Biotecnología
10 acciones biotecnológicas: panorama histórico de 2023
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Un campo de innovación médica
La biotecnología es un campo amplio con aplicaciones importantes en medicina. La medicina moderna se basa en investigación, aunque persisten dificultades para diagnosticar y tratar muchas enfermedades. Los métodos biológicos pueden permitir intervenciones más dirigidas.
Los tratamientos médicos pueden abordar tanto síntomas como causas. La insulina, por ejemplo, reemplaza una hormona que falta. La biotecnología también investiga cómo sustituir tejidos dañados e intervenir directamente en los mecanismos de las enfermedades.
Entre sus aplicaciones figuran las terapias celulares, la regulación de la expresión génica y la modificación de secuencias concretas de ADN. Las posibilidades y limitaciones varían según el método y la enfermedad.
Esta lista examina diez empresas biotecnológicas desde las perspectivas médica, tecnológica y de inversión, tomando como referencia la situación de 2023.
Diez empresas biotecnológicas en medicina: panorama de 2023
(Las empresas se ordenan por su capitalización bursátil cuando se escribió el artículo original, en 2023.)
1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VRTX Gráfico de precios
VRTX Gráfico de precios
Vertex es una empresa destacada en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad hereditaria grave. En 2023 tenía cuatro moduladores de CFTR aprobados para determinadas mutaciones. La combinación triple con vanzacaftor estaba en fase III para mutaciones de CFTR sensibles al tratamiento, no para todos los pacientes sin una opción terapéutica.
Por separado, VX-522 investigaba una terapia de ARNm inhalado destinada a que las células produjeran proteína CFTR. No era edición permanente del ADN del paciente. La combinación con vanzacaftor, ALYFTREK, recibió posteriormente la aprobación de la FDA en diciembre de 2024.
Fuente: Vertex
Vertex y CRISPR Therapeutics buscaban en 2023 la aprobación de exa-cel para enfermedad de células falciformes y beta-talasemia dependiente de transfusiones. CASGEVY fue aprobado por la FDA para determinados pacientes con enfermedad de células falciformes en diciembre de 2023 y para beta-talasemia dependiente de transfusiones en enero de 2024.
Vertex también investigaba la diabetes tipo 1, incluida una colaboración con CRISPR Therapeutics (CRSP ). El programa de células editadas genéticamente era distinto de otros programas de reemplazo celular. Vertex adquirió ViaCyte en 2022.
VX-880 investigaba células de islotes derivadas de células madre con inmunosupresión convencional; VX-264 utilizaba su encapsulación. VCTX211, con células editadas para reducir la respuesta inmunitaria, era un programa separado con CRISPR Therapeutics.
VX-548 estaba en desarrollo clínico avanzado en 2023. Posteriormente denominado suzetrigine y comercializado como JOURNAVX, este fármaco no opioide recibió la aprobación de la FDA en enero de 2025 para dolor agudo moderado a intenso en adultos. Ser un no opioide no implica carecer de efectos adversos.
Fuente: Vertex
2. Moderna, Inc.
MRNA Gráfico de precios
MRNA Gráfico de precios
Moderna se convirtió en una importante desarrolladora de vacunas de ARNm durante la pandemia. En su presentación de mayo de 2023 informó de 47 programas de desarrollo en total, cinco de ellos en fase III y ocho en fase II. Entre los agentes investigados estaban VRS, Zika, VIH, virus de Epstein–Barr y citomegalovirus. Eran programas en distintas etapas, no una lista de vacunas ya aprobadas.
Moderna también investigaba el uso de ARNm en tratamientos contra el cáncer.
La empresa ampliaba su base tecnológica mediante adquisiciones y colaboraciones. En 2023 adquirió OriCiro, desarrolladora de síntesis de ADN sin células. Con la empresa de edición genómica Metagenomi y Carisma Therapeutics, desarrolladora de terapias con macrófagos modificados, firmó acuerdos de investigación en 2021 y 2022, respectivamente. No adquirió estas dos empresas.
Fuente: Moderna
La estrategia buscaba acceso temprano a tecnologías prometedoras. En mayo de 2023, Moderna preveía gastos anuales de investigación y desarrollo de unos 4.500 millones de dólares, frente a 3.300 millones en 2022: aproximadamente un 36% más, no el triple. El volumen de inversión no garantiza el éxito clínico o comercial.
3. BioNTech SE
BNTX Gráfico de precios
BNTX Gráfico de precios
BioNTech (BNTX ) desarrolló la vacuna de ARNm contra la COVID-19 junto con Pfizer e investigaba otras aplicaciones de la tecnología.
Sus programas incluían candidatos a vacunas contra herpes zóster, tuberculosis, malaria y VIH, en diferentes etapas clínicas.
Otra prioridad era el tratamiento del cáncer. BioNTech desarrollaba varios tratamientos oncológicos con tecnologías distintas, para cáncer de ovario, próstata, intestino, piel, cabeza y cuello, además de otros tumores sólidos. No todos los candidatos eran terapias de ARNm. Había programas propios y colaboraciones con Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) y Genentech.
BioNTech también trabajaba en terapias celulares y génicas, anticuerpos y fármacos químicos.
Los ingresos de la pandemia proporcionaron recursos para investigar. Las perspectivas de los programas oncológicos dependen de resultados clínicos, aprobaciones y competencia. Los datos aquí presentados no demuestran que la empresa tuviera más ensayos de ARNm contra el cáncer que todos sus competidores juntos ni que necesariamente fuera a dominar el sector.
4. Exact Sciences Corporation
El cáncer puede avanzar sin síntomas evidentes. La detección temprana puede mejorar los resultados en algunos tipos de cáncer, pero el beneficio del cribado depende de la enfermedad, el test y la población examinada.
Exact Sciences desarrolla pruebas oncológicas basadas en marcadores moleculares. Cologuard analiza ADN y hemoglobina en heces; Oncotype DX examina la expresión génica en tejido tumoral para apoyar decisiones terapéuticas. Las muestras y finalidades de estas pruebas son distintas.
La empresa también investigaba pruebas basadas en sangre y aplicaciones en otras etapas de la atención oncológica.
Fuente: Exact Sciences
No todas sus pruebas son biopsias líquidas realizadas con sangre. El artículo original citaba un crecimiento anual compuesto de ingresos del 38% sin especificar el período. En el primer trimestre de 2023, los ingresos fueron de 602,5 millones de dólares, un 24% más interanual. El EBITDA ajustado fue positivo en 45,9 millones, pero el EBITDA no ajustado fue negativo en 26,9 millones y la pérdida neta fue de 74,2 millones.
Fuente: Exact Sciences
La expansión de las pruebas oncológicas basadas en sangre requiere demostrar beneficio clínico. Detectar antes no es automáticamente más barato o seguro para todos los pacientes. Abbott completó la adquisición de Exact Sciences en marzo de 2026; esta descripción parte del contexto de 2023.
5. Neurocrine Biosciences, Inc.
NBIX Gráfico de precios
NBIX Gráfico de precios
Neurocrine trabaja en enfermedades neurológicas y neuroendocrinas. El panorama de 2023 describía dos medicamentos aprobados y dos productos licenciados a AbbVie a cambio de regalías (ABBV ).
La cartera de desarrollo de 2023 incluía:
- Siete candidatos neuropsiquiátricos, incluido un estudio de fase III de tratamiento complementario para la esquizofrenia.
- Un tratamiento neuroendocrino: crinecerfont para hiperplasia suprarrenal congénita, en fase III en adultos y niños. Fue aprobado después como CRENESSITY en diciembre de 2024.
- Cinco programas neurológicos en distintas etapas, no cinco programas de fase III. Los estudios de fase III incluían valbenazina para corea asociada a la enfermedad de Huntington y discinesia asociada a parálisis cerebral. INGREZZA fue aprobado para corea asociada a Huntington en agosto de 2023; no cura la enfermedad en sí.
Fuente: Neurocrine
Los productos aprobados generaban ingresos, mientras que la cartera de investigación ofrecía oportunidades y riesgos de desarrollo. Los candidatos para esquizofrenia o Huntington deben evaluarse según su indicación concreta y los resultados de los estudios.
6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
IONS Gráfico de precios
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El ARN comprende distintas moléculas y funciones. El ARN mensajero lleva información para producir proteínas, mientras que tipos como el micro-ARN pueden regular la expresión génica.
Los ARN no codificantes no se traducen en proteínas. Los oligonucleótidos antisentido son secuencias sintéticas cortas de ácidos nucleicos que se unen al ARN y pueden afectar su estabilidad o procesamiento. Esto no equivale a editar la secuencia de ADN.
Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) es una destacada desarrolladora de medicamentos antisentido. En el panorama de 2023 tenía cuatro medicamentos comercializados y nueve candidatos en fase III. Las siguientes categorías abarcaban toda la cartera, no solo esos nueve candidatos:
- Doce terapias neurológicas.
- Ocho terapias cardiovasculares.
- Tres terapias para enfermedades raras.
- Ocho programas para otras enfermedades, incluidas hepatitis B y enfermedades renales.
En 2007, Ionis, entonces llamada Isis Pharmaceuticals, creó con Alnylam (ALNY) la empresa conjunta Regulus, cuyo símbolo bursátil en 2023 era RGLS. Regulus buscaba desarrollar tratamientos de micro-ARN utilizando tecnologías de sus empresas fundadoras. Novartis completó la adquisición en junio de 2025 y la acción dejó de cotizar en bolsa.
La interferencia de ARN, o RNAi, es un proceso biológico, no un tipo de molécula de ARN; el siRNA es un tipo de molécula que puede desencadenarlo. Las terapias de ARN tienen distintos mecanismos, retos de entrega a las células y aplicaciones clínicas.
7. 10x Genomics, Inc.
TXG Gráfico de precios
TXG Gráfico de precios
La biotecnología moderna utiliza secuenciación de ADN, análisis de ARN y detección de proteínas, entre otros métodos. Las necesidades de cada laboratorio dependen de su pregunta de investigación.
10x Genomics (TXG ) y otras empresas, incluida la entonces NanoString, desarrollaban herramientas de biología espacial. Ninguna empresa creó por sí sola este campo.
Los métodos espaciales pueden localizar moléculas, como secuencias concretas de ARN, dentro del tejido. El mapeo puede ser bidimensional o tridimensional según la técnica. Nature Methods eligió la transcriptómica espacial como «método del año 2020», en una publicación de enero de 2021.
El artículo original citaba una estimación de 16.000 millones de dólares para el mercado potencial accesible. Era una estimación de oportunidad de mercado, no ingresos efectivamente obtenidos por el sector.
Fuente: Nanostring
El panorama histórico indicaba una inversión acumulada de más de 1.000 millones de dólares en investigación y desarrollo de 10x Genomics. La empresa adquirió Spatial Transcriptomics en 2018 y desarrolló después Visium; no compró una plataforma Visium terminada en 2018.
Las herramientas descritas son para investigación, lo que no las convierte en pruebas diagnósticas aprobadas. La secuenciación y la PCR tenían aplicaciones clínicas antes de los años 2000. La adopción de métodos espaciales depende de las pruebas, los costes y la utilidad práctica. Bruker completó la compra de los activos operativos de NanoString en mayo de 2024.
8. CRISPR Therapeutics AG
CRSP Gráfico de precios
CRSP Gráfico de precios
Los métodos basados en CRISPR pueden editar secuencias específicas de ADN. Ofrecen posibilidades en algunas enfermedades, pero la entrega a las células y los cambios involuntarios son limitaciones importantes. No son una cura general para todas las enfermedades genéticas.
Entre las personas que fundaron CRISPR Therapeutics está Emmanuelle Charpentier, codesarrolladora de CRISPR-Cas9. Compartió el Nobel de Química de 2020 con Jennifer Doudna. La empresa investiga aplicaciones médicas de la edición genética.
Fuente: CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics colabora con Vertex en enfermedades de la sangre y en investigación de células editadas genéticamente para diabetes tipo 1.
Entre los principales programas para enfermedades sanguíneas figuraba exa-cel para beta-talasemia dependiente de transfusiones y enfermedad de células falciformes. CASGEVY obtuvo aprobaciones para grupos concretos de pacientes en diciembre de 2023 y enero de 2024.
La empresa también desarrollaba células CAR-T alogénicas procedentes de donantes. Esto no significa que sirvan para todos los pacientes con cáncer. En mayo de 2023 había cuatro programas CAR-T en desarrollo clínico, CTX110, CTX130, CTX112 y CTX131, no solo dos.
CRISPR Therapeutics era una empresa importante en edición genética clínica, pero cada programa debía demostrar seguridad y eficacia.
La colaboración con Vertex aportaba recursos y experiencia clínica. El potencial debe evaluarse por los resultados de cada programa, no solo por las promesas generales de la tecnología.
9. Sangamo Therapeutics, Inc.
SGMOQ Gráfico de precios
SGMOQ Gráfico de precios
Sangamo desarrollaba terapias génicas y celulares. Un programa central era una terapia génica para hemofilia A en colaboración con Pfizer (PFE ), en fase III en 2023. La solicitud de licencia de producto biológico, BLA, se preveía entonces para finales de 2024. Era una previsión, no una solicitud presentada o aprobada. Pfizer notificó en diciembre de 2024 que no la presentaría, y la colaboración terminó en abril de 2025.
Otros programas de la cartera de 2023 eran:
- ST-920, terapia génica para la enfermedad de Fabry, en fase I/II.
- TX200, células T reguladoras modificadas genéticamente para reducir el riesgo de rechazo tras un trasplante renal, en fase I/II. No era una terapia con células madre ni había demostrado eliminar el riesgo de rechazo.
- BIVV003, terapia con células madre hematopoyéticas modificadas para enfermedad de células falciformes, en fase I/II. Sangamo ya había anunciado en 2023 que detendría las inversiones adicionales importantes después de completar el estudio.
Otras investigaciones abordaban enfermedades neurológicas, como las priónicas y Huntington. La lista histórica de socios incluía Pfizer, Novartis, Biogen y Takeda, pero las colaboraciones con Novartis y Biogen terminaron en junio de 2023 y la de Pfizer en 2025.
Sangamo utiliza la tecnología de dedos de zinc para reconocer regiones concretas del ADN. Las nucleasas con dedos de zinc pueden cortar ADN; los factores de transcripción con dedos de zinc pueden regular la expresión génica. La diferencia respecto a CRISPR no es que una técnica siempre afecte a todo el genoma y la otra solo a una zona reducida.
La tecnología ofrecía posibilidades de investigación, pero este panorama es histórico. Sangamo solicitó protección concursal bajo el Chapter 11 en junio de 2026, y su acción pasó a usar el símbolo SGMOQ en el mercado OTC. Esto cambia sustancialmente el riesgo respecto a 2023.
10. Evofem Biosciences, Inc.
Evofem comercializaba Phexxi, un anticonceptivo vaginal no hormonal aprobado por la FDA el 22 de mayo de 2020. Investigadores de la Universidad de Illinois Chicago contribuyeron a su desarrollo. Es una opción para quienes desean anticoncepción no hormonal; la idoneidad depende de cada persona.
El producto contiene ácido láctico, ácido cítrico y bitartrato de potasio y actúa sobre el pH vaginal. No protege contra clamidia, gonorrea, VIH u otras infecciones de transmisión sexual. Según el anuncio de octubre de 2022, el estudio de fase III EVOGUARD para prevenir clamidia y gonorrea no alcanzó sus criterios de valoración.
El artículo original indicaba un aumento del 15% en las unidades vendidas en febrero de 2023 respecto a febrero de 2022. Era una comparación histórica de un mes, no la tasa actual de crecimiento ni una prueba de beneficios.
Fuente: Evofem
Los objetivos de la dirección en 2023 eran equilibrar el flujo de caja y volver a una gran bolsa. Eran metas, no resultados alcanzados; la acción se negociaba entonces en el mercado OTC.
El análisis histórico mencionaba protección por patente al menos hasta 2033. Su duración no garantiza exclusividad para todos los usos ni beneficios. La descripción de empresa con un solo producto también es histórica; SOLOSEC se añadió después. Las posibilidades de expansión incluían otras aplicaciones y licencias internacionales.
Existen necesidades importantes no cubiertas en salud de la mujer. Phexxi está aprobado como anticonceptivo, no para cualquier aplicación adicional. La capitalización inferior a dos millones de dólares correspondía al artículo original de 2023, no al valor actual ni a una prueba de que la acción sea barata.
