10 actions biotechnologiques : panorama historique de 2023

Un domaine d’innovation médicale

La biotechnologie est un vaste domaine qui possède d’importantes applications médicales. La médecine moderne repose sur la recherche, mais le diagnostic et le traitement de nombreuses maladies restent difficiles. Les méthodes biologiques peuvent permettre des interventions plus ciblées.

Les traitements médicaux peuvent agir sur les symptômes comme sur les causes. L’insuline remplace par exemple une hormone manquante. La recherche biotechnologique étudie aussi le remplacement de tissus endommagés et les interventions directes sur les mécanismes des maladies.

Ses applications comprennent les thérapies cellulaires, la régulation de l’expression des gènes et la modification de séquences précises d’ADN. Les possibilités et les limites diffèrent selon la méthode et la maladie.

Cette liste examine dix entreprises de biotechnologie sous les angles médical, technologique et financier, en prenant pour référence la situation de 2023.

Dix entreprises de biotechnologie médicale : panorama de 2023

(Les entreprises sont classées selon leur capitalisation boursière lors de la rédaction du texte original, en 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Graphique du prix

Vertex est un acteur majeur du traitement de la mucoviscidose, une maladie héréditaire grave. En 2023, l’entreprise disposait de quatre modulateurs de CFTR approuvés pour certaines mutations. La trithérapie comprenant le vanzacaftor était en phase III pour des mutations de CFTR sensibles au traitement, et non pour tous les patients sans option thérapeutique.

Le programme distinct VX-522 étudiait une thérapie par ARNm inhalé destinée à faire produire la protéine CFTR par les cellules. Il ne s’agissait pas d’une modification permanente de l’ADN du patient. La combinaison comprenant le vanzacaftor, ALYFTREK, a ensuite été approuvée par la FDA en décembre 2024.

Source: Vertex

En 2023, Vertex et CRISPR Therapeutics sollicitaient l’approbation d’exa-cel contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions. CASGEVY a reçu l’approbation de la FDA pour certains patients drépanocytaires en décembre 2023 et pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions en janvier 2024.

Vertex étudiait également le diabète de type 1, notamment en collaboration avec CRISPR Therapeutics (CRSP ). Le programme de cellules génétiquement modifiées était distinct des autres programmes de remplacement cellulaire. Vertex a acquis ViaCyte en 2022.

VX-880 étudiait des cellules d’îlots dérivées de cellules souches avec immunosuppression conventionnelle, tandis que VX-264 utilisait leur encapsulation. VCTX211, avec des cellules modifiées pour réduire la réponse immunitaire, était un programme séparé avec CRISPR Therapeutics.

VX-548 se trouvait en développement clinique avancé en 2023. Appelé ensuite suzétrigine et commercialisé sous le nom JOURNAVX, ce médicament non opioïde a été approuvé par la FDA en janvier 2025 contre les douleurs aiguës modérées à sévères chez l’adulte. Le fait de ne pas être un opioïde ne signifie pas qu’il soit dépourvu d’effets indésirables.

Source: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Graphique du prix

Moderna est devenue une importante développeuse de vaccins à ARNm durant la pandémie. Dans sa présentation de mai 2023, elle indiquait 47 programmes de développement au total, dont cinq en phase III et huit en phase II. Les agents étudiés comprenaient le VRS, le virus Zika, le VIH, le virus d’Epstein–Barr et le cytomégalovirus. Ces programmes étaient à des stades différents ; il ne s’agissait pas d’une liste de vaccins déjà approuvés.

Moderna étudiait aussi l’utilisation de l’ARNm dans les traitements du cancer.

L’entreprise élargissait sa base technologique par des acquisitions et des collaborations. En 2023, elle a acquis OriCiro, qui développait la synthèse d’ADN sans cellules. Avec Metagenomi, spécialiste de l’édition du génome, et Carisma Therapeutics, qui développait des thérapies par macrophages modifiés, elle a signé des accords de recherche en 2021 et 2022, respectivement. Elle n’a pas acquis ces deux entreprises.

Source: Moderna

Cette stratégie visait un accès précoce à des technologies prometteuses. En mai 2023, Moderna prévoyait environ 4,5 milliards de dollars de dépenses annuelles de recherche et développement, contre 3,3 milliards en 2022 : une hausse d’environ 36 %, et non un triplement. Le montant investi ne garantit pas le succès clinique ou commercial.

3. BioNTech SE

BNTX Graphique du prix

BioNTech (BNTX ) a développé le vaccin à ARNm contre la COVID-19 avec Pfizer et étudiait d’autres applications de la technologie.

Ses recherches comprenaient des candidats vaccins contre le zona, la tuberculose, le paludisme et le VIH, à différents stades cliniques.

Le traitement du cancer était une autre priorité. BioNTech développait plusieurs traitements oncologiques fondés sur différentes technologies, notamment pour les cancers de l’ovaire, de la prostate, de l’intestin, de la peau, de la tête et du cou, ainsi que d’autres tumeurs solides. Les candidats n’étaient pas tous des thérapies par ARNm. Certains programmes étaient internes, d’autres développés avec Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) et Genentech.

BioNTech travaillait aussi sur les thérapies cellulaires et géniques, les anticorps et les médicaments chimiques.

Les revenus de la pandémie ont fourni des ressources pour la recherche. L’avenir des programmes oncologiques dépend des résultats cliniques, des autorisations et de la concurrence. Les données présentées ici ne prouvent ni davantage d’essais de traitements anticancéreux par ARNm que chez tous les concurrents réunis, ni une future domination certaine du secteur.

4. Exact Sciences Corporation

Le cancer peut progresser sans symptômes évidents. Une détection précoce peut améliorer les résultats pour certains cancers, mais le bénéfice du dépistage dépend de la maladie, du test et de la population examinée.

Exact Sciences développe des tests oncologiques fondés sur des marqueurs moléculaires. Cologuard analyse l’ADN et l’hémoglobine dans les selles ; Oncotype DX étudie l’expression des gènes dans le tissu tumoral pour aider aux décisions thérapeutiques. Leurs échantillons et leurs objectifs sont différents.

L’entreprise étudiait aussi des tests sanguins et des applications à d’autres étapes de la prise en charge du cancer.

Source: Exact Sciences

Tous ses tests ne sont pas des biopsies liquides réalisées sur du sang. Le texte original indiquait une croissance annuelle composée des revenus de 38 %, sans préciser la période. Au premier trimestre 2023, les revenus étaient de 602,5 millions de dollars, en hausse de 24 % sur un an. L’EBITDA ajusté était positif à 45,9 millions, mais l’EBITDA non ajusté était négatif à 26,9 millions et la perte nette atteignait 74,2 millions.

Source: Exact Sciences

L’extension des tests oncologiques sanguins nécessite de démontrer un bénéfice clinique. Une détection plus précoce n’est pas automatiquement moins coûteuse ou plus sûre pour chaque patient. Abbott a achevé l’acquisition d’Exact Sciences en mars 2026 ; le point de départ de ce panorama est 2023.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Graphique du prix

Neurocrine travaille sur les maladies neurologiques et neuroendocriniennes. Le panorama de 2023 décrivait deux médicaments approuvés et deux produits concédés sous licence à AbbVie contre des redevances (ABBV ).

Le portefeuille de développement de 2023 comprenait :

• Sept candidats neuropsychiatriques, dont une étude de phase III d’un traitement complémentaire de la schizophrénie.
• Un traitement neuroendocrinien : le crinecerfont contre l’hyperplasie congénitale des surrénales, en phase III chez les adultes et les enfants. Il a ensuite été approuvé sous le nom CRENESSITY en décembre 2024.
• Cinq programmes neurologiques à différents stades, et non cinq programmes de phase III. Les études de phase III incluaient la valbénazine contre la chorée associée à la maladie de Huntington et la dyskinésie associée à la paralysie cérébrale. INGREZZA a été approuvé contre la chorée associée à Huntington en août 2023 ; il ne guérit pas la maladie elle-même.

Source: Neurocrine

Les produits approuvés généraient des revenus, tandis que le portefeuille de recherche présentait des possibilités et des risques de développement. Les candidats contre la schizophrénie ou Huntington doivent être évalués selon leur indication précise et les résultats des études.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Graphique du prix

L’ARN comprend différentes molécules aux fonctions distinctes. L’ARN messager transmet l’information nécessaire à la production de protéines, tandis que des types comme le micro-ARN peuvent réguler l’expression des gènes.

Les ARN non codants ne sont pas traduits en protéines. Les oligonucléotides antisens sont de courtes séquences synthétiques d’acides nucléiques qui se lient à l’ARN et peuvent modifier sa stabilité ou son épissage. Cela ne revient pas à modifier la séquence d’ADN.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) est une importante développeuse de médicaments antisens. Dans le panorama de 2023, elle disposait de quatre médicaments commercialisés et de neuf candidats en phase III. Les catégories ci-dessous concernaient tout le portefeuille, et pas seulement ces neuf candidats :

• Douze thérapies neurologiques.
• Huit thérapies cardiovasculaires.
• Trois thérapies pour des maladies rares.
• Huit programmes pour d’autres maladies, dont l’hépatite B et les maladies rénales.

En 2007, Ionis, alors nommée Isis Pharmaceuticals, a créé avec Alnylam (ALNY) la coentreprise Regulus, dont le symbole boursier en 2023 était RGLS. Regulus visait à développer des traitements à base de micro-ARN avec les technologies de ses entreprises fondatrices. Novartis a achevé son acquisition en juin 2025 et l’action a cessé d’être cotée en Bourse.

L’interférence par ARN, ou ARNi, est un processus biologique, pas un type de molécule d’ARN. Le petit ARN interférent, siRNA, est un type de molécule pouvant déclencher ce processus. Les thérapies à ARN ont des mécanismes, des difficultés de délivrance aux cellules et des applications cliniques différents.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Graphique du prix

La biotechnologie moderne utilise notamment le séquençage de l’ADN, l’analyse de l’ARN et la détection des protéines. Les méthodes nécessaires à chaque laboratoire dépendent de sa question de recherche.

10x Genomics (TXG ) et d’autres entreprises, dont NanoString à l’époque, développaient des outils de biologie spatiale. Aucune entreprise n’a créé seule ce domaine.

Les méthodes spatiales peuvent localiser dans les tissus des molécules telles que des séquences précises d’ARN. La cartographie peut être bidimensionnelle ou tridimensionnelle selon la technique. Nature Methods a choisi la transcriptomique spatiale comme « méthode de l’année 2020 », dans une publication de janvier 2021.

Le texte original citait une estimation de 16 milliards de dollars pour le marché potentiel accessible. C’était une estimation d’opportunité de marché, pas les revenus effectivement réalisés par le secteur.

Source: Nanostring

Le panorama historique indiquait plus d’un milliard de dollars d’investissements cumulés en recherche et développement pour 10x Genomics. L’entreprise a acquis Spatial Transcriptomics en 2018, puis développé Visium ; elle n’a pas acheté une plateforme Visium déjà achevée en 2018.

Les outils décrits sont destinés à la recherche, ce qui n’en fait pas des tests diagnostiques approuvés. Le séquençage et la PCR avaient des applications cliniques avant les années 2000. L’adoption des méthodes spatiales dépend des preuves, du coût et de l’utilité pratique. Bruker a achevé l’acquisition des actifs opérationnels de NanoString en mai 2024.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Graphique du prix

Les méthodes CRISPR peuvent modifier des séquences précises d’ADN. Elles offrent des possibilités pour certaines maladies, mais la délivrance aux cellules et les modifications involontaires sont des limites importantes. Elles ne constituent pas un remède général contre toutes les maladies génétiques.

Emmanuelle Charpentier, codéveloppeuse de CRISPR-Cas9, est l’une des fondatrices de CRISPR Therapeutics. Elle a partagé le prix Nobel de chimie 2020 avec Jennifer Doudna. L’entreprise étudie les applications médicales de l’édition génétique.

Source: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics collabore avec Vertex sur les maladies du sang et sur des cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1.

Les principaux programmes pour les maladies du sang incluaient exa-cel contre la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et la drépanocytose. CASGEVY a reçu des autorisations pour certains groupes de patients en décembre 2023 et janvier 2024.

L’entreprise développait aussi des cellules CAR-T allogéniques provenant de donneurs. Elles ne conviennent pas à tous les patients atteints de cancer. En mai 2023, quatre programmes CAR-T, CTX110, CTX130, CTX112 et CTX131, étaient en développement clinique, et non seulement deux.

CRISPR Therapeutics était une entreprise importante de l’édition génétique clinique, mais chaque programme devait démontrer son efficacité et sa sécurité.

La collaboration avec Vertex apportait des ressources et une expérience clinique. Le potentiel doit être évalué selon les résultats de chaque programme, et pas seulement les promesses générales de la technologie.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Graphique du prix

Sangamo développait des thérapies géniques et cellulaires. Un programme central était une thérapie génique contre l’hémophilie A en collaboration avec Pfizer (PFE ), en phase III en 2023. La demande d’autorisation d’un produit biologique, BLA, était alors prévue pour la fin de 2024. Il s’agissait d’une prévision, pas d’une demande déposée ou approuvée. Pfizer a annoncé en décembre 2024 qu’elle ne la déposerait pas, et la collaboration a pris fin en avril 2025.

Les autres programmes du portefeuille de 2023 comprenaient :

• ST-920, une thérapie génique contre la maladie de Fabry, en phase I/II.
• TX200, des lymphocytes T régulateurs génétiquement modifiés pour réduire le risque de rejet après une greffe rénale, en phase I/II. Ce n’était pas une thérapie par cellules souches, et l’élimination du risque de rejet n’avait pas été démontrée.
• BIVV003, une thérapie par cellules souches hématopoïétiques modifiées contre la drépanocytose, en phase I/II. Sangamo avait annoncé dès 2023 l’arrêt des investissements supplémentaires importants après la fin de l’étude.

D’autres recherches portaient sur des maladies neurologiques, dont les maladies à prions et Huntington. La liste historique des partenaires comprenait Pfizer, Novartis, Biogen et Takeda. Les collaborations avec Novartis et Biogen ont pris fin en juin 2023, celle avec Pfizer en 2025.

Sangamo utilise la technologie des doigts de zinc pour reconnaître des régions précises de l’ADN. Les nucléases à doigts de zinc peuvent couper l’ADN ; les facteurs de transcription à doigts de zinc peuvent réguler l’expression des gènes. La différence avec CRISPR n’est pas qu’une technique agirait toujours sur tout le génome et l’autre sur une zone limitée.

Cette technologie offrait des possibilités de recherche, mais ce panorama est historique. Sangamo a demandé la protection du Chapter 11 en juin 2026, et son action a pris le symbole SGMOQ sur le marché OTC. Cela modifie considérablement les risques par rapport à 2023.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Note : Evofem a regroupé en mai 2023 chaque lot de 125 anciennes actions en une nouvelle. Cela affecte la comparaison des cours historiques.)

Evofem commercialisait Phexxi, un contraceptif vaginal non hormonal approuvé par la FDA le 22 mai 2020. Des chercheurs de l’Université de l’Illinois à Chicago ont contribué à son développement. C’est une option pour les personnes souhaitant une contraception non hormonale ; son adéquation dépend de chaque personne.

Le produit contient de l’acide lactique, de l’acide citrique et du bitartrate de potassium et agit sur le pH vaginal. Il ne protège pas contre la chlamydia, la gonorrhée, le VIH ou d’autres infections sexuellement transmissibles. Selon l’annonce d’octobre 2022, l’étude de phase III EVOGUARD sur la prévention de la chlamydia et de la gonorrhée n’a pas atteint ses critères d’évaluation.

Le texte original rapportait une hausse de 15 % du nombre d’unités vendues en février 2023 par rapport à février 2022. Il s’agissait d’une comparaison historique d’un mois, pas du taux actuel de croissance ni d’une preuve de bénéfices.

Source: Evofem

En 2023, la direction visait l’équilibre des flux de trésorerie et le retour sur une grande Bourse. C’étaient des objectifs, pas des résultats acquis ; l’action était alors négociée sur le marché OTC.

L’analyse historique mentionnait une protection par brevet au moins jusqu’en 2033. Sa durée ne garantit ni exclusivité pour tous les usages ni bénéfices. La description d’une entreprise à produit unique est également historique ; SOLOSEC a été ajouté ensuite. Les possibilités d’expansion comprenaient d’autres applications et des licences internationales.

La santé des femmes présente d’importants besoins non satisfaits. Phexxi est approuvé pour la contraception, pas pour n’importe quelle application supplémentaire. La capitalisation inférieure à deux millions de dollars concernait le texte original de 2023, pas la valeur actuelle ni une preuve que l’action soit bon marché.