バイオテクノロジー
がん治療・診断関連企業10社：2023年の概観
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がん：医療の大きな課題
現代医療は多くの致死的な感染症の影響を減らし、天然痘は根絶されました。一方、結核や破傷風は今も病気や死亡の原因です。がんは体自身の細胞の変化から生じるという別の課題があります。
遺伝性疾患や、パーキンソン病・アルツハイマー病などの神経変性疾患も重要な課題です。これらは、多様な疾患を含むがんとは区別されます。
がんでは細胞が制御を失って増殖します。通常、生涯に獲得した、あるいは受け継いだ遺伝的変化が関わります。がんには100種類以上あり、発生機序や治療の必要性は異なります。
この多様性が治療を難しくしています。選択肢は改善していますが、進歩はがんの種類や病期によって異なります。
多くのがん治療は高額です。成功した薬剤は大きな収益を生み得ますが、研究と臨床開発にも多額の費用がかかり、成功は保証されません。
化学療法、手術、放射線療法、分子標的薬、免疫療法は確立された治療です。新たな研究には改変免疫細胞やmRNAが含まれます。血液による早期発見は診断技術であり、それ自体が治療ではありません。
がん治療・診断関連企業10社：2023年の概観
この2023年の概観では、大手製薬企業、診断企業、臨床開発段階の候補を持つバイオ企業を取り上げます。
既存の薬物療法と新しいバイオ技術の両方を扱います。
1. Roche Holding AG (RHHBY)
Rocheは長年、がん領域で事業を展開してきました。代表的な薬剤はRituxan、Herceptin、Avastinです。これらの既存生物学的製剤は、参照製品と高い類似性を持つバイオシミラーとの競争に直面しています。
同社は医薬品と診断の両分野で世界の患者や検査室に製品を提供しています。医薬品部門が売上高の最大の部分を占めます。
診断事業はRocheのがん領域での役割を支えます。正確で適時の診断や関連するバイオマーカー・変異の検査は、治療選択に役立つ場合があります。有用性はがんや検査によって異なり、Rocheのこの記事でも説明されています。
ポートフォリオには新薬と既存のAvastin、Herceptin、Rituxan/MabTheraが含まれ、後者はAHRと総称されることがあります。バイオシミラーとの競争で既存製品の売上は減少しました。免疫学や神経科学も重要な分野です。
2023年の開発ポートフォリオには、第III相試験を含む多数のがんプログラムがありました。開発項目には新規分子と追加適応が含まれるため、それぞれが別の承認済み治療を意味するわけではありません。
2023年1〜9月のがん領域売上は、為替変動の影響を除くと前年同期比5%増加しました。
出典：Roche
Rocheの規模と事業の多様性は、小規模なバイオ企業とは異なります。株式の評価には利益、配当、競争、株価水準を考慮する必要があります。
2023年の分析は、2022年3月の高値からの株価下落と、新型コロナウイルス検査需要の減少を論じていました。当時の評価は現在の株価やその後の業績と区別する必要があります。
2. Merck & Co., Inc.
MRK 価格チャート
Merckは感染症、ワクチン、がん領域で事業を展開し、動物医療部門も持っています。
Merckの主要ながん薬の一つがKeytrudaです。頭頸部がん、乳がん、肺がん、悪性黒色腫、胃がん、子宮頸がんなどの特定の適応で承認されています。2023年第3四半期の売上は63億3,800万ドルで、前年同期比17%増でした。Merck全体の売上は159億6,200万ドルでした。
出典：Merck
他のがん薬は売上規模が小さく、適応も限定的です。2023年の概観では、これらの開発がKeytrudaの大きな貢献を補完していました。
GardasilとGardasil 9は、特定のヒトパピローマウイルス（HPV）を予防するワクチンです。一部の型は子宮頸がんなどを引き起こします。2023年第3四半期の合計売上は25億8,500万ドルで、前年同期比13%増でした。
2023年のがん開発ポートフォリオには新規分子や追加適応が含まれていました。さらに、Merckは日本の第一三共と契約しました。2023年10月のこの契約は、3種類の抗体薬物複合体（ADC）候補の開発・商業化に関するものです。前払い40億ドルと24か月以内の継続支払い15億ドルに加え、条件付きの販売マイルストーンとして最大165億ドルが含まれていました。
2023年には、主要な米国特許が2028年に切れるKeytrudaへの依存が重要な論点でした。新たな投与形態が元の製品の特許を自動的に延長するわけではありません。2025年9月、FDAは特定の固形がん適応に皮下注射型Keytruda Qlexを承認しました。
評価では既存収益、主要製品への依存、臨床開発の不確実性を比べる必要があります。
3. Bristol-Myers Squibb Company
BMY 価格チャート
BMSはがん領域で長年事業を展開し、2019年のCelgene買収で事業を強化しました。
2023年10月、BMSはMirati Therapeuticsの買収を発表しました。約48億ドルの現金と、条件達成時の最大10億ドルの追加支払い権を含み、潜在総額は58億ドルでした。取引は2024年1月23日に完了しました。MiratiはKRAS G12C変異を持つ特定の非小細胞肺がん患者向けのKrazatiと研究プログラムを持っていました。
2023年の資料では、2021年以降の新製品の大幅成長と、比較対象の既存ブランドの7%増が示されました。これらの過去の実績は、その後に完了したMirati買収の結果ではありません。
出典：BMS
2023年の同社開発ポートフォリオでは71項目中50項目ががん領域で、固形がん、リンパ腫、骨髄腫に重点が置かれていました。これは開発プログラム数で、承認治療数ではありません。
免疫学とがんへの注力は、新しい治療標的の探索を支えます。各プログラムの価値は臨床結果で確かめる必要があります。
細胞療法やモノクローナル抗体には高度な製造設備が必要です。製造工程の経験も重要な事業能力です。
2018年以降の成長はがん事業を強化しました。将来の投資収益は臨床・規制・商業面の結果と株価評価に左右されます。
4. Moderna, Inc.
MRNA 価格チャート
多くの製薬企業は低分子薬やモノクローナル抗体など、確立された治療方法を発展させています。
2023年、ModernaはmRNA研究をがん領域へ拡大しました。Merckと開発する同一の個別化候補mRNA-4157/V940が、悪性黒色腫と非小細胞肺がんの2つの第III相試験へ進んだのであり、別々の2製品ではありません。2025年の呼吸器製品や2028年までの追加発売は当時の企業目標であり、確実な承認ではありませんでした。
出典：Moderna
Modernaは買収と提携で技術を拡大しました。2023年には無細胞DNA合成を手掛けるOriCiroを買収しました。また、遺伝子編集技術のMetagenomiやマクロファージ療法のCarisma Therapeuticsと提携しました。後の2社との関係は買収ではありません。
これらの技術にはがんへの応用可能性があります。Carismaが当時示したのは、がんを対象とする6つの研究プログラムでした。
Modernaの承認製品が6つあったという意味ではありません。パンデミックはmRNAワクチンの迅速な開発と大規模生産の能力を示しました。がん研究は社内開発と外部技術を組み合わせています。
mRNA、改変マクロファージ、新しい遺伝学的手法は追加的な研究方法であり、がんの唯一の治療可能性ではありません。有用性は臨床データで確かめる必要があります。
5. BioNTech (BNTX)
Modernaは複数の技術を研究しています。mRNAワクチンの競合BioNTech (BNTX )も、事業の重要な基盤となる技術に投資しています。
Pfizer (PFE )と新型コロナmRNAワクチンを販売する同社は、パンデミック収益で研究を拡大しました。
2023年には帯状疱疹、結核、マラリア、HIV、単純ヘルペスウイルス2型のmRNAワクチンを研究していました。競合Moderna（MRNA）もmRNAワクチンを開発しています。研究プログラムは承認製品を意味しません。
過去の概観は開発中のがん治療候補12品目を挙げていました。これは2023年の開発状況であり、承認治療数ではありません。
出典：BioNTech
ポートフォリオには細胞療法やmRNAに基づかない方法も含まれていました。
mRNAワクチンは新型コロナの予防で有用性を示しました。BioNTechは他の技術とともに、がん治療への応用を研究しています。
Modernaとの比較は、がん、ワクチン、その他技術への投資上の選好によります。がん向けmRNAプログラムには臨床評価が必要で、より良い投資収益を保証しません。
6. Exact Sciences Corporation
一部のがんは初期症状が明確ではありません。適切な早期発見は治療に役立つ可能性がありますが、検診の利益は疾患と対象集団によります。
Exact Sciencesは異なる診断技術を使います。Cologuardは便中のDNAとヘモグロビンを分析する大腸がん検診です。Oncotype DXは腫瘍組織の遺伝子発現を解析し、治療判断を支援します。
ポートフォリオは検診、治療選択支援、疾患モニタリング研究を含みます。
同社はリキッドバイオプシーと呼ばれる血液検査も開発しています。すべての製品が血液検査ではなく、すべての診断手順を代替するものでもありません。
2023年第1四半期の調整後EBITDAは4,590万ドルの黒字でしたが、未調整EBITDAは2,690万ドルの赤字でした。収益性を評価する際には区別が必要です。
リキッドバイオプシーの普及は臨床的根拠、承認、指針、費用負担に左右されます。検診陽性後は追加検査が必要な場合があります。Abbottは2026年3月23日にExact Sciencesの買収を完了し、その後は独立上場企業ではありません。
7. Exelixis, Inc.
EXEL 価格チャート
Exelixisはがんに注力します。CABOMETYXとCOMETRIQは同じ有効成分cabozantinibの2つの製剤です。提携製品にはGenentech/RocheとのCOTELLICと、日本の第一三共とのMINNEBROがあります。MINNEBROはがんではなく高血圧の薬です。
2023年第3四半期のcabozantinib製品純売上は4億2,649万7,000ドル、総収益は4億7,192万ドルでした。第II/III相などの試験で追加適応を研究していました。
Cabozantinibは2023年の商業基盤で、甲状腺がん、腎がん、肝がんの特定の適応に用いられました。
出典：Exelixis
2023年のポートフォリオには第II/III相のzanzalintinib、固形がん向けの他の第I相4プログラム、探索・前臨床段階の9プログラムがありました。
ライセンス契約にはCybrexa TherapeuticsのCBX-12、SairopaのADU-1805、および2023年9月のInsilico Medicineとの契約が含まれました。
出典：Exelixis
2023年のExelixisはcabozantinibに大きく依存しました。社内開発とライセンスはポートフォリオ拡大の取り組みです。既存収益と候補・追加適応の不確実性を踏まえて評価する必要があります。
投資はcabozantinibの商業実績とその後の臨床開発に結び付き、成功は不確実です。
8. CRISPR Therapeutics
CRSP 価格チャート
この分野の企業の一つがCRISPR Therapeutics (CRSP )です。共同創業者Emmanuelle Charpentierは、CRISPR-Cas9手法の開発でJennifer Doudnaと2020年ノーベル化学賞を共同受賞しました。
実験的な同種CAR-T細胞はがん細胞を攻撃するよう改変されます。追加の遺伝子編集は移植片対宿主病のリスク低減と細胞の体内持続性向上を目指します。これは研究目標で、副作用の消失を保証しません。
ドナー細胞は患者別の自家細胞製品より早く供給できる可能性があります。この製造上の利点だけで生存改善が証明されるわけではありません。
出典：CRISPR Therapeutics
2023年の概観には7候補があり、4つが臨床試験中でした。
出典：CRISPR Therapeutics
2021年発表の提携にはCAR-NK療法の研究も含まれ、相手企業はNkarta Therapeutics（NKTX）でした。安全性や固形がんへの効果の可能性は研究目標で、優位性が証明されたわけではありません。固形がんは成人のがんの大半を占めます。
2023年の短期的な期待は主にVertexと開発したexa-celに関連していました。Casgevyとして2023年12月8日に鎌状赤血球症、2024年1月16日に輸血依存性βサラセミアのFDA承認を受け、対象は適格な12歳以上の患者です。Vertexとの糖尿病研究は別の実験的プログラムです。
臨床結果や規制判断は株価に影響します。がん向け細胞療法は遺伝子編集の追加応用であり、試験で有用性を示す必要があります。
9. Guardant Health, Inc.
GH 価格チャート
治療に加えて早期発見とモニタリングも重要です。確立された方法には、適応に応じた画像検査、内視鏡、検査室検査、組織生検があります。
リキッドバイオプシーは血中の腫瘍関連物質を分析します。特定の状況では組織検査を補完しますが、常に代替するわけではありません。
その一例がGuardant Shieldです。遺伝・エピジェネティック信号を利用する大腸がん検診で、FDAは2024年7月に平均的リスクの45歳以上の成人向けに承認しました。すべてのがんの普遍的検査ではありません。
進行がんではGuardant360 CDxが分子プロファイリングと特定の標的薬の選択を支援します。2020年のFDA承認は選択された腫瘍変化に関するもので、全ゲノムの完全な読み取りではありません。
また、Guardant Revealは血中の腫瘍関連物質から微小残存病変や再発リスクを評価します。2023年の資料は大腸がんから乳がん・肺がんへの適用拡大を説明しました。
出典：Guardant
2023年、GuardantはSmart Liquid Biopsyへの技術統合計画を示しました。
Revealを含む検査性能の改善と事業成長を期待していましたが、これは経営陣の予測であって確定結果ではありません。
出典：Guardant
2023年の計画には肺がん・多がん種検診の研究と将来の規制上の目標もありました。目標日はFDA承認を意味しません。
収益は2018〜2022年に年平均複利成長率49%で増加しました。2023年に経営陣は5年間で年30%超の成長、2028年の収益20億ドル超、同年末までのキャッシュフロー損益分岐を目標としました。将来目標でした。
出典：Guardant
競合GRAILは2023年当時Illumina傘下だったため元の一覧には含めませんでした。買収に対する規制上の異議や企業統治・取引過程への懸念がありました。分離は2024年6月24日に完了し、翌日にNasdaqでGRALの記号による独立取引を開始しました。
2023年8月1日、GuardantとIlluminaは知的財産紛争の和解を発表しました。営業秘密に関する主張も含まれました。Guardantを創業した元Illumina従業員への主張を、立証済みの特許窃盗と表現すべきではありません。
10. MacroGenics, Inc.
MGNX 価格チャート
MacroGenics (MGNX )は抗体を使ったがん治療を開発します。製品Margenzaは特定のHER2陽性転移性乳がん患者向けに承認されました。世界的権利は2024年11月にTerSeraへ売却されました。
3つの技術基盤は既存の抗体療法より有効性を高め、毒性を減らすことを目指します。
出典：MacroGenics
2023年のポートフォリオは主に第I・II相のプログラムと前臨床の2分子で構成されていました。
GileadとIncyteとの当初契約は合計2億1,000万ドルの前払いと最大24億5,000万ドルの将来の条件付きマイルストーン、潜在的ロイヤルティを含みました。Synaffixライセンスは支払方向が逆で、MacroGenicsが技術料を支払い、2023年の拡張契約では7標的について最大28億ドルの条件付きマイルストーンとロイヤルティを支払う可能性があります。
MacroGenicsはワクチンではない抗CD3モノクローナル抗体TZIELDの開発にも関わりました。2022年のFDA承認は、ステージ2の1型糖尿病がある適格な8歳以上でステージ3の発症を遅らせる用途です。2023年3月にはロイヤルティ権の対価としてDRIから1億ドルを受領しました。その後のSanofi (SNW.DE ) (SNY )による2億1,000万ドルの支払いはDRIから権利を買う対価で、MacroGenicsへの同額の新規支払いではありません。MacroGenicsは2023年9月に5,000万ドルのマイルストーンも受領し、関連契約の他の潜在的権利・支払いを保持しました。
出典：MacroGenics
MacroGenicsは臨床開発、契約、資金調達に依存します。株式のリスクは高く、将来の収益は不確実です。
