¿Puede CRISPR curar finalmente la diabetes tipo 1 de forma definitiva?

Comprendiendo la diabetes y sus desafíos

La diabetes existe en dos formas. La diabetes tipo 2 es la forma más común y es principalmente una enfermedad metabólica, derivada de estilos de vida poco saludables y obesidad, donde las células del cuerpo dejan de responder adecuadamente a la insulina.

Una forma más peligrosa de diabetes es la tipo 1, donde el sistema inmunitario ataca sus propias células, especialmente los islotes de Langerhans en el páncreas, que son responsables de la producción de insulina. Como resultado, esta enfermedad era 100 % mortal hasta la invención de las inyecciones de insulina.

Fuente: Nature

Sin embargo, la insulina no es una solución mágica, ya que requiere un monitoreo constante de la glucosa en sangre y aún no elimina todas las posibles complicaciones de la diabetes tipo 1. Además, suele comenzar en la infancia, afectando drásticamente la calidad de vida de los pacientes a una edad temprana.

Fuente: Sprint Medical

Por eso una cura más duradera sería ideal. Algunas compañías biotecnológicas están avanzando, con la implantación de células productoras de insulina extraídas ya sea de donantes de órganos o de células madre cultivadas en laboratorio.

Sin embargo, estos métodos no eliminan la tendencia del sistema inmunitario del paciente a destruir estas células pancreáticas. Por lo tanto, para que el tratamiento “se mantenga”, también es necesario administrar fármacos inmunosupresores.

Aunque protege a las células implantadas, suprimir la actividad inmunitaria conlleva riesgos de infecciones, cáncer y otros efectos secundarios graves.

Por ahora, no existen vías terapéuticas creíbles para reprogramar el sistema inmunitario y detener el síndrome autoinmune. Pero está surgiendo un nuevo método, en el que las células pancreáticas implantadas se modifican genéticamente para no desencadenar una respuesta inmune, eliminando la necesidad de inmunosupresores.

El prestigioso diario científico Nature informa de nuevos avances para este concepto, en un artículo titulado “Esperanza para la diabetes: células editadas con CRISPR producen insulina en una persona — y evaden la detección inmune”.

Nuevos enfoques para tratar la diabetes tipo 1

Restaurando funciones, pero con advertencias

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Como se mencionó, se ha avanzado en la implantación de células productoras de insulina.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) está liderando la carga, después de una serie de adquisiciones:

• Primero, en 2019, adquirió Semma Therapeutics, una startup fundada sobre patentes desarrolladas por Doug Melton en la Universidad de Harvard.
• En segundo lugar, con la adquisición de ViaCyte en 2021, inyectando células madre progenitoras del páncreas en el páncreas.

En junio de 2025, Vertex informó que había trasplantado islotes derivados de células madre embrionarias a 12 personas con diabetes tipo 1, hace un año. De los 12, 10 participantes ya no necesitaban inyecciones de insulina. La compañía planea buscar la aprobación regulatoria para esta terapia celular el próximo año.

De manera similar, Reprogenix Bioscience en Hangzhou, China, está creando islotes a partir de células madre reprogramadas derivadas del propio tejido adiposo del receptor, con informes tempranos de éxito.

Estos enfoques aún requieren inmunosupresión, incluso en el caso de usar células propias del paciente, ya que el sistema inmunitario que destruye las células productoras de insulina es lo que causó la enfermedad inicialmente.

Con 9,4 millones de niños y adultos con diabetes tipo 1 en 2025, y se esperan 16,4 millones para 2040, provocando 201.600 muertes al año, se requiere un tratamiento más duradero.

¿Puede CRISPR lograr una recuperación completa?

Un enfoque diferente lo está adoptando Sana Biotechnology (SANA ), una startup con sede en Seattle, Washington.

En un anuncio revolucionario, Sana declaró que ha implantado células pancreáticas editadas con CRISPR en una persona con diabetes tipo 1.

Las células modificadas genéticamente liberaron insulina reguladora de azúcar durante meses sin que el receptor necesitara tomar fármacos inmunosupresores.

“Los datos preliminares definitivamente han elevado el ánimo de nuestra comunidad — y es un enfoque realmente elegante,”

Aaron Kowalski – Director ejecutivo de Breakthrough T1D, una organización sin fines de lucro

Detallaron sus resultados en el New England Journal of Medicine¹, bajo el título “Supervivencia de células beta alogénicas trasplantadas sin inmunosupresión”.

¿Es realmente suficiente?

Otros científicos están un poco menos entusiasmados con el anuncio. Señalan algunas limitaciones clave de estos resultados preliminares.

Primero, el estudio abarcó solo a una persona, lo que dificulta comprender si el protocolo es lo suficientemente fiable para una implementación masiva.

Otro problema es que el paciente recibió una dosis baja de células, lo que conduce a una producción de insulina demasiado baja, por lo que aún no elimina la necesidad de tomar insulina.

Sin embargo, parece haberse logrado un paso muy importante, que es crear una modificación genética que oculta las células implantadas del sistema inmunitario.

Invertir en soluciones CRISPR

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics fue fundada en 2019 por los exejecutivos de Juno Therapeutics Hans Bishop y Steve Harr.

Juno Therapeutics era una compañía de inmunoterapia adquirida por Celgene por 9 mil millones de dólares, que a su vez fue adquirida por Bristol-Myers Squibb (BMS) un año después por 74 mil millones de dólares.

Las células “hipoinmunes” modificadas de Sana están diseñadas para evadir ambas partes del sistema inmunitario: los sistemas adaptativo e innato.

Para evitar los linfocitos del sistema adaptativo, modificaron los marcadores HLA‑1 y HLA‑2. Pero por sí solo, esto solo haría que las células fueran más sensibles al ataque del sistema innato.

Por lo tanto, también hacen que la célula sobreexpresara una proteína llamada CD37. Esta proteína actúa como una señal protectora de “no me mates” que impide que los vigilantes inmunitarios, conocidos como células asesinas naturales, ataquen a las células editadas.

Fuente: Sana Therapeutics

La siguiente etapa para la compañía es no usar células de donantes de órganos, sino producir el mismo tipo de células hipoinmunes a partir de células madre, lo que permitiría la producción masiva.

Esto acercaría a la empresa a un producto comercialmente viable, pero es probable que los ensayos clínicos no comiencen antes de 2027 y tomarán varios años después de eso.

Fuente: Sana Therapeutics

Este concepto también podría tener mucho potencial más allá de la diabetes. No menos de >75 tipos diferentes de trastornos autoinmunes son impulsados por la patología de células B del sistema inmunitario.

Si la estrategia de crear células hipoinmunes puede aplicarse a otros tipos de células además de las pancreáticas, esto podría usarse para salvar la vida de más de 5 millones de pacientes adicionales.

De la misma manera, las células CAR‑T alogénicas usadas en el tratamiento del cáncer también podrían beneficiarse de esa tecnología. El programa de investigación SC291 de la compañía, ahora en fase I de ensayos clínicos, está explorando el potencial de este concepto.

Fuente: Sana Therapeutics

En general, los resultados preliminares de Sana Therapeutics son muy prometedores y podrían superar incluso los impresionantes resultados de los primeros ensayos clínicos de Vertex, gracias a que este método no necesita inmunosupresores.

Sin embargo, los inversores deben ser conscientes de que la compañía aún se encuentra en una etapa muy temprana, a muchos años de alcanzar una terapia aprobada por la FDA.

Considerando la tasa promedio de fracaso en el desarrollo de fármacos y ensayos clínicos, esto significa que la acción de la compañía conlleva un riesgo inherente ligado a posibles contratiempos médicos o técnicos en el futuro.

Últimas noticias y desarrollos de las acciones de Sana Therapeutics (SANA)

Referencias:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Supervivencia de células beta alogénicas trasplantadas sin inmunosupresión. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}