Le CRISPR peut‑il enfin guérir le diabète de type 1 de façon définitive ?

Comprendre le diabète et ses défis

Le diabète existe sous deux formes. Le diabète de type 2 est la forme la plus courante et est principalement une maladie métabolique, découlant de modes de vie malsains et de l’obésité, où les cellules du corps cessent de réagir correctement à l’insuline.

Une forme plus dangereuse de diabète est le type 1, où le système immunitaire attaque ses propres cellules, en particulier les îlots de Langerhans du pancréas, qui sont responsables de la production d’insuline. En conséquence, cette maladie était 100 % mortelle jusqu’à l’invention des injections d’insuline.

Source: Nature

L’insuline n’est cependant pas une solution magique, car elle nécessite une surveillance constante de la glycémie et ne supprime toujours pas toutes les complications potentielles du diabète de type 1. Elle débute également principalement pendant l’enfance, affectant drastiquement la qualité de vie des patients dès le plus jeune âge.

Source: Sprint Medical

C’est pourquoi une cure plus durable serait idéale. Certaines sociétés de biotechnologie progressent, en implantant des cellules productrices d’insuline extraites soit de donneurs d’organes, soit de cellules souches cultivées en laboratoire.

Cependant, ces méthodes n’éliminent pas la tendance du système immunitaire du patient à détruire ces cellules pancréatiques. Ainsi, pour que le traitement « tienne », il faut également recourir à des médicaments immunosuppresseurs.

Bien que cela protège les cellules implantées, la suppression de l’activité immunitaire comporte des risques d’infection, de cancer et d’autres effets secondaires graves.

Pour l’instant, il n’existe aucune voie thérapeutique crédible permettant de reprogrammer le système immunitaire afin d’arrêter le syndrome auto‑immune. Mais une nouvelle méthode émerge, où les cellules pancréatiques implantées sont modifiées génétiquement pour ne pas déclencher de réponse immunitaire, éliminant ainsi le besoin d’immunosuppresseurs.

Le prestigieux journal scientifique Nature rapporte de nouveaux progrès pour ce concept, dans un article intitulé « Espoir pour le diabète : des cellules éditées par CRISPR sécrètent de l’insuline chez une personne — et échappent à la détection immunitaire ».

Nouvelles approches pour traiter le diabète de type 1

Rétablir les fonctions, mais avec des réserves

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Comme mentionné, des progrès ont été réalisés dans l’implantation de cellules productrices d’insuline.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) est en tête du peloton, après une série d’acquisitions :

• Premièrement, en 2019, en acquérant Semma Therapeutics, une startup fondée sur des brevets développés par Doug Melton à l’Université Harvard.
• Deuxièmement, avec l’acquisition de ViaCyte en 2021, injectant des cellules souches progénitrices pancréatiques dans le pancréas.

En juin 2025, Vertex a déclaré avoir transplanté des îlots dérivés de cellules souches embryonnaires chez 12 personnes atteintes de diabète de type 1, il y a un an. Sur ces 12 personnes, 10 participants n’ont plus besoin d’injections d’insuline. La société prévoit de demander l’approbation réglementaire de cette thérapie cellulaire l’année prochaine.

De même, Reprogenix Bioscience à Hangzhou, en Chine, crée des îlots à partir de cellules souches reprogrammées provenant du tissu adipeux du receveur, avec des premiers rapports de succès.

Ces approches nécessitent toujours une immunosuppression, même lorsqu’on utilise les propres cellules du patient, car c’est la destruction immunitaire des cellules productrices d’insuline qui a causé la maladie à l’origine.

Avec 9,4 millions d’enfants et d’adultes atteints de diabète de type 1 en 2025, et 16,4 millions attendus d’ici 2040, causant 201 600 décès par an, un traitement plus durable est requis.

Le CRISPR peut-il permettre une guérison complète ?

Une approche différente est adoptée par Sana Biotechnology (SANA ), une startup basée à Seattle, Washington.

Dans une annonce révolutionnaire, Sana a déclaré avoir implanté des cellules pancréatiques éditées par CRISPR chez une personne atteinte de diabète de type 1.

Les cellules génétiquement modifiées ont sécrété de l’insuline régulant le sucre pendant des mois, sans que le receveur ait besoin de prendre des médicaments immunosuppresseurs.

« Les données préliminaires ont définitivement remonté le moral de notre communauté — et c’est une approche vraiment élégante, »

Aaron Kowalski – Directeur général de Breakthrough T1D, une organisation à but non lucratif

Ils ont détaillé leurs résultats dans le New England Journal of Medicine^1, sous le titre « Survie des cellules bêta allogéniques transplantées sans immunosuppression ».

Est‑ce vraiment suffisant ?

D’autres scientifiques sont un peu moins enthousiastes à propos de l’annonce. Ils soulignent quelques limites clés de ces résultats préliminaires.

Premièrement, l’étude ne concernait qu’une seule personne, ce qui rend difficile d’évaluer si le protocole est suffisamment fiable pour un déploiement à grande échelle.

Un autre problème est que le patient a reçu une faible dose de cellules, entraînant une production d’insuline trop basse, ne supprimant donc (pour l’instant ?) le besoin de prendre de l’insuline.

Pourtant, une étape très importante semble avoir été franchie, à savoir créer une modification génétique qui cache les cellules implantées du système immunitaire.

Investir dans les solutions CRISPR

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics a été fondée en 2019 par d’anciens dirigeants de Juno Therapeutics, Hans Bishop et Steve Harr.

Juno Therapeutics était une société d’immunothérapie acquise par Celgene pour 9 milliards de dollars, qui a elle-même été rachetée par Bristol‑Myers Squibb (BMS) un an plus tard pour 74 milliards de dollars.

Les cellules « hypoimmunes » modifiées de Sana sont conçues pour éviter les deux parties du système immunitaire : le système adaptatif et le système inné.

Pour éviter les lymphocytes du système adaptatif, ils ont modifié les marqueurs HLA‑1 & 2. Mais à elles seules, ces modifications rendraient les cellules plus sensibles aux attaques du système inné.

Ainsi, ils font également surexprimer aux cellules une protéine appelée CD37. Cette protéine sert de signal protecteur « ne me tuez pas » qui empêche les cellules de surveillance immunitaire, connues sous le nom de cellules NK (natural killer), d’attaquer les cellules éditées.

Source: Sana Therapeutics

L’étape suivante pour la société consiste à ne plus utiliser des cellules de donneurs d’organes, mais à produire le même type de cellules hypoimmunes à partir de cellules souches, permettant ainsi une production de masse.

Cela rapprocherait la société d’un produit commercialement viable, mais les essais cliniques ne commenceront probablement pas avant 2027 et s’étendront sur plusieurs années après cela.

Source: Sana Therapeutics

Ce concept pourrait également avoir un grand potentiel au‑delà du diabète. Pas moins de plus de 75 types différents de maladies auto‑immunes sont entraînées par une pathologie des cellules B du système immunitaire.

Si la stratégie de création de cellules hypoimmunes peut être appliquée à d’autres types de cellules que les cellules pancréatiques, cela pourrait sauver la vie de plus de 5 millions d’autres patients.

De la même manière, les cellules CAR‑T allogéniques utilisées dans le traitement du cancer pourraient également bénéficier de cette technologie. Le programme de recherche SC291 de la société, actuellement en phase I d’essais cliniques, examine le potentiel de ce concept.

Source: Sana Therapeutics

Dans l’ensemble, les résultats préliminaires de Sana Therapeutics sont très prometteurs et pourraient même surpasser les résultats impressionnants des premiers essais cliniques de Vertex, grâce à cette méthode qui ne nécessite pas d’immunosuppresseurs.

Cependant, les investisseurs doivent être conscients que la société en est encore à un stade très précoce, à plusieurs années d’une thérapie approuvée par la FDA.

Compte tenu du taux moyen d’échec du développement de médicaments et des essais cliniques, cela signifie que l’action de la société comporte un risque inhérent lié à d’éventuels problèmes médicaux ou techniques à l’avenir.

Dernières nouvelles et développements des actions Sana Therapeutics (SANA)

Références :

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Survie des cellules bêta allogéniques transplantées sans immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}