした第1b相試験では、BHV-1300により病原性の抗TSH受容体自己抗体が大幅に減少し、遊離T3および遊離T4が速やかに正常化するとともに、患者の症状が改善した。また、IgG3は選択的に温存された。

2026年8月に締結された契約に基づき、取引完了後、SK Biopharmaceuticalsは、opakalim（BHV-7000）を含むBiohavenのKv7イオンチャネル・プラットフォームと、同契約の対象となるその他のKv7化合物および製品について、独占的かつロイヤルティ付きの全世界ライセンスを取得する。契約条件では、Biohavenに対し、現金対価として4億ドルが支払われる。このうち3億5,000万ドルは取引完了時、5,000万ドルは完了から1年後に支払われるほか、開発および規制上のマイルストーン達成に応じて最大1億5,000万ドルを受け取る権利も認められている。またBiohavenは、opakalimの米国内純売上高に対して10％台半ばから20％台前半の段階的ロイヤルティ、米国外の純売上高に対して1桁台半ばのロイヤルティを受け取る権利を有する。今後、SK BiopharmaceuticalsがKv7プログラムの費用を負担し、Knopp Biosciencesに対する特定のマイルストーン支払いおよびロイヤルティ支払い義務も引き継ぐ。Biohavenによると、この契約に適用されるHSR法に基づく待機期間は2026年10月28日に満了し、残る取引完了条件を満たせるようになった。

FDAは2026年9月4日、臨床試験の一部を保留する通知を発出した。げっ歯類を用いた試験で確認された特定の代謝物について、ヒト被験者に対するリスクを評価するための情報が不十分だと判断し、opakalim試験の新規登録を一時停止するようBiohavenに指示した。保留の対象は新規患者登録のみであり、プログラム全体で、すでに無作為化された600人を超える患者への投与は継続されている。登録を完了したRISE 3試験は、2026年下半期に主要評価項目のデータを発表する予定に変更はない。RISE 2試験は、新規登録を停止し、今後数週間以内に得られる見込みの非臨床データを待ちながら投与を継続している。非盲検継続試験でも投与を続けている。Biohavenは米国外のグローバル施設でも、自主的に同じ対応を実施した。同社によると、代謝物の所見がヒトにとってどのような意味を持つかは不確かであり、この所見はげっ歯類に特有の可能性がある。また、臨床試験ではopakalimの安全性と忍容性は概して良好で、これまでに1,200人を超える参加者に投与されている。

Biohavenは、開発パイプラインの他の領域でも、ガラクトース欠損型IgA1を標的とするTRAP細胞外分解薬BHV-1400の重要な第3相試験を、2026年第4四半期にIgA腎症を対象として開始する計画に変更はないと述べた。予定地域には、日本をはじめとするアジア太平洋市場、米国、欧州、ラテンアメリカが含まれる。同社のFGFR3標的抗体薬物複合体BHV-1530の第1相試験データは、バルセロナで開催される第38回EORTC-NCI-AACRシンポジウムでの口頭発表に採択された。発表は、2026年11月18日から20日までの会期中、11月19日に予定されている。BHV-1530とRegeneron Pharmaceuticalsの (REGN ) 抗PD-1抗体Libtayo（cemiplimab-rwlc）を併用するコホートでは、臨床供給契約に基づき、2026年第3四半期に患者登録を開始した。同契約では、Biohavenが試験を主催して費用を負担し、RegeneronがLibtayoを提供する。同社はBHV-1530について、前治療歴の多い患者で確認された部分奏効など、初期の臨床活性を報告した。用量制限毒性は認められず、FGFR阻害薬に共通するクラス毒性も確認されなかった。BHV-1510の子宮内膜がん拡大コホートは進行中で、登録完了は2026年後半から2027年初頭を見込んでいる。

taldefgrobep alfaの肥満症を対象とする第2相試験は、GLP-1を基盤とする治療薬との併用評価を追加するため、計画を変更中である。同社は現在、単剤投与部分と併用投与部分の主要評価項目データを、いずれも2027年下半期に公表する見込みだと述べた。経口投与が可能で脳移行性を有する選択的TYK2/JAK1阻害薬BHV-8000は、早期パーキンソン病患者を対象とするグローバル第2/3相試験で評価中である。また、経口投与が可能で脳移行性を有するピルビン酸キナーゼM2（PKM2）調節薬BHV-8100は、初めてヒトに投与する試験が進行中である。

2026年8月、デラウェア地区連邦地方裁判所は、RA CapitalとAvilar TherapeuticsがMoDEプラットフォームに関連するYale Universityの営業秘密を故意かつ悪意をもって不正流用したとする、2026年7月の陪審評決を確認する判決を下した。これにより、YaleとBiohavenに対する合計400万ドルの賠償命令が正式化された。裁判後の申し立ては提出済みである。また2026年8月、同社はテクノロジー分野の投資家John Yetimogluを取締役に任命した。Biohavenによると、同社はBexorgと協業し、BexorgのNeuroLens AIプラットフォームと、BrainExプラットフォームで生成されたヒト全脳データを組み合わせて、神経科学分野の候補の選定やトランスレーショナル戦略の策定に役立てている。同社によれば、NeuroLensは約500人分のヒト脳データから構築されたデータレイクを用いて候補資産を評価し、最近検討された43件の中枢神経系プログラム全体で高い陽性的中率と陰性的中率を示した。