Vertex Pharmaceuticals (VRTX): Edición genética y una cura para la diabetes

Vertex’s Journey: From Cystic Fibrosis to Biotech Leader

La mayoría de las empresas biotecnológicas fracasan, y las que tienen éxito suelen hacerlo enfocándose en una enfermedad específica que antes era incurable o estaba mal tratada. Esto es exactamente lo que Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) hizo con la fibrosis quística, una enfermedad genética rara que daña los pulmones, afectando a 109.000 personas en todo el mundo, la mayoría en EE. UU., Europa, Australia y Canadá.

Convertió la ambiciosa startup biotecnológica en una compañía farmacéutica con abundante efectivo, capaz de reinvertir sus ganancias en más investigaciones revolucionarias.

Hoy, Vertex está expandiéndose rápidamente a nuevos nichos médicos, desde terapias de edición genética para una amplia variedad de enfermedades genéticas hasta una posible cura permanente para la diabetes tipo 1. Como la compañía ha logrado mantener su capacidad de innovación disruptiva a pesar de su crecimiento, puede resultar interesante para los inversores que buscan el potencial de una empresa biotecnológica, pero sin los riesgos de interrupciones y quiebras que suelen ser comunes en el sector.

Vertex’s Core: Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis Overview

La fibrosis quística es causada por una anomalía genética que afecta a las células que producen moco. Estas secreciones son anormalmente espesas, provocando obstrucciones, especialmente en los pulmones y el páncreas, así como infecciones crónicas debido a la proliferación de bacterias en biofilm dentro del moco. Sin tratamiento, la fibrosis quística empeora la salud y la calidad de vida, conduciendo finalmente a muertes prematuras.

Durante mucho tiempo, no existía tratamiento y la muerte era inevitable a una edad temprana. Los tratamientos modernos, mayormente creados por Vertex, han mejorado la situación.

Hoy, la esperanza de vida promedio está entre 42 y 50 años en el mundo desarrollado con una mediana de 40,7 años. Los problemas pulmonares son responsables de la muerte en el 70 % de las personas con fibrosis quística.

Vertex’s Cystic Fibrosis Treatments

En 2012, la molécula ivacaftor fue aprobada para el tratamiento de la fibrosis quística, bajo la marca Kalydeco. Fue el primer fármaco que intentó restaurar la producción normal de moco, en lugar de simplemente tratar los síntomas, como la eliminación del moco.

Con el tiempo, Vertex Pharmaceuticals desarrolló una serie de fármacos dirigidos a la fibrosis quística bajo este principio, buscando atacar la mayor cantidad posible de mutaciones que causan la enfermedad.

Fuente: Vertex

Los fármacos de Vertex llegan a más de 75.000 pacientes o al 68 % de los pacientes con fibrosis quística.

El 99 % de los pacientes en EE. UU. son reembolsados en gran medida a través de seguros privados y públicos, y el 94 % de los pacientes en países occidentales.

El 90 % de los pacientes a nivel mundial podrían beneficiarse de las terapias, con la mayoría de los no tratados viviendo en países de bajos ingresos. Como resultado, Vertex también forma parte de un programa de donaciones coordinado por la organización benéfica Direct Relief.

Los países elegibles actualmente incluidos en el programa de donaciones a partir de marzo de 2025 son Egipto, El Salvador, Honduras, India, Costa de Marfil, Kenia, Líbano, Nepal, Pakistán, Sri Lanka, Tanzania, Túnez, Uganda y Ucrania.

Por ahora, la fibrosis quística es el núcleo de los ingresos de Vertex, los cuales han crecido sólidamente en los últimos años a medida que cada vez más pacientes son tratados y pasan a bi- o tri-terapias más eficientes.

Fuente: Vertex

What’s Next for Cystic Fibrosis: Vertex’s Latest Innovations

La versión más reciente lleva el nombre comercial Alyftrek, una tri-terapia que utiliza 3 fármacos diferentes a la vez, permitiendo una dosificación una vez al día y siendo más eficaz que versiones anteriores. Contiene vanzacaftor, un fármaco capaz de ayudar a pacientes con mutaciones que antes no respondían a otros fármacos para la fibrosis quística.

Alyftrek podría recibir la aprobación regulatoria en la mayoría de los países occidentales fuera de EE. UU. en 2025.

Sin embargo, el objetivo final de las terapias para la fibrosis quística sería una cura real. Para ello, simplemente los fármacos que intentan reactivar las células de moco defectuosas probablemente no sean suficientes.

Por eso Vertex también está desarrollando una terapia génica para la fibrosis quística usando tecnología de ARNm, el programa VX-522.

Desafortunadamente, este programa está actualmente en pausa, tras el anuncio en mayo de 2025 de “problemas de tolerabilidad”, lo que probablemente indica que el tratamiento tuvo demasiados efectos secundarios negativos.

Así que, por ahora, la terapia nebulizada de nanopartículas lipídicas de ARNm (LNP), desarrollada en asociación con Moderna que comenzó en 2020, podría no ser la cura milagrosa que Vertex esperaba.

Sin embargo, este parece ser el camino a seguir, con nuevos tipos de nanopartículas lipídicas para la edición genética de células pulmonares, la tecnología faltante que podría hacerlo posible en última instancia.

Beyond Cystic Fibrosis: Vertex’s Expanding Pipeline

Vertex’s Role in CRISPR and Gene Editing Therapies

Vertex fue un socio clave de CRISPR Therapeutics (CRSP ) en el desarrollo de la primera terapia génica CRISPR aprobada.

Comercializada bajo la marca Casgevy, esta terapia trata la hemofilia y la enfermedad de células falciformes. Vertex posee el derecho exclusivo de comercialización y fabricación de Casgevy, y pagará una regalía a CRISPR Therapeutics por cada dosis vendida.

Fuente: Vertex

Con un costo de 2,2 millones de dólares por paciente, este podría ser un programa muy lucrativo, con el elevado precio otorgado en parte como recompensa por parte de los reguladores por el enfoque altamente innovador adoptado por estas compañías.

Aquí puedes encontrar un informe completo sobre CRISPR Therapeutics

New Therapeutic Targets: Kidney, Liver, Muscle, and More

Vertex comenzó su historia de éxito con la enfermedad rara de la fibrosis quística y ahora se está expandiendo a múltiples nuevas enfermedades genéticas y/o raras además de las enfermedades genéticas de la sangre.

Fuente: Vertex

Vertex está desarrollando notablemente una nueva especialidad en enfermedades renales, con múltiples programas paralelos para insuficiencia renal vinculada a enfermedades genéticas y autoinmunes.

Fuente: Vertex

Otros órganos objetivo son el hígado y los pulmones (AATD) y los músculos (distrofias musculares). También se investiga una pequeña molécula con potencial para la enfermedad de Huntington, que se encuentra en fase de ensayos preclínicos.

A New Era in Pain Relief: Vertex’s JOURNAVX Therapy

Los analgésicos son un mercado masivo, con opioides recetados a no menos de 40 millones de pacientes anualmente. Sin embargo, esta solución también es un problema, ya que los opioides son adictivos, con más de 85.000 pacientes con dolor agudo que desarrollan adicción (trastorno por uso de opioides) cada año, y el 10 % con uso prolongado de opioides.

Ese nivel de adicción es inmensamente costoso para la sociedad en general, estimado en 180 mil millones de dólares anuales solo en EE. UU.

Vertex cree que puede ayudar con un nuevo fármaco, suzetrigine, aprobado en 2025 y comercializado bajo la marca JOURNAVX.

JOURNAVX ya está disponible en 33.000 farmacias y ha sido recetado 20.000 veces hasta el 18 de abril de 2025.

Aún está por ver cuán rápido JOURNAVX podrá apoderarse del mercado de analgésicos, actualmente dominado por los opioides.

El alto precio de $15.50 por pastilla podría dificultar su uso al principio, aunque la ausencia de riesgo de adicción podría justificar el precio desde el punto de vista de seguros y políticas públicas. En cualquier caso, esto debería ser una fuente de ingresos adicional muy estable, con algunos analistas considerando que podría generar hasta 1 mil millones de dólares anuales.

Además, JOURNAVX podría algún día ser recetado para el dolor crónico (dolor neuropático periférico – PNP) causado por daño al sistema nervioso, un problema que afecta a 11 millones de pacientes.

Fuente: Vertex

Stem Cell Therapy for Type-1 Diabetes: Vertex’s Approach

Vertex ha trabajado durante mucho tiempo en una posible cura para la diabetes tipo 1, buscando restaurar la función de las células pancreáticas destruidas por el sistema inmunitario del cuerpo en esta enfermedad.

Fuente: Vertex

Una vía es usar zimislecel, una terapia de células de los islotes derivada de células madre humanas que se encuentra actualmente en fase III de ensayos clínicos (la última etapa), y que se espera completar la dosificación en 2025.

Zimislecel se administra junto con inmunosupresores para ayudar a que las células se injerten y no sean destruidas por el sistema inmunitario del paciente.

Este programa probablemente está yendo bastante bien (ver aquí la última presentación de Vertex sobre el tema), ya que la compañía ya está construyendo capacidad para la comercialización, antes de la aprobación regulatoria por la FDA.

“Estamos muy satisfechos con el rápido progreso de nuestro programa zimislecel, que está en camino de completar la inscripción y la dosificación en el estudio de fase 3 este verano, lo que nos posiciona para presentaciones regulatorias globales en 2026.

En consonancia con este progreso, Vertex está invirtiendo en expandir sus capacidades de fabricación y comerciales para garantizar la preparación del lanzamiento.

M.D. Carmen Bozic – Vertex’s Director Médico

Con 3,8 millones de pacientes en EE. UU. y Europa, el lote inicial esperado de 60.000 tratamientos de zimislecel representa solo una pequeña porción del mercado total.

Estos 60 000 pacientes tienen la mayor necesidad no satisfecha y experimentan eventos hipoglucémicos graves (SHEs), una complicación seria y potencialmente mortal de la terapia con insulina que puede causar convulsiones, arritmia cardíaca, coma e incluso la muerte.

Strategic Shifts and Setbacks: Vertex’s 2025 Roadmap

Why Vertex Halted Its Diabetes Device Program

Not all is perfect for the prospect of the diabetes treatment program at Vertex, como otra idea prometedora, VX-264, ha sido abandonada recientemente. The idea was to use a medical device to shelter the zimislecel-like implant producing insulin from the immune system, but letting insulin and sugar go through the barrier.

“C-peptide increases were not observed at levels necessary to deliver benefit.

While the treatment was safe and well tolerated, the lack of biomarker improvement means that Vertex will not be advancing [VX-264] further in clinical trials.”

Esto será una decepción para Vertex y los inversores a largo plazo, ya que la compañía tenía grandes esperanzas de crear una cura perfecta para la diabetes con este método. Además, compró sucesivamente a las pequeñas biotecnológicas Semma Therapeutics en 2019 y ViaCyte en 2022 para adquirir sus dispositivos de insulina, respectivamente por 950 millones y 320 millones de dólares.

Discontinued: Vertex’s AAV Gene Therapy Program

Another field Vertex is giving up on is terapia génica AAV, que utiliza vectores de virus adenoasociados para la transferencia de genes.

It does not mean the company is giving up on the field and declared that its “el compromiso con las terapias celulares y genéticas sigue siendo fuerte.”, even if it also se retiró de una colaboración de edición génica in vivo con Verve Therapeutics en febrero de 2025 .

En conjunto, una serie de programas abandonados a principios de 2025, muchos de los cuales estaban en curso durante años, probablemente indica un reenfoque de la compañía y una reevaluación de algunas tecnologías clave como los dispositivos de insulina y AAV que no han demostrado suficiente eficiencia para avanzar.

Una pregunta aún en suspenso es si el programa VX-522, el programa de ARNm para curar la fibrosis quística, se unirá pronto al programa cancelado, o si una versión mejorada y mejor tolerada será probada en el futuro.

En general, aunque decepcionantes, estas cancelaciones también deben entenderse como disciplina de capital de Vertex, con la intención de evitar invertir más dinero en callejones sin salida, y en su lugar cancelar los programas de I+D lo suficientemente temprano para cortar pérdidas.

Fuente: Vertex

Alpine Immune Sciences Acquisition

En abril de 2024, Vertex adquirió Alpine Immune Sciences por 4,9 mil millones de dólares. La compañía se especializa en enfermedades autoinmunes e inflamatorias, así como en cáncer.

Esto le dio a Vertex acceso a povetacicept, que ahora se ha convertido en una parte importante del programa de Vertex para enfermedades renales dirigidas a la IgAN (nefropatía por IgA).

No existen terapias aprobadas que apunten a la causa subyacente de la IgAN, que conduce a enfermedad renal en etapa terminal.

La IgAN es la causa más común de glomerulonefritis primaria (idiopática) a nivel mundial, afectando aproximadamente a 130.000 personas en EE. UU., otras 270.000 en Europa y 750.000 en China.

“Esperamos dar la bienvenida al talentoso equipo de Alpine a Vertex y creemos que juntos podemos llevar povetacicept, un potencial tratamiento de primera clase para la IgAN, a los pacientes más rápido.”

M.D. Reshma Kewalramani – Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex

Povetacicept también podría encontrar más aplicaciones más allá de la insuficiencia renal hacia muchas otras enfermedades autoinmunes, y las capacidades técnicas de Alpine podrían ser importantes para el futuro de Vertex.

“También esperamos explorar plenamente el potencial de povetacicept como una ‘línea de productos en un pipeline’ y añadir las capacidades de ingeniería de proteínas e inmunoterapia de Alpine al conjunto de herramientas de Vertex.”

M.D. Reshma Kewalramani – Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex

Revenue, R&D, and Growth: A Look at Vertex’s Financials

Fuente: Vertex

La compañía reinvierte gran parte de sus ingresos en I+D (26 %), con 3 de cada 5 empleados trabajando en investigación y desarrollo, representando 3,6 mil millones de dólares en costos operativos de I+D, de un total de 5,1 mil millones de dólares en gastos operativos en 2024.

Casi todos estos ingresos provienen exclusivamente de TRIKAFTA/KAFTRIO, el fármaco de fibrosis quística de la compañía.

Por lo tanto, los resultados del medicamento para el dolor no adictivo, las terapias génicas para enfermedades sanguíneas, así como el potencial tratamiento para la diabetes, aún no se reflejan en los ingresos, tampoco la tri-terapia para la fibrosis quística Alyftrek.

En conjunto, se espera un crecimiento constante de los ingresos en los próximos años, lo que ayuda a justificar la valoración relativamente alta de Vertex, que se ha duplicado desde 2021.

Final Thoughts: Is Vertex Still a Top Biotech Investment?

Vertex Pharmaceuticals es una compañía estable y rentable gracias a su liderazgo extremadamente sólido en la fibrosis quística, habiendo ayudado de manera unilateral a que la enfermedad sea más sobrevivible y mejorando la calidad de vida de los pacientes.

Ahora busca replicar este éxito con importantes problemas de salud pública, como la diabetes tipo 1 (3‑4 millones de personas en países occidentales) y los riesgos de uso y adicción a opioides (un mercado de 80 millones de personas anualmente). También debería beneficiarse enormemente del despliegue a gran escala de Casgevy, la primera terapia génica CRISPR aprobada.

Más programas en enfermedades renales y genéticas deberían aportar crecimiento adicional al portafolio de I+D.

La compañía no siempre apuesta por la estrategia correcta, una tarea imposible en un campo tan incierto como la biotecnología, como lo ilustran varios proyectos cancelados que han consumido varios miles de millones de dólares en I+D y costos de adquisición.

Sin embargo, Vertex también es capaz de corregir el rumbo y controlar este riesgo, con el reciente gran cambio estratégico a principios de 2025.

Así, los inversores en Vertex pueden encontrar seguridad en flujos de ingresos estables (fibrosis quística) combinados con el potencial de crecimiento de terapias que podrían cambiar la vida de decenas de millones de pacientes gravemente enfermos que actualmente sufren de opciones médicas deficientes.

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