Top 10 des actions pharmaceutiques pour l’innovation en santé (octobre 2026)

Innovation pharmaceutique au cœur des soins de santé

L’industrie pharmaceutique repose sur l’innovation scientifique. Les pionniers d’il y a un siècle sont devenus de grands groupes qui se réinventent régulièrement. Les sciences du vivant et la médecine ont progressé rapidement au fil des générations. Après la commercialisation d’un traitement, la protection par brevet peut souvent avoir moins de 10 à 15 ans à courir, ce qui pousse les entreprises à renouveler leurs produits.

Cette nécessité d’innover encourage même les grands groupes à développer régulièrement des médicaments susceptibles de transformer la vie des patients.

Dans cet article, nous examinerons certains des meilleurs innovateurs du secteur de la santé dans tous les domaines de la médecine, des traitements contre le cancer aux vaccins, en passant par les maladies rares, les neurosciences ou les thérapies métaboliques.

Top 10 des actions pharmaceutiques pour l’innovation en santé

(Ces actions sont classées selon leur capitalisation boursière au moment de la rédaction, en juin 2023.)

1. Johnson & Johnson

JNJ Graphique du prix

Johnson & Johnson comptait parmi les plus grands groupes de santé, avec un chiffre d’affaires total de 94,9 milliards de dollars en 2022, dont 52,6 milliards dans les médicaments. Il ne dépassait pas Pfizer par le chiffre d’affaires. En juin 2023, ses activités comprenaient encore les médicaments, les dispositifs médicaux et la santé grand public.

Source: J&J

Selon les chiffres présentés dans cet article, J&J comptait 29 produits ou plateformes réalisant chacun plus d’un milliard de dollars de ventes annuelles. Le grand public connaît notamment Listerine, Neutrogena et Tylenol. Plus de la moitié du chiffre d’affaires provenait des médicaments, répartis entre six domaines thérapeutiques :

• Immunologie.
• Maladies infectieuses.
• Neurosciences.
• Oncologie.
• Maladies cardiovasculaires et métabolisme.
• Hypertension pulmonaire.

J&J figurait parmi les grands investisseurs en recherche et développement pharmaceutique en 2022. Son bilan comprenait notamment :

• Six nouveaux produits approuvés en 2022.
• Vingt grands programmes de développement de technologies médicales.
• Quatre-vingt-un accords d’innovation.
• Vingt nouveaux investissements en capital en 2022.
• Huit accords de licence en 2022.

La diversification entre santé grand public, médicaments et dispositifs médicaux pouvait intéresser les investisseurs recherchant une exposition à l’innovation pharmaceutique tout en limitant leur dépendance à un seul domaine. Elle ne supprime pas la volatilité.

(Pour approfondir la stratégie d’innovation de J&J, on peut consulter la transcription de son intervention à la conférence Sanford C. Bernstein sur les décisions stratégiques.)

2. Bristol-Myers Squibb Company

BMY Graphique du prix

BMS est un laboratoire pharmaceutique fortement présent en oncologie, hématologie, immunologie et cardiologie.

En 2023, BMS visait pour son nouveau portefeuille de produits 10 à 13 milliards de dollars de ventes ajustées du risque en 2025, puis un potentiel supérieur à 25 milliards en 2030, cette dernière estimation n’étant pas ajustée du risque. Ces objectifs ne concernaient pas le chiffre d’affaires total du groupe. Les nouveaux produits ont généré 723 millions de dollars au premier trimestre 2023, plus du double du premier trimestre 2022.

L’article recensait également plus de 50 traitements en début d’essais cliniques, dont environ la moitié en oncologie.

Le renouvellement du portefeuille devait soutenir la croissance de BMS entre 2020 et 2025 et pouvait améliorer ses marges. Les objectifs du nouveau portefeuille ne signifiaient pas qu’il représenterait la moitié du chiffre d’affaires total.

La progression des nouveaux produits commercialisés était encourageante. Elle pouvait soutenir une croissance durable, avec les quatre grands domaines thérapeutiques du groupe, sans garantir les résultats futurs.

Les investisseurs pouvaient suivre les résultats des essais de phase III et l’évolution des ventes des nouveaux produits.

3. Novo Nordisk

NVO Graphique du prix

L’innovation de Novo Nordisk s’est longtemps concentrée sur le diabète, son activité centrale. L’article recensait alors dix essais cliniques en cours dans ce domaine.

Source: Novo Nordisk

Une autre innovation majeure concernait l’obésité, avec Wegovy, un traitement injectable à base de sémaglutide approuvé aux États-Unis pour la gestion du poids en 2021. La molécule était déjà utilisée contre le diabète sous la marque Ozempic ; Wegovy n’avait pas initialement cette indication.

Les résultats cliniques et la demande ont entraîné des pénuries malgré des augmentations de capacité. Sa popularité était telle que l’engouement sur TikTok aurait encore accentué les tensions d’approvisionnement.

Le groupe travaillait aussi sur les hormones de croissance et avait annoncé en juin 2023 un projet d’acquisition de BIOCORP, une entreprise spécialisée dans les dispositifs médicaux connectés.

L’activité diabète pouvait rester importante durant la décennie suivante, mais de nouveaux traitements, notamment du diabète de type 1, pouvaient modifier ce marché.

L’expansion dans l’obésité constituait ainsi une perspective de croissance à long terme pour Novo Nordisk. Ce marché est abordé dans notre article « Principales entreprises développant des traitements contre l’obésité ».

4. Merck & Co.

MRK Graphique du prix

Merck & Co., le groupe américain, a évolué après avoir séparé en 2021 ses activités de santé féminine et certains biosimilaires au sein d’Organon. Ses principaux domaines comprenaient les maladies infectieuses, les vaccins, l’oncologie et les troubles cardiovasculaires et métaboliques.

Il faut distinguer Merck & Co. de Merck KGaA, groupe allemand indépendant auquel appartiennent les activités suivantes. Merck KGaA fournit des matériaux pour les semi-conducteurs et a acquis en 2015 Sigma-Aldrich, fournisseur de matériels et de consommables pour les laboratoires et les analyses. Ces fournitures font partie de son activité sciences du vivant, décrite dans les données historiques de l’article comme reposant sur 59 sites de production et 300 000 produits.

Le groupe allemand Merck KGaA présentait en novembre 2022 une feuille de route ambitieuse de recherche et développement, visant en moyenne glissante un lancement pharmaceutique tous les 18 mois. Il s’agissait d’un objectif, incluant notamment des traitements expérimentaux ciblant la réponse aux dommages de l’ADN et leur réparation dans les cellules cancéreuses.

Source : Merck KGaA, Allemagne, présentation de novembre 2022

L’association des activités industrielles dans les semi-conducteurs et les sciences du vivant avec des programmes en oncologie et neurologie décrit Merck KGaA. Ces activités et leurs flux de trésorerie ne doivent pas être attribués à Merck & Co., l’émetteur américain du graphique MRK ci-dessus.

Pour Merck & Co., le brevet américain principal du Keytruda devait expirer en 2028. Le renouvellement de son propre portefeuille pouvait donc contribuer à maintenir la croissance ; les échéances de brevet diffèrent selon les pays et les protections concernées.

Les investisseurs devaient examiner le portefeuille de recherche du groupe américain séparément de celui de Merck KGaA pour apprécier sa capacité de renouvellement.

5. Pfizer

PFE Graphique du prix

Pfizer (PFE ), déjà un grand laboratoire, a bénéficié du vaccin contre la COVID-19. Comirnaty a généré environ 36,8 milliards de dollars de chiffre d’affaires en 2021, près de la moitié des revenus du groupe. L’antiviral Paxlovid a ensuite réalisé environ 18,9 milliards de dollars de ventes en 2022. Ces montants sont des revenus, pas des bénéfices nets.

Pfizer souhaitait investir les gains issus de la pandémie dans de nouveaux produits et des opérations susceptibles de porter à au moins 25 milliards de dollars les revenus supplémentaires ajustés du risque issus du développement commercial dans ses perspectives pour 2030. Il s’agissait d’un objectif, et non de ventes acquises.

Les possibilités présentées pour les deux années suivantes comprenaient quatre vaccins utilisant différentes technologies, dont l’ARN messager, un traitement du déficit en hormone de croissance et deux traitements de maladies inflammatoires. Le programme englobait aussi sept nouvelles indications de médicaments existants et quatre opérations de développement commercial.

Source: Pfizer

À plus long terme, d’autres lancements potentiels concernaient notamment un concurrent du Wegovy de Novo Nordisk contre l’obésité, de nouveaux vaccins, des traitements de l’hémophilie et des cancers.

La pandémie a montré la capacité de Pfizer à commercialiser une innovation vaccinale à grande échelle. Ses activités établies en oncologie et dans les maladies inflammatoires complétaient cette position, mais les futurs traitements restaient soumis aux résultats cliniques et aux autorisations nécessaires.

6. Bayer

Bayer associe de grandes activités agricoles et de santé, de tailles globalement comparables à l’époque de l’article.

Après l’acquisition de Monsanto, Bayer est devenu l’un des grands groupes mondiaux de biotechnologie agricole et de semences. Il occupe une position importante dans les semences génétiquement modifiées et développe aussi des approches utilisant CRISPR pour le maïs, le soja, le blé et d’autres cultures.

En 2022, les médicaments sur ordonnance et la santé grand public représentaient ensemble environ la moitié des ventes : 19,252 milliards d’euros pour Pharmaceuticals et 6,080 milliards pour Consumer Health, contre 25,169 milliards pour Crop Science. Les activités pharmaceutiques couvrent plusieurs domaines, dont les maladies cardiovasculaires.

Source : Présentation de Bayer

Les axes d’innovation de Bayer comprenaient :

• Les traitements ophtalmologiques, en partenariat avec Regeneron ; Eylea était le deuxième médicament de Bayer par les ventes.
• Les traitements expérimentaux à base de cellules souches pour la maladie de Parkinson et les lésions cardiaques, développés par sa filiale BlueRock Therapeutics, entièrement acquise en 2019.
• Les thérapies géniques développées par sa filiale AskBio, acquise en 2020.
• L’oncologie : l’article recensait deux médicaments en essais de phase III, deux en phase II et huit en phase I.

L’activité agricole partage des compétences, des capacités de recherche et des ressources humaines avec les activités de santé.

La valorisation de Bayer a toutefois subi les effets des risques juridiques liés à l’acquisition de Monsanto et des procès portant sur les risques cancérogènes allégués de l’herbicide Roundup.

Les investisseurs devaient donc apprécier si ces litiges entraînaient une décote intéressante des activités pharmaceutiques ou si le risque restait trop élevé malgré les autres actifs de propriété intellectuelle et le portefeuille de recherche.

7. Amgen

AMGN Graphique du prix

Amgen (AMGN ) illustre une réussite des biotechnologies sur les plans scientifique et boursier. L’article comparait un cours historique de 0,11 dollar en 1984 à une fourchette de 225 à 285 dollars en 2022 ; ces chiffres ne sont pas des cours actuels.

Parmi ses premières réussites figure EPOGEN, une érythropoïétine humaine recombinante approuvée en 1989. Enbrel, approuvé contre la polyarthrite rhumatoïde en 1998, provenait d’Immunex, acquis par Amgen en 2002. D’autres traitements biologiques ont suivi, notamment contre l’ostéoporose et des complications cancéreuses en 2010.

L’article recensait 27 traitements approuvés utilisés par 11 millions de patients. Ses neuf produits à la croissance la plus rapide représentaient 10,5 milliards de dollars de ventes, avec une hausse de 16 % des volumes en 2022.

Le portefeuille présenté comptait 39 médicaments potentiels, dont 18 en phase III, les essais les plus avancés étant largement orientés vers les maladies inflammatoires et l’oncologie.

AMG 133 était un traitement expérimental de l’obésité dont l’efficacité devait encore être évaluée. Sa longue durée d’action permettait d’étudier une administration toutes les quatre semaines, contre une injection hebdomadaire pour Wegovy. Cela ne démontrait ni sa supériorité ni son approbation.

En juin 2023, AMG 133 entrait en phase II et n’était qu’un des nombreux projets d’Amgen. Le potentiel de 5 à 20 milliards de dollars évoqué par l’article était une hypothèse de ventes d’un éventuel grand médicament, pas son prix ni une prévision garantie. La demande observée pour Wegovy justifiait de suivre les résultats de ce programme.

Amgen possédait aussi une activité de biosimilaires, avec cinq produits approuvés et trois en développement selon les chiffres de l’article. Un biosimilaire est hautement similaire au médicament biologique de référence, sans différence cliniquement significative ; ce n’est pas une copie chimique identique au sens des génériques classiques.

Amgen a été l’un des pionniers des biotechnologies pharmaceutiques. Son portefeuille de recherche traduisait sa volonté de poursuivre l’innovation, notamment dans de nouveaux domaines comme l’obésité, sans qu’il ait créé à lui seul tout le secteur.

8. Gilead Sciences

GILD Graphique du prix

Gilead est une autre grande réussite des biotechnologies des dernières décennies. Alors qu’Amgen s’est développé autour de protéines thérapeutiques, Gilead se concentre sur certains domaines thérapeutiques et des besoins médicaux insuffisamment couverts, d’abord en virologie puis en oncologie.

L’inflammation, impliquée dans de nombreuses maladies difficiles à traiter, constituait aussi un axe de recherche. Les traitements du VIH représentaient néanmoins de loin la principale source de revenus de Gilead à l’époque.

Source: Gilead

Le groupe comptait alors 30 médicaments approuvés, principalement contre le VIH, les hépatites et les cancers. Son portefeuille de recherche et développement clinique comportait 59 programmes, dont 19 en phase III.

Les maladies infectieuses et l’oncologie dominaient ces essais, renforçant la spécialisation de Gilead, avec notamment 13 essais liés au VIH.

Malgré sa capitalisation, Gilead restait fortement spécialisé dans le VIH et, dans une moindre mesure, l’oncologie. L’évolution du marché des traitements du VIH était donc essentielle pour comprendre ses flux de trésorerie.

9. BioNTech

BioNTech, à l’origine avec Pfizer d’un vaccin à ARN messager contre la COVID-19, utilisait les ressources accumulées durant la pandémie pour élargir ses activités.

En 2023, ses programmes vaccinaux à ARN messager visaient notamment le zona, la tuberculose, le paludisme, le VIH et l’herpès, à différents stades précliniques ou cliniques. BioNTech figurait parmi les acteurs importants du domaine, aux côtés de Moderna (MRNA). BioNTech (BNTX ) explorait aussi d’autres applications de cette technologie, présentées dans notre article « La prochaine application de l’ARN messager : les traitements contre le cancer ».

BioNTech travaillait également sur d’autres approches : thérapies cellulaires et géniques, anticorps et médicaments chimiques.

Le succès vaccinal de la pandémie avait renforcé l’intérêt des investisseurs pour BioNTech, même si son cours était redescendu de ses sommets. Cette perception favorable restait une appréciation de l’article, et non une garantie financière.

Son avenir dépendait notamment de l’élargissement des applications vaccinales de l’ARN messager et de son utilisation dans d’autres traitements. L’oncologie représentait une perspective commerciale importante, encore soumise aux essais.

10. Moderna

MRNA Graphique du prix

Autre grand bénéficiaire de la technologie vaccinale à ARN messager durant la pandémie, Moderna renforçait ses programmes de vaccins. Au premier trimestre 2023, il comptait 32 programmes de développement dans les maladies infectieuses, dont 25 avaient atteint les essais cliniques. Les cibles comprenaient notamment le VRS, Zika, le VIH, le virus d’Epstein-Barr et le cytomégalovirus.

Moderna menait aussi des recherches en oncologie, en régénération cardiaque et dans les maladies rares, dont un programme sur la mucoviscidose avec Vertex.

Les revenus du vaccin contre la COVID-19 finançaient cette recherche. En 2023, Moderna prévoyait des dépenses de recherche et développement environ trois fois supérieures à celles de 2020 ; il s’agissait du budget annoncé, pas encore du résultat annuel.

Source: Moderna

Moderna disposait de 16,4 milliards de dollars de trésorerie et de placements au premier trimestre 2023 pour financer licences, acquisitions et partenariats. Les plateformes concernées comprenaient OriCiro, entreprise acquise spécialisée dans la synthèse et l’amplification d’ADN plasmidique sans cellules, ainsi que des collaborations avec Metagenomi pour la découverte et l’édition de gènes, et Carisma Therapeutics pour les thérapies à base de macrophages et de monocytes modifiés. Metagenomi et Carisma n’avaient pas toutes deux été acquises par Moderna.

Moderna reposait alors principalement sur l’ARN messager, avec des perspectives dans les maladies infectieuses et certaines maladies génétiques rares. À long terme, ses collaborations autour de nouvelles biotechnologies pouvaient produire d’autres avancées, comme les recherches de longue durée sur l’ARN messager avaient finalement permis des applications cliniques.