アフター·アワーズ
Alnylam Pharmaceuticals、Inc.
アルニー
ナスダック
バイオ医薬品企業である Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、リボ核酸干渉に基づく新しい治療薬の発見、開発、および商品化に重点を置いています。同社の治験中の RNAi 治療薬のパイプラインは、遺伝性医薬品、心代謝疾患、肝臓感染症、および中枢神経系 (CNS)/眼疾患に重点を置いています。販売されている製品には、成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発神経障害の治療用の脂質複合体注射剤 ONPATTRO (patisiran)、急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の成人の治療用の GIVLAARI、および原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) の治療用の OXLUMO (lumasiran) があります。さらに、同社は AHP の青年患者の治療用の givosiran を開発しています。心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）の治療薬パティシラン、補体介在性疾患の治療薬セムジシラン、AAT欠乏関連肝疾患の治療薬ALN-AAT02、慢性HBV感染症の治療薬ALN-HBV02、高血圧症の治療薬ジルベシラン、NASHの治療薬ALN-HSDを提供しています。さらに、血友病および稀な出血性疾患の治療薬フィツシラン、高コレステロール血症の治療薬インクリシラン、進行性PH1および再発性腎結石の治療薬ルマシラン、第3相臨床試験中のATTRアミロイドーシスの治療薬ヴトリシランも提供しています。アルニラム・ファーマシューティカルズ社は、眼および中枢神経系で発現する治療標的に対処することにより、さまざまな疾患に対するRNAi治療薬を発見、開発、商品化するためにリジェネロン・ファーマシューティカルズ社と戦略的提携を結んでいます。 RNAi治療薬の発見、開発、商品化のため、ノバルティスAG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、PeptiDream, Inc.とライセンス契約および協力契約を締結しています。同社は2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。