Investir dans CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) est une entreprise de biotechnologie qui développe des thérapies en utilisant une méthodologie nouvelle et innovante. CRISPR Therapeutics (CRSP ) porte le nom d’une technique d’édition génétique développée par l’un de ses cofondateurs. Connue informellement sous le nom de « ciseaux génétiques », la technologie CRISPR offre la capacité de couper, remplacer et modifier les gènes à la communauté de recherche scientifique. En développant cette technique, l’entreprise a ouvert la porte à une toute nouvelle façon de développer des options de traitement pour une variété de maladies. Ces nouvelles options changent notre façon de voir les maladies, et le potentiel d’éliminer complètement les maladies héréditaires devient désormais une réelle possibilité.

Qu’est‑ce que CRISPR Therapeutics (CRSP)

La société porte le nom de CRISPR, acronyme de clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR est un type de séquence d’ADN qui détecte et détruit les bactériophages, la partie des virus responsable de la réplication et de l’infection de l’organisme. La société s’appelle ainsi parce que l’une de ses cofondatrices, Emmanuelle Charpentier, a été la pionnière du développement d’une méthode d’utilisation de CRISPR en laboratoire pour éditer le matériel génétique. Charpentier, avec sa collègue Jennifer Doudna, a pu déchiffrer ce comportement moléculaire chez les bactéries et appliquer les leçons tirées de l’observation pour créer un outil d’édition génétique. En isolant ce mécanisme présent chez les bactéries, les deux scientifiques ont pu créer une méthode simple pour couper l’ADN facilement, permettant l’ajout ou le remplacement de certains segments du matériel génétique. Cette découverte révolutionnaire a permis aux chercheurs du monde entier d’étudier facilement les organismes et de développer une compréhension beaucoup plus approfondie du rôle de l’ADN dans les maladies. Pour leurs contributions, Charpentier et Doudna ont reçu le Prix Nobel de Chimie 2020.
La société a son siège en Suisse et possède également des installations de recherche et développement aux États‑Unis. Quelques années seulement après que Charpentier a commencé à travailler sur CRISPR en 2011, elle a cofondé l’entreprise en 2013. L’entreprise a suscité un intérêt important dès le départ avec Bayer, l’un des plus grands groupes pharmaceutiques au monde, qui a investi dans la société. Depuis, l’entreprise a dépassé les 300 employés et a été introduite en bourse en 2016. Elle a développé plusieurs thérapies utilisant CRISPR qui sont à différents stades du processus d’essais cliniques.

Pourquoi CRISPR Therapeutics (CRSP) est‑il important ?

La plateforme d’édition génétique CRISPR est une méthode révolutionnaire capable de traiter un grand nombre de maladies graves. Plusieurs médicaments révolutionnaires sont actuellement en phase d’essais cliniques. Le traitement le plus avancé vers l’approbation réglementaire est le traitement de la β‑thalassémie dépendante des transfusions (TDT) et de la drépanocytose (SCD) développé par la société, qui cible une maladie sanguine grave avec des taux de mortalité élevés. L’objectif de ce traitement est d’imiter une variation génétique chez certains individus qui entraîne une réduction ou l’absence de symptômes lors du diagnostic. En créant cette variation chez les patients atteints de SCD et de β‑thalassémie, les symptômes ont montré une diminution. Ce groupe de maladies, regroupées sous le terme d’hémoglobinopathies, nécessite généralement un traitement à vie, incluant des transfusions sanguines et des hospitalisations fréquentes. Chaque année, 360 000 naissent avec ces maladies, bien que tous les cas ne soient pas suffisamment graves pour nécessiter un traitement à vie. Le but de ce traitement développé avec CRISPR est de réduire le taux de mortalité et de rendre la maladie plus gérable pour les patients. Bien que les traitements de la SCD et de la β‑thalassémie soient les plus avancés dans les essais cliniques, la société possède également plusieurs autres candidats prometteurs dans son pipeline.

Perspectives de CRISPR Therapeutics (CRSP)

Les travaux actuels sur la SCD et la β‑thalassémie ne représentent qu’une petite mais prometteuse application de la technologie CRISPR en médecine. Aux États‑Unis et en Europe seulement, où les essais cliniques sont menés, le nombre de patients potentiels qui pourraient bénéficier de ce traitement à ce jour dépasse 30 000. Il s’agit uniquement des cas les plus graves, et CRISPR Therapeutics estime qu’une fois le protocole de traitement simplifié, les patients présentant des formes plus légères chercheront également un traitement. Cela porterait le nombre total de patients à plus de 160 000 aux États‑Unis et en Europe. Si le médicament est approuvé par les autorités réglementaires de l’UE et des États‑Unis, il est probable qu’il soit adopté dans d’autres pays également. La prévalence de cette maladie dans la population est beaucoup plus élevée dans des régions comme l’Afrique, et une distribution à grande échelle aurait un impact considérable sur les populations du monde entier.
Bien que ces statistiques soient impressionnantes, la SCD et la β‑thalassémie ne représentent qu’une des nombreuses maladies que la technologie CRISPR pourrait traiter. À différents stades du processus de développement, des protocoles basés sur CRISPR sont en cours pour traiter des maladies telles que le cancer, le diabète et la mucoviscidose. Parmi les essais en cours, près de la moitié sont des collaborations avec Bayer et d’autres grands groupes. Cela permet à l’entreprise de réduire les risques et confère à CRISPR Therapeutics une richesse de connaissances et d’expertise. D’autres partenariats incluent les sociétés américaines Viacyte et Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). À un moment donné, on a spéculé que Vertex était intéressée par une fusion avec CRISPR, une nouvelle qui a entraîné une hausse du cours de l’action. Avec une équipe scientifique talentueuse et des recherches de pointe menées par CRISPR, l’entreprise a attiré l’attention de l’industrie, et le potentiel à long terme de la société reste très prometteur pour les investisseurs.

Résumé

La technologie CRISPR est l’une des découvertes scientifiques les plus passionnantes et prometteuses de ces dernières années. En créant une méthode d’étude et de modification de l’ADN de façon précise, la capacité de guérir les maladies héréditaires se rapproche de la réalité. Avec une équipe scientifique talentueuse, l’entreprise est très avancée dans le processus de développement de médicaments et possède plusieurs thérapies prometteuses en phase de test et d’approbation. En plus de ses liens avec les grands groupes pharmaceutiques, CRISPR Therapeutics dispose de tous les outils nécessaires pour devenir un acteur majeur du secteur.