Investir dans Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) est une société de biotechnologie qui se concentre sur la recherche de médicaments utilisant CRISPR. CRISPR, abréviation de clustered regularly interspaced short palindromic repeats, est une technologie développée à la suite de l’observation d’un processus qui se produit naturellement au sein des virus. En isolant ce segment CRISPR du virus responsable de la réplication et de la suppression, les scientifiques ont pu développer des « ciseaux génétiques », capables de supprimer, enlever et modifier des portions d’ADN. Grâce à ces traitements, l’entreprise espère que certaines des maladies les plus graves du monde, dont beaucoup n’ont actuellement aucune option de traitement, pourront être guéries.

Qu’est‑ce qu’Editas Medicine (EDIT) ?

Editas Medicine a été fondée en 2013 par une équipe de scientifiques liés à Harvard et au MIT. Avec une équipe scientifique exceptionnelle à la barre, l’entreprise a pu obtenir des financements dès le départ pour poursuivre la recherche cruciale sur CRISPR. Lors de leur première levée de fonds de série B, l’entreprise a suscité l’intérêt d’un groupe important d’investisseurs, dont Bill Gates et son conseiller principal en science et technologie, Boris Nikolic. Editas a pu utiliser cet intérêt pour lever plus de 120 millions de dollars, et également établir des connexions précieuses avec de plus grandes entreprises du secteur. Très tôt, l’entreprise a lancé une collaboration avec Juno Therapeutics pour développer des thérapies contre le cancer. Les deux sociétés ont estimé que la valeur potentielle de la collaboration était de $737 million de dollars. 
L’équipe de recherche et développement de l’entreprise se concentre à la fois sur les médicaments in vivo, qui modifient les gènes à l’intérieur du corps, et sur les médicaments ex vivo, qui modifient les gènes hors du corps puis les réintroduisent chez le patient. La plateforme utilisée pour le développement de médicaments CRISPR implique à la fois les nucleases Cas9 et Cas12a. Ces deux protéines différentes se lient à l’ADN et permettent l’édition génétique de manières légèrement différentes. Ces deux variantes de CRISPR offrent des capacités de ciblage et d’édition différentes, offrant aux chercheurs plusieurs options lorsqu’ils envisagent le meilleur choix pour le développement de médicaments visant des maladies spécifiques.

Pourquoi Editas Medicine (EDIT) est‑elle importante ?

Editas possède un pipeline de médicaments en développement qui se concentre sur trois grandes catégories : les maladies oculaires, les maladies sanguines et l’oncologie. Les plus avancés sont leurs médicaments d’édition génétique pour traiter les maladies oculaires. L’amaurose congénitale de Leber (LCA) est une mutation génétique héréditaire impliquant au moins 18 gènes différents. La LCA est la principale cause de daltonisme chez les enfants et peut entraîner une perte de vision importante avec le temps. La mutation responsable de la LCA se trouve chez 3 enfants sur 100 000, et il n’existe actuellement aucun traitement curatif sur le marché. De même avancés sont leurs traitements pour les maladies sanguines appelées hémoglobinopathies. Editas est légèrement en retard par rapport à CRISPR Therapeutics (CRSP ), une autre société opérant dans ce domaine qui possède plusieurs médicaments en essais cliniques pour traiter la drépanocytose et la β‑thalassémie. Une autre catégorie de médicaments dans le pipeline est leurs traitements oncologiques, qui visent à éditer les cellules T afin de les rendre plus efficaces contre le cancer dans le corps.
L’approche novatrice qu’Editas adopte pour les médicaments basés sur CRISPR l’aide à se démarquer de la concurrence. Editas a été la première entreprise à développer et tester un médicament à usage in vivo. Grâce à cette technique, les chercheurs d’Editas ont injecté un virus contenant de l’ADN édité chez un patient atteint de LCA. Cet ADN édité contenait des instructions indiquant au corps comment modifier son propre ADN afin de supprimer le segment génétique à l’origine du trouble. Bien que encore à un stade précoce, le potentiel de ce type d’option thérapeutique renforce davantage le potentiel de CRISPR pour l’avenir de la médecine.

Perspectives d’Editas Medicine (EDIT)

Editas possède actuellement près d’une douzaine de médicaments différents développés avec CRISPR à divers stades de production. Beaucoup d’entre eux sont développés en partenariat avec de plus grandes entreprises comme Allergan Pharmaceuticals. Grâce à ces partenariats, les médicaments sont co‑développés puis les bénéfices sont partagés équitablement, la grande entreprise étant responsable de la majeure partie du processus de commercialisation. Editas et ses partenaires ont mis au point un processus de fabrication interne et externe robuste, et l’entreprise est prête à augmenter la production si ses médicaments obtiennent l’approbation. Du côté de l’oncologie, l’entreprise s’est associée au géant de l’industrie Bristol Myers Squibb. Grâce à cette relation, Editas a déjà reçu plus de 100 millions de dollars de financement.
En dehors de leur focus actuel sur les maladies oculaires, les maladies sanguines et l’oncologie, les méthodes développées jusqu’à présent par l’entreprise préparent le terrain pour de futurs médicaments destinés à traiter une variété d’autres troubles génétiques. L’entreprise estime qu’il existe plus de 6 000 troubles génétiques humains, tous susceptibles d’être guéris par l’édition génétique. Toute recherche réalisée aujourd’hui par Editas avec la plateforme CRISPR ne fera qu’accélérer la croissance future dans d’autres domaines. L’entreprise utilise de nombreuses nouvelles méthodes et les protège par des brevets. Au total, l’entreprise détient plus de 220 brevets et en a 800 supplémentaires en instance. Des expériences telles que leurs premières options de traitement in vivo au monde continuent de repousser les limites de ce que la technologie CRISPR peut accomplir.

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Résumé

Editas est l’une des nombreuses entreprises de biotechnologie récentes qui utilisent la plateforme CRISPR pour rechercher et développer de nouveaux médicaments. Pour se démarquer dans un secteur saturé, l’entreprise a investi massivement dans la recherche et le développement, en s’appuyant sur les connaissances actuelles de CRISPR et en recherchant de nouvelles méthodes innovantes afin d’élargir les applications. CRISPR sera sans aucun doute à l’avant‑garde de la prochaine génération de médecine, et Editas s’est bien positionnée pour rester un leader mondial.