La perte de Biohaven au troisième trimestre se réduit alors que la FDA accepte le nouveau dépôt de la demande d’autorisation de Vyglxia

Biohaven Ltd. (BHVN ) Le 29 octobre 2026, Biohaven a fait état d’une perte nette de 129,3 millions de dollars, soit 0,86 dollar par action, pour le troisième trimestre clos le 30 septembre 2026, contre une perte nette de 173,4 millions de dollars, soit 1,64 dollar par action, pour la même période de 2025. La société a également annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté d’examiner le nouveau dépôt de sa demande d’autorisation de mise sur le marché de Vyglxia (troriluzole) contre l’ataxie spinocérébelleuse. Dans son annonce des résultats du troisième trimestre 2026, la société a également détaillé l’octroi à Ono Pharmaceutical d’une licence régionale exclusive pour son portefeuille de dégradeurs d’IgG MoDE, ainsi que l’avancement des démarches en vue de conclure une licence mondiale de 400 millions de dollars portant sur sa plateforme de canaux ioniques Kv7 au profit de SK Biopharmaceuticals.

Résultats financiers du troisième trimestre 2026

Les frais de recherche et développement, y compris la rémunération en actions sans effet sur la trésorerie, se sont élevés à 101,9 millions de dollars pour le trimestre, contre 141,2 millions de dollars un an plus tôt. La société a principalement attribué cette baisse de 39,3 millions de dollars à la diminution des dépenses directes consacrées aux programmes et des dépenses précliniques. La baisse des dépenses directes consacrées aux programmes s’explique en grande partie par la révision des priorités stratégiques des programmes, mise en œuvre au quatrième trimestre 2025. La rémunération en actions sans effet sur la trésorerie incluse dans les frais de recherche et développement s’est élevée à 12,1 millions de dollars, soit une baisse de 1,9 million de dollars par rapport au trimestre correspondant de l’année précédente.

Les frais généraux et administratifs se sont élevés à 24,6 millions de dollars, contre 28,2 millions de dollars un an plus tôt, soit une baisse de 3,6 millions de dollars que la société a principalement attribuée à la diminution des coûts liés au personnel. Les autres charges nettes se sont établies à 2,9 millions de dollars, contre 3,8 millions de dollars, soit une baisse de 0,9 million de dollars que la société a principalement attribuée à la diminution des pertes sans effet sur la trésorerie découlant des variations de la juste valeur de son passif au titre des effets à payer.

La perte nette ajustée hors PCGR s’est élevée à 110,7 millions de dollars, soit 0,73 dollar par action, contre 155,9 millions de dollars, soit 1,47 dollar par action, au trimestre correspondant de l’année précédente. La société a indiqué que les mesures hors PCGR excluent la rémunération en actions sans effet sur la trésorerie ainsi que les gains et pertes découlant des variations de la juste valeur des instruments dérivés. Elle a précisé que ces mesures ne se substituent pas aux mesures conformes aux PCGR et qu’un rapprochement figure dans le communiqué.

Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2026, la perte nette s’est élevée à 397,1 millions de dollars, soit 2,65 dollars par action, contre 593,3 millions de dollars, soit 5,74 dollars par action, pour la même période de 2025. Le nombre moyen pondéré d’actions ordinaires en circulation s’est établi à 151,0 millions pour le trimestre, contre 105,8 millions un an plus tôt.

La trésorerie, les équivalents de trésorerie, les titres négociables et la trésorerie soumise à restrictions totalisaient environ 164,0 millions de dollars au 30 septembre 2026. Biohaven a reçu d’Ono un paiement initial de 80,0 millions de dollars le 20 octobre 2026 et a indiqué qu’elle recevrait 350,0 millions de dollars supplémentaires de SK Biopharmaceuticals à la clôture de cet accord. Le bilan faisait état d’un actif total de 263,7 millions de dollars, contre 451,4 millions de dollars au 31 décembre 2025, d’effets à payer de 264,3 millions de dollars et d’un déficit des capitaux propres de 98,2 millions de dollars, contre des capitaux propres de 52,1 millions de dollars à la fin de 2025.

Évolution des licences et de la réglementation

La FDA a informé Biohaven que le nouveau dépôt de la demande concernant Vyglxia avait été accepté pour examen et que l’agence le considérait comme une réponse complète à sa lettre de décision du 4 novembre 2025. L’agence a fixé une date cible au premier trimestre 2027 pour sa décision relative aux frais d’utilisation et prévoit de convoquer le comité consultatif sur les systèmes nerveux périphérique et central ; la date de la réunion sera annoncée ultérieurement. Biohaven a indiqué que le nouveau dépôt comprenait de nouvelles analyses complémentaires positives.

En octobre 2026, Biohaven a conclu un accord stratégique de licence et de collaboration en vertu duquel Ono Pharmaceutical a obtenu une licence exclusive pour développer et commercialiser le portefeuille de dégradeurs pan-IgG MoDE de la société, dont le principal candidat est BHV-1300 et qui comprend également les dégradeurs de nouvelle génération BHV-1310 et BHV-1320, au Japon, en Corée du Sud, à Taïwan et dans les pays de l’Association des nations de l’Asie du Sud-Est. Les modalités prévoient jusqu’à 100 millions de dollars de paiements à court terme pour Biohaven : les 80 millions de dollars versés à ce jour à titre de paiement initial et un paiement de 20 millions de dollars à la réalisation d’une étape réglementaire attendue dans l’année suivant la signature, ainsi que des redevances d’environ 20 % sur les ventes nettes d’Ono dans le territoire couvert par la licence. Biohaven conserve l’ensemble des droits sur le portefeuille en dehors de ce territoire, notamment aux États-Unis, en Europe et en Chine.

Le président du conseil d’administration et directeur général, Vlad Coric, a qualifié l’accord avec Ono de « première collaboration régionale jamais conclue pour un dégradeur de protéines extracellulaires » et a déclaré qu’il validait le potentiel des plateformes MoDE et TRAP de la société. Coric a indiqué que le trimestre « a marqué une avancée importante dans la mise en œuvre de notre stratégie, qui consiste à bâtir des plateformes différenciées et à nouer des partenariats autour de celles-ci afin de créer de la valeur à court et à long terme ».

BHV-1300, un dégradeur d’IgG extracellulaire à petite molécule en cours d’évaluation, fait l’objet d’un essai pivot de phase 3 dans la maladie de Graves, lancé en juin 2026. Plus de 50 sites ont été ouverts au recrutement aux États-Unis et au Canada, et d’autres ouvertures de sites sont prévues au Japon, en Australie, au Royaume-Uni et dans l’Union européenne. Selon la société, une étude de phase 1b menée auprès de patients atteints de la maladie de Graves a montré que BHV-1300 entraînait une réduction importante de l’autoanticorps pathogène dirigé contre le récepteur de la TSH, une normalisation rapide des taux de T3 libre et de T4 libre, ainsi qu’une amélioration des symptômes des patients, tout en préservant sélectivement les IgG3.

Aux termes d’un accord conclu en août 2026, à la clôture de l’opération, SK Biopharmaceuticals détiendra une licence exclusive, mondiale et assortie de redevances sur la plateforme de canaux ioniques Kv7 de Biohaven, notamment sur l’opakalim (BHV-7000) et les autres composés et produits Kv7 couverts par l’accord. Les modalités prévoient le versement à Biohaven de 400 millions de dollars en espèces, dont 350 millions à la clôture et 50 millions un an après celle-ci, ainsi que la possibilité de recevoir jusqu’à 150 millions de dollars au titre d’étapes de développement et réglementaires. Biohaven pourra également percevoir des redevances échelonnées sur les ventes nettes d’opakalim aux États-Unis, allant du milieu de la fourchette des taux à deux chiffres au bas de la fourchette des taux à deux chiffres, ainsi qu’une redevance de quelques pour cent sur les ventes nettes hors des États-Unis. SK Biopharmaceuticals prendra en charge les coûts futurs du programme Kv7, y compris certaines obligations spécifiées en matière d’étapes et de redevances envers Knopp Biosciences. La société a indiqué que le délai d’attente prévu par la loi HSR pour cet accord avait expiré le 28 octobre 2026, permettant ainsi de satisfaire aux autres conditions préalables à la clôture.

Le 4 septembre 2026, la FDA a émis une lettre imposant une suspension partielle des essais cliniques et demandant à Biohaven de suspendre les nouvelles inclusions dans les études sur l’opakalim. Elle a estimé que les informations disponibles sur un métabolite spécifique observé lors d’essais chez les rongeurs étaient insuffisantes pour évaluer le risque chez l’humain. La suspension concerne uniquement les nouvelles inclusions de patients : l’administration du traitement se poursuit chez plus de 600 patients déjà randomisés dans l’ensemble du programme ; l’étude RISE 3, dont le recrutement est terminé, reste en bonne voie pour la communication de ses principaux résultats au second semestre 2026 ; le traitement se poursuit dans RISE 2, tandis que les nouvelles inclusions sont suspendues dans l’attente de données non cliniques prévues dans les prochaines semaines ; et le traitement se poursuit dans l’étude de prolongation en ouvert. Biohaven a volontairement appliqué le même plan dans ses centres internationaux hors des États-Unis. La société a déclaré que la portée des observations concernant le métabolite chez l’humain restait incertaine et qu’elles pourraient être propres aux rongeurs. Elle a également indiqué que l’opakalim avait généralement été sûr et bien toléré dans les études cliniques, auxquelles plus de 1 200 participants ont reçu le traitement à ce jour.

Dans le reste de son portefeuille de développement, Biohaven a indiqué être toujours en bonne voie pour lancer, au quatrième trimestre 2026, un essai pivot de phase 3 sur le BHV-1400, un dégradeur extracellulaire de TRAP ciblant l’IgA1 déficiente en galactose, dans la néphropathie à IgA. Les régions envisagées comprennent le Japon et d’autres marchés de la région Asie-Pacifique, les États-Unis, l’Europe et l’Amérique latine. Les données de phase 1 du BHV-1530, le conjugué anticorps-médicament de la société ciblant FGFR3, ont été retenues pour une présentation orale lors du 38e symposium EORTC-NCI-AACR à Barcelone. Celle-ci est prévue le 19 novembre 2026, pendant le congrès qui se tiendra du 18 au 20 novembre. Les cohortes évaluant l’association du BHV-1530 avec (REGN ) l’anticorps anti-PD-1 Libtayo (cemiplimab-rwlc) de Regeneron Pharmaceuticals ont commencé à recruter au troisième trimestre 2026, dans le cadre d’un accord d’approvisionnement clinique selon lequel Biohaven parraine et finance l’essai, tandis que Regeneron fournit le Libtayo. La société a fait état de premiers signes d’activité clinique du BHV-1530, notamment de réponses partielles confirmées chez des patients lourdement prétraités, sans toxicité limitant la dose ni toxicité connue de la classe des inhibiteurs de FGFR. La cohorte d’expansion du BHV-1510 dans le cancer de l’endomètre est en cours, et la fin du recrutement est prévue entre la fin de 2026 et le début de 2027.

L’étude de phase 2 du taldefgrobep alfa dans l’obésité est en cours de modification afin d’y ajouter une évaluation en association avec un traitement à base de GLP-1. La société prévoit désormais de communiquer les principaux résultats des volets en monothérapie et en association au second semestre 2027. Le BHV-8000, un inhibiteur oral sélectif de TYK2/JAK1 capable de pénétrer dans le cerveau, est évalué dans une étude mondiale de phase 2/3 chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce. Le BHV-8100, un modulateur oral de la pyruvate kinase M2 (PKM2) capable de pénétrer dans le cerveau, fait l’objet d’une première étude chez l’humain.

En août 2026, le tribunal fédéral du district du Delaware a rendu un jugement confirmant la conclusion d’un jury, en juillet 2026, selon laquelle RA Capital et Avilar Therapeutics s’étaient approprié de manière délibérée et malveillante un secret commercial de l’Université Yale concernant la plateforme MoDE. Le jugement a formalisé l’attribution d’un montant total de 4 millions de dollars à Yale et Biohaven ; des requêtes après procès ont été déposées. Toujours en août 2026, la société a nommé l’investisseur dans les technologies John Yetimoglu à son conseil d’administration. Biohaven a indiqué collaborer avec Bexorg en associant la plateforme NeuroLens AI de cette société aux données issues de cerveaux humains entiers générées sur sa plateforme BrainEx, afin de contribuer à la sélection de candidats en neurosciences et à l’orientation de la stratégie translationnelle. Selon Biohaven, NeuroLens évalue les actifs à partir d’un lac de données constitué à partir d’environ 500 cerveaux humains et a affiché des valeurs prédictives positives et négatives élevées dans 43 programmes sur le système nerveux central récemment étudiés.