Investir dans Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) est une société de biotechnologie utilisant la technologie d’édition génétique CRISPR pour développer plusieurs médicaments expérimentaux, dont beaucoup ont le potentiel de sauver d’innombrables vies. En tant que technologie de développement de médicaments relativement nouvelle, Intellia est l’une des nombreuses entreprises à la pointe de la recherche et du développement de médicaments basés sur CRISPR. Grâce à un solide réseau de partenaires pharmaceutiques et à plusieurs méthodologies propriétaires, Intellia se démarque dans un secteur très concurrentiel comme l’une des sociétés pharmaceutiques les plus prometteuses menant des recherches et développements avec CRISPR.

Qu’est‑ce qu’Intellia Therapeutics (NTLA) ?

Intellia Therapeutics a été créée en 2014 par un groupe de scientifiques américains travaillant sur la recherche liée à CRISPR dans des laboratoires universitaires à travers le pays. Parmi eux figure Jennifer Doudna, cofondatrice et l’une des scientifiques ayant reçu le prix Nobel en 2020 pour son travail pionnier sur CRISPR. CRISPR, acronyme de « clustered regularly interspaced short palindromic repeats », est une technologie développée à la suite de l’observation d’un processus qui se produit naturellement au sein des virus. En isolant ce segment CRISPR du virus responsable de la réplication et de la suppression, les scientifiques ont pu créer des « ciseaux génétiques », capables de supprimer, retirer et modifier des portions d’ADN.
Basée à Cambridge, Massachusetts, la société emploie un peu plus de 200 employés dans divers environnements de recherche et cliniques. Comme de nombreuses start‑ups pharmaceutiques, Intellia a dû lever des capitaux importants pour commencer la recherche et développer un portefeuille de thérapies prometteuses. Novatris, une société pharmaceutique suisse, a été l’un des premiers soutiens d’Intellia. Intellia a conclu un accord avec Novatris pour développer des thérapies à base de cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR‑T) basées sur CRISPR en échange d’un financement de 15 millions de dollars. Les relations avec Novatris et d’autres grandes entreprises pharmaceutiques telles que Regeneron ont permis à Intellia de se maintenir pendant la phase de démarrage. Grâce à ce soutien, la société a pu réaliser plusieurs percées au cours de ses premières années. Quelques années plus tard, en 2016, Intellia a été cotée au NASDAQ.

Pourquoi Intellia Therapeutics (NTLA) est‑elle importante ?

En utilisant des technologies de développement de médicaments basées sur CRISPR, la société possède plusieurs médicaments en cours de développement à différents stades. Le plus avancé dans le processus d’essais cliniques est le médicament d’Intellia contre la drépanocytose, OTQ923/HIX763. D’autres entreprises du secteur biotechnologique, telles que CRISPR Therapeutics (CRSP ) et Editas Medicine (EDIT ), utilisent également CRISPR pour développer des traitements contre la drépanocytose. Intellia Therapeutics a été reconnue pour son travail, recevant un important coup de pouce en novembre 2020 lorsque la Fondation Bill et Melina Gates lui a accordé une subvention pour approfondir ses recherches sur les thérapies contre la drépanocytose. Cette subvention a été attribuée pour soutenir le travail d’Intellia sur son système de livraison non viral propriétaire pour l’édition génomique in vivo.
Alors que plusieurs entreprises travaillent sur des traitements de la drépanocytose utilisant CRISPR, Intellia concentre également ses efforts sur le développement de thérapies pour des maladies présentant un fort besoin non satisfait. L’un des médicaments les plus novateurs en cours de développement est celui contre l’amylose transthyrétine, actuellement en phase 1 d’essais cliniques. L’amylose transthyrétine, une affection qui entraîne l’accumulation de dépôts protéiques dans les organes et les tissus, a une espérance de vie de 2 à 15 ans après le diagnostic. Environ 50 000 personnes dans le monde naissent avec cette maladie et on estime que 200 000 à 500 000 autres individus l’ont développée au cours de leur vie. Il n’existe actuellement aucune option de traitement, et Intellia est l’entreprise la plus avancée dans la recherche d’un remède.

Perspectives d’Intellia Therapeutics (NTLA)

La société a concentré ses efforts sur une approche « à spectre complet » du développement de médicaments CRISPR. Cette approche signifie que les médicaments sont développés à la fois pour des usages ex‑vivo et in‑vivo. Dans les médicaments in‑vivo, les gènes sont édités à l’intérieur du corps, tandis que les thérapies ex‑vivo éditent les gènes hors du corps avant de les réintroduire chez le patient. Dans cette approche à spectre complet, l’entreprise utilise un système de livraison propriétaire à nanoparticules lipidiques (LNP) pour les médicaments. Le système de livraison LNP comprend deux composants : un ARN messager qui code la protéine avec les modifications génétiques requises et l’ARN guide qui cible un segment de la séquence ADN. Cette technique permet de supprimer, restaurer ou d’effectuer les deux actions simultanément. Cela élargit considérablement la capacité d’éditer les gènes, permettant aux médicaments de désactiver des séquences spécifiques, de les insérer ou d’éditer de façon consécutive en combinant les deux techniques. Le mélange et l’association de ces méthodes permettent d’appliquer simultanément différentes techniques d’édition génétique.
Avec plusieurs médicaments en cours de développement et des coûts de recherche et développement élevés, la société s’est associée à de grandes entreprises pharmaceutiques qui ont apporté un soutien financier et scientifique. Les partenariats les plus notables sont ceux avec Regeneron et Novatris. Regeneron est actuellement partenaire sur trois des six médicaments in‑vivo développés par Intellia, tandis que Novatris est partenaire sur deux des cinq médicaments ex‑vivo en cours de développement. Regeneron a fourni à Intellia 125 millions de dollars en 2016 contre une participation dans 10 médicaments à différents stades de développement. Cette somme a été complétée par 100 millions de dollars supplémentaires en 2020, destinés au développement de médicaments pour traiter l’hémophilie A et B.

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Résumé

Intellia Therapeutics est l’une des principales entreprises travaillant actuellement sur des médicaments basés sur CRISPR. La société a réalisé d’importants progrès sur plusieurs médicaments, tous susceptibles de changer d’innombrables vies. Soutenue par de grandes entreprises pharmaceutiques et une équipe scientifique exceptionnelle, Intellia possède les bases financières et scientifiques nécessaires pour poursuivre le développement de ses médicaments. Grâce à ses investissements en recherche et développement, plusieurs méthodes propriétaires ont été développées, accélérant ainsi le processus. En combinant tous ces facteurs, Intellia Therapeutics apparaît comme une entreprise prometteuse disposant d’un fort potentiel de croissance.