Top 5 des entreprises CRISPR dans lesquelles investir (septembre 2025)

La révolution CRISPR

Des centaines, voire des milliers de maladies ont une origine génétique. Beaucoup d’entre eux sont, à ce jour, incurables ou mal soignés. Et la plupart sont soit lourdement invalidantes, soit mortelles.

Bien que certaines technologies de modification génétique existent depuis les années 1990, elles étaient quelque peu rudimentaires, causant de nombreux dommages et modifications indésirables aux cellules modifiées. C’était suffisant pour fabriquer du maïs OGM, mais pas suffisant pour la médecine humaine.

Alors quand, en 2012, Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier découvrent CRISPR-Cas9, beaucoup d'espoirs grandissent. En effet, le système CRISPR nous permet de « modifier » les gènes de manière ciblée, ce qui était impossible jusqu’alors.

Source : Thérapeutique CRISPR

Cette découverte a conduit les deux femmes à lancer séparément leur propre entreprise, cherchant à étudier et à monétiser cette invention et à remporter le prix Nobel de chimie en 2020.

Une douzaine de thérapies CRISPR sont actuellement testées et font l’objet d’essais cliniques pour des maladies auparavant incurables.

La folie CRISPR

En raison de son énorme potentiel, CRISPR est immédiatement devenu le centre d’un effort massif de R&D dans l’industrie biotechnologique. De nouveaux systèmes CRISPR ont été découverts, comme Cas12, CAs12a, mais aussi Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Pour l’instant, la plupart des efforts de recherche en médecine humaine se concentrent sur les CA9 et CA12. Si vous avez un esprit technique et souhaitez en savoir plus sur la différence entre ces deux principaux systèmes CRISPR, je vous recommande de lire cette publication scientifique et cet article.

Cet investissement massif dans CRISPR a également déclenché de nouvelles entreprises dédiées au sujet et le lancement de nouveaux programmes par d'autres sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques. Cela crée un peu de manie lorsqu’il est combiné avec la ruée vers tout ce qui concerne la biotechnologie pendant la pandémie. Depuis 2021, la situation s’est quelque peu atténuée, les valorisations se stabilisant à la baisse.

Dernièrement, bon nombre de ces thérapies ont terminé la dernière étape des essais cliniques ou sont même déjà approuvées. C’est donc le bon moment pour les investisseurs de revenir sur le secteur et de voir quelles sont les meilleures actions pour surfer sur la nouvelle vague de commercialisation des thérapies basées sur CRISPR.

5 principales actions CRISPR

(La sélection a été effectuée selon une évaluation subjective des réalisations techniques et des profils financiers).

1. CRISPR Therapeutics SA

CRISPR Therapeutics SA (CRSP + 4.67%)

CRISPR Therapeutics a été fondée par Emmanuel Charpentier, co-découvreur de CRISPR Cas9. La société se concentre sur l’application du système Cas9 à la médecine humaine.

Dans son pipeline de R&D, les 2 programmes phares sont les thérapies sanguines pour la bêta-thalassémie et la drépanocytose (SCD). Les deux sont développés en partenariat avec Vertex.

La technologie de CRISPR Therapeutics est également utilisée dans le traitement du cancer. L'idée est d'utiliser des cellules immunitaires modifiées pour attaquer les cellules cancéreuses. Jusqu'à présent, les cellules du patient devaient être génétiquement modifiées, un processus qui prenait plusieurs semaines, souvent trop tard pour la santé du patient, qui se dégradait rapidement.

Au lieu de cela, CRISPR Therapeutics développe une cellule du système immunitaire modifiée qui peut être fabriquée à l’avance et s’adapter à tous les patients. La société compte actuellement 8 candidats en préparation, dont 2 déjà en essais cliniques.

La société est également en partenariat sur un traitement du diabète avec ViaCyte. CRISPR Therapeutics veut améliorer la technologie en la transformant en un remède à vie et en ne nécessitant pas de médicaments immunosuppresseurs à vie comme l'exige la version initiale du traitement ViaCyte.

ViaCyte a été acquis par Vertex à l'été 2022, approfondissant les liens entre Vertex et CRISPR Therapeutics.

À long terme, CRISPR Therapeutics vise à développer des thérapies in vivo, où les cellules peuvent être modifiées directement dans le corps du patient, au lieu de l'approche ex vivo actuelle, où les cellules modifiées sont réinjectées dans le patient.

Source: Thérapeutique CRISPR

Bien que CRISPR Therapeutics soit encore au stade de pré-revenu, elle a fait de grands progrès dans son pipeline de R&D. Il dispose également de 2 milliards de dollars en espèces pour couvrir ses dépenses jusqu'en 2024. Il pourrait donc encore avoir besoin de collecter des fonds si ses thérapies sanguines ne sont pas approuvées d'ici 2024. Cela pourrait également être évité grâce aux revenus de Vertex pour avoir franchi des étapes de R&D dans le programme sur le diabète. .

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporée

Vertex Pharmaceuticals Incorporée (VRTX -0.44%)

Vertex est le leader du traitement de la fibrose kystique, une maladie génétique mortelle, avec 4 traitements différents ciblant différents profils de patients. Les patients qui ne peuvent pas être traités avec le traitement actuel reçoivent un médicament en phase III d'essais cliniques, le Vanzacaftor. Ils développent également une thérapie génique contre la mucoviscidose en utilisant la technologie de l’ARNm.

Dans l'ensemble, Vertex est très axé sur la R&D, avec 70 % des dépenses d'exploitation consacrées à la recherche de nouveaux médicaments et thérapies.

Source: Sommet

Ils s’associent à CRISPR Therapeutics pour aider à développer la thérapie génique pour les maladies du sang mentionnée ci-dessus.  Ils ont aussi 2 programmes différentss en développement pour le diabète de type 1. Le premier est celui que nous avons décrit plus en détail dans le programme thérapeutique CRISPR. Le second est un dispositif qui isolerait les cellules productrices d’insuline du système immunitaire, éliminant ainsi le besoin de la technologie hypo-immune ViaCyte.  Vous pouvez en savoir plus sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.

Grâce à cette double approche, Vertex a de sérieuses chances de faire du diabète une maladie totalement curable et peut-être même sans immunosuppresseurs.

Enfin, leur traitement VX-548 contre la douleur aiguë est la dernière étape de développement et pourrait constituer une nouvelle alternative aux opioïdes, sans risque d’addiction et avec moins d’effets secondaires.

Source: Sommet

Vertex peut s'appuyer sur ses revenus stables issus de sa position de leader dans la mucoviscidose pour financer l'ensemble de son expansion dans de nouveaux domaines thérapeutiques. Cela en fait une bonne action CRISPR pour les investisseurs qui se méfient des sociétés en pré-revenu.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (DNA + 4.2%)

L'entreprise produit des organismes à la demande pour des applications spécifiques. Il a largement diversifié ses applications avec de nombreux programmes de recherche et partenariats :

• cannabinoïdes
• Production de vaccins à ARNm et médecine des acides nucléiques
• Protéines alimentaires
• Production d'engrais biologiques en partenariat avec Bayer
• Microbes programmables pour les maladies intestinales
• Bioremédiation des microplastiques
• Biosécurité et détection d'agents pathogènes
• Recyclage des déchets et des contaminants

Beaucoup de ces modifications reposent sur CRISPR ou des technologies d'édition génétique similaires, notamment ses thérapies cellulaires cancéreuses CAR-T.

En fournissant une plate-forme prête pour l'ingénierie cellulaire, Ginkgo devient un fournisseur de services clé dans l'industrie biotechnologique, allant au-delà de l'industrie pharmaceutique et dans les processus agricoles, de biosécurité et de produits chimiques industriels. Il offre expertise et rapidité et peut contribuer à réduire les coûts fixes et la quantité d’investissements nécessaires à un projet de recherche.

En témoigne la diversité des clients et des partenaires de l'entreprise au cours des dernières années.

Source: Gingko Bioworks

L'entreprise n'est pas encore rentable, car elle investit un peu plus que son chiffre d'affaires total actuel (81 millions de dollars au premier trimestre 1) en R&D. La société disposait néanmoins d'une trésorerie relativement confortable de 2023 milliard de dollars au premier trimestre 1.2. Avec une diminution de la trésorerie nette de 1 millions de dollars au cours de la même période, Ginkgo semble suffisamment capitalisée pour continuer à fonctionner et développer son activité dans un avenir prévisible.

Cela en fait une action attrayante pour les investisseurs cherchant à parier sur les technologies d’édition génétique et d’ingénierie cellulaire, mais pas sur une application en particulier. Ceci est également généralement plus intéressant pour les investisseurs axés sur la croissance.

4. Thérapeutique Beam Inc.

Thérapeutique Beam Inc. (BEAM + 8.02%)

La société a été fondée en 2017 et se concentre sur le développement de la technologie de «montage de base.» Cela promet une édition génétique plus précise que la technologie CRISPR-Cas9 traditionnelle. Il pourrait également modifier plusieurs points d’un gène ou plusieurs gènes à la fois.

« De nombreuses approches existantes d'édition génétique sont comme des « ciseaux » qui coupent le génome. Les éditeurs de base sont comme des « crayons » qui permettent d’effacer et de réécrire une lettre du génome à la fois. – Giuseppe Ciaramelle, président et directeur scientifique de Beam Therapeutics

Beam Therapeutics est à un stade plus précoce que les autres sociétés CRISPR, avec ses installations de fabrication qui ne devraient démarrer qu’à la fin de 2023. La majeure partie de son pipeline est encore au stade de la recherche, soit la phase 1/2 des essais cliniques.

Il a à peu près les mêmes objectifs que les thérapies CRISPR : hématologie (drépanocytose), oncologie et maladies génétiques plus rares (altération du métabolisme du glycogène et déficit en alpha-1 anti-trypsine – AATD).

Source: Faisceau thérapeutique

Beam Therapeutics est globalement une société plus difficile à prédire, car elle en est à un stade plutôt précoce. Sa technologie doit prouver qu’elle peut obtenir de meilleurs résultats thérapeutiques que ses concurrents, qui arriveront sur le marché avant. En raison de son stade précoce, il sera probablement également nécessaire de lever davantage de capitaux avant d’obtenir l’approbation et la commercialisation de la FDA.

5. Editas Médecine, Inc.

Editas Médecine, Inc. (EDIT + 10.29%)

Editas a été fondée par Jennifer Doudna, découvreuse de CRISPR-Cas9. Editas a commencé à travailler avec Cas9 mais se concentre désormais sur une version propriétaire de Cas12 qu'ils ont conçue : AsCas12a.

Vous pouvez en savoir plus sur les propriétés uniques de Cas12a dans notre article dédié «Quel est CRISPR-Cas12a2 ? & En quoi est-ce important? ».

Pour résumer brièvement, la singularité de Cas12as est due au fait que :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être résolus avec Cas12a
• Cela entraîne des chances plus élevées d’édition génétique qu’avec Cas9.
• Plus d'un gène peut être modifié à la fois avec CAs12a.

Vous pouvez également lire un aperçu de toutes les entreprises de Jennifer Doudna dans l'article correspondant «Principales entreprises de Jennifer Doudna à surveiller. »

Editas se concentre sur la drépanocytose (SCD), avec 40 patients dans un essai clinique de phase 1/2, avec les premiers résultats attendus d'ici fin 2023.

Editas est derrière CRISPR Therapeutics dans les essais cliniques sur la drépanocytose, mais devant Beam Therapeutics.

Alors que cette thérapie et les traitements innovants pour cette maladie semblent devenir un peu encombrés, les investisseurs voudront examiner en profondeur les résultats des essais cliniques et évaluer si AsCas12a produit des résultats supérieurs à la technologie « classique » CRISPR Therapeutics Cas9, qui est susceptible de être d'abord approuvé par la FDA.