Biotecnología

Empresas e instituciones vinculadas a Jennifer Doudna: análisis de mayo de 2023

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La revolución CRISPR

Este análisis presenta las empresas e instituciones vinculadas a Jennifer Doudna en mayo de 2023. Las cifras de financiación, los programas y las previsiones corresponden a aquel momento. Las nuevas tecnologías biotecnológicas pueden abrir posibilidades en la fabricación, la investigación y la medicina.

En 2012, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y sus colaboradores demostraron cómo programar CRISPR-Cas9 para cortar secuencias específicas de ADN, sentando una base importante para la edición del genoma. Ambas recibirían el Premio Nobel de Química en 2020 por su trabajo.

Desde entonces, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) se ha convertido en la sensación en biotecnología, con muchas empresas que buscan la edición genética CRISPR para resolver enfermedades incurables o diseñar capacidades totalmente nuevas a partir de plantas, microbios y animales.

Doudna desempeñó un papel importante en este desarrollo, que también se apoya en las contribuciones de muchos otros investigadores.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna es una bióloga molecular estadounidense de la Universidad de California en Berkeley. Sus primeras investigaciones se centraron en el ARN.

Emmanuelle Charpentier cofundó CRISPR Therapeutics (CRSP ) en 2013. En nuestros artículos comparamos la empresa con Beam Therapeutics (BEAM )  y Editas Medicine (EDIT ).

Doudna participó también en la creación de varias otras empresas (véase más abajo).

Si deseas saber más, puedes leer una biografía más larga de la Sra. Doudna en Britannica o su biografía escrita por el biógrafo de Steve Jobs.

Empresas e Institutos de Investigación de Doudna

Doudna fue una de las cofundadoras de:

El Innovative Genomics Institute (IGI) recibió financiación inicial en 2014 y se fundó oficialmente en 2015, con la participación de Doudna. Reúne a investigadores de la Universidad de California en Berkeley, la Universidad de California en San Francisco y otras instituciones.

También está activa en el Instituto Gladstone de Ciencia de Datos y Biotecnología y dirige su laboratorio Doudna en Berkeley. También participa en el Centro de Edición y Registro Genómico (CGER).

Por último, Doudna también participa en roles de asesoría en Sixth Street, una firma de inversión, y en InvisiShield, que desarrolla preparados intranasales para prevenir infecciones por virus respiratorios.

1. Editas Medicine

EDIT Gráfico de precios

En 2023, Editas había pasado de su trabajo inicial con Cas9 a dar prioridad a AsCas12a, una variante de Cas12a diseñada por la empresa. En nuestro artículo sobre Cas12a explicamos algunas de sus propiedades:

  • Cas12a reconoce secuencias distintas de las de Cas9, ampliando las opciones de edición.
  • Puede mejorar la eficiencia con determinados objetivos y condiciones experimentales; no es siempre superior a Cas9.
  • Permite modificar varios genes a la vez. La edición múltiple también es posible con Cas9.

Las enfermedades sanguíneas eran una de sus prioridades. En enero de 2023 anunció un acuerdo para transferir sus programas de células iNK, incluido EDIT-202, a Shoreline Biosciences. La imagen siguiente muestra la cartera de investigación de entonces.

Puedes leer más sobre la historia, la cartera y las finanzas de la empresa en nuestro artículo correspondiente.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth no cotizaba en bolsa en aquel momento y anunció una financiación de 195 millones de dólares en 2021. El total incluía una serie D de 150 millones y una serie C de 45 millones cerrada a finales de 2020. Su valoración superó los 1000 millones de dólares.

La empresa se dio a conocer públicamente en 2018 con el objetivo de utilizar CRISPR en kits de diagnóstico sencillos y una aplicación móvil para realizar pruebas en hospitales o en casa. La meta era obtener resultados en unos 20 minutos; no significaba que todas esas pruebas estuvieran ya aprobadas o disponibles.

La empresa investiga sistemas CRISPR para diagnóstico y tratamiento, entre ellos Cas12, Cas13, Cas14 y CasPhi. Desarrolla tecnología propia y colabora con otras empresas en programas terapéuticos.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) era una empresa privada en 2023 y desarrollaba sistemas CRISPR propios. La cotización actual corresponde a su incorporación al Nasdaq en 2026. La empresa anunció una serie B de 100 millones de dólares en marzo de 2021.

Scribe desarrolla variantes de CasX, una proteína más pequeña que Cas9. Su tamaño puede facilitar la administración en las células, pero no demuestra por sí solo una mayor eficacia dentro de ellas. Entonces publicaba principalmente información general sobre sus áreas terapéuticas y tecnologías.

Fuente: Scribe Therapeutics

Entre sus alianzas de entonces figuraba el acuerdo de 2020 para colaborar con Biogen en la investigación de CasX para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Incluía 15 millones de dólares iniciales, más de 400 millones en pagos por hitos sujetos a condiciones y regalías, además de una opción sobre otro objetivo neurológico que Biogen ejerció en 2022. En septiembre de 2022, Scribe acordó con Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) desarrollar nuevas terapias de células NK contra el cáncer. El acuerdo contemplaba 25 millones de dólares iniciales, más de 1000 millones en pagos por hitos sujetos a condiciones y regalías. No eran importes íntegramente desembolsados.

4. Caribou Biosciences

CRBU Gráfico de precios

La empresa se creó para comercializar y licenciar las patentes CRISPR que posee Berkeley. La lista de licencias es bastante impresionante, incluyendo grandes compañías como Novartis y Corteva:

En 2021 anunció una colaboración  con AbbVie (ABBV ) para terapias CAR-T. Esa colaboración terminó más adelante en 2023. Caribou también desarrollaba sus propios programas CAR-T y CAR-NK.

chRDNA utiliza guías híbridas de ARN y ADN y puede emplearse tanto con Cas9 como con Cas12a. No es otro nombre de Cas12. La empresa investigaba inserciones de varios genes con alta especificidad y menos modificaciones fuera del objetivo.

Al 31 de diciembre de 2022, Caribou disponía de 317 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables. En marzo de 2023 preveía que esos recursos financiarían sus operaciones hasta entrado 2025. Era una previsión de entonces, no una garantía de flujo de caja positivo ni de que no necesitaría financiación adicional.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

En abril de 2023 se anunció, mediante donantes del Audacious Project de TED, un apoyo de 70 millones de dólares al proyecto dirigido por Doudna y Jill Banfield para modificar el microbioma mediante CRISPR en beneficio del clima y la salud.

Anteriormente, en junio de 2022, la Chan Zuckerberg Initiative había comprometido 11 millones de dólares para investigar cómo mejorar mediante edición genética la absorción y el almacenamiento de carbono en plantas y microbios del suelo.

El Instituto trabaja en múltiples otras iniciativas, por ejemplo:

Estas iniciativas muestran posibles aplicaciones de las tecnologías genómicas en medicina, agricultura y acción climática. Se encuentran en diferentes fases de desarrollo; no todas son ya productos disponibles.

Conclusiones finales

Doudna ha contribuido de forma importante a la investigación de CRISPR y a la creación de una red de empresas, instituciones y laboratorios. Su desarrollo también se basa en el trabajo de numerosos investigadores, emprendedores y colaboradores.

Este análisis histórico ayuda a comprender la evolución de CRISPR. Abordamos otras aplicaciones en «CRISPR más allá de la salud humana: la nueva frontera de inversión para la edición genética».

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Jonathan es un ex investigador bioquímico que trabajó en análisis genético y ensayos clínicos. Ahora es analista de valores y escritor financiero con un enfoque en innovación, ciclos de mercado y geopolítica en su publicación 'The Eurasian Century'.