Biotechnologie

Multiomics und KI im Gesundheitswesen: Eine neue Grenze für die Medikamentenentwicklung

mm
Veröffentlicht am
Aktualisiert am
Securities.io zu deinen bevorzugten Quellen auf Google hinzufügen
Offenlegung: Securities.io kann eine Vergütung erhalten, wenn Sie Links zu getesteten Produkten nutzen. Unsere redaktionellen Bewertungen bleiben davon unberührt. Wir sind kein registrierter Anlageberater; dies ist keine Anlageberatung. Lesen Sie unsere Affiliate-Offenlegung.

Präzisionsmedizin ist die Zukunft des Gesundheitswesens

In den angewandten Naturwissenschaften entsteht Fortschritt häufig durch präzisere Messungen und bessere Werkzeuge. Das gilt besonders für Physik und Chemie, wo Analysegeräte inzwischen sogar Reaktionen einzelner Atome beobachten können. Dadurch beschleunigt sich die Entwicklung in den Bereichen saubere Energie, Materialwissenschaften, Nanotechnologie, Fertigung und Computertechnik.

Ein Wissenschaftsgebiet ist für präzise Messungen jedoch besonders schwer zu erschließen: die Biologie. Lebewesen sind keine einfachen Materialien aus wenigen Elementen, sondern hochkomplexe molekulare Maschinen mit Millionen oder sogar Milliarden verschiedener Bestandteile.

Eine wirklichkeitsgetreue Darstellung einer einzigen menschlichen Zelle wäre daher nahezu unvorstellbar komplex, wie ein vor einigen Jahren viel beachtetes computergeneriertes Bild einer menschlichen Zelle zeigt.

Quelle: Newsweek

Dadurch bleibt ein tiefes Verständnis biologischer und biochemischer Vorgänge eine anhaltende Herausforderung.

Die Genomik war ein wichtiger erster Schritt, weil sie die Vorlage beziehungsweise die Anweisungen erklärt, mit denen Zellen ihre inneren Bestandteile aufbauen. Hinzu kommt zunehmend KI, da fortgeschrittene neuronale Netze gewaltige Datenmengen besser verarbeiten können als der menschliche Verstand.

Zusammen werden diese Entwicklungen das Gesundheitswesen verändern und eine wirklich personalisierte Präzisionsmedizin ermöglichen, die auf Gene, Stoffwechsel, Krankengeschichte und weitere Merkmale jedes Einzelnen zugeschnitten ist.

Derzeit ist die Präzisionsmedizin ein Markt von 500 Milliarden US-Dollar. Dazu zählen monoklonale Antikörper —2023 ein Markt von 222 Milliarden US-Dollar— sowie fortgeschrittene Krebsbehandlungen wie CAR-T-Therapien.

Was ist Multiomics?

Die enorme Komplexität lebender Systeme führte zur Entstehung der Multiomik, die alle Omik-Teilgebiete der Biowissenschaften zusammenführt und als nächster Schritt der Biotechnologie gilt:

  • Genomik: Analyse der DNA-Sequenz im Zellkern.
  • Transkriptomik: Analyse der mRNA, welche die DNA-Anweisungen überträgt.
  • Epigenomik: Veränderungen des Genoms ohne Änderung der genetischen Sequenz, also Epigenetik.
  • Proteomik: Analyse von Proteinen einschließlich ihrer Modifikation mit Zuckern nach der Translation.
  • Metabolomik: Analyse chemischer Verbindungen und des Stoffwechsels.
  • Mikrobiomik: Analyse aller Mikroben, die im oder auf dem Körper leben.
  • Einzelzell-Multiomik: Multiomik-Analyse einzelner Zellen.
  • Räumliche Biologie: dreidimensionale Analyse des Ortes bestimmter mRNAs, Proteine oder Zellen.

Neue Felder entstehen, darunter die Agrigenomik zur Steigerung landwirtschaftlicher Erträge, die ökologische Genomik zur Bewertung der Gesundheit eines Ökosystems und seiner genetischen Vielfalt sowie die synthetische Biologie, die Gene, Merkmale oder ganze Organismen für bestimmte Zwecke entwickelt.

Jedes dieser Gebiete hat dank neuer und verbesserter Analysemethoden große Fortschritte erzielt, getragen von Entwicklungen in Nanotechnologie, Optik, Halbleitertechnik und Rechenleistung.

Biowissenschaften und Medizin haben jedoch zunehmend Schwierigkeiten, all diese neuen Daten zu verarbeiten und die komplexen Wechselwirkungen zwischen den verschiedenen Omik-Ebenen zu verstehen.

Ein wesentlicher Grund sind Billionen oder sogar Billiarden möglicher Wechselwirkungen zwischen einzelnen Genen, Proteinen, Biomolekülen, Bakterien und anderen Faktoren.

Für eine wirklich personalisierte Medizin müssten diese Daten theoretisch für jeden Menschen erhoben und mit dessen digitalen Gesundheitsdaten verknüpft werden.

Kostensenkungen & ein Datenflut

Technische Verbesserungen bei Analysewerkzeugen haben die Kosten der Datenerhebung stark gesenkt. So ist die Sequenzierung eines vollständigen menschlichen Genoms in 30 Jahren mehr als eine Million Mal günstiger geworden, während die DNA-Synthese heute 10.000-mal billiger ist.

Kostete die Sequenzierung eines einzigen Genoms im Jahr 2001 noch 450.000 US-Dollar, ließen sich heute theoretisch 1,4 Milliarden Genome beziehungsweise 17 % der Weltbevölkerung zum gleichen Preis sequenzieren.

Dadurch werden Biologen von genomischen und anderen Omik-Daten regelrecht überflutet.

Die UK Biobank, die größte öffentlich zugängliche Genomikdatenbank, enthält 27-mal so viele Daten wie jene, die eines der größten Sprachmodelle antreiben: Metas Llama 405B (FB ).

Würde das Genom jedes Neugeborenen sequenziert, eine in den kommenden Jahren möglicherweise verbreitetere Praxis, entstünden jährlich 10.000-mal so viele Daten wie für Llama verwendet wurden.

Zum Glück wächst mit der Datenmenge auch die Effizienz digitaler Analysewerkzeuge. Insbesondere KI kann bei gleichen Kosten eine bis zu 1.000-fach höhere Leistung erreichen.

Anwendungen in der Medikamentenentwicklung

Virtuelle Zellen

Bis vor Kurzem mussten Biologen Experimente manuell durchführen, um die Wirkung eines möglichen neuen Arzneimittels oder die Wechselwirkung zweier Proteine zu ermitteln. Das war teuer und zeitaufwendig.

Dies verlangsamte die Entdeckung neuer Medikamente und erhöhte die Gesundheitskosten innovativer Behandlungen. Experimente konnten in vitro im Labor oder in vivo in einem lebenden Organismus, meist einem Tier, erfolgen.

Mit dem In-silico-Ansatz gibt es nun eine neue Möglichkeit: Eine oder mehrere virtuelle Zellen werden im Computer simuliert, einer möglichen Behandlung ausgesetzt und ihre Reaktion berechnet.

Verbesserte Simulation

Neben vollständigen Genom- und Transkriptomdaten gelangt ein weiteres Werkzeug in In-silico-Simulationen: Proteinfaltungssimulatoren wie Googles KI AlphaFold (GOOGL ).

Viele proteinbasierte Arzneimittel hängen von der Wechselwirkung zwischen dem Wirkstoff und einem Rezeptor in Körperzellen oder auf der Oberfläche bestimmter Bakterien beziehungsweise Krebszellen ab.

Eine korrekte In-silico-Vorhersage der dreidimensionalen Struktur oder Faltung eines Proteins wird Erfolgsquote und Geschwindigkeit der Arzneimittelentwicklung deutlich erhöhen und Kosten senken.

Da AlphaFold seit 2018 um bis zu das 500-Fache verbessert wurde, werden In-silico-Simulationen für die meisten Biotechunternehmen unverzichtbar.

Andere Unternehmen entwickeln ähnliche Technik für Nichtproteinmoleküle, darunter Schrödinger (SDGR ), das wir in „Die fünf führenden KI- und Digitalbiotechunternehmen“ behandelt haben.

Krebserkennung

Die frühe Erkennung von Krebs, selbst wenn er auf einem MRT noch nicht sichtbar ist, kann über Leben und Tod entscheiden.

Eine neue Technik namens Flüssigbiopsie verspricht, solche unsichtbaren Tumoren früh zu erkennen. Sie nutzt Genomsequenzierung, um für Krebs typische DNA-Sequenzen im Blut eines Patienten aufzuspüren, selbst wenn diese extrem selten sind.

Flüssigbiopsien sind wesentlich weniger invasiv als gewöhnliche Biopsien und erfordern nur eine Blutprobe. Sie können zudem gleichzeitig nach mehreren Krebsarten suchen.

Im Juni 2024 erhielt der Darmkrebs-Früherkennungstest „Shield“ von Guardant Health (GH ) die FDA-Zulassung. Auch Grail (GRAL ), die jüngste Abspaltung von Illumina (ILMN ), entwickelt einen solchen Test.

Neben Flüssigbiopsien werden Tests auf minimale Resterkrankung (MRD) zunehmend genutzt, um die Remission von Krebspatienten zu überwachen. MRD kann ein Wiederauftreten bis zu 20 Monate früher als herkömmliche Bildgebung erkennen.

Bei MRD und Flüssigbiopsien wird die Kostenerstattung durch private und staatliche Krankenversicherungen entscheidend sein, um die Einführung zu beschleunigen.

Automatisiertes Labor

Mit wachsendem Datenbedarf und sinkenden Gerätekosten wird die Arbeit promovierter Fachkräfte zunehmend zum begrenzenden Faktor für die Erzeugung weiterer Multiomik-Daten, sowohl bei Kosten als auch Kapazität.

Das gilt für manuelle Arbeiten wie die Probenentnahme ebenso wie für den Versuchsaufbau.

Eine aufkommende Alternative ist das selbststeuernde Labor (SDL). Robotik und Automatisierung ersetzen langwierige manuelle Arbeit und ermöglichen Hochdurchsatzexperimente; große Sprachmodelle analysieren Daten und entwerfen die nächsten Versuchsreihen.

Ein Vorreiter dieser neuen Methode zur Arzneimittelentdeckung ist Recursion Pharmaceuticals (RXRX ) (mehr dazu weiter unten).

Investitions‑Einblicke

Viele Unternehmen entwickeln Innovationen an der Schnittstelle von KI und Multiomik, doch einige stechen durch ihre Bedeutung oder Ambitionen hervor.

Recursion Pharmaceuticals

RXRX Preisdiagramm

Recursion konzentriert sich seit seiner Gründung darauf, die Entdeckung neuer Medikamente mit KI zu beschleunigen. Dazu verbindet das Unternehmen Trockenlaborarbeit, also In-silico-Forschung, und Nasslaborarbeit mit biologischen Proben mit:

  • einer Bibliothek aus 1,7 Millionen kleinen Molekülen,
  • Zellkulturen, CRISPR-Geneditierung, löslichen Faktoren, lebenden Viren und weiteren Mitteln,
  • einem automatisierten Laborrobotik-Ablauf für bis zu 2,2 Millionen Experimente pro Woche,
  • Hochdurchsatzmikroskopen und Sequenzierungssystemen,
  • kontinuierlichen Kameraaufnahmen für ganzheitliche Messungen des Tierverhaltens,
  • fortgeschrittenen Rechenressourcen, die mehr als 21 Petabyte proprietäre hochdimensionale Daten erzeugt haben,
  • ADMET-Daten zu Absorption, Verteilung, Stoffwechsel, Ausscheidung und Toxikologie.

Recursion besitzt außerdem einen der schnellsten Supercomputer der Welt, um Sprachmodelle und KI für die Arzneimittelentdeckung zu trainieren. Die Modelle wurden mit mehr als zwei Milliarden Bildern trainiert und leiteten sechs Billionen Beziehungen zwischen möglichen Gen- und Wirkstoffkombinationen ab.

Im August 2024 fusionierte Recursion mit Exscientia, einem Unternehmen für Präzisionstherapien, das eine „umfassende robotische Automatisierung des gesamten Versuchszyklus“ nutzt. Im Mai 2023 übernahm Recursion außerdem die auf Arzneimittelchemie spezialisierten präklinischen Start-ups Cyclica und Valance für insgesamt 87,5 Millionen US-Dollar.

Durch die Zusammenführung dieser Unternehmen mit den Kerndaten von Recursion ist ein vollständig integriertes Biotechunternehmen entstanden, das Zielidentifikation, In-silico-Prognosen, In-vivo-Validierung und klinische Studien abdeckt.

Quelle: Recursion

Recursion hat mehr als 20 Moleküle in verschiedenen Entwicklungsstadien in seiner Forschungs- und Entwicklungspipeline. Sieben befinden sich in klinischen Studien der Phase 1 oder 2, hauptsächlich für Onkologie und seltene Krankheiten.

Die Pipeline umfasst mehr als zehn Partnerprogramme mit potenziellen Zahlungen von bis zu 20 Milliarden US-Dollar für Forschungsmeilensteine; 450 Millionen US-Dollar wurden bereits gezahlt.

Das durch Übernahmen gewachsene Recursion entwickelt sich dank seines frühen KI-Einsatzes bei der Arzneimittelentdeckung zu einem wichtigen Partner großer Pharmakonzerne, die ihre Entwicklungspipeline auffüllen wollen.

Illumina

Obwohl andere Omik-Bereiche wichtig sind, drehen sie sich fast alle um die Genomik, die zentrale „Bedienungsanleitung“ jeder lebenden Zelle.

Illumina ist mit Abstand der größte Hersteller von Genomsequenziergeräten. Das Unternehmen konzentriert sich auf kurze genetische Sequenzen, wie sie bei der Krebsdiagnostik verwendet werden, und verfügt über mehr als 22.000 installierte Sequenzierer in 165 Ländern.

Etwa die Hälfte der Verbrauchsmaterialien für Illumina-Geräte wird klinisch eingesetzt, die andere Hälfte in öffentlichen und privaten Forschungslaboren. In klinischen Anwendungen stammt die Hälfte der Nachfrage aus der Onkologie.

Quelle: Illumina

Da Genomik und Multiomik in Arzneimittelentdeckung und Krebsdiagnostik immer wichtiger werden, dürfte die Nachfrage nach Illumina-Geräten hoch bleiben. Das Unternehmen erwartet für NGS ein jährliches Wachstum von 18 % bei klinischen Anwendungen und 6 % in der Forschung. Bis 2033 soll der adressierbare Markt 100 Milliarden US-Dollar für klinische Anwendungen und 25 Milliarden US-Dollar für Forschung erreichen.

Quelle: Illumina

Illumina hat eine komplizierte Geschichte mit dem Flüssigbiopsie-Unternehmen Grail (GRAL ). Grail wurde zunächst abgespalten, später zurückgekauft und anschließend von Wettbewerbsbehörden in den USA und der EU erneut zur Abspaltung gezwungen.

Nachdem dieses Problem gelöst ist, könnte Illumina zu langfristigem Wachstum und steigenden Aktienkursen zurückkehren, zumal Grails Flüssigbiopsietests letztlich wahrscheinlich Illumina-Sequenzierer verwenden werden.

Ginkgo Bioworks

Die meisten Multiomikunternehmen arbeiten in Pharma und Biotechnologie, weil erfolgreiche Krebstherapien und Behandlungen seltener Krankheiten hohe Gewinne versprechen.

Damit würde jedoch das enorme Potenzial biologischer Systeme für zahlreiche andere Anwendungen übersehen, darunter Chemieproduktion, Landwirtschaft, Werkstoffe und Biokraftstoffe.

Genau darauf konzentriert sich Ginkgo Bioworks. Mit seinem Modell, „Organismen auf Abruf“ für konkrete industrielle Anforderungen zu entwickeln, ist es führend in der synthetischen Biologie (siehe „Die fünf führenden börsennotierten Unternehmen der synthetischen Biologie“).

Ginkgo kann so jede Form der Zusammenarbeit anbieten, vom Verkauf von Werkzeugen zur Entwicklung neuer Organismen über Auftragslösungen bis zu vollständigen Partnerschaften.

Zu Ginkgos Forschungsprogrammen und Partnerschaften gehören:

Ginkgos Fachwissen zeigt sich an der Vielfalt seiner Kunden und Partner der vergangenen Jahre, von globalen Industrie- und Agrarunternehmen bis zu führenden Pharmakonzernen.

Die Forschungshardware basiert auf Reconfigurable Automation Carts (RACs). Diese Module lassen sich zu vollständigen Forschungslaboren für die Hochdurchsatz-Erzeugung biologischer Daten verbinden.

Ginkgo musste sein Geschäftsmodell 2024 nach einer Expansion auf zu viele Standorte reformieren. Dadurch sanken die Betriebsausgaben von 515 auf 375 Millionen US-Dollar pro Quartal, vor allem durch eine Halbierung der Gemeinkosten.

Dies dürfte das Unternehmen zusammen mit Fortschritten bei Forschungsverträgen und den dazugehörigen Meilensteinzahlungen näher an die Gewinnzone bringen.

Herausforderungen

Datenschutz

Wenn das Zeitalter der Multiomik und personalisierten Medizin bald beginnt, bringt es dennoch Herausforderungen mit sich. Die erste ist der Datenschutz, der besonders sensibel ist, weil die Daten nicht nur unser digitales Leben, sondern unseren eigenen Körper beschreiben.

Gute Sicherheit, Zugriff nur für Berechtigte, Anonymisierung und die Verhinderung einer Nutzung zur Ablehnung medizinischer Versorgung oder von Versicherungen sind notwendig, damit Menschen diese technologische Revolution annehmen.

Auch Bedenken gegenüber umfassend erhobenen genetischen Daten müssen geklärt werden, besonders wenn nichtmedizinische Stellen wie Polizei oder Staatsapparat darauf zugreifen können.

Regulierungen

Wegen der Sensibilität biologischer Daten ist mit strengeren Regeln zu rechnen. Sie betreffen zunächst den Datenschutz, aber auch Themen wie:

  • das Risiko eines Monopols, wenn ein oder wenige Unternehmen immer mehr Kontrolle über biologische Daten gewinnen, weil größere Datenmengen KI-Analysen effizienter machen,
  • den Ausgleich zwischen dem Verständnis von Risiken für Einzelne oder Bevölkerungen und der Vermeidung von Diskriminierung oder unfairen Geschäftspraktiken,
  • einen fairen Zugang zu personalisierter Medizin unabhängig vom Vermögen bei gleichzeitiger Kontrolle gesellschaftlicher Kosten.

Zugänglichkeit

Personalisierte Medizin und Multiomik-Daten sind äußerst komplex und daher für Laien und Ärzte schwer zu erklären. Zusammen mit Ungleichheits- und Datenschutzrisiken dürfte dies Widerstand oder Gegenreaktionen hervorrufen.

Ähnlich wie die Massenimpfung mit mRNA-Impfstoffen gegen Covid stark politisiert wurde, ist ein solches Ergebnis auch bei Multiomik und KI-gestützter Medizin möglich.

Diese Technik kann anfangs teuer sein. Es muss verhindert werden, dass Vermögensungleichheit zu einer biologischen und gesundheitlichen Kluft wird.

Die Zukunft der KI‑gesteuerten Gesundheitsversorgung

Die Verbindung wachsender medizinischer Datenmengen, leistungsfähiger KI, automatisierter Biolabore und In-silico-Simulationen von Proteinen und ganzen Zellen schafft völlig neue Bereiche der Medizin und Forschung.

Wahrscheinlich ist dies erst der Anfang, denn weitere Fortschritte beschleunigen die Innovation zusätzlich:

In nicht allzu ferner Zukunft könnte ein Großteil der Medizin an unsere individuelle genetische Ausstattung angepasst sein. Eine jährliche, sehr zuverlässige Krebsprüfung per Bluttest und bessere Gesundheit durch ein optimales Gleichgewicht von Stoffwechsel, Mikrobiom und Genom könnten möglich werden.

Aus Anlegersicht dürften Unternehmen mit großen biologischen Datensätzen die wichtigsten Gewinner des KI-Biotech-Wettlaufs sein, weniger jene mit nur einem proprietären Algorithmus oder besonderer Rechenleistung. KI entwickelt sich rasch von einem dauerhaften Vorteil riesiger Rechenzentren hin zu dezentralen Open-Source-Modellen.

mm

Jonathan ist ein ehemaliger Biochemie‑Forscher, der in der genetischen Analyse und in klinischen Studien gearbeitet hat. Er ist jetzt Aktienanalyst und Finanzautor mit einem Fokus auf Innovation, Marktzyklen und Geopolitik in seiner Veröffentlichung 'The Eurasian Century'.