Les thérapies de précision pourraient multiplier par 6, passant de 500 milliards à 3 trillions d’ici 2030

Ancienne méthode thérapeutique

Jusqu’à récemment, la plupart de l’industrie pharmaceutique s’est concentrée sur la recherche de nouvelles molécules chimiques pouvant être utilisées comme médicaments. L’idée est de trouver des composés chimiques affectant le corps et les cellules.

Cette méthode s’est souvent avérée difficile. Au départ, l’industrie pharmaceutique pouvait s’appuyer sur la médecine traditionnelle pour isoler les molécules actives provenant de plantes et d’autres sources naturelles. C’est ainsi que des médicaments comme l’aspirine sont nés.

Progressivement, ils ont dû découvrir des molécules entièrement nouvelles. Cela impliquait beaucoup d’essais et d’erreurs. En règle générale, identifier un seul traitement médical peut nécessiter jusqu’à 10 000 molécules candidates. Un tel processus est naturellement très chronophage et coûteux.

En bref, cette approche peut être décrite comme « une solution à la recherche d’un problème ». On commence par la chimie et on détermine si elle peut agir dans le corps. Et, idéalement, ne pas tuer le patient…

Source: Pourquoi 90 % du développement clinique de médicaments échouent-ils, et comment l’améliorer ?

La plupart du temps, ces médicaments ne traitaient que les symptômes. Vous pouvez administrer des analgésiques pour supprimer le signal de la douleur, mais cela ne résout pas la cause de la douleur. Nous savions à quoi ressemblait une cellule cancéreuse et ce qui pouvait la tuer, mais pas pourquoi elle était devenue cancéreuse.

Cela a contraint les médecins à tirer dans le noir, espérant trouver quelque chose qui fonctionne.

Un autre problème de cette méthode est que les molécules actives ont tendance à avoir plusieurs effets biochimiques. Ainsi, alors qu’elles peuvent avoir l’effet souhaité sur, disons, les poumons, elles peuvent également affecter le cœur, le foie ou le cerveau.

C’est pourquoi la plupart des médicaments ont une longue liste d’« effets secondaires ». En effet, il est assez rare qu’un médicament actif ait uniquement l’effet désiré.

Nouvelle approche

L’ancienne méthode avait du sens il y a plusieurs décennies, car nous en savions si peu sur les mécanismes du corps. Avant 1953, nous ne savions même pas que l’ADN était une double hélice. Il a fallu attendre les années 1970 pour que la PCR soit découverte, et encore plus longtemps pour qu’elle soit réalisée de façon routinière à un coût acceptable. Le génome humain n’a été séquencé qu’en 2003, et le projet a coûté des milliards.

La différence est qu’aujourd’hui, le coût du séquençage complet du génome est inférieur à 1 000 $.

Ainsi, ce n’est que maintenant que nous obtenons une image raisonnable de ce qui se passe dans les cellules de notre corps. Nous comprenons enfin correctement comment la « base de données » ADN se transforme en « instruction de codage » ARN, qui se traduit en protéines actives.

Source: Ark Invest

La première conséquence de toutes ces connaissances est que nous comprenons désormais la cause profonde de nombreuses maladies. Une protéine défectueuse, un gène manquant ou une hormone spécifique qui ne remplit pas correctement son rôle. Au lieu de modifier aveuglément la chimie du corps et d’espérer le meilleur, nous savons ce qui ne va pas.

La deuxième conséquence permet à l’industrie pharmaceutique de se tourner vers l’approche classique. Elle peut désormais commencer par ce qui ne va pas dans le corps et viser à le corriger.

Partir du problème et chercher une solution.

Nouveaux outils

La dernière décennie a également vu de nombreux outils biochimiques passer du laboratoire de recherche à la recherche médicale ou à des traitements commercialisés:

• Anticorps monoclonaux
• Édition génétique personnalisée
• Silençage d’ARN (ARNi)
• Vaccins à ARNm
• Ciblage spécifique des tissus
• Cellules souches
• Dégradeurs de protéines
• Modulateurs d’immunité
• Diagnostic basé sur les gènes et les protéines
• Impression 3D des tissus

Tous ces traitements sont souvent regroupés sous le terme « thérapies de précision ». En opposition à « l’ancienne méthode » des thérapies chimiques non ciblées.

Les anticorps monoclonaux ont été les premiers. Les vaccins à ARNm ont fait une entrée spectaculaire pendant la pandémie. Les autres seront tout aussi importants et transformateurs.

Le marché des thérapies de précision

Actuellement, les thérapies de précision représentent un marché de 500 milliards de dollars, selon une estimation d’Ark Invest. Ce n’est plus simplement une idée ou un médicament potentiel, mais la force motrice derrière la plupart de la croissance du secteur pharmaceutique au cours de la dernière décennie.

(la valeur exacte du marché des thérapies de précision peut varier considérablement selon les estimations, en fonction de ce qui est considéré comme thérapies de précision)

Dans la même étude, Ark Invest estime que ce marché atteindra 3 trillions de dollars d’ici 2030. Ce serait une croissance de 6 fois en seulement les 7 prochaines années.

Quelques sous-secteurs sont à l’origine de cette croissance

Édition génétique

De nombreuses maladies rares sont causées par un gène défectueux ou manquant. La cause profonde de la maladie se trouve dans chaque cellule et provient d’une fonction biochimique absente. Cela signifie qu’aucun médicament chimique ne pouvait « activer » ou « supprimer » quoi que ce soit. Seule la restauration de la fonction manquante dans chaque cellule peut guérir la maladie.

L’édition génétique précoce s’est concentrée sur l’ex vivo, en corrigeant les cellules dans un laboratoire puis en les réinjectant dans le corps. Les méthodes plus récentes se concentreront sur les thérapies in vivo, en éditant le gène de chaque cellule ciblée directement dans le corps.

ARNm

C’est le plus connu du grand public grâce au vaccin à ARNm contre le Covid-19. Mais les vaccins sont loin d’être la seule application potentielle de l’ARNm. La plus prometteuse est en réalité la thérapie contre le cancer. Vous pouvez en lire davantage ainsi que sur d’autres applications de l’ARNm dans notre article « La prochaine application de la technologie ARNm : thérapies contre le cancer ».

Biologie synthétique

Alors que l’édition génétique modifie les gènes existants, la biologie synthétique ajoute des gènes entièrement nouveaux et de longues séquences d’ADN. C’est donc l’étape naturelle suivante pour les thérapies géniques. Vous pouvez en savoir plus dans notre article « Top 5 des entreprises publiques de biologie synthétique ».

Dégradeurs de protéines ciblés (TPD)

Parfois, les maladies sont causées par la présence de protéines incorrectes et non par des gènes manquants. Les TPD peuvent réduire ce nombre de protéines et traiter des syndromes qui ne peuvent être résolus ni par des médicaments ni par l’édition génétique. Il s’agit d’un domaine émergent étudié réellement depuis 2016, mais déjà doté de certains médicaments candidats en phase II d’essais cliniques.

Biopsie liquide / Diagnostic moléculaire du cancer

La plupart des cancers possèdent des séquences génétiques spécifiques les distinguant des cellules saines. Le problème a longtemps été de détecter ces changements sans devoir prélever directement des parties des organes affectés. De plus, plus un cancer est détecté tôt, plus les chances de le survivre sont élevées.

La biopsie liquide utilise les méthodes de détection génétique les plus puissantes pour identifier les marqueurs du cancer dans le sang. Cela permet des contrôles de cancer de routine et une détection précoce à faible coût.

Vous pouvez en savoir plus sur l’entreprise leader de la biopsie liquide, Grail, dans notre article sur sa société mère, « Illumina vs Pacific Bioscience : choisir la société de séquençage de nouvelle génération ».

Enfin, l’analyse complète du génome pour détecter une vulnérabilité préexistante à des types de cancer spécifiques peut aider à savoir à l’avance quels patients nécessitent une surveillance plus régulière.

Sélection d’entreprises de thérapies de précision

Sans réaliser une analyse détaillée de chaque entreprise, nous pouvons citer quelques sociétés qui sont à l’avant‑garde de la transformation des thérapies de précision en traitements phares de plusieurs milliards de dollars (certaines ont déjà été mentionnées précédemment et analysées plus en détail dans les articles correspondants).