Amgen dévoile des données de phase 3 sur la maladie de Sjögren avant ACR Convergence 2026

Le 27 octobre 2026, Amgen a annoncé son intention de présenter de nouvelles données sur son portefeuille de traitements contre les maladies auto-immunes rares et d’autres maladies auto-immunes graves lors d’ACR Convergence 2026, avec en tête d’affiche les résultats de dernière minute de l’étude de phase 3 OASIZ-301 sur le dazodalibep chez des adultes atteints de la maladie de Sjögren et présentant une activité systémique modérée à sévère.

La présentation d’OASIZ-301 est prévue dans le cadre de l’abstract de dernière minute no 22, le mercredi 11 novembre 2026, de 8 h 45 à 9 h (heure de l’Est). L’abstract correspondant, publié pour la première fois le 20 octobre 2026 sur le site des résumés de congrès de l’ACR, indique que 648 patients ont été répartis aléatoirement selon un ratio de 1:1:1 entre le dazodalibep à 1 500 mg par voie intraveineuse toutes les quatre semaines (217 patients), le dazodalibep à 3 000 mg par voie intraveineuse toutes les 12 semaines (217 patients) et un placebo (214 patients). Dans son annonce, Amgen indique que l’étude a recruté environ 621 patients.

À leur entrée dans l’étude OASIZ-301, les patients présentaient un score moyen de 10,2 à l’indice d’activité de la maladie de Sjögren de l’Alliance européenne des associations de rhumatologie. À la semaine 48, les scores d’activité de la maladie se sont améliorés, par rapport aux valeurs initiales, de -5,6 points en moyenne des moindres carrés chez les patients recevant du dazodalibep toutes les quatre semaines (différence par rapport au placebo : -1,8 ; p ajusté<0,001) et de -5,2 points chez ceux traités toutes les 12 semaines (différence par rapport au placebo : -1,4 ; p ajusté=0,010), contre -3,8 points avec le placebo, a indiqué l’entreprise. Amgen (AMGN ) a déclaré que les effets du traitement avaient été observés dès la quatrième semaine et a qualifié les réductions de statistiquement significatives et cliniquement pertinentes.

Le traitement administré toutes les quatre semaines a également amélioré le critère d’évaluation secondaire clé de la sécheresse rapportée par les patients. Ceux-ci ont fait état d’une réduction plus importante de la sécheresse, tant selon le score de sécheresse de l’Indice rapporté par les patients atteints du syndrome de Sjögren de l’EULAR (ESSPRI ; variation moyenne des moindres carrés par rapport à la valeur initiale : -2,50 contre -1,33 avec le placebo ; p ajusté<0,001) que selon le score de sécheresse du journal d’évaluation de l’indice rapporté par les patients atteints du syndrome de Sjögren (DASPRI : -1,98 contre -1,05 ; p ajusté<0,001), selon l’annonce. L’abstract de l’ACR indique que les différences correspondantes par rapport au placebo étaient de -1,17 pour la sécheresse selon l’ESSPRI et de -0,93 pour celle selon le DASPRI.

L’annonce et l’abstract indiquent tous deux que les événements indésirables apparus sous traitement, les événements indésirables graves et les événements indésirables apparus sous traitement ayant entraîné l’arrêt de celui-ci sont survenus à des taux similaires dans les différents groupes de traitement. Lorsqu’Amgen a communiqué les principaux résultats le 22 septembre 2026, l’entreprise a précisé que les événements indésirables les plus fréquents — définis par une incidence d’au moins 5 % et un taux supérieur à celui observé avec le placebo — étaient la rhinopharyngite, les infections des voies urinaires, l’hypertension et les réactions liées à la perfusion. Ces événements étaient généralement d’intensité légère à modérée, et aucun déséquilibre n’a été observé entre les groupes de traitement concernant les événements thromboemboliques ou les infections opportunistes.

Selon l’abstract de l’ACR, OASIZ-301 (NCT06104124) était une étude de 48 semaines, internationale, multicentrique, randomisée, menée en double aveugle et contrôlée par placebo, chez des adultes âgés de 18 ans ou plus répondant aux critères de classification ACR/EULAR 2016 et présentant un score ESSDAI d’au moins 5 ; les patients atteints de polyarthrite rhumatoïde ou de lupus érythémateux systémique concomitant pouvaient participer. Le critère d’évaluation principal était la variation du score ESSDAI par rapport à la valeur initiale à la semaine 48. Les principaux critères secondaires portaient sur la sécheresse, les articulations douloureuses et gonflées, la fatigue et la réponse ESSDAI5, définie comme une diminution d’au moins 5 points par rapport à la valeur initiale. La sécurité a été évaluée jusqu’à la semaine 56 chez les patients qui n’ont pas poursuivi l’étude dans le cadre de son volet de prolongation à long terme.

Le dazodalibep est un antagoniste du CD40L qui perturbe les interactions entre les lymphocytes T, les cellules épithéliales glandulaires, les lymphocytes B et d’autres cellules présentatrices d’antigènes ; Amgen le décrit comme une protéine de fusion potentiellement la première de sa catégorie. L’entreprise l’étudie chez deux groupes de patients atteints de la maladie de Sjögren : ceux présentant une atteinte systémique modérée à sévère et ceux dont les symptômes sont importants, mais dont l’activité systémique de la maladie est faible.

« Chez les personnes atteintes de la maladie de Sjögren, l’activité systémique de la maladie et les symptômes peuvent avoir des répercussions importantes sur la santé et la vie quotidienne, alors que les options thérapeutiques restent limitées », a déclaré la Dre Teresa K. Tarrant, MD, professeure associée de médecine à Duke University. « Les améliorations rapides de l’ESSDAI ainsi que de la sécheresse déclarée par les patients, observées avec le dazodalibep, sont particulièrement encourageantes. »

Amgen indique qu’il n’existe actuellement aucun médicament approuvé par la FDA contre la maladie de Sjögren, qu’elle décrit comme la deuxième maladie rhumatismale auto-immune la plus fréquente. En plus d’OASIZ-301, l’entreprise mène OASIZ 303, une étude de phase 3 chez des patients présentant des symptômes importants et une faible activité systémique de la maladie, dont l’achèvement est prévu au quatrième trimestre 2026, ainsi qu’OASIZ 304, une étude de prolongation à long terme en ouvert destinée aux participants admissibles d’OASIZ 301 et d’OASIZ 303.

Autres présentations prévues à ACR Convergence

Le programme élargi comprend trois affiches portant sur la période en ouvert de l’essai de phase 3 MITIGATE et présentant le profil d’innocuité à long terme ainsi que l’efficacité durable d’UPLIZNA (inébilizumab-cdon) dans la maladie liée aux IgG4 : résumé no 0177, le dimanche 8 novembre 2026 ; résumé no 1129, le lundi 9 novembre 2026 ; et résumé no 2107, le mardi 10 novembre 2026. Chaque affiche sera présentée lors d’une séance de 10 h 30 à 12 h 30, heure de l’Est (ET). UPLIZNA est indiqué chez les adultes atteints d’un trouble du spectre de la neuromyélite optique avec anticorps anti-aquaporine-4 positifs, d’une maladie liée aux IgG4 ou d’une myasthénie généralisée avec anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine ou anti-tyrosine kinase musculaire spécifique positifs. Après deux perfusions initiales, les patients reçoivent une dose tous les six mois.

Deux affiches sur TAVNEOS (avacopan) présenteront des données sur l’efficacité et l’innocuité de l’ajout de l’avacopan au traitement standard, comparativement au traitement standard seul, dans la vascularite associée aux ANCA (résumé no 2133), ainsi que sur les affections associées aux glucocorticoïdes chez des patients atteints de granulomatose avec polyangéite ou de polyangéite microscopique et ayant reçu des doses modérées à élevées de glucocorticoïdes pendant une période prolongée (résumé no 1156). TAVNEOS est indiqué comme traitement d’appoint chez les adultes atteints d’une vascularite associée aux ANCA sévère et active, en association avec le traitement standard, y compris les glucocorticoïdes.

Cinq affiches sur KRYSTEXXA (pégloticase) sont prévues. Elles comprendront une analyse post hoc d’une étude de prolongation de 2,5 ans en ouvert sur l’induction et le maintien de la rémission de la goutte (résumé no 0714) ; des données en conditions réelles sur l’obtention et la durabilité de la rémission de la goutte dans un réseau de rhumatologie américain en pratique clinique (résumé no 0853) ; des données sur l’induction de la rémission clinique par la pégloticase et l’immunomodulation dans deux cabinets de rhumatologie communautaires (résumé no 2648) ; les profils des poussées de goutte dans les essais cliniques MIRROR et AGILE (résumé no 2657) ; et l’utilisation, en conditions réelles, d’une co‑thérapie immunomodulatrice chez les nouveaux patients traités par pégloticase (résumé no 2653). Amgen indique que KRYSTEXXA a été le premier médicament biologique approuvé par la FDA chez les adultes atteints de goutte non contrôlée et que son étiquetage a été élargi en 2022 afin d’inclure l’administration concomitante de méthotrexate, à la suite des résultats de l’essai contrôlé randomisé MIRROR.

« Les données que nous présentons à l’ACR témoignent de l’étendue du portefeuille et des projets de développement d’Amgen dans le domaine des maladies auto-immunes rares et d’autres maladies graves », a déclaré Paul Burton, M.D., Ph.D., vice-président principal et directeur médical chez Amgen.