Top 5 entreprises CRISPR à investir (mai 2026)

La révolution CRISPR

Des centaines, voire des milliers de maladies ont une cause racine dans la génétique. Beaucoup de ces maladies sont, à ce jour, inguérissables ou mal traitées. Et la plupart sont soit lourdement invalidantes, soit mortelles.

Alors que certaines technologies de modification génétique existaient depuis les années 1990, elles étaient plutôt rudimentaires, causant beaucoup de dommages et de modifications non désirées aux cellules modifiées. Cela était suffisant pour la création de maïs OGM, mais pas suffisant pour la médecine humaine.

Donc, lorsque, en 2012, Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont découvert CRISPR-Cas9, beaucoup d’espoirs ont grandi. C’est parce que le système CRISPR nous permet de “éditer” les gènes de manière ciblée qui était impossible jusqu’alors.

Source: CRISPR Therapeutics

Cette découverte a conduit les deux femmes à lancer leurs propres entreprises séparément, en vue d’enquêter et de monétiser cette invention, et à remporter le prix Nobel de chimie en 2020.

Une douzaine de thérapies CRISPR sont maintenant testées et en cours d’essais cliniques pour des maladies précédemment incurables.

La manie CRISPR

En raison de son énorme potentiel, CRISPR est devenu immédiatement le centre d’un énorme effort de R&D dans l’industrie biotechnologique. De nouveaux systèmes CRISPR ont été découverts, comme Cas12, CAs12a, mais aussi Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Pour l’instant, la plupart des efforts de recherche pour la médecine humaine se concentrent sur CAs9 et CAs12. Si vous êtes techniquement orienté et que vous voulez en savoir plus sur la différence entre ces deux principaux systèmes CRISPR, je vous recommande de lire cette publication scientifique et cet article.

Cet investissement massif dans CRISPR a également déclenché de nouvelles entreprises dédiées au sujet et de nouveaux lancements de programmes par d’autres entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques. Cela crée un peu de folie lorsqu’il est combiné avec la ruée vers tout ce qui est lié à la biotechnologie pendant la pandémie. Depuis 2021, cela s’est un peu calmé, avec des valorisations stabilisées à des niveaux plus bas.

Récemment, beaucoup de ces thérapies ont terminé la dernière étape des essais cliniques ou sont même déjà approuvées. Donc, c’est un bon moment pour les investisseurs de regarder le secteur et de voir lesquels sont les meilleures actions pour profiter de la vague de commercialisation des thérapies basées sur CRISPR.

Top 5 actions CRISPR

(La sélection a été faite selon une évaluation subjective des réalisations techniques et des profils financiers).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics a été fondée par la co-découvreuse de CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. L’entreprise se concentre sur l’application à la médecine humaine du système Cas9.

Dans son pipeline de R&D, les 2 programmes phares sont les thérapies sanguines pour la bêta-thalassémie et la drépanocytose (SCD). Les deux sont développés en partenariat avec Vertex.

Une autre application de la technologie de CRISPR Therapeutics est le traitement du cancer. L’idée est d’utiliser des cellules du système immunitaire modifiées pour attaquer les cellules cancéreuses. Jusqu’à présent, les cellules du patient devaient être modifiées génétiquement, un processus qui prend plusieurs semaines, ce qui peut souvent être trop tard pour la santé dégradante du patient.

Au lieu de cela, CRISPR Therapeutics développe une cellule du système immunitaire modifiée qui peut être fabriquée à l’avance et s’adapter à tous les patients. L’entreprise a actuellement 8 candidats dans son pipeline, dont 2 déjà en essais cliniques.

L’entreprise est également en partenariat pour un traitement du diabète avec ViaCyte. CRISPR Therapeutics veut améliorer la technologie en la transformant en une guérison à vie et non en un traitement nécessitant des médicaments immunosuppresseurs à vie comme le traitement initial de ViaCyte.

ViaCyte a été acquis par Vertex en été 2022, approfondissant les liens entre Vertex et CRISPR Therapeutics.

À long terme, CRISPR Therapeutics vise à développer des thérapies in vivo, où les cellules peuvent être modifiées directement dans le corps du patient, au lieu de l’approche actuelle ex vivo, où des cellules modifiées sont réinjectées dans le patient.

Source: CRISPR Therapeutics

Alors que CRISPR Therapeutics est encore en phase pré-revenu, elle a fait beaucoup de progrès dans son pipeline de R&D. Elle dispose également de 2 milliards de dollars en liquidités pour couvrir les dépenses jusqu’en 2024. Elle pourrait donc encore avoir besoin de lever des fonds si ses thérapies sanguines ne sont pas approuvées d’ici 2024. Cela pourrait également être évité grâce aux revenus de Vertex pour atteindre les jalons de R&D dans le programme de diabète.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex est le leader dans le traitement de la fibrose kystique, une maladie génétique mortelle, avec 4 traitements différents ciblant différents profils de patients. Les patients qui ne peuvent pas être traités avec la thérapie actuelle ont un médicament en phase III des essais cliniques, Vanzacaftor. Ils développent également une thérapie génique pour la fibrose kystique en utilisant la technologie mRNA.

Dans son ensemble, Vertex est très axé sur la R&D, avec 70 % des dépenses d’exploitation consacrées à la recherche de nouveaux médicaments et thérapies.

Source: Vertex

Ils s’associent à CRISPR Therapeutics pour aider à développer la thérapie génique des maladies sanguines mentionnée ci-dessus. Ils ont également 2 programmes différents en développement pour le diabète de type 1. Le premier est celui que nous avons décrit plus en détail dans le programme CRISPR Therapeutics. Le second est un dispositif qui isolerait les cellules productrices d’insuline du système immunitaire, supprimant le besoin de technologie hypo-immune de ViaCyte.

Grâce à cette approche double, Vertex a une chance sérieuse de transformer le diabète en une maladie entièrement curable et peut-être même sans immunosuppresseurs.

Enfin, leur traitement VX-548 pour la douleur aiguë est en dernière phase de développement et pourrait être une nouvelle alternative aux opioïdes, sans le risque de dépendance et avec moins d’effets secondaires.

Source: Vertex

Vertex peut compter sur son flux de revenus stable issu de sa position de leader dans la fibrose kystique pour financer toutes ses expansions dans de nouveaux domaines thérapeutiques. Cela en fait une bonne action CRISPR pour les investisseurs qui sont prudents avec les entreprises en phase pré-revenu.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

L’entreprise produit des organismes sur demande pour des applications spécifiques. Elle a diversifié ses applications de manière large avec de nombreux programmes de recherche et partenariats :

• Cannabinoïdes
• Production de vaccins mRNA et médicaments à acides nucléiques
• Protéines alimentaires
• Production de fertilisants biologiques en partenariat avec Bayer
• Microbes programmables pour les maladies du tractus gastro-intestinal
• Biorémédiation des microplastiques
• Biosécurité et détection de pathogènes
• Recyclage de déchets et contaminants

Beaucoup de ces modifications reposent sur CRISPR ou des technologies d’édition de gènes similaires, notamment ses thérapies CAR-T contre le cancer.

En fournissant une plateforme prête pour l’ingénierie cellulaire, Ginkgo devient un fournisseur de services clé dans l’industrie biotechnologique, allant au-delà de l’industrie pharmaceutique et dans l’agriculture, la biosécurité et les processus chimiques industriels. Elle fournit une expertise et une rapidité et peut aider à réduire les coûts fixes et le montant des dépenses d’investissement nécessaires pour un projet de recherche.

Cela est démontré par la grande diversité d’clients et de partenaires que l’entreprise a eu au cours des dernières années.

Source: Gingko Bioworks

L’entreprise n’est pas encore rentable, car elle investit un peu plus que ses revenus actuels ($81M au Q1 2023) en R&D. L’entreprise a cependant un peu plus de 1,2 milliard de dollars en liquidités au Q1 2023. Avec une diminution de l’encaisse nette de 110M$ au cours de la même période, Ginkgo semble avoir suffisamment de capitaux pour continuer à opérer et faire croître son entreprise dans un avenir prévisible.

Cela en fait une action attrayante pour les investisseurs qui veulent parier sur les technologies d’édition de gènes et d’ingénierie cellulaire, mais pas sur une application en particulier. C’est également plus intéressant pour les investisseurs axés sur la croissance.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

L’entreprise a été fondée en 2017, en se concentrant sur le développement de la technologie de ” base editing “. Cela promet une édition de gènes plus précise que la technologie CRISPR-Cas9 traditionnelle. Cela pourrait également éditer plusieurs endroits dans un gène ou plusieurs gènes à la fois.

“De nombreuses approches d’édition de gènes existantes sont comme des ‘ciseaux’ qui coupent le génome. Les éditeurs de base sont comme des ‘crayons’ qui permettent d’effacer et de réécrire une lettre du génome à la fois.” – Giuseppe Ciaramelle, Président & CSO chez Beam Therapeutics

Beam Therapeutics est à un stade plus précoce que les autres entreprises CRISPR, avec ses installations de fabrication attendues pour fin 2023. La plupart de son pipeline est encore en phase de recherche ou en phase 1/2 des essais cliniques.

Elle a à peu près les mêmes objectifs que CRISPR Therapeutics : l’hématologie (drépanocytose), l’oncologie et les maladies génétiques rares (métabolisme du glycogène altéré et déficit en alpha-1 antitrypsine – AATD).

Source: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics est dans l’ensemble une entreprise plus difficile à prédire, car elle est à un stade plutôt précoce. Sa technologie doit prouver qu’elle peut atteindre de meilleurs résultats thérapeutiques que ses concurrents, qui arriveront sur le marché avant. En raison de son stade précoce, elle a également probablement besoin de lever plus de capitaux avant d’obtenir une approbation de la FDA et une commercialisation.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas a été fondée par la découvreuse de CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Editas a commencé à travailler avec Cas9 mais se concentre maintenant sur une version propriétaire de Cas12 qu’elle a conçue : AsCas12a.

Vous pouvez en savoir plus sur les propriétés uniques de Cas12a dans notre article dédié “Qu’est-ce que CRISPR-Cas12a2 ? & Pourquoi est-ce important ?“.

Pour résumer brièvement, Cas12a est unique car :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être résolus avec Cas12a
• Cela entraîne plus de chances d’édition de gènes que avec Cas9.
• Plus d’un gène peut être modifié à la fois avec CAs12a.

Vous pouvez également lire une vue d’ensemble de toutes les entreprises de Jennifer Doudna dans l’article correspondant “Top des entreprises de Jennifer Doudna à surveiller”.

Editas se concentre sur la drépanocytose (SCD), avec 40 patients dans un essai clinique de phase 1/2, avec les premiers résultats attendus pour la fin de 2023.

Editas est en retard sur CRISPR Therapeutics dans les essais cliniques pour la drépanocytose, mais en avance sur Beam Therapeutics.

Comme cette thérapie et les traitements innovants pour cette maladie semblent devenir un peu encombrés, les investisseurs voudront regarder de près les résultats des essais cliniques et évaluer si AsCas12a produit des résultats supérieurs à la technologie CRISPR Therapeutics Cas9 classique, qui sera probablement approuvée par la FDA en premier.