10 actions biotechnologiques prometteuses à investir en (août 2026)

Le berceau de la révolution médicale

While biotechnology (BioTech) is a very large field, its largest impact is in medicine. For a long time, medicine has mostly guessed what was wrong in the body of patients. Even when it became more scientifically driven, it still had to rely on assumptions, indirect measures, and partial knowledge to try to bring people back to health.

Une autre limitation de la médecine était de traiter les symptômes, pas les causes. Un médecin pouvait réduire le taux de cholestérol sans résoudre la raison de son élévation initiale. Il pouvait administrer de l’insuline supplémentaire, mais pas faire en sorte que le corps la produise.

La BioTech, et surtout les nouvelles vagues d’innovation qui arrivent maintenant sur le marché, est différente. En manipulant de façon contrôlée, la BioTech peut viser à régénérer les tissus endommagés ou à modifier le code génétique défectueux.

Ainsi, cette liste explorera les actions biotechnologiques les plus prometteuses, tant du point de vue de l’investissement que de la technologie et de la médecine.

10 actions biotechnologiques prometteuses dans le domaine médical

(Ces actions sont classées par capitalisation boursière au moment de la rédaction)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Graphique du prix

Vertex est le leader du traitement de la mucoviscidose, une maladie génétique mortelle, avec 4 traitements différents ciblant différents profils de patients. Les patients qui ne peuvent pas être traités avec la thérapie actuelle disposent d’un médicament en phase III d’essais cliniques, le Vanzacaftor.

Ils développent également une thérapie génique pour une cure permanente de la mucoviscidose en utilisant la technologie ARNm.

Source: Vertex

Mais ce qui rend Vertex prometteur n’est pas seulement le fait de rendre la mucoviscidose gérable voire curable. Elle cherche également l’approbation d’un traitement de la drépanocytose et d’une thérapie pour la bêta‑thalassémie.

Au‑delà des maladies rares, elle travaille également à guérir le diabète de type 1 en partenariat avec CRISPR Therapeutics (CRSP ) et sa technologie d’édition génétique. Cette relation s’est renforcée après l’acquisition de ViaCyte.

Et si cela ne suffisait pas, elle possède également un autre programme avec le même objectif pour pallier d’éventuels problèmes techniques.

Enfin, leur traitement VX‑548 contre la douleur aiguë est dans la dernière phase de développement et pourrait constituer une nouvelle alternative aux opioïdes, sans le risque de dépendance et avec moins d’effets secondaires.

Source: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Graphique du prix

L’un des grands gagnants de la pandémie et de la technologie des vaccins à ARNm, Moderna mise fortement sur les applications vaccinales de l’ARNm. Elle mène pas moins de 32 essais cliniques de vaccins à ARNm, couvrant 14 agents pathogènes tels que le RSV, le Zika, le VIH, le virus d’Epstein‑Barr ou le cytomégalovirus.

En plus de cet accent prononcé sur les vaccins, Moderna explore également le potentiel de la technologie ARNm pour les thérapies contre le cancer.

Un autre aspect prometteur de Moderna est une série d’acquisitions de petites startups ambitieuses travaillant sur des plateformes technologiques entièrement nouvelles. Par exemple, la société de génome synthétique OriCiro, Metagenomi, spécialisée en métagénomique et découverte de gènes par IA, et Carisma Therapeutics, qui développe des thérapies à base de macrophages.

Source: Moderna

La stratégie globale semble viser à saisir les nouvelles technologies émergentes, à l’instar de ce qu’était l’ARNm à ses débuts : extrêmement prometteuse mais encore loin d’atteindre le marché avec un produit exploitable. Avec un budget R&D qui a triplé en 2023 par rapport à 2023, Moderna est susceptible de devenir l’une des entreprises les plus innovantes au monde dans la prochaine décennie.

3. BioNTech SE

BNTX Graphique du prix

Leader du vaccin à ARNm contre la Covid‑19, BioNTech (BNTX ) cherche désormais à élargir le potentiel de la technologie ARNm.

Cela commence par les vaccins, avec des candidats contre le zona, la tuberculose, le paludisme, le VIH et le virus de l’herpès.

Mais l’objectif plus ambitieux est d’utiliser l’ARNm pour guérir le cancer. BioNTech dispose actuellement de 12 candidats différents dans les traitements contre le cancer, couvrant les cancers des ovaires, de la prostate, des intestins, de la peau, de la tête et du cou, ainsi que de multiples tumeurs solides. La plupart sont en phase I d’essais cliniques, avec déjà 3 candidats en phase II. Ils sont soit entièrement détenus, soit en partenariat avec Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) et Genentech.

BioNTech travaille également sur diverses autres méthodes thérapeutiques, notamment les thérapies cellulaires et géniques, les anticorps et les médicaments chimiques.

Grâce à la culture d’innovation de l’entreprise et aux revenus exceptionnels générés par la pandémie, BioNTech est bien placée pour rester à la pointe de l’innovation ARNm. Avec plus d’essais cliniques sur les thérapies cancéreuses à ARNm que tous ses concurrents réunis, elle sera probablement la gagnante dans ce domaine si la technologie peut être utilisée avec succès.

4. Exact Sciences Corporation

Le cancer est particulièrement mortel car il est souvent une maladie silencieuse. La plupart du temps, les symptômes ne deviennent visibles que lorsqu’il est déjà trop tard. C’est pourquoi le dépistage précoce peut améliorer radicalement le taux de survie des patients atteints de cancer.

Pour un suivi efficace, la technologie doit être non invasive et suffisamment bon marché pour permettre des tests réguliers. C’est l’idée d’Exact Sciences , qui utilise à la fois des données ADN et ARN pour détecter le cancer à un stade précoce, ce que les tests ADN « simples » pourraient manquer.

L’entreprise développe des solutions pour toutes les étapes du dépistage du cancer.

Source: Exact Sciences

Ce type de dépistage du cancer se fait à partir d’un simple échantillon sanguin et est également appelé biopsie liquide. Exact Sciences a vu ses revenus croître de 38 % en CAGR et a atteint un EBITDA positif en 2023.

Source: Exact Sciences

À long terme, il est probable que la biopsie liquide devienne un test de routine, car le dépistage précoce du cancer est beaucoup moins coûteux (et plus sûr) que de le détecter tardivement, ce qui en fait une option très rentable pour les assurances et la société en général.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Graphique du prix

Neurocrine se concentre sur la neurologie, avec 2 médicaments approuvés et 2 autres concédés sous licence à AbbVie contre des paiements de redevances (ABBV ).

Son pipeline comprend:

• 7 traitements potentiels en neuropsychiatrie, dont un pour la schizophrénie en phase 3.
• 1 traitement potentiel en neuro‑endocrinologie (hormones cérébrales) en phase 3.
• 5 traitements potentiels en neurologie sont en phase 3 : un pour la maladie de Huntington et un pour la paralysie cérébrale.

Source: Neurocrine

Bien que le médicament approuvé génère des flux de trésorerie actuels, la valeur de l’action réside dans le pipeline R&D. La schizophrénie ou la maladie de Huntington sont actuellement très mal traitées et pourraient représenter d’importants marchés à créer et à conquérir pour Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Graphique du prix

Alors que l’ARNm a été mis sous les projecteurs ces trois dernières années, l’ARN est une molécule complexe avec de nombreux sous‑types. Parmi eux figurent le micro‑ARN (miARN) et l’ARN antisens (asARN).

Ce sont des ARN naturellement présents qui n’encodent aucun gène. Au contraire, ils régulent l’activité de l’ARNm standard, modifiant l’activité génétique des cellules. On a découvert que les miARN et les asARN sont impliqués dans de nombreuses maladies.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) est un leader des thérapies antisens‑ARN. Elle possède actuellement 4 médicaments commercialisés et un pipeline riche en nouveaux médicaments potentiels, dont 9 sont en phase III d’essais cliniques:

• 12 thérapies neurologiques.
• 8 thérapies cardiovasculaires.
• 3 thérapies pour maladies rares.
• 8 autres maladies (hépatite B, maladies rénales, etc.)

Ionis a également créé une coentreprise avec le leader de l’ARNi, Alnylam (ALNY) : Regulus (RGLS). La société conjointe utilisera les brevets uniques des deux entreprises pour créer des synergies entre les technologies propriétaires des deux sociétés.

L’étendue des possibilités des ARNi, miARN et asARN en tant que classe thérapeutique reste à déterminer. Mais si le cas de l’ARNm nous a enseigné quelque chose, c’est que nous ne sommes qu’au début des applications reposant sur l’expression génique induite ou régulée, et que les molécules d’ARN seront au cœur de ce nouveau domaine de la BioTech et de la médecine.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Graphique du prix

Les avancées de la biotechnologie moderne sont directement ou indirectement dues à la génomique moderne. Aucun laboratoire contemporain ne pourrait fonctionner sans séquençage complet du génome, analyses d’ARN et détection de protéines.

Ainsi, lorsqu’un nouveau segment d’analyse biotechnologique apparaît, les chercheurs et les investisseurs ont de bonnes raisons de s’enthousiasmer. 10x Genomics (TXG ) (avec ses concurrents Nanostring) le fait en créant la « biologie spatiale ».

Au lieu d’examiner le « mélange » de molécules dans un échantillon, la biologie spatiale peut déterminer où, dans un tissu ou une cellule unique, se trouve une molécule d’intérêt, comme une séquence spécifique d’ARN. Et cela peut être en 2D ou en 3D. En 2020, Nature Methods a désigné la transcriptomique spatiale comme la « méthode de l’année ».

Certaines estimations placent le marché total adressable de la biologie spatiale à 16 milliards de dollars, la plupart des recherches en génétique et biologie moléculaire étant encore réalisées avec des technologies plus anciennes et moins puissantes.

Source: Nanostring

10x Genomics s’est développée grâce à un mélange de R&D (plus d’un milliard de dollars investis en R&D à ce jour) et d’acquisitions. Notamment, sa plateforme Visium a été obtenue par l’acquisition de Spatial Transcriptomics en 2018.

Pour l’instant, la biologie spatiale et les appareils 10x Genomics sont exclusivement utilisés par les chercheurs. C’était également le cas des séquenceurs génétiques et des machines PCR au début des années 2000, et ils sont aujourd’hui présents dans chaque hôpital et laboratoire médical. Il en sera peut‑être de même pour les outils de biologie spatiale, avec une adoption plus large par la communauté de recherche d’ici là.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Graphique du prix

CRISPR est une technologie révolutionnaire qui permet d’éditer les gènes d’une cellule ou même d’un organisme entier avec une grande précision. Elle pourrait être utilisée pour résoudre d’innombrables maladies génétiques jusque‑là incurables.

CRISPR Therapeutics a été fondée par le co‑découvreur du CRISPR Cas9 et lauréat du prix Nobel 2020 Emmanuel Charpentier. L’entreprise se concentre sur l’application du système Cas9 à la médecine humaine.

Source: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics travaille en étroite collaboration avec la biotech plus grande Vertex pour développer des thérapies contre les maladies sanguines et un potentiel remède contre le diabète de type 1.

En plus du diabète, les deux programmes phares du pipeline R&D de CRISPR Therapeutics sont des thérapies sanguines pour la bêta‑thalassémie et les maladies drépanocytaires (SCD). Les deux sont développés en partenariat avec Vertex.

CRISPR Therapeutics développe également une cellule du système immunitaire modifiée qui peut être fabriquée à l’avance et adaptée à tous les patients atteints de cancer. L’entreprise possède actuellement 8 candidats dans son pipeline, dont 2 déjà en essais cliniques.

CRISPR a été l’une des entreprises biotechnologiques les plus prometteuses de la dernière décennie, offrant de rendre les thérapies géniques une réalité après de nombreux échecs.

Avec la capacité de CRISPR à aider à guérir les maladies génétiques et le cancer, deux des problèmes de santé les plus mal traités, l’entreprise leader du secteur possède un fort potentiel, comme le montre le partenariat renforcé avec la biotech plus ancienne et plus grande, leader des maladies rares, Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Graphique du prix

Sangamo est une biotech spécialisée en thérapie génique et en cellules souches. Son programme phare est une thérapie génique de l’hémophilie A, en partenariat avec Pfizer (PFE ), en phase 3 d’essais cliniques. Les demandes d’autorisation de mise sur le marché (BLA) sont prévues pour la fin 2024.

Ses autres thérapies importantes en développement dans le pipeline de cellules souches sont :

• Thérapie génique pour la maladie de Fabry, en phase 1
• Thérapie par cellules souches visant à éliminer le risque de rejet de greffe rénale, en phase 1
• Thérapie par cellules souches pour la drépanocytose, en phase 1 d’essais cliniques

L’ingénierie génomique de Sangamo pourrait être utilisée pour résoudre des problèmes neurologiques tels que les maladies à prions (comme l’encéphalopathie spongiforme bovine), Huntington, etc. Ces programmes sont développés en partenariat avec Pfizer, Novartis, Biogen et Takeda.

Sangamo s’appuie sur la technologie plus établie des « doigts de zinc » pour son édition génétique. Bien qu’elle soit parfois plus complexe, elle permet également un effet à l’échelle du génome, comparé à l’effet plus ciblé des méthodes basées sur CRISPR.

En tant que leader de la technologie des doigts de zinc pour les applications médicales, Sangamo possède un fort potentiel pour travailler sur des maladies où l’édition d’un seul gène ne pourrait pas fournir de résultats suffisants.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(En guise de note, Evofem a effectué un fractionnement d’actions inverse 1‑125, ce qui explique le graphique de prix quelque peu étrange.)

Evofem commercialise Phexxi, une méthode de contraception révolutionnaire sans hormones, approuvée à l’été 2020. Elle a été développée avec le soutien de l’Université de l’Illinois à Chicago. Cela la rend adoptée principalement par des femmes qui auparavant ne souhaitaient pas ou ne pouvaient pas utiliser d’autres formes de contraception (souvent pour des raisons médicales).

La méthode utilise une combinaison d’acide lactique, d’acide citrique et de bitartrate de potassium et offre une protection contre la chlamydia et la gonorrhée. C’est également un produit assez simple et bon marché à fabriquer.

Les ventes de Phexxi ont augmenté rapidement depuis son approbation, reflétant la prise de conscience croissante des femmes et l’adoption de cette solution. La croissance s’est poursuivie en 2023, avec février 2023 affichant 15 % de ventes en plus par rapport à février 2022.

Source: Evofem

L’entreprise vise à atteindre le seuil de rentabilité de trésorerie en 2023 et à se relancer sur les principales bourses (l’action est actuellement cotée sur les marchés OTC – Over The Counter).

Avec le brevet Phexxi valable au moins jusqu’en 2033, il s’agit d’une société de niche à produit unique intéressante, disposant d’une longue période d’exploitation pour sa propriété intellectuelle. Une croissance supplémentaire pourrait provenir de applications additionnelles ainsi que de licences internationales.

Très peu d’entreprises biotechnologiques se concentrent sur la santé des femmes, ce qui en fait un marché sous‑traité et sous‑monétisé. Le produit simple mais efficace d’Evofem montre le potentiel de ce secteur à générer des résultats exceptionnels à partir des efforts de R&D. Avec son médicament approuvé potentiellement utile pour d’autres applications, Evofem est une société biotechnologique très prometteuse, cotée à une valorisation très basse (inférieure à 2 M$ au moment de la rédaction de cet article).