10 Acciones Biotecnológicas Prometedoras para Invertir en (agosto 2026)

El Lugar de Nacimiento de la Revolución Médica

Aunque la biotecnología (BioTech) es un campo muy amplio, su mayor impacto está en la medicina. Durante mucho tiempo, la medicina ha adivinado en su mayor parte qué estaba mal en el cuerpo de los pacientes. Incluso cuando se volvió más basada en la ciencia, todavía tuvo que depender de suposiciones, medidas indirectas y conocimientos parciales para intentar devolver la salud a las personas.

Otra limitación de la medicina era tratar los síntomas, no las causas. Un médico podía reducir los niveles de colesterol pero no resolver por qué estaban altos en primer lugar. Administrar insulina extra, pero no hacer que el cuerpo la produzca.

La BioTech, y especialmente las nuevas oleadas de innovación que ahora llegan al mercado, es diferente. Al manipular de forma controlada, la BioTech puede apuntar a regenerar tejidos dañados o cambiar códigos genéticos defectuosos.

Así, esta lista explorará las acciones biotecnológicas más prometedoras, tanto desde una perspectiva de inversión como tecnológica y médica.

10 Acciones Biotecnológicas Prometedoras en el Campo Médico

(Estas acciones están ordenadas por capitalización de mercado al momento de escribir este artículo)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Gráfico de precios

Vertex es el líder en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad genética mortal, con 4 tratamientos diferentes que se dirigen a distintos perfiles de pacientes. Los pacientes que no pueden ser tratados con la terapia actual tienen un fármaco en fase III de ensayos clínicos, Vanzacaftor.

También están desarrollando terapia génica para una cura permanente de la fibrosis quística utilizando tecnología de ARNm.

Fuente: Vertex

Pero lo que hace a Vertex prometedora no es solo volver manejable o incluso curar la fibrosis quística. También busca la aprobación de un tratamiento para la enfermedad de células falciformes y una terapia para la beta-talassemia.

Más allá de las enfermedades raras, también está trabajando en curar la diabetes tipo 1 en asociación con CRISPR Therapeutics (CRSP ) y su tecnología de edición genética. Esta relación se profundizó tras la adquisición de ViaCyte.

Y si eso no fuera suficiente, también tiene otro programa con el mismo objetivo para cubrir posibles contratiempos técnicos.

Por último, su tratamiento VX-548 para el dolor agudo está en la última fase de desarrollo y podría ser una nueva alternativa a los opioides sin el riesgo de adicción y con menos efectos secundarios.

Fuente: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Gráfico de precios

Uno de los grandes ganadores de la pandemia y de la tecnología de vacunas de ARNm, Moderna está intensificando las aplicaciones de vacunas de ARNm. Cuenta con no menos de 32 ensayos clínicos de vacunas de ARNm, que cubren 14 patógenos como el RSV, Zika, VIH, virus de Epstein-Barr o citomegalovirus.

Además de este fuerte enfoque en vacunas, Moderna también está explorando el potencial de la tecnología de ARNm para terapias contra el cáncer.

Otro aspecto prometedor de Moderna es una avalancha de adquisiciones de pequeñas startups ambiciosas que trabajan en plataformas tecnológicas totalmente nuevas. Por ejemplo, empresa de genoma sintético OriCiro, metagenómica y descubrimiento de genes con IA Metagenomi, y terapias de macrófagos Carisma Therapeutics.

Fuente: Moderna

La estrategia general parece ser captar tecnología nueva temprana similar a como lo fue el ARNm alguna vez: extremadamente prometedora pero aún lejos de llegar al mercado con un producto utilizable. Junto con un presupuesto de I+D que se triplicó en 2023 en comparación con 2022, es probable que Moderna sea una de las compañías más innovadoras del mundo en la próxima década.

3. BioNTech SE

BNTX Gráfico de precios

El líder en la vacuna de ARNm contra el Covid-19, BioNTech (BNTX ), ahora está buscando expandir el potencial de la tecnología de ARNm.

Esto comienza con vacunas, con candidatos para el herpes zóster, tuberculosis, malaria, VIH y virus del herpes.

Pero el objetivo más ambicioso es usar ARNm para curar el cáncer. BioNTech actualmente tiene 12 candidatos diferentes en tratamientos contra el cáncer, que cubren cáncer en ovarios, próstata, intestinos, piel, cabeza, cuello y múltiples tumores sólidos. La mayoría están en ensayos clínicos de fase I, con ya 3 candidatos en fase II. Son de propiedad total o en asociación con Sanofi (SNY ) y Genentech.

BioNTech también está trabajando en varios otros métodos terapéuticos, incluyendo terapias celulares y génicas, anticuerpos y fármacos químicos.

Gracias a la cultura de innovación de la empresa y a los ingresos extraordinarios de la pandemia, BioNTech está bien posicionada para mantenerse a la vanguardia de la innovación en ARNm. Con más ensayos clínicos de terapia de cáncer con ARNm que todos sus competidores combinados, probablemente será la ganadora en este campo si la tecnología puede ser utilizada con éxito.

4. Exact Sciences Corporation

El cáncer es especialmente mortal porque a menudo es una enfermedad silenciosa. La mayoría de las veces, los síntomas se hacen visibles solo cuando ya es demasiado tarde. Por eso la detección temprana puede mejorar radicalmente la tasa de supervivencia de los pacientes con cáncer.

Para un monitoreo exitoso, la tecnología debe ser no invasiva y lo suficientemente barata para realizar pruebas regulares. Esta es la idea detrás de Exact Sciences , que utiliza datos tanto de ADN como de ARN para detectar cáncer temprano, lo que las pruebas de ADN “simples” podrían pasar por alto.

La empresa desarrolla soluciones para todas las etapas de la detección del cáncer.

Fuente: Exact Sciences

Esta detección de cáncer se realiza a partir de una simple muestra de sangre y también se llama biopsia líquida. Exact Sciences aumentó sus ingresos en un 38% CAGR y alcanzó EBITDA positivo en 2023.

Fuente: Exact Sciences

A largo plazo, es probable que la biopsia líquida se convierta en una prueba de rutina, ya que la detección temprana de cáncer es mucho más barata (y segura) que encontrarla más tarde, lo que la convierte en una opción muy rentable para los seguros y la sociedad en general.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Gráfico de precios

Neurocrine se centra en neurología, con 2 medicamentos aprobados y 2 más licenciados a AbbVie a cambio de pagos de regalías (ABBV ).

Su cartera contiene:

• 7 tratamientos potenciales de neuropsiquiatría, de los cuales uno para esquizofrenia está en fase 3.
• 1 tratamiento potencial de neuroendocrinología (hormonas cerebrales) en fase 3.
• 5 tratamientos potenciales de neurología están en fase 3: uno para la enfermedad de Huntington y otro para la parálisis cerebral.

Fuente: Neurocrine

Mientras que el medicamento aprobado proporciona flujo de efectivo actual, el valor de la acción está en la cartera de I&D. La esquizofrenia o la enfermedad de Huntington están actualmente muy mal tratadas y podrían representar mercados muy grandes para crear y capturar para Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Gráfico de precios

Aunque el ARNm ha sido el centro de atención en los últimos 3 años, el ARN es una molécula compleja con muchos otros subtipos. Entre ellos están el micro-ARN (miARN) y el ARN antisentido (asARN).

Son ARN que ocurren de forma natural y que no codifican genes. En su lugar, regulan la actividad del ARNm estándar, cambiando la actividad genética de las células. Tanto el miARN como el asARN se han descubierto que están involucrados en múltiples enfermedades.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) es líder en terapias de ARN antisentido. Actualmente tiene 4 fármacos comercializados y una rica cartera de posibles nuevos fármacos, de los cuales 9 están en fase III de ensayos clínicos:

• 12 terapias neurológicas.
• 8 terapias cardiovasculares.
• 3 terapias para enfermedades raras.
• 8 otras enfermedades (Hepatitis B, enfermedades renales, etc…)

Ionis también ha creado una empresa conjunta con el líder de RNAi Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). La empresa conjunta utilizará patentes únicas de ambas compañías para crear sinergias entre las tecnologías propietarias de las 2 empresas.

Hasta qué punto el RNAi, el miARN y el asARN pueden llegar como clase terapéutica aún está por verse. Pero si el caso del ARNm nos enseñó algo, es que apenas estamos al comienzo de aplicaciones que dependen de la expresión génica inducida o regulada, y las moléculas de ARN estarán en el centro de este nuevo campo de la BioTech y la medicina.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Gráfico de precios

Los avances de la biotecnología moderna se han logrado directa o indirectamente gracias a la genómica moderna. Ningún laboratorio moderno podría trabajar sin la secuenciación completa del genoma, análisis de ARN y detección de proteínas.

Así que cuando aparece un nuevo segmento de análisis biotecnológico, los investigadores e inversores tienen buenas razones para emocionarse. 10x Genomics (TXG ) (junto con sus competidores Nanostring) ha estado haciendo esto creando “biología espacial”.

En lugar de observar la “mezcla” de moléculas en una muestra, la biología espacial puede determinar dónde en un tejido o una célula única se encuentra una molécula de interés, como una secuencia específica de ARN. Y esto puede ser en 2D o 3D. En 2020, Nature Methods calificó la transcriptómica espacial como “método del año.”

Algunas estimaciones sitúan el mercado total direccionable de la biología espacial en $16 mil millones, ya que la mayor parte de la investigación genética y de biología molecular todavía se realiza con tecnologías más antiguas y menos potentes.

Fuente: Nanostring

10x Genomics creció usando una combinación de I&D (más de $1 mil millones invertidos en I&D hasta ahora) y adquisiciones. Notablemente, su plataforma Visium se obtuvo mediante la adquisición de Spatial Transcriptomics en 2018.

Por ahora, la biología espacial y las máquinas de 10x Genomics son usadas exclusivamente por investigadores. Esto también era cierto para los secuenciadores genéticos y las máquinas de PCR a principios de los 2000, y ahora están presentes en cada hospital y laboratorio médico. Lo mismo podría suceder con las herramientas de biología espacial, con una adopción más amplia por la comunidad investigadora mientras tanto.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Gráfico de precios

CRISPR es una tecnología revolucionaria que permite la edición de los genes de una célula o incluso de todo el organismo con alta precisión. Esto podría usarse para resolver innumerables enfermedades genéticas que hasta ahora eran incurables.

CRISPR Therapeutics fue fundada por el co‑descubridor del CRISPR Cas9 y ganador del Premio Nobel 2020 Emmanuel Charpentier. La empresa se centra en aplicar a la medicina humana el sistema Cas9.

Fuente: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics está trabajando en estrecha colaboración con la gran biotecnología Vertex para desarrollar terapias para enfermedades sanguíneas y una posible cura para la diabetes tipo 1.

Además de la diabetes, los 2 programas emblemáticos del pipeline de I&D de CRISPR Therapeutics son terapias sanguíneas para la beta‑talassemia y las enfermedades de células falciformes (SCD). Ambos se desarrollan en asociación con Vertex.

CRISPR Therapeutics también está desarrollando una célula del sistema inmunitario modificada que puede fabricarse con antelación y adaptarse a todos los pacientes con cáncer. La empresa tiene actualmente 8 candidatos en su pipeline, de los cuales 2 ya están en ensayos clínicos.

CRISPR ha sido una de las compañías biotecnológicas más prometedoras de la última década, ofreciendo hacer realidad las terapias génicas después de muchos intentos fallidos.

Con CRISPR capaz de ayudar a curar enfermedades genéticas y cáncer, dos de los problemas de salud peor tratados, la empresa líder en el sector tiene mucho potencial, como se evidencia en la profundización de la asociación con la biotecnología más antigua y grande y líder en enfermedades raras, Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Gráfico de precios

Sangamo es una empresa biotecnológica de terapia génica y células madre. Su programa emblemático es una terapia génica para hemofilia A, en asociación con Pfizer (PFE ), en fase 3 de ensayos clínicos. Se anticipa que las Solicitudes de Licencia de Biológicos (BLA) se presenten a finales de 2024.

Sus otras importantes terapias de células madre en desarrollo son:

• Terapia génica para la enfermedad de Fabry, en fase 1
• Una terapia de células madre para eliminar el riesgo de rechazo de trasplante renal, en fase 1
• Una terapia de células madre para la enfermedad de células falciformes, en fase 1 de ensayos clínicos

La ingeniería genómica de Sangamo podría usarse para resolver problemas neurológicos como la enfermedad de priones (como la enfermedad de la vaca loca), Huntington, etc. Estos programas se desarrollan en asociación con Pfizer, Novartis, Biogen y Takeda.

Sangamo se basa en la tecnología más establecida de “dedos de zinc” para su edición génica. Aunque a veces es más compleja, también permite un efecto a nivel del genoma completo, en comparación con el efecto más limitado de los métodos basados en CRISPR.

Como líder en la tecnología de dedos de zinc para aplicaciones médicas, Sangamo tiene mucho potencial para trabajar en enfermedades donde la edición de un solo gen no podría proporcionar resultados suficientes.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Como nota al margen, Evofem realizó una división inversa de acciones 1-125, lo que explica el gráfico de precios de acciones algo extraño.)

Evofem es el vendedor de Phexxi, un método revolucionario de anticoncepción sin hormonas aprobado en el verano de 2020. Fue desarrollado con el apoyo de la Universidad de Illinois Chicago. Esto lo hace adoptado mayormente por mujeres que previamente no querían o no podían usar otras formas de anticoncepción (a menudo por razones médicas).

El método utiliza una combinación de ácido láctico, ácido cítrico y bitartrato de potasio y brinda protección contra la clamidia y la gonorrea. También es un producto bastante simple y barato de fabricar.

Las ventas de Phexxi han aumentado rápidamente desde su aprobación, reflejando la creciente conciencia y adopción de esta solución por parte de las mujeres. El crecimiento continuó en 2023, con febrero de 2023 mostrando un 15 % más de unidades vendidas que febrero de 2022.

Fuente: Evofem

La empresa tiene como objetivo alcanzar el punto de equilibrio de flujo de efectivo en 2023 y relanzarse en las principales bolsas de valores (las acciones se cotizan actualmente en los mercados OTC – Over The Counter).

Con la patente de Phexxi vigente al menos hasta 2033, esta es una interesante empresa de nicho de producto único con una larga pista para su propiedad intelectual. Un crecimiento adicional podría provenir de aplicaciones adicionales así como licencias internacionales.

Muy pocas compañías biotecnológicas se centran en la salud de la mujer, lo que convierte a este mercado en uno subtratado y submonetizado. El producto simple pero eficiente de Evofem demuestra el potencial de este sector para generar resultados desproporcionados a partir de los esfuerzos de I&D. Con su fármaco aprobado potencialmente útil para más aplicaciones, Evofem es una compañía biotecnológica muy prometedora que cotiza a una valoración muy baja (por debajo de $2 M al momento de escribir este artículo).