Les entreprises à suivre selon Jennifer Doudna (février 2026)

La révolution CRISPR

La biotechnologie est souvent révolutionnée par un mélange de chance, de génie et de travail acharné. Une nouvelle technologie peut ouvrir des horizons entièrement nouveaux dans la fabrication, la recherche et la médecine biotechnologiques.

Une de ces révolutions s’est produite en 2012, lorsque Jennifer Doudna (avec Emmanuelle Charpentier) a découvert CRISPR-Cas9 et fait valoir son potentiel dans l’édition du génome. Tous deux recevront le prix Nobel de chimie en 2020 pour leurs travaux.

Depuis lors, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) fait fureur dans le secteur de la biotechnologie, de nombreuses entreprises se tournant vers l'édition génétique CRISPR pour résoudre des maladies incurables ou créer de toutes nouvelles capacités à partir de plantes, de microbes et d'animaux.

Ainsi, en ce qui concerne CRISPR, nous souhaiterions peut-être accorder une attention particulière à la femme avec laquelle tout a commencé.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna est une biologiste moléculaire américaine travaillant à l'Université de Berkeley, qui s'est concentrée dès le début de sa carrière sur l'ARN.

Emmanuelle Charpentier, co-découvreuse de Doudna, a ensuite créé une entreprise cherchant à monétiser la découverte de CRISPR avec le lancement de CRISPR Therapeutics en 2013. Vous pouvez en savoir plus sur CRISPR Therapeutics dans nos articles comparatifs dédiés. à Beam Therapeutics et Editas Medicine.

Doudna étendrait ses efforts à de nombreuses entreprises différentes (voir ci-dessous).

Si vous voulez en savoir plus, vous pouvez lire une biographie plus longue de Mme Doudna sur Britannica or sa biographie écrite par le biographe de Steve Jobs.

Entreprises et instituts de recherche de Doudna

Doudna faisait partie des co-fondateurs de :

• Editas Medicine
• Biosciences de mammouth
• Scribe Thérapeutique
• Biosciences du caribou

Jennifer Doudna allait également créer le Institut de Génomique Innovante (IGI) en 2014, réunissant des chercheurs de plusieurs universités californiennes.

Elle est également active à l'Institut Gladstone de la science des données et de la biotechnologie et chez elle Laboratoire Doudna à Berkeley, gérant le Centre d'édition et d'enregistrement génomique (CGER).

Enfin, Doudna est également présente dans des fonctions de conseil au sein de Sixth Street, une société d'investissement, et dans InvisiShield, développant des virus respiratoires préventifs intranasaux.

1. Editas Medicine

Editas Médecine, Inc. (EDIT -1.1%)

Editas a initialement commencé à travailler avec Cas9, mais se concentre désormais sur une version propriétaire de Cas12 qu'ils ont conçue : AsCas12a. La stratégie d'Editas s'appuie sur le système CRISPR AsCas12a.

Dans un article dédié, nous avons couvert les capacités uniques du Cas-12a. Pour le résumer brièvement :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être résolus avec Cas12a
• Cela entraîne des chances plus élevées d’édition génétique qu’avec Cas9.
• Plus d'un gène peut être modifié à la fois avec CAs12a

L'objectif principal d'Editas a été les maladies du sang, l'oncologie et d'autres pathologies étant également ciblées.

Vous pouvez en savoir plus sur l'histoire, le pipeline et les finances de l'entreprise dans notre article correspondant..

2. Biosciences de mammouth

Mammoth n'est pas coté en bourse et 195 millions de dollars levés en 2021, poussant sa valorisation à plus de 1 milliard de dollars.

Il est sorti du mode furtif en 2018, dans le but d'utiliser la technologie CRISPR créer des kits faciles à utiliser et une application pour smartphone permettant de détecter des maladies à l'hôpital ou même à domicile, avec des résultats en 20 minutes.

L'entreprise souhaite également découvrir nouveaux systèmes CRISPR, comme Cas13, Cas14, CasZ, CasY et CasPhi. Dans une certaine mesure, il semble que le modèle économique de Mammoth reposera davantage sur le développement de brevets sur les systèmes CRISPR et leur octroi de licences pour des applications thérapeutiques ou industrielles à terme.

3. Scribe Thérapeutique

Scribe Therapeutics n'est pas cotée en bourse et a été fondée en 2018. Elle se concentre sur l'ingénierie de nouveaux systèmes SCRIPR, et la société a levé 100 millions de dollars en 2021.

Il repose sur Cas-X, une protéine plus petite que Cas9, ce qui la rend plus susceptible d'agir à l'intérieur des cellules vivantes. L'entreprise est relativement discrète sur ses avancées, seule une liste générale des domaines thérapeutiques et des réalisations techniques étant annoncée.

Source : Scribe Therapeutics

Aux yeux du public, elle progresse néanmoins à grands pas si l'on en juge par sa récente vague de partenariats. L'entreprise a accepté avec Biogen pour étudier CasX dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour un potentiel total de 400 M$. La société a également signé un accord de licence d'un milliard de dollars avec Sanofi pour développer de nouvelles thérapies à base de cellules tueuses naturelles (NK) contre le cancer.

4. Biosciences du caribou

Caribou Biosciences, Inc. (CRBU + 2.27%)

La société a été chargée de commercialiser et d'octroyer sous licence les brevets CRISPR détenus par Berkeley. La liste de ces licences est plutôt impressionnante, y compris de grandes entreprises comme Novartis et Corteva :

Source: Biosciences du caribou

Il est également partenaire avec AbbVie pour les thérapies cellulaires cancéreuses (CAR-T) et ses propres thérapies anticancéreuses (CAR-NK).

Semblable à Editas, il travaille sur la technologie Cas12, chRDNA, pour « les insertions multiplexes de gènes, avec un degré élevé de spécificité et des niveaux d’édition hors cible inférieurs à ceux du CRISPR-Cas de première génération ».

La société disposait de 317 millions de dollars en espèces en avril 2023, espérant qu'elle fournirait une source de liquidités jusqu'en 2025. Elle pourrait avoir besoin de lever plus d'argent d'ici là ou pourrait obtenir suffisamment des frais de partenariat et de licence pour commencer à fonctionner avec ses propres flux de trésorerie.

5. Institut de Génomique Innovante (IGI)

L’IGI obtenu en avril 2023 une subvention de 70 millions de dollars pour tL'initiative de recherche « Ingénierie du microbiome avec CRISPR pour améliorer notre climat et notre santé ». "

Cela a suivi une subvention de 11 millions de dollars du Mark Zuckerberg et Priscilla Chan Fondation pour « un nouveau programme visant à utiliser l’outil révolutionnaire d’édition génétique des plantes pour renforcer leur aptitude au stockage du carbone. »

L'Institut travaille sur plusieurs autres initiatives, par exemple :

• Microbiomes d’édition génétique. (Vous pouvez en savoir plus sur les entreprises du microbiome dans notre article dédié)
• Améliorer la résistance du riz à la sécheresse.
• Comprendre les bactériophages à ARN et leur potentiel à remplacer les antibiotiques. (Vous pouvez en savoir plus sur les entreprises de bactériophages dans notre article dédié)
• Améliorer la photosynthèse.
• Une nouvelle méthode pour cibler l’ARN, différente de la méthode ARNi plus courante
• Contrôler génétiquement les moustiques qui propagent des maladies.

Source: Institut de génomique innovant

Toutes ces initiatives illustrent l’ampleur du changement que les technologies CRISPR pourraient apporter au monde. Il ne s’agit pas seulement de médecine, mais de tout : la biotechnologie affecte l’agriculture, le captage du carbone, etc.

Réflexions finales

Dans l’ensemble, Jennifer Doudna est toujours à la pointe du progrès scientifique CRISPR et elle semble être à elle seule la pierre angulaire de tout un écosystème composé de multiples entreprises privées et publiques, ainsi que d’instituts et de laboratoires de recherche.

Ainsi, en tant qu'investisseurs, cela peut nous donner un aperçu des prochaines étapes de la technologie CRISPR, que nous avons également abordées dans «CRISPR au-delà de la santé humaine : la nouvelle frontière d'investissement pour l'édition génétique ».