Novo indique que la FDA prolonge l’examen du BLA de Denecimig en raison de la remise en état de l’usine

Novo Nordisk a déclaré dans une annonce de l’entreprise le 2 octobre 2026 que la Food and Drug Administration des États‑Unis a prolongé son examen de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) pour le denecimig destiné au traitement de l’hémophilie A, l’agence invoquant des activités de remise en état en cours de l’usine de fabrication comme cause. La FDA n’a pas communiqué de nouveau calendrier pour une action réglementaire sur la demande, et Novo a indiqué que le temps supplémentaire d’examen n’a aucun impact sur ses perspectives financières pour 2026.

La demande porte sur le traitement de l’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs, chez les adultes et les enfants. Novo a soumis le BLA à la FDA en septembre 2025 et avait prévu une décision réglementaire au troisième trimestre 2026. Après la soumission, la FDA a effectué une inspection pré‑licence du site de fabrication et a fourni des commentaires.

Selon l’annonce, la FDA a informé Novo le 2 octobre 2026 que les activités de remise en état de l’usine en cours sont à l’origine de la prolongation de l’examen, et que l’agence n’a identifié aucune lacune concernant l’efficacité clinique ou les données de sécurité soumises dans le BLA provenant du programme d’essais cliniques FRONTIER. Novo a déclaré poursuivre la mise en œuvre des activités de remise en état de l’usine en réponse aux commentaires de la FDA et travailler avec l’agence pour répondre aux exigences en suspens. Les commentaires relatifs au site de fabrication n’affectent pas les autres produits commercialisés par Novo.

« Novo est déjà en train de répondre aux demandes de la FDA aussi efficacement que possible et continue de travailler en étroite collaboration avec l’Agence pour mettre le denecimig à la disposition des patients aux États‑Unis, » a déclaré Mike Doustdar, président et directeur général de Novo.

En attendant la décision réglementaire, Novo a indiqué qu’il prévoit de lancer le denecimig aux États‑Unis au cours du premier semestre 2027.

Programme clinique FRONTIER

Le BLA comprenait des données d’efficacité et de sécurité provenant du programme d’essais cliniques FRONTIER, qui inclut les essais FRONTIER1 à FRONTIER5 et étudie le denecimig comme traitement prophylactique visant à prévenir les épisodes hémorragiques chez les populations pédiatriques et adultes atteintes d’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs. FRONTIER2, FRONTIER3 et FRONTIER4 ont constitué la base de la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché du denecimig. FRONTIER2 a évalué le denecimig une fois par mois et une fois par semaine chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, tandis que FRONTIER3 a évalué les doses mensuelles et hebdomadaires chez les enfants de moins de 12 ans. FRONTIER4 était un essai d’extension en ouvert évaluant l’efficacité du denecimig toutes les deux semaines ainsi que la sécurité à long terme du denecimig pour tous les schémas posologiques.

Novo a indiqué que, dans l’essai pivot FRONTIER2, le denecimig a réduit de manière significative le taux de saignements annualisé par rapport à la prophylaxie antérieure par facteur de coagulation et au traitement à la demande chez les personnes atteintes d’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs. Selon l’entreprise, les résultats de FRONTIER3 chez les enfants de moins de 12 ans étaient cohérents avec l’efficacité observée chez les adolescents et les adultes, et, dans l’ensemble du programme FRONTIER, le denecimig a démontré des taux moyens de saignements annualisés constamment bas, généralement inférieurs à 1 dans la population de phase 3 rapportée, avec une proportion importante de participants ne présentant aucun saignement traité. Dans l’essai FRONTIER5, aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié après le passage direct de l’émicizumab à la prophylaxie au denecimig, et l’étude a montré une nette préférence pour le dispositif denecimig, selon Novo. Les données de FRONTIER2 ont été publiées dans le New England Journal of Medicine, et les données de FRONTIER5 ont été publiées dans le Journal of Thrombosis and Haemostasis.

Statut réglementaire européen

Le 17 septembre 2026, le Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments a adopté un avis positif recommandant l’autorisation de mise sur le marché du denecimig, sous le nom de marque FREHEMGO, pour le traitement de l’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs, chez les adultes et les enfants, selon une annonce de l’entreprise distincte. Le produit est toujours en attente d’approbation de mise sur le marché de l’Agence européenne des médicaments et fait l’objet d’un examen par d’autres autorités réglementaires. Novo a décrit le FREHEMGO comme le premier mimétique de FVIIIa offrant une prophylaxie mensuelle, bihebdomadaire et hebdomadaire dans un stylo prérempli à usage unique, et a indiqué s’attendre à lancer le produit dans les premiers pays européens au quatrième trimestre 2026 et largement à travers l’UE dès le début 2027.

Le denecimig est un anticorps bispécifique mimétique de FVIIIa administré par voie sous‑cutanée. Il est conçu pour offrir une prophylaxie mensuelle, bihebdomadaire et hebdomadaire aux personnes atteintes d’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs. L’anticorps relie le facteur IXa et le facteur X, imitant la fonction de cofacteur du FVIIIa, une action qui aide à rétablir la capacité de génération de thrombine du corps et favorise la coagulation du sang.

La mise à jour du 2 octobre 2026 a été publiée depuis Bagsværd, Danemark, en tant qu’annonce de l’entreprise n° 59/2026 et en tant que publication d’informations privilégiées conformément à l’article 17 du Règlement sur les abus de marché.