Invertir en Genómica y CRISPR – Todo lo que Necesitas Saber

Hay una nueva industria que está emergiendo, que promete ser tan disruptiva como la IA y la cadena de bloques; esa industria es la genómica.  Con el beneficio de CRISPR, la secuenciación asequible del genoma humano y los avances en ciencia de datos, un puñado de empresas se están posicionando para aprovechar este nuevo advenimiento en la atención médica. Exploraremos qué es la genómica, qué empresas se están posicionando para este futuro y por qué es importante.

¿Qué es la Genómica?

Genómica es el estudio de los genes de una persona (el genoma); el campo revisa las interacciones de esos genes entre sí y con el entorno de la persona. El genoma es el conjunto completo de ADN de un organismo que programa al individuo con diferentes rasgos físicos. Prácticamente cada célula del cuerpo contiene una copia completa de los aproximadamente 3 mil millones de pares de bases de ADN, o letras, que componen el genoma humano. Con el poder de la ciencia de datos ahora es posible estudiar cómo interactúan los genes y, en algunos casos, editar genes para modificar una sola letra de ADN, o base, en un gen.

Secuenciación del Genoma Humano

Existen múltiples tecnologías exponenciales que se han fusionado para permitir la secuenciación fácil y rentable del genoma humano completo.  La secuenciación del primer genoma humano costó 2,7 mil millones y tomó 13 años.  Debido a la Ley de Moore y otras tecnologías exponenciales, el costo se ha reducido ahora a $1000, y se proyecta que se reduzca aún más a $100.

Esto significa que estamos entrando en una era donde cualquiera puede tener su genoma humano completo secuenciado, en busca de errores o predisposiciones a ciertas enfermedades o problemas de salud.

Varias empresas están clamando por un mercado donde inicialmente los consumidores demandarán que se les secuencie el genoma, y eventualmente, los profesionales médicos lo exigirán. Esto impulsa la fuerza detrás de muchas de las empresas genómicas en el mercado; la segunda fuerza impulsora es el poder transformador de la tecnología CRISPR.

¿Qué es CRISPR?

Para familiarizarse con CRISPR, primero se debe entender que existen múltiples casos de uso para la terminología. En biología, CRISPR se refiere a secuencias de ADN que se encuentran naturalmente en los genomas de bacterias y otros microorganismos. Los CRISPR son secuencias de un componente crucial del sistema inmunitario que protege a las bacterias de los virus. El sistema inmunitario CRISPR se defiende de ataques virales destruyendo el genoma del virus invasor. Aquí es donde la tecnología CRISPR entra en escena.

Para uso popular y en la forma en que lo explicaremos, “CRISPR” es la abreviatura de “CRISPR-Cas9“.  CRISPR, en combinación con una proteína llamada Cas9 (o “asociada a CRISPR”), es una enzima que actúa como un par de tijeras moleculares, capaz de cortar hebras de ADN. Aunque la idea de la edición genética existe desde la década de 1950, CRISPR ha permitido un nivel rentable de edición genética con una precisión que nunca antes había estado disponible.

Empresas que están involucradas en la Genómica

Actualmente hay decenas de empresas que están aprovechando la genómica; revisaremos cinco de las principales que cotizan en bolsa.

CRISPR Therapeutics AG

Lo que diferencia a CRSPR Therapeutics es el equipo estelar de fundadores, que incluye a la Dra. Emmanuelle Charpentier, cuya investigación seminal reveló los mecanismos clave de la tecnología CRISPR-Cas9, sentando las bases para el uso de CRISPR-Cas9 como una herramienta de edición genética versátil y precisa. Numerosos premios han reconocido su trabajo, incluido el Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics está desarrollando una plataforma de edición genética CRISPR/Cas9 eficiente y versátil en terapias para tratar hemoglobinopatías, cáncer, diabetes y otras enfermedades.

La primera terapia que están impulsando es dirigida a las enfermedades sanguíneas β-talasemia y anemia falciforme, la cual ya ha entrado en pruebas clínicas, al igual que el primer programa alogénico CAR-T dirigido a malignidades de células B. Aunque la anemia falciforme es una enfermedad con un mercado debatiblemente pequeño, una vez que la tecnología madure podrán avanzar hacia otros vectores de enfermedad.

Pacific Biosciences of California, Inc

Pacific Biosciences of California, Inc. es una empresa de biotecnología fundada en 2004 que desarrolla y fabrica sistemas para la secuenciación genética y algunas observaciones biológicas en tiempo real novedosas. Han desarrollado una tecnología de secuenciación de una sola molécula, tiempo real (SMRT) que ofrece alta precisión de consenso con longitudes de lectura sin precedentes. Esta es una nueva forma de estudiar la síntesis y regulación del ADN, ARN y proteínas aprovechando avances en bioquímica, óptica, nanofabricación y más.

Algunas de las aplicaciones actuales en las que están trabajando incluyen la detección de cambios epigenéticos durante la secuenciación para abrir la puerta a una exploración más fácil de la modificación del ADN y conectar genotipo con fenotipo. Esto permitirá comprender los efectos de la epigenética en una amplia gama de procesos biológicos, incluida la expresión génica, interacciones huésped-patógeno, respuesta ambiental, daño del ADN y reparación del ADN. Además, revelará el papel de la epigenética en la herencia de rasgos de una generación a la siguiente.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp fabrica ADN sintético para clientes de la industria biotecnológica. Han diseñado una plataforma de síntesis de ADN para abordar las limitaciones de rendimiento, escalabilidad y costo inherentes a los métodos tradicionales de síntesis de ADN. Esto les permite lograr una fabricación de ADN de precisión a gran escala.

La plataforma de silicio de alto rendimiento permite a Twist Biosciences miniaturizar la química necesaria para la síntesis de ADN. Esta miniaturización permite a la empresa reducir los volúmenes de reacción en un factor de 1 000 000 mientras aumenta el rendimiento en un factor de 1 000, posibilitando la síntesis de 9 600 genes en un solo chip de silicio a plena escala.

Esto es esencialmente una forma fácil para que otras empresas soliciten ADN según sus necesidades.

Illumina, Inc

Illumina, Inc desarrolla, fabrica y comercializa sistemas integrados para el análisis de variación genética y función biológica. La compañía ofrece una línea de productos y servicios que sirven a los mercados de secuenciación, genotipado, expresión génica y proteómica.

La tecnología se está utilizando actualmente para apoyar la lucha contra el COVID-19, permitiendo a las empresas trabajar sin descanso para rastrear la transmisión, realizar vigilancia, desarrollar terapias y vacunas para cualquier tipo de infección viral.

Algunas de sus ofertas actuales incluyen acceso a servicios de secuenciación de próxima generación (NGS) rápidos y de alta calidad, como servicios de secuenciación de ARN y de genoma completo, de muestra a datos.

Elija un Corredor de Bolsa

El primer paso en su trayectoria debería ser elegir un corredor de bolsa. Un corredor que recomendamos es Firstrade.

Resumen

Aunque hemos enumerado algunas de las principales empresas que están aprovechando la secuenciación de bajo costo del genoma humano y la edición genética, existen muchas otras empresas prometedoras. La industria de la salud está lista para la disrupción; los inversores que estratégicamente se conviertan en accionistas de algunos de estos líderes del mercado estarán mejor posicionados para el advenimiento de una nueva industria. Los inversores deben asegurarse de familiarizarse con la genómica, con un énfasis especial en CRISPR.