Les 5 meilleures entreprises de cellules souches dans lesquelles investir (septembre 2025)

Le pouvoir de la cellule souche

Notre corps est composé de centaines de cellules différentes. Neurones, muscles, vaisseaux sanguins, foie, reins, etc. sont chacun constitués de types cellulaires très différents. Ils diffèrent à bien des égards : en termes de biochimie, de taille, de forme, de capacité, etc.

Mais cela n’a pas toujours été le cas. Nous sommes tous issus d’une seule cellule qui se transforme ensuite en embryon puis en fœtus. Chaque cellule de notre corps contient l’intégralité du programme génétique pour devenir n’importe quel type de cellule. Ces cellules sont appelées « cellules souches ». Mais une fois transformée en cellule musculaire, elle ne pourra jamais évoluer en neurone. Ainsi, on distingue 2 types de cellules souches :

• Pluripotents : capables de se transformer en n’importe quel tissu possible.
• Multipotents : capables de se transformer uniquement en un nombre limité de tissus et de types de cellules.

Source: BioRad

Parce que les cellules souches peuvent prendre toutes sortes de formes, elles présentent également un potentiel thérapeutique considérable. Elles pourraient remplacer des tissus endommagés après une crise cardiaque, ou des neurones dégénérés par la maladie d'Alzheimer, ou encore remplacer plusieurs tissus nerveux dans une colonne vertébrale fracturée.

Guérir avec les cellules souches

Ce potentiel est connu depuis longtemps, mais quelques problèmes font obstacle :

1. Les cellules souches sont rares dans l’organisme et nécessitent des conditions spécifiques pour rester en vie.
2. Le système immunitaire de l’hôte peut rejeter les cellules souches de quelqu’un d’autre, comme cela arrive souvent lors des transplantations d’organes.
3. Transformer les cellules souches en tissus différenciés utiles souhaités est difficile à contrôler.

Le premier effort a tenté de reproduire l’environnement chimique des cellules souches et leur différenciation. Il a connu quelques succès limités, mais cela n’a pas suffi.

Comme tant d’autres choses en biotechnologie, la compréhension plus approfondie de l’ADN et de l’ARN a permis de réels progrès.

En comprenant ce qui se passe en temps réel lors de la différenciation, les chercheurs peuvent désormais mieux contrôler le processus de différenciation. Ils peuvent aussi souvent prélever des cellules tissulaires sur un patient et les reconvertir en cellules souches indifférenciées.

Meilleur domaine thérapeutique pour les cellules souches

L’utilisation de cellules souches à des fins thérapeutiques est la plus logique lorsque les tissus sains sont détruits ou rendus non fonctionnels. Dans ce contexte, l’apport de nouvelles cellules permettra à l’organe défaillant de retrouver ses capacités normales. Ainsi, quelques conditions médicales sont particulièrement pertinentes pour les thérapies par cellules souches :

• NeurologiqueDe nombreuses maladies neurologiques résultent de la mort de neurones ou de nerfs. Remplacer la cellule manquante semble être une solution directe, notamment grâce à la capacité des neurones à se reconnecter à leurs voisins, selon les besoins.
• Cardiovasculaire: la plupart du temps, une crise cardiaque est une manière simple de décrire la mort d’une partie du muscle cardiaque. Remplacer les tissus morts par de nouvelles cellules peut aider à réparer le système cardiaque.
• Diabète de type 1Cette forme de diabète est causée par la destruction des cellules productrices d'insuline par le système immunitaire. Le remplacement de ces cellules pourrait permettre de guérir complètement la maladie.
• Vous faites de l'insuffisance rénaleSi les tissus rénaux meurent, l'organisme perd sa capacité à filtrer les toxines. Réparer les reins défaillants peut sauver la vie des patients et éviter des séances de dialyse quotidiennes de plusieurs heures.
• Brûlures: la peau profondément brûlée doit être remplacée, et la peau fraîchement cultivée à partir de cellules souches est un très bon candidat pour guérir les brûlures
• Arthrite: la plupart des maladies des articulations et des articulations impliquent une partie du cartilage qui a été détruite ou usée. Le faire repousser réparerait ce qui ne va pas.

Vous en saurez également plus sur les thérapies souches dans cet article du NIH.

Top 5 des entreprises de cellules souches

Les sociétés ont été classées par capitalisation boursière au moment de la rédaction de cet article. Cela ne représente pas une préférence ou un conseil financier.

1. Sommet

Vertex Pharmaceuticals Incorporée (VRTX -0.01%)

Vertex est un leader dans le traitement de la mucoviscidose (4 médicaments agréés), qui se diversifie désormais activement sur de nouveaux segments. L'entreprise est très axée sur la R&D, avec 70 % de ses dépenses opérationnelles et 3/5^th de ses collaborateurs travaillant en R&D.

Elle travaille en étroite collaboration avec l'un des leaders de l'édition génétique, CRISPR Therapeutics. Ils travaillent sur le traitement de la drépanocytose, de la bêta-thalassémie et du traitement du diabète de type 1.

Enfin, ils disposent également d’un traitement contre la douleur en phase 3, un marché de 4 milliards de dollars désormais dominé par les opioïdes. Les alternatives non opioïdes nécessiteraient des prix plus élevés et intéresseraient la profession médicale dans son ensemble.

Diabète : l'avenir de Vertex

Le diabète est de loin le plus grand marché potentiel pour le traitement Vertex (2.5 millions de personnes rien qu'en Europe et en Amérique du Nord), et il n'existe actuellement aucun traitement. L’histoire du développement du traitement du diabète est intéressante, car il s’agit clairement d’un objectif majeur pour Vertex. Ils ont d’abord acquis Semma en 2019. Ensuite, ils ont acquis ViaCyte, le concurrent de Semma, en 2022. ViaCyte ayant déjà conclu un accord pour co-développer son traitement avec la thérapeutique CRISPR, cela correspond parfaitement aux atouts de Vertex. Cela a été suivi par un accord supplémentaire entre CRISPR et Vertex pour continuer à améliorer le produit et l'approbation de nouveaux essais cliniques.

(Vous pouvez en savoir plus sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.)

Les revenus liés à la fibrose kystique continuent de croître régulièrement, passant de 3 milliards de dollars en 2018 à 8.9 milliards de dollars en 2022. La société a enregistré un bénéfice d'exploitation de 635 millions de dollars en 2018, passant à 3.3 milliards de dollars en 2022.

Vertex est de loin la plus grande entreprise de cette liste, mais pas au point que sa thérapie par cellules souches pour le diabète ne modifie pas complètement son profil. Le traitement analgésique en phase 3 pourrait également propulser l'entreprise. Il s'agit donc peut-être du pari le plus sûr du segment, car même en cas d'échec des thérapies par cellules souches, le flux de revenus continu lié à la mucoviscidose maintiendrait la valorisation de l'entreprise à un niveau raisonnable.

2. Véricel

Vericel Corporation (VCEL + 6.1%)

Produits approuvés par Vericel se concentrent sur la médecine du sport et les soins des brûlures cutanées.

Le traitement de réparation du cartilage, MACI, Son utilisation est en pleine croissance et il est leader dans le domaine des produits de restauration du cartilage. D'autres applications sont actuellement testées, notamment le développement de nouveaux outils chirurgicaux pour la mise en place des articulations traitées par l'entreprise. Le marché potentiel total est estimé à 3 milliards de dollars.

Les traitements contre les brûlures de la peau ont été homologués à l’hiver 2022 et seront commercialisés d’ici mi-2023. Le marché total adressable est estimé à 600 millions de dollars.

Source: Véricel

Vericel dispose de 140 millions de dollars de liquidités au quatrième trimestre 4 et n'a aucune dette. La société affiche un cash-flow libre positif depuis 2022. Elle s'attend également à une forte croissance de son chiffre d'affaires au cours des 2020 prochaines années, à un rythme annuel de +3 %.

Source: Véricel

Vericel est un jeu intéressant pour les investisseurs conservateurs à la recherche de flux de trésorerie disponibles positifs et de produits déjà approuvés. Elle bénéficie d'une situation financière solide et opère sur des marchés petits mais sous-pénétrés, représentant plusieurs milliards de TAM au total.

Les revenus actuels n'incluent pas encore le produit pour la peau approuvé, ce qui garantit une croissance des revenus dans les 2-3 années à venir.

 3. Sangamo Thérapeutique

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO + 7.28%)

L’entreprise est à la fois une entreprise de thérapie génique et une entreprise de cellules souches. Ses 2 programmes phares sont :

• Une thérapie génique pour l'hémophilie A, en partenariat avec Pfizer, en essai clinique phase 3. Les demandes de licence de produits biologiques (BLA) est prévu pour fin 2024.
  • Les premiers résultats ont été très positifs, avec «Pfizer a annoncé lors des résultats du quatrième trimestre que cela restait l'un de ses actifs les plus prometteurs.»
• Une thérapie génique pour la maladie de Fabry, en phase 1/2.

Ses 2 principales thérapies à base de cellules souches en développement sont :

• Une thérapie par cellules souches pour éliminer le risque de rejet de greffe de rein, en phase 1/2.
• Une thérapie par cellules souches pour la drépanocytose, en phase 1/2.

Le pipeline de recherche comprend également 5 autres thérapies de cellules souches 9 ingénierie du génome thérapies.

L'ingénierie du génome pourrait être utilisée pour résoudre des problèmes neurologiques comme la maladie à prions (comme la maladie de la vache folle), la maladie de Huntington, etc. Ces programmes sont développés en partenariat avec Pfizer, Novartis, Biogen et Takeda.

L'entreprise a investi massivement dans des capacités de fabrication exclusives. Fin 2022, Sangamo disposait de 308 millions de dollars de liquidités. Il reçoit également de l'argent de ses partenaires pour franchir des étapes importantes en matière de recherche clinique, avec 815 millions de dollars reçus à ce jour. Il y a jusqu'à 3.6 milliards de dollars de paiements d'étape futurs pour les thérapies cellulaires et potentiellement davantage pour l'ingénierie du génome.

Dans l’ensemble, Sangamo constitue une opportunité d’investissement offrant une exposition aux technologies de thérapie génique et cellulaire. Sa situation financière est relativement solide, grâce à des partenariats non dilutifs avec certaines des plus grandes sociétés pharmaceutiques.

4. Thérapeutique Cellulaire BrainStorm

Remue-méninges Cell Therapeutics Inc. (BCLI -1.43%)

Brainstorm se concentre sur les maladies neurologiques comme la sclérose en plaques, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington ou les troubles du spectre autistique. Ce traitement contre la SLA est le seul en phase 3, avec l'espoir d'une homologation rapide. les résultats préliminaires semblent indiquer que cela pourrait aider s’il est utilisé à titre préventif.

Source: Cellule de brainstorming

Brainstorm Cell utilise son plateforme technologique cellulaire autologue (NurOwn®): l'entreprise prélève les cellules de la moelle osseuse du patient et les transforme en neurones et autres cellules nerveuses. Il s'agit d'un processus plutôt court, ne prenant que 7 jours.

La société semble à court de liquidités, avec seulement 4 millions de dollars de liquidités au 31 décembre 2022. Cela est troublant par rapport aux 19 millions de dollars de perte nette au cours du dernier trimestre. Il est donc clair qu’elle aura besoin de lever davantage de fonds, sous forme de capitaux propres et/ou de dettes, pour parvenir à la commercialisation de son traitement contre la SLA et poursuivre ses autres programmes de R&D.

Dans l’ensemble, Brainstorm semble une entreprise intéressante d’un point de vue technologique, mais avec de sérieux risques financiers. Les investisseurs prenant des risques pourraient vouloir surveiller la situation de près et acheter après une baisse des actions provoquée par ces préoccupations financières immédiates.

5. Cellule Gamida

Cellule Gamida Ltée. (GMDA + 0%)

La technologie Gamida est axée sur l'utilisation de la nicotinamide (NAM) pour améliorer le potentiel thérapeutique des cellules souches.

La société a actuellement 2 traitements en développement :

• Omidubicel : une thérapie par cellules souches remplaçant les cellules cancéreuses de la moelle osseuse par des cellules saines. Il a été démontré que les cellules souches améliorées par NAM augmentent le taux de survie, avec un risque plus faible d’infections dangereuses.
  • Omidubicel PDUFA La date est fixée au 1er mai 2023, ce qui repousse l'éventuelle acceptation par la FDA à 6 à 10 mois plus tard.
• GDA-201 : une thérapie par globules blancs modifiée pour d'autres cancers, comme le lymphome non hodgkinien, le myélome, etc…

Source: Gamida

Le traitement par Gamida pourrait sauver des milliers de patients qui ne trouvent pas de donneurs de moelle. Elle dispose également d’une usine de fabrication déjà construite et inspectée.

Au dernier trimestre (T3 2022), l'entreprise disposait de 62 millions de dollars d'actifs courants. La perte nette pour le trimestre était de 17 millions de dollars. La société a émis pour 14 millions de dollars d'actions au troisième trimestre 3. Une dilution supplémentaire est probablement due aux 2022 millions de dollars de dette convertible.

Gamida est un pari plus spéculatif, car il a moins de produits dans son pipeline et plus de risques de dilution des actionnaires existants. Par conséquent, une valorisation suffisamment bon marché sera importante pour obtenir de bons retours sur investissement.

Autres sociétés impliquées dans la recherche sur les cellules souches

Certaines autres sociétés travaillent sur des thérapies à base de cellules souches, mais leur taille est telle qu'il est difficile de déterminer l'importance de ces thérapies pour le profil de l'entreprise.

AstraZeneca et Sanofi ont développé des programmes de thérapie par cellules souches et acheté des sociétés dans ce segment. Mais avec un tel géant sociétés pharmaceutiques, le cœur de métier des médicaments à succès restera probablement le principal moteur des revenus futurs.