Investir dans CRISPR Therapeutics (NASDAQ : CRSP)

CRISPR thérapeutique(NASDAQ : CRSP) est une société de biotechnologie qui développe des produits thérapeutiques en utilisant une méthodologie nouvelle et innovante. CRISPR Therapeutics doit son nom à une technique d'édition génétique développée par l'un de ses cofondateurs. Connue officieusement sous le nom de « ciseaux génétiques », la technologie CRISPR offre à la communauté de la recherche scientifique la possibilité de couper, remplacer et modifier des gènes. En développant cette technique, l’entreprise a ouvert la porte à une toute nouvelle manière de développer des options de traitement pour diverses maladies. Ces nouvelles options changent la façon dont nous envisageons les maladies, et la possibilité d’éliminer complètement les maladies héréditaires devient désormais une possibilité réelle.

Qu'est-ce que CRISPR Therapeutics (CRSP)

La société doit son nom à CRISPR, abréviation de courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées. CRISPR est un type de séquence d'ADN qui détecte et détruit le bactériophage, la partie des virus responsables de la réplication et de l'infection du corps. L'entreprise doit son nom à CRISPR car l'une de ses cofondatrices, Emmanuelle Charpentier, a été la pionnière du développement d'un moyen d'utiliser CRISPR dans un cadre scientifique pour éditer du matériel génétique. Charpentier, avec sa collègue Jennifer Doudna, a pu déchiffrer ce comportement moléculaire chez les bactéries et appliquer les leçons tirées de l'observation pour développer un outil d'édition génétique. En isolant ce mécanisme présent chez les bactéries, les deux scientifiques ont pu créer un moyen simple de couper facilement l’ADN, permettant l’ajout ou le remplacement de certains segments de matériel génétique. Il s’agit d’une découverte révolutionnaire qui a permis aux chercheurs du monde entier de rechercher facilement des organismes et de développer une compréhension beaucoup plus approfondie du rôle que joue l’ADN dans les maladies. Pour leurs contributions, Charpentier et Doudna ont remporté le Prix ​​Nobel de chimie 2020.

L'entreprise, dont le siège social est en Suisse, dispose également de centres de recherche et développement aux États-Unis. Quelques années seulement après ses débuts sur CRISPR en 2011, Charpentier a cofondé l'entreprise en 2013. Dès son lancement, l'entreprise a suscité un vif intérêt auprès de Bayer, l'un des plus grands laboratoires pharmaceutiques au monde, qui a investi dans son capital. Depuis, l'entreprise compte plus de 300 employés et a été introduite en bourse en 2016. Elle a développé plusieurs thérapies utilisant CRISPR, qui en sont à différents stades d'essais cliniques.

Pourquoi CRISPR Therapeutics (CRSP) est-il important ?

La plateforme d'édition génétique CRISPR est une méthode révolutionnaire qui pourrait traiter de nombreuses maladies graves. Plusieurs médicaments révolutionnaires sont actuellement en phase d'essais cliniques. Le traitement le plus avancé en vue d'une autorisation de mise sur le marché est celui de la société contre la β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) et la drépanocytose (SCD), une maladie sanguine grave à forte mortalité. Ce traitement vise à reproduire une variation génétique chez certains individus, entraînant une diminution, voire une absence totale, des symptômes au moment du diagnostic. En créant cette variation chez les patients atteints de SCD et de β-thalassémie, il a été démontré que les symptômes étaient atténués. Ce groupe de maladies, regroupées sous le terme d'hémoglobinopathies, nécessite généralement un traitement à vie, incluant des transfusions sanguines et des hospitalisations fréquentes. Chaque année, 360,000 XNUMX personnes naissent avec ces maladies, bien que tous les cas ne soient pas suffisamment graves pour justifier un traitement à vie. L'objectif de ce traitement développé par CRISPR est de réduire le taux de mortalité et de faciliter la prise en charge de la maladie par les patients. Bien que les traitements contre la SCD et la β-thalassémie soient les plus avancés dans les essais cliniques, la société dispose également de plusieurs autres candidats prometteurs en cours de développement.

Perspectives thérapeutiques CRISPR (CRSP)

Les travaux actuels sur la SCD et la β-thalassémie ne constituent qu’une manière très modeste mais prometteuse d’appliquer la technologie CRISPR à la médecine. Rien qu'aux États-Unis et en Europe, où des essais cliniques sont en cours, le nombre de patients potentiels qui pourraient bénéficier de ce traitement, tel qu'il est actuellement, dépasse 30,000 160,000. Il ne s’agit que des cas les plus graves, et CRISPR Therapeutics estime qu’une fois le schéma thérapeutique simplifié, ceux qui ont des cas plus légers chercheront également à se faire soigner. Cela porterait le nombre total de patients à plus de XNUMX XNUMX rien qu'aux États-Unis et en Europe. S’il est approuvé par les réglementations de l’UE et des États-Unis, il est probable que le médicament sera également adopté dans d’autres pays. Les taux de cette maladie au sein de la population sont très élevés plus élevé dans des endroits comme l’Afrique, et une distribution généralisée aurait un effet important sur les populations du monde entier.

Bien que ces statistiques soient impressionnantes, la SCD et la β-thalassémie ne sont que l’une des nombreuses maladies que la technologie CRISPR a le potentiel de traiter. À diverses autres étapes du processus de développement se trouvent des régimes basés sur CRISPR pour traiter des maladies telles que le cancer, le diabète et la mucoviscidose. Parmi les essais en cours, près de la moitié sont des collaborations avec Bayer et d’autres grandes entreprises. Cela permet à l’entreprise de réduire les risques et confère également à CRISPR Therapeutics une richesse de connaissances et d’expertise. D'autres partenariats incluent les sociétés américaines Viacyte et Vertex Pharmaceuticals. À un moment donné, des spéculations ont circulé selon lesquelles Vertex serait intéressé par une fusion avec CRISPR, une nouvelle qui a entraîné une hausse du cours de l'action. Grâce à une équipe scientifique talentueuse et aux recherches de pointe menées par CRISPR, la société a attiré l'attention de l'industrie et le potentiel à long terme de la société reste très prometteur pour les investisseurs.

Résumé

La technologie CRISPR est l’une des découvertes scientifiques les plus passionnantes et prometteuses de mémoire récente. En créant un moyen d’étudier et de modifier l’ADN de manière précise, la capacité de guérir les maladies héréditaires est sur le point de devenir une réalité. Dotée d'une équipe scientifique talentueuse, la société est très avancée dans le processus de développement de médicaments et dispose de plusieurs produits thérapeutiques prometteurs en cours de test et d'approbation. Outre ses liens avec de grandes sociétés pharmaceutiques, CRISPR Therapeutics dispose de tous les outils en place pour devenir un acteur majeur dans le domaine.