Investir dans la génomique et le CRISPR – Tout ce que vous devez savoir

Il existe une nouvelle industrie en plein essor, qui promet d’être aussi perturbatrice que l’IA et la blockchain ; cette industrie est la génomique. Grâce aux avantages du CRISPR, au séquençage abordable du génome humain et aux progrès de la science des données, une poignée d’entreprises se positionnent pour tirer parti de cette nouvelle ère de la santé. Nous explorerons ce qu’est la génomique, quelles entreprises se positionnent pour cet avenir et pourquoi cela importe.

Qu’est‑ce que la génomique ?

Génomique est l’étude des gènes d’une personne (le génome), le domaine examine les interactions de ces gènes entre eux et avec l’environnement de la personne. Le génome est l’ensemble complet d’ADN d’un organisme qui programme l’individu avec différents traits physiques. Pratiquement chaque cellule du corps contient une copie complète des environ 3 milliards de paires de bases d’ADN, ou lettres, qui composent le génome humain. Avec la puissance de la science des données il est désormais possible d’étudier comment les gènes interagissent, et dans certains cas d’éditer les gènes afin de modifier une seule lettre d’ADN, ou base, dans un gène.

Séquençage des génomes humains

Il existe plusieurs technologies exponentielles qui se sont combinées pour permettre le séquençage facile et rentable du génome humain complet. Le séquençage du premier génome humain a coûté 2,7 milliards et a pris 13 ans. En raison de la loi de Moore et d’autres technologies exponentielles, le coût a maintenant été réduit à 1 000 $, et devrait être encore réduit à 100 $.

Cela signifie que nous entrons dans une ère où chacun peut faire séquencer son génome humain complet, à la recherche d’erreurs ou de prédispositions à certaines maladies ou problèmes de santé.

De nombreuses entreprises se disputent un marché où, dans un premier temps, les consommateurs exigeront de faire séquencer leur génome, et, à terme, les professionnels de santé le réclameront. Cela constitue la première force motrice derrière de nombreuses entreprises génomiques sur le marché ; la seconde force motrice est le pouvoir transformateur de la technologie CRISPR.

Qu’est‑ce que le CRISPR ?

Pour se familiariser avec le CRISPR, il faut d’abord comprendre qu’il existe plusieurs cas d’utilisation du terme. En biologie, le CRISPR désigne les séquences d’ADN naturellement présentes dans les génomes de bactéries et d’autres micro‑organismes. Les CRISPR sont les séquences d’un composant crucial du système immunitaire qui protège les bactéries contre les virus. Le système immunitaire CRISPR se défend contre les attaques virales en détruisant le génome du virus envahissant. C’est à ce moment que la technologie CRISPR entre en scène.

Dans l’usage courant et pour notre explication, « CRISPR » est l’abréviation de « CRISPR-Cas9 ». Le CRISPR, combiné à une protéine appelée Cas9 (ou « CRISPR‑associated »), est une enzyme qui agit comme une paire de ciseaux moléculaires, capable de couper des brins d’ADN. Bien que l’idée d’édition génétique existe depuis les années 1950, le CRISPR a permis un niveau d’édition génétique rentable avec une précision jamais atteinte auparavant.

Entreprises impliquées dans la génomique

Il existe actuellement des dizaines d’entreprises qui tirent parti de la génomique ; nous examinerons cinq des principales sociétés cotées en bourse.

Ce qui distingue CRSPR Therapeutics est son équipe de fondateurs de premier plan, qui comprend la Dre Emmanuelle Charpentier dont les recherches fondamentales ont dévoilé les mécanismes clés de la technologie CRISPR‑Cas9, posant les bases de l’utilisation du CRISPR‑Cas9 comme outil d’édition génétique polyvalent et précis. De nombreux prix ont reconnu son travail, dont le Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) développe une plateforme d’édition génétique CRISPR/Cas9 efficace et polyvalente en thérapies pour traiter les hémoglobinopathies, le cancer, le diabète et d’autres maladies.

La première thérapie qu’ils développent ciblant les maladies sanguines β‑thalassémie et drépanocytose est maintenant en phase d’essais cliniques, tout comme le premier programme CAR‑T allogénique ciblant les malignités des cellules B. Bien que la drépanocytose soit une maladie avec un marché relativement petit, une fois la technologie mature, ils pourront s’orienter vers d’autres vecteurs de maladies.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) est une société de biotechnologie fondée en 2004 qui développe et fabrique des systèmes de séquençage génétique et d’observation biologique en temps réel novatrice. Elle a développé une technologie de séquençage à molécule unique, real-time (SMRT) Sequencing technology, qui offre une haute précision de consensus avec des longueurs de lecture sans précédent. Il s’agit d’une nouvelle façon d’étudier la synthèse et la régulation de l’ADN, de l’ARN et des protéines en tirant parti des avancées en biochimie, optique, nanofabrication, etc.

Parmi les applications actuelles sur lesquelles ils travaillent figurent la détection des changements épigénétiques lors du séquençage afin d’ouvrir la voie à une exploration plus facile des modifications de l’ADN pour relier le génotype au phénotype. Cela permettra de comprendre les effets de l’épigénétique sur un large éventail de processus biologiques, notamment l’expression génique, les interactions hôte‑pathogène, la réponse environnementale, les dommages à l’ADN et la réparation de l’ADN. De plus, cela révélera le rôle de l’épigénétique dans l’héritage des caractères d’une génération à l’autre.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp fabrique de l’ADN synthétique pour des clients de l’industrie biotechnologique. Ils ont conçu une DNA synthesis platform afin de surmonter les limites de débit, d’évolutivité et de coût inhérentes aux méthodes de synthèse d’ADN traditionnelles. Cela leur permet d’atteindre une fabrication précise d’ADN à grande échelle.

La plateforme silicium à haut débit permet à Twist Biosciences de miniaturiser la chimie nécessaire à la synthèse d’ADN. Cette miniaturisation permet à l’entreprise de réduire les volumes de réaction d’un facteur 1 000 000 tout en augmentant le débit d’un facteur 1 000, ce qui rend possible la synthèse de 9 600 gènes sur une seule puce silicium à pleine échelle.

Il s’agit essentiellement d’une façon simple pour d’autres entreprises de commander de l’ADN selon leurs besoins.

Illumina, Inc (ILMN ) développe, fabrique et commercialise des systèmes intégrés pour l’analyse des variations génétiques et de la fonction biologique. L’entreprise propose une gamme de produits et services qui desservent les marchés du séquençage, du génotypage et de l’expression génique, ainsi que de la protéomique.

La technologie est actuellement utilisée pour aider à la lutte contre le COVID‑19, elle permet aux entreprises de travailler 24 h/24 pour suivre la transmission, mener la surveillance, développer des thérapies et des vaccins contre tout type d’infection virale.

Parmi leurs offres actuelles figurent l’accès à des services de séquençage de nouvelle génération (NGS) rapides et de haute qualité, du prélèvement aux données, tels que les services de séquençage d’ARN et de génome complet.

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Résumé

Bien que nous ayons répertorié certaines des principales entreprises qui tirent parti du séquençage du génome humain à faible coût et de l’édition génétique, de nombreuses autres sociétés sont prometteuses. L’industrie de la santé est prête à être perturbée ; les investisseurs qui deviennent stratégiquement actionnaires de certains de ces leaders du marché seront les mieux placés pour l’avènement d’une nouvelle industrie. Les investisseurs doivent veiller à se familiariser avec la génomique, en mettant un accent particulier sur le CRISPR.