Biotechnologie
Entreprises et instituts liés à Jennifer Doudna : présentation de mai 2023
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La révolution CRISPR
Cette présentation porte sur les entreprises et instituts liés à Jennifer Doudna en mai 2023. Les financements, programmes de recherche et prévisions correspondent à cette période. De nouveaux outils biotechnologiques peuvent ouvrir des perspectives dans la production, la recherche et la médecine.
En 2012, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier et leurs collègues ont montré comment programmer CRISPR-Cas9 pour couper des séquences précises d’ADN, établissant une base importante de l’édition génomique. Les deux chercheuses ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020 pour ces travaux.
Depuis, le CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) est partout dans le secteur biotechnologique, de nombreuses entreprises cherchant à utiliser l’édition génétique CRISPR pour résoudre des maladies incurables ou concevoir de nouvelles capacités à partir de plantes, de microbes et d’animaux.
Doudna a joué un rôle important dans cette évolution, qui repose aussi sur les contributions de nombreux autres chercheurs.
Jennifer Doudna
Jennifer Doudna est une biologiste moléculaire américaine à l’Université de Californie à Berkeley. Ses premières recherches portaient sur l’ARN.
Emmanuelle Charpentier a cofondé CRISPR Therapeutics (CRSP ) en 2013. Nos articles comparent cette entreprise à Beam Therapeutics (BEAM ) et Editas Medicine (EDIT ).
Doudna a élargi ses efforts avec de nombreuses entreprises différentes (voir ci‑dessous).
Si vous souhaitez en savoir plus, vous pouvez lire une biographie plus longue de Mme Doudna sur Britannica ou sa biographie écrite par le biographe de Steve Jobs.
Les entreprises et instituts de recherche de Doudna
Doudna a participé à la fondation des entreprises suivantes :
L’Innovative Genomics Institute (IGI) a reçu son financement initial en 2014 et a été officiellement fondé en 2015, avec la participation de Doudna. Il rassemble des chercheurs de l’Université de Californie à Berkeley, de celle de San Francisco et d’autres établissements.
Elle est aussi active au Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology et dirige son laboratoire Doudna à Berkeley. Elle participe également au Center for Genomic Editing and Recording (CGER).
Enfin, Doudna occupe également des rôles consultatifs chez Sixth Street, une société d’investissement, et chez InvisiShield, qui développe des préparations intranasales destinées à prévenir les infections par des virus respiratoires.
1. Editas Medicine
EDIT Graphique du prix
EDIT Graphique du prix
En 2023, après ses premiers travaux sur Cas9, Editas privilégiait AsCas12a, une variante de Cas12a conçue par l’entreprise. Notre article sur Cas12a présente notamment les propriétés suivantes :
- Cas12a reconnaît des séquences différentes de celles de Cas9, élargissant les possibilités d’édition.
- L’efficacité peut être supérieure pour certaines cibles et conditions expérimentales. Cas12a n’est toutefois pas systématiquement meilleur que Cas9.
- Il permet de modifier plusieurs gènes à la fois. L’édition multiple est aussi possible avec Cas9.
Les maladies sanguines figuraient parmi les priorités de l’entreprise. En janvier 2023, Editas a annoncé un accord de transfert de ses programmes de cellules iNK, dont EDIT-202, à Shoreline Biosciences. L’image suivante montre son portefeuille de recherche de l’époque.
2. Mammoth Biosciences
Mammoth n’était alors pas cotée en Bourse et a annoncé un financement de 195 millions de dollars en 2021. Ce total comprenait une série D de 150 millions et une série C de 45 millions clôturée fin 2020. La valorisation dépassait un milliard de dollars.
L’entreprise a présenté publiquement ses activités en 2018. Elle souhaitait utiliser CRISPR pour créer des kits diagnostiques simples et une application mobile permettant des tests à l’hôpital ou à domicile. L’objectif était un résultat en environ 20 minutes, ce qui ne signifiait pas que toutes ces analyses étaient déjà autorisées ou disponibles.
L’entreprise étudie également des systèmes CRISPR pour le diagnostic et la thérapie, notamment Cas12, Cas13, Cas14 et CasPhi. Elle développe ses propres technologies et travaille avec des partenaires sur des programmes thérapeutiques.
3. Scribe Therapeutics
Scribe Therapeutics (SCTX ) était une entreprise privée en 2023, spécialisée dans la conception de systèmes CRISPR. La cotation actuelle correspond à son introduction au Nasdaq en 2026. Elle a annoncé une série B de 100 millions de dollars en mars 2021.
Scribe développe des variantes de CasX, une protéine plus petite que Cas9. Cette taille peut faciliter l’administration dans les cellules, mais ne prouve pas à elle seule une meilleure efficacité cellulaire. L’entreprise publiait alors surtout des informations générales sur ses domaines thérapeutiques et ses technologies.
Source: Scribe Therapeutics
4. Caribou Biosciences
CRBU Graphique du prix
CRBU Graphique du prix
L’entreprise a été créée pour commercialiser et licencier les brevets CRISPR détenus par Berkeley. La liste de ces licences est assez impressionnante, incluant de grandes sociétés comme Novartis et Corteva:
Source: Caribou Biosciences
En 2021, Caribou a annoncé une collaboration avec AbbVie (ABBV ) pour des thérapies CAR-T. Ce partenariat a pris fin plus tard en 2023. Caribou développait aussi ses propres programmes CAR-T et CAR-NK.
chRDNA utilise des guides hybrides ARN-ADN et fonctionne avec Cas9 comme avec Cas12a. Ce n’est pas un autre nom de Cas12. L’entreprise recherchait des insertions de plusieurs gènes très spécifiques, avec moins de modifications hors cible.
Au 31 décembre 2022, Caribou disposait de 317 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables. En mars 2023, elle prévoyait que ces ressources financeraient ses activités jusque dans l’année 2025. Il s’agissait d’une prévision de l’époque, et non d’une garantie de flux de trésorerie positif ou d’absence de nouveaux besoins de financement.
5. Innovative Genomics Institute (IGI)
En avril 2023, des donateurs réunis par l’Audacious Project de TED ont annoncé un soutien de 70 millions de dollars au projet de l’IGI dirigé par Doudna et Jill Banfield pour modifier le microbiome avec CRISPR au bénéfice du climat et de la santé.
Auparavant, en juin 2022, la Chan Zuckerberg Initiative avait promis 11 millions de dollars pour étudier comment l’édition génomique peut améliorer l’absorption et le stockage du carbone par les plantes et les microbes du sol.
L’institut travaille sur de multiples autres initiatives, par exemple:
- Édition génétique des microbiomes. (Vous pouvez en savoir plus sur les entreprises de microbiome dans notre article dédié)
- Amélioration de la résistance du riz à la sécheresse.
- Étudier les bactériophages à ARN et leurs protéines pour développer de nouvelles approches contre les bactéries résistantes aux antibiotiques. (Vous pouvez en savoir plus sur les entreprises de bactériophages dans notre article dédié)
- Amélioration de la photosynthèse.
- Dégrader des ARN ciblés avec CRISPR-Csm, une approche distincte de l’interférence par ARN
- Contrôler génétiquement les moustiques transmetteurs de maladies.
Source: Innovative Genomics Institute
Ces programmes montrent les applications possibles des technologies génomiques en médecine, en agriculture et dans l’action climatique. Ils sont à des stades de développement différents et ne constituent pas tous des produits déjà disponibles.
Réflexions finales
Doudna a largement contribué à la recherche sur CRISPR et à la constitution d’un réseau d’entreprises, d’instituts et de laboratoires. Son développement repose aussi sur le travail de nombreux chercheurs, entrepreneurs et partenaires.
Cette présentation historique aide à comprendre l’évolution de CRISPR. Nous abordons d’autres applications dans « CRISPR au‑delà de la santé humaine : la nouvelle frontière d’investissement pour l’édition génétique ».
